Thx Pharma · EURONEXT:ALTHX
Thx Pharma — Theranexus — CF&B (October 2020)
34 slides from Thx Pharma's conference presentation, Oct 20, 2020
Slide 1: Présentation CF&B 20 octobre 2020
PRÉSENTATION CF&B 20 octobre 2020
Slide 2: Intervenants
INTERVENANTS Franck MOUTHON Thierry LAMBERT Président-Directeur Directeur Administratif Général et co-fondateur et Financier ● Diplômé en sciences du vivant ● Diplômé en Business Administration de l’École Normale Supérieure de l’Université de Birmingham et (ENS-Ulm) titulaire d’un MBA de l’INSEAD ●
Slide 3: Un pipeline diversifié
UN PIPELINE DIVERSIFIÉ Études cliniques Sélection de Études candidats Phase I Phase II a / b Phase III Pré-cliniques Somnolence Diurne Excessive THN 102 Ph2a Résultats dans la maladie de Parkinson Publiés T1-2020 Pas de traitement à date 201 Troubles neurocognitifs THN Ph1b Résultats Publiés T1-2020
Slide 4: La plateforme Theranexus : propriétaire et déclinable
LA PLATEFORME THERANEXUS : PROPRIÉTAIRE ET DÉCLINABLE LE MÉDICAMENT PSYCHOTROPE LE MODULATEUR DE CELLULES GLIALES MÉDICAMENT ENREGISTRÉ MÉDICAMENT REPOSITIONNÉ EN 1ÈRE LIGNE DE TRAITEMENT EN MODULATEUR Indication à fort besoin persistant d’efficacité (sous l’arsenal actuel) Action Bibliothèque Optim
Slide 5: Sommaire
SOMMAIRE 1 1 THN102: RESULTATS DE l’ETUDE DE P2a DANS LA MALADIE DE PARKINSON 2 THN102 : PLAN D’ACTION ET PERSPECTIVES POUR LA SUITE DU DEVELOPPEMENT 3 BBDF-101: UN ACTIF DANS UNE MALADIE RARE PEDIATRIQUE 4 NEWSFLOW 2020-2021 5 SITUATION FINANCIERE
Slide 6: La somnolence diurne excessive dans la maladie de Parkinson : un très fort besoin
LA SOMNOLENCE DIURNE EXCESSIVE DANS LA MALADIE DE PARKINSON: UN TRES FORT BESOIN Somnolence diurne excessive dans la maladie de Parkinson 40% des parkinsoniens Plus de 2 millions de patients (G7) Un des symptômes non moteurs les plus invalidants de la maladie Augmente les risques accidentogènes Parm
Slide 7: THN102 : design de l'étude
THN102 : DESIGN DE L’ETUDE Essai de phase IIa mené en double aveugle contre placebo dans un protocole dit en “cross-over” complet pour examiner la sécurité et l’efficacité de deux doses de THN102 chez des sujets soufrant de somnolence diurne excessive associée à la maladie de Parkinson, Investigateu
Slide 8: Epworth Sleepiness Scale : clear superiority vs. placebo
EPWORTH SLEEPINESS SCALE: CLEAR SUPERIORITY VS. PLACEBO • La Somnolence Diurne Excessive (SDE) est évaluée à l’aide de l’échelle d’Epworth: Epworth Sleepiness Scale (ESS) • Un score d’ESS est considéré comme « normal » jusqu’à 10. Des scores d’ESS de 11-24 représentent des niveaux croissant de somno
Slide 9: Echelle d'Epworth : absence de somnolence résiduelle
ECHELLE D’EPWORTH : ABSENCE DE SOMNOLENCE RESIDUELLE • L’absence de somnolence résiduelle est définie comme un ESS< 11, car les scores allant jusqu’à 10 sont considérés comme « normaux » (Johns, 1991 ; Chen at al, 1995 ; Johns and Hocking, 2004 ; Manni et al, 1999 ; Izci et al, 2008) Absence de somn
