Slide 1: 2024年12月期 第2四半期決算説明
アンジェス株式会社 2024年12月期 第2四半期決算説明 ～「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指して～ 2024年8月
Slide 2: 将来に関する記述についての注意
◆ 本資料には当社の現在の見通し、予想、目標、計画等を含む将来に関する記述が含まれています。 将来予想に関する記述は、現在入手可能な情報をもとに当社の経営陣の判断に基づいています。 そのため、これらの将来予想に関する記述は、様々なリスクや不確定要素に左右され、実際の業績そ の他の結果は、将来予想に関する記述に明示又は黙示された予想とは大幅に異なる場合がありま す。従って、将来予想に関する記述に全面的に依拠することのないようご注意ください。新たな情報、 将来の出来事やその他の発見に照らして、将来予想に関する記述を変更又は訂正する一切の義務 を当社は負いません。 ◆ 上記のリスクや不確実性には、当
Slide 3: アジェンダ
アジェンダ １ 第2四半期決算の概要 ２ 2024年12月期 第2四半期 主要トピックス ① HGF遺伝子治療用製品 ② ゾキンヴィ ③ ACRL ３ その他開発品トピックス ④ EmendoBio ゲノム編集技術 ⑤ Tie2受容体アゴニスト AV-001 3
Slide 4: 第２四半期決算の概要
01 第２四半期決算の概要
Slide 5: 第2四半期連結累計期間の業績
第2四半期連結累計期間の業績 （単位：百万円） 2023年6月 2024年6月 増減 事業収益 51 347 296 事業費用 6,002 5,455 -546 営業損益 -5,951 -5,107 843 営業外収支 1,174 1,917 742 経常損益 -4,776 -3,190 1,586 特別損益 -1 -227 -226 当期純損益 -4,830 -3,500 1,329 ・当上期の事業収益は、検査受託サービスの受託数が順調に増加したことにより増加 ・為替の円安によるのれんの償却費増はあったが、研究開発費の減少により事業費用は減少 5
Slide 6: 事業費用の内容
事業費用の内容 事業費用合計 事業費用合計 （単位：百万円） 6,002百万円 5,455百万円 10,000 売上原価：199百万円 （前年比 +141百万） 「検査受託」の増加に伴い91百万円（+44百万円） ゾキンヴィの商品原価100百万円 58 199 5,000 3,796百万円 研究開発費： 2,245百万円 10,783百万円 3,164 2,245 （前年比 △918百万） 主にEmendo社の事業再編成による ① 研究材料費 前年比+127百万 ② 外注費 前年比△233百万 3,796百万円 ③ 給与手当 前年比△329百万 1,820百万円 3,009 販売費及び一般管理
Slide 7: 連結貸借対照表 ハイライト
連結貸借対照表 ハイライト （単位：百万円） 2023年12月末 2024年6月末 増減 流動資産 ■現預金 1,820百万円（前年度末比△2,339百万円) 流動資産 5,921 3,591 -2,330 資金調達1,876百万円はあるも、事業支出に伴い 前年比減少 ■商品 213百万円 ゾキンヴィの販売に伴い ■原材料及び貯蔵品 うち現金及び預金 4,160 1,820 -2,339 評価損の計上により前期末比△379百万円 固定資産 固定資産 22,971 24,084 1,113 ■のれん残高 22,943百万円（前年比+1,197百万円) 10年償却による減価償却△1,668百万円は
Slide 8: 2024年12月期 第2四半期 主要トピックス
02 20244F12A 88 3 2 EHR SBhEYIZA
Slide 9: 当社開発プロジェクトの状況
