Gni Group Ltd. · TSE:2160
Gni — Merger or Acquisition (March 2026)
39 slides from Gni's merger presentation, Mar 3, 2026
Slide 1: 分解誘導剤とDACの強力なパイプラインを武器に、創薬から商用化までを自社で一貫して担うバイオ製薬
分解誘導剤とDACの強力なパイプラインを武器に、 創薬から商用化までを自社で一貫して担うバイオ製薬 本資料は英語で作成されたプレゼンテーション資料の参考訳です。参考訳と原文との間に相違が生じた場合には、原文が優先されます。
Slide 2: 将来予測に関する記述
将来予測に関する記述 本プレゼンテーションには、米国証券法（1933年証券法第27A条、1934年証券取引法第21E条を含む）の意味における「将来予想に関する記述（forward-looking statements）」 が含まれています。これには、GYRE Therapeutics, Inc.（以下「Gyre」）、Cullgen Inc.（以下「Cullgen」）およびそれぞれの子会社の現在の計画、期待、戦略に関する記述が含 まれます。これらの記述は重大なリスクや不確実性を伴い、経営陣の見積りや前提に基づいています。本プレゼンテーションに含まれる、過去の事実に関する記述を除くすべての記述 は
Slide 3: Gyre Therapeutics: 会社概要
Gyre Therapeutics: 会社概要 2011年、中国初となるIPF治療薬 中国におけるIPF市場シェア 専任のグローバル従業員： ピルフェニドンの承認を取得 （10年連続）² 約400名（中国と米国の商業チーム）、 線維症治療のパイオニアとして、 約50％のIPF市場シェア、 約70名（R&D専任） 確かな成功実績を誇ります ピルフェニドンでは2024年に 90％以上のシェア ピルフェニドンで治療された 中国の870以上の都市にわたる 2017年以降³、同期間中の売上 IPFの患者数 病院および薬局をカバー は年平均成長率（CAGR） 約32％³で成長 2023年 売上 2024年
Slide 4: Cullgen: 会社概要
Cullgen: 会社概要 2018年設立 標的タンパク分解誘導技術開発企業 中国 上海 カリフォルニア サンディエゴ 創薬センター 世界で約120名の従業員 本社 化学、⽣物学、分析など うち50名が高度学位保持者 総務・管理、臨床 （PhD、MD、JD、MBA、MS） 公表済みの治療プログラム：8件 1件：今後開始予定の第2相臨床試験 2件：現在第1相臨床試験中 2件：IND適格性試験 2件：リード最適化中のDAC 1件：リード最適化中の分解誘導剤 オーストラリア メルボルン TRK疼痛臨床試験 プログラムは疼痛、がん、炎症性疾患など、 複数の治療領域を対象 4
Slide 5: A Powerful Combination
A Powerful Combination 中国における強固かつ効率的な事業基盤を最大限に活用し、 分解誘導剤とDACによる次世代治療薬の創薬から早期検証、開発に至るプロセスを一段と加速させてまいります グローバル・イノベーション 開発の加速 後期臨床試験 初期検証／リスク軽減 世界最大のヘルスケア市場へのアクセス コスト効率 ガバナンスおよびコンプライアンス 早期商業化 カリフォルニア サンディエゴ 中国 北京 中国 上海 本社- 総務・管理 臨床開発 製造、臨床開発および商業化 創薬、臨床開発 5
Slide 6: 統合後の Gyre Therapeutics: 会社概要
統合後の Gyre Therapeutics: 会社概要 取引完了予定日：2026年第2四半期初頭 会社名 Gyre Therapeutics, Inc. (ナスダック: GYRE) 本社 カリフォルニア サンディエゴ • Ying Luo – President & CEO • Ping Zhang – Executive Chairman 統合後の経営陣 • Yue Xiong – CSO • Thomas Eastling - CFO 製品・開発ポートフォリオ：全10件の公表済みプログラム： 上市：1 第1相臨床試験：3 治療薬/候補資産 Pre-NDA：1 IND適格性試験：3 第2相
Slide 7: 当社グループの強みと成長戦略
