Slide 1: JCR Biotech for a New Tomorrow - Our Challenges, Our Goals
JCR Biotech Bi t h for f a New N Tomorrow T - Our Challenges, Our Goals - JCR Pharmaceuticals., Pharmaceuticals Co. Co Ltd 決算説明会 M May. 23 2013 23, Copyright©2013 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 2: 注意事項
注意事項 資料中の開発見通し等の将来に関する記述は、当社が現在得ている情報をもとに なされた当社の判断に基づくものであり、既知あるいは未知のリスクや不確実な要素 を含んでいます。実際の結果は、様々な要因によりこれら将来に関する記述内容とは 大きく異なる可能性があることをご承知ください。 大きく異なる可能性があることをご承知ください そのような要因の例としては、経済情勢の悪化、法律・行政制度の変化、新製品上市 の遅延、競合会社の価格・製品戦略による圧力、当社製品の販売力の低下、生産中断、 遅延、競合会社 価格 製品戦略 よる圧力、当社製品 販売力 低下、 産中断、 当社の知的財産権に対する侵害、
Slide 3: JCR Biotech for a New Tomorrow
JCR Biotech for a New Tomorrow 既存製品の拡販・今後の戦略 独自の技術を利用した 希少疾病治療薬の開発 3
Slide 4: グロウジェクト 成長ホルモン市場規模
既存製品の拡販・今後の戦略 グロウジ クト® 遺伝子組換え成長ホルモン製剤 グロウジェクト 成長ホルモン市場規模 ■ グロウジェクト グ ® ノボ リリー 34.9% 15.6% JCR 約660億円 ■ 専用注入器 （2012年度）推定 17.4% ＊薬価ベース ファイザー 30.4% セローノ 1.0% サンド 0.8% 0 8% 電動式 針なし マニュアル 注入器 注入器 注入器 4
Slide 5: グロウジェクト売上高推移
既存製品の拡販・今後の戦略 グロウジ クト® 遺伝子組換え成長ホルモン製剤 グロウジェクト ■グ ウジ クト®売 グロウジェクト 売上高推移 高推移 （億円） 前年比 90 105.1％ 前年比 前年比 ■ 新しい注入器の上市 99.1％ 99.7％ 新型電動式注入器 80 ■ 新しい効能の承認取得 70 子宮内発育遅延性 薬価 薬価 低身長症（SGA） 改訂 改訂 60 2009年度 2010年度 2011年度 2012年度 5
Slide 6: 子宮内発育遅延（SGA）性低身長症とは？
既存製品の拡販・今後の戦略 グロウジ クト® 遺伝子組換え成長ホルモン製剤 グロウジェクト 子宮内発育遅延（SGA）性低身長症とは？ • 遺伝的要因、妊婦の喫煙・飲酒等、何らかの原因で 遺伝的要因 妊婦の喫煙 飲酒等 何らかの原因で 在胎週数相当の標準身長・ 体重に比べて、 小さく生まれること。 小さく生まれること • SGAで生まれた子どものうち、 SGAで生まれた子どものうち 1割くらいは低身長のまま成長し、 一定基準を満たすとＳＧＡ性低身長症と診断される。 定基準を満たすとＳＧＡ性低身長症と診断される 6
Slide 7: グロウジェクト売上推移予測
既存製品の拡販・今後の戦略 グロウジ クト® 遺伝子組換え成長ホルモン製剤 グロウジェクト ■グ ウジ ク ®売 グロウジェクト 売上推移予測 推移予測 （億円） 100 9 グロウジェクタ 2の貢献 グロウジェクター2の貢献 新たな剤型 9 SGAの拡販 次世代注入器 90 効能拡大 80 2012年度（実績） 2013年度 2014年度 2015年度 ・・・・ 7
Slide 8: ESA市場規模 エポエチンアルファBS注JCR
