Thx Pharma · EURONEXT:ALTHX
Thx Pharma — Theranexus — Portzamparc Mid & Small Caps (October 2022)
22 slides from Thx Pharma's conference presentation, Oct 4, 2022
Slide 1: Présentation investisseurs Mid & Small Caps
Présentation investisseurs MID & SMALL CAPS MARDI 04 OCTOBRE 2022
Slide 2: Présentation investisseurs
PRÉSENTATION INVESTISSEURS Septembre 2022 2
Slide 3: Agenda
Agenda 01 Theranexus, spécialiste des maladies neurologiques rares 02 Batten-1: plan de développement et perspectives Annexes
Slide 4: Intervenants
Intervenants Franck MOUTHON Mathieu CHARVERIAT Thierry LAMBERT Président-Directeur Directeur scientifique et Directeur administratif et Général directeur général délégué financier Ecole Normale Supérieure (ENS-Ulm) Ecole Polytechnique et Ecole des Business Administration de l'université cursus scien
Slide 5: Theranexus, spécialiste des maladies rares neurologiques
01 Theranexus, spécialiste des maladies rares neurologiques
Slide 6: Une stratégie centrée sur les maladies rares neurologiques
01 Une stratégie centrée sur les maladies rares neurologiques Plus de 5 000 maladies rares touchant près de 350 millions de personnes 80% sont à expression neurologique Absence de traitement pour la majorité des indications et de forts besoins médicaux insatisfaits Des mécanismes biologiques de mieu
Slide 7: Nos atouts
01 Nos atouts UN PREMIER CANDIDAT UNE EXPERTISE UNE PLATEFORME MEDICAMENT EN CLINIQUE RECONNUE UNIQUE Un actif clé Une évolution de notre plateforme vers la dans une maladie rare modélisation des maladies neurologiques rares, qui est entré en développement bénéficiant de notre expertise unique des i
Slide 8: Ambitions de notre plateforme de R&D
01 Ambitions de notre plateforme de R&D Une expertise solide : • Un savoir-faire dans la modélisation des interactions neurones-glie • La maitrise des outils moléculaires pour modéliser rapidement des pathologies neurologiques rares dont les déterminants biologiques sont connus • Une modélisation va
Slide 9: Batten-1: Plan de développement et perspectives
02 Batten-1: Plan de développement et perspectives
Slide 10: Un 1er candidat-médicament en partenariat avec la BBDF
Un 1er candidat-médicament en partenariat avec la Beyond Batten Disease Foundation (BBDF) Créée en 2008, BBDF est la plus importante des fondations dédiées au financement de la recherche pour traiter et guérir la maladie juvénile de Batten (CLN3) Plus de 35 millions de dollars investis dans plus de
Slide 11: La forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3) en résumé
02 La forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3) en résumé 700-1.000 patients aux Etats-Unis1 Autosomique récessif Pas de traitement enregistré 800 – 1.000 patients dans l'UE2 Effet fondateur localisé dans les pays nordiques Diagnostic chez Perte d'acuité Déclin cognitif et Symptômes les enfants
Slide 12: Batten-1 dans CLN3 : un rationnel moléculaire solide
02 Batten-1 dans CLN3 : un rationnel moléculaire solide Gangliosides Gb3Cer (e.g. GM1) iGb3Cer APOPTOSE NEURONALE ET Globo series ↗ Charge lysosomale PROCESSUS (e.g. Gb3, Gb4) LacCer NEUROINFLAMMATOIRE Ceramides GlcCer GCS Lacto & neo lacto series (e.g. Lc3, Lc4) Accumulation de Batten-1 glycosphing
Slide 13: Effets de Batten-1 sur des modèles de la maladie de Batten
02 Effets de Batten-1 sur des modèles de la maladie de Batten Résultats modèles in vitro Ganglioside GM1 Globoside Gb4 80 60 coloration ponctuelle (%) Pourcentage de cellules coloration ponctuelle (%) Pourcentage de cellules 50 présentant une 60 présentant une 40 40 30 Le miglustat, ingrédient actif
Slide 14: Batten-1: solution buvable propriétaire adaptée aux enfants
02 Batten-1: développement d’une une solution buvable propriétaire adaptée aux enfants • Batten-1 : une solution propriétaire de miglustat pour traiter la maladie de Batten juvénile (CLN3) ▪ Pathologie diagnostiquée mais non traitée aujourd’hui ▪ Premier traitement pour cette pathologie • Une soluti
Slide 15: Recrutement complété pour l'étude de phase I/II
02 Recrutement complété pour l’étude de phase I/II • Un jalon important posé avec l’inclusion du dernier patient de l’étude de phase I/II Cohorte de 6 patients Étude conduite par 3 centres Évaluation des patients de référence de la maladie sur une durée de 24 mois aux USA au total ► Atteints par la
Slide 16: Un plan de développement avec l'ambition d'une commercialisation d'ici 2026
02 2021 Un plan de développement avec l’ambition d’une commercialisation d’ici 2026 2022 2023 2024 2025 2026 Réglementaire ✓ Dialogue avec la FDA Commercialisation IND accordé Réunion Réunion de Autorisations locales de AMM type C fin phase 2 lancement de la phase3 Clinique ✓ ✓ Étude d'extension de
Slide 17: Un environnement concurrentiel attractif et de fortes opportunités de marché
02 Un environnement concurrentiel attractif et de fortes opportunités de marché • Partenariat déjà en place avec BBDF • Désignation orpheline obtenue • Nombre limité de praticiens traitant les auprès de la FDA (7 ans d’exclusivité) patients CLN3, dont beaucoup et de l’EMA (10 ans d’exclusivité) part
Slide 18: Batten-1: un pic de ventes estimé autour de 500 M€
02 Batten-1: un pic de ventes estimé autour de 500 M€ Est. pic de ventes Territoires Est. N patients (Mn EUR)1 Etats-Unis ~6003 350 M€ UE5 (Allemagne , France, Italie, Espagne, Royaume-Uni) ~3004 100 M€ Pays Nordiques ~1004 50 M€ OPPORTUNITÉ DE MARCHÉ AU PIC ~ 500 M€ 1: Pic de ventes calculé sur la
Slide 19: Annexes
Annexes ch. THERANEXUS!
Slide 20: Une situation financière solide
Annexes Une situation financière solide Trésorerie au 30/06/22 CIR 2021 + PSPC Ligne de financement 11 600 K€ Neurolead à recevoir : en fonds propres 3,3 M€ arrêtée définitivement 20
Slide 21: Cotation et Actionnariat
Annexes Cotation et Actionnariat Données financières Structure du capital • ISIN : FR0013286259 - Mnemo: ALTHX • Marché : Euronext Growth • Cours de l'action au 20 septembre 2022 : 1,69 € • Capitalisation boursière : 8,9 M€ • Couvertures : ODDO BHF, Portzamparc • Contrat de liquidité : Portzamparc 2
Slide 22: Compte de résultat simplifié
Annexes Compte de résultat simplifié Des dépenses maîtrisées En K€ (normes françaises) S1 2022 S1 2021 Produits d’exploitation 462 12 Autres achats et charges externes 1 950 2 944 Salaires et charges sociales 1 509 1 388 Dotations aux amortissements sur 166 195 immobilisations* Autres charges 24 34
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