Brightpath Biotherapeutics Co.ltd. · TSE:4594
Brightpath Biotherapeutics Co.ltd — Q2 FY2019 Earnings Presentation
36 slides from Brightpath Biotherapeutics Co.ltd's earnings presentation, Nov 22, 2018
Slide 1: 2019年3月期第2四半期 決算説明会
2019年3月期第2四半期 決算説明会 2018年11月22⽇ （上場市場）東京証券取引所 マザーズ市場 （証券コード）4594
Slide 2: 本資料の取扱いについて（免責事項）
本資料の取扱いについて（免責事項） 本書には、当社グループに関連する見通し、将来に関する計画、経営目標などが記載され ています。これらの将来の見通しに関する記述は、将来の事象や動向に関する現時点での 仮定に基づくものであり、当該仮定が必ずしも正確であるという保証はありません。様々 な要因により実際の業績が本書の記載と著しく異なる可能性があります。 当社は、将来の事象などの発生にかかわらず、既に行っております今後の見通しに関する 発表等につき、開示規則により求められる場合を除き、必ずしも修正するとは限りません。 本資料は、投資者に対する情報提供を目的として、経営情報や財務情報等の情報
Slide 3: BrightPath Biotherapeutics
=m 20195537 HAS 200-48 RERE BrightPath_ Biotherapeutics
Slide 4: 損益計算書
損益計算書 （単位：百万円） 2018年3月期 2019年3月期 増減 第2四半期累計 第2四半期累計 売上高 182 142 ① ▲ 40 売上原価 177 66 ▲ 111 売上総利益 4 75 70 販売費及び一般管理費 690 901 211 （研究開発費） 506 689 ② 183 営業利益 ▲ 685 ▲ 826 ▲ 140 経常利益 ▲ 685 ▲ 822 ▲ 137 当期純利益 ▲ 688 ▲ 1,017 ▲ 328 ① ITK-1 Ph3試験終了に伴う導出先からの開発協力金減 ② パイプラインの増加および開発進捗に伴うR&D費増 3
Slide 5: 貸借対照表
貸借対照表 （単位：百万円） 2018年3月期 2019年3月期 増減 期末 第2四半期末 流動資産 6,900 6,002 ① ▲ 897 （構成比） 95.4% 97.4% 固定資産 335 161 ▲ 174 4.6% 2.6% 流動負債 229 161 3.2% 2.6% ▲ 67 固定負債 56 61 5 0.8% 1.0% 純資産 6,950 5,940 ▲ 1,010 96.0% 96.4% 総資産 7,235 6,163 ▲ 1,072 ① 研究開発費支出による現預金減少 4
Slide 6: キャッシュ・フロー計算書
キャッシュ・フロー計算書 （単位：百万円） 2018年3月期 2019年3月期 第2四半期累計 第2四半期累計 営業活動によるキャッシュ・フロー ▲ 641 ① ▲ 760 投資活動によるキャッシュ・フロー ▲ 32 ▲ 140 財務活動によるキャッシュ・フロー 10 ▲4 現金及び現金同等物 増減額 ▲ 662 ▲ 905 期末残高 4,287 5,623 ① 研究開発費支出 5
Slide 7: 2019年3月期 通期連結業績見通し
2019年3月期 通期連結業績見通し （単位：百万円） 2018年3月期 2019年3月期 増減 通期実績 通期予想 売上高 354 150 ① ▲ 204 営業利益 ▲ 1,561 ▲ 2,200 ② ▲ 638 経常利益 ▲ 1,573 ▲ 2,200 ▲ 626 当期純利益 ▲ 1,578 ▲ 2,200 ▲ 621 ① ITK-1 Ph3試験終了に伴い開発協力金も終了 ② パイプライン数の増加および開発進捗に伴い、 研究開発費 1,253百万円(2018年3月期 実績) →1,900百万円(2019年3月期 予想) 6
Slide 8: BrightPath Biotherapeutics
cms FFE OES IAI Biotherapeutics
Slide 9: 開発領域：がん免疫治療薬
