Slide 1: アキュセラ（Acucela Inc.）
アキュセラ（Acucela Inc.） 証券コード：4589 2015年５月２０日 アキュセラは、世界中で数百万人の 人々に影響を及ぼしている、視力を 脅かす眼疾患を治療または進行を遅 らせる可能性のある革新的な治療薬 の探索および開発に取り組んでい る、臨床開発段階のバイオ製薬企業 です。
Slide 2: 免責事項
免責事項 本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または 申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証 するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、か かる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、 本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。また本資料の情報は、事前 の通知なく変更される可能性があります。 本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれま
Slide 3: 当社の強み
当社の強み 最先端のサイエンスを基に、眼科領域に特化したバイオ製薬企業 人材と戦略 技術 • 業界経験豊富な経営陣 • ユニークな作用機序を持つ視覚サイクルモジュレーショ • 研究、開発、事業運営において幅広いスキルを持つ人材 ン技術 • 眼科領域における革新的な事業展開を可能とする戦略的 • 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性の治験におい 事業計画 て先駆的な存在：現在治療薬の無い疾患 • 117件の特許を取得、181件の特許を出願中 パートナーシップ 財務内容 • 大塚製薬との長期的視野に基づく提携関係 • 2014年２月に東証に上場。総額163百万米ドルを調達 • 安定した資金を享受す
Slide 4: ACUCELA
= ACUCELA Att & BRB
Slide 5: 新経営体制
新経営体制 2015年5月1日、新取締役会により、今後の会社の長期的成長に向 けて経験豊富な経営陣を投入し、新経営体制が発足 窪田 良, MD, PhD 会長、社長兼最高経営責任者 ジョン・ゲブハート, MBA スティーブ・ター, PhD テッド・ダンス, MBA 最高財務責任者 最高執行責任者 最高事業責任者 Qliance Medical Management Inc. Emeritus Senior Living Neurotech Pharmaceuticals, Inc. Remote Medical International Santa Clara Valley Health S
Slide 6: 役員紹介
役員紹介 役員 経歴 窪田 良 アキュセラ・インク創業者 会長、社長兼最高経営責任者 (CEO) MD、PhD SBIホールディングス株式会社 最高経営責任者 北尾 吉孝* 前職：ソフトバンク株式会社、最高財務責任者および取締役 三田 四郎 株式会社エムズサイエンス 社長兼最高経営責任者 PhD 前職: 参天製薬株式会社、薬剤開発担当執行取締役 一般社団法人こいのぼり 理事 中村 栄作 前職: バイオサイトキャピタル株式会社、取締役兼部長、Berevno Corporation、最高経営責任者兼社長 CanBas Corporation、社外取締役、株式会社アクティバスファーマ、社外取締役 R
Slide 7: 企業理念
企業理念 視力を脅かす眼疾患の撲滅を目指し、革新的な新薬の探索および開発に取り組む • 「エミクススタト塩酸塩」 パイプ • 「OPA-6566」 ライン • 革新的なサイエンス を応用し、眼疾患の 治療に貢献 新規 企業 R&D 事業開発 理念 • 社内研究開発の 強化 業務提携 • グローバル化、 M&A 企業価値の向上 バイオ製薬企業：証券コード4589 7
Slide 8: 2015年の戦略的フォーカス
2015年の戦略的フォーカス Acucela is actively seeking new partnering opportunities to expand our product 企業買収およびインライセンス pipeline. （臨床試験段階） 網膜疾患 緑内障 ドライアイ 新規適応症の開拓 技術提携・共同研究開発 (後期前臨床段階) (研究開発段階) バイオ製薬企業：証券コード4589 8
Slide 9: 2015年戦略的事業計画の概要
2015年戦略的事業計画の概要 当社は、眼科製品の革新的なポートフォリオの更なる開発を目指します。 • 「エミクススタト塩酸塩」の開発において大塚製薬と提携 − 「エミクススタト塩酸塩」の臨床第2b/3相試験は予定通りに継続 − 緑内障の潜在的治療薬であるアデノシンA2a受容体アゴニストである「OPA-6566」に関する次の 臨床試験の段階についての評価を実施 • 当社領域内の「エミクススタト塩酸塩」のパートナーシップ提携に向けた取り組みを開始 − 主にヨーロッパを対象としてエミクススタト塩酸塩契約に基づくアウトライセンスの取り組み を開始する予定 • 視覚サイクルモジュレーションに関する専門
Slide 10: ACUCELA
= ACUCELA K-kF-YIT
Slide 11: 大塚製薬との提携概要
大塚製薬との提携概要 大塚製薬とは、安定且つ長期的な関係を維持 治療薬候補 適用疾患 商業化権 財務に係わる概要 エミクススタト塩酸塩 • ドライ型加齢黄斑変性 • 大塚製薬は当社に対して、５百万米ドルの前払い金を提供 共同（50／50） － 北米 （開発：当社） • その他眼科適応症 • 大塚製薬は当社に対して、最大258百万米ドルのマイルストー 当社単独－ 欧州、南米、 ンを提供 アフリカほぼ全域 • 2011年以降、大塚製薬は開発費用に関わる当社負担分を資 金提供。かかる費用は、「エミクススタト塩酸塩」の商業化によ 大塚製薬単独－アジア り得られる利益（もしあれば）または売上もしくはライ
