Nxera Pharma Co., Ltd. · TSE:4565
Nxera Pharma — 個人投資家説明会 (Individual Investor Briefing) (November 2024)
69 slides from Nxera Pharma's conference presentation, Nov 14, 2024
Slide 1: 個人投資家説明会
EXTERNAL NON-CONFIDENTIAL 個人投資家説明会 2024年11月14日 | ネクセラファーマ株式会社（コード：4565）
Slide 2: 免責事項
本資料は、ネクセラファーマ株式会社およびその子会社（以下、総称して「当社グループ」）に関する本資料作成時の一般的な情報を記載しています。本資料は、情報提供を目的とした 免責事項 ものであり、有価証券の投資勧誘や投資アドバイスとして解されるべきものではありません。本資料は、受領者の具体的な投資目的、財務状況、または特定のニーズに合わせて作成 されたものではありません。また、第三者による有価証券の評価またはその募集の根拠を提供することを意図しておらず、何らかの有価証券の申込または購入を推奨するための資料 ではありません。 本資料の情報は、要約であり全情報ではありません。一部の情報は、公開情報源から
Slide 3: 自己紹介
自己紹介 田原 健太朗（たはら けんたろう） 【略歴】 -2011 東京大学薬学部 2011-2013 東京大学大学院薬学系研究科 修士課程修了。タンパク質工学など 2013-2019 中外製薬 抗体医薬品の製剤プロセス・処方等の開発 2019-2023 アーサーディリトルジャパン 製薬企業・医療機器等のコンサルティング 2023- ネクセラファーマ（旧そーせいG） IR＆コーポレートストラテジー部長（現職） 【業界活動・著書など】 日経バイオテク連載「新型コロナの収束シナリオとその後の世界」（2020-2021年、共著） 「新型コロナ 収束への道」（2020年、共著） 「2019 年度 再生
Slide 4: 目次
目次 01 バイオセクター概要 02 当社の概要 03 当社の強みと今後の展望 04 質疑応答 4
Slide 5: バイオセクター概要
バイオセクター概要 01
Slide 6: 世界の医薬品市場
世界の医薬品市場 医療用医薬品市場は連続的に成長している。国別では米国の市場規模が大きい 医療用医薬品の市場規模推移（10億ドル） 国・地域別市場規模 1,734 +7.4% その他 26.4% +3.4% 1,050 891 43.7% アメリカ 753 2022年 5.1% 日本 11.0% 中国 13.8% 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 2020 2021 2022 2023 2024 2025 2026 2027 2028 2029 2030 欧州5カ国 実績 予測 出所：Evaluate（市場規模推移）, Copyright © 20
Slide 7: 医薬品開発の性質
医薬品開発の性質 医薬品開発はリスクが高いうえ時間・コストもかかるが、成功時のリターンは莫大 医薬品開発にかかる時間・コストと成功確率 成功時のリターン 10-15年 ：研究から上市までにかかる年月 年1,000億円以上 売上が年1,000億円以上や、中に は数兆円売り上げる製品もある ヒュミラ：ピーク時は5兆円 エビリファイ：ピーク時は6,500億円 1/10,000 未満 ：研究から製品になる確率 10年程度の市場独占 上市後10年前後はジェネリックが 参入できない * 10-20億ドル ：一つの医薬品開発にかかるコスト *地域・医薬品の種類によって条件は変わる。 出所：Acta Phar
Slide 8: 医薬品開発の性質を踏まえた製薬企業の戦略
医薬品開発の性質を踏まえた製薬企業の戦略 製薬企業は、各開発品のリスク・リターンを見極めて、それらを組み合わせた適切な戦略の策定を目指している 開発品の戦略（例） 製薬企業の戦略 リスク・利益の この開発品は有望だから 自社開発・販売 バランスを取る お金をかけてリスクを取る！ 当たれば大きいが、失敗時には ハイリスク・ハイリターン、ローリスク・ 数百～数千億円の開発費がパー ローリターンのものを組み合わせる 長期的な目線で 良い開発品はあるけど ライセンス導出 の研究開発投資 10年以上先の市場動向を見据え 開発コストは払えない… 成功時のアップサイドは自社販売よ りは低いけど、開発リスクは
Slide 9: 外部イノベーションの活用
外部イノベーションの活用 製薬業界は自社だけで完結できず、外部のイノベーションを活用。大型製品化しているものも多数存在。 現在の販売元と創出元が異なる主要製品 医薬品 売上 (2023) 創出元 現在の販売元 適応症 創出元、販売元が異なる理由 キイトルーダ 241 億ドル Schering-Plough Merck がん（肺がん、メラノーマなど） 買収 (Schering-Plough by Merck) エリキュース 100 億ドル Bristol-Myers Squibb Pfizer 血栓塞栓症など 提携（共同開発・販売） レブラミド 61億ドル Celgene BMS 多発性骨髄腫な
Slide 10: バイオ企業が薬の7割を発明している
バイオ企業が薬の7割を発明している 実際に、市場で販売される医薬品の7割以上が、元は大手以外の企業（≒バイオ企業）が発明したもの Bn USD 1,750 100% 1,500 大手以外が販売（右軸） 大手が発明 大手が発明 80% 22.8% 1,250 大手以外が発明 60% 1,000 23% 2023年時点 750 40% 500 77.2% 20% 250 大手以外が発明 0 0% 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 20