当社開発プロジェクトの状況 ■承認申請プロセス 非臨床 臨床試験（治験） プロジェクト 地域 導出先・提携先 剤形 適応症 基礎研究 承認・審査 承認 試験 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 日本 田辺三菱製薬 注射剤 慢性動脈閉塞症 検討中 臨床試験データの速報値で 米国 田辺三菱製薬 注射剤 慢性動脈閉塞症 完了 HGF遺伝子治療用製品 良好な結果を確認 (ベペルミノゲンペルプラスミド) イスラエル Kamada 注射剤 慢性動脈閉塞症 慢性動脈閉塞症 トルコ Er-Kim 注射剤 潰瘍 NF-kBデコイオリゴDNA 米国/日本 ー 注射剤 腰痛症 実施中 DNAワクチン オーストラリア ー 注射剤
Slide 10: 2024年度 第２四半期 トピックス
2024年度 第２四半期 トピックス 新型コロナウイルス １ DNAワクチン／治療薬の開発開始 HGF遺伝子治療用製品 開発販売戦略の変更 新型コロナウイルス ２ DNAワクチン／治療薬の開発開始 早老症治療剤「ゾキンヴィ」 国内で発売 新型コロナウイルス ３ DNAワクチン／治療薬の開発開始 ACRL 群馬県での拡大新生児スクリーニング検査の受託開始 10
Slide 11: 2024年度 第２四半期 トピックス
2024年度 第２四半期 トピックス 新型コロナウイルス １ DNAワクチン／治療薬の開発開始 HGF遺伝子治療用製品 開発販売戦略の変更 新型コロナウイルス ２ DNAワクチン／治療薬の開発開始 早老症治療剤「ゾキンヴィ」 国内で発売 新型コロナウイルス ３ DNAワクチン／治療薬の開発開始 ACRL 群馬県での拡大新生児スクリーニング検査の受託開始 11
Slide 12: HGF遺伝子治療用製品とは？
HGF遺伝子治療用製品とは？ 遺伝子治療とは 特定の遺伝子を患者の体内に入れて その遺伝子から作られるタンパク質の働きによって病気を治す治療法 HGFとは 肝細胞の増殖を促す物質 1984年、日本にて、最も再生能力の高い臓器である肝臓から一つの成長因子が発見されました。 その因子は、肝細胞増殖因子（Hepatocyte Growth Factor：HGF）と名付けられ、肝臓のみならず、 血管、リンパ管、神経など生体の様々な臓器・組織の形成・再生において主要な役割を果たしていることがわかりました。 HGFには、血管を新生する能力があることを発見 1995年、大阪大学の森下竜一教授らの研究チームに
Slide 13: 1つの国内初と4つの世界初となる製品
当社のHGF遺伝子治療用製品は １つの国内初と４つの世界初となる製品 ①国内初の遺伝子治療用製品 ②世界初のプラスミド（DNA分子）製品 ※以下３機関の承認基準 ・FDA（米国） ・EMA（欧州医薬品庁） ・厚生労働省（日本） ③世界初のHGF実用化製品 ④世界初の末梢血管を新生する治療用製品 ⑤世界初の循環器医療領域での治療用製品 ＊2019年3月に条件及び期限付製造販売承認を取得した時点での情報です。 13 13
Slide 14: HGF遺伝子治療用製品の振り返り
HGF遺伝子治療用製品の振り返り ＜日本＞ ＜米国＞ 2014年 2014年11月 2014年～2016年 条件及び期限付き承認制度が施行 グローバル第Ⅲ相試験 米国、欧州、南米15か国を対象に、下肢切断リスクの高い 患者を対象に500症例を目指したが、集積数未達により中止 2018年1月 条件及び期限付き承認制度を活用し、製造販売承認を申請 2019年6月 2019年3月 新たなグローバル治療指針(GVG*)公表 条件及び期限付き承認を取得 2019年11月 新しいガイドラインに沿った臨床試験開始 2019年9月 2020年 米国で、下肢切断リスクの低い患者(ステージ1-2)を対象に60症例
Slide 15: 重症下肢虚血の5年後の死亡率
重症下肢虚血の5年後の死亡率 重症下肢虚血とは 米国の南カリフォルニア大学のアームストロング博士によると 米国での重症下肢虚血の患者の5年後の死亡率は、肺がんに次いで高い重篤な疾患 がん治療と同様に重症下肢虚血についても 早期に治療を開始することが重要 下肢切断リスクの低い患者も対象に含めて後期第Ⅱ相臨床試験を実施 15 15
