Astellas Pharma Inc. · TSE:4503
Astellas Pharma — Q1 FY2020 Earnings Presentation
44 slides from Astellas Pharma's earnings presentation, Aug 4, 2020
Slide 1: 2020年度第1四半期決算概況
2020年度第1四半期決算概況 2020年8月4日 アステラス製薬株式会社 代表取締役副社長 経営戦略・財務担当役員 岡村 直樹
Slide 2: 注意事項
注意事項 2 この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述および その他の過去の事実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の 見通しです。これらの記述は経営陣の現在入手可能な情報に基づく見積りや想 定によるものであり、既知および未知のリスクと不確実な要素を含んでいます。 様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる可能性が あります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および関 係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品お よび既存品の販売活動において期待した成果を得られない可能性
Slide 3: 本日の内容
本日の内容 3 2020年度第1四半期 連結業績および I 2020年度業績 修正予想 II 持続的な成長に向けた取り組み III キャピタルアロケーション
Slide 4: 2020年度第1四半期業績の概要
2020年度第1四半期業績の概要 4 売上収益・コア営業利益は前同比較で減少 成長を支える主要製品の売上は順調に拡大 特にXTANDI、PADCEVが期待を上回る売上拡大 主要製品の成長が、独占販売期間満了や日本での販売契約終了による 売上の減少をカバー 新型コロナウイルス感染症（COVID-19）拡大による業績へのマイナスの影響
Slide 5: 2020年度第1四半期業績
2020年度第1四半期業績 5 為替の影響を （億円） 19年度1Q 20年度1Q 増減額 増減率 除いた増減率 売上収益 3,341 3,070 -272 -8.1% -6.0% 売上原価 705 597 -109 -15.4% 売上収益比率 21.1% 19.4% 販売費及び一般管理費 1,175 1,208 +33 +2.8% 研究開発費 535 573 +38 +7.1% 無形資産償却費 72 59 -13 -18.4% コア営業利益 847 634 -214 -25.2% -18.4% ＜フルベース＞ その他の収益 45 22 -23 -50.4% その他の費用 122 48 -74
Slide 6: 2020年度第1四半期業績: 売上収益
2020年度第1四半期業績： 売上収益 6 主要製品の成長が、独占販売期間満了や日本での販売契約終了による 売上の減少をカバー 19年度1Q 20年度1Q 増減額 売上収益 3,341億円 3,070億円 -272億円 主要製品の増加 XTANDI、ゾスパタ、PADCEV、ミラベグロン、日本の新製品 +281億円 独占販売期間満了／日本での販売契約終了の影響 欧州ベシケア、タルセバ、セレコックス、米国マイカミン／ファンガード シムビコート、KMバイオ製品、ミカルディス -288億円 COVID-19の影響： 約-230億円 • 前期末の流通在庫の積み増しの反動 （欧州XTANDI・プログラフな
Slide 7: 2020年度第1四半期業績: 主要製品売上
2020年度第1四半期業績： 主要製品売上 7 2020年度1Q実績 XTANDI 過去最高の四半期売上 米国では物量で30%増加 1,120億円 +160億円（+17%） 20年5月、日本で適応追加 ゾスパタ 日本、米国に加え、欧州での売上貢献（+10億円） 56億円 +32億円（+128%） PADCEV 米国で19年12月に発売以降、順調な立ち上がり 30億円 +30億円 ミラベグロン 米国は継続して二桁成長 COVID-19の影響で需要が減少し、グローバル売上は 404億円 +5億円（+1%） 横ばいにとどまる 日本の新製品 イベニティ（+34億円）、ス