Slide 11: バイオ企業とバイオ医薬品企業のギャップ
バイオ企業とバイオ医薬品企業のギャップ バイオ企業とバイオ医薬品企業は大きなギャップがあるため、変革は簡単ではない “バイオ企業” “バイオ医薬品企業” ◼ 売上はない（もしくは大きく変動） ◼ 着実な製品売上 ◼ 利益は少ない（もしくは赤字） ◼ 高い収益性 ◼ パイプラインの価値のみで評価 大きな谷 ◼ 収益性とパイプライン価値双方で評価 （ビジネスモデルのギャップ） ◼ 開発の成否に依存（＝確率論） ◼ 着実な投資 巨額の資金を投じ、リスクを取って成長 （Vertex, Amgen, Gilead等） ここ数十年、この谷を越え大きく成長した企業はいない 11
Slide 12: 当社の概要
当社の概要 02
Slide 13: 我々のビジョン
我々のビジョン 日本発の国際的なリーディングバイオ医薬品企業を目指す Vision 日本から世界にイノベーションを届け、日本発の国際的なリーディングバイオ企業となる 社名 「Next（次の）」 ネクセラ ＋ (Nxera) 「Era（時代）」 ロゴ 「ネクセラの“N”」 ＋ 「タンパクの構造」 JAPAN KOREA HP https://www.nxera.life/jp 13
Slide 14: 2つのビジネスモデル
2つのビジネスモデル バイオ企業のビジネスモデルはリスク・リターンの特性の違う、パイプライン型とプラットフォーム型に分けて考えられる バイオベンチャーの主なビジネスモデル 成功時の評価 プラットフォーム型 パイプライン型 時価総額 （十億ドル） 150 Vertex Pharma パイプライン型 BioMarin Pharma 概要 他社にライセンス 自社で販売 121 Ligand Pharma プラットフォーム型 100 RegenxBio 収益源 マイルストン＋ロイヤリティ 製品販売 50 開発コスト 導出後は導出先負担 自社負担 1 15 0 2 2010 2012 2014 2016
Slide 15: ネクセラの目指すポジション（1）
ネクセラの目指すポジション（1） ライセンス先の影響が大きいバイオ企業から脱皮、2つのビジネスモデルを併せ持つ、高収益なバイオファーマを目指す プラットフォーム型 パイプライン型 ライセンス先に左右される コントロール 自社でコントロールできる ローリスク/ロー・ミドルリターン リスク/リターン ハイリスク/ハイリターン 高 ハイパフォーマンスな バイオファーマ バイオ企業 利 益 率 大手製薬企業 その他の中堅製薬企業 低 小 企業規模 大 15
Slide 16: ネクセラの目指すポジション（2）：日本と欧米企業の収益性
ネクセラの目指すポジション（2）：日本と欧米企業の収益性 具体的には、欧米の製薬企業並みの営業利益率を目指す。 営業利益率 日本 欧米 （直近5年平均） ネクセラが目指すポジション ✓ Novo Nordisk ✓ Vertex ✓ Regeneron 40% ✓ Amgen ✓ J&J ✓ 中外製薬 ✓ AbbVie ✓ Novartis ✓ 塩野義製薬 ✓ Eli Lilly ✓ Pfizer ✓ 小野薬品工業 ✓ GSK ✓ Roche ✓ Gilead ✓ Sanofi 20% ✓ 協和キリン ✓ アステラス ✓ AstraZeneca ✓ Merck KGaA ✓ 大塚HD ✓ エー
Slide 17: ネクセラの目指すポジショニング（3）
ネクセラの目指すポジショニング（3） プラットフォーム型、パイプライン型の事業が卓越した強みを発揮。加えて両者間のシナジーにより、効率化を図る プラットフォーム型 パイプライン型 最先端のテクノロジーで 自社・ライセンスを問わず 高い創薬効率、より良いディール 患者様のアンメットニーズに応える 世界的なパートナー 強固な製品・後期開発品 ＋多くのライセンス機会 17
Slide 18: ビジネスモデルとシナジー
ビジネスモデルとシナジー プラットフォーム型とパイプライン型の事業をそれぞれ発展させつつ、両者間でのシナジーを追求 臨床試験 基礎研究・前臨床 商業化 前期臨床 後期臨床 主な収入 ビジネスモデル UK 1 契約一時金 グ ライセンス契約時に受領 ロ グローバルな ー 世界をリードするGPCR 2 マイルストン プラットフォーム型 バ 導出 製薬・バイオ企業への 開発/販売の進展に応じて受領 ル 展 に対する創薬プラットフォーム 導出や提携 開 3 ロイヤリティ 売上高に応じて受領 ブリッジング試験等 4 自社製品売上 日 自社オリジン品の開発 卓越した開発機能および 本 と 収益力の高い販売
Slide 19: 主要パイプライン一覧
主要パイプライン一覧 基礎研究 / 探索 第1相 第2相 第3相 申請 上市済み /前臨床開発 EP4 拮抗薬 NXE’732 Cenerimod A ピヴラッツ® A 10以上のプログラム 進行性固形がん 全身性エリテマトーデス 脳血管攣縮 自 社 EP4 作動薬 NXE’744 炎症性腸疾患 Lucerastat A クービビック® A ファブリー病 不眠症 開 発 GPR52作動薬 NXE’149 統合失調症 M1 作動薬 NBI’567 J M1M4 作動薬 NBI’570 M4 作動薬 NBI’568 呼吸器系疾患治療薬 15以上のプログラム COPD 神経疾患 神経疾患 統合失調症
Slide 20: 主要パイプライン一覧（事業カテゴリー）
