Kyowa Kirin Co., Ltd. · TSE:4151
Kyowa Kirin — Merger or Acquisition (April 2024)
25 slides from Kyowa Kirin's merger presentation, Apr 8, 2024
Slide 1: 協和キリン-Orchard Therapeutics社 IR説明会
協和キリン-Orchard Therapeutics社 IR説明会 2024年4月8日
Slide 2: 本日のアジェンダ
本日のアジェンダ Orchard Therapeutics社獲得の背景 ◆ – 代表取締役社長 CEO 宮本 昌志 Orchard Therapeutics社とHSC-GT*について ◆ – The CEO of Orchard Therapeutics plc, Bobby Gaspar, M.D., Ph.D. HSC-GTに関する今後の計画 ◆ – 代表取締役社長 CEO 宮本 昌志 *造血幹細胞遺伝子治療 1 © Kyowa Kirin Co., Ltd.
Slide 3: 2030年に向けたビジョン
2030年に向けたビジョン UMNを満たす 医薬品の提供 2030年に向けたビジョン 抗体技術の進化へ挑戦を続ける ことに加え、多様なモダリティを駆 協和キリンは、イノベーションへの情熱と 使し協和キリンの強みを生かした 創薬により、有効な治療法のない 多様な個性が輝くチームの力で、 病気の治療に取り組んでいきます。 日本発のグローバル・スペシャリティファーマとして 社会からの信頼獲得 病気と向き合う人々に笑顔をもたらす 常に信頼され、成長が期待される 患者さんを中心においた 企業であり続けるため、世界トップ Life-changingな価値＊の 医療ニーズへの対応 クラスの製品品質とオペレー
Slide 4: Story for Vision 2030
Story for Vision 2030 Life-changingな価値を創出・提供するための戦略 自社の強みを最大限 疾患サイエンス 自社での 活かし開発された製 注力する疾患領域：骨・ミネラル、血液がん・ 価値提供 品を、グローバルで展 開する 難治性血液疾患、希少疾患 ⚫ 疾患のUMNおよび原因やメカニズムを同定 自社で注力する ⚫ 治療実現に向けた分子・細胞制御機構の決定 疾患領域の アセット 自社とパートナーの強 創薬テクノロジー Life-changingな 共同での みとの掛け合わせによ 革新的モダリティへのシフト：先進的抗体技術 価値の創出 価値提供 る価値最大化を目指 す
Slide 5: なぜOrchard Therapeutics社を獲得したのか？
なぜOrchard Therapeutics社を獲得したのか？ 内部変化 外部変化 ⚫ 骨・ミネラル、血液がん・難治性血液疾患、希少疾患が強 ⚫ 有効な治療法が存在しない疾患への解決策 みのある疾患領域に ⚫ 個別化医療 ⚫ Rocatinlimabの価値最大化、いくつかのパイプラインの ⚫ 根本治療 開発中止などによりポートフォリオが変化 の実現に向けた社会的要請が増大している ⚫ グローバル体制の進展と共に、多様なスキルや仕組みを取 り込み成長できる組織へ 創薬研究に ⚫ 従来の抗体・低分子などの創薬ターゲットが枯渇 おける課題 ⚫ 遺伝性疾患・希少疾患はターゲットが存在するがアクセス方法
Slide 6: Bobby Gaspar – the CEO of Orchard Therapeutics plc
Bobby Gaspar – the CEO of Orchard Therapeutics plc ◼Bobby Gaspar, M.D., Ph.D. ⚫ Co-founder and chief executive officer of Orchard Therapeutics ⚫ Studied medicine and surgery at Kings College in London ⚫ Completed Ph.D. at the UCL Great Ormond Street Institute of Child Health © Kyowa Kirin Co., Ltd.
Slide 7: Imagine Limitless Possibilities
Imagine Limitless Possibilities 8 April 2024 Bobby Gaspar, M.D., Ph.D.
Slide 8: We aspire to end the devastation caused by genetic and other severe diseases
We aspire to end the devastation caused by genetic and other severe diseases through the curative potential of HSC gene therapy.
