Canbridge Pharmaceuticals Inc. · HKEX:1228
Canbridge Pharmaceuticals — Investor Presentation (August 2023)
51 slides from Canbridge Pharmaceuticals's investor presentation, August 2023
Slide 1: 公司演示材料 2023年8月
北海康成 制药有限公司 公司演示材料 2023年8月
Slide 2: 免责声明
免责声明 This document contains strictly conf idential and proprietary inf ormation in relation to CANbridge Pharmaceuticals Inc. (the “Company ”) and is only being made av ailable on a conf idential basis f or the exclusiv e use of the person to whom it is addressed (the “Recipient”) and may not be rep
Slide 3: 我们的愿景
我们的愿景 成为一家全球化 提供可改善生活的疗法 立足于中国 生物制药公司 2
Slide 4: 主要投资亮点
主要投资亮点 致力于在中国乃至全球推动快速及全面的 产品开发及市场准入 全面且收益潜力可观的罕见病疗法组合 于引入及开发创新及有效疗法方面拥有卓 越的往绩记录 罕见病先行者，致力于解决庞大且未获满 高瞻远瞩的管理层团队于开发及在全球商业化 足的医疗需求 罕见病疗法方面拥有丰富经验 3
Slide 5: 强大的投资人背景
强大的投资人背景 從2015年起，共融資 $3.57億* 2015: A轮融资 $13百万 2017: B轮融资 $54百万 2019: C轮融资 $46百万 2020: D轮融资 $98百万 2021: E轮融资 $58百万 2021: 港交所IPO $88百万 *货币: $ 美元 4
Slide 6: 经验丰富的管理团队
Experienced 经验丰富的管理团队 Management Team 强大的全球管理层团队具有丰富的行业经验和商业化罕见病疗法的往绩记录 • 资深的企业家，在医疗及制药公司拥有逾22 年经验 • 曾担任健赞中国创始总经理 • 中国罕见病联盟(CHARD)的副理事长、中国医药创新促进会 （ PhIRDA ）药物研发专业委员会副主任委员 薛群博士 创始人、董事会主席、执 行董事、首席执行官 • 拥有21 年生物技术执行管理经验 • 逾15 年 在全球医疗保健行业的广泛银行，投资和策略 • 在生物技术行业拥有约 20 年的商业领导经验，拥 • 曾担任爱迪塔斯医药(Editas Medicine
Slide 7: 今日的北海康成
今日的北海康成 具备于罕见病领域实现多个商业和发展里程碑的能力 MPS II ALGS（中国内地）* 2 个已上市的 海芮思® 迈芮倍® 罕见病产品 胆道闭锁 PNH 戈谢病 胶质母细胞瘤 4 个后期临床项目 迈芮倍® CAN106 CAN103 CAN008 PFIC（中国内地） ALGS（香港） ALGS（台湾） 3 预计未来 12 个月内 有项注册申请/批准 迈芮倍® 迈芮倍® 迈芮倍® 预计在2024年第一季度推出 6
Slide 8: 于引入及开发创新及有效疗法方面拥有卓越的往绩记录
于引入及开发创新及有效疗法方面拥有卓越的往绩记录 ✓ 海芮思®于授权后6 个月 内进行了新药申请提交，并于后的 14个月 内获批，展现出敏捷的执行能力 ✓ CAN108于授权后的 9个月 内完成了新药申请提交，并于后的 17个月 内获批，取得了坚实的临床进展 ✓ CAN103于研究用新药申请获批后的 16个月 内快速进行了关键研究的首例患者入组，展现出高效的临床开发能力 北海康成创立 将重点由肿瘤学转向罕见病 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 2020 2021 2022 2023 • 获得 Apogenix 的独 • 与药明生物达成 • 从GC
