Veritas In Silico Inc. · TSE:130A

Veritas In Silico — FY2024 Earnings Presentation

46 slides from Veritas In Silico's earnings presentation, Feb 13, 2025

  1. Slide 1: 2024年12月期 決算説明資料

    Bringing new hope with mRNA-targeted drugs 2024年12月期 決算説明資料 株式会社Veritas In Silico 証券コード： 130A 2025年2月13日

  2. Slide 2: 免責事項

    免責事項 本資料は、株式会社Veritas In Silico（以下「当社」といいます。）の会社情報の説明のみを目的として当社が作成したものであり、日本国、米国その他の一切の 法域における有価証券の買付け又は売付け申し込みの勧誘を構成するものではありません。日本国、米国その他の法域において、適用法令に基づく登録若しくは 届出又はこれらの免除を受けずに、当社の有価証券の募集又は販売を行うことはできません。 本資料の作成にあたり、当社は当社がその作成時点において入手可能な情報の真実性、正確性及び完全性に依拠し、かつ前提としており、将来情報、外部データ 等については、その真実性、正確性及び完全性につ

  3. Slide 3: Executive Summary

    Executive Summary 2024年12月期通期ハイライトおよび2025年12月期の業績予想 mRNA標的低分子創薬事業（プラットフォーム型ビジネス）は順調に推移 創薬プラットフォームibVIS®を活用し製薬会社４社との共同創薬研究を実施中 武田、塩野義とのマイルストーン達成、ラクオリア創薬と目標とする特性を細胞レベルで示す低分子化合物を複数取得する等の成果を得た ハイブリッド型ビジネスへの転換に向けて自社パイプラインを創出できる体制を整備 かねてより進めていた当社独自の核酸医薬品の研究を本格化し、核酸医薬品のパイプライン事業化に向けて取り組み中 低分子医薬品の自社パイプライン創出の

  4. Slide 4: Contents

    1 ビジネスモデル ２ 事業ハイライト 3 財務ハイライト 4 成長戦略 5 事業概要 Contents ©2025 Veritas In Silico Inc. 4

  5. Slide 5: Business Model

    1 ビジネスモデル Business Model ©2025 Veritas In Silico Inc. 5

  6. Slide 6: 技術力を活かし、プラットフォーム型からハイブリッド型ビジネスへ

    ビジネスモデル 技術力を活かし、プラットフォーム型ビジネスからハイブリッド型ビジネスへ 当社は幅広いニーズに応えるmRNA標的低分子創薬の技術力を武器として、プラットフォーム型ビジネス（独自の基盤技術を、共同創薬研究等を通じて複数の 製薬会社へ提供）を展開している。プラットフォーム型ビジネスで培った技術力を活かし、自社でもパイプラインを創出するハイブリッド型ビジネスへの展開を開始 創薬研究 （注１） 開発（注２） 製造・販売 製薬会社型 ファーマ・ 自社研究開発または薬の元となる化合物（シーズ）導入 スペシャリティファーマ 自社で研究開発から製造・販売まで実施、もしくは研究開発のシーズを導入し

  7. Slide 7: プラットフォーム型の収益構造

    プラットフォーム型の収益構造 創薬研究の初期から長期にわたり安定した事業収益を実現 当社と製薬会社との共同創薬研究契約では、当社の創薬プラットフォームibVIS®の使用に対して創薬研究の初期から事業収益が得られる このプラットフォーム型の契約の締結により、開発・製造・販売権のライセンス以降も創薬研究における当社の貢献に応じた収益が得られる 創薬研究 開発・販売 (注1） ヒット化合物 リード化合物 承認申請 ターゲット探索 スクリーニング 最適化 非臨床試験 臨床試験 上市 検証 製造販売 契約期間 2–4年 3–5年 3–7年 1–2年 終了まで 研究開始から製品が市場に出るまで約10年 (