Slide 8: 2020年度第1四半期: 費用項目
2020年度第1四半期： 費用項目 8 コアベース： 費用項目の増減 売上原価率 主に製品構成の変化により低下 1.7ppt低下 （未実現利益消去に係る為替の影響は原価率上昇方向（+ 1.1ppt）） 販管費 米国での売上拡大に伴うXTANDI共同販促費の増加を除くと4.8%減少 2.8%増加 COVID-19の影響による販促費用、旅費などの減少 研究開発費 後期開発品の開発費用増加に加え、Audentes社の研究開発費が増加要因 7.1%増加 COVID-19の影響による開発費用の減少 無形資産償却費 タルセバ無形資産の米国の償却が前年度1Qに終了 18.4%減少
Slide 9: 2020年度通期業績 修正予想
2020年度通期業績 修正予想 9 売上収益、コア営業利益を下方修正 最新のビジネス見通しを反映： がん領域の主力品は力強い成長トレンドを継続しており、売上予想を上方修正 COVID-19の影響を反映： 売上予想と費用見込みを下方修正 コア営業利益率は20%を目指す 20年度 20年度 （億円） 差異 期初予想 修正予想 売上収益 12,820 12,565 -255 研究開発費 2,390 2,335 -55 コア営業利益 2,570 2,510 -60 20.0% 20.0%
Slide 10: 2020年度通期業績 修正予想: 期初予想との差異
2020年度通期業績 修正予想: 期初予想との差異 10 業績修正の要因 売上収益 コア営業利益 期初予想との差異 -255億円 -60億円 （内訳） 最新のビジネス +130億円 +85億円 見通し • 米国XTANDI、PADCEVの好調 • 売上の上方修正に伴う利益増 • 効率的な経費使用の推進 • グローバル調達のさらなる推進 COVID-19の影響 -350億円 -130億円 • 流通在庫積み増しの反動 • 粗利減： -270億円 欧州XTANDI・プログラフなど • 費用減： +140億円 • 受診抑制などに伴う売上の低下 活動の制限に伴う費用減 OAB製品、レキスキャ
Slide 11: 2020年度通期業績 修正予想: 第2四半期以降の見通し
2020年度通期業績 修正予想: 期初予想との差異 11 第2四半期以降の見通し 売上収益の下方修正幅は縮小 がん領域の主力品の堅調な推移に加え、1Qに大きく出たCOVID-19の影響は 緩やかになる見込み 期初予想を上回るコア営業利益を確保 COVID-19の影響による費用減に加え、さらなるコスト効率化を推進することで 売上の減少による利益のマイナスを吸収 （億円） 1Q 2Q - 4Q 2020年度通期 期初予想と実績の差 期初予想と修正予想の差 期初予想と修正予想の差 売上収益 -195 -60 -255 コア営業利益 -85 +25 -60
Slide 12: 本日の内容
本日の内容 12 2020年度第1四半期 連結業績および I 2020年度業績 修正予想 II 持続的な成長に向けた取り組み III キャピタルアロケーション
Slide 13: 重点後期開発品: 最新状況
重点後期開発品： 最新状況 13 （下線：2020年5月の2019年度決算発表以降の更新） エンザルタミド ギルテリチニブ エンホルツマブ ベドチン M0 CRPC 再発または難治性の 転移性尿路上皮がん • 第Ⅲ相試験のOSデータを 急性骨髄性白血病 • 治療歴なし（一次治療；ペムブロリズマブ NEJMおよびASCO 2020で発表 • 中国： 2020年3月に申請 併用）： 第Ⅲ相試験進行中 • 添付文書へのOSデータ追加について • 二次以降の治療： 米国（2020年5月）および欧州（2020年 早期ステージの急性骨髄性白血病 第Ⅱ相および第Ⅲ相試験進行中 6月）で申請 • 第Ⅲ相試験進
Slide 14: エンザルタミド: 病期別第Ⅲ相試験データ
エンザルタミド: 病期別第Ⅲ相試験データ 14 早期前立腺がんにおいても薬効を示す 一貫した生存期間の延長 より長い投与期間 早期 後期 病期 去勢感受性（CSPC） 去勢抵抗性（CRPC） M0 M1 M0 M1 M1 （化学療法歴なし） （化学療法歴あり） 第Ⅲ相試験 EMBARK ARCHES ENZAMET PROSPER PREVAIL AFFIRM 従来の非ｽﾃﾛｲﾄﾞ性 対照 プラセボ プラセボ 抗ｱﾝﾄﾞﾛｹﾞﾝ剤 プラセボ プラセボ プラセボ ✔ rPFS MFS ✔ rPFS ✔ OS ✔ MFS HR 0.19 ✔ OS 主要評価項目 （試験進行中） HR 0.3
