Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552
Jcr Pharmaceuticals — H1 FY2017 Earnings Presentation
23 slides from Jcr Pharmaceuticals's earnings presentation, Nov 10, 2017
Slide 1: 第43期 中間決算説明会（研究開発）
第43期 中間決算説明会 （研究開発） 2017年11⽉1⽇ JCRファーマ株式会社 【証券コード】4552 【証券コ ド】4552 【問合せ先】 経営企画本部 本多・北村 （TEL 0797-32-1995） Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 2: 開発パイプライン
開発パイプライン 開発番号 適応症 前臨床 PhⅠ/Ⅱ PhⅢ 承認申請 備考 ファブリー病 JR-051 酵素補充療法 （ライソゾーム病） ハンター症候群 ハンタ 症候群 酵素補充療法 JR-141 J-Brain Cargo® 採⽤ （ライソゾーム病） ポンペ病 酵素補充療法 JR-162 J-Brain Cargo® 採⽤ （ライソゾーム病） J-MIG System® 採⽤ ハーラー症候群 酵素補充療法 JR-171 NEW J-Brain Cargo® 採⽤ （ライソゾーム病） ハンター症候群 JR 032 JR-032 酵素補充療法 （ライソゾーム病） ゴーシェ病 酵素補充療法 J
Slide 3: JR-141 JR-162 JR-171 開発段階
品⽬名 開発段階 適応症 JR-141 臨床 ハンター症候群 J-Brain Cargo® （⾎液脳関⾨通過型遺伝⼦組換え 第Ⅰ/Ⅱ相試験 （ライソゾーム病） イズロン酸-2-スルファターゼ） JR-162 ポンペ病 J-Brain （J-Brain Cargo®適⽤遺伝⼦組換え 前臨床 Cargo® （ライソゾーム病） 酸性α-グルコシダーゼ） J-Brain JR-171 ハーラー症候群 （⾎液脳関⾨通過型遺伝⼦組換え 前臨床 Cargo® （ライソゾーム病） αLイズロニダーゼ） 再⽣医療等 医師主導治験 製品 テムセル®HS注 適応拡⼤ 実施中 表⽪⽔疱症 再⽣医療等 JTR-16
Slide 4: J-Brain Cargo®（血液脳関門通過技術）
特許出願済 （2016年12⽉特許公開） J B i C J-Brain Cargo®（⾎液脳関⾨通過技術） ⾎管 薬剤 + 薬剤のみ J-Brain Cargo® ⾎管内⽪細胞 脳内 抗体ベースの ⾎液脳関⾨だけでなく、 組織ターゲティング技術 組織タ ゲティング技術、 低分⼦から酵素、抗体など 低分⼦から酵素 抗体など ⾻格筋にも効果的に 複数の受容体に合わせた ⾼分⼦まで応⽤が可能 薬を運ぶことが可能 様々なタイプを開発 ※⾎液脳関⾨（Blood Brain Barrier：BBB） 4 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 5: ライソゾーム病治療酵素製剤と中枢神経疾患
ライソゾーム病治療酵素製剤 （⾃社開発） JR--141 JR JR--162 JR JR--171 JR ハンター ハーラー ポンペ病 症候群 症候群 中枢神経疾患 （他社とのライセンス） アルツハイマー 脳腫瘍 多発性硬化症 パーキンソン病 脳卒中 ハンチントン病 5 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 6: JR-141 血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬
JR-141 ⾎液脳関⾨通過型ハンター症候群治療薬 ¾ ハンタ ハンター症候群（ムコ多糖症II型） 症候群（ムコ多糖症II型） 厚⽣労働省指定難病 ■ 患者数*： 約100-200名 (⽇本)、約2,000名 (WW) *当社調べ ■ 市場規模* ： 約80億円（2016年度/⽇本）、約560億円（2015年/WW） ■ 症状 -⾻ : 特徴的顔貌、⾻格変形、関節拘縮 - ⼼臓 : 弁膜肥厚 - 軟組織 : 厚い⽪膚、多⽑、巨⾆ - 肝臓 : 肝臓肥⼤ 現在の治療はBBBを通過せず、 - 中枢神経 : 中枢神経障害 中枢神経症状に効果がない JR-141で、全⾝症状と中枢神経症状の両⾯の改善を
Slide 7: JR-141 第I/II相試験デザイン
JR-141 ⾎液脳関⾨通過型ハンター症候群治療薬 ¾ 第I/II相試験デザイン（2017年3⽉ 試験開始） ・ 対象 ：ハンター症候群患者 12名 ・ 試験期間 ：4週間 ・ 評価項⽬ ：JR-141を静脈内投与したときの - 安全性と探索的有効性 - 患者様の体内における薬物動態 対象患者への投与が完了し、 良好な安全性と忍容性および臨床活性を⽰唆する結果 7 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 8: JR-162 ポンペ病治療薬
JR-162 J-Brain Cargo®適⽤ポンペ病治療薬 ¾ ポンペ病（酸性α-グルコシダーゼ⽋損症） ポンペ病（酸性α グルコシダーゼ⽋損症） 厚⽣労働省指定難病 ■ 患者数*： 約80名（⽇本）、約10,000名 (WW) *当社調べ ■ 市場規模* ： 約33億円（2016年度/⽇本）、約800億円（2016年/WW） ■ 症状：主に筋組織が侵され、呼吸、運動および⼼臓の機能障害が起こる - 乳児型 : ⼼機能障害、筋⼒の低下、呼吸困難、呼吸器感染症 誤嚥性肺炎、成⻑の遅れ - ⼩児型・成⼈型: ⼼機能障害、頭痛、筋⼒の低下・腰痛、誤嚥性肺炎 呼吸困難、呼吸器感染症、発達の遅れ、栄養
Slide 9: JR-171 ハーラー症候群治療薬
JR-171 ⾎液脳関⾨通過型ハーラー症候群治療薬 ¾ ハーラー症候群（ムコ多糖症I型） 厚⽣労働省指定難病 ■ 患者数*： 約50名 (⽇本)、約3,000名 約3 000名 (WW) *当社調べ 当社調 ■ 市場規模* ： 約15億円（2016年度/⽇本）、約200億円（2016年/WW） ■ 症状 -⾻ : 特徴的顔貌、⾻格変形、関節拘縮 -眼 ：⾓膜混濁 - ⼼臓 : ⼼弁膜症 - 軟組織 : 厚い⽪膚、多⽑、巨⾆ - 肝臓 : 肝脾腫 - 中枢神経 : 中枢神経障害 9 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 10: メディパルホールディングスと業務資本提携
2017年9⽉： 株式会社メディパルホールディングスと業務資本提携を締結 物流⼒・販売⼒ 創薬⼒ Japan USA 合弁会社設⽴ 両社の強みを効果的、有効的に活かして JR 141 JR 162 JR 171 の海外展開を推進 JR-141、JR-162、JR-171 10 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 11: 中枢神経疾患への応用と共同研究契約
*出典：富⼠経済HP 様々な中枢神経疾患への応⽤が可能 中枢神経領域治療薬市場〔2020年予測 (⽇本) 〕 ：約6,700億円* 2015年6⽉：フィージビリティスタディ契約を締結 2015年7⽉：フィージビリティ試験契約を締結 2016年2⽉：共同研究契約を締結 NEW 2017年10⽉： ナノキャリア株式会社と核酸等を対象とした 脳内デリバリ 創薬に関する共同研究契約を締結 脳内デリバリー創薬に関する共同研究契約を締結 11 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 12: JR-141 JR-162 JR-171 開発段階
