Nxera Pharma Co., Ltd. · TSE:4565
Nxera Pharma — Investor Presentation (January 2026)
62 slides from Nxera Pharma's investor presentation, January 2026
Slide 1: コーポレートプレゼンテーション 2026年1月
EXTERNAL NON-CONFIDENTIAL コーポレートプレゼンテーション 2026年1月 | ネクセラファーマ株式会社（コード：4565）
Slide 2: 免責事項
本資料は、ネクセラファーマ株式会社およびその子会社（以下、総称して「当社グループ）に関する本資料作成時の一般的な情報を記載しています。本資料は、情報提供を目的とした 免責事項 ものであり、有価証券の投資勧誘や投資アドバイスとして解されるべきものではありません。本資料は、受領者の具体的な投資目的、財務状況、または特定のニーズに合わせて作成 されたものではありません。また、第三者による有価証券の評価またはその募集の根拠を提供することを意図しておらず、何らかの有価証券の申込または購入を推奨するための資料 ではありません。 本資料の情報は、要約であり全情報ではありません。一部の情報は、公開情報源から入
Slide 3: 目次
目次 01 事業概要 02 戦略ロードマップ 03 パイプライン 04 日本とAPACにおける事業 05 創薬プラットフォーム 06 最新の連結業績 07 補足資料 3
Slide 4: 事業概要
事業概要 01
Slide 5: ネクセラファーマの概要
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 ネクセラファーマの概要 最先端の技術を駆使した革新的な医薬品により、患者さまの人生をより良くしていく 事業概要 製品とプログラム 重点疾患分野とサイエンス 上市済製品 市場規模 280億円 年間収益 3 日本 18兆円以上 精神神経疾患 350億円 手元現金 1 グローバル (提携） 23兆円以上 代謝性疾患 臨床段階 (グローバル) 免疫疾患/ 45兆円以上 400名以上 グローバル拠点 ５ヵ所の従業員数 13 提携プログラム 消化器系疾患 「NxWaveTM 」 4565 (コード) 東京証券
Slide 6: 日本発の新しいバイオファーマを目指す
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 日本発の新しいバイオファーマを目指す 創薬プラットフォーム コマーシャル CEO Research Finance Chief of Staff Legal Finance Operation Compliance 研究と初期臨床開発 • クライオ電顕でのノーベル賞受賞者が創業 • 独自の StaR および NxWaveTM 構造ベース 創薬プラットフォーム 医薬品開発と商業化 • AIでさらに進化 • グローバルでの経験を有するバイリンガル経営陣 • アジャイルかつテクノロジーを駆使するチーム
Slide 7: 戦略ロードマップ
戦略ロードマップ 02
Slide 8: 当社の歩み
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 当社の歩み 過去20年で複数の戦略を実行。2024年からはネクセラファーマとして新たな一歩を踏み出す 2000年代 2015年 2023年 2024年 日本にイノベーションを届けることを目 創出した新薬の開発・商業化権利をグ 上位市場への上場を行い、多くの大規 的とした会社を設立 ローバル製薬企業に売却することで、 模投資を行う機関投資家への露出を ✓ 2004年に東証マザーズ 利益と市場評価を高める 高める （現東証グロース）にIPO ✓ 15以上（現在も増加中）の提携プログラ ✓ 2023年に
Slide 9: フルセットの機能を備えた日本発のバイオファーマを構築
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 フルセットの機能を備えた日本発のバイオファーマを構築 日英の事業基盤を最大限活用しつつ、当社のミッションをいち早く達成すべく成長を加速させる 臨床試験 基礎研究・前臨床 商業化 前期臨床 後期臨床 主な収入 ビジネスモデル 1 契約一時金 グ ライセンス契約時に受領 ロ グローバルな Platform ー 世界をリードするGPCR 2 マイルストン バ 導出 製薬・バイオ企業への 開発/販売の進展に応じて受領 プラットフォーム型 ル 展 に対する創薬プラットフォーム 導出や提携 開 3 ロイヤリテ
Slide 10: 2025年の主な目標
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 2025年の主な目標 01 製品関連の売上高170億円以上 (ピヴラッツ® + クービビック®) Commercial 日本とAPAC（中国を除く）市場向けに、 02 1品目以上の後期開発品の取得もしくは導入 Commercial 1つ以上の価値の高い提携契約の締結、 03 自社によるフェーズ2試験を1つ以上開始 Platform 効率性、拡張性のためのシステム、 04 アプリケーションへの投資を継続 Corporate 05 IFRS基準で営業黒字を達成 （GPR52作動薬のオプション行使時）