開発領域：がん免疫治療薬 市場規模は約5-10兆円規模(2025年) 出典： Nature Reviews Drug Discovery 16, 83–84 (2017) がん免疫サイクルと各種がん免疫治療薬(FDA承認) 参照：Chen and Mellman, Immunity 2013 ❶ 抗CTLA-4抗体 Ipilimumab (2011) ❷ CAR-T Tisagenlecleucel, Axicabtagene Ciloleucel (2017-) 樹状細胞ワクチン Provenge (2009) 腫瘍溶解性ウイルス T-VEC (2015) ❶ 抗PD-1抗体 nivol
Slide 10: 当社のパイプライン
当社のパイプライン ➍ 細胞医薬 ❶ 単剤ペプチド • iPS-NKT ワクチン (2003-) • ITK-1* (2018-) ❷ 複合的 がん免疫療法 (2014-) • GRN1201 ➎ ネオアンチゲン ワクチン (2017-) ➌ 抗体医薬 (2016-) * 第III相臨床試験 主要評価項目(全生存期間)達成せず (2018.5.17) 9
Slide 11: パイプライン
パイプライン 基礎 非臨床 Phase Phase Phase プロジェクト 適応症 地域 上市 研究 試験 Ⅰ Ⅱ Ⅲ ❶ ITK-1 12種ペプチドワクチン 前立腺がん 日本 単剤 富士フイルム㈱へ導出 ペプチド ワクチン GRN-1201 主要評価項目におい 4種ペプチドワクチン メラノーマ 米国 て統計学的な有意差 を示せず ❷ 複合的 非小細胞 米国 がん免疫療法 肺がん ➍ iPS由来再生NKT細胞 頭頸部 日本 細胞医薬 導入オプション(理研) がん 非小細胞 ➎ GRN-1301 肺がん - TKI耐性変異ワクチン ネオアンチゲン ワクチン 完全個別化ワクチン 各種 - 自社創
Slide 12: 現状
現状 2015 2015 2016 2016 2017 2017 2018 2018 上半期 下半期 上半期 下半期 上半期 下半期 上半期 下半期 現在 中間解析 症例登録完了 P3データ 単剤で 単剤ペプチド ❶ ワクチン 主要評価項目 • ITK-1* 達成せず メラノーマ NSCLC P1 P2 Stage1 複合的 米国IND P1開始 併用P2開始 データ データ 臨床段階の ❷ がん免疫療法 複合的 • GRN1201 がん免疫療法 創薬研究所 パイプライン・ (ラボ)竣工 リストアップ ➌ 抗体医薬 モダリティ 拡張 導入オプション取得 FIH医師主導試験 細胞医薬 ➍ • i
Slide 13: GRN-1201の目指す
GRN-12010 Bigs BANDA BEBE BrightPath_ Biotherapeutics
Slide 14: GRN-1201併用効果のメカニズム
GRN-1201併用効果のメカニズム がんワクチンと免疫チェックポイント抗体の相乗効果 13
Slide 15: GRN-1201の開発戦略
GRN-1201の開発戦略 開発戦略：がんワクチンを併用させることにより、免疫チェックポイント 抗体の効果をさらに引き出す （イメージ図） 生存率 がんワクチンとの併用療法 免疫チェックポイント抗体 併用ターゲット 治療無し 従来の治療 生存期間 14
Slide 16: GRN-1201のターゲット
GRN-1201のターゲット 非小細胞肺がんの1次療法はPD-1抗体治療が主に 1次療法 PD-L1発現 1次療法で併用 ≧50％ 抗PD-1 30% 55%には効かない 70% 抗PD-1 +化学療法 1-49％ 併用 45%には効かない 化学療法剤はアリムタ (25%シェア) 2次療法 化学療法 抗PD-1 80%には効かない 40%は非適格 15
Slide 17: 非小細胞肺がん(NSCLC)治療薬市場予測
非小細胞肺がん(NSCLC)治療薬市場予測 薬剤別(US＋EU5+JP) （$m） （年） （出典）Forecast : Non-small cell lung cancer (NSCLC) by Informa PLC 16
Slide 18: 第I相試験(メラノーマ)の概要