当社グループの強みと成長戦略 研究段階から開発段階までを網羅する強固かつバランスの取れた治療パイプラインを有し、 1 製造および商業化体制も確立済み 2 中国の効率かつコスト競争力のある創薬力を活用し、リスク低減済みの開発品を米国市場へ展開 分解誘導剤の分野における実績により、次世代ADC治療薬であるDACの開発に明確な競争優位性を 3 提供 4 米国における強力な経営陣と、グローバルにおける豊富な事業運営経験 7
Slide 8: 創薬から商業化までを網羅する幅広い製品ポートフォリオ
創薬から商業化までを網羅する幅広い製品ポートフォリオ 8
Slide 9: 強固なポートフォリオ：炎症、疼痛、がん領域を網羅
強固なポートフォリオ：炎症、疼痛、がん領域を網羅 探索/ IND 有効化 第1a相 第 1b/2相 Pre-NDA 上市 リード最適化 DAC CG023308 CG009301 CG001419 ヒドロニドン アイスーリュイ (F351) (ピルフェニドン) 血液がん 固形がん がん 急性痛、慢性痛 （白血病、MYC） （IND提出済み） B型慢性肝炎に起因する 特発性肺線維症(IPF) 肺線維症 DAC CG020953 CG001419 F573 固形がん 炎症性疾患 固形がん 急性肝不全 (ALF) タンパク質 F528 F230 分解誘導剤 慢性閉鎖性肺疾患 肺動脈性肺高血圧症 線維
Slide 10: 治療パイプライン：DAC／分解誘導剤に重点
治療パイプライン：DAC／分解誘導剤に重点 プログラム 適応症 探索 IND 有効化 第 1a 相 第 1b/2 相 第3相 TGF-β 阻害剤 慢性B型肝炎に F351 起因する肝線維症 分解誘導剤 | TRK 急性痛、慢性痛 CG001419 分解誘導剤 | TRK 固形がん CG001419 分解誘導剤 | GSPT1 がん CG009301 （白血病、MYC） 分解誘導剤 | CDK2 乳がん CG923308 多発性固形がん 分解誘導剤 | TYK2 炎症性疾患 CG620953 エリスロマイシン誘導体阻害剤 COPD F528 DAC | エピジェネティック因子 がん 標的非開示
Slide 11: 分解誘導剤・DACプラットフォームが切り拓く新時代の創薬戦略
分解誘導剤・DACプラットフォームが切り拓く 新時代の創薬戦略 11
Slide 12: ユビキチン・プロテアソームシステムを乗っ取り
ユビキチン・プロテアソームシステム(UPS:Ubiquitin Proteasom System)を乗っ取り 従来の創薬手法では困難だった疾患原因タンパク質を分解、除去する 標的タンパク質分解誘導剤が疾患原 因タンパク質と結合し、E3リガーゼ を呼び寄せる。タンパク質に分解の ユビキチンがE2酵素から 目印(タグ)をつけるユビキチン化プ 疾患原因タンパク質へ転移 ロセスの開始 ユビキチン化 プロセス E2 ユビキチン 標的タンパク質分解誘導剤は、 （Ub） 疾患原因タンパク質と、特定 疾患原因タンパク質に複数のユビ のE3リガーゼ複合体の両方に キチン分子が目印となり、細胞内 E2 結合できる
Slide 13: TPD抗体複合体（DAC）は次世代ADCを代表する技術
TPD抗体複合体（DAC）は、ADCとTPDの利点を融合した次世代ADCを 代表する技術 ADC TPD DAC (抗体薬物複合体) (標的タンパク質分解誘導剤) (TPD抗体複合体) E3 ligase E3 ligase 高い有効性 改善された薬物動態 安全性の向上 TPDの触媒的作用機序により、抗体に 半減期を延長し、全身クリアランスを 細胞表面（抗体‐腫瘍関連抗原）および よって送達される少量の分解誘導剤 抑制、溶解性を改善。さらに、経口吸 細胞内（分解誘導剤-標的タンパク質） でも十分な有効性を発揮 収性や細胞膜透過性の最適化に依存し の二重の標的選択性により、毒性を低 ない設計が可
Slide 14: TPDsとDACによるドラッカブル疾患領域の拡大
標的タンパク質分解誘導剤（TPDs）とDACによるドラッカブル疾患領域の拡大 低分子医薬品の標的の大半（約75％）は、特定の結合ポケット Cullgenの標的タンパク質分解薬およびTPD抗 を有するタンパク質である¹。一方で、多くのヒトタンパク質は 体複合体（DAC）は、理論上ほぼすべての疾 活性部位やリガンド結合部位を持たないため、現在の低分子薬 患原因タンパク質へのアプローチが可能 理学ではその相当部分が「アンドラッカブル（創薬困難）」と されている。 低分子阻害剤 分解誘導剤 DAC (分子量< 900D) 疾患の原因となる タンパク質 ~37% 100% 標的到達性 標的到達性 1.
