Slide 1: 2023年12月期 決算説明
アンジェス株式会社 2023年12月期 決算説明 ～「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指して～ 2024年2月
Slide 2: 将来に関する記述についての注意
◆ 本資料には当社の現在の見通し、予想、目標、計画等を含む将来に関する記述が含まれて います。将来予想に関する記述は、現在入手可能な情報をもとに当社の経営陣の判断に基 づいています。そのため、これらの将来予想に関する記述は、様々なリスクや不確定要素 に左右され、実際の業績その他の結果は、将来予想に関する記述に明示又は黙示された予 想とは大幅に異なる場合があります。従って、将来予想に関する記述に全面的に依拠する ことのないようご注意ください。新たな情報、将来の出来事やその他の発見に照らして、 将来予想に関する記述を変更又は訂正する一切の義務を当社は負いません。 ◆ 上記のリスクや不確実性には、当
Slide 3: 目次
1 2023年12月期 決算概要 2 2023年12月期 主要トピックス ① ゾキンヴィ 国内製造販売承認 ② HGH遺伝子治療用製品 条件解除に向けて本承認申請 ③ NF-κBデコイオリゴDNA ④ Tie2受容体アゴニスト ⑤ ACRLの検査業務 ３ その他開発品、提携企業との協業 3
Slide 4: 2023年12月期 決算概要
01 2023年12月期 決算概要
Slide 5: 2023年12月期業績 前年度比及び計画比
2023年12月期業績 前年度比及び計画比 （単位：百万円） 2023年12月 2023年12月 2022年12月 2023年12月 増減 計画比 計画 実績 事業収益 67 152 85 190 152 -37 事業費用 16,383 12,120 -4,263 12,120 営業損益 -16,316 -11,967 4,349 -13,500 -11,967 1,532 営業外収支 1,706 6,316 4,609 6,316 経常損益 -14,610 -5,651 8,958 -7,500 -5,651 1,848 特別損益 -106 -1,820 -1,713 -1,820 当期純損
Slide 6: 事業費用の内容
事業費用の内容 事業費用合計 事業費用合計 （単位：百万円） 16,383百万円 12,120百万円 売上原価：133百万円 （前年比 +39百万 +42.5％） 93 「検査受託」で新規設備導入による償却増 15,000 133 10,999 研究開発費： 6,172百万円 10,000 （前年比 △4,826百万、△43.9％） 6,172 3,796百万円 ① 研究材料費729百万（前年比△1,228百万） 10,783百万円 ② 外注費1,995百万（前年比△3,910百万） コロナワクチンの研究用材料費、臨床試験関連費用の減少 5,0003,796百万円 販売費及び一般管理費： 5,
Slide 7: 連結貸借対照表 ハイライト
連結貸借対照表 ハイライト （単位：百万円） 2022年12月末 2023年12月末 増減 流動資産 ■現預金 4,160百万（前年度末比△6,874百万円） 流動資産 12,896 5,921 -6,975 資金調達2,055百万はあるも、事業支出により減少 ■原材料及び貯蔵品1,468百万(前年比+463百万） コラテジェン原薬製造に伴い増加 うち現金及び預金 11,035 4,160 -6,874 固定資産 ■のれん残高 21,746百万（前年比△1,508百万） ■Emendo社社屋の使用権資産 267百万 (前年比 固定資産 25,924 22,971 -2,952 △1,050百万
Slide 8: 2024年度通期業績見通し
2024年度通期業績見通し （単位：百万円） 事業収益 営業損益 経常損益 当期純損益 2024年度 通期 計画 530 -8,500 -8,500 -8,700 2023年度 通期 実績 152 -11,967 -5,651 -7,437 増減 378 3,467 -2,849 -1,263 2024年度 通期業績見通しのポイント ・ゾキンヴィの製造販売承認に伴う販売開始 ・ACRLにおける拡大新生児スクリーニングの受託数増加 ・Emendo社の事業再構築に伴う研究開発費の削減 ・2023年度に計上した補助金収入が無くなる 8