Slide 11: Wave 1＆Wave 2は市場規模の極めて大きな疾患領域を対象
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 パートナーが開発中のWave 1＆Wave 2は、市場規模の極めて大きな疾患領域を対象 2030年の市場規模 WAVE1（2030年までに上市予定） WAVE2（2035年までに上市予定） 神 18兆円 P2 mGlu5 NAM* 物質使用障害 P2 Ox2 作動薬 P3 M4 作動薬 統合失調症 前臨床 Ox2 作動薬 P1 M1/M4 作動薬 P1 GPR52 作動薬 経 （1,200億ドル） ナルコレプシー 精神疾患に関連する P1 M1 作動薬 統合失調症 疾 P2 M4 作動薬 睡眠障害
Slide 12: 2030年のビジョン：高成長で高収益な日本のバイオ製薬企業を築く
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 2030年のビジョン：高成長で高収益な日本のバイオ製薬企業を築く （億円） WAVE1 + WAVE2 からのロイヤリティによる飛躍的な成長 WAVE2 WAVE2 ロイヤリティ Royalty 次世代パイプラインから見込める 7つのWAVE1のうち、1～2品目が上市さ ロイヤリティ れるだけで、収益性が劇的に向上 WAVE1 WAVE1 ロイヤリティ ロイヤリティ Royalty 主要7品目から見込めるロイヤリティ WAVE1 （M4、M1/M4、OX2、CCR6、MC4、 Royalty mG
Slide 13: パイプライン
パイプライン Programs by Design 03
Slide 14: 主なパイプライン（今後の見通し含む）
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 主なパイプライン（今後の見通し含む） 基礎～前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 上市済み Vamorolone A ピヴラッツ® A 自 神経 疾患 免疫 疾患 デュシェンヌ型筋ジストロフィー 脳血管攣縮 社 EP4作動薬NXE’744 Lucerastat A クービビック® A 開 肥満および代謝疾患領 炎症性腸疾患 ファブリー病 不眠症 発 域のベストインクラスの 低分子薬 GPR52作動薬NXE’149 EP4拮抗薬NXE’732 統合失調症 進行性固形がん M1M4作動薬N
Slide 15: 主なパイプライン（今後の見通し含む）
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 主なパイプライン（今後の見通し含む） 基礎～前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 上市済み Vamorolone A ピヴラッツ® A 自 神経 疾患 免疫 疾患 デュシェンヌ型筋ジストロフィー 脳血管攣縮 社 EP4作動薬NXE’744 Lucerastat A クービビック® A 開 肥満および代謝疾患領 炎症性腸疾患 ファブリー病 不眠症 発 域のベストインクラスの 低分子薬 GPR52作動薬NXE’149 EP4拮抗薬NXE’732 統合失調症 進行性固形がん M1M4作動薬N
Slide 16: 主なパイプライン（今後の見通し含む）
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 主なパイプライン（今後の見通し含む） 基礎～前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 上市済み Vamorolone A ピヴラッツ® A 自 神経 疾患 免疫 疾患 デュシェンヌ型筋ジストロフィー 脳血管攣縮 社 EP4作動薬NXE’744 Lucerastat A クービビック® A 開 肥満および代謝疾患領 炎症性腸疾患 ファブリー病 不眠症 発 域のベストインクラスの 低分子薬 GPR52作動薬NXE’149 EP4拮抗薬NXE’732 日本・APACコマーシャル事業 統合失調症
Slide 17: 2026年に見込まれるイベント
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 2026年に見込まれるイベント* 開発プログラム 提携先 時期 イベント ORX750 (OX2作動薬) 2026年Q1 フェーズ2a試験データ取得（NT1/NT2/IH） ORX750 (OX2作動薬) 2026年Q1 承認取得プログラム開始（NT1/NT2/IH） ORX142 (OX2作動薬) 2026年Q1 フェーズ2試験開始 ORX489 (OX2作動薬) 2026年Q1 フェーズ1試験開始 NBI’570 (M1/M4作動薬) 2026年Q1 フェーズ2試験開始 複数の創薬コラボレーシ
Slide 18: 事業カテゴリーごとの戦略
