Slide 1: 2023年12月期 第2四半期決算説明
アンジェス株式会社 2023年12月期 第2四半期決算説明 ～「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指して～ 2023年8月
Slide 2: 将来予想に関する注意事項
◆ 本資料には当社の現在の見通し、予想、目標、計画等を含む将来に関する記述が含まれて います。将来予想に関する記述は、現在入手可能な情報をもとに当社の経営陣の判断に基 づいています。そのため、これらの将来予想に関する記述は、様々なリスクや不確定要素 に左右され、実際の業績その他の結果は、将来予想に関する記述に明示又は黙示された予 想とは大幅に異なる場合があります。従って、将来予想に関する記述に全面的に依拠する ことのないようご注意ください。新たな情報、将来の出来事やその他の発見に照らして、 将来予想に関する記述を変更又は訂正する一切の義務を当社は負いません。 ◆ 上記のリスクや不確実性には、当
Slide 3: アジェンダ
アジェンダ 1 第2四半期決算サマリー 及び 業績予想の修正 2 2023年12月期 第2四半期 主要トピックス ① HGH遺伝子治療用製品 条件解除に向けて本承認申請 ② ゾキンヴィ 国内製造販売承認申請 ③ NF-κBデコイオリゴDNA ④ 資金調達 ３ アンジェスクリニカルリサーチラボラトリーの取組み 3
Slide 4: 第２四半期決算 及び 業績予想の修正
01 第２四半期決算 及び 業績予想の修正
Slide 5: 第2四半期連結累計期間の業績及び通期業績見通し
第2四半期連結累計期間の業績及び通期業績見通し （単位：百万円） 2023年12月 2023年12月 2022年6月 2023年6月 増減 増減 期初見通し 修正見通し 事業収益 31 51 19 190 190 0 事業費用 9,156 6,002 -3,153 営業損益 -9,124 -5,951 3,173 -15,500 -13,500 2,000 営業外収支 1,704 1,174 -529 経常損益 -7,420 -4,776 2,643 -9,900 -7,500 2,400 特別損益 0 -1 -1 当期純損益 -7,425 -4,830 2,595 -10,000 -7,50
Slide 6: 事業費用の内容
事業費用の内容 事業費用合計 事業費用合計 （単位：百万円） 9,156百万円 6,002百万円 売上原価：58百万円 10,000 （前年比 +21百万 +58.8％） 「コラテジェン」は使用期限を迎える在庫を評価減 36 「検査受託」では新規設備の償却増 58 研究開発費： 3,164百万円 6,617 （前年比 △3,435百万、△52.2％） ① 研究材料費407百万（前年比△477百万） 5,000 3,796百万円 ② 外注費923百万（前年比△3,246百万） 10,783百万円 コロナワクチンの臨床・日臨床試験関連費用の減少 3,164 ③ 給与手当612百万（前年比+110百
Slide 7: 連結貸借対照表 ハイライト
連結貸借対照表 ハイライト （単位：百万円） 2022年12月末 2023年6月末 増減 流動資産 ■現預金 7,766百万（前年度末比△3,269百万円） 流動資産 12,896 9,844 -3,051 資金調達1,060百万はあるも、事業支出に伴い前年比 減少 ■原材料及び貯蔵品1,439百万(前年比+434百万） コラテジェン原薬製造に伴い増加 うち現金及び預金 11,035 7,766 -3,268 固定資産 ■のれん残高 23,820百万（前年比+565百万） 10年償却による減価償却△1,478百万はあるも、為替 固定資産 25,924 26,945 1,021 円安に伴う評価替
Slide 8: 2023年度 第2四半期 主要トピックス
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Slide 9: 2023年度 第２四半期 トピックス
2023年度 第２四半期 トピックス 新型コロナウイルス １ DNAワクチン／治療薬の開発開始 HGF遺伝子治療用製品 条件解除に向けて本承認申請 新型コロナウイルス ２ DNAワクチン／治療薬の開発開始 早老症治療剤「ゾキンヴィ」 国内での製造販売承認申請 新型コロナウイルス 3 DNAワクチン／治療薬の開発開始 NF-κBデコイオリゴDNAの国内での第Ⅱ相臨床試験 新型コロナウイルス ４ DNAワクチン／治療薬の開発開始 Emendo社のゲノム編集 新型コロナウイルス ５ DNAワクチン／治療薬の開発開始 第43回新株予約権の発行による資金調達
Slide 10: 2023年度 第２四半期 トピックス