  8. Slide 8: ibVISはワンストッププラットフォーム

    ヒット化合物検証 リード化合物最適化 ワンストッププラットフォーム ibVIS®は技術検証と実績で裏打ちされたワンストッププラットフォーム ibVIS®は一連の創薬技術とデジタル技術より成り、mRNA配列データから医薬品候補化合物の取得までワンストップで実行可能となっている 既に、ヒット化合物検証までは共同創薬研究等で実績があり、リード化合物最適化の技術は社内研究により実効性を証明している ibVIS®プラットフォーム 創薬対象遺伝子 ターゲット探索 スクリーニング ヒット化合物検証 リード化合物最適化 医薬品候補化合物 コンピュータによる 化合物ライブラリーの 細胞実験による RNA-低分子

  9. Slide 9: mRNA標的低分子医薬品の将来市場

    mRNA標的低分子医薬品の将来市場 タンパク質標的に匹敵するmRNA標的低分子医薬品の潜在市場 mRNA標的低分子創薬は現在準備期。当該創薬により低分子医薬品が市場に出れば、 “Undruggable”だった疾患に対して研究開発が一気に広まるため（成長期）、 mRNA標的低分子医薬品の市場は、将来的にタンパク質標的低分子医薬品に匹敵する大きな医薬品市場となることが期待できる（発展期） 準備期 成長期 発展期 アーリーアダプター(注1)による創薬 アーリーアダプターによる上市 アーリーマジョリティによる上市 アーリーマジョリティ(注2)による創薬 市場が急拡大 市場規模 mRNA標的 mRNA標

  10. Slide 10: Business Highlights

    2 事業ハイライト Business Highlights ©2025 Veritas In Silico Inc. 10

  11. Slide 11: 2024年12月期の事業進捗

    事業ハイライト 2024年12月期の事業進捗 3月 6月 6月 9月 12月 核酸医薬品の自社 マイルストーン達成 化合物探索が順調 マイルストーン達成 共同開発及び商業 パイプライン創出に に進展 化契約締結 向けた取り組み 複数の疾患を対象と 感染症及び精神・神経 したmRNA標的低分 がんを対象とした 系疾患を対象とした 英LCCと当社共有の 三菱ガス化学との共 子医薬品の創出を目 mRNA標的低分子医 mRNA標的低分子医 パイプラインの構築を 同事業に先行して、よ 指す武田薬品との共 薬品の創出を目指す 薬品の創出を目指す 意図して、がん疾患、 り効率よく活性の高い 同創薬研究におい

  12. Slide 12: 共同創薬研究の進捗状況

    共同創薬研究の進捗状況 各製薬会社との共同創薬事業において実績が積み上がっている 主な提携先 提携時期 対象疾患 創薬研究進行段階 経済条件 ・ 契約金非開示 2021年7月 非開示 ターゲット探索 （注） ・ VIS化合物持分あり スクリーニング 感染症 ・ 契約金最大850億円 2021年11月 精神・神経系疾患 ・ ロイヤリティあり ヒット化合物 検証 リード化合物 ・ 契約金非開示 2022年12月 がん領域 最適化 ・ ロイヤリティあり 製薬会社との共同創薬研究で 最も進んでいるプロジェクトは ・ 契約金非開示 2023年6月 非開示 「ヒット化合物検証」の段階 ・ ロイヤリティあり

  13. Slide 13: 既存契約の潜在収益

    既存契約の潜在収益 プラットフォーム型ビジネスの収益ポテンシャル 既存の共同創薬研究契約にもとづき短期的（創薬研究期間中）、中期的（開発期間中）な事業収益源を確保している 医薬品が上市された場合には、長期的（販売期間中）に販売額に応じたマイルストーン収入のほか、数％のロイヤリティ収入（下図に含まれない）が見込まれる 契約一時金・研究支援金・ 開発マイルストーン 売上マイルストーン 研究マイルストーン 最大総額 17.9 億円 最大総額 最大総額 80.5億円 1,050 億円 取得済総額 約８.3億円 202４年12月末現在 ■ 取得済収益 （2021年～2024年12月） ■ 中期的収益 （

  14. Slide 14: 英国LCCとの共同開発及び商業化契約締結

    低分子パイプラインの事業提携 英国LCCとのmRNA標的低分子医薬品の共同開発及び商業化契約締結 英国LCC Therapeutics （２０２５年１月に、Liverpool ChiroChem Ltd.より社名変更）は、低分子化合物を迅速に合成する斬新な化学プラットフォームを保有 独自の創薬プラットフォームを有する当社が、化学プラットフォームを強みとするLCCと提携する事で、効率的な低分子医薬品のパイプライン創出が可能に URL: https://contents.xj-storage.jp/xcontents/AS82025/2c923708/dabf/416d/ae72/4335460b