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 事業カテゴリーごとの戦略 各事業の価値を最大化し、相互のシナジーを最大限に発揮するため今後開発で密に連携していく NxWaveTM プラットフォーム創薬 日本・APACコマーシャル事業 ◼ 既存のパートナーと協力し、当社が導出 ◼ 2つの製品（ピヴラッツ®/クービビック®） したパイプラインの進展を支援 の売上と収益を最大化かつ最適化する 既存事業の ◼ 少なくとも年間1件以上の新規の価値の 成長 高い提携および/または共同投資を実施 ◼ シナジー効果のある新技術への投資や ◼ 後期開発品を導入し
Slide 19: 日本/APAC事業
日本/APAC事業 イノベーションを日本/APACの患者さまへお届けする 04
Slide 20: 日本はAPAC市場展開の拠点となる
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 日本はAPAC市場展開の拠点となる Commercial 日本は取引量が多く、魅力的で確立された市場 日本は世界で3番目に 有利な日本市場環境 APACは世界で2番目に 大きい市場規模(中国を除く) 成長率の高い製薬市場 市場規模 (2024) 市場成長率（年平均成長率％） (2019 - 2027) ✓ 国民皆保険制度 10.0% 8.5% その他, ✓ 迅速な償還 9.0% 8.0% 7.0% 32.9% 米国, （規制当局の承認後90日以内） 7.0% 6.0% 6.0% 5.5% 48.8
Slide 21: ピヴラッツ®
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 ピヴラッツ®（クラゾセンタン、エンドセリンA受容体拮抗薬） Commercial 動脈瘤性くも膜下出血（aSAH）患者における脳血管攣縮の予防を目的とした 当社初の上市製品 ピヴラッツ®の売上成長率 2025年 ピヴラッツ®のハイライト (百万円) 正味売上高 市場シェア (患者ベース) +7% ✓ 発売開始から2025年9月までにPIVLAZ®で治療 16,000 +14% 120% +47%* 14,000 13,000 – 14,000 を受けた患者は 23,000人 12,651 100%
Slide 22: クービビック®
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 クービビック® *：新規のデュアルオレキシン受容体拮抗薬（DORA） Commercial DORAは不眠症治療薬において、急速に地位を確立している ダリドレキサント(クービビック) スボレキサント(ベルソムラ) エスゾビクロン レンボレキサント（デエビゴ） ゾルビデム その他 (十億円) DORAのシェア (錠剤) 80 約790億円 35% 40% ✓ 従来型の抗不安薬・睡眠薬が 70 31% 35% 医師から敬遠される傾向にある 約600億円 60 26% 30% 日本において、DORAは急
Slide 23: クービビック®の売上・利益構造のイメージ
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 クービビック®の売上・利益構造のイメージ Commercial 利益は当面はロイヤリティ収入によるが、将来は原価低減効果による利益増大が寄与 売上構造 当社の利益構造 サプライチェーン最適化 製品売上高 サプライチェーン全体最適化に向けた 包括的戦略 ロイヤリティ + 製品供給 売上高 これまでの実績 ✓ ライセンス元から独立した Nxera 製品 供給 のサプライチェーンを確立 製品 (= COGS) ✓ 10月に第2の原薬供給源に関する 供給 (= COGS) 規制当局の承認を取得 原価 低減
Slide 24: ピヴラッツ®およびクービビック®の2025年の売上ガイダンス
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 ピヴラッツ®およびクービビック®の2025年の売上ガイダンス Commercial ピヴラッツ®は正味売上高で130～140億円、クービビック®はロイヤリティと製品供給で40～50億円を目指す 2025年の 売上目標 13.0 – 14.0 Bn JPY +7% 4.0 – 5.0 Bn JPY +220% (薬価ベース：157～169億円) （塩野義の26/3期予想25億円） +7% +14% (百万円) +220% (百万円) 16,000 +47%* 13,000 – 14,000 120%
Slide 25: vamorolone（AGAMREE®）の導入
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬vamorolone （AGAMREE®）の導入 Commercial 日本において、DMDに対する確立した治療はコルチコステロイド以外に存在しない Vamorolone (AGAMREE®) デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) • コルチコステロイドと同じ受容体に結合 • DMDは希少で生命を脅かす神経筋疾患 するが、受容体の下流活性を調整するこ 承認 • 進行性の筋機能障害を特徴とし、歩行能力の喪失、呼吸不全、 とで異なる作用を示す、ファー
Slide 26: Vamorolone (AGAMREE®) は、忍容性の高いステロイドのニーズに応える