Slide 15: ロキサデュスタット: 欧州申請
ロキサデュスタット： 欧州申請 15 計9,000例以上の患者における8つのグローバル第Ⅲ相試験の結果に基づき、 透析期および保存期の慢性腎臓病に伴う貧血の適応を対象に欧州で申請 有効性： 目標ヘモグロビン値を達成かつ維持、静注鉄剤の使用量を減少 安全性： 心血管および全般的な安全性プロファイルは、慢性腎臓病患者で 認められるものと同様 - 併合解析において、透析期ではESA群に対して、保存期ではプラセボ群に対して、 MACEおよびMACE+いずれも非劣性を示した ロキサデュスタットのグローバル第Ⅲ相プログラム 保存期 透析期 - 透析導入期 * 透析期 - 安定期 † ALPS (n
Slide 16: AT132: 遺伝子治療 最新状況
AT132 (RESAMIRIGENE BILPARVOVEC): 遺伝子治療 16 最新状況 重篤な有害事象が最近認められたため、 FDAの指示によりXLMTM患者を対象とした臨床試験を差し止め（clinical hold） 組み入れ症例数（全26例） 試験コホート AT132用量 投与済 投与未了 1 x 1014 vg/kg 6 - 用量漸増 3 x 1014 vg/kg 10 - ピボタル用量拡大 3 x 1014 vg/kg 7 3 AT132を3 x 1014 vg/kg投与された17例中3例で重篤な有害事象として進行性の肝機能障害を 発症した。そのうち2例が死亡し、予備的な調
Slide 17: 臨床開発に対するCOVID-19の影響（1/2）
臨床開発に対する 17 新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の影響（1/2） COVID-19拡大により臨床試験を一時中断していた米国、欧州および日本などの 国々において、試験ごとにベネフィット／リスクを評価した上で再開している。 なお、一時中断により、遅延が生じている試験もある 遠隔診療、在宅での血液採取や検査の実施、近隣の医療機関の利用、自宅への 治験薬の配送などの措置を講じ、患者さんの安全性と医療機関への負担軽減を 確保した上で、臨床試験にすでに組み入れられた症例の維持に努めている いまだ続いている感染拡大に伴う変化に応じて、治験実施計画書の改訂などで フレキシブルに
Slide 18: 臨床開発に対するCOVID-19の影響（2/2）
臨床開発に対する 18 新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の影響（2/2） 主要プロジェクトにおける影響 プロジェクト 試験／マイルストン COVID-19の影響 エンザルタミド M1 CSPCに関する • COVID-19拡大の影響でEMAによるGCP査察が延期されたため、当局の判断時期が遅延； 欧州当局の判断 当初予定は2020年度前半 ⇒ 現時点の見込みは最速で2020年度後半 ギルテリチニブ 第Ⅲ相試験 • 特に、第Ⅲ相試験LACEWING（未治療、強力な化学療法不適応）およびアジア第Ⅲ相試験 （再発または難治性）における症例組み入れに影響あり • 第Ⅲ相試験PASHA（未治
Slide 19: 2020年度に期待される主なイベント
2020年度に期待される主なイベント 19 当局の判断 エンザルタミド M1 CSPC（欧州） M0 CRPC（中国） M0 CRPC；OSデータ追加のための添付文書改訂（米国、欧州） ロキサデュスタット 保存期の慢性腎臓病に伴う貧血（日本） データ判明 エンホルツマブ 第Ⅱ相試験EV-201コホート2 ベドチン 転移性尿路上皮がん（PD-1/L1阻害剤の治療歴あり、 白金製剤の治療歴なしおよびシスプラチン不適応） 適応症等の詳細は「新薬開発状況」を参照 M1 CSPC：転移性去勢感受性前立腺がん、M0 CRPC：非転移性去勢抵抗性前立腺がん、OS：全生存期間
Slide 20: ASP8062：オピオイド使用障害（OUD）における開発
