Canbridge Pharmaceuticals Inc. · HKEX:1228
Canbridge Pharmaceuticals — FY2022 Earnings Presentation
44 slides from Canbridge Pharmaceuticals's earnings presentation, Mar 31, 2023
Slide 1: 2022年全年業績演示材料
北海康成 製藥有限公司 2022年全年業績 演示材料 2023年3月 0
Slide 2: 免責聲明
免責聲明 This document contains strictly confidential and proprietary information in relation to CANbridge Pharmaceuticals Inc. (the “Company”) and is only being made available on a confidential basis for the exclusive use of the person to whom it is addressed (the “Recipient”) and may not be reproduced
Slide 3: 我們的願景
我們的願景 成為一家全球化 提供可改善生活的療法 立足於中國 生物製藥公司 2
Slide 4: 主要投資亮點
主要投資亮點 1 致力於在中國乃至全球推動快速及全面的產品開發 及市場准入 2 全面且收益潛力可觀的罕見病療法組合 3 于引入及開發創新及有效療法方面擁有卓越的往績 記錄 4 罕見病先行者，致力於解決龐大且未獲滿足的醫 療需求 5 高瞻遠矚的管理層團隊于開發及在全球商業化罕見 病療法方面擁有豐富經驗 3
Slide 5: 經驗豐富的管理團隊
經驗豐富的管理團隊 • 資深的企業家，在醫療及製藥公 司擁有逾22 年經驗 • 曾擔任健贊中國創始總經理 強大的全球管理層團隊具有 • 中國罕見病聯盟(CHARD)的副 豐富的行業經驗和商業化罕 理事長、中國醫藥創新促進會 見病療法的往績記錄 薛群博士 （ PhIRDA ）藥物研發專業委 員會副主任委員 創始人、董事會主席、 執行董事、首席執行官 Gerald Cox博士 Glenn Hassan Marcelo Cheresky 陸義駿 首席戰略官、代理首席醫學官 首席財務官 首席商務官 CANbridge中國區總經理 • 擁有21 年生物技術執行管理經驗 在生物技術行業擁有約 20 年的商
Slide 6: 經驗豐富的管理團隊
經驗豐富的管理團隊 陳蔚 李萍 李海霞 馬倩 人力資源副總裁 臨床開發和運營高 高級總監、財務運 法律合規總監、董事 級副總裁 營主管和財務總監 會秘書、聯席公司秘 書 茅越佳 岳旻 張苒 張威 公共事務高級總監 採購及供應鏈高級 高級藥政事務副總 高級總監、 CMC 中 總監 裁 國區負責人 5
Slide 7: 業務回顧
P a r t 01 業務回顧 6
Slide 8: 快速發展的罕見病藥物市場
快速發展的罕見病藥物市場 新興的良好監管框架 Hunterase 在自費市場 LIVMARLI 在中國潛 全球擴張以進一步 推出 在上市 提高平均售價 潛在的商業化道路 1983 2000 2018 2020 2021 2023 短期內 美國FDA 頒佈《孤兒藥 歐盟制定孤兒藥法律 中國公佈首批罕見病目錄， 中國國家藥監局批准 42個省/市實施罕見病治 中國第二批罕見病目錄即將 法案》 法規 涵蓋121種罕見病 29個針對121種罕見 療保險或政策 發布 疾病的靶向治療藥 物，16個納入國家醫 保目錄(1) 7
Slide 9: 罕見疾病藥物研發激勵措施