品⽬名 開発段階 適応症 JR-141 臨床 ハンター症候群 J-Brain Cargo® （⾎液脳関⾨通過型遺伝⼦組換え 第Ⅰ/Ⅱ相試験 （ライソゾーム病） イズロン酸-2-スルファターゼ） J-Brain JR-162 ポンペ病 （J-Brain Cargo®適⽤遺伝⼦組換え 前臨床 Cargo® （ライソゾーム病） 酸性α-グルコシダーゼ） J-Brain JR-171 ハーラー症候群 （⾎液脳関⾨通過型遺伝⼦組換え 前臨床 Cargo® （ライソゾーム病） αLイズロニダーゼ） 再⽣医療等 医師主導治験 製品 テムセル®HS注 適応拡⼤ 実施中 表⽪⽔疱症 再⽣医療等 JTR-16
Slide 13: テムセル®HS注
ヒト(同種)⾻髄由来間葉系幹細胞 ■ 適応症 テムセル®HS注 造⾎幹細胞移植後の急性移植⽚対宿主病 （GVHD：Graft-versus-Host Disease） 9 世界初 間葉系幹細胞を⽤いた 移植⽚対宿主病治療製品 9 2016年2⽉に販売開始 ⾻髄由来 細胞性免疫を 低免疫原性 間葉系幹細胞 抑制的に調整 ■ 総投与症例数 131例 販売開始 2016年10⽉ 2017年4⽉ 〜2016年9⽉ 〜2017年3⽉ 〜2017年9⽉ 35例 38例 58例 13 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 14: 細胞治療・再生医療技術
細胞治療 再⽣医療技術 細胞治療・再⽣医療技術 研究開発、⾮臨床、臨床、 研究開発 ⾮臨床 臨床 「テムセル®HS注」の実績に 薬事から⽣産に⾄るまで、 基づく「再⽣医療等製品」開発 「再⽣医療等製品」開発の に必要なノウハウの蓄積 他社にない知識・技術 新たな再⽣医療等製品を開発 テムセル®HS注 ⻭髄由来幹細胞 適応拡⼤の可能性 14 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 15: テムセル®HS注の適応拡大の可能性 表皮水疱症
テムセル®HS注の適応拡⼤の可能性 「テムセル® HS注」の抗炎症作⽤・免疫調節作⽤を活⽤し、種々の疾患治療への応⽤を検討 表⽪⽔疱症（Epidermolysis bullosa：EB） 厚⽣労働省指定難病 ■ 原因：⽪膚基底膜領域における接着構造制御蛋⽩の遺伝⼦異常 原因 ⽪膚基底膜領域における接着構造制御蛋⽩の遺伝⼦異常 ■ 症状：⽇常⽣活の軽微な外⼒で表⽪が基底膜レベルで剥離して 全⾝熱傷様の⽔疱、潰瘍を形成 ■ 治療法：基本的になく、ガーゼやワセリン等での潰瘍部保護程度 ■ 患者数（⽇本）：推定500-640名（治療対象は重症度の⾼い300名程度） 2017年4⽉ : ⼤阪⼤学附属病院
Slide 16: JTR-161 急性期脳梗塞
⻭髄由来幹細胞 2017年7⽉ 2017年7⽉： 帝⼈株式会社と共同開発契約・実施許諾契約を締結 開発番号：JTR 161（適応症：急性期脳梗塞） 開発番号：JTR-161（適応症：急性期脳梗塞） 急性期脳梗塞 （acute cerebral infarction） ■ 原因 ： ⾼⾎圧、⾼脂⾎症、糖尿病、肥満など⽣活習慣病や⼼臓病など ⽣活習慣病や喫煙は 脳梗塞の下地となる動脈硬化を促進 ⽣活習慣病や喫煙は、脳梗塞の下地となる動脈硬化を促進 ■ 年間発症者数*： 約30万名 (⽇本) *当社調べ ■ 治療法 ： 発症数時間以内に「⾎栓溶解療法」、「抗⾎⼩板療法」、 発症数時間以内 「⾎栓溶解
Slide 17: 開発段階一覧
品⽬名 開発段階 適応症 JR-141 臨床 ハンター症候群 J-Brain Cargo® （⾎液脳関⾨通過型遺伝⼦組換え 第Ⅰ/Ⅱ相試験 （ライソゾーム病） イズロン酸-2-スルファターゼ） JR-162 ポンペ病 J-Brain （J-Brain Cargo®適⽤遺伝⼦組換え 前臨床 Cargo® （ライソゾーム病） 酸性α-グルコシダーゼ） JR-171 ハーラー症候群 J-Brain （⾎液脳関⾨通過型遺伝⼦組換え 前臨床 Cargo® （ライソゾーム病） αLイズロニダーゼ） 再⽣医療等 医師主導治験 製品 テムセル®HS注 適応拡⼤ 実施中 表⽪⽔疱症 再⽣医療等 JTR-16