Slide 15: Cullgen前立腺がん向けDAC：標的特異的なタンパク質分解と強力な抗腫瘍効果
Cullgen前立腺がん向けDAC：標的特異的なタンパク質分解と強力な抗腫瘍効果 A. Cullgen前立腺がんDACは、試験管内において、腫瘍関連抗原(TAA)を介し B. Cullgenの前立腺がんDACは、腫瘍関連抗原(TAA)の発現 たメカニズムにより、標的となるタンパク質を強力に分解、消失させること に依存する形で、がん細胞のみを特異的に死滅させます が確認されました ※GNI独自見解：TAA陽性細胞：腫瘍関連抗原TAAという目印（標的）が出ている細胞。 TAA陰性細胞：目印がない細胞。のモデルです。 細胞株 TAA陽性細胞株 TAA陽性、がん細胞（標的あり）とTAA陰性、正常細胞（
Slide 16: 前立腺がんDACは持続的な腫瘍増殖抑制を示し耐性を克服
Cullgenの前立腺がんDACは、持続的な腫瘍増殖抑制を示し、現行治療への耐性 を克服 A. DACが生体内で持続的に腫瘍増殖を抑制 C. DACはCPRC PDXにおける治療耐性を克服 MDA-Pca-2b (CDX) MDA-PCa-2b CDX 2500 Tumor volume (mm3) 30 2000 Body Weight (g) 1500 20 Vehicle, iv Vehicle mAb1-DAC, 10 mpk iv 1000 10 DAC mAb2-DAC, 10 mpk, iv 500 0 0 1 8 15 22 29 36 43 1 8 15 22 29 36 4
Slide 17: 炎症・線維症領域における先進的治療プログラム
炎症・線維症領域における先進的治療プログラム F351のグローバル市場ポテンシャルの拡大 関節リウマチを対象としたTyk2 17
Slide 18: F351 概要
F351 概要 製品 F351 – ヒドロニドン 主な適応症 肝線維症 ― 慢性B型肝炎（CHB）／代謝異常関連脂肪性肝炎（MASH） ピルフェニドンの構造類似体で、代謝上の問題を低減するよう化学修飾済み。TGF-β1を標的とする抗 概要 線維化作用を有する。 作用機序 肝星状細胞活性化抑制（Smad7-TGF-β経路）、p38γ阻害、線維化関連遺伝子発現低下 中国で慢性B型肝炎の第3相試験は完了し最終被験者は2024年10月に治療終了。2025年第2四半期に良 現在の状況 好なトップライン結果を報告 — 主要評価項目を達成。NDAは2026年前半にNMPAへ提出予定。 NMPAおよびCDEに
Slide 19: F351 第3相試験の結果
F351 第3相試験の結果が示す、 肝線維症および肝硬変における新たなグローバルポテンシャル NDAは2026年上半期にNMPAへ提出予定 主要評価項目は 主要な副次評価項目：肝炎症軽減 良好な安全性 統計的有意差をもって達成 52週時点での1段階以上の線維化改善： 52週時点で線維化の進行を伴わない1段階 重篤な有害事象： • ヒドロニドン: 52.85% (n=123) vs. 以上の炎症： • ヒドロニドン: 4.88% (6/123) vs • プラセボ: 29.84% (n=124) • ヒドロニドン: 49.57% (n=123) vs. • プラセボ: 6.45% (8/124)
Slide 20: 米国：慢性B型肝炎・MASH関連肝線維症におけるF351の可能性
米国：慢性B型肝炎・MASH関連代償性肝線維症／肝硬変におけるF351の可能性 市場機会 米国における慢性B型肝炎 vs MASH肝線維症患者数 米国におけるMASH線維症市場は、慢性B型肝炎線維症市場 の約7.2倍 （※GNI独自解釈：比較は金額基準） （千人） ~65万人1 臨床的根拠 ヒドロニドンはTGF-β / p38γ / Smad7シグナル経路を 調節 線維症進行を直接標的とし、代謝系薬剤とは差別化された アプローチを提供 代償性F2–F4 承認プロセス MASH患者数 慢性B型肝炎におけるヒドロニドンのデータは、MASH開発 ~20万人1 のリスク低減に寄与 承認加速や迅速審査の
Slide 21: 自己免疫疾患に対するTYK2の選択的標的化