Slide 9: 完善的商业化基础设施
完善的商业化基础设施 已上市产品 于大中华区建立完善的商业化基础设施 • 在领导新兴市场团队、建立营销 • 负责中国内地的商业运营工作 和商业运营以及区域国家管理方 面拥有超过 20年的经验 • 超过 17年商业经验，曾在百时美 施贵宝、艾伯维和葛兰素史克等多 • 于全球成 功推出 多个产 品的经 验 ， 家公司的商业职能部门工作，并在 包括Eloctate、Alprolix、 多个重要的肿瘤学、血液学、肝病 Thyrogen、Cerezyme等 学和呼吸病产品的商业化方面作出 了贡献 Marcelo Cheresky 文少仪 中国大陆商务负责人、 海芮思 迈芮倍 首席商务官 香港及澳门地区总
Slide 10: 具备多种模式的GMP制造能力
具备多种模式的GMP制造能力 于中国和美国，拥有7名化学、制 与第三方合作伙伴确保 于中国和美国均有 造和控制人员 产能保障 于美国拥有工艺开发实验室 完善的质量控制团队 充足的产能 药明的设施 与药明建立稳固的合作伙伴关系 享有对药明全球范围内跨模式（ERT、mAb、基因疗法）整体制造能力 的优先获取权 美国工艺开发实验室 24,500平方英尺（可容纳多达90名全职员工），包括AAV过程实验 于美国大波士顿地区的AAV 室（最高可达50升规模）、AAV分析实验室及研发实验室 流程开发实验室 9
Slide 11: 下一代基因疗法组合产品正处开发
下一代基因疗法组合产品正处开发 基因疗法有望将治疗遗传代谢疾病及神经肌肉疾病的方式由缓解转为治愈 北海康成自主技术平台的管线产品 许可进入基因疗法项目 研究用新药申请启 美国研发中心位于马萨诸塞州伯灵顿市 候选项目 发现阶段 动前阶段 临床阶段 合作伙伴 • 24,500平方英尺（可容纳多达90名全职 员工） CAN201 法布雷病 • AAV过程实验室（最高可达50升规模） • AAV分析实验室 • 研发实验室 CAN202 庞贝氏病 预期 2024 • 于2022年7月正式投入使用 CAN203 预期 脊髓性肌萎缩症 2024 潜在适应症1 北海康成 组织特异性 PoC 预期 潜在适应症2
Slide 12: 业务概述与机遇
业务概述与机遇
Slide 13: 全球罕见病市场商机巨大
全球罕见病市场商机巨大 全球罕见病药物市场1 （按地区） 美国，欧盟及中国的罕见病患病率（估计） （ 十 亿美元） 383 中国罕见病患病率> 1亿（估计） 2 106.6-128.0 ✓ 有利的监管改革 ✓ 创新药物 112 29.2% （ 百萬 人） ✓ 改善获得 /负担能力 243 26 6.8% 30.0 25.0-30.0 77 6 64.1% 135 欧盟 美国 中国 109 246 43 全球同业罕见病药物销售强劲 38 1 160 1 91 70 2016 2020 2025E 2030E 美国 中国 全球其他地区 2030年 2020年 (预测) 13亿美元 259亿美元 中
Slide 14: 开发罕见疾病产品的快速发展市场
开发罕见疾病产品的快速发展市场 新出现的有利监管框架 海芮思进军自付费市 迈芮倍新药申请在中 罕见病专项资金全球扩张，进一步 场 国获批 提高 ASP 潜在的商业途径 1983 2000 2018 2020 2021 2023 近期 美国食品和药物管理局 欧盟颁布孤儿药立法 中国出版第一版 《罕见病目录》 国家药品管理局批准了针 42 个省市实施罕见病治疗 第二版《中国罕见病目录》即 颁布《孤儿药法案》 涵盖121种罕见病 对 121 种疾病的 29 种靶 保险或政策 将发布 向疗法，并将 16 种靶向 疗法纳入了NRDL (国家 报销药品清单) NRDL =国家报销药品清单 13