主要パイプライン一覧（事業カテゴリー） 基礎研究 / 探索 第1相 第2相 第3相 申請 上市済み /前臨床開発 EP4 拮抗薬 NXE’732 Cenerimod A ピヴラッツ® A 10以上のプログラム 進行性固形がん 全身性エリテマトーデス 脳血管攣縮 自 社 EP4 作動薬 NXE’744 炎症性腸疾患 Lucerastat A クービビック® A ファブリー病 不眠症 開 発 GPR52作動薬 NXE’149 日本市場向け導入品 統合失調症 （パイプライン型） M1 作動薬 NBI’567 J M1M4 作動薬 NBI’570 M4 作動薬 NBI’568 呼吸器系疾患治療薬 15
Slide 21: そもそも薬はどうやって見つけるのか？
そもそも薬はどうやって見つけるのか？ 創薬の基礎研究は、鍵穴（創薬ターゲット）とカギ（薬の候補）の関係に例えることができる 鍵穴 カギ （創薬ターゲット/何を対象に薬を作るのか？） （ライブラリ/何でターゲットにアタックするのか？） スクリーニング （適切なカギを選ぶプロセス） ⚫ 低分子ではHTS*と呼ばれる大型機械を使う手 法でのスクリーニングが一般的 ⚫ 抗体では生体の免疫応答で、動物の体内（マウ スやラビットなど）でスクリーニングされる ⚫ スクリーニングは、基本的に最初の「ヒット」を生 み出す目的であり、その後の最適化が必要 ⚫ タンパク製剤、遺伝子治療、細胞治療などは、 これとは異
Slide 22: 創薬ベンチャーのアプローチいろいろ
創薬ベンチャーのアプローチいろいろ 独自技術を持つ創薬ベンチャーでは、例えば以下のような方法でアプローチを試みている 創薬の課題 創薬ベンチャーによる具体的なアプローチの例 正しい鍵穴が ⚫ 大学などとの共同研究や、未公開の研究成果をもとに、他社に先んじて創薬 見つからない ターゲット（鍵穴）を発見する 誰よりも早く正しい 鍵穴を見つける ⚫ AIやマシンラーニングなどを駆使し、既存の膨大な研究成果から、まだ世の 中で気づかれていない創薬ターゲット（鍵穴）を発見する ⚫ これまでと異なる（種類の多い）ライブラリーや新たなモダリティ（新たなカギ カギの種類を変える の種類）を生み出し、これまでに
Slide 23: GPCRとは？
プラットフォーム型 GPCRとは？ Gタンパク質共役受容体（G Protein-Coupled Receptor）と呼ばれ、細胞のシグナル伝達を担う リ リガンド 細胞外 GPCRの例 細胞 GPCR ⚫ アデノシン受容体 GPCR G ⚫ アドレナリン受容体 ⚫ ヒスタミン受容体 4 3 2 1 ⚫ ソマトスタチン受容体 5 7 ⚫ オピオイド受容体 6 ⚫ GLP-1受容体 GPCRを対象とした薬の例 リ 内因性 アゴニスト（作動薬） G 細胞内 外因性 × アンタゴニスト（拮抗薬） 2022年に約24兆円の売上高* GPCR = Gタンパクとくっついたり離れたりしながら、主に細胞内外での
Slide 24: NxStaR技術により高度なGPCR創薬を実現
プラットフォーム型 NxStaRTM技術により高度なGPCR創薬を実現 GPCRの構造を知ることで、より優れた高度な創薬が可能に NxStaRTM GPCRは複数の疾患領域に しかし、GPCRの構造が不安定 商用規模でGPCRを安定化し、 関わっており、幅広い治療の であるという性質から 創薬および初期開発に活用 可能性 創薬が困難 24
Slide 25: 当社技術：精密なGPCRモデルにより優れた創薬が可能
プラットフォーム型 当社技術：精密なGPCRモデルにより優れた創薬が可能 精密な構造解析によって、優れた医薬品デザインが可能となる 不鮮明なGPCRモデル：一般的な薬 精密なGPCRモデル: 優れた薬 GPCR（鍵穴）に対する理解が不十分だと医薬品（鍵）も GPCR（鍵穴）をよく知ることで選択性が上がり、有効性を 最適化できない 高め副作用を最小化できる 薬 薬 有効性 予期しない副作用 強力な効果 最小限の副作用 標的GPCR オフターゲット オフターゲット 標的GPCR オフターゲット オフターゲット 25
Slide 26: 世界で最も包括的な創薬プラットフォームを保有
プラットフォーム型 GPCRを始めとする膜タンパク質に対する世界で最も包括的な創薬プラットフォームを保有 非臨床 臨床 創業年 従業員数 IPO / 上場 時価総額 モダリティ プログラム数 プログラム数 ナスダック 低分子、 2019 44 535百万ドル 3+ 1 （2024） 生物製剤 ナスダック 2019 78 745百万ドル 低分子 3+ 1 （2024） ナスダック 2019 136 2,175百万ドル 低分子 4 2 （2023） 低分子、ペプチド、 2007* 180** 東証プライム 25+ 12 生物製剤 当社はGPCR 創薬に関し、 15 年間もの経験と技術を保有。 どの
Slide 27: 日本の市場機会は大きい
パイプライン型 日本の市場機会は大きい 日本は大きな市場規模を有し、臨床試験・規制の質の高さもあり世界的に見ていまだ魅力的な市場。 ドラッグロス・ドラッグラグ解消の議論が高まっており、規制動向によってはさらに魅力度が増す可能性。 2番目に大きな • 日本の市場規模は10兆円程度であり、 いまだに世界的に見て大きな市場規模を誇る 医薬品市場（中国除く） 規制動向によっては さらに魅力的な市場 質の高い • 新薬を評価できる医師・医療従事者へのアクセス になりうる 臨床試験/規制環境 • 新薬の患者への普及速度が速い 例：国際共同治験前の事 前試験のスキップ、薬価 • 欧米で承認された新薬のうち約
Slide 28: ライセンス導入および/または製品獲得により事業を拡大