自己免疫疾患に対するTYK2の選択的標的化： 全身性エリテマトーデスおよび関節リウマチに注力 A. JAK- STAT シグナル伝達 B. SLEメカニズム C. RAメカニズム Tsokos GC.(2011) NEJM PMID: 22129255 McInnes & Schett (2011) NEJM PMID: 22150039 • 世界中で1億2,500万人の乾癬患者1 大きな市場機会 • 世界中で1,800万人の関節リウマチ患者2 • 2018年、米国では約20万4,000人のループス患者3 1. https://www.psoriasis.org/psoriasis-stati
Slide 22: ループスおよび関節リウマチの非臨床モデルでTYK2分解誘導剤が有効性を示す
ループスおよび関節リウマチの非臨床モデルにおいて、選択的TYK2分解剤誘導剤 が優れた有効性を示す CG620953はデュークラバシチニブと比較して優れた有効性を示す CG620953はCII誘発性の関節および足部腫脹を改善（逆転）する 生存率 皮膚病変スコア SDラットにおける DBA1マウスにおける CII誘発性関節炎モデル（予防投与） CII誘発性関節炎モデル（治療投与） 背部皮膚 鼻部皮膚 腎組織病理スコア 免疫器官における TYK/JAK1の分解活性 ラット末梢血単核球（PBMC）1か月間投与 マウス脾臓 対象群 CG620953 30 mg/kg投与群 モデル CG620953 6
Slide 23: 疼痛治療プログラム CG001419：急性および慢性疼痛
疼痛治療プログラム CG001419：急性および慢性疼痛 23
Slide 24: オピオイド危機が生んだ疼痛治療のアンメットニーズと巨大市場
オピオイド危機が生んだ疼痛治療のアンメットニーズと巨大市場 A.過去25年間で、承認された非NSAID・非オピオイド鎮痛薬は1剤のみ B.慢性および急性疼痛管理市場は数十兆円規模 （急性疼痛） ※GNI独自解釈 4.1％CAGR(年平均成長率) USDJPY＝157 2023年 12.7兆円 2033年 18.9兆円 メロキシカム ジクロフェナクカリウ セレコキシブ＋トラマドー NSAID ム軟カプセル ル配合剤 2000 NSAID NSAID + オピオイド 2009 2021 2000 2005 2010 2015 2020 2025 タペンタ ブピバカインリポソーム ブピバカインリポソ
Slide 25: ヒトにおけるTrkA受容体の痛みと鎮痛への関与は実証済み
ヒトにおけるTrkA受容体の痛みと鎮痛への関与は実証済み A.神経成長因子（NGF）がTrkAシグナル経路を刺激することで、痛み（痛覚信号）が中枢神経へと伝わります TrkA NGF （神経成長因子）が （TRKA受容体） 産生・放出される 負傷 / 炎症 NGF-TRKA複合体 痛みの信号を中枢へ中継する拠点（後根神経節DRG) 脳での痛み認知 B. TrkA遺伝子に変異があると、痛みを感じることができない（CIPA） C. NGFの阻害により、変形性関節症の疼痛は緩和される 78名のCIPA（先天性無痛無汗症）患者コホートの塩基配列解析 変異が同定された遺伝子数： 22遺伝子 TRKAの変
Slide 26: 急性術後疼痛を対象としたCG001419の臨床開発：第1a相
急性術後疼痛を対象としたCG001419の臨床開発 第1a相試験：用量漸増試験（IND申請に向けたデータ取得） コホート H 用量レベル 8 コホート G 用量レベル 7 コホート E コホート F 用量レベル 5 用量レベル 6 Part A: 単回投与（Single Ascending Dose） 投与期間：1日 コホート D 用量レベル 4 Part B:反復投与（Multiple Ascending Dose） コホート C 投与期間：１～7日 用量レベル 3 コホート B 用量レベル 2 コホート A =容量 用量レベル 1 コホートC:食事の影響評価 コホート C 4日間 コホート
Slide 27: CG001419 第1相臨床試験：PD・PK・安全性試験の概要