2023年度 第２四半期 トピックス 新型コロナウイルス １ DNAワクチン／治療薬の開発開始 HGF遺伝子治療用製品 条件解除に向けて本承認申請 新型コロナウイルス ２ DNAワクチン／治療薬の開発開始 早老症治療剤「ゾキンヴィ」 国内での製造販売承認申請 新型コロナウイルス 3 DNAワクチン／治療薬の開発開始 NF-κBデコイオリゴDNAの国内での第Ⅱ相臨床試験 新型コロナウイルス ４ DNAワクチン／治療薬の開発開始 Emendo社のゲノム編集 新型コロナウイルス ５ DNAワクチン／治療薬の開発開始 第43回新株予約権の発行による資金調達
Slide 11: HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン」開発の歩み
HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン」開発の歩み 2023年５月31日に「コラテジェン」の製造販売承認を申請 2014年11月 2019年3月 条件及び期限付き 条件及び期限付き 承認制度が施行 承認を取得 2018年1月 2023年5月 1999年12月 条件及び期限付き 製造販売 株式会社メドジーンと 承認制度を活用し、 本承認を申請 して大阪府に設立 製造販売承認を申請 1999年 ～ 2014年 ～ 2018年 2019年 ～ 2023年 2014年11月に制度が導入され、2019年3月に条件及び期限付き承認を取得 今回「コラテジェン」の条件解除に向けた本承認の申請は、制度が出来てから
Slide 12: HGF遺伝子治療用製品のグローバル展開
HGF遺伝子治療用製品のグローバル展開 米国 後期第Ⅱ相臨床試験の目標症例数の登録が完了、経過観察中 イスラエル Kamada社がイスラエル保健省に製造販売承認申請し、審査中 欧州 米国 臨床開発準備中l Phase 2b試験実施中 【パートナー：未定】 【販売パートナー：田辺三菱】 日本 条件・期限付き承認 本承認申請済み 【販売パートナー：田辺三菱】 トルコ NPU準備中 イスラエル 【販売パートナー：Er-Kim社】 承認申請済、審査中 NPP準備中 【販売パートナー：Kamada社】 12
Slide 13: 2023年度 第２四半期 トピックス
2023年度 第２四半期 トピックス 新型コロナウイルス １ DNAワクチン／治療薬の開発開始 HGF遺伝子治療用製品 条件解除に向けて本承認申請 新型コロナウイルス ２ DNAワクチン／治療薬の開発開始 早老症治療剤「ゾキンヴィ」 国内での製造販売承認申請 新型コロナウイルス 3 DNAワクチン／治療薬の開発開始 NF-κBデコイオリゴDNAの国内での第Ⅱ相臨床試験 新型コロナウイルス ４ DNAワクチン／治療薬の開発開始 Emendo社のゲノム編集 新型コロナウイルス ５ DNAワクチン／治療薬の開発開始 第43回新株予約権の発行による資金調達
Slide 14: 希少疾患への取り組みとゾキンヴィ
希少疾患への取り組みとゾキンヴィ 2023年５月12日に早老症治療剤「ゾキンヴィ」の製造販売承認申請 当社の事業目的として、 治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした革新的な医薬品の開発を 通じて、国民生活や医療水準の向上に貢献することを目標としており、 そのためにも国際的に通用する革新的な医薬品を少しでも早く患者様にお届けすることを目指している。 1999年 2008年 ～ 2019年 2020年 2021年 2022年 2023年 ムコ多糖症Ⅵ型治療薬 ゲノム編集治療を 希少遺伝性疾患検査を 「ゾキンヴィ」の 「ゾキンヴィ」の 「ナグラザイム®」の販売 開発する 主目的とした衛
Slide 15: 2023年度 第２四半期 トピックス
2023年度 第２四半期 トピックス 新型コロナウイルス １ DNAワクチン／治療薬の開発開始 HGF遺伝子治療用製品 条件解除に向けて本承認申請 新型コロナウイルス ２ DNAワクチン／治療薬の開発開始 早老症治療剤「ゾキンヴィ」 国内での製造販売承認申請 新型コロナウイルス 3 DNAワクチン／治療薬の開発開始 NF-κBデコイオリゴDNAの国内での第Ⅱ相臨床試験 新型コロナウイルス ４ DNAワクチン／治療薬の開発開始 Emendo社のゲノム編集 新型コロナウイルス ５ DNAワクチン／治療薬の開発開始 第43回新株予約権の発行による資金調達
Slide 16: NF-κBデコイオリゴDNA（椎間板性腰痛症治療薬）
NF-κBデコイオリゴDNA（椎間板性腰痛症治療薬） 事業性を見込んで、日本国内での第Ⅱ相臨床試験の準備中 塩野義製薬と協力に関する契約締結 2018～ 2020 2021 2023年1月 2023年3月 米国後期第Ⅰ相 患者投与完了 試験結果を発表 日本国内での 塩野義製薬と 臨床試験開始 (2020年2月) (2021年４月) 開発を決定 国内での 第Ⅱ相臨床試験への 協力に関する契約締結 対象疾患 椎間板性腰痛症 患者数 167万人（日本）（出典：IQVIA調査資料） 米国で後期第Ⅰ相臨床試験の試験結果を公表（安全性・有効性を確認）。 開発状況 日本国内での第Ⅱ相臨床試験を決定（2023