Slide 9: 当期純損益の増減要因
当期純損益の増減要因 新型コロナ ワクチンの 開発中止 新型コロナ ワクチンの 開発助成金 を計上 Emendo社の 事業再編成 2023年度 2024年度 9
Slide 10: 業績推移
業績推移 事業収益 営業損益 ※2024年は見通し ※2024年は見通し 単位：百万 600 530 ・新型コロナワクチンの研究開発中止などにより 500 研究開発費を圧縮 400 ・Emendo社の事業再編成に伴う研究開発費の削減 300 200 152 営業損益の数値は改善 100 67 2022年 2023年 2024年 0 0 2022年 2023年 2024年 -3,000 -6,000 ・2023年は前期比2倍以上の事業収益を達成 ・2024年はゾキンヴィの製造販売承認に伴う販売開始や -9,000 ACRLにおける拡大新生児スクリーニングの受託数増加 -8,500 -12,000
Slide 11: 2023412AH SBRKEVYIA
02 2023412AH SBRKEVYIA
Slide 12: 当社グループ開発プロジェクトの状況
当社グループ開発プロジェクトの状況 ■条件及び期限付き承認制度 非臨床 臨床試験（治験） 条件・期限 市販後 プロジェクト 地域 導出先・提携先 剤形 適応症 基礎研究 試験 承認・審査 付き承認 販売 調査 本承認 第Ⅰ相 第Ⅱ相 HGF遺伝子治療用製品 慢性動脈閉塞症 承認済 販売中 実施中 申請中 日本 田辺三菱製薬 注射剤 (ベペルミノゲンペルプラスミド) 潰瘍 ■通常の承認制度 非臨床 臨床試験（治験） プロジェクト 地域 導出先・提携先 剤形 適応症 基礎研究 承認・審査 承認 試験 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 後期 米国 田辺三菱製薬 注射剤 慢性動脈閉塞症 実施中 HGF遺伝子治療
Slide 13: 2023年12月期 トピックス
2023年12月期 トピックス 新型コロナウイルス １ DNAワクチン／治療薬の開発開始 早老症治療薬「ゾキンヴィ」 国内での製造販売承認を取得 新型コロナウイルス ２ DNAワクチン／治療薬の開発開始 HGF遺伝子治療用製品 条件解除に向けて本承認申請 新型コロナウイルス 3 DNAワクチン／治療薬の開発開始 NF-κBデコイオリゴDNAの国内での第Ⅱ相臨床試験 新型コロナウイルス ４ DNAワクチン／治療薬の開発開始 Tie2受容体アゴニストの米国での第Ⅱ相臨床試験 新型コロナウイルス 5 DNAワクチン／治療薬の開発開始 ACRLでの検査業務
Slide 14: 2023年12月期 トピックス
2023年12月期 トピックス 新型コロナウイルス １ DNAワクチン／治療薬の開発開始 早老症治療薬「ゾキンヴィ」 国内での製造販売承認を取得 新型コロナウイルス ２ DNAワクチン／治療薬の開発開始 HGF遺伝子治療用製品 条件解除に向けて本承認申請 新型コロナウイルス 3 DNAワクチン／治療薬の開発開始 NF-κBデコイオリゴDNAの国内での第Ⅱ相臨床試験 新型コロナウイルス ４ ACRLでの検査業務DNAワクチン／治療薬の開発開始 Tie2受容体アゴニストの米国での第Ⅱ相臨床試験 新型コロナウイルス 5 DNAワクチン／治療薬の開発開始 ACRLでの検査業務
Slide 15: 希少疾患への取り組みとゾキンヴィ
希少疾患への取り組みとゾキンヴィ 当社の事業目的 治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした 革新的な医薬品の開発を通じて、 国民生活や医療水準の向上に貢献することを目標としており、 そのためにも国際的に通用する革新的な医薬品を少しでも早く 患者様にお届けすることを目指しています 米国で販売中のゾキンヴィを日本へ導入 15