快速發展的罕見病藥物市場 罕見疾病藥物研發激勵措施 更快的批准時間表 財務激勵措施 提高社會認知度 • 可根據境外臨床數據條件批准藥物，不受其他市場批准狀態 • 中國新政策計劃對特定疾病治療 • 2019年成立了國家罕見疾病網絡 (NNRD) 的影響 藥物和活性藥物成分的增值稅 和中國國家中國罕見病註冊登記系統 • 罕見疾病藥物具有較小且成本較低的臨床試驗 （VAT）減免80% (NRDCRS)，以更好地識別和治療罕見疾 • NMPA 提議授予罕見疾病藥物新 病患者，有助於在中國進行臨床試驗招募 • 通過協商的試驗設計進行加速審批的規制程序 的市場獨佔期長達7年 和商業化 • 中國 CDE 於
Slide 10: 我們的全面及多元化管線
我們的全面及多元化管線 我們的組合包括具有有效作用機制的生物製劑、小分子及基因療法解決方案，針對擁有巨大市場潛力的部分最常見的罕見病以及罕見的腫瘤適應症。 在14項藥物資產中，集團擁有其中8項的全球專利。 候選藥物 機制 發現 IND準備 1期 2/3期 新藥申請 上市 開發策略 合作方 商業權利 罕見 CAN008 CD95-Fc融合蛋白 多形性膠質母細胞瘤 大中華區 腫瘤 (Asunercept) 適應症 Hunterase® 大中華區 ERT IDS 亨特氏綜合症 （黏多糖貯積症II型） （艾度硫酸酯酶β） 在中國 提呈中國及台灣新藥申請 為中國 Alagille綜合症（美國） CAN
Slide 11: 管線瞄準具有150億美元潛力的疾病
管線瞄準具有150億美元潛力的疾病 具臨床驗證作用機制 涵蓋多種治療方案的低風險管線 商業權利 管線 適應症 病患人數 全球銷售 2022 全球銷售(US$) 海芮思® 黏多糖貯積症II（MPS II） 8k >500 M 2022 全球 / 中國病患人數 阿拉傑裡綜合征（ALGS） 10k 75 M 中國 進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC） 5k >25 M 邁芮倍® 膽道閉鎖（BA） 50k NA 資料來源： 弗若斯特沙利文及北海康成分析、 CAN008 多形性膠質母細胞瘤（GBM） 55k NA NCBI research、 Endocrine Journal研究、 陣發性睡眠性血紅
Slide 12: 今日的北海康成
今日的北海康成 具備於罕見病領域實現多個商業和發展里程碑的能力 1 個已上市的 海芮思® 罕見病產品 膽道閉鎖 PNH 戈謝病 膠質母細胞瘤 4 個後期臨床項目 邁芮倍® CAN106 CAN103 CAN008 ALGS PFIC 預計未來 12 個月內有 項註冊申請遞交及批准 2 邁芮倍® 邁芮倍® 11
Slide 13: 2022年全年業務亮點
2022年全年業務亮點 企業及業務發展 01 人民幣 2022財年淨收入為7900萬元人民幣，主要歸因於Nerlynx在香 79.0M 港/臺灣銷售額的增加以及海芮思在中國內地銷售額的增加 02 宣佈已從Umass Chan醫學院獲得開發和商業化新型第二代針 對脊髓性肌萎縮症 （SMA）的基因療法的授權 scAAV9 2022 年下半年獲得LogicBio 授權用於治療法佈雷病及龐貝氏 03 病的衣殼載體/製造工藝的非獨家全球權利。亦已於2022年年 底前完成LogicBio Therapeutics有關法布雷病及龐貝氏病的開 發中基因療法產品的全面技術轉讓 12
Slide 14: 2022年全年業務亮點
2022年全年業務亮點 CAN008 CAN008 邁芮倍® CAN108 CAN106 CAN103 CAN103 CAN203 CAN203 • 2023年第一季度完成 • 在中國進行的治療膽道閉鎖 • 於中國進行1b/2期試驗 • 在成人和青少年戈謝 • 在 2022 美國基因與 新診斷 GBM 的2期試 的邁芮倍 2期研究完成首例 的首例患者給藥 病患者中啟動 1/2 期 細胞治療學會 驗患者入組 患者給藥 試驗 (ASGCT)，歐洲基因 • 2023年3月在ESMO上 與細胞治療學會大會 • 2022年在 歐洲血液學協 （ESGCT)及世界肌 公佈的來自牽頭研究 • 博鼇樂城國際醫療