パイプライン型 ライセンス導入および/または製品獲得により日本・APACで戦略的に事業を拡大 疾患領域（DAs）の優先順位付けのアプローチ 20以上のアセットを対象とした積極的な導入交渉 商業上の魅力度 当社の能力 50以上の案件を評価 対象となる疾患領域全体 472 DAs 20以上の開発品候補を優先： 最小限の営業部隊で商業化が可能 305 DAs • ピーク売上高で150～500億円の可能性 商業的なポテンシャルがある 218 DAs • 魅力的な適応症で 神経疾患 推定患者数 1,000人以上 差別化が可能 集中治療（脳神経外科を含む） 希少（神経）内分泌 免疫疾患・炎症性疾患 高いア
Slide 29: 当社の強みと今後の展望
当社の強みと今後の展望 03
Slide 30: 今日は赤枠のパイプラインについてお話しします
今日は赤枠のパイプラインについてお話しします。 基礎研究 / 探索 第1相 第2相 第3相 申請 上市済み /前臨床開発 EP4 拮抗薬 NXE’732 Cenerimod A ピヴラッツ® A 10以上のプログラム 進行性固形がん 全身性エリテマトーデス 脳血管攣縮 自 社 EP4 作動薬 NXE’744 炎症性腸疾患 Lucerastat A クービビック® A ファブリー病 不眠症 開 発 GPR52作動薬 NXE’149 統合失調症 M1 作動薬 NBI’567 J M1M4 作動薬 NBI’570 M4 作動薬 NBI’568 呼吸器系疾患治療薬 15以上のプログラム COPD 神経
Slide 31: パイプライン型
パイプライン型 まずは「パイプライン型」の2製品からご紹介します。 基礎研究 / 探索 第1相 第2相 第3相 申請 上市済み /前臨床開発 EP4 拮抗薬 NXE’732 Cenerimod A ピヴラッツ® A 10以上のプログラム 進行性固形がん 全身性エリテマトーデス 脳血管攣縮 自 社 EP4 作動薬 NXE’744 炎症性腸疾患 Lucerastat A クービビック® A ファブリー病 不眠症 開 発 GPR52作動薬 NXE’149 統合失調症 M1 作動薬 NBI’567 J M1M4 作動薬 NBI’570 M4 作動薬 NBI’568 呼吸器系疾患治療薬 15以上のプログ
Slide 32: 当社製品：ピヴラッツ®
パイプライン型 当社製品：ピヴラッツ® 当社初の自社製品ピヴラッツ®は市場に普及し、日々命を救っている。 ピヴラッツ®の四半期毎売上（薬価ベース） 国内のPh3臨床試験結果 5,000 売上（薬価ベース） 市場シェア（患者ベース） (百万円) 臨床試験での有効性が高く評価され、他よりも高いエビデンス 80% 4,500 レベルでガイドラインに収載 64% 64% 70% 4,000 62% 62% コイリング試験 クリッピング試験 3,500 60% 51% 53% 3,000 Event rate (%) 50% 2,500 42% p=0.0001 39% 50 4,537 40% 2,0
Slide 33: クービビック®：新規のデュアルオレキシン受容体拮抗薬
パイプライン型 クービビック® *：新規のデュアルオレキシン受容体拮抗薬（DORA） DORAは不眠症治療薬において、急速に地位を確立している レンボレキサント (デエビゴ) ゾルピデム その他 （十億円） スボレキサント (ベルソムラ) エスゾピクロン 80 DORAのシェア（患者数ベース） 22%** 19% 60 17% 14% 26.4 薬価ベース売上 12% 40 29.4 および市場シェア ✓ 日本の不眠症治療市場におい 33.3 20 41.5 て、DORAの市場シェアは急拡 28.7 33.1 27.6 大 11.3 0 1.4 2019 2020 2021 2022 2023
Slide 34: クービビック®：ビジネススキームの変更
パイプライン型 クービビック®： ビジネススキームの変更 塩野義製薬が日本国内の販売、流通を単独で担う 以前のスキーム 新たなスキーム （3社による販売 / 2つのチャネル） （1社単独販売 / 1つのチャネル) ライセンス 製造販売元 * ロイヤリティ 販売・流通 マーケット 自社のコストで 自社のコストなしに 市場の一部を開拓 市場全体からロイヤリティ収入 * 持田製薬は今後も日本におけるクービビック®の製造を独占的に担当 34
Slide 35: 自社パイプライン：クービビック®
パイプライン型 自社パイプライン：クービビック® 2024年9月に製造販売承認を取得し、ベストインクラスの薬剤を目指す 不眠症治療の重要なアンメットニーズ クービビック®の特徴 デュアルオレキシン オレキシン受容体に対する強力な阻害作用に 受容体拮抗薬 よる過度な覚醒状態を緩和 夜間の中途覚醒 2023年の欧州不眠症ガイドラインで、オレキシン 欧州不眠症ガイドライン 受容体拮抗薬で唯一使用できる薬剤として推奨 されている1 速やかな入眠 Tmax: 約0.5-1.4時間 T1/2: 約6-9時間 zZ 優れた薬物動態 服薬翌日への持ち越し効果 プロファイル グローバルPhase 3試験にて、翌
Slide 36: プラットフォーム型
プラットフォーム型 次にプラットフォーム型の2つのプログラムについてご紹介します。 基礎研究 / 探索 第1相 第2相 第3相 申請 上市済み /前臨床開発 EP4 拮抗薬 NXE’732 Cenerimod A ピヴラッツ® A 10以上のプログラム 進行性固形がん 全身性エリテマトーデス 脳血管攣縮 自 社 EP4 作動薬 NXE’744 炎症性腸疾患 Lucerastat A クービビック® A ファブリー病 不眠症 開 発 GPR52作動薬 NXE’149 統合失調症 M1 作動薬 NBI’567 J M1M4 作動薬 NBI’570 M4 作動薬 NBI’568 呼吸器系疾患治療薬