  15. Slide 15: 事業開発活動

    事業開発活動 2024年12月期 講演・展示会への参加 新規契約の締結を目指し、パートナー候補となる製薬企業との新たな接触を求め、国内外の展示会等で積極的にアピールを行った ジャパン・ヘルスケアベンチャー・ BIO-Europe 2024 第41回メディシナルケミストリー サミット2024 Company Presentationsセッション シンポジウム 2024年10月9日～11日の３日間、パシフィコ横浜に 2024年11月4日～6日の3日間、スウェーデン・ストッ 2024年11月20日～22日の３日間、京都テルサにて て開催された厚生労働省主催「ジャパン・ヘルスケアベ クホルムにて開催さ

  16. Slide 16: CDA数にもとづく事業開発

    CDA数にもとづく事業開発 年間2社との新規契約締結に必要な秘密保持契約数の確保 秘密保持契約（CDA）を締結した製薬会社のうち、交渉の結果契約締結まで至った確率は約42%、CDA締結から契約締結に至るまでの期間（中央値）は 14 か月 2025年以降も毎年２社と契約締結するため、その数を期待できるCDA数を確保するように事業開発を合目的的に展開している CDA下交渉および契約締結社数の累積 各時点での契約交渉中のCDA数推移 社数 35 11社／42% 10 30 交渉中 （CDA下契約交渉済26社中） 7社 8 25 6 6 20 6 4 4 4 15 交渉済 4 26社 10 2 5 1

  17. Slide 17: Financial Highlights

    3 財務ハイライト Financial Highlights ©2025 Veritas In Silico Inc. 17

  18. Slide 18: 2024年12月期 通期業績概要

    損益計算書 202４年12月期 通期業績概要 mRNA標的低分子創薬事業にて各パートナーとの共同創薬研究が各々順調に進捗、事業収入はマイルストーン収入、研究支援金等、合計194百万円を計上 最終的に2024年度は赤字だったが、年度内に見込んでいた契約締結が期ずれしたためであり、２０２５年度は黒字回復を目指す (要約)損益計算書 （単位：百万円） 主な内訳 （単位：百万円） 2023/12期 202４/12期 202４/12期 実績 業績予想※ 実績 うち マイルストーン収入 90 事業収益 360 １８９ 194 研究支援金等 104 事業費用 322 403 407 うち 研究開発費 172

  19. Slide 19: 四半期業績の推移

    業績推移 四半期業績の推移（FY2023Q3～FY2024） （要約）四半期会計期間損益計算書 （単位：百万円） FY2023 FY2023 FY2024 FY2024 FY2024 FY2024 QoQ Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 事業収益 29 81 32 83 49 29 事業費用 80 83 97 85 104 120 営業損益 -51 -2 -65 -1 -54 -91 営業外損益 -1 0 -22 0 0 1 経常損益 -53 -1 -87 -1 -54 -90 四半期純損益 -53 -2 -87 -2 -55 -90 ©2025 Veritas In Silico Inc

  20. Slide 20: 財務状況の推移

    貸借対照表 バランスシート推移 財務状況の推移 総資産は 593百万円増加して2,248百万円 202４年12月末 東証上場時の公募増資等により、流動資産が増加、自己資本比率が上昇 自己資本比率は 3.0ポイント上昇 資産 負債・資本 資本金は 2024年4月の減資により減少 負債 貸借対照表の推移 （単位：百万円） 2023年12月末 39（△40） 資産 負債・資本 202３/12期末 202４/12期末 現金及び預金 1,549 2,173 負債 79 流動資産合計 1,629 2,232 有形固定資産 23 14 流動資産 純資産 固定資産合計 26 16 2,232 2,209 流動