Slide 17: 2023年度 第２四半期 トピックス
2023年度 第２四半期 トピックス 新型コロナウイルス １ DNAワクチン／治療薬の開発開始 HGF遺伝子治療用製品 条件解除に向けて本承認申請 新型コロナウイルス ２ DNAワクチン／治療薬の開発開始 早老症治療剤「ゾキンヴィ」 国内での製造販売承認申請 新型コロナウイルス 3 DNAワクチン／治療薬の開発開始 NF-κBデコイオリゴDNAの国内での第Ⅱ相臨床試験 新型コロナウイルス ４ DNAワクチン／治療薬の開発開始 Emendo社のゲノム編集 新型コロナウイルス ５ DNAワクチン／治療薬の開発開始 第43回新株予約権の発行による資金調達
Slide 18: Emendo社のゲノム編集
Emendo社のゲノム編集 “バイオ医薬品研究におけるノーベル賞”に相当する 2023 プリ・ガリアン（Prix Galien）USA アワードの ベスト・スタートアップにノミネートされました プリ・ガリアン・USA・アワード（Prix Galien USA Award) 画期的な医薬品を開発した者に贈られる賞で、11カ国以上の国や地域で選定が行われているため、 授与する国名を冠して贈られます。（薬のノーベル賞といわれます） フランスの薬学者、ローランド・メールが製薬分野の研究開発を促す目的で1969年に創設、古代の 医学者ガレノスに由来して命名された。1970年より臨床医・薬学者・薬剤師・製
Slide 19: Emendo社のゲノム編集
Emendo社のゲノム編集 Emendo社独自のOMNIヌクレアーゼを使用した 家族性高コレステロール血症（FH）を対象疾患とした研究開発で 2025年内に臨床入りを目指します 【対象疾患】 ■家族性高コレステロール血症(Familial Hypercholesterolemia) 生まれつき血液中の悪玉コレステロールである、LDL(Low density lipoprotein)コレステロールが 異常に増えてしまう病気。 若年期から動脈硬化が進行し、血管が狭くなったり、詰まったりしてしまう。 動脈硬化は特に冠動脈に起こりやすく、放置すると若いうちに心筋梗塞や狭心症を発病してしまうこ とがある
Slide 20: 2023年度 第２四半期 トピックス
2023年度 第２四半期 トピックス １ HGF遺伝子治療用製品 条件解除に向けて本承認申請 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開始 ２ 早老症治療剤「ゾキンヴィ」 国内での製造販売承認申請 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開始 3 NF-κBデコイオリゴDNAの国内での第Ⅱ相臨床試験 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開始 ４ Emendo社のゲノム編集 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開始 ５ 第43回新株予約権の発行による資金調達 新型コロナウイルス DNAワクチン／治療薬の開発開始
Slide 21: 当社開発プロジェクトの状況
当社開発プロジェクトの状況 ■条件及び期限付き承認制度 非臨床 臨床試験（治験） 条件・期限 市販後 プロジェクト 地域 導出先・提携先 剤形 適応症 基礎研究 試験 承認・審査 付き承認 販売 調査 本承認 第Ⅰ相 第Ⅱ相 HGF遺伝子治療用製品 慢性動脈閉塞症 承認済 販売中 実施中 申請中 日本 田辺三菱製薬 注射剤 (ベペルミノゲンペルプラスミド) 潰瘍 ■通常の承認制度 非臨床 臨床試験（治験） プロジェクト 地域 導出先・提携先 剤形 適応症 基礎研究 承認・審査 承認 試験 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 後期 米国 田辺三菱製薬 注射剤 慢性動脈閉塞症 実施中 HGF遺伝子治療用製品
Slide 22: 調達資金の使途となるプロジェクト
調達資金の使途となるプロジェクト ■条件及び期限付き承認制度 非臨床 臨床試験（治験） 条件・期限 市販後 プロジェクト 地域 導出先・提携先 剤形 適応症 基礎研究 試験 承認・審査 付き承認 販売 調査 本承認 第Ⅰ相 第Ⅱ相 HGF遺伝子治療用製品 慢性動脈閉塞症 承認済 販売中 実施中 申請中 日本 田辺三菱製薬 注射剤 (ベペルミノゲンペルプラスミド) 潰瘍 2023年5月 ■通常の承認制度 本承認申請 非臨床 臨床試験（治験） プロジェクト 地域 導出先・提携先 剤形 適応症 基礎研究 承認・審査 承認 試験 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 後期 米国 田辺三菱製薬 注射剤 慢性動脈閉塞症
Slide 23: 資金使途の詳細について