Slide 10: THN102 : récapitulatif des résultats de l'étude
THN102: RÉCAPITULATIF DES RÉSULTATS DE L’ÉTUDE ✓ THN102 réduit de manière significative la somnolence diurne excessive chez les patients Parkinsoniens ✓ THN102 est bien toléré chez les patients Parkinsoniens Résultat très significatif dans le contexte de la maladie de Parkinson: • Ces dernières anné
Slide 11: Sommaire
SOMMAIRE 1 1 THN102: RESULTATS DE l’ETUDE DE P2a DANS LA MALADIE DE PARKINSON 2 THN102 : PLAN D’ACTION ET PERSPECTIVES POUR LA SUITE DU DEVELOPPEMENT 3 BBDF-101: UN ACTIF DANS UNE MALADIE RARE PEDIATRIQUE 4 NEWSFLOW 2020-2021 5 SITUATION FINANCIERE
Slide 12: L'EDS est un besoin médical important et représente un fort potentiel de marché
L’EDS EST UN BESOIN MEDICAL IMPORTANT ET REPRESENTE UN FORT POTENTIEL DE MARCHE DEPRESSION « Il existe une forte association entre la dépression et les 73 troubles du sommeil l’un aggravant l’autre » [US KOL] % TROUBLES COGNITIFS « Tout effet sur la cognition serait un élément clé de la 40% % D’EXPE
Slide 13: La valeur sur le marché des symptômes non moteurs est définie par le marché US
LA VALEUR SUR LE MARCHÉ DES SYMPTÔMES NON MOTEURS EST DÉFINIE PAR LE MARCHÉ US – CE TERRITOIRE DOIT ÊTRE UN ÉLÉMENT CENTRAL DE NOTRE STRATÉGIE BD Approb. Prix/patient/an* Original SOC Prix/patient/an Marque Symptome traité FDA ($US au 03/2020) /comparator ($US au 03/2020) Hypotension neurogénique 20
Slide 14: THN102 : stratégie partenariale
THN102 :STRATÉGIE PARTENARIALE POUR THN102 Études cliniques Sélection de Études candidats Pré-cliniques Phase I Phase II Phase III Marché et taille Somnolence Diurne Excessive THN 102 Ph2a Résultats dans la maladie de Parkinson Publiés T1-2020 Pas de traitement à date Spécialistes de la SDE ou du SN
Slide 15: Sommaire
SOMMAIRE 1 1 THN102: RESULTATS DE l’ETUDE DE P2a DANS LA MALADIE DE PARKINSON 2 THN102 : PLAN D’ACTION ET PERSPECTIVES POUR LA SUITE DU DEVELOPPEMENT 3 BBDF-101: UN ACTIF DANS UNE MALADIE RARE PEDIATRIQUE 4 NEWSFLOW 2020-2021 5 SITUATION FINANCIERE
Slide 16: La maladie de Batten ou lipofuscinose à céroïdes neuronaux juvénile (CLN3)
LA MALADIE DE BATTEN OU LIPOFUSCINOSE À CÉROÏDES NEURONAUX JUVÉNILE (CLN3) – MALADIE GÉNÉTIQUE, RARE ET MORTELLE ENTRE 20 ET 30 ANS EPIDÉMIOLOGIE ET PHYSIOPATHOLOGIE DE CLN3 Perte de la vue Déficit cognitif Aucun traitement Diagnostic chez l’enfant Déficit moteur enregistré ~3’000 patients Toutes CL
Slide 17: Environnement concurrentiel et opportunité de marché
ENVIRONNEMENT CONCURRENTIEL ET OPPORTUNITÉ DE MARCHÉ COMPARABLES CONCURRENCE EN DÉVELOPPEMENT CLINIQUE 6 000 cas US 5 000 cas US 500 cas US 500 cas US 5 000 cas UE 1 800 cas UE 400 cas UE 250 cas UE Thérapie génique AAV9 CLN3 Amicus Therapeutics Maladie de Gaucher Maladie de Pompe Syndrome d’Hunter
