Brightpath Biotherapeutics Co.ltd. · TSE:4594
Brightpath Biotherapeutics Co.ltd — FY2023 Earnings Presentation
30 slides from Brightpath Biotherapeutics Co.ltd's earnings presentation, May 17, 2023
Slide 1: 会社ご紹介 2023年3月期決算説明会
（上場市場）東京証券取引所 グロース市場 （証券コード）4594 会社ご紹介 2023年3月期決算説明会 2023年 5⽉17⽇ ブライトパス・バイオ株式会社 Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd. ブライトパス・バイオ株式会社 Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd.
Slide 2: 本資料の取扱いについて(免責事項)
本資料の取扱いについて(免責事項) 本書には、当社に関連する見通し、将来に関する計画、経営目標などが記載されています。 これらの将来の見通しに関する記述は、将来の事象や動向に関する現時点での仮定に基づくものであり、当該仮定が必ず しも正確であるという保証はありません。様々な要因により実際の業績が本書の記載と著しく異なる可能性があります。 当社は、将来の事象などの発生にかかわらず、既に行っております今後の見通しに関する発表等につき、開示規則により 求められる場合を除き、必ずしも修正するとは限りません。 本資料は、投資者に対する情報提供を目的として、経営情報や財務情報等の情報及び将来の
Slide 3: 2023年3月期決算概要
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Slide 4: 損益計算書
損益計算書 （単位：百万円） 2022年3月期 2023年3月期 増減 売上高 15 5 △10 売上原価 3 1 △1 売上総利益 12 3 △8 販売費及び一般管理費 1,488 1,470 △17 （研究開発費） (1,135) (1,168) (32) 営業利益 △1,476 △1,467 8 経常利益 △1,481 △1,473 8 当期純利益 △1,484 △1,485 △1
Slide 5: 貸借対照表
貸借対照表 （単位：百万円） 2022年3月期 2023年3月期 増減 2,696 1,651 ① △1,044 流動資産 （構成比） 97.2% 97.0% 75 50 △24 固定資産 2.7% 3.0% 184 76 △108 流動負債 6.6% 4.5% 55 57 2 固定負債 1.9% 3.4% 2,531 1,567 △963 純資産 91.3% 92.1% 総資産 2,771 1,701 △1,069 ① 研究開発費の支出による現金減774百万円に加え、2022年5月のGRN-1201の米国第Ⅱ相試験の早期中 止決定に伴い費用化したことによる臨床試験関連の前払金269百万円の減
Slide 6: キャッシュ・フロー計算書
キャッシュ・フロー計算書 （単位：百万円） 2022年3月期 2023年3月期 営業活動によるキャッシュ・フロー △1,512 ① △1,204 投資活動によるキャッシュ・フロー △17 △1 財務活動によるキャッシュ・フロー 569 ② 432 現金及び現金同等物 増減額 △960 △774 期首残高 3,265 2,305 期末残高 2,305 1,530 ① 研究開発による支出 ② 新株予約権スキームによる資金調達（社債償還の差引後）
Slide 7: 2024年3月期 業績見通し
2024年3月期 業績見通し （単位：百万円） 2023年3月期 2023年3月期 2023年3月期 2024年3月期 増減 予想 実績 予想 売上高 5 5 0 △5 営業利益 △1,635 △1,467 △1,353 115 経常利益 △1,635 △1,473 △1,353 121 純利益 △1,637 △1,485 △1,357 129 研究開発費 1,267 1,168 ① 973 △16.7% ① 2023年3月期に織り込まれていたGRN-1201の米国第Ⅱ相試験の早期中止決定に伴う前払金269百万円の 費用化が、2024年3月期には発生しない