Slide 12: 技術 「エミクススタト塩酸塩」
技術 「エミクススタト塩酸塩」 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性の治療薬候補
Slide 13: 「エミクススタト塩酸塩」の概要
「エミクススタト塩酸塩」の概要 • 非レチノイド (１) 低分子化合物 (２) • 経口投与が可能 • 視覚サイクル活動を減少させることにより、網膜に蓄 積する有害副産物の生成を抑制 • 視覚サイクルを制御している網膜内の主要酵素 （RPE細胞）に作用 • エレクトロレチノグラム（ERG）を通して、網膜内での 生物学的効果の測定が可能 （３） (1) 非レチノイド：全身に存在しているビタミンA核内受容体であるレチノイン酸受容体には作用せず、レチノイド特有の副作用が無い (2) 低分子化合物：高分子化合物と比較すると、非常に小さい分子化合物。低分子化合物は、その構造ゆえ細胞膜に浸透しやすい性質を
Slide 14: 「エミクススタト塩酸塩」開発の経緯
「エミクススタト塩酸塩」開発の経緯 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性治療薬候補 当社が自社開発した視覚サイクルモジュレーター化合物 » ５件の臨床第１相試験実施 » 臨床第２a相試験実施（GA患者対象） » 毒性試験 » IND申請 » 合計179例の被験者に「エミクススタト » 臨床第２b/３相試験 » 前臨床試験 塩酸塩」を投与 被験者登録完了 » ヒトでの臨床試 » 探索研究 験を開始 » FDAからファスト・トラック対象に指定 （合計508名） 2005 2007 2008 2009 2012 2013 2014 2016 » 臨床第２b/３相試験開始 » 臨床第２b/３相試験 ト
Slide 15: 臨床試験の概要
臨床試験の概要 • 完了した臨床試験 − ５件の臨床第１相試験実施（健常者） − 臨床第２a相試験実施（GA患者対象） − 合計179例の被験者に「エミクススタト塩酸塩」を投与 • 現在実施中の臨床試験－臨床第2b/3相試験（「シアトル試験」） − デザイン – 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性患者を対象とし、「エミクススタト塩酸塩」の有効性と安全性をプラセボと比較 する、無作為化 （１）、二重盲検用量範囲の２年間の探索試験 – 合計508名の地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性患者を対象に実施 − 評価項目 – 主要評価項目：本剤投与群の地図状萎縮の進行遅延効果をプラセボ投与群と比較 –
Slide 16: 知的財産戦略
知的財産戦略 視覚サイクルモジュレーション技術および「エミクススタト塩酸塩」に関 わる知的財産を取得し、特許ポートフォリオを戦略的に強化 エミクススタト塩酸塩 視覚サイクルモジュレーション技術 その他 合計 2015年3月31日現在 に関わる特許 に関わる特許 特許 地域 北米 北米外 北米 北米外 取得特許 ３ 11 12 40 51 117 出願特許 ２ 53 10 92 24 181 特許失効期限 2029 2028-2033 2028-2034 2028-2034 • 特許ポートフォリオの強化により企業価値の強化を図る • 上記特許には、物質組成特許および用途特許が含まれる バイオ製薬
Slide 17: ACUCELA
= ACUCELA UG
Slide 18: 財務概要
財務概要 （単位：千米ドル） 提携からの収益 営業利益 60,000 52,947 8,000 7,033 6,994 50,000 46,424 36,457 6,000 40,000 34,226 35,396 4,528 3,869 30,000 4,000 20,000 2,000 10,000 -188 - - 10年度 11年度 12年度 13年度 14年度 10年度 11年度 12年度 13年度 14年度 (2,000) 資産合計 株主資本合計 250,000 200,000 184,363 196,966 200,000 150,000 150,000 100,000 100,
Slide 19: ACUCELA
= ACUCELA FED
Slide 20: 投資ハイライト
投資ハイライト • 人材と戦略 − 経験豊富な経営陣 − パイプラインの拡大を可能とする戦略的事業計画 • パートナーシップ − 大塚製薬との強固な提携関係 − 安定した資金を享受することが可能な提携関係 • 技術 − 経口投与が可能なユニークな作用機序を持つ視覚サイクルモジュレーション技術を有した「エミクススタト塩酸塩」 – 臨床第2b/3 相試験を実施中 （１） − 大きな潜在市場を持つアンメット・メディカルニーズ（地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性患者を対象） − 包括的で競争優位性のある特許ポートフォリオ – 11７件の取得済み特許：1８１件の出願特許 （２） • 財務内容 − 既存
Slide 21: 株主の皆様へ
株主の皆様へ 「現在臨床試験中である当社の主要製品候補化合物をはじめ、当社は、当社が有する視 覚サイクルモジュレーション技術に関する専門知識ならびに研究および事業開発の展開な ど、多くの可能性を有しております。当社は、加齢黄斑変性や緑内障といった視力の低下 や失明につながる恐れのある眼疾患で苦しむ数百万人の患者様の生活向上を目指し、 日々まい進していく所存でございます。」 アキュセラ・インク 会長、社長兼CEO 窪田 良 MD, PhD バイオ製薬企業：証券コード4589 21
Slide 22: アキュセラは、世界中で数百万人の 人々に影響を及ぼしている、視力を 脅かす眼疾患を治療または進行を遅 らせる可能性のある革新的な治療薬 の探索および開発に取り組んでい る、臨床開発段階のバイオ製薬企業 です。
アキュセラは、世界中で数百万人の 人々に影響を及ぼしている、視力を 脅かす眼疾患を治療または進行を遅 らせる可能性のある革新的な治療薬 の探索および開発に取り組んでい る、臨床開発段階のバイオ製薬企業 です。