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 Vamorolone (AGAMREE®) は、忍容性の高いステロイドのニーズに応える Commercial 従来のコルチコステロイド治療と比較して、治療関連有害事象のリスクが低減 • Vamoroloneは、標準療法であるコルチコステロイド 他国におけるVamoroloneのコンセンサス売上予測 治療の限界に立ち向かう 547 • 直近のGUARDIAN臨床試験のトップライン結果によ (mUSD) 509 北米 (Catalyst) 473 り、 標準的なコルチコステロイドと比較して 441 V
Slide 27: Pivlaz®とのシナジー
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 Pivlaz®とのシナジー DMD治療は限られた施設に集約されており、施設ベースでPivlazと約70%の販売シナジーが見込まれる 処方量に占める各病院の割合 Pivlaz® 大学病院・特定機能病院 高度急性期の基幹病院 市中救急対応 脳外専門病院 （大病院+ 神経外科） 病院 AGAMREE® 大学病院・特定機能病院 神経内科等高度専門病院 （大病院 + 神経内科） 0% 50% 100% 約70%の販売面でのシナジー 27
Slide 28: 創薬プラットフォーム
創薬プラットフォーム 最先端のサイエンス 05
Slide 29: NxWave：独自の構造ベース創薬
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 NxWave ：パイプラインに大きな効果をもたらす独自の構造ベース創薬 Platform NxWave プラットフォーム 標的の同定と NxStaRTM NxHitTM NxDesignTM トランスレーショナル バリデーション メディシン 最適な標的の同定 適切な標的の安定化 最適化された 最良の候補化合物を 治療仮説の検証 ヒット化合物の同定 選定 世界トップクラスの生産性 臨床開発候補品 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 合計 29 18 5 1 アクティブ（2025年8月時点） 15 1
Slide 30: PDB登録の構造解析数と技術別分解能
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 PDB登録の構造解析数と技術別分解能 Platform 足元ではCryo-EMによる構造解析数が増加、分解能ではX線結晶構造解析に大きく軍配 技術別の構造解析数 技術別の分解能 16,000 X-ray 高分解能 (~2.0 Å) 低~中分解能 (2.0 Å~) 14,000 12,000 16% 37% 25% 14% 5% 10,000 53% 8,000 6,000 Cryo-EM 4,000 7% 26% 37% 2,000 0 1% 出所：Protein Databankより当社作成 3
Slide 31: 精密なGPCRモデルにより優れた創薬が可能
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 当社技術：精密なGPCRモデルにより優れた創薬が可能 Platform 精密な構造解析によって、優れた医薬品デザインが可能となる 不鮮明なGPCRモデル：一般的な薬 精密なGPCRモデル: 優れた薬 GPCR（鍵穴）に対する理解が不十分だと医薬品（鍵）も GPCR（鍵穴）をよく知ることで選択性が上がり、有効性を 最適化できない 高め副作用を最小化できる 薬 薬 有効性 予期しない副作用 強力な効果 最小限の副作用 標的GPCR オフターゲット オフターゲット 標的GPCR オフターゲット オフター
Slide 32: グローバルの大手製薬との豊富な取引実績
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 グローバルの大手製薬との豊富な取引実績があり… Platform 既存のライセンス先からの収入により、自社での再投資と成長加速を実現 既存契約のマイルストン残高推移¹ 製薬/バイオ企業のライセンス金額ランキング上位15社2 （2015年以降累計） （百万ドル） (百万ドル) （百万ドル） 0 5,000 10,000 15,000 20,000 25,000 30,000 35,000 40,000 12,000 1,200 Daiichi Sankyo AstraZeneca 10,000 1,
Slide 33: これまでに数百億円を受領
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 … これまでに数百億円を受領。さらに今後も数千億円の収益が得られる可能性 Platform 最近では、ベーリンガーインゲルハイム社とライセンスオプション権を含む契約を提携 契約一時金 マイルストン総額 提携先 提携時期 プログラム 疾患領域 初期マイルストン （最大）1 GPR52作動薬のライセンスオプションを 2024年3月 統合失調症 25百万ユーロ 6.7億ユーロ 含む契約 複数のターゲットを 2022年12月 糖尿病・代謝性疾患 37百万ドル 8億ドル 対象とした創薬提携 複数のターゲット