  21. Slide 21: 2025年12月期 通期業績予想

    損益計算書 2025年12月期 通期業績予想 2025年度の事業収益は、新規の契約締結による契約一時金等により、788百万円の計上を見込む 研究開発費等の増加による事業費用の増加が見込まれるものの、2025年度は黒字回復を目指す (要約)損益計算書 （単位：百万円） 主な内訳 （単位：百万円） 2023/12期 202４/12期 2025/12期 実績 実績 予想 うち 契約一時金 489 事業収益 360 194 788 マイルストーン収入 61 研究支援金等 237 事業費用 322 407 625 営業損益 37 △212 163 うち 研究開発費 331 販売費及び一般管理費 293

  22. Slide 22: 事業収益の内訳

    事業収益の内訳 各年度 事業収益の実績及び見込/計画 ２024年度は、締結を見込んでいた新規契約が2025年度中の締結見込みとなったことから、契約一時金等の収入が減少 2025年度以降は、各年度にて複数の新規契約を締結するとともに、共同創薬研究を着実に進捗させ、事業収益の拡大を図る方針 実績 見込・計画 百万円 1,000 研究支援金等 マイルストーン収入 788 800 契約一時金 600 489 400 360 150 61 178 194 200 30 99 90 237 140 110 104 8 0 FY2022 FY2023 FY2024 FY2025 FY2026 FY2027

  23. Slide 23: 経営成績

    経営成績 各年度 収支の実績及び予算/計画 ２024年12月期は、人員の増強による固定費増加と自社パイプライン創出に向けた準備のための追加研究費により、事業費用が前年度比で増加 2025年12月期以降の中期経営計画期間中、新規契約の締結やマイルストーン等の達成により黒字回復を図る 百万円 見込・計画 実績 1,100 事業収益 900 事業費用 788 当期純利益 700 625 500 407 360 317 322 300 178 194 168 100 33 -100 FY2025 FY2026 FY2027 -141 予算 計画 計画 -236 -300 FY2022 FY2023 F

  24. Slide 24: Growth Strategy

    4 成長戦略 Growth Strategy ©2025 Veritas In Silico Inc. 24

  25. Slide 25: 持続成長可能なスペシャリティファーマへ

    成長曲線 スタートアップ・バイオテク企業から持続成長可能なスペシャリティファーマへ 当社は現在、プラットフォーム型ビジネスから高成長を目指せるハイブリッド型ビジネスへの転換を図っている 最終的には、持続的な成長を遂げるため、mRNA関連の創薬を主軸とし、研究開発・販売機能等を備えた製薬会社（スペシャリティファーマ）へ移行する方針 短期 中期 長期 高成長バイオテク時代 持続成長ファーマ時代 ハイブリッド型ビジネス スペシャリティファーマへ 株主価値 自社パイプラインの価値が 株式価値に織り込まれることを想定 スタートアップ時代 プラットフォーム型ビジネス 現在 時間 (注) あくまでも当社が目

  26. Slide 26: ハイブリッド型ビジネスに転換

    中期経営計画 スペシャリティファーマの前段階としてハイブリッド型ビジネスに転換 mRNA標的低分子医薬品のプラットフォーム型ビジネスを拡大しつつ、核酸医薬品を中心に自社パイプラインの創出を目指すことで、当社の株主価値の向上を図る パイプライン型・ 核酸医薬品など 株主価値 プラットフォーム型・ 低分子医薬品 現在 現在 時間 中期経営計画期間 ©2025 Veritas In Silico Inc. 26

  27. Slide 27: 価値の高いパイプライン創出の開始と効率化

    中期経営計画 価値の高いパイプライン創出の開始と効率化に向けた取り組み 任意のmRNAを創薬対象とすることができる当社のibVIS®プラットフォームの技術的強みを活かし、現在価値の高いプロジェクトを開始する パイプライン創出の方針  現在の株式価値に資する現在価値の高い 中期経営計画期間 パイプラインの創出 ・ 将来価値の総額が大きいもの ・ 上市までの期間が短いもの 株主価値 ・ 現在の株式価値において影響が大きい 直近のコストを低減させるための施策  ２０２５年の最初のパイプライン ・ 研究期間の短い核酸医薬品を候補とする ・ 上市までの期間が比較的短い希少疾患を 創薬対象の候補とする