Slide 16: 早老症治療薬「ゾキンヴィ」について
早老症治療薬「ゾキンヴィ」について ゾキンヴィとは ゾキンヴィの対象疾患／有効性・安全性 米国のEiger BioPharamaceuticals Inc.が販売する 対象疾患 ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)及び 乳児早老症といわれる、「HGPS」と「プロセシング不全性PL」 プロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチー(PL)の治療薬 使用患者数は、数名程度から開始することになる想定 HGPSの死亡リスク低減、プロセシング不全性PLの治療薬として ※早老症とは 老化の徴候が実際の年齢よりも早く、全身にわたってみられる疾患の総称 2020年11月に初めて米国FDA
Slide 17: 希少疾患への取り組みとゾキンヴィ
希少疾患への取り組みとゾキンヴィ 2024年１月18日に早老症治療薬「ゾキンヴィ」の 日本国内での製造販売承認を取得 独自のOMNI Platformを用いて、 オフターゲット効果を回避できる 新生児の希少遺伝性疾患の OMNIヌクレアーゼを数多く作出 可能性を判断するためのスク ELANE関連重症先天性好中球 減少症の臨床試験入りを目指す リーニング検査を受託 ゲノム編集治療を開発 希少遺伝性疾患検査を主 するEmendoBioを 目的とした衛生検査所 子会社化 ACRL開設 2008年 ～ 2019年 2020年 2021年 2022年 2023年 2024年 ムコ多糖症Ⅵ型治療薬 「ゾキ
Slide 18: 2023年12月期 トピックス
2023年12月期 トピックス 新型コロナウイルス １ DNAワクチン／治療薬の開発開始 早老症治療薬「ゾキンヴィ」 国内での製造販売承認を取得 新型コロナウイルス ２ DNAワクチン／治療薬の開発開始 HGF遺伝子治療用製品 条件解除に向けて本承認申請 新型コロナウイルス 3 DNAワクチン／治療薬の開発開始 NF-κBデコイオリゴDNAの国内での第Ⅱ相臨床試験 新型コロナウイルス ４ DNAワクチン／治療薬の開発開始 Tie2受容体アゴニストの米国での第Ⅱ相臨床試験 新型コロナウイルス 5 DNAワクチン／治療薬の開発開始 ACRLでの検査業務
Slide 19: HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン」開発の歩み
HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン」開発の歩み 2023年５月に「コラテジェン」の製造販売承認を申請 現在は、承認に向けた審査対応を実施中 2014年11月 2019年3月 条件及び期限付き 2018年1月 条件及び期限付き 承認を取得 2023年5月 1999年12月 承認制度が施行 条件及び期限付き 株式会社メドジーン 製造販売 承認制度を活用し、 として大阪府に設立 本承認を申請 製造販売承認を申請 1999年 ～ 2014年 ～ 2018年 2019年 ～ 2022年 2023年 ［米国］ [イスラエル] 2023年3月 ［米国］ [米国] 2022年 新たなグローバル治療 2014
Slide 20: HGF遺伝子治療用製品のグローバル展開
HGF遺伝子治療用製品のグローバル展開 米国 2024年第２四半期に後期第Ⅱ相臨床試験のデータ公開見込み 欧州 パートナー企業の検討 欧州 米国 臨床開発準備中 Phase 2b試験実施中 【パートナー：未定】 【販売パートナー：田辺三菱】 日本 条件・期限付き承認 本承認申請済み 【販売パートナー：田辺三菱】 トルコ NPU準備中 イスラエル 【販売パートナー：Er-Kim社】 承認申請済、審査中 【販売パートナー：Kamada社】 20
Slide 21: 2023年12月期 トピックス