Slide 15: 產品管線最新發展
P a r t 02 產品管線最新發展 14
Slide 16: 海芮思: 中國唯一獲批的MPS II酶替代療法
海芮思: 中國唯一獲批的 黏多糖貯積症II型 (MPS II )酶替代療法 15
Slide 17: 海芮思 – 在非国家医保覆盖阶段的市场商业化
海芮思® – 在非国家医保覆盖阶段的市场商业化 加快新患者識別，擴大商業保險覆蓋面 黏多糖貯積症II型(MPS II) MPS II是罕見、致殘和 在東亞國家，MPS II是MPS 中國政府已將MPS II MPS II重症患者的預期壽 一般於25歲前死亡 危及生命的遺傳病 疾病最常見的形式 納入「全國罕見病目 命（ 60％ - 80％的案例） 錄」作為針對的疾病 明顯縮短 組別 16
Slide 18: 海芮思 – 截至2022年在中國已識別667名MPS II患者
海芮思® – 截至2022年在中國已識別 667名 MPS II 患者 海芮思® 商業更新 MPS II患者識別 報銷方案 共發現667 名患者（截至2022年底） • 78個城市的商業保險(惠民保)覆蓋海芮 思® （截至2022年底） • 於2022年發現263名新患者 • 72％目前接受海芮思®治療的患者中有商 • 自2021年5月推出後2021年發現195 業保險（截至2022年底） 名患者 • 保險报销率介于 20% 至 90% 之间 • 209名患者於患者組別登記 中國唯一獲批的 MPS II 酶替代療法 17
Slide 19: 邁芮倍(CAN108)
邁芮倍®(CAN108): 近期將於中國上市的 罕見膽汁淤積性肝病產品 18
Slide 20: 邁芮倍 (CAN108) – 罕見膽汁淤積性肝病的IBAT抑製劑
邁芮倍®(CAN108) – 罕見膽汁淤積性肝病的IBAT抑製劑 一種新型的口服、幾乎不被吸收的口服液，旨在選擇性抑制迴腸中的IBAT並治療罕見的膽汁淤積性肝病，包括ALGS、PFIC和BA 近期亮點 作用機制 • 中國NMPA和台灣FDA已受理邁芮倍用於治療ALGS患者的上市申請，有望於2023年上 1. IBAT主要負責將迴腸的膽汁酸循環回肝臟 半年在中國及於2023年下半年在台灣獲批 2. 膽汁酸升高損害肝臟並導致膽汁淤積性肝病 • Mirum於其在美國首次推出LIVMARLI後的首個完整財政年度實現LIVMARLI產品銷售淨 額75.1百萬美元 3. 邁芮倍旨在抑制迴腸中的IBAT，並
Slide 21: 邁芮倍 (CAN108) – 臨床開發計劃
邁芮倍®(CAN108) – 臨床開發計劃 龐大而強大的安全數據集為PFIC和BA的進一步研究提供有力支持 ~22,000名被診斷為ALGS、PFIC及BA的中國患者 主要里程碑 ALGS PFIC 下一個 2023年上半年： 有望獲得 ALGS 中國批准 催化劑 代表 500 名患者 2023年下半年：有望獲得 ALGS 台灣批准 BA 2024年第一季：有望獲得 ALGS 香港批准 增長機會： 2024年下半年：有望獲得PFIC中國/台灣批准 • 中國 NMPA 已授予優先審查，有望在2023年上半年獲得批准 • 預計在2024年推出 PFIC 的商業上市計劃 • II期 BA EMBAR
Slide 22: CAN106
CAN106: 具備針對多個適應症 潛力的產品 21
Slide 23: CAN106 – 補體疾病的長效抗C5療法
CAN106 – 補體疾病的長效抗C5療法 中國及全球補體相關疾病患者的治療需求未得到滿足 近期亮點 作用機制 CAN106 I 期SAD 研究數據在 通過與藥明生物和 EHA 2022 上發表。 Privus (原始開發方) 目前正在中國進行 已獲得FDA認證治療 CAN106 安全耐受 的戰略協議獲得了 PNH 患者的 1b/2 重症肌無力（MG） 性良好，大多數副作 CAN106 的開發、 期研究（於2022年3 的孤兒藥物資格 用輕微或中度，沒有 製造和商業化全球權 月完成首例患者給藥） （2022年11月） 藥物相關的嚴重不良 利 事件 1 2 CAN106與C5的α鏈結合，阻止C5
