Slide 1: 第44期 決算説明会 研究開発
第44期 決算説明会 研究開発 2019年5月16日 ＪＣＲファーマ株式会社 【証券コード】4552 【問合せ先】 経営企画本部 本多・北村 （TEL 0797-32-1995） Copyright © 2018 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 2: 開発パイプライン
開発パイプライン ■ ライソゾーム病 ■ その他バイオ医薬品 ■再生医療等製品 2018年11月の 決算説明会より進捗あり 開発番号 適応症 前臨床 PhI/II PhIII 申請 承認 備考 酵素補充療法 JR-141 ハンター症候群 J-Brain Cargo® 採用 酵素補充療法 JR-162 ポンペ病 J-Brain Cargo® 採用 J-MIG System® 採用 酵素補充療法 JR-171 ハーラー症候群 J-Brain Cargo® 採用 J-MIG System® 採用 酵素補充療法 JR-441 サンフィリッポ症候群A型 J-Brain Cargo® 採用 J-MIG S
Slide 3: 研究開発ニュースリリースまとめ
研究開発ニュースリリースまとめ 2018年 11月28日：アガルシダーゼ ベータBS点滴静注「JCR」 薬価収載・販売開始のお知らせ 12月21日：JR-141 第I/II相臨床試験結果の論文掲載（Molecular Therapy）についてのお知らせ 12月28日：JR-141 第III相臨床試験の患者登録完了に関するお知らせ 2019年 2月6日： JTR-161 第I/II臨床試験で投与開始のお知らせ 2月12日：JR-171 15 th Annual WORLDSymposiumTM 2019で発表 2月28日：JR-141 ブラジルでの第II相臨床試験の患者登録完了に関するお知らせ
Slide 4: 目次
目次 品 目 名 開 発 段 階 適 応 症 JR-141 日本:第III相臨床試験 ライソゾーム病 （血液脳関門通過型遺伝子組換え ブラジル:第II相臨床試験 ハンター症候群 イズロン酸-2-スルファターゼ） JR-171 ライソゾーム病 （血液脳関門通過型遺伝子組換え 前臨床 ハーラー症候群 α−L−イズロニダーゼ） JR-441 ライソゾーム病 （血液脳関門通過型遺伝子組換え 前臨床 サンフィリッポ症候群A型 ヘパランN-スルファターゼ） JR-162 ライソゾーム病 （J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え 前臨床 ポンぺ病 酸性α-グルコシダーゼ） 再生医療等製品 JR-031
Slide 5: JR-141 血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ
JR-141 血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ 適応症 ハンター症候群（ムコ多糖症II型） 厚生労働省指定難病 ■ 患者数*： 約250名 (日本) 、約7,800名 (WW) *当社調べ ■ 市場規模*： 約80億円（2018年/日本）、約910億円（2018年/WW） ■ 症状： -骨 : 特徴的顔貌、骨格変形、関節拘縮 - 心臓 : 弁膜肥厚 - 軟組織 : 厚い皮膚、多毛、巨舌 - 肝臓 : 肝臓肥大 - 中枢神経 : 中枢神経障害 現在の治療は血液脳関門を通過せず、中枢神経症状に効果がない 4 Copyright © 2018 JCR Pharmaceut
Slide 6: JR-141 ハンター症候群 開発状況
JR-141 血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ 適応症 ハンター症候群（ムコ多糖症II型） 厚生労働省指定難病 米国 欧州 JCR USA, Inc. • 2019年2月に欧州医薬品庁 日本 • 2018年10月に米国食品医薬品局より オーファンドラッグに指定 よりオーファンドラッグに指定 • 2018年3月に厚生労働省より、 「先駆け審査指定制度」の対象品目に指定 • 2018年8月から第III相臨床試験実施中 ⇒全被験者への投与開始済み ブラジル • 2018年6月から 第II相臨床試験実施中 ⇒全被験者への 2020年度中に 投与開始済み 日本での製造販売承認
Slide 7: JR-171 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα-L-イズロニダーゼ