Slide 37: 統合失調症の治療ニーズ
プラットフォーム型 統合失調症の治療ニーズ 患者数は多く治療薬も多いものの、治療満足度が低く新しい薬が求められている。 統合失調症とは 大きなアンメットニーズ • 幻覚・妄想など様々な症状が現れる • 抑うつなどの陰性症状や認知障害 精神疾患 などは有効な薬剤が限定的 30% • 治療薬の副作用も満足度に影響 • 日本では約70万人 の治療満足度 • 服薬遵守率が低いのは薬剤由来 世界中で約2300万人程度 （有効性、副作用）が大きな理由 の患者さまがいると言われている • 多数の医薬品が使われており、100億 ドルを超える市場規模 70年間 • 現在の治療法も作用機序は1950年 イノベーシ
Slide 38: ムスカリン受容体と統合失調症
プラットフォーム型 ムスカリン受容体と統合失調症 M1、M4受容体は以前から統合失調症に効果があるとわかっていたが、M2、M3への作用を避けることが技術的に難しく、 ムスカリン作動薬は長らく開発ができていなかった ムスカリン受容体 ムスカリン受容体作動薬の難しさ • ムスカリン受容体のM1とM4は統合失調 形が似ているため、選択性を高めるのが難しい 症に関連が深いドパミンの合成・放出・ M1 M2 M3 M4 M5 シグナル伝達に関わる ‒ M1：認知症状 ‒ M4：精神症状 平滑筋 中枢神経、 中枢神経 心臓 中枢神経 （内臓系） 眼 M2、M3受容体を活性化すると 消化管症状をはじめ副作用
Slide 39: M4作動薬と他社の作動薬との違い
プラットフォーム型 M4作動薬と他社の作動薬との違い 他社と異なり、生体内のM4アゴニストに近い作用を示すことが期待される Nxera / Neurocrine (NBI-1117568) Karuna / BMS (Cobenfy) Cerevel / AbbVie (Emraclidine) 2025年 2024年9月米国で承認取得 2024年11月 Ph2試験失敗 Ph3試験開始予定 構造ベース創薬でM4への選択性が高い キサノメリンによるM2、M3への M1-M5間で構造が似ていない 作動薬を開発 効果をトロスピウムにより抑制させ、 部位に結合し、M4受容体を正に M1・M4のみを作動
Slide 40: M4作動薬（NBI-1117568）：第Ⅱ相臨床試験で良好な結果
プラットフォーム型 M4作動薬（NBI-1117568）：第Ⅱ相臨床試験で良好な結果 統合失調症患者に対する1日1回20 mgの投与で、有効性および良好な安全性・忍容性を確認 ➢ PANSS 合計スコアの変化 -18.2 ➢ PANSS 合計スコアの変化（対プラセボ比） -7.5（p = 0.011） 主要評価項目および追加 臨床的に意味があり、 ➢ 効果量 0.61 評価項目を達成し、陽性 統計的に有意な有効性 ➢ Marder因子スコアの変化（対プラセボ比）: 症状と陰性症状の両方に （1日1回20 mgの投与） • 陽性症状 -3.0（p=0.004） 有効性を示す • 陰性症状 -1.
Slide 41: NBI-568は2025年前半に第Ⅲ相臨床試験を開始予定
プラットフォーム型 NBI-568は2025年前半に統合失調症を対象とした第Ⅲ相臨床試験を開始予定 Nxera Pharma UKがSBDDを用いて創出した化合物が初めて第Ⅲ相臨床試験に進む 臨床的に有効 良好な忍容性 20mg投与の有効性は 試験したすべての用量で 競合他社製品と同等 服薬遵守が良好となる可能性 利便性が向上 広範な適応症 1日1回の投与かつ M4作動薬が有効と言われる 食事の影響はない 適応症は複数存在 NBI-568の第Ⅱ相臨床試験は成功 安全性・忍容性が高く有効な用量が確認できたことで、第Ⅲ相臨床試験に進む準備が整った 注：NBI-568は治験中の開発品であり、規制当局
Slide 42: Neurocrine社のムスカリンポートフォリオ
プラットフォーム型 Neurocrine社のムスカリンポートフォリオ 当社が創出したポートフォリオは順調に進捗。今後得られるデータをもとに適応症を決定していく。 Neurocrine社が開発するムスカリンポートフォリオ 考えられる適応症 開 発 統合失調症 約2,300万人 中 アルツハイマー型 >5,000万人 認知症 潜 在 双極性障害 約4,000万人 的 な 適 応 パーキンソン病 約800万人 症 レビー小体型 >1,000万人 （認知症の中では、 認知症 アルツハイマー型認知症に次ぐ） 注：NBI-568は治験中の開発品であり、規制当局から承認を受けている製品ではありません。 出所
Slide 43: Centessa社はOX2受容体作動薬ポートフォリオに注力
プラットフォーム型 Centessa社はOX2受容体作動薬ポートフォリオに注力 OX2受容体とナルコレプシーに関する市場動向 各OX2R作動薬ポートフォリオの動向 • 2020年は約20億ドルの市場規模1 • 他のパイプライン（血友病B向け）の開発を中止し、削 市場 Centessa社 減分の予算をOX2R作動薬ポートフォリオに投入 • 2026年には米国のみで50億ドルの市場規模となると予想2 規模 全体 • OX2受容体作動薬のピークセールスは38億ドル3 • 精神疾患領域への適応を目指し、さらなるポートフォ リオ拡大を目指す • 急性睡眠不足の健常人を対象とした第Ⅰ相臨床試験 ORX-4
Slide 44: ORX750：安全性・忍容性も高く、低用量で効果を発揮
