Slide 1: Światowa strategia komercjalizacji innowacyjnego portfolio Celon Pharma S.A.
Światowa strategia komercjalizacji innowacyjnego portfolio Celon Pharma S.A.
Slide 2: Światowa strategia komercjalizacji - zakres
Światowa strategia komercjalizacji - innowacyjnego portfolio spółki Celon Pharma S.A. www.plexusventures.com Robert P. Moran Michael O’Sullivan Chika Yoshinaga Philadelphia London Tokyo, Beijing Zakres Onkologia CPL 304110 (inhibitor FGFR) w zaawansowanych nowotworach litych Neuropsychiatria S - ket
Slide 3: Harmonogram strategii komercjalizacji
negocjacje, ukończenie strategii procesy due diligence wraz z road map z partnerami komercyjnymi Cel: Zawarcie 2-3 transakcji na 12.05.2017 światową 12.2017 01.2018 02-12.2018 2019 komercjalizacje -7.08.2017 leków innowacyjnych spółki JP Morgan Healthcare Conference Wybór partnerów Umowa z Plexus Ve
Slide 4: Pipeline
PIPELINE In vitro In vivo Toksykologia Rozwój kliniczny S - ketamina NEUROLOGIA Inhibitor 5HT6 Inhibitor PDE10A CHOROBY Analog FGF1 BOLICZNE META- Inhibitor GPR40 Inhibitor FGFR ONKOLOGIA Inhibitor szlaku proteasomu Inhibitor kinazy MER CHOROBY Inhibitor JAK/STAT ZAPALNE Inhibitor PI3K
Slide 5: CPL-304110 Onkologia
Onkologia CPL-304110 - selektywny Inhibitor FGFR Spersonalizowane leczenie nowotworów
Slide 6: Badania na zwierzętach
Badania na zwierzętach CPL-304-110 jest wysoce efektywny w mysich modelach nowotworowych
Slide 7: Badania na zwierzętach
Badania na zwierzętach CPL-304110 jest również efektywny w modelach z wykorzystaniem nowotworowych ksenograftów tkankowych od pacjentów LU6429 – amplifikacja FGFR2
Slide 8: Miejsce dla CPL 304-110 na rynku
Miejsce dla CPL 304-110 na rynku 304-110-01 AZD4547 ◼ Wysoka selektywność – potencjalnie mniej działań ubocznych ◼ optymalna farmakokinetyka 100nM - większe okno terapeutyczne ◼ odpowiedź na mutanty na której przestają zdjęcia odpowiadać inne inhibitory FGFR zdjęcia lub grafiki wykresy lub grafiki w
Slide 9: Kluczowe zadania rozwojowe dla CPL-304110 (FGFR)
Kluczowe zadania rozwojowe dla CPL-304110 (FGFR) Tu jesteśmy IV kw. 2017 Efektywność in vivo Toksykologia GLP (szczury, Synteza API małpy) - Kanada Formulacja Badania kliniczne Analityka Związek GMP Test diagnostyczny
Slide 10: CPL-304110 Badanie kliniczne I fazy
CPL-3014110 (FGFR) Badanie kliniczne I fazy 1. Podstawowy cel – określenie MTD (Maksymalnej Tolerowanej dawki) 2. Pozostałe cele – analiza PK/PD, sygnały aktywności klinicznej 3. Populacja – pacjenci z zaawansowanymi nowotworami (refractory), pierwsze 3 kohorty – wszystkie guzy lite, od czwartej koh
Slide 11: CPL-304110 badanie kliniczne I fazy - harmonogram
CPL-304110 (FGFR) - badanie kliniczne I fazy strategiczne ośrodki kliniczne (partnerzy Celonko) : plus od 5 do 7 dodatkowych + ośrodków klinicznych Aktywność Termin Odpowiedzialność Przewidywany Draft protokołu harmonogram marzec 2017 CP: Marta Panek, dr Maciej Wieczorek WIM: dr Lubomir Bodnar IGiCH
Slide 12: CPL-304110 badania kliniczne II fazy