既存製品の拡販・今後の戦略 ポ チンアルフ BS注 BS注JCR 遺伝子組換え リスロポ チン製剤 エポエチンアルファBS 遺伝子組換えエリスロポエチン製剤 エポエチンアルファ ESA市場規模 ■ エポエチンアルファBS注JCR 約1,160 , 60億円 （2012年度）推定 ＊薬価ベース ■ 競合製品 3000IU 協和発酵キリン 750IU 1500IU ・ ネスプ ・ エスポー 9 国産初のバイオ後続品 中外製薬 9 2010年5月に販売開始 ・ ミルセラ ・ エポジン ＊キッセイ薬品工業と ＊キ セイ薬品工業と コ・プロモーション 8
Slide 9: エポエチンアルファBS注JCR売上高推移
既存製品の拡販・今後の戦略 ポ チンアルフ BS注 BS注JCR 遺伝子組換え リスロポ チン製剤 エポエチンアルファBS 遺伝子組換えエリスロポエチン製剤 エポエチンアルファ （出典：キッセイ薬品 決算短信） ■ エポエチンアルファBS注JCR売上高推移 ポ チンアル ァ 注 売 高推移 （百万円） 6,000 5,000 4,000 3,000 2,000 1,000 0 2010年度 2011年度 2012年度 2013年度（予想） 9
Slide 10: 国内ESA市場 製剤ラインナップの拡充
既存製品の拡販・今後の戦略 ポ チンアルフ BS注 BS注JCR 遺伝子組換え リスロポ チン製剤 エポエチンアルファBS 遺伝子組換えエリスロポエチン製剤 エポエチンアルファ 製剤ラインナップの拡充 ■ 国内ESA市場 高単位製剤の開発 約1,160億円（推定） 2014年 上市目標 190億 保存期・腹膜透析 さらなる市場進出として、 海外展開 次世代治療薬開発も視野に入れる 海外展開・次世代治療薬開発も視野に入れる 10
Slide 11: JCR Biotech for a New Tomorrow
JCR Biotech for a New Tomorrow 既存製品の拡販・今後の戦略 独自の技術を利用した 希少疾病治療薬の開発 11
Slide 12: ライソゾーム病治療薬の開発
独自技術を利用した希少疾病治療薬の開発 ライ ゾ ム病治療薬の開発 ライソゾーム病治療薬の開発 ハンター症候群 GM2ガングリオシド GM2ガングリオシドーシス シス α－グルコシダーゼ 欠損症 ファブリー病 異染性白質ジストロフィー マロト・ラミー症候群 ダノン病 ゴーシェ病 ゴ シェ病 シアリド シス シアリドーシス クラッペ病 ムコリピドーシス GM1ガングリオシドーシス β-マンノーシドーシス スフィンゴリピドーシス 糖蛋白代謝異常症タイプ ライソゾ ム病 ライソゾーム病 セロイドリポフスチノーシス アスパルチルグルコサミン尿症 α-マンノーシドーシス α マンノ シド シス ポンペ病
Slide 13: ファブリー病治療薬：JR-051
独自技術を利用した希少疾病治療薬の開発 ライ ゾ ム病治療薬の開発 ライソゾーム病治療薬の開発 ファブリ ファブリー病治療薬 病治療薬 ： JR JR-051 051 ファブリー病 ■ 市場規模（2012年） α-ガラクトシダーゼA酵素欠損 α ガラクトシダ ゼA酵素欠損 本 ： 160億円 • 日本 億 （症状） ・ 腎不全・心不全 • グローバル ： 800億円 ・ 四肢疼痛 ■ 先発品 ・ 消化器症状 ・ 角膜混濁 など… など Genzyme ファブラザイム Shire リプレガル 開発スケジュール 9 2012年末 ： 治験薬製造 COLLABORATION 9 2013年 ： FD
Slide 14: 独自のターゲティング技術
独自技術を利用した希少疾病治療薬の開発 ライ ゾ ム病治療薬の開発 ライソゾーム病治療薬の開発 独自のターゲティング技術 9 血液脳関門通過技術による 中枢神経症状の改善 9 標的化技術による 筋肉 骨 筋肉・骨への効率的なデリバリー 効率的なデリバリ 9 酵素 酵素－ シャペロン技術による 障害臓器への効率的なデリバリー 独自技術を活用 独自技術を活用し 高付加価値の新薬を開発 14
Slide 15: 免疫寛容導入技術
独自技術を利用した希少疾病治療薬の開発 ライ ゾ ム病治療薬の開発 ライソゾーム病治療薬の開発 免疫寛容 導入技術 “免疫寛容”の 免疫寛容 の 酵素補充療法 導入 隔週（または毎週）で 高用量の 抗体発現リスク 酵素を点滴補充 薬物 を回避 0.5mg～20mg/kg 免疫担当細胞 抗体発現のリスク 酵素補充療法の問題点を解決する技術も検討 15
Slide 16: JCRのバイオ医薬品をグローバル展開