Slide 24: CAN106 – 補體疾病的長效抗C5療法
CAN106 – 補體疾病的長效抗C5療法 CAN106具備治療多種適應症的潛力，初步開發工作集中於PNH這一適應症的治療。2025年全球市場收入預 測超過 90億美元1 補體療法的潛在適應症 中國估計可尋址患者人數2 30K 1.0M .9M 全身性 敗血症 創傷 CARPA 血液透析 C3G PNH, aHUS及TMA SLE 25K .8M 過度 不當 過多 監管 清除 .7M 20K 激活 觸發 激活 不足 無效 .6M 急性 Chronic 15K .5M .4M 10K .3M 阿滋海默症 .2M 本地 中風、梗塞 移植 牙周炎 C3G, aHUS gMG NMOSD, AMD 5
Slide 25: CAN106 – 補體疾病科學顧問委員會
CAN106 – 補體疾病科學顧問委員會 董事會將為 CAN106 的全球開發計劃提供指導，並探索 CAN106 在其他適應症中的潛力。 Anthony Robert Colvin, Gerald Cox, MD, Jean Francis, Richard Polisson, Sushrut Waikar, Brian Amato, MD MD PhD MD MD, MHSc MD, MPH Weinshenker, MD • 布列根和婦女醫院神經科特 • 麻省總醫院首席名譽病理 • 首席戰略官兼代理首席醫 • 波士頓醫療中心和波士頓大 • 臨床開發顧問 • 波士頓醫療中心腎內科主 • 佛吉
Slide 26: CAN106 – 優化在中國的商業化進程
CAN106 – 優化在中國的商業化進程 1b/2 期開放標籤、多劑量提升研究，以評估CAN106對未使用過補體抑製劑治療的PNH患者的療效 臨床研究1b期正在進行 主要里程碑 2022年3月： 臨床1b期進行 研究人數 主要療效終點 地區 首例患者給藥 • 未使用補體抑製劑 • 安全 • 中國 治療的PNH患者 下一個 2023年中期：臨床1b期擁有 催化劑 全隊列數據 • PK/PD 2023年下半年： 开始二期臨 床病人招募 其他適應症 其他計劃的籌備工作將於 正在考慮的適應症包括： 2025年：有望獲中國CDE的 2023年下半年展開 gMG、NMOSD、aHUS等 新药批准上市 於中
Slide 27: CAN008
CAN008: 針對新診斷膠質母細胞 瘤 (GBM) 的臨床研究 26
Slide 28: CAN008 – CD95 Fc 糖基化融合蛋白
CAN008 – 用於多形性膠質母細胞瘤（GBM )的 CD95 Fc 糖基化融合蛋白 CAN008處於臨床開發階段，為中國GBM一線治療藥物 近期亮點 作用機制 CD95L在細胞表面與其 CD95 受體結合，並誘導 CD95的低聚，從而觸發細 CD95L • CAN008 目前正在中國進行新診斷GBM患者的 II/III 期研究。患者招募 (N 1 胞內信號級聯反應，刺激腫瘤細胞的生長和遷移 CAN008 = 117) 已於 2023 年 3 月完成 CAN008作為可溶受體， 與 CD95L 結合 並阻斷腫瘤細胞中的內源性 CD95 / • 2023年3月在ESMO上公佈的來自牽頭研究機構
Slide 29: CAN008 – 新診斷GBM的I期試驗