2023年12月期 トピックス 新型コロナウイルス １ DNAワクチン／治療薬の開発開始 早老症治療薬「ゾキンヴィ」 国内での製造販売承認を取得 新型コロナウイルス ２ DNAワクチン／治療薬の開発開始 HGF遺伝子治療用製品 条件解除に向けて本承認申請 新型コロナウイルス 3 DNAワクチン／治療薬の開発開始 NF-κBデコイオリゴDNAの国内での第Ⅱ相臨床試験 新型コロナウイルス ４ DNAワクチン／治療薬の開発開始 Tie2受容体アゴニストの米国での第Ⅱ相臨床試験 新型コロナウイルス 5 DNAワクチン／治療薬の開発開始 ACRLでの検査業務
Slide 22: NF-κBデコイオリゴDNA
NF-κBデコイオリゴDNA 日本国内で第Ⅱ相臨床試験の投与開始 2023年10月に投与した２症例について、 独立データ安全性モニタリング委員会において安全性が確認されました 2018～ 2020 2021 2023年1月 2023年3月 2023年10月 米国後期第Ⅰ相 患者投与完了 試験結果を発表 日本国内での 塩野義製薬と 第Ⅱ相臨床 臨床試験開始 (2020年2月) (2021年４月) 開発を決定 国内第Ⅱ相 試験において 臨床試験の 投与開始 協力契約締結 予定どおり第Ⅱ相臨床試験の症例登録を推進 対象疾患 椎間板性腰痛症 患者数 167万人（日本）（出典：IQVIA調査資料） 米国
Slide 23: 2023年12月期 トピックス
2023年12月期 トピックス 新型コロナウイルス １ DNAワクチン／治療薬の開発開始 早老症治療薬「ゾキンヴィ」 国内での製造販売承認を取得 新型コロナウイルス ２ DNAワクチン／治療薬の開発開始 HGF遺伝子治療用製品 条件解除に向けて本承認申請 新型コロナウイルス 3 DNAワクチン／治療薬の開発開始 NF-κBデコイオリゴDNAの国内での第Ⅱ相臨床試験 新型コロナウイルス ４ DNAワクチン／治療薬の開発開始 Tie2受容体アゴニストの米国での第Ⅱ相臨床試験 新型コロナウイルス 5 DNAワクチン／治療薬の開発開始 ACRLでの検査業務
Slide 24: Tie2受容体アゴニスト
Tie２受容体アゴニスト 米国において第Ⅱ相臨床試験を実施中 新型コロナウイルス、インフルエンザ等のウイルス性肺炎及び細菌性肺炎を含む 急性呼吸窮迫症候群（ARDS）を対象に第二相臨床試験を実施中 米国で実施中の第Ⅱ相臨床試験において、独立データ安全性モニタリング委員会（ Independent Data and Safety Monitoring Board、略称：IDSMB）から安全性について肯定的評価を受けました 米国における臨床試験においては、臨床試験実施主体から独立した第三者機関である IDSMB が臨床試験の安全な実施をモニタリングする仕 組みがあり、IDSMB は臨床試験の実施過
Slide 25: 2023年12月期 トピックス
2023年12月期 トピックス 新型コロナウイルス １ DNAワクチン／治療薬の開発開始 早老症治療薬「ゾキンヴィ」 国内での製造販売承認を取得 新型コロナウイルス ２ DNAワクチン／治療薬の開発開始 HGF遺伝子治療用製品 条件解除に向けて本承認申請 新型コロナウイルス 3 DNAワクチン／治療薬の開発開始 NF-κBデコイオリゴDNAの国内での第Ⅱ相臨床試験 新型コロナウイルス ４ DNAワクチン／治療薬の開発開始 Tie2受容体アゴニストの米国での第Ⅱ相臨床試験 新型コロナウイルス 5 DNAワクチン／治療薬の開発開始 ACRLでの検査業務
Slide 26: アンジェスクリニカルリサーチラボラトリーとは
アンジェスクリニカルリサーチラボラトリーとは （ACRL) 希少遺伝性疾患検査を主目的とした衛生検査所 アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー 拡大新生児スクリーニング検査業務※を受託 2023年度 2万件/年 検査数は増加 2022年度 1万件/年 ©三輪晃久写真研究所 今後は、受託先を拡大 検査対象疾患の拡大に取り組む ※「⼀般社団法人 希少疾患の医療と研究を推進する会（CReARID）」が提供するオプショナルスクリーニング検査 新生児を対象とした検査 新生児マス・スクリーニング（公的マス） 拡大新生児スクリーニング ・日本出生の全新生児に公費負担で実施 ・希望者に有償で実施 ・先天性代
