Nxera Pharma Co., Ltd. · TSE:4565
Nxera Pharma — Investor Presentation (May 2026)
53 slides from Nxera Pharma's investor presentation, May 2026
Slide 1: コーポレートプレゼンテーション
EXTERNAL NON-CONFIDENTIAL コーポレートプレゼンテーション 2026年5月 | ネクセラファーマ株式会社（コード：4565）
Slide 2: 免責事項
本資料は、ネクセラファーマ株式会社およびその子会社（以下、総称して「当社グループ」）に関する本資料作成時の一般的な情報を記載しています。本資料は、情報提供を目的とした 免責事項 ものであり、有価証券の投資勧誘や投資アドバイスとして解されるべきものではありません。本資料は、受領者の具体的な投資目的、財務状況、または特定のニーズに合わせて作成 されたものではありません。また、第三者による有価証券の評価またはその募集の根拠を提供することを意図しておらず、何らかの有価証券の申込または購入を推奨するための資料 ではありません。 本資料の情報は、要約であり全情報ではありません。一部の情報は、公開情報源から
Slide 3: 目次
目次 01 事業概要 02 決算と今後の見通し 03 コマーシャル 04 創薬プラットフォーム 05 補足資料 3
Slide 4: 事業概要
事業概要 01
Slide 5: ネクセラファーマの概要
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 ネクセラファーマの概要 日英の拠点を中心に、日本発のグローバルバイオ企業を目指す Platform 創薬プラットフォーム コマーシャル Commercial CEO Research Finance Chief of Staff Legal Finance Operation “世界トップのイノベーション “アンメットニーズにこたえる を持つ創薬企業” 高収益な製薬企業” Phase3 1 上市済 2 Phase2 5 Phase3 2 Phase1 5 従業員：約150名 従業員：約150名 5
Slide 6: これまでの歩み
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 これまでの歩み 1990年に創業し、近年では戦略的買収を軸に事業を拡大 JAPAN KOREA そーせいグループを日本に創業 英アラキス社を買収 Commercial スイス・イドルシア社のアジア事業を買収 1990年 2004年 2005年 2015年 2023年 2024年 東証マザーズ 英ヘプタレス社を買収 ネクセラファーマにブランドを統合 （現グロース）に上場 Platform 6
Slide 7: 主要パイプライン
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 主要パイプライン 基礎～前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 上市済み Vamorolone ピヴラッツ® デュシェンヌ型筋ジストロフィー 脳血管攣縮 Commercial Lucerastat クービビック® ファブリー病 不眠症 自 EP4作動薬NXE’744 EP4拮抗薬NXE’732 一定段階まで自社開発して、価値を高めた 社 肥満・代謝領域中心 炎症性腸疾患 進行性固形がん 上でパートナー企業に導出。その際、疾患 開 のベストインクラス GPR52作動薬NXE’149 によっては日本他の権利を自社で保持 発
Slide 8: コマーシャル事業
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 コマーシャル事業 Commercial 上市済み2製品の成長に加え、さらなる飛躍に向けて2026年初に新規製品を導入 Vamorolone 正味売上高 市場シェア（患者ベース） 北米 (Catalyst) 欧州 (Santhera) (百万円) +5% (百万円) 547 +30% (mUSD) +7% 16,000 +14% 120% 13,800-14,200 +47%* 13,511 110% 14,000 12,651 +224% 397 100% 5,000-6,000 307 12,000 11,126 90% 33
Slide 9: プラットフォーム事業
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 プラットフォーム事業 Platform パートナーとの開発は順調に進展、自社開発品も良好なフェーズ1試験結果を発表 GPR52作動薬 | EP4作動薬 EP4拮抗薬 ムスカリン作動薬ポートフォリオ オレキシン作動薬ポートフォリオ ライセンス活動中 自社開発中 プログラム 適応症 開発段階 プログラム 適応症 開発段階 プログラム 適応症 開発段階 プログラム 適応症 開発段階 統合失調症 フェーズ3 ORX750 NT1/NT2/IH フェーズ2 NXE’149 統合失調症 フェーズ1 NXE’732 固形がん フェーズ2 Di