CAN008 – 新診斷膠質母細胞瘤 (GBM) 的 I 期試驗 CAN008 在新診斷的GBM患者中顯示出明顯的臨床療效跡象 新診斷的GBM患者 療效 (n = 10) PFS 率 200 mg 族群 400 mg 族群 PFS-3個月 33.33% 71.42% 低劑量族群 標準劑量族群 PFS-6個月 33.33% 57.14% (n=3) (n=7) PFS-9個月 0% (全部進展) 57.14% 標準治療方法 標準治療方法 PFS-12個月 - 57.14% (RT + TMZ) (RT + TMZ) 中位數PFS 2.37個月 不適用(1) + + CAN008 CAN008 (
Slide 30: CAN008 – II期註冊臨床試驗正在進行中
CAN008 – 新診斷膠質母細胞瘤 (GBM) 的 II期註冊臨床試驗正在進行中 II期多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究 主要里程碑 CAN008+RT+TMZ (n = 78) 跟進直至 手術 PD、不耐受、 安慰劑+RT+TMZ 死亡或退出 (n = 39) 2023年第一季：完成招募 三合一療法期 輔助維持治療期 單一藥物治療期 下一個 2023年下半年：進行II期註 RT + TMZ + CAN008/安慰劑（6週） TMZ + CAN008 /安慰劑（48週） CAN008 /安慰劑（直至PD） 催化劑 冊臨床試驗中期讀數 2024年：提交新藥申請 (NDA) 篩選 休息期（4週
Slide 31: CAN103
CAN103: 首個在中國被開發 用於治療戈谢病的 酶替代疗法 30
Slide 32: CAN103 – 針對戈謝病的酶替代療法
CAN103 – 針對戈謝病的酶替代療法 立志為中國戈謝病患者提供首個本土自主研發的酶替代療法 CAN103 概述 主要里程碑 2022年7月: I 期臨床 首例患者給藥 2023年首季: II 期臨 首個在中國開發針 擁有全球專有的開 戈謝病為常染色體隱 床首例患者給藥 中國最知名及最典 被納入“首批國家罕 對戈謝病 (GD) 的 發和商業化權 性遺傳，其常見症狀 型的罕見病之一， 見病名錄” 酶替代療法 (ERT) 除神經元病變外，還 約有6000名患者 包括肝脾腫大、貧血、 下一個 2024年中：進行新 骨病等 催化劑 藥上市申請 於中國面向中國市場 於中國面向全球市場 於全球面向全球市
Slide 33: CAN203
CAN203: 可用於治療SMA的 新一代基因治療 32 位於馬薩諸塞州伯靈頓的北海康成新一代創新技術研發中心
Slide 34: CAN203 – 脊髓性肌萎縮症的基因治療
CAN203 – 脊髓性肌萎縮症的基因治療 病理生理學插圖 CAN203 • SMA以ɑ運動神經元功能障礙為特徵，而ɑ運動神經元健康時支配骨骼肌肉並負責 • 第二代基因治療可能可用於治療SMA 1-3型 肌肉收縮 • 類似於SOC使用的外殼蛋白 • SMA患者的SMN1基因缺陷導致SMN蛋白質表達下降 • 內源性啟動子：受控的靶向組織表達，以避免肝臟和心臟中不必要的毒性 • SMN表達降低導致ɑ運動神經元功能障礙/喪失 • 密碼子優化：增強組織表達 • ɑ運動神經元的功能障礙/喪失導致肌肉萎縮和無力 流行病學 主要里程碑 • 常染色體隱性遺傳 • 1/6,000至1/10,000的新生兒患有S
Slide 35: CAN203 – 2022年ASGCT上展示的臨床前資料
CAN203 –2022年ASGCT上展示的臨床前資料 與我們的第二代載體和基準載體進行正面比較，後者設計類似於 Zolgensma® ，顯示較基準載體較有治療優勢 第二代載體：內源SMN1啟動子分離並插入基因序列優化的hSMN1上游 SMA白鼠顯示第二代基因載體的肌肉功能恢復較基準載體表現更佳 Survival curve of vector-treated mice ** P <0.01 *** P <0.001 健康載體 基準載體（5E+11VG/mouse） AAV9為空（5E+11 VG/mouse） 第二代載體（5E+11 VG/mouse） 體內數據顯示，第二代載體在延長壽命、消