第I相試験(メラノーマ)の概要 • 投与および観察終了、データ解析中 • GRN-1201の安全性を確認 • 細胞傷害性T細胞の反応（免疫レスポンス）を確認 タイトル A Phase 1, Open-Label, Multi-Center, Multi-Dose Study of Intradermal GRN-1201 in HLA-A*02 Subjects With Resected Stage IIb, IIc or III Melanoma 被験薬 GRN-1201: HLA-A2*拘束性4種ペプチド *欧米人の約50%、日本人の約40% 対象 Stage IIb, IIc, or
Slide 19: 第II相試験(非小細胞肺がん)の概要
第II相試験(非小細胞肺がん)の概要 • 実施中 タイトル A Pilot, Open-Label, Multi-Center, Multi-Dose Study of GRN- 1201 Added to Pembrolizumab in Subjects with Non-Small Cell Lung Cancer with High PD-L1 Expression 被験薬 GRN-1201: HLA-A2*拘束性4種ペプチド *欧米人の約50%、日本人の約40% 対象 PD-L1陽性非小細胞肺がん PD-L1陽性 (TPS* ≥ 50%) *TPS：Tumor Proportion
Slide 20: iPS-NKT - iPS細胞由来再生NKT細胞療法
iPS-NKT ~~ = iPS#0A9 FASE NK THE BrightPath_ Biotherapeutics
Slide 21: プロジェクト概要
プロジェクト概要 対象 理化学研究所が開発を進めるNKT細胞由来iPS細胞から再分化誘 導したNKT細胞を用いた新規他家がん免疫療法（「iPS-NKT細胞 療法」） 当社の関り • 独占的開発製造販売ライセンスのオプション権を取得 • 共同研究開発 プロジェクト • 理研が中心となって日本医療研究開発機構(AMED)再生医療実 背景 現拠点ネットワークプログラム 疾患・組織別実用化研究拠点 （拠点B）に採択された「NKT細胞再生によるがん免疫治療技 術開発拠点」 • 理研創薬・医療技術基盤プログラム 今後の計画 頭頸部がんを対象とする医師主導治験が2019年度中をめどに開 始される計画 20
Slide 22: iPS-NKT細胞療法の特徴
iPS-NKT細胞療法の特徴 従来は十分量の確保が困難 NKT細胞 iPS技術 多面的な抗腫瘍効果 iPS-NKT細胞を分化前にバ ああああ ああああ • 自然免疫の活性 ンク化することで、臨床効 • 獲得免疫の誘導 果が期待できる十分量の細 • 免疫抑制環境の改善 胞を必要に応じて調整可能 固形がん 他家 21
Slide 23: 製造コアプロセス
製造コアプロセス マスターセル・バンク化技術 マスターセル・バンクからNKT細胞へ再生する分化誘導工程 凍結保存によるバンク化 マスターセル 採血 バンク化 投与 ドナー血液 培養増殖 初期化 培養増殖 分化誘導 からNKT細 (iPS細胞化) (iPS細胞の (NKT細胞に 胞を取得 増殖能) 再生) 患者血液から様々 ヒト血球由来細胞（T細胞）に 初期化 抗原特異的T細胞 培養増殖 分化誘導 初期化因子を遺伝子導入し、 なT細胞を取得 を選択（この時点 フィーダーフリー条件下にて （iPS細胞化） (iPS細胞の増殖能） （若返りT細胞） でT細胞は疲弊） 樹立に成功したiPS細胞
Slide 24: ネオアンチゲンワクチン
wm SEMBMILDATIFY BrightPath_ Biotherapeutics
Slide 25: 拡がるネオアンチゲンの可能性
拡がるネオアンチゲンの可能性 1. 免疫チェックポイント阻害剤の効果予測 これまで遺伝子変異が多いがん種で良い臨床成績が得られている 100万塩基対当たりの体細胞変異の発生数 遺伝子変異が多い Khalil, D. N. et al. (2016) The future of cancer treatment: immunomodulation, CARs and combination immunotherapy Nat. Rev. Clin. Oncol. doi:10.1038/nrclinonc.2016.25 ネアオンチゲンががん免疫において有効ながん抗原となっている可能性を示唆 2
Slide 26: 次世代シーケンサー（NGS）の登場により、解析費用は加速度的に安価に