Slide 34: ムスカリンプログラムの開発状況
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 ムスカリンプログラムの開発状況 Platform 先行薬Cobenfyを負う形でベスト・イン・クラスを狙った当社製品NBI’568がP3試験進行中 統合失調症におけるザノメリンの有益性に関する初 統合失調症に対する第Ⅱ相 M4 PAM（Emraclidine）が 統合失調症に対する第Ⅲ相試 COBENFY が2024年9月26 の臨床的証拠。小規模臨床試験（N=10）、PANSSお 試験でKarXTが良好な結果 第Ⅰb相試験で良好な結果 験でKarXTが良好な結果 日にFDA承認取得 よびBPRS
Slide 35: M4作動薬のフェーズ2試験トップライン結果
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 M4作動薬のフェーズ2試験トップライン結果 Platform 20mgで有効性を確認。プラセボとの比較で、PANSS、CGI-S共に統計的に有意な差 ‘’20mg投与群で、PANSSスコア、CGI-Sスコア共に一貫してプラセボとの統計的有意差が見られた、 再現性のある反応が見え、データは強固だと考えている” 出所：Neurocrine社プレゼン2024/8/28 35
Slide 36: NBI-1117568のP3試験デザイン
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 競合薬との施設数・試験機関の比較 Platform NBI-1117568のP3試験は実薬：プラセボは1：1、施設数を約20施設に絞り込み、プラセボの影響を極力排除する Neurocrine/Nxera Neurocrine/Nxera BMS/Karuna AbbVie/Cerevel 化合物 NBI-1117568 NBI-1117568 Cobenfy/Kar-XT CVL-231/Emraclidine 試験名 / コード NCT05545111 NCT06963034/NCT071050
Slide 37: プラセボ効果のデータ比較（Total PANSS）
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 プラセボ効果のデータ比較（Total PANSS） Platform ムスカリン関連プログラムのプラセボ効果は施設数が増加すれば高まる傾向にあるか 20 Emraclidine (Empower-3) 15 Emraclidine (Empower-2) KarXT (Emergent-3) プラセボ効果 NBI-1117568 (P2) KarXT (Emergent-2) 10 Emraclidine (P1b) KarXT (Emergent-1) 5 R² = 0.6587 0 0 5 1
Slide 38: 安全性：副作用リスク
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 安全性：副作用リスク Platform 消化器・心血管系の副作用の発生率は、Cobenfyはプラセボよりも多かったが、NBI-568はプラセボと同等程度 安全性 消化器症状 心血管症状 食事制限 服薬回数 その他 （M2） （M3） NBI-568 プラセボ プラセボ 傾眠 なし 1日1回 と同等 と同等 めまい プラセボ比 プラセボ比 ドライマウス あり 1日2回 Cobenfy で3-5倍 で約4倍 （食前1時間又 （トロスピウム （10%以上の項 （5.9%で発生） は食後2時間） の併用）
Slide 39: ニューロクライン社は広範なムスカリン作動薬ポートフォリオを開発中
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 ニューロクライン社は広範なムスカリン作動薬ポートフォリオを開発中 Platform 5つの臨床段階のプログラムが実施中 製品名/ Phase1 Phase2 Phase3 ターゲット 適応症 開発コード Direclidine M4 作動薬 統合失調症 (NBI’568) Direclidine M4 作動薬 双極性障害 (NBI’568) NBI’570 M1/4 作動薬 統合失調症 ADに伴う NBI’569 M1/4 作動薬 2026年にPh1b試験開始予定 精神症状 ADの認知症 NBI’
Slide 40: OX2受容体作動薬ORX750 – NT1/NT2/IH
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 OX2受容体作動薬ORX750 – NT1/NT2/IH Platform 初期P2a データにより3つの適応症でベストインクラスとなり得るプロファイルを確認 NT1/NT2/IHでベストインクラスの可能性 P2a試験のアップデート Endpoints >20 min change at 1.5mg vs baseline (with half of participants 覚醒維持検査(MWT) >30 min). NT1 >10 min change at 4mg vs baseline.