Slide 27: 拡大新生児スクリーニング検査の動向
拡大新生児スクリーニング検査の動向 SCID（重症複合免疫不全症）とSMA（脊髄性筋萎縮症）は近年治療薬の開発が進み 早期発見・早期治療によって症状の重篤化を防ぐことが期待されています スクリーニング検査への各自治体の対応についてメディアでも度々取り上げられています 佐賀県では、2023年度から こども家庭庁は、「新生児マススクリーニング検査」に 新生児マス・スクリーニング検査の対象に 新たに、SMAとSCIDの二つの難病を公費で SMAとSCIDを追加し、費用を全額公費で負担 実施する方針を固めた 2023.2.23 佐賀新聞より 2023.11.20朝日新聞オンラインより https://
Slide 28: ACRLの拡大新生児スクリーニング検査の特徴
ACRLの拡大新生児スクリーニング検査の特徴 ９疾患のスクリーニング検査を柔軟に対応 国内では最多の検査項目数となる９疾患のスクリーニング検査が実施可能 またその強みを生かし、ご要望やニーズに沿って検査パッケージをご提案 ※下表はACRLが自治体の要望に合わせて検査を受託できるイメージ 検査 PID/ 自治体 Fabry Pompe MPS I MPS II MPS IVA MPS VI SMA ALD 項目数 SCID 自治体① 9 ACRL ACRL ACRL ACRL ACRL ACRL ACRL ACRL ACRL 自治体② 7 ACRL ACRL ACRL ACRL ACRL ACR
Slide 29: スクリーニング陽性者の確定診断
スクリーニング陽性者の確定診断 拡大新生児スクリーニングの対象疾患をはじめとした希少遺伝性疾患において、 スクリーニング検査と遺伝学的検査を一括して委託できる検査会社が無い 病気の 疑いあり スクリーニング検査 遺伝学的検査 （確定診断） 検査結果 検査結果 検査の申込み 検査の申込み 病院（医療関係者） 検査依頼 検査結果 検査結果 検査依頼 衛生検査所A 衛生検査所B 希少疾患診療に携わる 医療関係者の大きな負担になっている。 29
Slide 30: 希少遺伝性疾患にかかわる医療関係者の負担を軽減
希少遺伝性疾患にかかわる医療関係者の負担を軽減 国内で唯一、希少遺伝性疾患検査におけるワンストップ検査を可能に 事業収益性が見込めない等により、希少遺伝性疾患検査の全てを一つの検査機関で実施しているところが少ない中、 ACRLでは、患者や医師が、複数の検査機関に依頼しなくても、 「スクリーニング検査」や、疾患の確定診断を行う「遺伝学的検査」、治療効果のモニタリングを行う「バイオマーカー検査」、と 希少遺伝性疾患検査に必要な体制・機能が備わっている 病院 アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL） 遺伝学的検査 バイオマーカー検査 スクリーニング検査 (確定診断) (治療効果のモニタリ
Slide 31: ACRLの当面の取り組み
ACRLの当面の取り組み 希少遺伝性疾患検査 スクリーニング検査 遺伝学的検査 バイオマーカー検査 （確定診断） （治療効果のモニタリング） 新生児に遺伝性疾患の可能性があるかを スクリーニング検査で疾患の可能性があると 治療開始後、治療効果・改善状況を判 検査 判断された場合、疾患の有無を確定させる 断するためのデータ提供 2023年度は、希少遺伝性疾患検 スクリーニングにおける偽陽性を減 査においてワンストップでの提供開 らすため新たな検査方法の開発に 始に向けて、遺伝学的検査の体制 取り組んでいます を整備しました 2024年上期中に自治体や 新生児マス・スクリーニング（公的マス） 拡大
Slide 32: 報道関係者向け「ACRL施設見学会」
報道関係者向け「ACRL施設見学会」 （2024年1月） 当社の希少遺伝性疾患への取り組みをご理解いただく目的で 報道関係者を対象とした施設見学会を実施 希少遺伝性疾患やACRLの業務概要について、ACRL担当者より説明いたしました また、ACRLの指導監督医でありCReARID代表理事を務める奥山先生より 新生児拡大スクリーニングの実施状況と問題点についてお話いただきました 32
