Carna Biosciences, Inc. · TSE:4572

Carna Biosciences — FY2019 Earnings Presentation

32 slides from Carna Biosciences's earnings presentation, February 2020

  1. Slide 1: 2019年12月期 決算説明資料

    2019年12⽉期 決算説明資料 カルナバイオサイエンス株式会社 証券コード︓4572 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved.

  2. Slide 2: カルナバイオサイエンスの目標

    カルナバイオサイエンスの⽬標 ２１世紀に残されたアンメットメディカル ニーズに対応する画期的な新薬を⽣み出す 創薬標的から新薬を研究開発し、継続的に創薬パイ プラインを創製可能な技術⼒ ⾰新的な医薬品を次々に世に送り出す ことにより、⾶躍的な成⻑を⽬指す Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 2

  3. Slide 3: 経営方針

    経営⽅針 ＜創薬事業＞  がん領域と免疫炎症領域を重点領域とした 少数精鋭の研究体制 創薬  ファーストインクラスとベストインクラス ⽀援事業 の両パイプラインの構築  ⾃社での臨床試験によるパイプラインの価 値最⼤化 創薬 事業 ＜創薬⽀援事業＞ ⾰新的 新薬の開発  各製薬企業による新たなキナーゼ阻害薬創製の⽀援  ⾃社創薬事業への投資資源の確保 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 3

  4. Slide 4: 2019年12月期の総括

    2019年12⽉期の総括  ⽶国Gilead Sciences, Inc.（ギリアド社）と新規がん免疫療法の 創薬プログラムについて契約⼀時⾦20百万ドル（約21億円）、 マイルストーン最⼤450百万ドル（約472億円）のライセンス契 約を締結  BTK阻害剤AS-0871の欧州におけるCTA（臨床試験許認可申請）  創薬⽀援事業で10億円の売上⾼を達成 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 4

  5. Slide 5: 2019年の主要マイルストーンの進捗

    2019年の主要マイルストーンの進捗 ＜創薬事業＞  SRA141︓フェーズⅠ開始に伴うマイルストーン収⼊（４百万ドル） 導出先企業Sierra Oncology, Inc（シエラ社）は、momelotinibのフェーズ３試 験にリソースを集中させるため、SRA141の開発に関して、様々な戦略オプショ ンを検討すると発表  AS-0871︓CTA申請およびフェーズIの開始 2019年12⽉にCTA申請  AS-1763︓IND申請 2020年のIND申請に向けて前臨床試験実施中 ＜創薬⽀援事業＞  8億円の売上達成 10.7億円の実績  北⽶での売上拡⼤ 現地通貨ベースで前年⽐160

  6. Slide 6: 創薬事業

    創薬事業 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 6

  7. Slide 7: 2019年12月期のトピックス

    創薬事業 2019年12⽉期のトピックス  ⽶国における⾃社臨床試験を開始するため、⽶国サウスサンフランシスコに臨床 開発の拠点となるオフィスを開設（1Q）  ギリアド社と新規がん免疫療法の創薬プログラムについて契約⼀時⾦20百万ドル （約21億円）、マイルストーン最⼤450百万ドル（約472億円）のライセンス契 約を締結（2Q）  当社として初めての臨床試験に向けて、BTK阻害剤AS-0871の欧州におけるCTA （臨床試験許認可申請）（4Q）  グローバルでの知的財産の確保  BTK阻害薬︓中国での特許登録  Wntシグナル阻害剤︓⽇本での特許登録  CDC7キナーゼ阻害剤︓

  8. Slide 8: ギリアド社とライセンス契約を締結

    ギリアド社とライセンス契約を締結 当社が独⾃に創出した新規がん免疫療法の創薬プログラムをギリアド・サイエンシズに導出  契約⾦額 契約⼀時⾦ 20百万ドル（約21億円）受領済 開発状況や上市などに応じたマイルストーン最⼤450百万ドル（約472億円）  ロイヤリティ 上市後の売上⾼の⼀定割合  契約⼀時⾦ 創薬プログラム  試薬  マイルストーン 費⽤ のライセンス  独占権  ロイヤリティ 創薬事業 創薬⽀援事業 ＊上記ライセンス契約とは別に、ギリアド社による当該プロ グラムの開発をサポートするために、当社が開発した脂質キ ナーゼ阻害剤に関する創薬基盤技術を、有償でギリアド社に