ASP8062：オピオイド使用障害（OUD）における開発 20 オピオイド危機の社会課題解決に向けた治療薬の研究開発を推進 - ASP8062（GABAB PAM）の初期臨床試験に対してNIHから助成金を獲得 米国におけるオピオイド危機 GABAB PAM オピオイドの過剰摂取により多くの人命が 様々な物質使用障害における自己摂取および 失われていることをふまえ、2017年10月に 薬物摂取行動の抑制にGABAB受容体が関与 米国連邦政府は連邦法に基づきオピオイド危機 ⇒ NIH傘下部門のNIDAは、GABAB PAMを を公衆衛生上の非常事態にあると宣言4 「オピオイド危機に対処する
Slide 21: Rx+プログラムの進展: Fit-eNce
Rx+プログラムの進展： 慢性疾患の 重症化予防 21 新たなフィットネスサービス Fit-eNce*1 科学的根拠に基づいた運動支援サービス、 Rx+事業最初のプログラムとして地域限定で発売予定 横浜市および横浜市立大学との産官学連携により、科学的根拠のある運動プログラムを開発 2020年中に、当運動プログラムを活用したフィッネスサービスを、フィットネスクラブを通じ、 地域限定発売予定 アステラスが提供する 第13週におけるHbA1cの変化量 科学的エビデンスに基づいた運動メニューと （医学系研究結果） 運動実行を支援するサービス (%) ベースラインからの変化量 0.2 利用者 最
Slide 22: 本日の内容
本日の内容 22 2020年度第1四半期 連結業績および I 2020年度業績 修正予想 II 持続的な成長に向けた取り組み III キャピタルアロケーション
Slide 23: キャピタルアロケーション
キャピタルアロケーション 23 成長を実現するための 事業投資を最優先 FY15 FY16 FY17 FY18 FY19 FY20 戦略に沿った事業開発機会の追求 中長期的な利益成長に （円） 40 一株当たり配当 基づき、配当は安定的 30 42 かつ持続的に向上 20 10 32 34 36 38 40 0 FY15 FY16 FY17 FY18 FY19 FY20 （予想） 安定的な増配を継続 （億円） 自己株式取得は 4,500 現金及び現金同等物 機動的に実施 3,000 自己株式取得実施額 1,500 0 FY15 FY16 FY17 FY18 FY19 資金残高も考慮
Slide 24: 参考資料
参考資料
Slide 25: AUDENTES社買収の企業結合会計
AUDENTES社買収の企業結合会計 25 Audentes社の開始貸借対照表（20年1月15日）の公正価値評価を修正。 20年3月期の連結B/Sを遡及修正した ＜20年3月末時点＞ ＜20年6月末時点*＞ （単位：百万ドル） （単位：百万ドル） 諸資産 諸負債 諸資産 諸負債 389 116 389 116 繰延税金負債 繰延税金負債 無形資産 382 無形資産 354 （-27） 2,620 2,494 （-126） 取得対価 取得対価 のれん 2,902 のれん 2,902 391 490 （+99) 無形資産$2,494Mの内訳 • IPR&D（仕掛研究開発）： $1,839M • 特
Slide 26: 2020年度1Q実績: 地域別売上収益
2020年度1Q実績： 地域別売上収益 26 （億円） 19年度1Q 20年度1Q 増減率 日本 985 778 -21.0% 米国 1,053 1,172 +11.3% エスタブリッシュドマーケット 758 640 -15.5% グレーターチャイナ 147 142 -3.4% インターナショナル 342 302 -11.8% エスタブリッシュドマーケット： 欧州、カナダ、オーストラリア グレーターチャイナ： 中国、香港、台湾 インターナショナル： ロシア、中南米、中東、アフリカ、東南アジア、南アジア、韓国、輸出売上等
Slide 27: 2020年度1Q実績: 主要製品の売上
2020年度1Q実績： 主要製品の売上 27 19年度 20年度 為替の影響を 20年度 20年度 （億円） 増減率 除いた増減率 1Q 1Q 期初予想* 修正予想** XTANDI 960 1,120 +16.6% +19.7% 4,593 4,646 ゾスパタ 25 56 +128.3% +133.1% 232 231 PADCEV - 30 - - 130 OAB製品 535 481 -10.0% -8.2% 2,049 1,979 ミラベグロン 399 404 +1.2% +3.3% 1,725 1,679 ベシケア 136 77 -43.0% -42.1% 324 300 プログラフ