Slide 41: OX2作動薬の競合データ整理
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 OX2作動薬の競合データ整理 Platform ORX750は安全性・有効性ともに良好な結果をP1b試験結果で報告 TAK-861 ALKS2680 ORX750 *MWT (mins) % Side Effects *MWT (mins) % Side Effects *MWT (mins) % Side Effects 40 100 40 100 40 37.9 100 Effect TEAE Effect TEAE Effect TEAE 91 91 35.9 90 Effect - Pla
Slide 42: 肥満・代謝性疾患・内分泌疾患に対する次世代治療薬開発
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 肥満・代謝性疾患・内分泌疾患に対する次世代治療薬開発に注力 Platform GPCRの強みを武器に、アンメット・メディカル・ニーズが最も高い領域で低分子プログラム開発を進捗 他の追随を許さないGPCR構造ベース創薬力 • 肥満および代謝性疾患に対するベス トインクラスとなり得る次世代治療法 メカニズム の開発を戦略的に推進する広範な 新規パイプラインを立ち上げ GLP-1 ag • ペプチド医薬品が主流の市場におい て、利便性、容易な用量設定および GIP ant 経口薬による継続的な体重管理
Slide 43: NXE’149: 経口GPR52作動薬
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 NXE’149: 経口GPR52作動薬 – フェーズ2試験開始準備完了 Platform 統合失調症の陽性症状、陰性症状、認知機能障害の改善が期待されるファーストインクラスのメカニズム フェーズ1試験のハイライト: フェーズ2 試験への移行準備: ✓ 安全性・忍容性ともに良好 • 2動物種で3か月GLP毒性試験完了 ✓ ヒトPKデータはばらつきが小さく、1日1回投与に適したプロファイル • 2動物種でEFD試験完了 ✓ 高い中枢移行性 • 代謝物特性評価完了 ✓ PDデータから、統合失調症および関
Slide 44: NXE’744:EP4受容体作動薬 - IBD
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 NXE’744:EP4受容体作動薬 - 炎症性腸疾患（IBD） - P2試験開始準備完了 Platform IBD患者の消化管内の粘膜治癒を促進するファーストインクラスの開発品 疾患メカニズムとの関連 開発進捗 • 承認済IBD治療薬は免疫調節薬が中心であり、疾患によって誘発される • ヒト初回投与試験の全項目において臨床での投与が完了 粘膜バリア機能の喪失に直接作用するものはない ➢ SAD/MAD試験は完了しており、現時点で懸念される有害事象 は認められておらず、全身曝露も確認されていない •
Slide 45: EP4受容体拮抗薬NXE’732 – 進行性固形がん
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 EP4受容体拮抗薬NXE’732 – 進行性固形がん Platform アテゾリズマブ併用のフェーズ2a拡大パートが進行中 疾患メカニズムとの関連 フェーズ1試験結果 • EP4が活性化すると、免疫反応 • NXE-732の最新データは、ベストインクラスとなり得るプロファイルを示唆 を抑え、腫瘍の増殖を促進する • 併用群で、MSS結腸直腸がん（MSS CRC） と 抗PD-L1抵抗性の淡明細胞型腎細胞がん（ccRCC） で、 部分奏効（PR）を2例観察。いずれも腫瘍縮小は30％超 • 標的エンゲ
Slide 46: 最新の連結業績
最新の連結業績 06
Slide 47: 主要決算数値
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 主要決算数値 医薬品販売事業が成長も、マイルストンは前年同期比減少でコア営業利益は赤字 最新の実績 主な変動要因 (百万円) 21,983 21,848 契約一時金1 ◼ ヴィアトリス社へのCenerimodの日本・APAC権利の譲渡10百万米ドル（2月） 1,392 1,571 20,000 6,464 ◼ ニューロクライン社との開発品M4作動薬NBI’568のP3試験開始15百万米ドル（6月） 16,000 マイルストン2 ◼ センテッサ社との開発品ORX142のP1試験開始4.8百万米ドル（
Slide 48: 決算のブレークダウン（2025年12月期3Q）