Slide 16: 日本と米国の臨床試験における疾患の範囲
日本と米国の臨床試験における疾患の範囲 2019年の米国でのガイドライン改定と臨床試験の指導医の提案により CLIからCLTIに対象を広げ、下肢切断リスクの低い患者も対象に含めて後期第Ⅱ相臨床試験を実施 慢性動脈閉塞症／末梢動脈疾患 その他血流障害(虚血)など ASO （閉塞性動脈硬化症） CLTI （包括的高度慢性下肢虚血） TAO バージャー病 DFU 糖 尿 病 足 重度あるいは 潰瘍のある CLI 病 性 バージャー病 （重症下肢虚血） 潰 瘍 日本国内の臨床試験 米国の臨床試験 における対象患者 における対象患者 閉塞性動脈硬化症のCLIの潰瘍のある患者または グローバルの新しいガイ
Slide 17: 日本での今後の開発販売戦略の変更
日本での今後の開発販売戦略の変更 新たな申請データパッケージを構築し日本における承認申請を目指す 米国後期第Ⅱ相臨床試験の速報による結果について 血管外科領域で権威ある著名な米国の先生方も結果を高評価 日本における対象患者層、投与量などを見直し 日本における第Ⅲ相臨床試験の結果と 米国における第Ⅱ相臨床試験の結果を中心として 新たな申請データパッケージを構築し 改めて製造販売承認の申請に向けて準備を進めます 17
Slide 18: 2024年度 第２四半期 トピックス
2024年度 第２四半期 トピックス 新型コロナウイルス １ DNAワクチン／治療薬の開発開始 HGF遺伝子治療用製品 開発販売戦略の変更 新型コロナウイルス ２ DNAワクチン／治療薬の開発開始 早老症治療剤「ゾキンヴィ」 国内で発売 新型コロナウイルス ３ DNAワクチン／治療薬の開発開始 ACRLにおける遺伝学的検査の開始 18
Slide 19: ゾキンヴィについて
ゾキンヴィについて 2024年5月27日 販売開始 ゾキンヴィ(ロナファルニブ) 【薬価】 91,796.40円／ゾキンヴィカプセル50mg（１カプセル） 136,544.00円／ゾキンヴィカプセル75mg（１カプセル） 【効能、効果又は性能】 ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群及び プロセシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチー <用法及び用量又は使用方法> ロナファルニブとして開始用量115 mg/ m²(体表面積)を 1日2回、朝夕の食事中又は食直後に経口投与し、 4カ月後に維持用量150 mg/m²(体表面積 )を1日2回、朝夕の食事中又は食直後に経口投与する。 なお、患
Slide 20: ゾキンヴィについて
ゾキンヴィについて ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)及び プロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチー(PDPL)の治療薬 対象疾患 乳児早老症といわれる、「HGPS」と「PDPL」 早老症とは、老化の徴候が実際の年齢よりも早く、全身にわたってみられる疾患の総称 実年齢よりも老化が進む症状が見られるため“早老症”と呼ばれる HGPSの平均年齢は、14.5歳と報告されています 有効性 ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）の 患者において、死亡率を72%減少させ、 平均生存期間を4年程度延長させるというデータがあります 安全性 多くのHGPS患者が
Slide 21: 報道関係者向け説明会を開催