Slide 15: 管线针对具有亿美元潜力的疾病
管线针对具有 150 亿美元潜力的疾病 商业权利 管线 适应症 患病率 全球销售 2022 年全球销售额（美元） 海芮思® 黏多糖贮积症II型 8,000 >5亿 2022年全球/中国患病率 ALGS 10,000 7,500万 中国 迈芮倍 PFIC 5000 >2,500万 (CAN108) BA 6,500* NA 缩写: GBM –胶质母细胞瘤; MPS II –黏多醣 症第二型; ALGS –阿拉吉欧症候群; PFIC –进 CAN008 胶质母细胞瘤 55,000 NA 行性家族性肝内胆汁滞留症; PNH –阵发性夜 间血红素尿症; aHUS –非典型溶血性尿毒综 PNH 23,0
Slide 16: 全面且多元化的产品线
全面且多元化的产品线 北海康成拥有 14 项资产中 8 项的全球权利，涵盖生物制剂、小分子和基因治疗。 这些针对最常见的罕见疾病和肿瘤学适 应症，具有经过验证的机制和市场潜力。 候 选药物 机制 发现 IND准 备 1期 2/3期 新 药申请 上市 开 发策略 合作方 商 业权利 罕见 CAN008 肿瘤 CD95-Fc融合蛋白 胶质母细胞瘤 大中华区 (Asunercept) 适 应症 . 海芮思® 亨特氏综合症 （黏多糖贮积症II型） ) 大中华区 ERT IDS 在中国 (艾度硫酸酯酶β) 为中国 阿拉杰里综合征（ALGS） 迈芮倍® 进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC） 大中华区 I
Slide 17: 近期业务亮点
近期业务亮点 迈芮倍 CAN106 CAN008 CAN103 CAN203 • 2023 年 5 月获中国 • 2023 年 6 月报告了 • 独立数据监察委员会 • 2023 年 1 月开始在成 • 在 2023 年 ASGCT 上展 NMPA 批准上市 PNH 患者 1b 期试验的 （IDMC）对在中国新诊 人和青少年戈谢病患 示了侧脑室内（ICV）给 积极概念验证数据 断的GBM患者中进行的第 者的 2 期试验中给药 药数据，证明小鼠的寿 二期临床试验进行了中期 命和运动功能得到了改 • 2023 年 5 月完成中国 分析。建议继续按照目前 善 BA EMBARK 2 期研究 的试验设
Slide 18: 管线组合最新情况
管线组合最新情况
Slide 19: 海芮思：第一个也是唯一获批的MPS II酶替代疗法
海芮思® : 第一个也是唯一获批的 酶替代疗法治疗 MPS II 在中国
Slide 20: 海芮思 – 非报销市场的早期商业化
海芮思 – 非报销市场的早期商业化 Hunterase® – The Only ERT Approved for MPS II Launched in China 加快确定新患者，扩大商业保险覆盖范围 海芮思商业更新 MPS II概览 MPS II Patient MPS II 是一种罕见的致残和危及生命的遗传 MPS II患者识别 赔偿计划 Identification 病 共有 739 名确诊患者 • 海芮思已签订 109 项城市商 在东亚国家，MPS II是MPS疾病最常见的形 业保险计划（“惠民保”）,覆 式 • 2023年发现72名新患者 盖5.86亿人口 • 2022年发现263名
Slide 21: 迈芮倍 (CAN108)
迈芮倍® (CAN108): 即将在中国罕见胆汁淤积性肝病 领域上市 20
Slide 22: 迈芮倍 – 罕见胆汁淤积性肝病的IBAT抑制剂