  28. Slide 28: 中期経営計画期間中の各年度目標

    中長期成長戦略 2030年のVISのビジョンに向けた中期経営計画期間中の各年度目標 当社の2030年のビジョンは、「スペシャリティファーマへとしての地歩を確立」すること。このビジョンを実現するため、2025年から2027年に かけてプラットフォーム型ビジネスに加えてパイプラインも保有するハイブリッド型ビジネスの確立を図る 2030年度 【従来のKPI】 ・事業収益額 スペシャリティファーマ ・新規契約締結数 2024年度 としての 地歩 を 確立 年間目標 ２社 達成 1社 2027年度 2026年度 ・新規契約２件締結 ・パイプライン３本目創出 2025年度 ・前臨床試験対応 ・新規契約２件

  29. Slide 29: 事業の多角化

    事業の多角化 mRNA関連創薬の事業の多角化による持続的成長を目指す 当社のインシリコRNA構造解析は、mRNA関連の様々な創薬に応用可能。ハイブリッド型ビジネスに転換するにあたり、核酸医薬品を自社パイプラインの有力候補 とする。これらに加え、アカデミア・企業との共同研究等を通じてmRNA医薬品とncRNA標的医薬品を事業の一つとすることで、将来的な事業の多角化を図る 短中長期・プラットフォーム 中長期・パイプライン 中長期・パイプライン 長期・共同研究等を通じた事業化 01 02 03 04 mRNA標的低分子医薬品 核酸医薬品（mRNA標的） mRNA医薬品 ncRNA標的医薬品 タンパク

  30. Slide 30: 核酸医薬品のパイプライン候補

    パイプライン候補 核酸医薬品のパイプライン候補およびその他プロジェクト 当社では、最短８か月で核酸医薬品を創出する技術を保有している 希少疾患を中心に、2025年の新規自社パイプラインの候補となる２つの核酸医薬品プロジェクトを既に保有している ターゲット探索 スクリーニング ヒット化合物検証 リード化合物最適化 核酸医薬品 急性腎不全（注) 筋萎縮性側索硬化症（ALS） mRNA医薬品 ファブリー病 ハンター症候群 ncRNA標的医薬品 多発性骨髄腫 （注) 特許6934695号 核酸医薬とその使用 ©2025 Veritas In Silico Inc. 30

  31. Slide 31: 三菱ガス化学との覚書締結

    核酸医薬品の共同事業 三菱ガス化学との核酸医薬の研究・開発・製造の共同事業に関する覚書締結 三菱ガス化学（MGC）との核酸医薬の共同事業を通じて、核酸医薬の品質向上や製造過程管理を当初より考慮した創薬を行うことを意図 開発以降のプロセスがスムーズに進められるほか、将来の商業製造等の成功確率も高めることが期待できる URL: https://contents.xj-storage.jp/xcontents/AS82025/5f77c3b6/72ed/42c9/ae0c/b41840ee1416/140120241002592959.pdf MGCと覚書締結 (10/9リリースの内容） MGCは核

  32. Slide 32: 海外展開

    海外展開 日本におけるプラットフォーム事業の実績をもとにした海外展開 2023年６月の武田薬品を皮切りに、大手製薬会社や海外製薬会社を創薬パートナーとして獲得してさらなる事業拡大を図る フランスのOncodesign Servicesとの事業協力および英国のLCC Therapeuticsとの事業提携を通じて海外展開に注力 欧州主要ファーマ 2023年5月 事業協力開始 2024年12月 事業提携開始 2023年6月 共同創薬研究開始 米国主要ファーマ 2025年2月13日現在 ©2025 Veritas In Silico Inc. 32

  33. Slide 33: サステナビリティ経営

    サステナビリティ経営 社会や環境の持続可能性に配慮した経営 製薬会社やアカデミアとの連携を通じて医薬品の創出に真摯に取り組むことにより、より多くの患者さまの健康と福祉に貢献する 社会の科学技術力の向上や働きがいのある企業風土の醸成等を通じて、社会や環境の持続可能性に配慮した経営を実践する サステナブルな社会の実現 事業活動に内在 事業基盤を構築 科学技術の持続性 した取組み する取組み に向けた取組み 希望に満ちたあたたかい社会  優秀な人材の確保と育成  mRNAに関するアカデミア を実現するために  働きがいのある企業風土 との共同研究を通じた当社 の醸成 の科学力の向上  新規の