  9. Slide 9: 豊富な創薬パイプライン

    豊富な創薬パイプライン 化合物 標的 対象疾患 探索 前臨床 臨床 開発パートナー SRA141 IND CDC7/ASK がん (AS-141) 申請完了 低分⼦ キナーゼ がん免疫 低分⼦ キナーゼ 精神神経疾患 CTA AS-0871 BTK 免疫炎症疾患 ⾃社 申請完了 AS-1763 BTK ⾎液がん・がん免疫 ⾃社 低分⼦ Wnt-signal がん免疫 ⾃社 低分⼦ TGFβ signaling ⾎液がん・がん免疫 ⾃社 低分⼦ キナーゼ 免疫炎症疾患 ⾃社 低分⼦ N/A マラリア ⾃社 低分⼦ キナーゼ がん ⾃社 Carna Biosciences, Inc. All ri

  10. Slide 10: CDC7阻害薬 SRA141：がん

    CDC7阻害薬 SRA141︓がん （シエラ・オンコロジー社へ導出）  ⽶国におけるIND申請（新薬臨床試験開始届）が完了しており、シエラ社は⼤腸 がん患者を対象としたフェーズ1/2試験の準備中。臨床試験が開始されますと当社は 最初のマイルストーン収⼊（４百万ドル）を受領することになります。  シエラ社は、momelotinibのフェーズ３試験にリソースを集中させるため、SRA141の 開発に関して、様々な戦略オプションを検討すると発表。  当社はシエラ社と密に連携しながら、SRA141の開発状況をモニターしていきます。 Carna Biosciences, Inc. All right

  11. Slide 11: BTK阻害薬

    BTK阻害薬 ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）  B細胞やマクロファージにおいて、重要な役割をしているキナーゼ  最初のBTK阻害薬イブルチニブの成功で⾮常に注⽬されている  イブルチニブのピークセールス⾒込みは90億ドル以上  上市済みのBTK阻害薬の売上 B細胞 マクロファージ 2024年 BTK 発売 製品名 会社 主疾患 2018年 予想 阻害薬 AbbVie 2013年 イブルチニブ ⾎液がん 44億ドル 95億ドル*1 J&J ⾎液がん Astra 2017年 アカラブルチニブ ⾎液がん 62百万ドル*2 リンパ性⽩⾎病など Zeneca アレルギー・⾃⼰免疫疾患 20

  12. Slide 12: BTK阻害薬の主な競合薬

    臨床開発中の⾮共有結合型 BTK阻害薬の主な競合薬  ⾃⼰免疫疾患をターゲットとして開発中 化合物 開発会社 開発段階 BMS-986142 BMS P2 Fenebrutinib Roche / Genentech P2 (GDC-0853)  がんをターゲットとして開発中 化合物 開発会社 開発段階 vecabrutinib Sunesis P1b/2 (SNS-062) ARQ531 Merck(ArQule) P2 LOXO-305 Loxo / Lilly P1/2 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 12

  13. Slide 13: AS-0871:非共有結合型BTK阻害剤

    AS-0871:⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-0871︓炎症性免疫疾患を対象に開発  低分⼦BTK阻害剤  関節炎モデルで⾼い治療効果  ⾮共有結合型  全⾝性エリテマトーデスモデルで効果  ⾼いキナーゼ選択性  2020年2⽉にCTA承認  GMP基準（医薬品等の製造管理及び品質管理の基準）での原薬合成が完了。  GLP基準（医薬品の安全性に関する⾮臨床試験の実施基準）での各種毒性および安全 性試験が終了。  2019年12⽉にオランダ当局にCTA（欧州における臨床試験許認可申請）を提出し、 2020年2⽉に承認。  2020年上期の健康成⼈を対象とした臨床試験（フェー

  14. Slide 14: AS-0871:優れた安全性と薬効

    AS-0871:優れた安全性と薬効  ⾮常に⾼いキナーゼ選択性  コラーゲン誘発関節炎マウスモデル イブルチニブ における⾼い治療効果 AS-0871 279 キナーゼ  アレルギー反応の抑制 溶媒 AS-0871 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 14

  15. Slide 15: AS-1763:非共有結合型BTK阻害剤

    AS-1763:⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-1763︓⾎液がんを対象に開発  ⾮共有結合型  リンパ腫モデルで強⼒な抗腫瘍効果  ⾼いキナーゼ選択性  2020年のIND申請に向けて、前臨床試験を実施中  イブルチニブ耐性BTK(C481S変  がん免疫モデルにおいても効果を発揮 異体)にも強い阻害活性を⽰す  ⾃⼰免疫疾患にも適⽤拡⼤可能  2020年中のIND申請（⽶国における新薬臨床試験開始届）を⽬指し、前臨床試験を実 施しております。 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 15

  16. Slide 16: AS-1763:優れた安全性と薬効

    AS-1763:優れた安全性と薬効  ⾮常に⾼いキナーゼ選択性  ⾎液がんモデルにおける⾼い抗腫瘍効果 薬物⾮投与群 腫瘍サイズ（mm3)  BTK変異体に対しても⾼活性 投与⽇数 *** P<0.0001 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 16