迈芮倍 – 罕见胆汁淤积性肝病的IBAT抑制剂 一种新型的口服、最小吸收剂，旨在选择性抑制回肠中的IBAT并治疗罕见的胆汁淤积性肝病，包括ALGS、PFIC和BA 近期亮点 作用机制 • ALGS 于 2023 年上半年获得中国国家药品监督管理局上市许可 1. IBAT 主要负责将胆汁酸从回肠回收到肝脏 • 向香港/台湾食品藥品監督管理局申请 ALGS，预计批准日期为 2023 年底前 2. 胆汁酸升高会损害肝脏，导致胆汁淤积性肝病 • Mirum 在美国上市后的第一个完整财政年度实现了 7510 万美元的迈芮倍产品净销售额 3. 迈芮倍可抑制回肠中的 IBAT，使更多胆汁酸随粪便排出体外，
Slide 23: 迈芮倍治疗ALGS的安全性数据包括5年的随访结果
对瘙痒症的改善具有显著的统计学意义、临床意义和持续性 迈芮倍治疗ALGS的安全性数据包括5年的随访结果 观察到的事件超过 5%的患者 每 100 人/年的事件数 腹泻 41.6 腹痛 38.6 呕吐 19.8 恶心 2.9 脂溶性维生素不足 11.1 转氨酶升高 6.9 胃肠道出血 3.8 骨折 3.3 ◆ 人群暴露情况: 马昔巴特已在超过 1600 名受试者中进行了研究，其中包括 180 ◆ 关键性 LUM001-304 取得了强有力的结果，达到了疗效终点，改善了瘙痒 多名患有胆汁淤积性肝病的儿童或成人受试者。在119名接受了长达5年治疗的 症状，并带来了长期治疗效果 胆汁淤积性肝病患儿中，
Slide 24: 长期数据提示显著改善无事件生存和生长
长期数据提示显著改善无事件生存和生长 MRX 队列 无事件生存率（%） GALA对照 主要分析* - 经调整 未经调整 • 比较84例接受治疗马昔巴特长达6年的患者队列(MRX)，与来 MRX 队 列 自 GALA* 数据库的外部对照队列之间的首次临床事件发生的 GALA对 照 时间 跟进 （年） • 事件定义为：肝移植，胆汁分流术，肝功能失代偿事件，或死 亡。 高度 体重 均值Z分数 改善 • ALGS患者通常会出现明显生长迟缓 • ALGS患者接受马昔巴特治疗后从基线到第204周身高Z评分有显著升高 基线 204周 改编自 2022 年 ESPGHAN 年会的海报和演讲。GALA：全球 A
Slide 25: 中国市场潜力：ALGS 1-1.5亿美元，三种适应症合计2-2.5亿美元
于 2024 年 1 季度实现迈芮倍商业上市 中国市场潜力：ALGS 1-1.5 亿美元，三种适应症合计 2-2.5 亿美元 2022年2月 2023年5月 2023年下半年 2024年1月 NRDL（国家医保药品目录） 博鳌乐城 “先行先试” 项目 中国NDA 获批 进入国家医药药品目录 申请递交及谈判 更新治疗共识 由 12 人组成的北海康成销售团队专门负责支持 2024 中国有 10,000名潜在的 ALGS 患者 年的早期启动，覆盖范围包括 ~450 ~350 目标医院: 98 目前已确诊的患者 目前可寻址的患者 目标医疗保健医生: 300 预计将于 2023 年下半年至 2024 年
Slide 26: 迈芮倍主要推出计划
迈芮倍主要推出计划 将迈芮倍作为新的 疾病认知 患者识别 医疗标准 ‐ 传递氯马昔巴特对于瘙痒缓解和 ‐ 提高医生对瘙痒及其对患者生活质量影响的 ‐ 建立在重点省份的患者登记和管 降低sBA方面的显著疗效 关注度 理 ‐ 探索长期临床结果，如避免移植 ‐ 建立充分的认知，认同瘙痒缓解和降低sBA ‐ 发展和建立卓越中心及转诊网络 等 对长期无事件生存改善的关联性和重要性 sBA: 血清胆汁酸 于中国面向中国市场 于中国面向全球市场 于全球面向全球市场 25
Slide 27: CAN106
CAN106 在临床上降低风险、接近商业化、 具备针对多个适应症潜力的产品
Slide 28: CAN106 – 补体疾病的长效抗C5疗法