CG001419 第1相臨床試験：PD・PK・安全性試験の概要 CG001419-101（NCT06636500）：オーストラリアの健康被験者を対象とした単回投与（SAD）/反復投与（MAD）/食事影響（FE）試験 • 代理PDアッセイにより、DC50値は2.4 nM、DC90値は18.2 nM と示された • 単回および反復経口投与で、CG001419は最高用量まで健康被験者に対して安全で良好に忍容された • 試験のSAD/FE部分では、72.2％がTEAE を経験し、MAD部分では 83.9％がTEAE を経験 • ほとんどのTEAEは両部分において最大重症度でも軽度または中等度と評価され
Slide 28: 第1b/2a相：外反母趾手術モデル試験
急性術後疼痛を対象としたCG001419の臨床開発 第1b/2a相：外反母趾手術モデル試験* 主要評価項目： SPI48：投与開始（術前開始予定）から48時間の疼痛強度の時 Part A:用量・用法の評 投与レジメン1 投与レジメン2 投与レジメン3 間加重合計（CG001419群とプラセボ群の比較） 価（Part Cで使用する (最大20例) (最大20例) (最大20例) 用量を選択） 副次評価項目： 48時間時点の安静時NPRSスコア低下率 ・30％以上改善 ・50％以上改善 Part B（任意）：用量 ・70％以上改善 拡大パート（Part Cの 用量拡大(任意) 検出力計算および症例
Slide 29: CG001419：差別化された非オピオイドのファーストインクラス候補
CG001419：差別化された疼痛治療における非オピオイドのファーストイン クラス候補 Journavx オピオイド NSAIDs Cebranopadol (Suzetrigine, VX-993 LTG-001 STC-004 CG001419 VX-548) 安全性懸念 依存性リスク 消化器障害、 頭痛、めまい 悪心 - - - - - 有効性 中程度 中程度 中程度 急性疼痛の主要 評価項目を未達 未確定 未確定 非臨床段階 デュアルNMR作動 薬（NOPおよびオ Nav1.8阻害剤 Nav1.8阻害剤 Nav1.8阻害剤 Nav1.8阻害剤 TRK分解剤 作用機序（MOA）
Slide 30: がん治療プログラム
がん治療プログラム CG001419: pan-TRKがん CG009301: AMLおよびMYC陽性がんを対象とするGSPT1分解誘導剤 30
Slide 31: TRKは神経栄養因子の受容体
トロポミオシン受容体キナーゼ（TRK）は、NGFを含む神経栄養因子の受容体 A. TRKシグナル伝達経路 B.多種多様な固形がんにおけるTRKの活性化 ※GNI独自解釈：TRKが刺激を受け取ったあと、細胞の増殖や生存を促すた ※GNI独自注釈：がん変異により異常活性化した神経系TRKが、がんの生存や転移を促進します。 めに内部へ伝える指令のルート TRK融合遺伝子が高頻度で認 められるがん 頻度 ＞90％ TRK融合遺伝子をより低頻度 で有するがん ５％～25％ ５％未満 Cocco, Scaltriti & Drilon (2018) Nat Rev Clin Oncol PMID: 303
Slide 32: がん領域におけるCG001419の臨床開発
がん領域におけるCG001419の臨床開発 第1a相：用量漸増試験 第1b相：用量拡大試験 第2相：バスケット試験 用量レベル7, n=3~6 Group 1: NTRK融合（過去にTRK-TKI未治療） 用量レベル6, 用量群1, n=6~15 n=3~6 用量レベル4, “3+3” n=3~6 用量レベル5, Group 2: NTRK融合（既存TRK-TKI治療不応） n=3~6 RDE R2PD 用量レベル3, n=3~6 推奨拡大用量 決定 第2相推奨用量 決定 Group 3: NTRK点突然変異 用量レベル2, 用量群2, n=6~15 n=3~6 用量レベル1, Group 4
Slide 33: CG009301 AML及びMYC陽性がんを対象とするGSPT1