Slide 8: 開発パイプライン
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Slide 9: 開発パイプライン
開発パイプライン 開発品 メカニズム/標的 がん種 探索 非臨床 PI PII 細胞医薬 BP2201 iPS細胞由来再生NKT細胞 頭頸部がん BP2301 HER2 CAR-T 骨・軟部肉腫 婦人科がん 抗体医薬 BP1200 CD73 BP1202 CD39 BP1210 TIM3 BP1212 CD39×TIM3 がんワクチン GRN-1201 4種共通抗原 ペンブロリズマブ併用 肺がん BP1209 個別化ネオアンチゲン 固形がん 8
Slide 10: 直近のイベント
直近のイベント FY2021 FY2022 FY2023 FY2024 FY2025以降 細胞医薬 改良製造工程 P1データ での試験開始 BP2201 iPS-NKT iNKT 導入オプション行使 CAR-iNKT 遺伝子編集技術導入 P1データ BP2301 HER2 CAR-T P1開始 抗体医薬 BP1200 CD73 非臨床POC BP1202 CD39 非臨床POC BP1210 TIM3 非臨床POC BP1212 CD39 x TIM3 非臨床POC がんワクチン P2早期中止時点 GRN-1201 4種共通抗原 データ 臨床試験 BP1209 個別化ネオアンチゲン 非臨床PO
Slide 11: 細胞医薬
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Slide 12: BP2201 (iPS-NKT) 新規他家CAR-T細胞療法プラットフォーム
BP2201 (iPS-NKT) 細胞 新規他家CAR-T細胞療法プラットフォーム 第1世代 第2世代 “ 2.2 ” 自家 他家 他家iPS細胞 細胞源：患者自身の血液 健常人ドナー由来 iPS 由来 NKT細胞 T細胞 T/NK細胞 CAR-T細胞 CAR-iPSNKT キメラ抗原受容体 (CAR) 遺伝子導入T細胞 CAR CAR CAR 抗原 抗原 抗原 がん細胞 がん細胞 がん細胞 臨床 血液がん 問題解決 有効性 スペース 固形がん 問題解決 スペース 製造コスト ・ による 買収 120億ドル(2017) 先行品において 他家CAR-NKTによって ・ による 買収
Slide 13: BP2201 (続) NKT細胞をマスターiPSセルバンクから製造
BP2201 (続) 細胞 多面的な抗腫瘍効果をもつNKT細胞を マスターiPSセルバンクから製造できるように 血中に僅少にしか存在せず、通常の細胞培養法では、臨床投与 に必要な数の、機能を維持したNKT細胞を製造できなかった 診断から投与までの期間短縮 TCR NK受容体 均質な細胞の大量製造が可能 TCR Sox2 TCR iPS細胞 12
Slide 14: BP2201 (続) CAR-T展開へ
BP2201 (続) 細胞 CAR-T展開へ CAR (キメラ抗原受容体) NKTがT細胞受容体で本来認識する がんの目印とは異なるものを認識 し殺傷 現時点 FY2018 2019 2020 2021 2022 2023 FY2022 2023 2024 グローバル開発製造販売権の導入オプション契約 遺伝子 特許 編集 米ArtisanからSTAR-CRISPRTM 権利化 遺伝子改変技術の導入 グローバル3拠点(日米欧)で特許登録 CD19(血液がん標的)/HER2(固形がん標的) マスタ CAR-NKT試作品の研究報告 セル バンク 第I相臨床試験 マスターiPS
Slide 15: CAR-T/NK細胞療法におけるメガファーマとベンチャーの提携/ライセンス取引
BP2201 (続) 細胞 CAR-T/NK細胞療法におけるメガファーマとベンチャーの提携/ライセンス取引 第1世代で成功したメガファーマは iPS-NKプラットフォームをもつ細胞医薬ベンチャーとの提携によって第2世代に参入 第1世代 第2世代 メガファーマ 導入元 /買収先企業 自家 他家 CAR-(非iPSC由来) NK / CAR-T CAR-iPSC由来NK γδT /NKT TCR-T CAR-NKT 上市CD19 CAR-T CAR-iPSNK/Mφ 上市CD19/BCMA CAR-T 最大4標的 CAR-iPSNK CAR-γδT 上市BCMA CAR-T TCR-T 最