CAN106 – 补体疾病的长效抗C5疗法 新型长效单克隆抗体，用于治疗包括阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH） 、重症肌无力（MG）以及其他被抗C5抗体靶向 的各种补体介导疾病。 近期亮点 作用机制 2021年在新加坡完成了首次人体研究，并发布了积极的前期数据 炎症 2021年7月於中国获得用于治疗PNH的 IND批准 2022年11月获得FDA颁发的治疗重症肌无力孤儿药物认定 CAN106 2023年6月发布了在PNH患者中的积极1b期临床数据 细胞 溶解 疾病概述 Disease Prevalence in China 阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH） 是一种致命的罕见补体系统疾病。在PNH
Slide 29: 作用机制：C5是调节所有补体途径的关键终末效应物
作用机制：----C5是调节所有补体途径的关键终末效应物 近期研究引发了关于抗补体治疗中近端抑制剂可能存在潜在风险的担忧。 • 增强的补体抑制会导致在抑制失效时出现更高的突破性溶血风险，因为易受攻击的PNH克隆数量增加。 • 终末途径上游的酶活性会导致在近端抑制下出现加剧的突破性溶血风险。 • 近端水平的抑制丧失会引发加重的血管内和血管外溶血严重程度，与终末水平抑制丧失形成对比。 补体途径的示意图 经典途径 凝集素途径 旁路途径 （C1、C4、C2） （MASP、C4、C2） （C3b、 fB 、 fD 、P） 疗法: C3 抑制剂、fB 抑制剂、fD 抑制剂等 调理 C3 严重的突破性溶血
Slide 30: 北海康成宣布PNH患者1b/2期试验取得积极初步数据
北海康成宣布PNH 患者 1b/2 期试验取得积极初步数据 安全性和耐受性 • CAN106 总体耐受性和安全性良好。到数据截止时，6 名受试者（37.5%）发生了 18 次药物相关的 TEAE，都为轻度或者中度，且为一过 性。没有发生药物相关的 SAE 或 导致停药的AE。 • 队列 3 有 2 名受试者因新冠感染发生突破性溶血事件（2 级），被评估为与药物无关。 PK & PD • CAN106的暴露（ Cmax 和 AUC）与研究药物的剂量（20 mg/kg 至 80 mg/kg）成比例关系。 • 对游离C5的抑制呈剂量依赖性，队列3的所有受试者都达到完全且持续的 C5 完全抑制（<0.
Slide 31: 剂量依赖性地、迅速、显着的LDH和Hgb效应
剂量依赖性地、迅速、显着的LDH和Hgb效应 队列3: 在第13周，LDH（溶血的生物标志物）较基线降低了81%。 有88% (7/8) 受试者在wk3 之后达到过 LDH＜ 1.5xULN 各队列随时间变化的平均 LDH (+/- SD) 治疗54 周期间的平均 Hgb 水平 (SD) 2500 13.0 2000 12.0 LDH 较基线下降 11.0 血红蛋白，g/dL -49% 队列 1, Wk 26 LDH (U/L) 1500 10.0 -73% 队列 2, Wk 26 9.0 1000 -81% 队列 3, Wk 13 8.0 7.0 500 6.0 5.0 0 BL 1 2 3
Slide 32: CAN106 – 补体疾病的长效抗C5疗法
CAN106 – 补体疾病的长效抗C5疗法 CAN106具备治疗多种适应症的潜力，初步开发工作集中于PNH这一适应症的治疗。 2025年全球市场收入预测超过 90亿美元1 补体疗法的潜在适应症 中国估计可寻址患者人数2 30K 1.0M .9M 全身性 败血症 创伤 CARPA 血液透析 C3G PNH, aHUS及TMA SLE 25K .8M 过度 不当 过多 监管 清除 .7M 20K 激活 触发 激活 不足 无效 .6M 急性 慢性病 .5M 15K .4M 10K .3M 阿滋海默症 .2M 本地 中风、梗塞 移植 牙周炎 C3G, aHUS gMG NMOSD, AMD 5K 疾病
Slide 33: CAN106 – 具差异化的后续适应症战略