Slide 18: Design prévisionnel de l'étude clinique BBDF 101
DESIGN PREVISIONNEL DE L’ETUDE CLINIQUE BBDF 101 Développement clinique: • 36 patients aux USA: • une cohorte adulte de 6 patients (≥ 16 ans) pendant 5 mois • une cohorte pédiatrique (<16 ans) pendant 24 mois de 30 patients avec analyse intermédiaire à 12 mois • Sera réalisée en ouvert • L’évaluatio
Slide 19: Sommaire
SOMMAIRE 1 1 THN102: RESULTATS DE l’ETUDE DE P2a DANS LA MALADIE DE PARKINSON 2 THN102 : PLAN D’ACTION ET PERSPECTIVES POUR LA SUITE DU DEVELOPPEMENT 3 BBDF-101: UN ACTIF DANS UNE MALADIE RARE PEDIATRIQUE 4 NEWSFLOW 2020-2021 5 SITUATION FINANCIERE
Slide 20: Un newsflow très fourni en 2020-2021
UN NEWSFLOW TRES FOURNI EN 2020-2021 Succès de la Phase 2a : T1-2020 ✓ THN 102 Conclusion d’un partenariat industriel pour poursuivre le développement Obtention de l’ODD et RPPD (FDA) : S2-2020 ✓ BBDF 101 Obtention de l’ODD EU – S2-2020 Travaux précliniques – S2 2020 – S1 2021 Obtention d’un IND pou
Slide 21: Sommaire
SOMMAIRE 1 1 THN102: RESULTATS DE l’ETUDE DE P2a DANS LA MALADIE DE PARKINSON 2 THN102 : PLAN D’ACTION ET PERSPECTIVES POUR LA SUITE DU DEVELOPPEMENT 3 BBDF-101: UN ACTIF DANS UNE MALADIE RARE PEDIATRIQUE 4 NEWSFLOW 2020-2021 5 SITUATION FINANCIERE
Slide 22: Compte de résultat
COMPTE DE RÉSULTAT En K€ (normes françaises) 2019 S1 2019 S1 2020 Produits d’exploitation 617 574 271 CHARGES EN BAISSE : FIN DES ETUDES Autres achats et charges externes 5 426 2 897 2 271 CLINIQUES SUR TH102 ET THN101 Salaires et charges sociales 2 353 1 215 1 174 Dotations aux amortissements 154 3
Slide 23: Relations investisseurs
RELATIONS INVESTISSEURS DONNÉES BOURSIÈRES ACTIONNARIAT Nombre d’actions composant le capital : 3 702 714 17,3% ISIN : FR0013286259 - Mnemo: ALTHX Fondateurs & salariés Marché : Euronext Growth Cours au 16/10/2020 : 9,36 € 46,7% Flottant 15,6% Capitalisation boursière au 16/10/2020 : 35 M€ Auriga Pa
Slide 24: Annexes
“—\”. Ra SOMMAIRE “> ANNEXES
Slide 25: Une équipe complémentaire dans une organisation agile
UNE ÉQUIPE COMPLÉMENTAIRE DANS UNE ORGANISATION AGILE Franck MOUTHON CHAIRMAN & CEO Werner REIN CMO Mathieu CHARVERIAT CSO Julien VEYS CBDO Des partenaires de 1er plan Thierry LAMBERT CFO 18 COLLABORATEURS CENTRÉS SUR LES FONCTIONS CLÉS 25
Slide 26: NeuroLead : renforcement de la plateforme R&D
NEUROLEAD : RENFORCEMENT DE LA PLATEFORME R&D Une nouvelle plateforme de génération de candidats médicaments NeuroLead centrée sur la valeur médicale et industrielle - Développement d’une plateforme de génération de candidats médicaments basée sur les interactions Solutineurone/glie on PLATEFORME GA
Slide 27: THN102 : population de l'étude