Slide 10: 決算と今後の見通し
決算と今後の見通し 02
Slide 11: 2026年の目標
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 2026年の目標 製品関連の売上高195億円以上 01 (ピヴラッツ® + クービビック®) Commercial 日本とAPAC（中国を除く）市場向けに、 02 1品目以上の後期開発品を取得 Commercial 03 1つ以上の価値の高い提携契約を締結 Platform パートナー企業によるフェーズ2試験を 04 1つ以上開始 Platform 総コストを10%以上削減し、 05 IFRSベースでの通期黒字化を達成 Corporate 11
Slide 12: 主要決算数値（2026年12月期1Q）
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 主要決算数値（2026年12月期1Q） コア営業利益、営業利益ともに黒字化達成 (百万円) 26年1Qの進捗 11,256 352 ◼ ニューロクライン社、センテッサ 社、リリー社、アッヴィ社などから 10,000 複数のマイルストン受領 Platform ◼ M1/M4作動薬NBI’570のP2試験 6,644 6,493 開始（22.5百万米ドル受領） 648 5,495 5,000 4,611 1,542 424 1,392 1,398 3,244 ◼ ピヴラッツ（前年比21%増） 512 4,330 ◼ クービビック（前
Slide 13: 1Q決算のブレークダウン（2026年12月期）
2026年の目標 連結業績 日本/APAC 研究開発 1Q決算のブレークダウン（2026年12月期） コマーシャル事業、プラットフォーム事業は共に黒字化 （百万円） プラットフォーム*1 ＋ コマーシャル*2 = 連結損益（コア） ＋ ノンコア費用 = 連結損益（IFRS） （対前年同期比） （対前年同期比） （対前年同期比） （対前年同期比） 売上収益 6,894 +237% 4,361 -5% 11,256 +69% 合計：2,252 11,256 +69% A 売上原価 141 -78% 966 +0% 1,107 -31% 償却費 (447) 1,118 -31% B 販管費 1,51
Slide 14: 2026年12月期の業績予想の内訳
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 2026年12月期の業績予想の内訳 （主な新規提携を含まない） 業績予想ガイダンスに変更なし （百万円） プラットフォーム*1 ＋ コマーシャル*2 = 連結損益（コア） ＋ ノンコア費用 = 連結損益（IFRS） （対前年同期比） （対前年同期比） （対前年同期比） （対前年同期比） 売上収益 14,300 +40% 19,500 +0% 33,800 +14% 合計：7,100 33,800 +14% 売上原価 1,400 -34% 5,700 -5% 7,100 -13% A 償却費 (1,800) 7,200 -12%
Slide 15: 2026年のイベントカレンダー
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 2026年のイベントカレンダー* ✓ ：達成済 ✓ :一部達成済 開発プログラム 提携先 時期 イベント ✓ ORX142 (OX2作動薬) 2026年2月 フェーズ2試験開始 ✓ ORX489 (OX2作動薬) 2026年3月 フェーズ1試験開始 ✓ NBI’570 (M1/M4作動薬) 2026年4月 フェーズ2試験開始 ORX750 (OX2作動薬) 2026年 フェーズ2a試験データ取得（NT1/NT2/IH） ORX750 (OX2作動薬) 2026年 Registrational試験開始（NT1/NT2/IH） ✓
Slide 16: 2030年のビジョン
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 2030年のビジョン：高成長で高収益な日本のバイオ製薬企業を築く （億円） WAVE1 + WAVE2 からのロイヤリティによる飛躍的な成長 WAVE2 WAVE2 ロイヤリティ Royalty 次世代パイプラインから見込める 7つのWAVE1のうち、1～2品目が上市さ ロイヤリティ れるだけで、収益性が劇的に向上 WAVE1 WAVE1 ロイヤリティ ロイヤリティ Royalty 主要5品目から見込めるロイヤリティ WAVE1 (M4、M1/M4、OX2、MC4、EP4 拮抗薬) Royalty 契約一時金 + マイルストン
Slide 17: コマーシャル
コマーシャル アンメットニーズにこたえる高収益な製薬企業 03
Slide 18: 日本はAPAC市場展開の拠点となる