資金使途の詳細について 第43回新株予約権の資金使途は既存開発パイプラインの上市・商業化 23年7月 25年6月 25年12月 慢性動脈閉塞症のHGF遺伝子治療薬「コラテジェン®」の 正式承認に向けた製造販売費用及び 32億円 グローバルでの製品価値最大化のための研究開発費用 ■国内：2023年５月31日に条件付き承認の条件解除に向けた本承認申請 ■米国：閉塞性動脈硬化症を対象とした後期第Ⅱ相臨床試験を実施しており、 2022年末までに目標症例数の投与を完了。米国は対象患者が多く、 大きな市場となる可能性 ■イスラエル：導出に関する基本合意書を締結したKamada社が、 2022年にイスラエル
Slide 24: アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー(ACRL)の取り組み
03 アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー(ACRL)の取り組み
Slide 25: アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー(ACRL)
アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー (ACRL) 希少遺伝性疾患検査を主目的とした衛生検査所 アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー 「一般社団法人 希少疾患の医療と研究を推進する会（CReARID）」が提供する 有償検査（オプショナルスクリーニング）の検査業務を受託 年間で約１万件！ 検査数は増加 ©三輪晃久写真研究所 今後は検査できる疾患をさらに拡大し、取引先を広げていく予定 新生児を対象とした検査 新生児マス・スクリーニング（公的マス） 拡大新生児スクリーニング ・日本出生の全新生児に無償で実施 ・希望者に有償で実施 ・先天性代謝異常症（フェニルケトン尿症など）や ・マススクリー
Slide 26: 希少遺伝性疾患検査の課題
拡大新生児スクリーニングの対象疾患をはじめとした 希少遺伝性疾患において、スクリーニング検査と遺伝学的検査を 一括して委託できる検査会社が無い 病気の 疑いあり スクリーニング検査 遺伝学的検査 （確定診断） 検査結果 検査の申込み 病院（医療関係者） 検査依頼 検査結果 衛生検査所A 衛生検査所B 希少疾患診療に携わる 医療関係者の大きな負担になっている。 26
Slide 27: 国内で唯一、希少遺伝性疾患検査におけるワンストップ検査を可能に
国内で唯一、希少遺伝性疾患検査における ワンストップ検査を可能に 事業収益性が見込めない等により、希少遺伝性疾患検査の全てを一つの検査機関で実施しているところが少ない中、 ACRLでは、患者や医師が、複数の検査機関に依頼しなくても、 「スクリーニング検査」や、疾患の確定診断を行う「遺伝学的検査」、治療効果のモニタリングを行う「バイオマーカー検査」、と 希少遺伝性疾患検査に必要な体制・機能が備わっている。 病院 アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL） 遺伝学的検査 バイオマーカー検査 スクリーニング検査 (確定診断) (治療効果のモニタリング） 27 27
Slide 28: ACRLの拡大新生児スクリーニング検査の特徴
ACRLの拡大新生児スクリーニング検査の特徴 国内では最多の検査項目数となる９疾患のスクリーニング検査が実施可能 またその強みを生かし、ご要望やニーズに沿って検査パッケージをご提案 ※下表はACRLが自治体の要望に合わせて検査を受託できるイメージ 検査 PID/ 自治体 Fabry Pompe MPS I MPS II MPS IVA MPS VI SMA ALD 項目数 SCID 自治体① 9 ACRL ACRL ACRL ACRL ACRL ACRL ACRL ACRL ACRL 自治体② 7 ACRL ACRL ACRL ACRL ACRL ACRL 検査所A 検査所A ACRL 自治体
Slide 29: ACRLの当面の取り組み
ACRLの当面の取り組み 2023年内には、希少遺伝性疾患検査において ワンストップでの提供開始に向けて、 遺伝学的検査の体制を確立してまいります。 希少遺伝性疾患検査 遺伝学的検査 バイオマーカー検査 スクリーニング検査 （確定診断） （治療効果のモニタリング） 新生児に スクリーニング検査で 治療開始後、 遺伝性疾患の可能性があるかを 疾患の可能性があると判断された場合、 治療効果・改善状況を判断 検査 疾患の有無を確定させる するためのデータ提供 2024年4月より自治体や関連機関からの 直接の受託開始に向けて、 引き続き、自治体や医療機関と 話し合いを進めていきます。 新生児マス・スク
Slide 30: アンジェス ホームページ
「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指して アンジェス ホームページ https://www.anges.co.jp