Kyowa Kirin Co., Ltd. · TSE:4151
Kyowa Kirin — Technical Presentation (November 2024)
16 slides from Kyowa Kirin's technical presentation, Nov 26, 2024
Slide 1: nAMD患者さんを対象としたKHK4951 Phase 2試験トップラインデータ
nAMD患者さんを対象とした KHK4951 Phase 2試験トップラインデータ 2026年9月9日 Chief Medical Officer (CMO) 鳥居 義史 協和キリン株式会社 NCT06116890
Slide 2: © Kyowa Kirin Co., Ltd.
本資料には、当社(国内外の連結子会社を含む)の見通し、目標、計画など、将来に関する記述が含まれてい ます。これら将来に関する記述は、当社が現時点において入手している情報や予測をもとになされた当社 の合理的な判断に基づくものですが、実質的にこれら記述とは大きく異なる結果を招く不確実性を含んで います。 これら不確実性には、国内外製薬業界の事業活動に潜在するリスク、知的財産権にかかるリスク、副作用 に関するリスク、法的規制リスク、製品の欠陥等の発生リスク、原燃料価格の変動リスク、製品市況価格 の変動リスク、為替・金融市場の変動リスクなどが含まれますが、これらに限定されるものではありませ ん。 本資
Slide 3: Vision 2030
Vision 2030 アンメット メディカルニーズを 協和キリンは、イノベーションへの情熱と 満たす医薬品の提供 多様な個性が輝くチームの力で、 抗体技術の進化へ挑戦を続けることに加え、 日本発のグローバル・スペシャリティファーマとして 多様なモダリティを駆使し 病気と向き合う人々に笑顔をもたらす 協和キリンの強みを生かした創薬により、 Life-changingな価値＊の 有効な治療法のない病気の 治療に取り組んでいきます。 継続的な創出を実現します。 患者さんを中心においた 社会からの信頼獲得 医療ニーズへの対応 常に信頼され、成長が期待される 医薬品事業で培った疾患に関する知見と 企業
Slide 4: KHK4951
革新的なLife-Changing Assets in focus disease areas 戦略的パートナリングアセット Valueの創出 KHK4951 新生血管型加齢黄斑変性、糖尿病黄斑浮腫を対象として開発中 硝子体内注射が標準治療（SOC1）となっている疾患領域において、初の抗VEGF点眼治療となる可能性を追求 後眼部に 効率的に送達 Lancet 2012; 379: 1728–38 KHK4951 Tivozanibを ナノクリスタル化 市場性 新生血管型加齢黄斑変性（nAMD） 患者数 既存市場規模2 グローバル 267万人 1兆円~ 疾患領域 モダリティ 商業化基盤 市場性
Slide 5: KHK4951 P2 試験結果の概要
KHK4951 P2 試験結果の概要 当社が設定した製品プロファイル上の目標を達成 点眼薬中心の維持療法戦略の可能性を示唆する結果を得た 有効性 主要評価項目 安全性および 副次評価項目 忍容性 低用量群を含む全ての投与群 8 週から52週ま で 本試験において、 いずれの群におい において、追加のレスキュー の BCVA が 15 文 字 新たな安全性シグ て も BCVA お よ び IVT注射 1 を必要とせずに、約 以上低下した被験 ナルは認められな CST3 は 安 定 し て 65〜69%の被験者が52週時点 者の割合について、 かった 推移した でBCVA2の15文字以内の低下
Slide 6: nAMDにおける点眼維持療法の臨床的ニーズ
nAMDにおける点眼維持療法の臨床的ニーズ 継続的な治療が必要な疾患 01 nAMDは、長期的な視力維持のために継続的な抗VEGF薬の硝子体内注射治療と経過観察を必要とする 現行治療の負担 02 硝子体内注射による治療は、繰り返しの注射、専門医療機関への定期的な通院、患者さんの移動およびそ のサポートなど、患者さん・医療従事者の皆様に大きな負担をもたらしている KHK4951が目指す姿 硝子体内注射による導入治療後の点眼薬中心の維持療法（視力の維持、硝子体内注射回数の低減、必要時のみレス キュー治療）を目指す 6 © Kyowa Kirin Co., Ltd.
Slide 7: 点眼維持療法としてのKHK4951の治療コンセプト
点眼維持療法としてのKHK4951の治療コンセプト 現行の硝子体内注射による維持療法 KHK4951で目指す点眼維持療法モデル • 硝子体内注射の投与間隔の延長 • 維持療法は毎日の点眼薬を中心 が中心 に行う • 専門センターでの繰り返しの処 • 毎日の自己管理、必要に応じて 置が必要 専門的なレスキュー治療 • 注射・通院に伴う負担が継続 • 注射回数および来院負担の減少 の可能性 7 © Kyowa Kirin Co., Ltd.