CAN106 – 具差异化的后续适应症战略 CAN106具备多适应症潜力，再加上世界大部分地区当前可用的抗C5疗法受限，这为多样化的适应症扩展和市场进攻战略 提供了机会，以最大化其全球商业价值。 Soliris与Ultomiris的批准及报销状况1 选择的补体介导疾病诊断患病率2 US UK DE FR IT SP JP PNH ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ Soliris aHUS ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ gMG ✓ O ✓ O O O ✓ PNH ~5K ~8K ~1K NMOSD ✓ O ✓ ✓ O O ✓ aHUS ~2K ~3K ~450 PNH ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ ✓ Ult
Slide 34: CAN106 – 补体疾病科学顾问委员会
CAN106 – 补体疾病科学顾问委员会 董事會將為 CAN106 的全球開發計劃提供指導，並探索 CAN106 在其他適應症中的潛力 Anthony Amato, Gerald Cox, Jean Francis, Richard Polisson, Sushrut Waikar, Brian MD MD, PhD MD MD, MHSc MD, MPH Weinshenker, MD • 布列根和妇女医院神经科特 • 首席战略官、代理首席医 • 波士顿医疗中心和波士顿大 • 临床开发顾问 • 波士顿医疗中心肾内科主任 • 弗吉尼亚大学神经病 聘主席 学官 学医学院肾脏移植项目医学 学教授
Slide 35: CAN008：开发用于新诊断的胶质母细胞瘤 (GBM)
CAN008: 开发用于新诊断的胶质母细 胞瘤 (GBM)
Slide 36: CAN008 – 用于胶质母细胞瘤的CD95 Fc糖基化融合蛋白
CAN008 – 用于胶质母细胞瘤（GBM )的 CD95 Fc 糖基化融合蛋白 CAN008处于临床开发阶段，为中国GBM一线治疗药物 近期亮点 作用机制 • 独立数据监测委员会于2023年7月完成了CAN008进行中的2期研究的中期分析和 审查，并建议在当前试验设计上不作任何更改的情况下继续进行研究 CD95L CD95L在细胞表面与其 CD95 受体结合，并诱导 CD95的低聚，从而触 1 CAN008 发细胞内信号级联反应，刺激肿瘤细胞的生长和迁移 • CAN008 目前正在中国进行新诊断GBM患者的 2/3 期研究。患者招募 (N = 117) 已于 2023 年 3 月完成 CAN
Slide 37: CAN008 – 新诊断GBM的1期试验
CAN008 – 新诊断胶质母细胞瘤 (GBM) 的 1期试验 CAN008 在新诊断的GBM患者中显示出明显的临床疗效迹象 新诊断的GBM患者 疗效 (n = 10) PFS 率 200 mg 族 群 400 mg 族 群 PFS-3个月 33.33% 71.42% 低剂量族群 标准剂量族群 PFS-6个月 33.33% 57.14% (n=3) (n=7) PFS-9个月 0% (中位数) 57.14% 标准治疗方法 标准治疗方法 PFS-12个月 - 57.14% (RT + TMZ) (RT + TMZ) + + 中位数PFS 2.37 个月 不适用 (1) CAN008 CAN008
Slide 38: CAN008 – 新诊断GBM的2/3期试验正在进行中