Slide 9: Orchard Therapeutics: A global gene therapy leader
Orchard Therapeutics: A global gene therapy leader Dedicated to ending the devastation caused by severe genetic diseases through the curative potential of Our Mission Our Mission hematopoietic stem cell (HSC) gene therapy Our Global Established footprint: presence in: Approach Our approach harnesses
Slide 10: Strategic long-term growth and value creation with expansion into larger indications
Strategic long-term growth and value creation with expansion into larger indications Mid-long VA L U E Execute and deliver term on rare disease portfolio Expand on HSC gene Continue to build out therapy approach for capabilities in HSC gene larger indications and therapy across regulatory, Near-mid
Slide 11: HSC gene therapy enables delivery of gene-corrected cells to multiple organ systems
HSC gene therapy enables delivery of gene-corrected cells to multiple organ systems Osteoclasts BONE HSC Viral Vector Microglia Granulocyte T cells MPS-IH B cells Integration BRAIN NK cells MLD MPS- IIIA Megakaryocyte LIVER Erythrocyte Intestinal macrophages Self-renewal Monocyte / Macrophage Kupf
Slide 12: Autologous ex vivo gene therapy approach
Autologous ex vivo gene therapy approach Administration: Blood cell collection: Genetically-modified cells Blood hematopoietic stem and are given back to the patient 6 1 progenitor cells (HSPCs) are taken intravenously from the patient via leukapheresis Patient can return home Conditioning: The pati
Slide 13: Advancing a pipeline to address serious genetic diseases
Advancing a pipeline to address serious genetic diseases 12
Slide 14: Strong operational execution already in 2024
Strong operational execution already in 2024 Built U.S. field Beneluxa team to set the MLD patients reimbursement BLA approval by Randomized first stage for identified for agreement FDA for patients in OTL- successful treatment driving expanded Lenmeldy in 203 pivotal study execution of the signific
Slide 15: Lenmeldy / Libmeldy (MLD): Potential significant clinical benefit
LenmeldyTM / Libmeldy® (MLD): Potential significant clinical benefit for a devastating genetic disease Severe Motor Impairment Free Survival (sMFS) Interval from birth to first occurrence GMFC-MLD ≥ 5 (no locomotion and unable to sit) or death Treatment with OTL-200 resulted in statistically signifi
Slide 16: MLD: surviving PSEJ patients maintained the ability to walk
All 7 surviving PSEJ patients maintained the ability to walk with normal performance for age (GMFC-MLD Level 0) Untreated NHx sibling Treated Child i We t GMFC-MLD Level 6 GMFC-MLD Level 0 3 years post-onset 8 years post-GT 8 years of age 12 years of age rchard therapeutics
Slide 17: Pioneering Commercial Operations Leading to Sustainability
Pioneering Commercial Operations Leading to Sustainability Access Reimbursement Treatment Secured for all eligible MLD children Early access program: AP2 granted and renewed (France) Treatment abroad: Named patient program in the Middle East established (Saudi Arabia) Cross border: European pathway
Slide 18: OTL-203 (MPS-IH): Disease background & NEJM interim proof-of-concept results
OTL-203 (MPS-IH): Disease background & NEJM interim proof-of-concept results Disease snapshot Before gene therapy Neuropsychological Tests over Time Cognitive Age-Equivalent Score (Overall) • Multisystemic neurometabolic condition affecting cognition, growth and skeletal function • Current standard
Slide 19: OTL-201 (MPS-IIIA): A progressive and devastating disease
OTL-201 (MPS-IIIA): A progressive and devastating disease with no approved treatment options Disease snapshot Early Neurocognitive Outcomes • Sanfilippo syndrome type A; • Change in cognitive function Pre-treatment Post-GT Treatment pathogenic variants in SGSH (age equivalent scores) against with GT
Slide 20: Success in MLD provides roadmap, common infrastructure for next programmes
Success in MLD provides roadmap, common infrastructure for next-in-line neurometabolic and CNS programmes MLD Other LSDs MPS-IH MPS-IIIA GRN-FTD Approved in Europe and U.S. Regulatory Supply Chain PLATFORM Manufacturing Treatment Sites SYNERGIES Distribution Referral Networks 19
Slide 21: Compelling fundamentals driving near-term value creation and long-term growth
Compelling fundamentals driving near-term value creation and long- term growth Commercial Diagnostics and Future Potential Manufacturing and Other Model Newborn Screening Regulatory Approvals Distribution Applications Establish scalable Leverage success in Implement a sustainable Advance scientific
Slide 22: The world's leading gene therapy company
The world’s leading gene therapy company 21
Slide 23: Story for Vision 2030
Story for Vision 2030 Life-changingな価値を創出・提供するための戦略 自社の強みを最大限 疾患サイエンス 自社での 活かし開発された製 注力する疾患領域：骨・ミネラル、血液がん・ 価値提供 品を、グローバルで展 開する 難治性血液疾患、希少疾患 ⚫ 疾患のUMNおよび原因やメカニズムを同定 自社で注力する ⚫ 治療実現に向けた分子・細胞制御機構の決定 疾患領域の アセット 自社とパートナーの強 創薬テクノロジー Life-changingな 共同での みとの掛け合わせによ 革新的モダリティへのシフト：先進的抗体技術 価値の創出 価値提供 る価値最大化を目指 す
Slide 24: HSC-GT 今後の計画
HSC-GT 今後の計画 ◼ Libmeldy®/LenmeldyTM 欧州・米国での使用拡大 ◼ 現在の開発パイプラインの着実な進捗 ⚫ 2024年3月18日米国承認取得、発売 開発疾患 ステータス 開発コード ⚫ 現在、米国・欧州・中東にて、MLDについて10本の前向きNBS* ムコ多糖症I型 OTL-203 ピボタル試験進行中 試験が進行中。2024年3月31日までに約27万5千人の新生児 （Hurler症候群） がスクリーニングされた ムコ多糖症IIIA型 PoC試験進行中 OTL-201 （Sanfilippo症候群A型） ピボタル試験計画中 ⚫ 2024年度売上収益予想45億円 *
Slide 25: 本資料のお問合せ先
～本資料のお問合せ先～ 協和キリン株式会社 コーポレートコミュニケーション部 IR&PRグループ 03-5205-7206 / ir@kyowakirin.com