Slide 8: KHK4951 Phase 2試験のデザイン
KHK4951 Phase 2試験のデザイン 投与量に応じて3つのグループを設定した 1. 1日2回投与; 2. 1日1回投与 治療終了後の スクリーニング 治療 (52W) フォローアップ (4W) 1 KHK4951 2 w/v%、BID1 スクリ 治 試 ー IVT 2 KHK4951 2 w/v%、QD2 療 験 ニング 終 終 3 KHK4951 0.5 w/v%、QD 了 了 D-30 D1 W8 W52 概要 ⚫ 異なる用量でのKHK4951の有効性と安全性を評価すること 研究目的 ⚫ 第3相試験に最適なKHK4951用量を決定する ⚫ KHK4951投与群間の優位性評価：W8か
Slide 9: BCVAの15文字以内の低下で視力を維持
全ての投与群で約65〜69%の症例が、追加のレスキューIVT注射を必要とせずに BCVAの15文字以内の低下で視力を維持 ■15文字以上の視力低下：31.1%(2.0% BID)、34.9%(2.0% QD)、31.8%(0.5% QD) ■用量群間で有意な差は認められず、主要評価項目は満たされなかった KHK4951 KHK4951 KHK4951 0.5 w/v% QD 2.0 w/v% QD 2.0 w/v% BID (N = 44) (N = 43) (N = 45) Participants Meeting Criteria 14 15 14 Proportion with Exac
Slide 10: KHK4951投与期間におけるBCVAの平均変化量
KHK4951投与期間におけるBCVAの平均変化量 いずれの群においても平均BCVAはKHK4951投与開始時点から安定して推移した 用量群間のBCVA平均変化量に明確な差は認められなかった 10 © Kyowa Kirin Co., Ltd.
Slide 11: KHK4951投与期間におけるCSTの平均変化量
KHK4951投与期間におけるCSTの平均変化量 いずれの群においても平均CSTはKHK4951投与開始時点から安定して推移した 一方で用量群間のCST平均変化量に明確な差は認められなかった ILM:内境界膜 RPE:網膜色素上皮 11 © Kyowa Kirin Co., Ltd.
Slide 12: 安全性および忍容性
安全性および忍容性 本試験では新たな安全性シグナルは認められなかった 評価項目 主な所見 眼局所 少数のドライアイおよび点状角膜炎が主に2.0% BIDコホートで観察された 全身性 KHK4951投与期間中、血圧上昇などの重大な新規シグナルは認められなかった 約70%が試験を完遂した。試験中止の主な理由は代替治療の必要性またはnAMDの進 試験完遂 行（約15%）であった 12 © Kyowa Kirin Co., Ltd.
Slide 13: 点眼薬の維持療法に関する臨床的視点 ― KOLコメント
点眼薬の維持療法に関する臨床的視点 ― KOLコメント KOLs Feedbacks Dr. Pieramici ⚫ Although the absence of a true control group is the study’s primary limitation, making it difficult to attribute the observed outcomes directly to the drug, Dr. Pieramici noted that approximately 70% of patients maintained vision (lost less
Slide 14: 総括および結論
総括および結論 当社が設定した製品プロファイル上の目標を達成 点眼薬中心の維持療法戦略の可能性を示唆する結果を得た 副次評価項目 有効性 いずれの群においてもBCVAおよびCSTは安定し て推移した 全ての用量群で約65〜69%の被験者が52週 時点でBCVAの15文字以内の低下で視力を 維持した 新たな治療戦略の可能性 用量群間差がつかず、主要評価項目は未達 患者さんや医療従事者の皆様の負担軽減につなが る、点眼薬中心の維持療法戦略の可能性を提示 当社は本試験で得られた知見を踏まえ、本プログラムの価値最大化に向けて様々な選択肢を検討する 14 © Kyowa Kirin Co., Ltd.
Slide 15: Life-changingな価値の継続的創出
協和キリンは、疾患サイエンスと創薬テクノロジーを駆使して Life-changingな価値を継続的に創出する Story for Vision 2030 より 疾患サイエンス 疾患のUMNs1および原因、メカニズムを深耕 ・満たされていない患者さんのニーズを起点に、治療の可能性を探索 KHK4951：頻回の硝子体内注射に依存しない維持療法という患者さんのUMNに 着目 Life-changingな 価値の創出 創薬テクノロジー 治療実現に最適なモダリティの応用 ・研究と製剤技術の知見を組み合わせ、治療コンセプトを臨床で検証 KHK4951：tivozanibをナノクリスタル化して効率的な後眼部
Slide 16: 本資料のお問合せ先
～本資料のお問合せ先～ 協和キリン株式会社 財務経理部 IRグループ 03-5205-7206 / ir@kyowakirin.com