  34. Slide 34: 社会の科学力の持続性に向けた取組み

    サステナビリティ経営 社会の科学力の持続性に向けた取組み アカデミアとの共同研究や講義・講演を通じてアカデミアと良好な関係を構築するとともに、当社創薬技術の向上ひいては日本の科学技術界に貢献する また、日本学術会議でも講演し、バイオテク育成についての提言を行うなど、持続可能な社会の実現に積極的に関与する mRNAに関するアカデミアとの共同研究 教育機関等での講義・講演 毎年実施の講義 東京科学大学 大阪大学 2件 新潟薬科大学 千葉工業大学 千葉工業大学 東京慈恵会医科大学 2024年実施の社長講演 上智大学 日本学術会議化学委員会合同会議 Stanford大学 東京農工大学 文部科学省 JA

  35. Slide 35: Business Overview

    5 事業概要 Business Overview ©2025 Veritas In Silico Inc. 35

  36. Slide 36: 会社概要

    会社概要 mRNA標的低分子医薬品および核酸医薬品 の創出に取り組むバイオテク企業 、 会社名 株式会社Veritas In Silico (VIS) 設立 2016年11月17日 新川崎研究所 本社 東京都品川区西五反田一丁目11番1号 (かわさき新産業創造センター内） 基礎研究部門：神奈川県川崎市 事業所 応用研究部門：新潟県新潟市 代表者 代表取締役社長 中村 慎吾 従業員数 1９名 （２０２４年12月末現在） 資本金 77,175千円 （2024年12月末現在） 独自の創薬プラットフォーム ibVIS® により、 製薬会社と共同創薬研究を通じて、 事業内容 mRNA標的低分子医薬品の創

  37. Slide 37: 沿革

    沿革 設立以降、実績を積み上げて着実にmRNA標的低分子事業を拡大 事業会社からの支援のもと、特徴ある研究・創薬パートナーと共にmRNA標的低分子創薬を推進 国内外製薬会社と 契約締結交渉中 日産化学 日産化学 帝人ファーマ 帝人ファーマ 研究・創薬 国内企業 国内企業 パートナー （非開示） 旭化成ファーマ （非開示） 興和 6月 契約締結 12月 契約締結 2016 2017 2018 2019 2020 2021 2022 2023 ２０２４ 2025 重要 KDDI 2月 東京証券取引所 （資本参加） （資本参加） グロース市場に上場 イベント mRNA標的低分子創薬 mRNA標的低分

  38. Slide 38: 代表者紹介

    代表者紹介 mRNA標的低分子創薬を実現させた当社創立者のバックグラウンド 当社設立後、中村はバックグラウンドを最大限活用してmRNA標的低分子創薬事業を本格化 三度にわたる資金調達ラウンドを成功させ、２０２４年２月にはIPOを達成 ～2003 科学者としての経歴 2000年 ・ 名古屋大学にて情報工学を学び、有機化学で博士号を取得 ・ 米国エール大学で博士研究員として、RNA生物学を研究 ・ mRNA標的低分子創薬の概念は、これら科学的背景をもとに発想 2005年 2003-2011 製薬業界での経歴 ・ 武田薬品にてmRNA標的低分子創薬の社内プロジェクトを7年間主導 代表取締役社長 ・

  39. Slide 39: 役員紹介

    役員紹介 実務経験豊富なマネジメントチーム 製薬・バイオ業界において豊富な実務経験を有する経営陣及びその経営を監査する幅広い経験を持つ監査役が一丸となり事業推進に取り組む 取締役・管理部長 取締役・事業開発部長 社外取締役・独立役員 萩原 宏昭 甲田 伊佐男 PhD 小南 欽一郎 PhD 管理部門として30年以上の実務経験を持 医薬品の創薬研究、臨床開発から事業開発 テック&フィンストラテジー株式会社 ち、当社を含め２度IPOを成功させた経験 に従事し、医薬品業界で４０年以上（そのう 代表取締役 を有する ち米国で約15年）の実務経験を有する 九州大学にて教員を勤めた後、野村証券等 でバイオア