Slide 28: 2020年度通期業績 修正予想
2020年度通期業績 修正予想 28 20年度 20年度 （億円） 差異 期初予想 修正予想 売上収益 12,820 12,565 -255 研究開発費 2,390 2,335 -55 コア営業利益 2,570 2,510 -60 コア当期利益 2,060 2,005 -55 ＜フルベース＞ 営業利益 2,520 2,465 -55 当期利益 2,020 1,975 -45
Slide 29: 為替レート（実績）
為替レート（実績） 29 期中平均レート 通貨 19年度1Q 20年度1Q 変動 ドル 110円 108円 2円高 ユーロ 123円 118円 5円高 期首‐期末レートの変動 通貨 19年度1Q 20年度1Q ドル 3円高 1円高 ユーロ 2円高 2円安 【為替の業績への影響】 売上収益： 71億円の減少、コア営業利益： 58億円の減少 未実現利益消去に係る為替の影響： 売上原価率 +1.1ppt
Slide 30: 2020年度通期業績修正予想: 為替レート、為替感応度
2020年度通期業績修正予想： 30 為替レート、為替感応度 為替レートの前提 (期中平均） 20年度期初予想 20年度修正予想 ドル 110円 109円 ユーロ 120円 120円 2020年度2Q以降の為替レートの想定：1ドル110円、1ユーロ120円 2020年度修正予想の為替感応度（2Q以降）の概算値* 期中平均レート 期末日レート 予想前提より1円高 予想前提より1円高 通貨 売上収益 コア営業利益 コア営業利益 ドル 約43億円減少 約8億円減少 約5億円増加 ユーロ 約20億円減少 約8億円減少 約2億円増加 * 海外グループ会社の業績連結時の換算レートが、 2020年7月以降、
Slide 31: バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト
バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト 31 （億円） 20年3月末 20年6月末 総資産 23,152 22,560 現金及び現金同等物 3,184 2,399 親会社所有者帰属持分 12,892 13,067 親会社所有者帰属持分比率（％） 55.7% 57.9% （億円） 19年度1Q 20年度1Q 19年度 営業CF 74 216 2,220 投資CF -140 -283 -3,898 フリーCF -66 -67 -1,678 財務CF -404 -730 1,811 社債及び短期借入金 - -1,100 3,260 長期借入による収入 - 800 - 自己株式取得 -0
Slide 32: 株主還元の推移
株主還元の推移 32 （円） （億円） 2,500 40 一株配当*（左軸） 当期利益**（右軸） 2,000 30 1,500 42 20 40 38 1,000 10 500 0 0 （億円） FY05 FY06 FY07 FY08 FY09 FY10 FY11 FY12 FY13 FY14 FY15 FY16 FY17 FY18 FY19 FY20 （予想） 配当総額 393 423 552 569 582 577 577 594 606 660 685 713 721 724 750 780 自己株式取得 462 2,199 818 1,234 270 - - 494 300 582
Slide 33: 経営計画 2018 で紹介した今後の申請予定
経営計画 2018 で紹介した今後の申請予定 33 2020年8月現在 エンザルタミド ✓✓✓: 承認 非転移性去勢感受性前立腺がん ✓✓: 申請 エンザルタミド ゾルベツキシマブ ✓: 結果入手 転移性去勢感受性前立腺がん 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん 申請準備中 （米国・日本） ✓✓✓ （欧州） ✓✓ ギルテリチニブ AML（造血幹細胞移植後の維持療法） エンホルツマブ ベドチン エンザルタミド 白金製剤およびPD-1/PD-L1阻害剤 ギルテリチニブ 非転移性去勢抵抗性 による治療歴のある転移性 AML（寛解導入化学療法後の維持療法） 前立腺がん ✓✓✓ 尿路上皮がん（米国） ✓✓✓