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 日本はAPAC市場展開の拠点となる Commercial 日本は取引量が多く、魅力的で確立された市場 日本は世界で3番目に 有利な日本市場環境 APACは世界で2番目に 大きい市場規模(中国を除く) 成長率の高い製薬市場 市場規模 (2024) 市場成長率（年平均成長率％） (2019 - 2027) ✓ 国民皆保険制度 10.0% 8.5% その他, ✓ 迅速な償還 9.0% 8.0% 7.0% 32.9% 米国, （規制当局の承認後90日以内） 7.0% 6.0% 6.0% 5.5% 48.8% 5.0% 4.0% ✓ 日本
Slide 19: ピヴラッツ®（クラゾセンタン）
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 ピヴラッツ® （クラゾセンタン/エンドセリンA拮抗薬） Commercial くも膜下出血（aSAH）術後の脳血管攣縮予防を目的とした当社初の上市製品 ピヴラッツ®の四半期売上 ピヴラッツ®の年間売上と成長率 正味売上高 市場シェア（患者ベース） （百万円） 正味売上高 市場シェア（患者ベース） （百万円） 5,000 75%74% 75%77% 75%** 80% +7% 4,500 71% 72% 16,000 +14% 120% 69% 13,800 – 14,200 4,000 65%63% 70% 14,000 +47
Slide 20: クービビック®：新規のデュアルオレキシン受容体拮抗薬
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 クービビック® *：新規のデュアルオレキシン受容体拮抗薬（DORA） Commercial DORAは不眠症治療薬において、急速に地位を確立している DORAの国内市場規模 クービビック®の年間売上と成長率 (十億円) 90 45% ダリドレキサント(クービビック) 約830億円 80 スボレキサント(ベルソムラ) レンボレキサント（デエビゴ） 約790億円 40% 5.0 – 6.0 Bn JPY +30% 70 38% 35% DORAのシェア (錠剤) 35% 60 30% 31% +30% (百万円) 50 25% 26
Slide 21: クービビック®の売上・利益構造のイメージ
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 クービビック®の売上・利益構造のイメージ Commercial 利益は当面はロイヤリティ収入によるが、将来は原価低減効果による利益増大が寄与 売上構造 当社の利益構造 サプライチェーン最適化 製品売上高 サプライチェーン全体最適化に向けた 包括的戦略 ロイヤリティ + 製品供給 売上高 これまでの実績 ✓ ライセンス元から独立した Nxera 製品 供給 のサプライチェーンを確立 製品 (= COGS) ✓ 2025年10月に第2の原薬供給源 供給 (= COGS) に関する規制当局の承認を取得 原価 低減 Nxera 利益 今
Slide 22: DMD治療薬vamorolone（AGAMREE®）の導入
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬vamorolone （AGAMREE®）の導入 Commercial 日本において、DMDに対する確立した治療はコルチコステロイド以外に存在しない Vamorolone (AGAMREE®) デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) • コルチコステロイドと同じ受容体に結合 • DMDは希少で生命を脅かす神経筋疾患 するが、受容体の下流活性を調整するこ 承認 • 進行性の筋機能障害を特徴とし、歩行能力の喪失、呼吸不全、 とで異なる作用を示す、ファースト・イン・ 心臓疾患、早期死亡
Slide 23: vamorolone は忍容性の高いステロイドのニーズに応える
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 vamorolone (AGAMREE®) は、忍容性の高いステロイドのニーズに応える Commercial 従来のコルチコステロイド治療と比較して、治療関連有害事象のリスクが低減 • vamoroloneは、標準療法であるコルチコステロイド治療 他国におけるvamoroloneのコンセンサス売上予測 の限界に立ち向かう 547 • 直近のGUARDIAN臨床試験のトップライン結果により、 (mUSD) 509 北米 (Catalyst) 473 標準的なコルチコステロイドと比較してvamoroloneは有 441 効性を維持し
Slide 24: Pivlaz®とのシナジー
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 Pivlaz®とのシナジー Commercial DMD治療は限られた施設に集約されており、施設ベースでPivlaz®と約70%の販売シナジーが見込まれる 処方量に占める各病院の割合 Pivlaz® 大学病院・特定機能病院 高度急性期の基幹病院 市中救急対応 脳外専門病院 （大病院+ 神経外科） 病院 AGAMREE® 大学病院・特定機能病院 神経内科等高度専門病院 （大病院 + 神経内科） 0% 50% 100% 約70%の販売面でのシナジー 24