THN102 : POPULATION DE L’ETUDE • Etude multicentrique (UE/US) dans 5 pays: 30 sites répartis en France (7), Hongrie (5), République Tchèque (7), Allemagne (8), USA (3) • 75 patients inclus (population pour l’évaluation de la sécurité) • 72 patients pour l’évaluation de l’efficacité : • Age 63.3 ans
Slide 28: THN102 : un profil de sécurité très satisfaisant
THN102 : UN PROFIL DE SECURITE TRES SATISFAISANT Pas de conséquence adverse sur les autres symptômes de la maladie: • Pas de changement des scores UPDRS Le traitement est bien toléré: • Aucun évènement indésirable sérieux lié au traitement n’a été rapporté • Aucun problème cardiovasculaire n’a été r
Slide 29: THN102 : forte protection brevetaire et chemin d'enregistrement accéléré
THN102: UNE FORTE PROTECTION BREVETAIRE ET UN CHEMIN D’ENREGISTREMENT ACCELERE Une forte protection brevetaire Un chemin d’enregistrement jusqu’en 2036 accéléré a déjà été sécurisé Territoires où le brevet est accordé: • La FDA(1) a déjà confirmé le statut 505 (b)(2) duTHN102 • L’IND(2) est déjà ouv
Slide 30: Transactions sur des produits ciblant des non core symptoms dans Parkinson
TRANSACTIONS SUR DES PRODUITS CIBLANT DES « NON CORE SYMPTOMS » DANS LA MALADIE DE PARKINSON AVEC DES DONNÉES CLINIQUES DISPONIBLES Phase Année UN INTÉRÊT In-Lic. FORT DES Out-Lic. INDUSTRIELS de dév. SymptômePOUR LES INDICATIONS Territoire Upfont VISÉES Mil. Roylt.% Désordre du 2020 P1 rythme circa
Slide 31: THN201 : synthèse des résultats de notre étude de phase 1b
THN201 : SYNTHESE DES RESULTATS DE NOTRE ETUDE DE PHASE 1b Augmentation significative de la vitesse Augmentation significative de la puissance EEG Profil similaire au donépézil sur les autres mémorielle sous THN201 contre Placebo (p=0.04) dans la bande gamma par le THN201 vs DPZ paramètres pharmacod
Slide 32: Le produit – BBDF 101 – combinaison miglustat tréhalose
LE PRODUIT – BBDF 101 - COMBINAISON MIGLUSTAT THRÉALOSE MÉCANISME D’ACTION DÉMONSTRATION PRÉCLINIQUE Mutation Cln3 Souris transgéniques Cln3 Fonctions ↑ Survie cellulaire Autophagie Apoptose lysosomales Glucosyltransférase ↓ Neuro-inflammation Miglustat TFEB ↓ Déficience des voies de signalisation T
Slide 33: THN201 : un candidat à fort potentiel dans la démence
THN201 : UN CANDIDAT À FORT POTENTIEL DANS LA DÉMENCE DONEPEZIL MEFLOQUINE THN 201 Troubles Neurocognitifs dans Etude de Phase Ib réalisée la maladie d’Alzheimer Recherche d’un partenaire industriel Altération de la mémoire, du raisonnement et Dans le cadre du projet CX-COG financé par de l’orientat
Slide 34: THN101 : un candidat prêt à rentrer en phase II dans la douleur
THN101: UN CANDIDAT PRÊT À RENTRER EN PHASE II DANS LA DOULEUR AMITRIPTYLINE MEFLOQUINE THN 101 Douleurs neuropathiques Préparation d’une étude de phase II Fond douloureux permanent avec parfois des sensations de coups de poignard, des brûlures Critère principal d’efficacité : échelle de douleur ou