プラットフォーム型 ORX750：安全性・忍容性も高く、低用量で効果を発揮 第Ⅰ相試験で、単回投与による有効性や、複数回投与における安全性・忍容性を確認。11月に第Ⅱ相試験を開始。 第Ⅰ相臨床試験デザイン 試験結果 • 急性睡眠不足の健常人を対象とし、初期的 2.5 mg、3.5 mg投与群の睡眠潜時は一般健常人と同じレベルに な有効性を確認する試験 試験したすべての ➢ 1.0 mg単回投与 ：18分（p=0.04） • 安全性データを見ながら、投与量を上げてい 用量で有効性を ➢ 2.5 mg単回投与 ：32分（p=0.01） る。1.0 mgから3.5 mgまでの投与量を試験 確認 ➢
Slide 45: 技術の拡張：低分子以外のモダリティへ
プラットフォーム型 技術の拡張：低分子以外のモダリティへ 自社の強みである低分子創薬は行いつつ、提携を活用しペプチドや抗体など他のモダリティも狙っていく 低分子 高い有効性・ 安全性 抗体 構造ベース創薬 経口での投与 ペプチド＆ 放射性医薬品 手ごろな価格・ コスト NxWaveTMプラットフォーム 当社の強みは低分子創薬だが、低分子で対応できないアンメットニーズに対しては 新たなモダリティとケイパビリティを活用 45
Slide 46: 抗体医薬におけるAntiverse社との提携
プラットフォーム型 抗体医薬におけるAntiverse社との提携 生成AIを用いたGPCRを標的とする新規抗体治療薬の設計を目的にAntiverse社と提携 Antiverse社の特徴 Antiverse社との提携 AIによる抗体デザイン • 過去の知見をもとに機械学習を行い、 抗体デザイン向けのAIを構築 • 標的分子の配列を入力し、そこから標 特性をカスタマイズした GPCRの構造解析や 的に結合する抗体ライブラリを作成 抗体の迅速な設計 有効性等の検証 最先端の抗体実験設備 • 140以上の高発現細胞株を保有 創薬難易度の高い標的GPCRに対して • GPCR含め様々な標的分子を作成可能
Slide 47: 技術の拡張：GPCR以外の膜タンパク質へ
プラットフォーム型 技術の拡張：GPCR以外の膜タンパク質へ イオンチャネルやトランスポーターも創薬ターゲットとして狙う 保有技術と市場ニーズ 標的候補 市場機会 当社技術 • 医薬品開発の難易度高 Na+ 不安定な膜タンパク質を安 細胞外 （複雑な分子構造、多様な生体機能、等） イオンチャネル 定化し、精密に構造を分析 細胞内 • イオンチャネルを標的とした医薬品は全体 の約5%程度だが、潜在的ニーズは大きい 細胞内外へのイオンの輸送を担う • 製品例：Naチャネル遮断薬、Kチャネル遮断 （受動的） 薬、等 新たな膜タンパク質を標的 とした創薬 • 医薬品開発の難易度高 Glucose （複
Slide 48: 2030年のビジョン実現に向けて
創薬プラットフォームから、2030年のビジョン実現に向けて • 少なくとも3つの新製品 日本 / APAC向けに を発売し、総売上高500 新製品・開発品を導入 億円を目指す 「NxWave 」 • 次の20年に向け、革新的な製品の創出と プラットフォーム 提携を推進 • ピーク時のロイヤリティ収入は40億円以上に加え、 製品供給による収益の可能性 • 160～200億円のピーク売上げの可能性 日本およびAPACにおける新製品の売上拡大に加え、 NxWave により創出した低分子、抗体、ペプチド製品の グローバル展開により、売上高500億円規模のビジネスを構築していく 出所：当社分析による 4
Slide 49: 2024年の主な目標
2024年の主な目標 若干の遅れ 01 ピヴラッツ®の売上高160億円以上（薬価ベース） 新たな目標 150～160億円 02 ダリドレキサントの日本での承認取得 2024年9月 日本とAPAC（中国を除く）市場向けに、 03 1品目以上の後期開発品の取得もしくは導入 計画通り進捗 1つ以上の価値の高い提携契約の締結、 04 自社による第Ⅰ相試験を1つ以上開始 EP4作動薬 新ブランドコンセプト、効率性、拡張性のための 05 システム・アプリケーションなどのPMI投資を実施 計画通り進捗 49
Slide 50: 主要パイプライン一覧（今後の進捗予測）
主要パイプライン一覧（今後の進捗予測） 基礎研究 / 探索 第1相 第2相 第3相 申請 上市済み /前臨床開発 EP4 拮抗薬 NXE’732 2025年 Cenerimod A ピヴラッツ® A 10以上のプログラム 進行性固形がん (現在のPh1/2a試験は2025年 全身性エリテマトーデス 脳血管攣縮 自 にPh2aコホート拡大予定) 社 EP4 作動薬 NXE’744 炎症性腸疾患 2026年 Lucerastat A クービビック® A 2024年Q4 ファブリー病 不眠症 開 (現在の試験完了：2025年) 発 GPR52作動薬 NXE’149 統合失調症 2026年 (現在の試
Slide 51: 2024年の進捗と今後のイベント見込み
2024年の進捗と今後のイベント見込み 自社プログラムと、提携先発表済の進捗予定（新規の事業開発案件は含まない） 開発プログラム パートナー タイミング イベント EP4受容体作動薬 達成（2024年3月） 第Ⅰ相臨床試験開始 GPR35受容体作動薬 達成（2024年3月） プログラム返還 GPR52受容体作動薬 達成（2024年3月） オプションライセンス契約 NBI-568（M4受容体作動薬） 達成（2024年4月） 長期毒性試験成功 NBI-567（M1受容体作動薬） 達成（2024年5月） 第Ⅰ相臨床試験開始 ORX750（Ox2作動薬） 達成（2024年5月）
Slide 52: 質疑応答
質疑応答 04
Slide 53: 質疑応答でご注意いただきたいこと