CAN008 – 新诊断胶质母细胞瘤 (GBM) 的 2/3期试验正在进行中 2/3期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究 CAN008+RT+TMZ (n = 78) 跟进直至PD、不耐受、死亡 主要里程碑 手术 或退出 安慰剂+RT+TMZ (n = 39) 2023年第一季：完成招募 三合一疗法期RT + TMZ + 辅助维持治疗期TMZ + CAN008 /安慰剂 单一药物治疗期CAN008 /安 CAN008/安慰剂（6周） （48周） 慰剂（直至PD） 2023年下半年：进行2/3期 中期读数 筛选期间（4周） 下一个里程 休息期（4周） 2024年：2024年初拥有2期 TMZ R
Slide 39: 下一代基因治疗产品管线
下一代基因治疗 产品管线 CANbridge’s Next-Generation Innovation and Process Development Facility in Burlington, Massachusetts
Slide 40: 专利基因治疗技术平台和强大的发现引擎
专利基因治疗技术平台和强大的发现引擎 我们将继续在基因治疗领域进行投资，作为我们的下一代技术开发，并扩大我们内部的研发活动，为罕见病治疗带来亮丽 前景 神经肌肉疾病领域的合作 潜在最佳SMA基因治疗（已获全球授权） 研究人员: • 高光坪医生 与世界知名的研究人员和学术机构 • Miguel Esteves医生 新型组织特异性AAV衣壳技术的研发 进行研究合作 研究人员: • Jeff Chamberlain医生 潜在的一流DMD基因治疗技术 具有引导性的AAV组 织靶向平台技术，如 在大波士顿地区设有AAV工 自有AAV基因治疗平台和工艺开发设施 艺开发实验室和试验厂 中枢神经系统或肌肉 获
Slide 41: CAN203 – 脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的第二代基因治疗
CAN203 – 脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的第二代基因治疗 脊髓性肌肉萎缩症（SMA）病理生理学解说 CAN203 • 第二代基因治疗，可能用于治疗SMA 1-3型（从婴儿到成年患者） • 内源启动子：调节、定向组织表达，避免肝脏和心脏的不必要毒性 脊髓性肌肉萎缩 • 优化密码子：增强组织表达相较于标准基因治疗，可能以更低剂量实现更安全、 症 更具成本效益的治疗 SMN1基因的突变 • 在2022年和2023年ASGCT等顶级学术会议上展示了更多的临床前数据 丧失脊髓前角的运 流行病学 需求未被满足 动神经元会影响大 脑和骨骼肌之间的 信号传递 • 常染色体隐性遗传 • 年龄较大的SMA患者
Slide 42: CAN203 – 在2022年和2023年的ASGCT会议上展示了临床前数据
CAN203 – 在2022年和2023年的ASGCT会议上展示了临床前数据 第二代载体（CAN203）与基准载体（设计类似于Zolgensma®）之间进行了直接比较：无论是静脉内（IV）注射还是 侧脑室内（ICV）注射，均展示了治疗上的优势。 第二代载体：从体内分离出的SMN1启动子插入到 第二代载体在SMA小鼠中相较基准载体 经密码子优化的hSMN1的上游位置 明显更好地恢复了运动功能 对比使用普遍启动子的第一代基准载体，该载体在组 IV ICV 织中产生非特异性的高水平SMN表达，第二代载体 （CAN203）使用内源性SMN1启动子，实现对SMN ns ns ✱✱ ns ✱✱✱✱ ✱✱✱
Slide 43: 北海康成创新的AAV平台：BEST2AAV
北海康成创新的腺相关病毒(AAV)平台： BEST2AAV 解决当前AAV技术的局限性 北海康成的BEST2组织特异性递送系统 对肌管和非肌肉细胞中体外验证BEST2AAV的概念证明 腺相关病毒全球 不配备BEST 2的 配备BEST 2的 腺相关病毒 具有全球定位系统的AAV 定位系统编程 AAV控制 AAV AAV 定位系统1 衣壳工程 BEST2 程式設計 人类肌管 AAV-BEST2被设定为特定组织 定位系統1 L6肌管 靶向 定位系統2 非肌肉细胞 亦可针对多个器官 额外数据 • BEST2表现出对AAV的优越转导，与MyoAAV的转导相似* • IVIG抑制AAV9和MyoAAV的