Slide 25: 創薬プラットフォーム
創薬プラットフォーム 世界トップのイノベーションを持つ創薬企業 04
Slide 26: 他社との差別化が可能な領域にR&Dを集中
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 他社との差別化が可能で、事業価値も大きい領域にR&Dを集中 Platform 自社ポートフォリオ：研究開発の重点化とプログラムの優先順位付け 探索 フェーズ2試験準備完了 フェーズ2試験中 NXE’149 NXE’744 NXE’732 創薬候補 GPR52作動薬 EP4作動薬 EP4拮抗薬 肥満・代謝性疾患 統合失調症 炎症性腸疾患 進行性固形がん ✓ 患者への効果が最も大き ✓ P1試験完了 ✓ P1試験完了 ✓ PoC（proof-of-concept） い可能性のあるターゲット ✓ P2試験準備完了 ✓ 標的エンゲージメ
Slide 27: NXE'744：EP4受容体作動薬 - 炎症性腸疾患
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 NXE’744:EP4受容体作動薬 - 炎症性腸疾患（IBD） - P2試験開始準備完了 Platform IBD患者の消化管内の粘膜治癒を促進するファーストインクラスの開発品 • EP4作動薬は、標準療法に対し差別化された作用機序を提供 • ヒト初回投与試験の全項目において臨床での投与が完了 ➢ バリア恒常性および炎症調節により、IBD 治療における魅力的な ➢ SAD/MAD試験は完了しており、現時点で懸念される有害事象 MOA と位置づけられる は認められておらず、全身曝露も確認されていない 腸 現在の IBD 治療 (S
Slide 28: NXE'149: 経口GPR52作動薬
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 NXE’149: 経口GPR52作動薬 – フェーズ2試験開始準備完了 Platform 統合失調症の陽性症状、陰性症状、認知機能障害の改善が期待されるファーストインクラスのメカニズム フェーズ1試験のハイライト: フェーズ2 試験への移行準備: ✓ 安全性・忍容性ともに良好 • 2動物種で3か月GLP毒性試験完了 ✓ ヒトPKデータはばらつきが小さく、1日1回投与に適したプロファイル • 2動物種でEFD試験完了 ✓ 高い中枢移行性 • 代謝物特性評価完了 ✓ PDデータから、統合失調症および関連疾患の治療に関わる脳回路 •
Slide 29: EP4受容体拮抗薬NXE'732 – 進行性固形がん
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 EP4受容体拮抗薬NXE’732 – 進行性固形がん Platform アテゾリズマブ併用のフェーズ2a拡大パートが進行中 疾患メカニズムとの関連 フェーズ1試験結果 • EP4が活性化すると、免疫反応を抑 • NXE-732の最新データは、ベストインクラスとなり得るプロファイルを示唆 え、腫瘍の増殖を促進する • 併用群で、MSS結腸直腸がん（MSS CRC） と 抗PD-L1抵抗性の淡明細胞型腎細胞がん（ccRCC） で、 部分奏効（PR）を2例観察。いずれも腫瘍縮小は30％超 • EP4拮抗は有望 - 胃がんでのONO-
Slide 30: 肥満・代謝性疾患に対する次世代治療薬開発
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 肥満・代謝性疾患・内分泌疾患に対する次世代治療薬開発に注力 Platform GPCRの強みを武器に、アンメット・メディカル・ニーズが最も高い領域で低分子プログラム開発を進捗 他の追随を許さないGPCR構造ベース創薬力 • 肥満および代謝性疾患に対するベストイ ンクラスとなり得る次世代治療法の開発を メカニズム 戦略的に推進する広範な新規パイプライ ンを立ち上げ GLP-1 ag • ペプチド医薬品が主流の市場において、 利便性、容易な用量設定および経口薬に GIP ant よる継続的な体重管理 • 肥満の重大な合併症を標的：心
Slide 31: 提携契約の実績とマイルストン
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 … これまでに数百億円を受領。さらに今後も数千億円の収益が得られる可能性 Platform 契約一時金 マイルストン総額 提携先 提携時期 プログラム 疾患領域 初期マイルストン （最大）1 GPR52作動薬のライセンスオプションを 2024年3月 統合失調症 25百万ユーロ 6.7億ユーロ 含む契約 複数のターゲットを 2022年12月 糖尿病・代謝性疾患 37百万ドル 8億ドル 対象とした創薬提携 複数のターゲットを 2022年8月 神経疾患 80百万ドル 12億ドル 対象とした創薬提携 M4、M1、M1/M4作動薬の 20
Slide 32: Neurocrine社のムスカリン作動薬ポートフォリオ