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 決算のブレークダウン（2025年12月期3Q） コマーシャル事業の収益性が大きく改善 （百万円） プラットフォーム*1 ＋ コマーシャル*2 = 連結損益（コア） ＋ ノンコア費用 = 連結損益（IFRS） （対前年同期比） （対前年同期比） （対前年同期比） （対前年同期比） 売上収益 8,162 -40% 13,686 +64% 21,848 -1% 合計：4,921 21,848 -1% 売上原価 1,656 -12% 4,436 +289% 6,092 +102% A 6,146 +12%
Slide 49: 2025年12月期の費用見込み
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 2025年12月期の費用見込み 開発段階の進展や後期品獲得を見込み研究開発費はやや増加、販管費は効率化によりやや減少～フラットを見込む 最新の見込み （百万円） 研究開発費（IFRSベース） 15,000 14,000 ~ 12,000百万円～14,000百万円（据え置き） 12,000 10,000 主なポイント 11,816 ◼ 研究開発費圧縮により現時点でレンジ内に収まる見込み 5,000 10,075 7,454 ◼ 自社開発プログラム（EP4拮抗薬、EP4作動薬、GPR52作動薬）の臨床
Slide 50: 補足資料
補足資料 07
Slide 51: 提携済パイプライン①
提携済パイプライン① 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 販売 提携 シーブリ® LAMA 低分子 COPD ウルティブロ® LAMA+LABA 低分子 COPD エナジア® LAMA+LABA+ICS 低分子 喘息 オラビ® 抗真菌薬ミコナゾール 低分子 口腔咽頭カンジダ症 Cenerimod S1P1受容体モジュレーター 低分子 SLE NBI-1117568 ムスカリンM4作動薬 低分子 統合失調症 NBI-1117568 ムスカリンM4作動薬 低分子 双極性障害 NBI-1117569 ムスカ
Slide 52: 提携済パイプライン②
提携済パイプライン② 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 販売 共同開発 KY1051 CXCR4 mAb モノクロナール抗体 がん免疫 (Not disclosed) AI-Augmented Drug Discovery 低分子 神経疾患/免疫疾患 (Not disclosed) Multi targe 低分子/生物製剤 神経疾患/免疫疾患 共同出資 TMP-301* mGlu5 NAM 低分子 アルコール依存症 TMP-301* mGlu5 NAM 低分子 コカイン依存症 ORX750 OX2作
Slide 53: 自社開発パイプライン
自社開発パイプライン 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 販売 自社開発品 ピヴラッツ® ETA 拮抗薬 低分子 脳血管攣縮 クービビック® デュアルオレキシン受容体拮抗薬 低分子 不眠症 NXE0048149 ¹ GPR52 作動薬 低分子 神経疾患 NXE0039732 2 EP4 拮抗薬 低分子 がん免疫 NXE0033744 EP4 作動薬 低分子 炎症性腸疾患 NXE0027477 GPR35作動薬 低分子 炎症性腸疾患 （非開示） ムスカリンM1作動薬（日本） 低分子 神経疾患 （非開示）
Slide 54: 臨床試験
臨床試験 タイプ 開発品目 作用機序 対象疾患名 開発段階 被験者数 患者対象 開始日 終了日* 最終更新日 リンク（主/最新） リンク（その他） 導出 NBI-1117568 M4 作動薬 統合失調症 Ph2 210 Yes 2022-10-04 2024-07-10 2025-07-11 NCT05545111 - 導出 NBI-1117568 M4 作動薬 統合失調症 Ph3 284 Yes 2025-05-08 2027-10 2025-12-15 NCT06963034 NCT07114874 導出 NBI-1117568 M4 作動薬 統合失調症 Ph3 284 Yes 2025-
Slide 55: 潜在市場規模
潜在市場規模 前臨床試験以降の開発品だけでも、最終製品はピーク売上高が数兆円のポテンシャル ピーク売上高 カテゴリー 疾患名2 患者数 当社開発品 市場全体 個別製品 認知症 約5,500万人 73億ドル (2010) 39億ドル (2009/Aricept) M1 作動薬、M1/M4 作動薬 統合失調症 約2,000万人 207億ドル (2011) 57億ドル (2013/Abilify) M4 作動薬、M1/M4 作動薬、GPR52 作動薬 神経疾患 物質使用障害 約1,040万人1 - - - - mGlu5 NAM ナルコレプシー 約300万人 25億ドル (2024) 14億ドル (