Slide 16: BP2201(続) iPS細胞由来免疫細胞の提携事例
BP2201(続) 細胞 iPS細胞由来免疫細胞を用いる開発先行CAR-T/NK開発ベンチャーと大手製薬企業の提携事例 (Ph1開始年) 血液がんCAR-T 固形がんCAR-T Company unmodified CD19 BCMA CD38 EGFR GPC3 HER2 提携/ライセンス取引 小野薬品工業 iPST 2021 2023 2018 2023 2021 (第2世代) 研究 研究 2021年6月 4 候補品 iPSNK 2022 2022年1月 4標的までCAR-NK発注 (アップフロント現金$100m +株式 $50m、総額$3.0bn) 2023 2025 2025 20
Slide 17: BP2301 HER2標的 自家CAR-T
BP2301 細胞 HER2標的 自家CAR-T 固形がんのハードルをクリアする 2022.5.6 First in human臨床試験開始 メカニズムを織り込んだCAR-T HER2特異的キメラ抗原受容体(CAR)遺伝子改変T細胞 免疫抑制的な腫瘍組織においても増殖能 療法の安全性に関する臨床第I相試験(BP2301-001) と機能を維持した幹細胞メモリー様のT細 再発または進行骨軟部肉腫または婦人科がん対象 胞を多く含むCAR-T細胞製造法を実現 試験デザイン ナイ ーブ T細胞 • 3 + 3用量漸増試験(最大12症例) 8.3 x 105 2.7 x 10
Slide 18: 抗体医薬
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Slide 19: BP1200 (抗CD73抗体)
BP1200 (抗CD73抗体) 抗体 ベスト・イン・クラスとなるヒト化抗CD73モノクローナル抗体 BP1200は、多くの腫瘍で高発現し、抗腫瘍免疫活性を低下させ予後不 良を引き起こすアデノシンの産生に関わるCD73を阻害 CD73阻害によってアデノシン産生を抑制し腫瘍環境を改善し抗腫瘍免 疫活性を高める 免疫チェックポイント抗体との併用により、腫瘍増殖を強く抑制 担がんマウスにおける腫瘍抑制 1200 800 Legend 陰性コント ロール抗体 陰性コント ロール抗体 Legend Legend 抗PD-L1抗体 抗PD-1抗体 Legend BP1200 600 Leg
Slide 20: BP1202 (抗CD39抗体)
BP1202 (抗CD39抗体) 抗体 作用メカニズム 1 (ADCC活性) ベスト・イン・クラスとなるヒト化抗CD39モノクローナル抗体 BP1202は、多くの腫瘍で高発現し、抗腫瘍免疫活性を低下させ予後不 良を引き起こすアデノシンの産生に関わるCD39を阻害 CD39阻害によってアデノシン産生を抑制し腫瘍環境を改善し抗腫瘍免 疫活性を高める BP1202-NF2は抗体エンジニアリングによりADCC活性を高めており、 CD39を高発現し、免疫抑制性のTregを殺傷する 腫瘍微小環境 免疫抑制 腫瘍の退縮 Treg 疲弊T細胞 作用メカニズム 2 (酵素活性阻害) 腫瘍 BP1
Slide 21: BP1210 (抗TIM3抗体)
BP1210 (抗TIM3抗体) 抗体 がん免疫を抑制する免疫チェックポイント分子TIM3を制御するバイパラトピック抗体 これまでのTIM3抗体では、複数存在するリガンド*の結合を同時に阻害できず、TIM3を介する免疫抑制の発動を完全 に抑えることができなかった * TIM3には、TIM3のがん免疫抑制機能を発動させる生体内分子が複数存在(PtdSr、CEACAM1、Gal-9、HMGB1) TIM3には樹状細胞のインフ TIM3の発現は末端に分化したエ ラマソーム活性化を制御する フェクター細胞や疲弊した細胞 ことで抗腫瘍免疫を抑制する のマーカーとして機能する (Dixon, et
Slide 22: BP1212 (抗CD39 x 抗TIM3)
BP1212 (抗CD39 x 抗TIM3) 抗体 新規の二重特異性抗体BP1212の創製 CD39、TIM3共発現T細胞と樹状細胞を標的 アデノシン産生経路とインフラマソームに関わる抑制シグナルの同時阻害による相乗効果 21