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 Neurocrine社は広範なムスカリン作動薬ポートフォリオを開発中 Platform プログラム ターゲット 適応症 開発段階 統合失調症 フェーズ3 Direclidine M4作動薬 双極性障害 フェーズ2 NBI-’570 M1/M4 作動薬 統合失調症/LAI*の可能性 フェーズ 2 アルツハイマー病に伴う NBI-’569 M1/M4 作動薬 フェーズ1b開始へ 精神疾患 M1 Preferring アルツハイマー型認知症 NBI-’567 フェーズ1 作動薬 レビー小体型認知症 NxWave によって設計された、M
Slide 33: ムスカリンプログラムの開発状況
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 ムスカリンプログラムの開発状況 Platform 先行薬Cobenfyに続く形でベスト・イン・クラスを狙った当社製品NBI’568がP3試験進行中 統合失調症におけるザノメリンの有益性に関する初 統合失調症に対する第Ⅱ相 M4 PAM（Emraclidine）が 統合失調症に対する第Ⅲ相試 COBENFY が2024年9月26 の臨床的証拠。小規模臨床試験（N=10）、PANSSお 試験でKarXTが良好な結果 第Ⅰb相試験で良好な結果 験でKarXTが良好な結果 日にFDA承認取得 よびBPRSの臨床的エンドポイントに有意な効
Slide 34: M4作動薬のフェーズ2試験トップライン結果
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 M4作動薬のフェーズ2試験トップライン結果 Platform 20mgで有効性を確認。プラセボとの比較で、PANSS、CGI-S共に統計的に有意な差 ‘’20mg投与群で、PANSSスコア、CGI-Sスコア共に一貫してプラセボとの統計的有意差が見られた、 再現性のある反応が見え、データは強固だと考えている” 出所：Neurocrine社プレゼン2024/8/28 34
Slide 35: NBI-1117568のP3試験デザインと競合比較
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 競合薬との施設数・試験機関の比較 Platform NBI-1117568のP3試験は実薬：プラセボは1：1、施設数を約20施設に絞り込み、プラセボの影響を極力排除する Neurocrine/Nxera Neurocrine/Nxera BMS/Karuna AbbVie/Cerevel 化合物 NBI-1117568 NBI-1117568 Cobenfy/Kar-XT CVL-231/Emraclidine 試験名 / コード NCT05545111 NCT06963034/NCT07105098 EMERGENT-2/3
Slide 36: プラセボ効果のデータ比較（Total PANSS）
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 プラセボ効果のデータ比較（Total PANSS） Platform ムスカリン関連プログラムのプラセボ効果は施設数が増加すれば高まる傾向にあるか 20 Emraclidine (Empower-3) 15 Emraclidine (Empower-2) KarXT (Emergent-3) プラセボ効果 NBI-1117568 (P2) KarXT (Emergent-2) 10 Emraclidine (P1b) KarXT (Emergent-1) 5 R² = 0.6587 0 0 5 10 15 20 25 30 35
Slide 37: 安全性：副作用リスク
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 安全性：副作用リスク Platform 消化器・心血管系の副作用の発生率は、Cobenfyはプラセボよりも多かったが、NBI-568はプラセボと同等程度 安全性 消化器症状 心血管症状 食事制限 服薬回数 その他 （M2） （M3） NBI-568 プラセボ プラセボ 傾眠 なし 1日1回 と同等 と同等 めまい プラセボ比 プラセボ比 ドライマウス あり 1日2回 Cobenfy で3-5倍 で約4倍 （食前1時間又 （トロスピウム （10%以上の項 （5.9%で発生） は食後2時間） の併用） 目が4つ） 出所：Neuroc
Slide 38: OX2受容体作動薬シリーズ
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 OX2受容体作動薬シリーズ Platform CentessaがEli Lillyと最大78億米ドル規模の買収契約合意 Centessaのパイプライン（ORX750/ORX142/ORX489） CentessaとEli Lillyの買収合意内容 項目 内容 買収発表日 2026年3月31日 買収者 Eli Lilly and Company 対価の基本構造 1株当たり現金38.00ドル＋譲渡不可のCVR 1個 買収金額 最大47.00ドル/株（最大78億米ドル） 最大 9.00ドル/株 （最大15億米ドル） CVRマイルストー