  17. Slide 17: 創薬支援事業

    創薬⽀援事業 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 17

  18. Slide 18: 2019年12月期のトピックス

    創薬⽀援事業 2019年12⽉期のトピックス  創薬⽀援事業として、過去最⾼の1,079百万円の売上⾼を記録︕  北⽶︓前期⽐154.0％増  中国等を含むその他地域︓前期⽐38.3％増  新規サービスの好調な⽴ち上がり  プロメガ社とのコラボにより実現した、NanoBRETTMテクノロジーを⽤ いた細胞評価の受託試験サービスが計画⽬標を⼤幅にクリア  従来製品のラインナップ拡充  オンリーワン製品であるビオチン化タンパク質製品︓18個の新製品を投⼊  プロファイリングパネルの拡張︓脂質キナーゼを含む2つの新規アッセイがパネ ルに追加 Carna Biosciences, In

  19. Slide 19: 2019年12月期業績

    2019年12⽉期業績 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 19

  20. Slide 20: 連結経営成績の概況

    2019年12⽉期 連結経営成績の概況 2018年 2019年 2019年計画 （百万円） 前年⽐ 2019年計画 実績 実績 19/6/25修正 20/1/9修正 +2,452 ギリアド社への導出に伴いQ2に契約⼀時⾦ 売上⾼ 754 3,207 +325.0% 3,038 3,206 2,128百万円を計上 営業損益 △1,144 977 +2,122 313 968 契約⼀時⾦計上に伴い粗利益が増加 経常損益 △1,159 957 +2,116 279 951 当期損益 △1,210 828 +2,038 214 791 ＋141 研究開発費 1,140 1,281 ＋12.4％ 1,8

  21. Slide 21: 事業別業績の概況

    2019年12⽉期 事業別業績の概況 2018年 2019年 2019年計画 （百万円） 前年⽐ 2019年計画 実績 実績 19/6/25修正 20/1/9修正 +2,452 連結売上⾼ 754 3,207 +325% 3,038 3,206 +374 創薬⽀援 704 1,079 +53.2% 938 1,078 ⽶国、中国の販売が好調 +2,078 ギリアド社への導出に伴いQ2に契約⼀ 創薬 50 2,128 +4156% 2,100 2,128 時⾦2,128百万円を計上 連結営業損益 △1,144 977 +2,122 313 968 +283 ⾃社製品・サービスの売上増により利 創

  22. Slide 22: 創薬支援事業売上高推移

    2019年12⽉期 創薬⽀援事業売上⾼推移 創薬⽀援事業 地域別売上⾼推移（連結） （百万円） 1,200  国内︓ 前年⽐10.2％減 1,079 上期は前年⽐30.9％減だったものの、 99 1,000 下期は前年⽐13.7％増。 86  ⽶国︓ 前年⽐154.0％増 800 657 704 その他 アッセイ開発、キナーゼタンパク質、プロ 29 71 ファイリング受託が新興バイオベンチャー向 600 65 94 634 欧州 け中⼼に⼤幅に伸⻑。ギリアド社向け売 上も寄与。 210 400 249 北⽶  欧州︓ 前年⽐8.3％減 国内 2018年に好調だったキナーゼタンパク質 20

  23. Slide 23: バランスシートの状況（連結）

    バランスシートの状況（連結） （単位︓百万円） 2018年12⽉期 2019年12⽉期 増減額 増減理由 流 動 資 産 1,671 5,274 +3,603 現⾦及び預⾦ 1,355 4,915 +3,559 固 定 資 産 98 101 +3 資 産 合 計 1,770 5,376 +3,606 前受収益+310、未払⾦+141、未払法⼈税等+101、 流 動 負 債 400 1,055 ＋655 1年内返済⻑期借⼊⾦＋66、 固 定 負 債 482 467 △14 ⻑期借⼊⾦+4、社債△28 等 負 債 合 計 882 1,523 +640 純 資 産 合 計 887 3,853 +2,

  24. Slide 24: 資金調達

    資⾦調達 創薬ビジョン2030の実現に向けて 画期的な薬を持続的に⽣み出すリーディング「創薬」企業へ  資⾦調達の⽬的 財務基盤を強化し、研究開発を加速させることで事業価値最⼤化を⽬指すため、以下 の費⽤に充当します。  BTK阻害剤（AS-0871およびAS-1763)の前臨床試験費⽤および臨床試験費⽤  今後前臨床試験段階に進むその他の開発化合物の前臨床試験費⽤  新規パイプラインの創製および導⼊の費⽤  第18回新株予約権の⾏使状況 回号 ⾏使状況（2020年1⽉末まで） 累計⾏使株式数 1,177,000株（発⾏総数の72.4％） 第18回新株予約権 累計⾏使価額 2,142