CPL-304110 (FGFR) - badania kliniczne II fazy 1. Plan zakłada Przeprowadzenie trzech badań: w nowotworach pęcherza, żołądka i SqNCLC (rak płaskonabłonkowy płuc) – każde na około 40 preselekcjonowanych genetycznie pacjentach, z aberracjami FGFR 2. Podtawowy punkt końcowy oceny – wskaźnik odpowiedzi (
Slide 13: CPL 304110 - miejsce na rynku (rak pęcherza)
CPL 304110 (FGFR) - miejsce na rynku Podstawowe Rak 6-sty najczęściej Pęcherza występujący nowotwór ~ 250.0001 ~30- 40% Pacjentów ~60-70% Postać inwazyjna: US+UE Postać nieinwazyjna Złe rokowania. Dobre rokowania. Przeżycia 5 letnie: 5-40%1 Przeżycia 5 letnie: 90%1 Aberracje genetyczne Aberracje gen
Slide 14: Inhibitory FGFR - estymacja potencjału rynku
Inhibitory FGFR jako nowa klasa leków przeciwnowotworowych - estymacja potencjału rynku Aberracja Liczba pacjentów Prawdopodob. guz Wielkość rynku* Genetyczna FGFR (US +EU) szac rejestracji Pęcherz ~20%, 100.000 >70% 1,5-2,25mld $ (inwazyjny) głównie FGFR3mut Pęcherz ~70%, 150.000 50-70% 2-3 mld $ (
Slide 15: S-ketamina Neurologia
Neurologia S - ketamina Przełom w leczeniu depresji lekoopornej w wygodnej formie dla pacjenta
Slide 16: Ketamina: Substancja o kilku twarzach
Ketamina: Substancja o kilku twarzach Efekt uzależniony od stężenia Ketamina to antagonista receptorów Stężenie w osoczu NMDA, dysocjacyjny anastetyk Ng/mL 1000 Stosowana od 50 lat w anastezji, współcześnie bardzo rzadko u ludzi, powszechnie w weterynarii W ostatnich dwóch dekadach odkryto właściwoś
Slide 17: S-ketamina w inhalacjach - otoczenie konkurencyjne
S-ketamina w inhalacjach - otoczenie konkurencyjne Ketamina I.V., off label Niski koszt leku Wysoki koszt leczenia Uciążliwe stosowanie dla pacjentów Glyx-13, I.V., Allergan Wysoki koszt leku $$ Uciążliwe stosowanie dla pacjentów W fazie II+ (Tylko MD) Umiarkowana efektywność kliniczna Na rynku 20
Slide 18: S-ketamina - estymacja potencjału rynku
S - ketamina - estymacja potencjału rynku Liczba pacjentów Prawdopodob. wskazanie Subpopulacja Wielkość rynku** (US +UE)* rejestracji Pacjenci nie odpowiadający na 2 i więcej leków Lekooporna depresja w przebiegu MD p-depresyjnych (30%) 200-300 tys >70% 3-4,5mld $ i z podwyższonym ryzykiem samobójst
Slide 19: S-ketamina - kroki milowe rozwoju
S - ketamina w inhalacjach - kroki milowe rozwoju Efektywność in vivo Toksykologia Partnering dla komercjalizacji Synteza API (GMP) Inhalacyjna (wraz z Plexus Ventures) Formulacja GLP (Kanada) Analityka 2017 2018 2019 Faza I. Faza II. Zdrowi ochotnicy. Pacjenci TRD. Faza III. ~ 2 lata 18 ochotników
Slide 20: CPL-500036 Neurologia
Neurologia CPL-500036 - Inhibitor PDE 10a Nowa nadzieja w schizofrenii od przeszło 2 dekad
Slide 21: CPL-500036 - skuteczny i bezpieczny w badaniach na zwierzętach
CPL-500036 - skuteczny i bezpieczny w badaniach na zwierzętach Efektywność Test przeciwpsychotyczny „CAR” Test przeciwspychotyczny PPI zdjęcia lub grafiki wykresy Bezpieczeństwo Brak wpływu na parametry metaboliczne, glukoza np. glukozę i masę ciała zwierząt Wysoka Maksymalna Tolerowana Dawka (MTD)
Slide 22: CPL-500036 - kroki milowe rozwoju
CPL-500036 - kroki milowe rozwoju Toksykologia Partnering dla komercjalizacji Inhalacyjna GLP (wraz z Plexus Ventures) zdjęcia 2017 2018 2019 lub grafiki wykresy Faza I. Faza II. 2 badania Faza III ~ 2-3 lata scientific advice w EMA Zdrowi ochotnicy. Pacjenci w ostrym 21-28 ochotników epizodzie schi