Slide 39: OX2作動薬の競合データ整理
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 OX2作動薬の競合データ整理 Platform ORX750は安全性・有効性ともに良好な結果をP1b試験結果で報告 TAK-861 ALKS2680 ORX750 *MWT (mins) % Side Effects *MWT (mins) % Side Effects *MWT (mins) % Side Effects 40 100 40 100 40 37.9 100 Effect TEAE Effect TEAE Effect TEAE 91 91 35.9 90 Effect - Placebo Moderate Ef
Slide 40: NxWave：独自の構造ベース創薬
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 NxWave ：パイプラインに大きな効果をもたらす独自の構造ベース創薬 Platform NxWave プラットフォーム 標的の同定と NxStaRTM NxHitTM NxDesignTM トランスレーショナル バリデーション メディシン 最適な標的の同定 適切な標的の安定化 最適化された 最良の候補化合物を 治療仮説の検証 ヒット化合物の同定 選定 世界トップクラスの生産性 臨床開発候補品 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 合計 29 18 5 1 アクティブ（2025年8月時点） 15 11 4 1 40
Slide 41: PDB登録の構造解析数と技術別分解能
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 PDB登録の構造解析数と技術別分解能 Platform 足元ではCryo-EMによる構造解析数が増加、分解能ではX線結晶構造解析に大きく軍配 技術別の構造解析数 技術別の分解能 16,000 X-ray 高分解能 (~2.0 Å) 低~中分解能 (2.0 Å~) 14,000 12,000 16% 37% 25% 14% 5% 10,000 53% 8,000 6,000 Cryo-EM 4,000 7% 26% 37% 2,000 0 1% 出所：Protein Databankより当社作成 41
Slide 42: 精密なGPCRモデルにより優れた創薬が可能
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 当社技術：精密なGPCRモデルにより優れた創薬が可能 Platform 精密な構造解析によって、優れた医薬品デザインが可能となる 不鮮明なGPCRモデル：一般的な薬 精密なGPCRモデル: 優れた薬 GPCR（鍵穴）に対する理解が不十分だと医薬品（鍵）も GPCR（鍵穴）をよく知ることで選択性が上がり、有効性を 最適化できない 高め副作用を最小化できる 薬 薬 有効性 予期しない副作用 強力な効果 最小限の副作用 標的GPCR オフターゲット オフターゲット 標的GPCR オフターゲット オフターゲット 42
Slide 43: 補足資料
補足資料 05
Slide 44: 提携済パイプライン①
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 提携済パイプライン① 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 販売 提携 シーブリ® LAMA 低分子 COPD ウルティブロ® LAMA+LABA 低分子 COPD エナジア® LAMA+LABA+ICS 低分子 喘息 オラビ® 抗真菌薬ミコナゾール 低分子 口腔咽頭カンジダ症 Cenerimod S1P1受容体モジュレーター 低分子 SLE NBI-1117568 ムスカリンM4作動薬 低分子 統合失調症 NBI-1117568 ムスカ
Slide 45: 提携済パイプライン②
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 提携済パイプライン② 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 販売 共同開発 KY1051 CXCR4 mAb モノクロナール抗体 がん免疫 (Not disclosed) AI-Augmented Drug Discovery 低分子 神経疾患/免疫疾患 (Not disclosed) Multi target 低分子/生物製剤 神経疾患/免疫疾患 共同出資 ORX750 OX2作動薬（経口） 低分子 ナルコレプシー1/2型、IH ORX
Slide 46: 自社開発パイプライン