報道関係者向け説明会を開催 （2024年6月） 「ゾキンヴィ」の発売に合わせて、6月18日に報道関係者を対象とした説明会を実施 大分大学医学部教授・井原健二先生と佐賀大学医学部教授・松尾宗明先生から 「ゾキンヴィ」の対象疾患であるHGPS及びPDPLについて 疾患の特長やその治療に関する説明をしていただきました 今回「ゾキンヴィ」の導入成功が、今後の日本におけるドラッグロス、ドラッグラグ解消に向けた きっかけになることを期待するとのコメントがあり、報道番組等で紹介されました 詳細は、HPのNewsより(こちらから)ご覧いただけます 21
Slide 22: 2024年度 第２四半期 トピックス
2024年度 第２四半期 トピックス 新型コロナウイルス １ DNAワクチン／治療薬の開発開始 HGF遺伝子治療用製品 開発販売戦略の変更 新型コロナウイルス ２ DNAワクチン／治療薬の開発開始 早老症治療剤「ゾキンヴィ」 国内で発売 新型コロナウイルス ３ DNAワクチン／治療薬の開発開始 ACRL 群馬県での拡大新生児スクリーニング検査の受託開始 22
Slide 23: ACRLの取り組み
ACRLの取り組み アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）では 希少遺伝性疾患検査における“拡大新生児スクリーニング”を実施しています。 希少遺伝性疾患検査 遺伝学的検査 バイオマーカー検査 スクリーニング検査 （確定診断） （治療効果のモニタリング） 新生児に スクリーニング検査で 治療開始後、 遺伝性疾患の可能性があるかを 疾患の可能性があると判断された場合、 治療効果・改善状況を判断 検査 疾患の有無を確定させる するためのデータ提供 新生児マス・スクリーニング（公的マス） 拡大新生児スクリーニング ・日本出生の全新生児に無償で実施（自治体負担） ・希望者に有償で実施 ・先
Slide 24: ACRLの拡大新生児スクリーニング検査の状況
ACRLの拡大新生児スクリーニング検査の状況 検査数は年間２倍のペースで増加中 2022年度は約１万件、2023年度は約２万件の 拡大新生児スクリーニング検査を実施 2024年度は約4万件の受託見込み 2024年度 ４万件/年(見込み) 2023年度 2万件/年 2022年度 1万件/年 検査数は年間２倍ペースで増加中 引き続き、受託先の拡大と検査対象疾患の拡大に取り組む 24
Slide 25: 群馬県の拡大新生児スクリーニング検査の受託開始
群馬県の拡大新生児スクリーニング検査の受託開始 早期診断・早期治療が極めて有効な希少遺伝性疾患の７疾患※を対象として 希望者に有償で行う拡大新生児スクリーニング検査に関して、 本年８月1日より群馬県健康づくり財団から受託する契約を締結 ※対象の７疾患： ムコ多糖症I型、II型、IVA型、VI型、ファブリー病（男児のみ）、ポンペ病、副腎白質ジストロフィー（ALD：男児のみ） 拡大新生児スクリーニング検査の流れ 2021年4月1日より、 CReARIDからオプショナルスクリーニングを受託（2023年には年間約２万件実施） 新生児 検査の依頼 検査の依頼 医療機関A CReARID 検査結果報告 検
Slide 26: 遺伝学的検査の受託開始
遺伝学的検査の受託開始 希少遺伝性疾患検査 遺伝学的検査 バイオマーカー検査 スクリーニング検査 （確定診断） （治療効果のモニタリング） 新生児に スクリーニング検査で 治療開始後、 遺伝性疾患の可能性があるかを 疾患の可能性があると判断された場合、 治療効果・改善状況を判断 検査 疾患の有無を確定させる するためのデータ提供 ゾキンヴィの発売に合わせ 対象疾患の確定検査を受託開始 新生児マス・スクリーニング（公的マス） 拡大新生児スクリーニング ・日本出生の全新生児に無償で実施（自治体負担） ・希望者に有償で実施 ・先天性代謝異常症（フェニルケトン尿症など）や ・マススクリーニング対象外の
Slide 27: 希少遺伝性疾患検査をワンストップで提供