Slide 44: 北海康成的AAV-GPS与其他新型衣壳方法的比较
北海康成的腺相关病毒定位系统(AAV-GPS)与其他新型衣壳方法的比较 自然帽发现 合理设计 定向进化 计算上的设计 • 数百个已被确定 • 基于对受体生物学的理解 • 高产量 • 至于定向进化 优点 • 天然进化而成 • 更多可预测的物种可译性 • 包括自然界无法做到的所有可能 • 强大的人工智能学习衣壳生 • 可能会改变中和抗体 组合 物学引导合理的软件库设计 • 意外发现 • 缺乏对受体生物学的全面了解 • 在未知物种可译性上耗时 • 至于定向进化 缺点 • 广泛的组织趋向性 • 难以设计成腺相关病毒 • 可验证性和可制造性的验证成本 • 不同的组织可能需要不同的 • NAb/CTL 高
Slide 45: 正在开发用于治疗LSDs的基因疗法
正在开发用于治疗LSDs的基因疗法 基因疗法有望将法布雷病/庞贝氏症等 LSDs 的治疗从慢性转变为治愈性 溶酶体贮积病的应用(LSDs) LSDs是包含以溶酶体功能障碍为特征的 70多种疾病 ， 其中大多数是常染色体隐性遗传，包括戈谢病、法布雷病和庞贝病 针对其中一些疾病的潜在治疗方法的临床试验正在进行中，但目前许多 LSDs 尚无的治疗方法 CAN201 - 法布雷病 (FD) CAN202 – 庞贝氏症 (PD) GAA 或 GLA 最常见的 LSDs 之一， 介绍 一种罕见的遗传病和第一个被发现的 LSDs 通常始于童年 肝脏将 GAA 或 GLA 分泌到血液回圈中。 1,591.1
Slide 46: 财务回顾
财务回顾
Slide 47: 2023年上半年财务摘要
2023 年上半年财务摘要 人民幣百萬元 研发费用，包括里程碑付款 24.2% 43.1 收益 研发开支 463.1 158.3 34.7 -9.7% 同比减少 1530 万人民币。减少 同比增长 840 万人 民币，主要归因于 的主要原因是向许可合作伙伴支 海芮思和迈芮倍销 143 付的预付款和阶段性付款减少， 283.6 售额的增长 技术服务费减少，以及折旧和摊 销成本的增加部分抵消了上述减 少额 1H2022 1H2023 1H2022 1H2023 2022.12.31 2023.6.30 现金结余 -11.9% -12.4% -10.7% 期内亏损 98.2 销售及行政费用 249
Slide 48: 展望
展望
Slide 49: 过去和即将到来的里程碑
过去和即将到来的里程碑 预计会有 2个产品在2023年进行国家医保药品目录（NRDL）谈判， 预计2024年第四季度多个NDA提交 迈芮倍 海芮思 CAN106 CAN008 CAN103 CAN203 2023 上半年 2期临床病人入组 ASGCT2上提供的数 于第一季度完成 据显示，与基准载 确诊739名患者 体相比，CAN203在 获准在中国大陆上 发布 1b 期积极初 IDMC1 完成了第 2 启动1/2期临床试 覆盖109个城市 小鼠脊髓肌肉萎缩 市 步数据 期研究的中期分析 验B部分 和审查，并建议该 症（SMA）模型中 覆盖5.86亿人口 研究继续进行，无 能够达到更高的效 需任
Slide 50: Q&A
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谢谢 联络 IR@canbridgepharma.com CANBRIDGE-B 01228. HK www. canbridgepharma. com WeChat Official Account 50
CANbridge Pharmaceuticals — Investor Presentation (August 2023) on 6ix