Slide 56: 独占的オプション権および優先交渉権/優先拒否権
独占的オプション権および優先交渉権/優先拒否権 Idorsia社のグローバル開発品から5品目を日本およびAPAC向けに開発できるオプション権を保有 プログラム 作用機序 適応 開発段階 地域 独占的 Lucerastat グルコシルセラミド合成酵素阻害薬 ファブリー病 フェーズ3 オプション権 ACT-1004-1239 ACKR3 / CXCR7 拮抗薬 多発性硬化症およびその他の脱髄疾患 フェーズ2* ACT-1014-6470 APAC地域 C5aR1 拮抗薬 免疫介在性疾患 フェーズ1* 優先交渉権 （中国を除く）1 および 優先拒否権 IDOR-1117-2520 非開示 免疫介在性
Slide 57: 「コア営業利益」の導入
「コア営業利益」の導入 コア営業利益 － 当社グループビジネスの実態により近い財務指標 営業利益 営業利益 「コア」 「IFRS」 非現金支出費用 ◼ コア営業利益は2022年より算出・ ◼ 国際財務報告基準（IFRS）に準拠 開示する新しい主要財務指標で、 + 重要な して記録・作成された業績 事業の潜在的な経常キャッシュ創 出能力を示す （有形固定資産償却費、無形資産償却費、株式報酬費用、減損損失など） ◼ コア営業利益は営業利益（IFRS） ＋重要な非現金支出費用＋重要 な一時的支出費用で定義 + 重要な 一時的 支出費用 ◼ 重要な非現金支出費用には、減価 （棚卸資産評価額、構造改革費
Slide 58: 為替レート、無形資産およびノンコア費用
為替レート、無形資産およびノンコア費用 期中平均為替レート ノンコア費用（通期） （百万円） 2025年 2024年 2023年 2022年 2024年 2023年 2022年 USD:JPY 実績 - 151.43 140.53 131.30 売上原価調整額 2,401 1,812 - 期初予想 152 140 143 無形資産の償却費 2,371 1,495 782 GRP:JPY 実績 - 193.49 174.81 161.76 企業買収関連費用 1,220 1,263 - 期初予想 193 172 166 有形資産の償却費 1,613 983 563 株式報酬費用 1,396 844
Slide 59: 用語集（1/2）
用語集（1/2） 基礎用語・基礎技術 GPCR G Protein-Coupled Receptor Gタンパク質共役受容体。人体に約800種類あることが知られ、そのうち400種類が創薬ターゲットになりうることが知られているが、約300種類に対してはまだ薬がない NxStaR Stabilized Receptor GPCRに人工的に点変異を起こし、構造を安定化する当社独自の技術。安定化したGPCRの立体構造を解明し、SBDDでの創薬への利用や抗原として抗体医薬の創薬を行うことが可能 SBDD Structure-Based Drug Design 構造ベース創薬。創薬ターゲットとなるタンパク
Slide 60: 用語集（2/2）
用語集（2/2） 創薬ターゲット関連 M1 Muscarinic M1 Receptor ムスカリンM1受容体。アセチルコリン受容体の一種であるムスカリン受容体の5種のサブタイプM1～M5の1つ。学習、記憶に関与していると考えられている M4 Muscarinic M4 Receptor ムスカリンM4受容体。アセチルコリン受容体の一種であるムスカリン受容体の5種のサブタイプM1～M5の1つ。行動、ドパミン放出に関与していると考えられている CGRP Calcitonin Gene-Related Peptide カルシトニン遺伝子関連ペプチド。受容体を介して血管拡張、心拍数減少および心筋収縮
Slide 61: Locations
Locations 東京都港区赤坂 F17, 410 Teheran- Steinmetz Building Office 26.01 9-7-2 Ro Granta Park, Flexoffice Messteurm ミッドタウンイースト 26th Floor GangNam-Gu Cambridge 107-0052 Messeplatz 10 Seoul 06192 CB21 6DG CH-4058 Basel 日本 東京 韓国 ソウル スイス バーゼル 英国 ケンブリッジ 61
Slide 62: Thank you
Thank you BREAKTHROUGHS IN PROGRESS ● BREAKTHROUGHS IN PROGRESS ● BREAKTHROUGHS IN PROGRESS