JR-171 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ 適応症 ハーラー症候群（ムコ多糖症I型） 厚生労働省指定難病 ■ 患者数*： 約60名 (日本)、約3,600名 (WW) *当社調べ ■ 市場規模*： 約15億円（2018年/日本）、約240億円（2018年/WW） ■ 症状： -骨 ：特徴的顔貌、骨格変形、関節拘縮 -眼 ：角膜混濁 - 心臓 ：心弁膜症 - 軟組織 ：厚い皮膚、多毛、巨舌 - 肝臓 ：肝脾腫 - 中枢神経 ：中枢神経障害 2019年度中の臨床試験開始を目指す 6 Copyright © 2018 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 8: JR-441 血液脳関門通過型 遺伝子組換えヘパランN-スルファターゼ
JR-441 血液脳関門通過型 遺伝子組換えヘパランN-スルファターゼ 適応症 サンフィリッポ症候群A型（ムコ多糖症IIIA型） 厚生労働省指定難病 ■ 患者数*： 約60名 (日本) 、約6,900名 (WW) * A型B型患者総数（当社調べ） ■ 症状： 中枢神経症状、睡眠障害、肝脾腫、痙攣発作 ■ 原因： ライソゾーム内のヘパランN-スルファターゼが生まれつき不足、または欠損 画期的な治療薬の開発が ■ 治療法： 現在有効な治療法はない 切望されている 動物試験にて、脳への薬剤移行や脳内に蓄積したへパラン硫酸の減少 効果において良好な結果 2020年度中の臨床試験開始を目指す 7 C
Slide 9: JR-162 J-Brain Cargo適用 遺伝子組換え酸性α-グルコシダーゼ
JR-162 J-Brain Cargo®適用 遺伝子組換え酸性α-グルコシダーゼ 適応症 ポンペ病 厚生労働省指定難病 ■ 患者数*： 約80名（日本）、約10,600名 (WW) *当社調べ ■ 市場規模*： 約30億円（2018年/日本）、約990億円（2018年/WW） ■ 症状： 主に筋組織が侵され、呼吸、運動および心臓の機能障害が起こる - 乳児型： 心機能障害、筋力の低下、呼吸困難、呼吸器感染症 誤嚥性肺炎、成長の遅れ - 小児型・成人型： 心機能障害、頭痛、筋力の低下・腰痛、誤嚥性肺炎 呼吸困難、呼吸器感染症、発達の遅れ、栄養不足 骨格筋・呼吸筋・心筋のみならず 中枢神経系組織
Slide 10: 遺伝子治療 Gene Therapy
遺伝子治療 Gene Therapy 【細胞】 ライソゾーム 【ライソゾーム】 酵素 膜タンパク質 • 外からの補充が可能 • 外からの補充は不可 • 酵素補充療法にて治療可能 • 遺伝子を中で発現させる必要あり J-Brain Cargo®技術で治療可能 遺伝子治療でのみ治療可能 2021年度中の臨床試験開始を目指す 9 Copyright © 2018 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 11: JCRが取り組むライソゾーム病治療薬
α-マンノシドーシス JCRが取り組む GM1 ガングリオシドーシス ライソゾーム病治療薬 ※赤枠：2018年11月の決算説明会より進捗あり ニーマンピック病 フコシドーシス ゴーシェ病 バッテン病 サンフィリッポ症候群A JR-441 (ムコ多糖症IIIA型) 遅発乳児型 サンフィリッポ症候群B ハーラー症候群 バッテン病 乳児型 (ムコ多糖症IIIB型) JR-171 (ムコ多糖症I型) 異染性白質 スライ症候群 ハンター症候群 クラッべ病 JR-162 ポンぺ病 JR-141 ジストロフィー (ムコ多糖症Ⅶ型) (ムコ多糖症II型) 動物モデルでの 基礎研究 製法検討 前臨床 臨床試験
Slide 12: 「J-Brain Cargo」の可能性
「J-Brain Cargo 」の可能性 ® 他社との協業 ペプチドリーム株式会社 2016 共同研究契約を締結 2019 血液脳関門通過性を付与する キャリアペプチドの創製に成功 現在有効な治療薬が存在しない 様々な中枢神経系疾患等への応用が可能 11 Copyright © 2018 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 13: 目次
目次 品 目 名 開 発 段 階 適 応 症 JR-141 日本:第III相臨床試験 ライソゾーム病 （血液脳関門通過型遺伝子組換え ブラジル:第II相臨床試験 ハンター症候群 イズロン酸-2-スルファターゼ） JR-171 ライソゾーム病 （血液脳関門通過型遺伝子組換え 前臨床 ハーラー症候群 α−L−イズロニダーゼ） JR-441 ライソゾーム病 （血液脳関門通過型遺伝子組換え 前臨床 サンフィリッポ症候群A型 ヘパランN-スルファターゼ） JR-162 ライソゾーム病 （J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え 前臨床 ポンぺ病 酸性α-グルコシダーゼ） JR-031EB 製造販売承