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 自社開発パイプライン 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 販売 自社開発品 ピヴラッツ® ETA 拮抗薬 低分子 脳血管攣縮 クービビック® デュアルオレキシン受容体拮抗薬 低分子 不眠症 NXE0048149 ¹ GPR52 作動薬 低分子 神経疾患 NXE0039732 2 EP4 拮抗薬 低分子 がん免疫 NXE0033744 EP4 作動薬 低分子 炎症性腸疾患 NXE0027477 GPR35作動薬 低分子 炎症性腸疾患 （非
Slide 47: 臨床試験
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 臨床試験 タイプ 開発品目 作用機序 対象疾患名 開発段階 被験者数 患者対象 開始日 終了日* 最終更新日 リンク（主/最新） リンク（その他） 導出 NBI-1117568 M4 作動薬 統合失調症 Ph2 210 Yes 2022-10-04 2024-07-10 2025-07-11 NCT05545111 - 導出 NBI-1117568 M4 作動薬 統合失調症 Ph3 284 Yes 2025-05-08 2027-10 2025-12-15 NCT06963034 NCT07114874 導出 NBI-11175
Slide 48: 潜在市場規模
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 潜在市場規模 ピーク売上高 カテゴリー 疾患名2 患者数 当社開発品 市場全体 個別製品 認知症 約5,500万人 73億ドル (2010) 39億ドル (2009/Aricept) M1 作動薬、M1/M4 作動薬 統合失調症 約2,000万人 207億ドル (2011) 57億ドル (2013/Abilify) M4 作動薬、M1/M4 作動薬、GPR52 作動薬 神経疾患 物質使用障害 約1,040万人1 - - - - mGlu5 NAM ナルコレプシー 約300万人 25億ドル (2024) 14億ドル (2024/X
Slide 49: 「コア営業利益」の導入
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 「コア営業利益」の導入 コア営業利益 － 当社グループビジネスの実態により近い財務指標 営業利益 営業利益 「コア」 「IFRS」 非現金支出費用 ◼ コア営業利益は2022年より算出・ ◼ 国際財務報告基準（IFRS）に準拠 開示する新しい主要財務指標で、 + 重要な して記録・作成された業績 事業の潜在的な経常キャッシュ創 出能力を示す （有形固定資産償却費、無形資産償却費、株式報酬費用、減損損失など） ◼ コア営業利益は営業利益（IFRS） ＋重要な非現金支出費用＋重要 な一時的支出費用で定義 + 重要な 一時的 支出費用
Slide 50: 用語集（1/2）
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 用語集（1/2） 基礎用語・基礎技術 GPCR G Protein-Coupled Receptor Gタンパク質共役受容体。人体に約800種類あることが知られ、そのうち400種類が創薬ターゲットになりうることが知られているが、約300種類に対してはまだ薬がない NxStaR Stabilized Receptor GPCRに人工的に点変異を起こし、構造を安定化する当社独自の技術。安定化したGPCRの立体構造を解明し、SBDDでの創薬への利用や抗原として抗体医薬の創薬を行うことが可能 SBDD Structure-Based D
Slide 51: 用語集（2/2）
事業概要 最新の業績 日本/APAC プラットフォーム 補足資料 用語集（2/2） 創薬ターゲット関連 M1 Muscarinic M1 Receptor ムスカリンM1受容体。アセチルコリン受容体の一種であるムスカリン受容体の5種のサブタイプM1～M5の1つ。学習、記憶に関与していると考えられている M4 Muscarinic M4 Receptor ムスカリンM4受容体。アセチルコリン受容体の一種であるムスカリン受容体の5種のサブタイプM1～M5の1つ。行動、ドパミン放出に関与していると考えられている CGRP Calcitonin Gene-Related Peptide カルシトニン遺
Slide 52: Locations
Locations 東京都港区赤坂 F17, 410 Teheran- Steinmetz Building Burleigh-on-the-Strand Office 26.01 9-7-2 Ro Granta Park, 355-359 Strand Flexoffice Messteurm ミッドタウンイースト London 26th Floor GangNam-Gu Cambridge 107-0052 Messeplatz 10 Seoul 06192 WC2R 0HS CB21 6DG CH-4058 Basel 日本 東京 韓国 ソウル 英国ロンドン スイス バーゼル 英国 ケン
Slide 53: Thank you
Thank you BREAKTHROUGHS IN PROGRESS ● BREAKTHROUGHS IN PROGRESS ● BREAKTHROUGHS IN PROGRESS