Slide 36: 財務回顧
P a r t 03 財務回顧 35
Slide 37: 2022年財務摘要
2022年財務摘要 人民幣 百萬元 研發開支 研發開支 79.0 包括許可費用 不包括許可費用 研發開支 745.8 收入 153.2% 427.7 -27.3% 同比減少 1.165 億元人 -37.9% 民幣，主要是由於許可 同比增加 4780 萬 311.2 +17.7% 費減少，部分被測試和 元，主要是由於 463.1 251.7 臨床試驗費用增加所抵 Hunterase® 和 31.2 213.9 消 Nerlynx® 的銷售 額增加 2021 2022 2021 2022 2021 2022 2021 2022 -20.5% 1,077.0 現金餘額 246.3 銷售及行政開支 年
Slide 38: 展望
04 P a r t 展望 37
Slide 39: 於2023年及以後有利於推動估值持續增長之催化劑
於2023年及以後有利於推動估值持續增長之催化劑 H1 2023 H2 2023 H1 2024 H2 2024 2023下半年 – 針對阿拉傑裡綜合 征（ALGS）的CAN108在臺灣獲 2023年底 – 預計將有膽道閉鎖 批上市 （BA）中期讀數 邁芮倍® 2023上半年 – 針對阿拉傑裡綜 2024下半年 – 進行性家族性肝內膽汁淤 合征（ALGS）的CAN108在大 積症（PFIC）在大陸及臺灣獲批上市 陸獲批上市 CAN106 2023年中 2024 陣發性夜間血紅蛋白尿症（PNH）臨床1B期 開始全球其他地區臨床 數據讀出 測試 CAN008-GBM (COVID) 2023一季度
Slide 40: Q&A
Q&A CANBRIDGE-B 01228. HK www. canbridgepharma. com 39
Slide 41: 謝謝 Contact
謝謝 Contact IR@canbridgepharma.com CANBRIDGE-B 01228. HK www. canbridgepharma. com WeChat Official Account 40
Slide 42: 6CRMbridge
6CRMbridge Bit Si
Slide 43: 損益表
損益表 截至12月31日 人民幣千元 2022 2021 收益 78,972 31,161 銷售成本 (30,078) (12,385) 毛利 48,894 18,776 其他收入及收益 12,883 13,402 銷售及分銷開支 (86,782) (100,748) 行政開支 (108,907) (145,517) 研發開支 (311,174) (427,658) 可轉換可贖回優先股的公平值變動 - (462,436) 衍生金融工具的公平值變動 - 34,454 其他開支 (31,526) (4,200) 融資成本 (6,863) (3,079) 除稅前虧損（國際財務報告準則） (483,4
Slide 44: 資產負債表
資產負債表 截至12月31日 人民幣千元 2022 2021 物業、廠房及設備 15,003 9,564 使用權資產 129,714 19,978 無形資產 49,011 51,269 非流動資產總值 3,157 - 存貨 196,885 80,811 貿易應收款項 9,824 13,448 預付款項、其他應收款項及其他資產 19,054 9,141 現金及銀行結餘 13,175 43,307 流動資產總值 463,107 745,815 貿易應付款項 505,160 811,711 其他應付款項及應計費用 107,540 43,607 計息銀行及其他借款 130,670 103,423 租賃
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