  40. Slide 40: mRNA標的創薬の潜在性

    mRNA標的創薬の潜在性 治療“できない”を“できる”にするmRNA標的創薬 従来のタンパク質を創薬標的とした創薬技術では“Undruggable（創薬不可能）”な疾患もmRNAを創薬標的とすることで “Druggable（創薬可能）”に 疾患関連タンパク質の半数以上を占める、アンメット･メディカル・ニーズ(有効な治療方法がない疾患に対する医療ニーズ)にこたえていける可能性がある 1,265 3,131 医薬品の研究開発に適さない タンパク質標的創薬では不可能だが、 もしくは医薬品の研究開発が難しい 25% 62% mRNAを標的にすることで医薬品の研究 疾患関連タンパク質 開発が可能になる疾

  41. Slide 41: 事業領域

    事業領域 mRNAを標的とした低分子医薬品でブルーオーシャンを開拓 当社は、タンパク質の設計図であるmRNAを創薬標的として、経口投与が可能で医療経済的に望まれている低分子医薬品の創出を目指す 新しいブルーオーシャン戦略によって低分子創薬の課題が解決されるため、将来的な市場の成長が期待される 疾患関連タンパク質の設計図 疾患関連 DNA mRNA タンパク質 mRNA標的 タンパク質標的 低分子医薬品 低分子医薬品 核酸医薬品 抗体医薬品等 今後の成長市場 現在の主な医薬品市場 (注) mRNA標的低分子医薬品の研究開発は世界的に見てもほとんどが研究段階であり、本創薬で上市された低分子医薬品は

  42. Slide 42: mRNA標的低分子医薬品のメカニズム

    mRNA標的低分子医薬品のメカニズム さまざまな疾患の治療に適用できる汎用性のある作用メカニズム 細胞内では、タンパク質の設計図であるmRNAの情報をリボソームが左から右（下図）に読み取ることでタンパク質が合成される 低分子医薬品によりmRNA上の構造が安定化されると、リボソームはmRNAの情報を読み進めることができなくなりタンパク質の合成はストップする 低分子医薬品なし 低分子医薬品あり 細胞内 細胞内 疾患の原因となる タンパク質 安定な mRNA構造 低分子 医薬品 mRNA 5’ 3’ リボソーム ©2025 Veritas In Silico Inc. 42

  43. Slide 43: ibVISの適用範囲

    ibVIS®の適用範囲 創薬プラットフォームibVIS®で未だ満たされない医療ニーズに応える 当社の創薬プラットフォームibVISⓇを紹介した製薬会社から開示された創薬対象遺伝子は100以上で、疾患領域は多種多様である 創薬の専門家から見ても、ibVISⓇは様々な疾患に適用可能であることを示唆している。特にがん領域への期待が大きく、中枢神経疾患がそれに続く 創薬対象遺伝子からわかる疾患領域(注) がん領域 中枢神経疾患 従来のタンパク質標的創薬では治療できない がん領域 20% がんが多く存在する。患者数が多いため、 大量供給可能な低分子新薬の開発が望まれる 41% その他※ 24% 希少疾患

  44. Slide 44: 理念

    理念 mRNA標的低分子創薬で 希望に満ちたあたたかい社会の実現を 創薬のフロンティアを どんな疾患の患者さまも 切り拓くパスファインダー 最適な治療が （Pathfinder）として 受けられるように ©2025 Veritas In Silico Inc. 44

  45. Slide 45: Executive Summary

    Executive Summary 2024年12月期通期ハイライトおよび2025年12月期の業績予想 mRNA標的低分子創薬事業（プラットフォーム型ビジネス）は順調に推移 創薬プラットフォームibVIS®を活用し製薬会社４社との共同創薬研究を実施中 武田、塩野義とのマイルストーン達成、ラクオリア創薬と目標とする特性を細胞レベルで示す低分子化合物を複数取得する等の成果を得た ハイブリッド型ビジネスへの転換に向けて自社パイプラインを創出できる体制を整備 かねてより進めていた当社独自の核酸医薬品の研究を本格化し、核酸医薬品のパイプライン事業化に向けて取り組み中 低分子医薬品の自社パイプライン創出の

  46. Slide 46: ©2025 Veritas In Silico Inc.

    ©2025 Veritas In Silico Inc. 46

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