独自技術を利用した希少疾病治療薬の開発 ライ ゾ ム病治療薬の開発 ライソゾーム病治療薬の開発 9 グローバル品質保証体制 新バイオ医薬製造施設 9 GSKのノウハウ 92000Lバイオリアクター ■ 神戸原薬工場 最大3基収容 2013年 2013年5月に完成 世界基準の品質保証体制のもと、 JCRのバイオ医薬品をグローバル展開 16
Slide 17: 関西イノベーション国際戦略総合特区の計画事業として認定
独自技術を利用した希少疾病治療薬の開発 ライ ゾ ム病治療薬の開発 ライソゾーム病治療薬の開発 関西イノベ 関西イノベーション国際戦略総合特区の ション国際戦略総合特区の 計画事業として認定 9 アライアンスによる研究開発 9 国際戦略事業としての評価 2013年4月： 関西6自治体より認定 ■研究所 17
Slide 18: 間葉系幹細胞（MSC）：JR-031
独自技術を利用した希少疾病治療薬の開発 細胞 再生医療 細胞・再生医療 間葉系幹細胞（MSC ）： JR JR-031 031 GVHD（移植片対宿主病） : ・ 骨髄移植後の重篤な合併症 ・ コントロールは困難、予後不良 ■ MSCの特性 • 骨髄由来幹細胞 日本初の 他家細胞医薬品 • 炎症部位に集積し、 免疫を調整 ユニバーサル 開発の経緯 • 2007年：確認申請の指針適合確認 • 2007年 2007年-2010年：第I/II相試験 2010年：第I/II相試験 ⇒ ほとんどの症例において、良好な反応性（13/14症例） 18
Slide 19: 間葉系幹細胞（MSC）：JR-031 GVHD
独自技術を利用した希少疾病治療薬の開発 細胞 再生医療 細胞・再生医療 間葉系幹細胞（MSC ）： JR-031 ステロイド抵抗性の GVHD グレード III/IV（重症型） • 第II/III相試験 症例エントリー終了 ⇒重症例で、かつ標準治療に反応しない 患者においても、MSCの反応性が認められた 2014年 承認申請 2015年 上市を目指す 2014年：承認申請、2015年：上市を目指す • 細胞医薬品特有の流通システム ⇒ メディパルの物流力を生かした、 MSCの配送システムを構築 19
Slide 20: 重症角膜疾患 角膜内皮細胞
独自技術を利用した希少疾病治療薬の開発 細胞 再生医療 細胞・再生医療 重症角膜疾患 角膜内皮細胞の培養技術の確立 有効な治療法が存在しない z 適応症：水疱性角膜症 難治性疾患 文部科学省採択プロジェクトに、 文部科学省採択プロジ クトに 産学連携企業として参画 9 2013年3月：ヒト幹細胞を用いる 20 3年3月 ト幹細胞を用 る 臨床研究に関する指針への適合性が承認 9 2013年10月：角膜内皮細胞治療の臨床研究を開始予定 世界初 角膜内皮再生医療の実用化を目指す 20
Slide 21: 商号変更のお知らせ
JCR Biotech for a New Tomorrow 商号変更のお知らせ z 新商号 JCRファーマ株式会社 JCR Pharmaceuticals Co Co., Ltd Ltd. （英文標記は、現行と変更ありません） z 変更予定日 2014年1月1日 21
Slide 22: Thank you for your attention
Thank you for your attention Copyright©2013 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 23: 研究開発状況
研究開発状況 医 薬 品 開発番号（一般名） 開発段階 適応症 備 考 臨床 JR-041 完全無血清培養技術による生産 第Ⅱ/Ⅲ相試験 不妊治療 （遺伝子組換え卵胞刺激ホルモン） あすか製薬㈱へ導出 準備中 JR-013-sc 臨床 高単位製剤 腎性貧血、自己血貯血 （遺伝子組換えエリスロポエチン） 第Ⅰ相試験 キッセイ薬品工業㈱と共同開発 JR-032 国際共同治験 ハンター症候群 （遺伝子組換えイズロネート2スルファターゼ） 準備中 （ライソゾーム病） 酵素補充療法 完全無血清培養技術による生産 JR-051 国際共同治験 ファブリー病 グラクソ・スミスクライン・グループと共同開発 （遺