Slide 34: 成長の基盤となる開発パイプライン
成長の基盤となる開発パイプライン 34 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請 ASP1235/AGS62P1 ゾルベツキシマブ （膵臓腺がん） エンザルタミド エンザルタミド （M0 CSPC、M1 CSPC：中国） （M1 CSPC：欧州） ASP8374/PTZ-201 ASP1650 （精巣がん） エンザルタミド ギルテリチニブ （より早期ステージのAML、小児） （M0 CRPC：中国） ASP1948/PTZ-329 エンホルツマブ ベドチン （その他の種類の固形がん） エンホルツマブ ベドチン ギルテリチニブ ASP1951/PTZ-522 （転移性尿路上皮がん） （R/R AML：中国）
Slide 35: 臨床入りから承認まで: 開発の進展
開発の進展 35 臨床入りから承認まで： 2019年度決算発表（2020年5月）以降の進捗 第Ⅰ相入り 第Ⅱ相入り 第Ⅲ相入り 申請 承認 ロキサデュスタット ソリフェナシン 成人の慢性腎臓病に 2歳以上の小児に 伴う貧血： おける神経因性膀胱： 欧州 米国 エンザルタミド 遠隔転移を有する 前立腺癌： 日本 注） 開発段階の進展の定義 第Ⅰ相入り：治験許可申請（IND）／治験届の承認、次相への進展：社内の意思決定機関における決定、 申請：当局への申請書類の提出、開発中止：社内の意思決定機関における決定
Slide 36: エンザルタミド: アンドロゲン受容体阻害剤
エンザルタミド： アンドロゲン受容体阻害剤 36 米国・欧州・日本 根治治療 去勢感受性 去勢抵抗性 ARCHES M1 CSPC AFFIRM 新規診断 PREVAIL 診断 M1 CRPC 手術 M1 CRPC M1 CSPC再発 （二次治療 （一次治療） 以降） 米国・日本上市 救済療法 欧州申請 上市 上市 監視療法 PROSPER 放射線 EMBARK EMBARK M0 CRPC M0 CSPC 上市 第Ⅲ相： 2019年12月に米国で、2020年5月に日本で承認取得 M1 CSPC プラセボ対照、ADT併用 n=1,150 ARCHES 2019年7月に欧州で申請 第Ⅲ相： 症例
Slide 37: ギルテリチニブ: FLT3阻害剤
ギルテリチニブ： FLT3阻害剤 37 PASHA (HOVON) PrE0905 (PrECOG) 維持療法 地固め療法 GOSSAMER 救援療法 寛解導入療法 維持療法 ADMIRAL 移植 MORPHO FLT3 mut+ 上市 AML 低強度 化学療法 LACEWING 単独療法と救援療法との比較 米国・日本・欧州で上市 再発または難治性 第Ⅲ相： ADMIRAL n=371 （2:1） 2020年3月に中国で申請 第Ⅲ相： PASHA (HOVON) 強力な化学療法との併用、 n=768 FSFT： 2019年12月（治験依頼者：HOVON） 未治療 ギルテリチニブとミドスタウリン
Slide 38: エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/3）
エンホルツマブ ベドチン（EV）：ネクチン-4を標的とするADC（1/3） 38 転移性尿路上皮がんの治療状況およびEVの臨床試験 転移性 白金製剤または 白金製剤および 治療歴なし 尿路上皮がん PD-1/L1阻害剤の PD-1/L1阻害剤の （一次治療） 治療歴 治療歴あり 治療歴あり シスプラチン適応： 白金製剤の治療歴あり： • 単剤化学療法 • Gem-Cis • PD-1/L1阻害剤 • 臨床試験 シスプラチン不適応： • 緩和ケア 標準療法* PD-1/L1阻害剤の治療歴あり： • EV単剤（米国のみ） • Gem-Carbo • Gem-Carbo • PD-1/L1 阻害剤
Slide 39: エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/3）: 臨床試験概要
エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/3）： 臨床試験概要 39 尿路上皮がん 第Ⅲ相: 白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴がある転移性尿路上皮がん； n=608 症例組み入れ終了 EV-301 化学療法との比較 第Ⅲ相: 治療歴がなく白金製剤適応の局所進行性または転移性尿路上皮がん； n=1,095 FSFT： 2020年4月 EV-302 EV + ペムブロリズマブ +/- 白金製剤（カルボプラチン／シスプラチン） PD-1/L1阻害剤の治療歴がある転移性尿路上皮がん コホート1： 2019年12月に米国で承認取得 第Ⅱ相: コホート1： 白金製剤治療歴あり n=219 （迅速承認
Slide 40: エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/3）: EV-103試験デザイン
エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/3）： EV-103試験デザイン 40 用量漸増コホート 用量拡大コホート コホートA コホートD コホートG EV + Pembro EV EV + Pembro EV + Cis, 1L EV + Cis/Carbo シスプラチン不適応 局所進行性 推奨用量 シスプラチン不適応 + Pembro 1L or 2L または 1L コホートE 1L 転移性 EV + Carbo, 1L 尿路上皮 コホートK コホートF がん EV単剤 vs. EV+Pembro コホートB （オプション） (1:1, n=150 in total) （オプション） EV
Slide 41: ゾルベツキシマブ: 抗CLAUDIN 18.2モノクローナル抗体
ゾルベツキシマブ： 抗CLAUDIN 18.2モノクローナル抗体 41 ターゲット：Claudin18.2 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん • タイトジャンクションの主要な構成因子で、 • 対象となる患者層： 上皮細胞層の細胞間の隙間をふさぐ Claudin18.2高発現の局所進行性または 転移性胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん • 様々ながん種において広範囲に発現 - 胃がん患者の約70%で発現、そのうち約30%が • 胃がんは、世界でがんによる死因の3番目を 進行中の第Ⅲ相試験の組み入れ基準に合致 占める 1 - 原発性膵臓腺がん患者の約60%で発現、 • 転移性胃腺がんおよび食道胃接合
Slide 42: FEZOLINETANT: NK3受容体拮抗剤
FEZOLINETANT： NK3受容体拮抗剤 42 血管運動神経症状（VMS）は Women’s Health Initiative（WHI）の臨床研究 2 QOL（生活の質）に大きな影響を及ぼす • 初期のデータ分析では、慢性的なホルモン補充療法 • 身体症状として、ほてりや発汗・寝汗などがあり、 （HRT）の使用と心血管疾患およびがんのリスクの 睡眠に影響を与える可能性がある 増加との関連が示された • 身体症状が恥ずかしさ、いらだち、不安、悲しみと • WHIの報告以降、HRTと同等の有効性を有し、 いった精神症状につながる。 重要な安全性の懸念がない、HRTの代替薬となる ようなもの
Slide 43: AT132 / RESAMIRIGENE BILPARVOVEC: 遺伝子治療
AT132 / RESAMIRIGENE BILPARVOVEC: 遺伝子治療 43 rAAV8-Des-hMTM1 AT132の特徴 X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM） • 2020年1月に買収したAudentes Therapeutics社の • X染色体連鎖性の希少神経筋疾患であり、 遺伝子治療パイプラインにおけるリードプログラム MTM1遺伝子の機能欠損変異が原因 • AAV8によりヒトMTM1遺伝子を骨格筋細胞に 新生児男子4-5万人におよそ1人の割合で発生 送達してミオチュブラリン酵素を発現するように設計 生後18ヵ月時点の推定生存率は約50% • 薬事関連認定
Slide 44: FILS SERORTIN~
FILS SERORTIN~ Wastellas