一人当たりのゲノム解析費用 次世代シーケンサー（NGS）の登場により、 解析費用は加速度的に安価に $100M $10M cf. ムーアの法則※ $1M NGS の発明 $100K 解析費用は15年間で $10K 約10万分の１に $1K 2001 2003 2005 2007 2009 2011 2013 2015 National Human Genome Research Institute. ※ ムーアの法則：半導体の集積率は18か月で2倍になるという半導体業界の経験則。NGSのデータ出力量は、毎年2倍 以上というムーアの法則を超えるスピードで増加 25
Slide 27: 完全個別化＋Just-in-timeがんワクチン
完全個別化＋Just-in-timeがんワクチン 分子標的薬 完全個別化がん免疫療法 投与適格性の診断 個別のネオアンチゲンを特定 陰性 陽性 陰性 Just-in-time 製造 ＜既製品を投与＞ ＜完全オーダーメイドの薬剤＞ 26
Slide 28: 完全個別化がんワクチン療法
完全個別化がんワクチン療法 • 国内をリードする研究機関との共同研究契約を組成 • ネオアンチゲン同定手法と最適な医薬品モダリティの開発 27
Slide 29: BrightPath Biotherapeutics
BrightPath_ Biotherapeutics
Slide 30: まとめ
がん免疫療法のリーディングカンパニーへ まとめ 1. これまでのリード開発品のITK-1(ペプチドワクチン単剤)については、 第III相試験結果をもって大きな見直しが入る 2. これからの当社は; 開発領域はがん免疫療法 －がん免疫療法の市場性・サイエンスのフロンティアは不変 モダリティは設立以来のペプチドワクチンから、細胞医薬・抗体医 薬を加え、拡張済み 29
Slide 31: まとめ（続）
がん免疫療法のリーディングカンパニーへ まとめ（続） • ペプチドワクチンと免疫チェックポイント阻害剤の併用による 複合的がん免疫療法を目指すGRN-1201が、第II相試験段階(自社 開発、米国、非小細胞肺がん) • 細胞医薬パイプラインを、iPS-NKT細胞療法を皮切りに、導入・ アライアンスにより構築中 • PD-1/L1, CTLA-4の次々世代の免疫調整因子を標的とする抗体医 薬パイプラインを自社で創製中 • ネオアンチゲンを標的とする完全個別化ワクチンを、アカデミア とのパートナーシップの下で創製中 －“半個別化”のITK-1から、“完全個別化”へ 3. これらのパイプラインが次の
Slide 32: We pioneer immunotherapy
We pioneer immunotherapy, to enable a world where cancer patients can defeat cancer on their own. 31
Slide 33: BrightPath Biotherapeutics
=n HEAR BrightPath_ Biotherapeutics
Slide 34: 会社概要
会社概要 社名 ブライトパス・バイオ株式会社 （東証マザーズ 4594） 東京支社 ：東京都千代田区麴町2-2-4 所在地 本社 ：福岡県久留米市百年公園1-1 川崎創薬研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22 設立 2003年5月8日 事業内容 がん免疫治療薬の開発・販売 資本金 5,421百万円 （2019年9月末現在） 社員数 52名 （2019年9月末現在） 代表取締役社長CEO 永井 健一 取締役 COO 脇 豊 取締役 CSO 中村 徳弘 取締役（非常勤） 山田 亮 久留米大学教授 役員 取締役（社外、独立役員） 竹内 弘高 ハーバード大学経営大学院教授 監査役（社外） 今
Slide 35: memo
—__ memo BrightPath_ 34 Biotherapeutics
Slide 36: お問い合わせ先
お問い合わせ先 IRに関する問合わせ先 管理部長 小林 勝広 TEL ： 03-5840-7697 FAX ： 03-5840-7716 Web ：https://www.brightpathbio.com 35
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