質疑応答でご注意いただきたいこと • 時間を有効に使うべく、ご質問はお一人様、１回につき１トピックでお願いします。 ただし、同じトピック内であれば、私の回答への再質問は何度でもOKです。 別のトピックのご質問は、再度の挙手をお願いします • 質問については何卒、簡潔にお願いできればと思います。私も、極力簡潔にお答えす るように努力します。参加者の皆様と、できるだけ実りの大きな会にしたいと思ってい ますので、ご協力をお願いします • バイオテック業界全体に関する質疑も可能な限り受け付けたいと思いますが、当社以 外の個社への具体的なご質問はご遠慮ください 53
Slide 54: 補足資料
補足資料 05
Slide 55: 主要決算数値
主要決算数値 NPJ/NPKの買収は2023年半ばに完了し、2024年より通年で売上高（医薬品販売）と費用に寄与 2024年第3四半期実績 変動要因 （百万円） 25,000 21,983 契約一時金¹ ◼ ベーリンガー社とのライセンスのオプション契約を締結 （3月） 1,392 20,000 ◼ M4進展によるニューロクライン社からのマイルストン15百万ドル（4月） 15,000 10,557 ◼ Centessa社からの4.6百万ドルのマイルストン（5月） マイルストン収入² ◼ アッヴィ社からのマイルストン10百万ドル（6月） 売上収益 10,000 8,641 ◼ M4の第Ⅱ相臨床試験
Slide 56: 決算のブレークダウン
決算のブレークダウン M&Aによる非現金支出および一時的支出費用は、2024年は通年で影響する 連結損益 連結損益 (百万円) NPC / NPU*1 ＋ NPJ / NPK*2 = （コア） ＋ 非現金支出費用 ＋ 一時的支出費用 = （IFRS） 売上収益 13,613 8,370 21,983 21,983 A (2,401) 売上原価 売上原価調整額 + B (1,022) C (836) (4,823) (6,100) (10,923) (17,206) 販売費及び 無形資産の償却 統合関連費用 一般管理費 D (2,024) その他 (6,553) (976) (7,529) D
Slide 57: 2024年12月期の費用見込み
2024年12月期の費用見込み 引き続き投資を強化し、中長期での高いリターンを目指す (百万円) 見込み 15,000 研究開発費 (IFRS) 13,000 ~ 旧 新 10,000 11,000 12,000 ~ 14,000百万円 - 1,000百万円 11,000 ~ 13,000百万円 2024年12月期の主要ポイント 5,000 10,075 7,454 ◼ 創薬・トランスレーショナルメディシン機能強化への投資 5,931 ◼ 自社開発プログラムの臨床試験を開始(EP4 作動薬） 3,793 ◼ 自社で臨床試験を進めることで、ライセンス時の価値を高める 0 FY20 20/12期
Slide 58: 2024年12月期の期初時費用ガイダンスからの差異
2024年12月期の期初時費用ガイダンスからの差異 引き続き販管費の最適化を進め、2025年も販管費の減少傾向が継続する見込み 研究開発費（IFRS）のガイダンス 販管費（IFRS）のガイダンス (百万円) (百万円) * 13,000* 19,000 * 12,000 2,500 2,000 -1,500 800 500 1,000 15,000* -300 - 10億円 - 40億円 旧 統合による 最新の 旧 統合による クービビック 最新の その他 為替の影響 その他 為替の影響 ガイダンス コスト効率化 ガイダンス ガイダンス コスト効率化 販売戦略変更 ガイダンス *ガイダンスのレ
Slide 59: ピヴラッツ®の売上ガイダンス
ピヴラッツ®の売上ガイダンス くも膜下出血の発症率の低下と、年末の在庫最適化により売上ガイダンスをアップデート ピヴラッツ®の売上ガイダンス 売上ガイダンスアップデートの背景 ガイダンスをアップデートしたものの、 2024年（1月～5月）のくも膜下出血による死亡数は、 ピヴラッツの市場シェアは順調に成長 過去2年と比較して4～6%低かった。 くも膜下出血発症数 1,200 日本のくも膜下出血死亡数 売上高（薬価ベース） が減少（2024年） 000 市場シェア（患者数ベース） 120% 1,000 15,000~16,000 000 100% 約8億円 800 000 13,407 000 8
Slide 60: 独占的オプション権および優先交渉権/優先拒否権
独占的オプション権および優先交渉権/優先拒否権 Idorsia社のグローバル開発品から7品目を日本およびAPAC向けに開発できるオプション権 プログラム 作用機序 適応 開発段階 地域 Cenerimod S1P1 受容体モジュレーター 全身性エリテマトーデス 第3相 独占的 オプション権 Lucerastat グルコシルセラミド合成酵素阻害薬 ファブリー病 第3相 ACT-1004-1239 ACKR3 / CXCR7 拮抗薬 多発性硬化症およびその他の脱髄疾患 第2相* APAC地域 （中国を除く）1 優先交渉権 ACT-1014-6470 C5aR1 拮抗薬 免疫介在性疾患 第1相* お
Slide 61: 「コア営業利益」の導入
「コア営業利益」の導入 コア営業利益 － 当社グループビジネスの実態により近い財務指標 営業利益 営業利益 「コア」 「IFRS」 非現金支出費用 ◼ コア営業利益は2022年より算出・ ◼ 国際財務報告基準（IFRS）に準拠 開示する新しい主要財務指標で、 + 重要な して記録・作成された業績 事業の潜在的な経常キャッシュ創 出能力を示す （有形固定資産償却費、無形資産償却費、株式報酬費用、減損損失など） ◼ コア営業利益は営業利益（IFRS） ＋重要な非現金支出費用＋重要 な一時的支出費用で定義 + 重要な 一時的 支出費用 ◼ 重要な非現金支出費用には、減価 （棚卸資産評価額、構造改革費