CG009301 AML及びMYC陽性がんを対象とするGSPT1 GSPT1はタンパク質への翻訳終了を制御する因子であり、白血病幹細胞やMYC過剰発現が ん細胞の維持に重要な役割を果たす GSPT1は明確な活性部位を持たず、「アンドラッカブル（創薬困難）」と考えられてきた Cullgenは、GSPT1を強力かつ選択的に分解する分解誘導剤CG009301を開発 非臨床試験において、選択性、有効性、安全性が検証を検証済み 化学療法 放射線療法 血液がん治療市場（世界） 規模（治療タイプ別） 分子標的療法 その他 米国推定患者 2023年～2033年（単位：10億米ドル） AML1 MDS1 ALL
Slide 34: 再発性/難治性血液悪性腫瘍患者におけるCG009301の臨床開発
再発性/難治性の血液悪性腫瘍患者におけるCG009301の臨床開発 用量漸増段階 用量拡大段階* 第2相臨床試験* 用量レベル10, n=3~6 用量レベル9, n=3~6 用量レベル8, n=3~6 BOIN 用量レベル7, n=6~12 デザイン (1) 再発/難治性急性骨髄性白 用量レベル6, 用量群1, n=9~18 血病（R/R AML）or n=6~12 (2) ハイリスク骨髄異形成症候 RDE RP2D 用量レベル5, 群（HR-MDS） or n=3~6 用量群2, n=9~18 (3) 再発/難治性急性リンパ性 推奨拡大用量 決定 第2相推奨用量 決定 用量レベル4, 白血病
Slide 35: 今後の開発スケジュール
今後の開発スケジュール 2026 急性疼痛を対象とした CG001419 線維症治療薬ヒドロニドン PAHを対象とした CG001419 第２相試験開始 （F351） F230 第２相試験に向けたIND申請 （米国） NMPAへのNDA申請 第１相試験完了 （米国） （中国） （中国） COMPLETED Q2-2026 1H-2026 Q4-2026 2027 炎症性疾患を対象とした がんを対象とした COPDを対象とした AMLを対象とした がんを対象とした CG620953 CG923308 F528 CG009301 CG001419 第１相試験IND申請 第１相試験のIND申請 第１
Slide 36: 投資概要: GyreによるCullgenの買収
投資概要: GyreによるCullgenの買収 研究段階から開発段階までを網羅する強固かつバランスの取れた治療パイプラインを有し、 1 製造および商業化体制も確立済み 2 中国の高効率かつコスト競争力のある創薬力を活用し、リスク低減済みの開発品を米国市場へ展開 3 分解誘導剤の分野における実績により、次世代ADC治療薬であるDACの開発に明確な競争優位性を提供 4 米国における強力な経営陣と、グローバルにおける豊富な事業運営経験 36
Slide 37: 統合新会社の次期経営体制｜取締役
統合新会社の次期経営体制｜取締役 Gordon Carmichael, PHD David Epstein, PhD Ying Luo, PhD, CEO コネチカット大学ヘルスセンター遺伝学・ PairXおよびBlack Diamond（NASDAQ 30年のバイオテック分野での経験 ゲノム科学教授。がん形成におけるキナー BDTX）の創業者。シンガポール国立大学 コネチカット大学にて博士号取得 ゼシグナル伝達、転写および転写後遺伝子 デューク・シンガポール国立大学医学部副 Aviron、Clontech、Rigel にて経営に従事 制御、長鎖ノンコーディングRNA、幹細胞 学部長。OSI
Slide 38: 統合新会社の次期経営体制｜執行役
統合新会社の次期経営体制｜執行役 Ying Luo, PhD Ping Zhang, MBA Yue Xiong, PhD Thomas Eastling President and CEO Executive Chairman CSO CFO バイオテクノロジー分野で30年 ヘルスケア投資分野で20年の経 ノースカロライナ大学チャペルヒ グローバルヘルスケア、金融サー 以上の経験。コネチカット大学で 験。日本および中国でシニアポジ ル校のWilliam R. Kenan特別教 ビス、投資銀行分野で25年以上 PhD取得。ジーエヌアイグループ ションを歴任。String Capitalの 授。
Slide 39: Thank You
Thank You Thank