Slide 18: JR-051 ファブリー病治療薬
JR-051 フ ブリ 病治療薬 ファブリー病治療薬 厚⽣労働省指定難病 「ファブラザイム」バイオ後続品 (α-galactosidase A) 2017年9⽉に製造販売承認申請済 年 ⽉に製造販売承認申請済 ■ 病因 ： α-ガラクトシダーゼ⽋損によるグロボトリアオシルセラミド（GL-3）の蓄積 ガラクトシダ ⽋損 よるグ ボトリアオシル ラミド（ ） 蓄積 ■ 遺伝形式 ： X連鎖劣性遺伝 ■ 症状 ： - ⽪膚 : 被⾓⾎管腫、下肢リンパ浮腫 被⾓⾎管腫 下肢リンパ浮腫 - 腎臓 : 腎不全、蛋⽩尿 腎不全 蛋⽩尿 - 循環器 : ⼼筋肥⼤、弁膜症、不整脈 - 神経 : 四肢疼痛、低汗症
Slide 19: JR-131 持続型赤血球造血刺激因子製剤
JR-131 持続型⾚⾎球造⾎刺激因⼦製剤 「ネスプ」バイオ後続品 (Darbepoetin alfa ) ● 2013年9⽉：キッセイ薬品⼯業と共同研究開発契約を締結 JCR独⾃の「糖鎖コントロール技術」を活⽤し、 JCR独⾃の「糖鎖コントロ ル技術」を活⽤し 複雑な糖鎖構造をクリア 特許出願済 ・ 第Ⅰ相試験 ： 薬物動態の同等性/同質性を検証 ⽣物学的な同等性および安全性を確認 ・ 第Ⅲ相試験：2016年8⽉ 開始 2018年度中に製造販売承認申請予定 19 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 20: JR-142 持続型成長ホルモン製剤
特許出願済 （2017年3⽉特許公開） JR-142 持続型成⻑ホルモン製剤 独⾃の改変型アルブミンを融合させることにより バイオ医薬品の⾎中半減期を⼤幅に延⻑させる技術を開発 9 野⽣型アルブミン融合技術を⼤幅に凌駕する⾎中半減期 野⽣型アルブミン融合技術を⼤幅 凌駕する⾎中半減期 9 薬効マーカーの評価結果より、投与頻度、 投与⽤量も減少させることが可能 現在、製造プロセスを開発中、 現在 製造プ セ を開発中 2018年度中に臨床試験開始予定 20 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 21: 開発パイプライン
開発パイプライン 第42期 第43期予定 第44期予定 開発番号 適応症 2016年度 2017年度 2018年度 ファブリー病 臨床 製造販売 JR-051 上市 （ライソゾーム病） 第Ⅱ/Ⅲ相試験 承認申請済 ハンター症候群 臨床 臨床 JR-141 （ライソゾーム病） 第Ⅰ/Ⅱ相試験 第Ⅱ/Ⅲ相試験 ポンペ病 臨床試験 JR-162 前臨床 （ライソゾーム病） 開始 ハーラー症候群 JR-171 前臨床 （ライソゾーム病） ハンター症候群 JR-032 （ライソゾーム病） ゴーシェ病 JR-101 （ライソゾ ム病） （ライソゾーム病） 臨床 製造販売 JR-131 腎性貧⾎ 第Ⅲ相試験
Slide 22: Overview
Overview ■JR-141(J-Brain Cargo®適⽤IDS) ■JR-162(J-Brain JR 162(J B i Cargo C ®適⽤GAA) ■JR-142(持続型成⻑ホルモン) ■JR-171(J-Brain Cargo®適⽤IDUA) 新たなステージへ向けて⾶躍の時 ■JTR-161(歯髄由来幹細胞） ■JR JR-051「ファブラザイム」バイオ後続品 051「ファブラザイム」バイオ後続品 ■JR-131「ネスプ」バイオ後続品 • ⾎液脳関⾨通過技術 “ J-Brain Cargo®” ⽇本初の他家由来 • ⾼機能モノクローナル抗体創製技術 ⾼機能モノクロ ナル抗体
Slide 23: Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
JCR Pharmaceuticals — H1 FY2017 Earnings Presentation on 6ix