  25. Slide 25: 2020年の事業計画

    2020年の事業計画 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 25

  26. Slide 26: 2020年の主要マイルストーン

    2020年の主要マイルストーン ＜創薬事業＞  AS-0871︓フェーズIの開始（上期）  AS-1763︓IND申請（下期）  少なくとも１テーマの前臨床段階へのステージアップ ＜創薬⽀援事業＞  10.3億円の売上達成  新製品の発売  NanoBRETのサービス拡⼤ Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 26

  27. Slide 27: 創薬ビジョン2030

    創薬ビジョン2030 ⾃社創薬 創薬⼒ パイプライン価値 持続的な利益 研究開始 の具現化 の最⼤化 の創出 画期的な薬を 2010〜2015 2016〜2020 2021〜2025 2026〜2030 持続的に⽣み出す • 社内研究体制の • 複数パイプラインの • ⾃社臨床試験で • 複数パイプラインに リーディング「創薬」 構築 導出 のヒトPOC よるマイルストーン、 企業へ • 創薬パイプラインの • ⾃社臨床試験の • マイルストーン収⼊ ロイヤリティ収⼊ 構築 開始 による経営の安定 化 ＜2020年 研究開発計画＞ ＜収⼊＞  AS-0871  SRA141 (AS-141

  28. Slide 28: 大きな飛躍へ向けて

    ⼤きな⾶躍へ向けて 当社が築いてきたキナーゼ創薬基盤技術を活⽤し、病に苦しむ全世界 の患者さんに貢献できる⾰新的医薬品の研究開発を進めています 臨床試験の開始 創薬研究パイプラインの構築 キナーゼ創薬基盤技術の拡張 J&J社へ シエラ社へ ⼤⽇本住友 ギリアド社へ ライセンス ライセンス 製薬との ライセンス アウト アウト 共同創薬 アウト 2010 2015 2016 2018 2019 2019 2019 2020 2020 臨床ステージの会社とし て、⼤きくバリューアップ 創薬研究部 ⽶国臨床 AS-0871 AS-0871 AS-1763 の創設 開発拠点 CTA FIH IND 

  29. Slide 29: 2020年12月期 連結業績計画

    2020年12⽉期 連結業績計画 （百万円） 2019年 2020年 前年⽐ 実績 計画 △2,171 売上⾼ 3,207 1,036 -67.7% △43 2019年は⼤⼝受注が複数あったことを 創薬⽀援 1,079 1,036 -4.0% 考慮した計画 2019年はギリアド社からの契約⼀時⾦ 創薬 2,128 - △2,128 を計上 営業損益 977 △1,779 △2,757 △24 創薬⽀援 400 375 -6.2% 創薬 577 △2,155 △2,732 研究開発費への投資 経常損益 957 △1,794 △2,752 当期損益 828 △1,822 △2,650 +758 A

  30. Slide 30: 創薬支援事業 連結売上高計画

    創薬⽀援事業 連結売上⾼計画 2018年 2019年 2020年 （単位︓百万円） (百万円) 創薬⽀援事業 実績 実績 計画 地域別売上計画 1200 創薬⽀援事業 704 1,079 1,036 1100 1,079 1,036 1000 99 120 タンパク質販売 314 385 340 86 900 77 その他 アッセイ開発 27 310 338 800 704 700 71 プロファイリング・スク 600 欧州 227 252 230 94 634 リーニング 500 591 249 北⽶ 400 セルベースアッセイ関連 4 19 19 300 セルベースアッセイ関連 国内 10

  31. Slide 31: 創薬支援事業 売上高・営業利益推移

    創薬⽀援事業 売上⾼・営業利益推移 売上⾼ 営業利益 （百万円） （百万円） 1100 1100 売上⾼ 1000 1000 営業利益 900 900 800 800 700 600 700 500 600 400 300 500 200 400 100 300 0 2008年 2009年 2010年 2011年 2012年 2013年 2014年 2015年 2016年 2017年 2018年 2019年 2020年 計画 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 31

  32. Slide 32: 兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F https://www.carnabio.com/ ir-team@carnabio.com

    今後とも⼀層のご指導とご鞭撻を賜りますようお願い申し上げます。 カルナバイオサイエンス株式会社 カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する⼈間 の健康を守る⼥神で、cardiac（⼼臓）の語源 経営管理本部 経営企画部 とも⾔われています。バイオサイエンス 《BIOSCIENCES》は、⽣物科学と⾔われ、⽣ 〒650-0047 物学（Biology）と⽣命科学（Life 兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F Science）から、つくられた⾔葉です。「⽣命科 学の世紀」とも⾔われる21世紀の初めに、カルナ https://www.carnabio.com/ バイオサイエンス社とと

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