Slide 23: CPL-409116 Ch. zapalne
Ch. zapalne CPL-409116 - Inhibitor kinaz JAK Dobrze zbalansowany lek przeciwinflamacyjny z potencjałem kardioprotekcyjnym
Slide 24: Choroby autoimmunologiczne
Choroby autoimmunologiczne Jedno z największych wyzwań współczesnej medycyny Łuszczyca + ŁZS Reumatoidalne Toczeń Nieswoiste zapalne zapalenie stawów rumieniowaty choroby jelit układowy Chorzy na świecie ~ 218mln osób, w ~ 70mln osób ~ 35mln osób ~30 mln osób 2014r 42,3mln 2015: 7,5mln nowych przypa
Slide 25: Odkrycie CPL-409116
Odkrycie CPL- 409116 Związki JAK1 JAK2 JAK3 TYK2 409: 020-17 36,91 21,93 123,50 Nd 032-06 878,00 403,20 73,65 Nd 035-08 >3750,00 >3750,00 >3750,00 Nd Modelowanie strukturalne 036-01 >3750,00 >3750,00 >3750,00 Nd 048-03 2755,00 2358,00 347,80 10660,00 048-05 1124,00 1981,00 567,50 2514,00 048-06 1265
Slide 26: CPL-409116 - selektywność
CPL-409116 - selektywność KINOMEscan (DiscoverX) – ok. 500 kinaz Kinazy z rodziny JAK (przeciwinflamacyjne) Kinazy z rodziny ROCK (kardioprotekcyjne) Celon Pharma, Data on File 2016
Slide 27: CPL-409116 - efektywność i bezpieczeństwo na modelach zwierzęcych
CPL-409116 - efektywność i bezpieczeństwo na modelach zwierzęcych Model Wyniki Łuszczyca Tak RZS Lipiec 2017 Toczeń Sierpień 2017 UC Lipiec 2017 RZS – Reumatoidalne Zapalenie stawów, UC- Ulcerative Colitis
Slide 28: CPL-409116 - kroki milowe rozwoju
CLP-409116 - kroki milowe rozwoju Efektywność in vivo Toksykologia Partnering dla komercjalizacji Synteza API (GMP) GLP Formulacja (wraz z Plexus Ventures) Analityka 2017 2018 2019 Faza I. Faza II. Faza III. RZS lub scientific advice Zdrowi ochotnicy. Pacjenci z RZS łuszczyca ~ 2-3 lata w EMA 21-28
Slide 29: CPL-302253 Ch. zapalne
Ch.zapalne CPL-302253 - Wziewny Inhibitor PI3K delta Przełamać steroidooporność w astmie i POCHP
Slide 30: CPL-302253 (PI3K delta)
CPL-302253 (PI3K delta) Selektywność w pełnym panelu Kinomu ludzkiego Badanie w stężeniu 1000x IC50 dla PI3K delta nie wykazało wiązania do innych kinaz niż: PI3K delta PIK3CA(H1047Y) PIK3CA(C420R) MEK5 (b. słabe) ULK2 (b. słabe) CPL302253 cechuje się Niespotykaną selektywnością
Slide 31: CPL-302253 - zwiększa efektywność i bezpieczeństwo terapii sterydowej
CPL-302253 (PI3K delta) - zwiększa efektywność i bezpieczeństwo terapii sterydowej W modelach in vitro i modelach zwierzęcych • Korzystny efekt działania związku na inhibicję wydzielania IL-8 przy użyciu kortykosterydów: • Potencjał kliniczny dla: • redukcji dawek sterydów, • redukcji efektów uboczn
Slide 32: CPL-302253 - kroki milowe rozwoju
CLP-302253 (PI3K delta) - kroki milowe rozwoju Efektywność in vivo Toksykologia Partnering dla komercjalizacji Synteza API (GMP) GLP Formulacja (wraz z Plexus Ventures) Analityka 2017 2018 2019 Faza I. Faza II. Faza III. POCHP scientific advice Zdrowi ochotnicy. Pacjenci z POCHP ~ 2-3 lata w EMA 21-
Slide 33: CPL-207280 Metabolizm
Metabolizm CPL-207280 - Agonista GPR40 Na dobrej drodze by zastąpić pochodne sulfonylomocznika w cukrzycy typ II