Slide 33: o— Anges
gs o— Anges 03 tO san. ILA COM = " 4 A» ’ ian , f y wa wy \. Co Ve e r we *® | \ |
Slide 34: DNAワクチン
DNAワクチン 高血圧ワクチン オーストラリアで第Ⅰ相/Ⅱ相前期臨床試験実施 2020年に臨床試験の患者投与完了 経過観察後の試験結果は安全性に問題なし プラスミドDNAの発現に関する改善策などを検討 新型コロナウイルス感染症向け経鼻投与ワクチン 2022年より米国 スタンフォード大学と共同研究 プラスミドの発現効率や導入効率の向上等、プラットフォームの見直し 薬剤デリバリーシステムの開発を含む経鼻投与製剤の開発 34
Slide 35: Emendo社のゲノム編集
Emendo社のゲノム編集 Emendo社独自のOMNIヌクレアーゼを使用したELANE関連重症先天性好中球減少症の治療 Emendo社独自のゲノム編集ツール（OMNI Platform）を活用し ELANE関連重症先天性好中球減少症（SCN）を対象に早期の臨床入りを目指す 【対象疾患】 ■ELANE(好中球エラスターゼ遺伝子)関連重症先天性好中球減少症(SCN) ※骨髄における顆粒球系細胞の成熟障害により発症する 好中球減少症であり、中耳炎、気道感染症、蜂窩織炎、 皮膚感染症を反復し、時に敗血症も発症。 2022年6月には、 世界最大の遺伝子治療及び細胞治療の研究者の団体のジャーナルに 掲載
Slide 36: Emendo社の研究開発体制
Emendo社の研究開発体制 地政学的リスクの回避と米国での臨床試験に向けた体制の構築 2023年10月に始まったガザ地区における紛争が長期化し、 Emendo社の研究開発拠点（EmendoBio Research and Development Ltd.）での開発に 地政学的リスクが顕在化 ヌクレアーゼの開発について、労働集約型から機械学習を活用し知識集約的研究開発体制とする 米国における臨床試験開始に向けた準備を加速することが重要と認識 ELANE関連重症先天性好中球減少症など研究開発が進展している製品に 注力するのに合わせ、イスラエルの研究開発拠点の縮小(継続)と 米国での臨床試験に向け
Slide 37: 提携先企業との協業
提携先企業との協業 ミラックスセラピューティクス社 マイクロ RNA 阻害剤の研究に関する知的財産権について、 独占的実施許諾を受けるための交渉を 優先的に行うオプション権を取得 マイクロ RNA を標的とした核酸医薬である Tough decoyによる創薬の可能性を検討 安評センター 2022年にゼブラフィッシュを使用した評価モデルの構築、 評価方法の確立に向けた共同研究契約を締結 炎症性刺激による GFP 発現及び薬剤に対する反応性の確認が可能な TGZF モデル を作製し、当社の開発品である薬剤を投与し TGZF モデルの製品化 37
Slide 38: 当社グループ開発プロジェクトの状況
当社グループ開発プロジェクトの状況 ■条件及び期限付き承認制度 非臨床 臨床試験（治験） 条件・期限 市販後 プロジェクト 地域 導出先・提携先 剤形 適応症 基礎研究 試験 承認・審査 付き承認 販売 調査 本承認 第Ⅰ相 第Ⅱ相 HGF遺伝子治療用製品 慢性動脈閉塞症 承認済 販売中 実施中 申請中 日本 田辺三菱製薬 注射剤 (ベペルミノゲンペルプラスミド) 潰瘍 ■通常の承認制度 非臨床 臨床試験（治験） プロジェクト 地域 導出先・提携先 剤形 適応症 基礎研究 承認・審査 承認 試験 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 後期 米国 田辺三菱製薬 注射剤 慢性動脈閉塞症 実施中 HGF遺伝子治療
Slide 39: アンジェス ホームページ
「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指して アンジェス ホームページ https://www.anges.co.jp