Slide 23: がんワクチン
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Slide 24: BP1209 (個別化ネオアンチゲンワクチン)
BP1209 (個別化ネオアンチゲンワクチン) がんワクチン 樹状細胞へのワクチンデリバリー効果と免疫誘導を高める免疫チェックポイント抗体と ネオアンチゲンワクチンの複合体プラットフォーム 担がんマウスモデル試験で抗腫瘍免疫の亢進が示された ワクチン Day0 4 11 28- MC-38細胞 マウス大腸がん細胞 移植 腫瘍の大きさ (mm3) アジュバントのみ 従来のペプチドワクチン 投与 BP1209（抗CD40抗体） BP1209（抗PD-L1抗体） 投与 抗PD-L1抗体のみ がん細胞移植後日数（日） 出所： ブライトパス・バイオ ESMO 2021
Slide 25: GRN-1201 (4種共通抗原ペプチドワクチン)
GRN-1201 (4種共通抗原ペプチドワクチン) がんワクチン 2022.5.12 第II相臨床試験を早期中止判断 現在の登録症例数は、64例中20例 本試験が長期に渡ったことから、オープンラベル試験として臨床成績がタイムリーに得られる中で、当初設計した 試験プロトコルでは、本剤の適切な評価が難しいことが徐々に明らかになってきた 主要評価項目としては、奏効率(ORR)ではなく、全生存期間(OS)または無増悪生存期間(PFS)が適切と考えられた トップライン・データ: 腫瘍径の評価 第II相臨床試験概要 40.0 2022年5月6日時点 （ 症例数=16*1） 治験開始前の腫瘍
Slide 26: 成長イメージと今後の施策
成長イメージと今後の施策 【BP2201 (iPS-NKT)】 • プラットフォーム型開発提携の模索 • フランチャイズ展開(CAR-NKT) • プロトタイプ開発 (開発パートナー及び自社) 【BP2301 (HER2 CAR-T)】 • 開発コンセプトの検証のための • 開発パートナーによる Ph1試験推進 後期臨床試験 【BP12xxシリーズ(抗体)】 • 抗体エンジニアリングによるベストイ • 開発パートナーによる 新規モダリティ展開のための ンクラスまたは二重特異性抗体の 臨床コンセプト検証 ・導入(細胞) ファーストインクラス展開における ・自社創製(抗体) 開発パートナー探索 【
Slide 27: 会社概要
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Slide 28: 会社概要
会社概要 社名 ブライトパス・バイオ株式会社 (東証グロース 4594) 本社事業所 ：東京都千代田区麴町2-2-4 所在地 本店／川崎創薬研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 細胞技術研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 設立 2003年5月8日 事業内容 がん免疫治療薬の開発・販売 資本金 362百万円 (2023年3月末現在) 社員数 32名 (2023年3月末現在) 代表取締役社長 永井 健一 取締役 創薬研究部長 中村 徳弘 取締役 (非常勤) 山田 亮 久留米大学教授 役員 取締役 (社外、独立役員) 竹内 弘高 ハーバード大学経営大学院教授 監査役 (社外
Slide 29: 拠点
拠点 本社事業所 東京都千代田区麹町2-2- 4麹町セントラルビル7F 本店／川崎創薬研究所 細胞技術研究所 神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 ライフイノベーションセンター 羽田空港 殿町国際戦略拠点 キング スカイフロント
Slide 30: Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd.
Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd.
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