Slide 34: Agoniści GPR40
Agoniści GPR40 FASIGLIFAM(Tak-875) wielka nadzieja w leczeniu cukrzycy, jednak III faza badań klinicznych przerwana ze względu na hepatotoksyczność Fasiglifam (TAK-875) versus placebo i glimepiride w cukrzycy typu II: faza 2 badań klinicznych insulina glukoza Agoniści GPR40 stanowią idealną alternat
Slide 35: Agoniści GPR40 - otoczenie konkurencyjne
Agoniści GPR40 - otoczenie konkurencyjne Obecnie wg clinicatrials.gov w 1 fazie klinicznej znajdują się dwaj agoniści GPR40 - P11187 firmy Piramal (związek mało aktywny) oraz SHR0531 firmy Hengrui (związek strukturalnie bardzo zbliżony do fasiglifamu) Projekty dyskontynuowane CPL 207280 EC50: 7 nM C
Slide 36: CPL 207-280 - badania in vivo
CPL 207-280 (agonista GPR40) BADANIA IN VIVO myszy i szczury – wyjątkowa efektywność Badania TTG (test tolerancji glukozy) in vivo na zwierzętach (myszy i szczury) potwierdzają wysoką aktywność związku 207-280 oraz jego wyższą efektywność względem fasiglifamu (Tak-875) glukoza insulina Wynik badania
Slide 37: CPL 207-280 nie wykazuje hepatotoksyczności
CPL 207-280 nie wykazuje hepatotoksyczności (w przeciwieństwie do fasiglifamu) w teście inhibicji transportera kwasu żółciowego BSEP CPL 207280. Inhibicja BSEP zaczyna się Fasiglifam (Tak-875). Inhibicja BSEP dopiero przy stężeniu 100mcM zaczyna się już przy stężeniu 10mcM
Slide 38: CP-207280 - kroki milowe rozwoju
CP-207280 (GPR40) - kroki milowe rozwoju Efektywność in Toksykologia vivo GLP Partnering dla komercjalizacji Synteza API (wraz z Plexus Ventures) (GMP) Formulacja Analityka 2017 2018 2019 Faza I. Faza IIa. scientific advice Pacjenci Faza III. Zdrowi ochotnicy. w EMA z cukrzycą II (~60 Cukrzyca typ I
Slide 39: Rozwój kliniczny – priorytetowa aktywność Celon Pharma
Rozwój kliniczny – priorytetowa aktywność Celon Pharma S.A. ◼ Aktualnie 3 osoby ◼ Najbliższe 12 miesięcy – zatrudnienie 12-14 dodatkowych osób ◼ Planowana struktura: Dyr. ds. klinicznych (od lipca dołączy do zespołu dr A. Urban, kilkunastoletnie doświadczenie na stanowiskach menadżerskich w zakresie
Slide 40: Nowe Centrum Badawczo Rozwojowe (CBR)
Nowe Centrum Badawczo Rozwojowe (CBR) - istotne ilościowe i jakościowe zwiększenie potencjału badawczo rozwojowego spółki Informacje ogólne: -Lokalizacja: Kazuń Nowy, gm. Czosnów – lok. wiejska, -wartość projektu – 79 335 788,49 PLN, -wartość dofinansowania - 35 701 104,82 PLN, -wkład własny – 43 63
Slide 41: Nowe Centrum Badawczo Rozwojowe - poglądowy harmonogram
Nowe Centrum Badawczo Rozwojowe (CBR) - poglądowy harmonogram realizacji projektu 2016 2017 2018 2019 Nr. Zadanie Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Zakup ziemi, uzyskiwanie pozwoleń, ukończenie projektu, 13 m-cy 1. administracja Wybór wykonawców, rozpoczęcie budowy stanu surowego 15 m-cy 2. budynk
Slide 42: Dziękujemy za uwagę i zapraszamy do zadawania pytań
zdjęcia zdjęcia lub grafiki wykresy lub grafiki wykresy Dziękujemy za uwagę i zapraszmy do zadawania pytań. Celon Pharma S.A. Innovative Drugs R&D Department Mokra 41A St. e-mail: name@celonpharma.com www.celonpharma.com
Slide 43: Shape the future of healthcare