Slide 62: 潜在市場規模
潜在市場規模 前臨床試験以降の開発品だけでも、最終製品はピーク売上高が数兆円のポテンシャル カテゴリー 疾患名2 患者数 当社開発品 市場全体 個別製品 認知症 約5,500万人 73億ドル (2010) 39億ドル (2009/Aricept) M1 作動薬、M1/M4 作動薬 統合失調症 約2,000万人 207億ドル (2011) 57億ドル (2013/Abilify) M4 作動薬、M1/M4 作動薬、GPR52作動薬 神経疾患 物質使用障害 約1,040万人1 - - - - mGlu5 NAM ナルコレプシー 約300万人 23億ドル (2022) 17億ドル (2020/Xyr
Slide 63: 提携済パイプライン①
提携済パイプライン① 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 第1相 第2相 第3相 申請 販売 提携 シーブリ® LAMA 低分子 COPD ウルティブロ® LAMA+LABA 低分子 COPD エナジア® LAMA+LABA+ICS 低分子 喘息 オラビ® 抗真菌薬ミコナゾール 低分子 口腔咽頭カンジダ症 NBI-1117568 ムスカリンM4作動薬 低分子 統合失調症 NBI-1117569 ムスカリンM4作動薬 低分子 神経疾患 NBI-1117570 ムスカリンM1/M4作動薬 低分子 神経疾患 NBI-1117567 ムスカリンM1作
Slide 64: 提携済パイプライン②
提携済パイプライン② 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 第1相 第2相 第3相 申請 販売 共同開発 KY1051 抗CXCR4抗体 モノクローナル抗体 がん免疫 （非開示） PAR-2 ペプチド 炎症性疾患 （非開示） AI創薬 低分子 神経疾患 （非開示） AIによる複数標的の探索 低分子/生物製剤 免疫疾患 （非開示） 脳腸軸に基づく標的の探索 低分子 消化器疾患 共同出資 TMP301 mGlu5 NAM 低分子 物質使用障害 ORX750 OX2作動薬（経口） 低分子 ナルコレプシー ORX142 OX2作動薬（経口） 低分子 精
Slide 65: 自社開発パイプライン
自社開発パイプライン 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 第1相 第2相 第3相 申請 販売 自社開発品 ピヴラッツ® ETA 拮抗薬 低分子 脳血管攣縮 クービビック® デュアルオレキシン受容体拮抗薬 低分子 不眠症 NXE0048149 ¹ GPR52 作動薬 低分子 神経疾患 NXE0039732 EP4 拮抗薬 低分子 がん免疫 NXE0033744 EP4 作動薬 低分子 炎症性腸疾患 NXE0027477 GPR35作動薬 低分子 炎症性腸疾患 （非開示） ムスカリンM1作動薬（日本） 低分子 神経疾患 （非開示） SARS Co
Slide 66: 用語集（1/2）
用語集（1/2） 基礎用語・基礎技術 GPCR G Protein-Coupled Receptor Gタンパク質共役受容体。人体に約800種類あることが知られ、そのうち400種類が創薬ターゲットになりうることが知られているが、約300種類に対してはまだ薬がない NxStaR Stabilized Receptor GPCRに人工的に点変異を起こし、構造を安定化する当社独自の技術。安定化したGPCRの立体構造を解明し、SBDDでの創薬への利用や抗原として抗体医薬の創薬を行うことが可能 SBDD Structure-Based Drug Design 構造ベース創薬。創薬ターゲットとなるタンパク
Slide 67: 用語集（2/2）
用語集（2/2） 創薬ターゲット関連 M1 Muscarinic M1 Receptor ムスカリンM1受容体。アセチルコリン受容体の一種であるムスカリン受容体の5種のサブタイプM1～M5の1つ。学習、記憶に関与していると考えられている M4 Muscarinic M4 Receptor ムスカリンM4受容体。アセチルコリン受容体の一種であるムスカリン受容体の5種のサブタイプM1～M5の1つ。行動、ドパミン放出に関与していると考えられている CGRP Calcitonin Gene-Related Peptide カルシトニン遺伝子関連ペプチド。受容体を介して血管拡張、心拍数減少および心筋収縮
Slide 68: Locations
Locations 東京都港区赤坂 F17, 410 Teheran- Steinmetz Building Spaces Grosspeter 9-7-2 Ro Granta Park, Tower, ミッドタウンイースト GangHam-Gu Grosspeteranlage Cambridge 107-0052 29, Seoul 06192 CB21 6DG 4052 Basel 日本 東京 韓国 ソウル 英国 ケンブリッジ スイス バーゼル 68
Slide 69: Thank you
Thank you BREAKTHROUGHS IN PROGRESS ● BREAKTHROUGHS IN PROGRESS ● BREAKTHROUGHS IN PROGRESS
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