希少遺伝性疾患検査をワンストップで提供 ACRLでは、希少遺伝性疾患に関する各種検査を 一貫して提供できる体制構築を目指します 疾患の可能性の有無を調べる「スクリーニング検査」 疾患の確定診断を行う「遺伝学的検査」 治療効果のモニタリングを行う「バイオマーカー検査」 医療機関 医療機関 アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL） 衛生検査所A 衛生検査所B 衛生検査所C 精密検査 スクリーニング検査 遺伝学的 バイオマーカー スクリーニング検査 精密検査 バイオマーカー検査 検査 検査 遺伝学的検査 27
Slide 28: その他開発品トピックス
03 その他開発品トピックス
Slide 29: その他トピックス
その他 新型コロナウイルス ４ DNAワクチン／治療薬の開発開始 Emendo社のゲノム編集技術をライセンス 新型コロナウイルス 5 DNAワクチン／治療薬の開発開始 Tie2受容体アゴニストの第Ⅱ相臨床試験 29
Slide 30: Emendo社とAnocca社のライセンス契約
ライセンス契約内容 2024年3月14日 Emendo社がスウェーデンのAnocca社とライセンス契約 （Emendo社が開発したゲノム編集のためのOMNIヌクレアーゼの非独占的使用権の供与） EmendoBio https://www.emendobio.com/ 契約一時金 開発マイルストーン 販売ロイヤリティ Anocca AB https://www.anocca.com/ 非臨床 臨床試験 承認申請・ 基礎研究 販売 試験 （治験） 審査 30
Slide 31: TCR-T細胞による治療
TCR-T細胞による治療 Anocca社は、Emendo社が開発したOMNI ヌクレアーゼを使用し 固形がんのKRASタンパク質変異を標的としたTCR-T細胞療法の開発を進める EmendoBio Anocca AB 従来型のCas9よりも正確で 特定の抗原を認識するTCRを 効率的なゲノム編集が可能な 発現するT細胞を選別、 培養する技術 ＋ OMNIヌクレアーゼ がん細胞特異的な抗原を認識する 人工T細胞（TCRｰT細胞）の作製 Anocca社は様々ながんに特異的TCR受容体ライブラリを保有しており EmendoBio社のOMNIヌクレアーゼを使って患者のT細胞に 対象となるがんのTCR受
Slide 32: 免疫療法について
免疫療法について 患者さん自身が持っている免疫細胞の一つであるT細胞を採取して がんと戦うように強化して体に戻す治療法 患者さん自身の免疫細胞が元となっているため 正常な組織が攻撃される心配がない 血液のがん 固形がん 造血組織の異常によって発生したもの がん細胞が集まってできたもの かたまりを作らずに増える かたまりで増える （白血病、悪性リンパ腫、骨髄腫など） （膵がん、肺がん、大腸がん、食道がんなど） Anocca AB EmendoBio CAR-T細胞治療法 TCR-T細胞治療法 CAR-T細胞療法はキメラ抗原受容体を遺伝子改変技術によ 細胞内に存在するがん関連抗原を認識するTCR受
Slide 33: その他トピックス
その他 新型コロナウイルス 4 DNAワクチン／治療薬の開発開始 Emendo社のゲノム編集技術をライセンス 新型コロナウイルス 5 DNAワクチン／治療薬の開発開始 Tie2受容体アゴニストの第Ⅱ相臨床試験 33
Slide 34: 前期第Ⅱ相臨床試験の進捗
前期第Ⅱ相臨床試験の進捗 米国FDAよりFast Trackの指定を受けました Fast Trackとは 重篤な疾患に対する治療薬やアンメットメディカルニーズに対する薬剤を優先的に審査する制度 優秀な医薬品をより早く患者に届けることを目的としています Fast Trackのメリット FDAとのより頻繁な会議やコミュニケーション 迅速承認と優先審査 全てのデータが揃う前に承認申請を行い五月雨式の審査を受けることが可能 2024年末までに目標症例数の登録を目指す 34
Slide 35: アンジェス ホームページ
「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指して アンジェス ホームページ https://www.anges.co.jp