Slide 14: JR-031EB テムセル適応拡大 ヒト間葉系幹細胞
JR-031EB テムセル適応拡大 ヒト間葉系幹細胞 厚生労働省 適応症 表皮水疱症 (Epidermolysis bullosa：EB) 指定難病 ■ 原因：皮膚基底膜領域における接着構造制御蛋白の遺伝子異常 ■ 症状：日常生活の軽微な外力で表皮が基底膜レベルで剥離して 全身熱傷様の水疱、潰瘍を形成 ■ 治療法：基本的になく、ガーゼやワセリン等での潰瘍部保護程度 ■ 患者数*：約500-640名（日本）※治療対象は重症度の高い300名程度 *当社調べ 2018年：希少疾病用再生医療等製品に指定 2019年3月：製造販売承認申請 2019年度中に承認予定 13 Copyright © 20
Slide 15: JTR-161/JR-161 ヒト歯髄由来幹細胞
JTR-161/JR-161 ヒト歯髄由来幹細胞 適応症 急性期脳梗塞 (acute cerebral infarction) ヒト歯髄由来幹細胞 ■ 原因 ： 高血圧、高脂血症、糖尿病、肥満など生活習慣病や心臓病など （生活習慣病や喫煙は、脳梗塞の下地となる動脈硬化を促進） ■ 年間発症者数*： 約30万名 (日本) *当社調べ ■ 治療法 ： 発症数時間以内に「血栓溶解療法」、「抗血小板療法」、 「抗凝固療法」、「脳保護療法」が行われる 2017年7月： 帝人株式会社と急性期脳梗塞を適応症とした 共同開発契約・実施許諾契約を締結 2019年2月：第I/II相臨床試験にて患者投与開始 14
Slide 16: 目次
目次 品 目 名 開 発 段 階 適 応 症 JR-141 日本:第III相臨床試験 ライソゾーム病 （血液脳関門通過型遺伝子組換え ブラジル:第II相臨床試験 ハンター症候群 イズロン酸-2-スルファターゼ） JR-171 ライソゾーム病 （血液脳関門通過型遺伝子組換え 前臨床 ハーラー症候群 α−L−イズロニダーゼ） JR-441 ライソゾーム病 （血液脳関門通過型遺伝子組換え 前臨床 サンフィリッポ症候群A型 ヘパランN-スルファターゼ） JR-162 ライソゾーム病 （J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え 前臨床 ポンぺ病 酸性α-グルコシダーゼ） JR-031EB 製造販売承
Slide 17: JR-131 遺伝子組換えダルベポエチンアルファ
JR-131 遺伝子組換えダルべポエチンアルファ 適応症 腎性貧血 ● 2013年9月：キッセイ薬品工業株式会社と共同研究開発契約を締結 JCR独自の「糖鎖コントロール技術」を活用し、 複雑な糖鎖構造をクリア 特許出願済 第III相臨床試験：有効性の同等性検証/安全性の比較検討 ・有効性主要評価項目の同等性検証 ・安全性プロファイルの類似性確認 2018年9月：製造販売承認申請 2019年中に製造販売承認取得予定 16 Copyright © 2018 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 18: JR-142 遺伝子組換え持続型成長ホルモン
JR-142 遺伝子組換え持続型成長ホルモン 適応症 小児成長ホルモン分泌不全性低身長症 特許出願済 独自の改変型アルブミンを融合させることにより バイオ医薬品の血中半減期を大幅に延長させる技術を開発 • 野生型アルブミン融合技術を大幅に凌駕する血中半減期 • 薬効マーカーの評価結果より、投与頻度、投与用量も減少させることが可能 2019年4月：第I相臨床試験治験届受理 試験デザイン 対象：健康な成人男性31名 評価項目：安全性、薬物動態 2019年5月：臨床試験開始予定 17 Copyright © 2018 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All r
Slide 19: 開発パイプライン
開発パイプライン ■ ライソゾーム病 ■ その他バイオ医薬品 ■再生医療等製品 2018年11月の 決算説明会より進捗あり 開発番号 適応症 前臨床 PhI/II PhIII 申請 承認 備考 酵素補充療法 JR-141 ハンター症候群 J-Brain Cargo® 採用 酵素補充療法 JR-162 ポンペ病 J-Brain Cargo® 採用 J-MIG System® 採用 酵素補充療法 JR-171 ハーラー症候群 J-Brain Cargo® 採用 J-MIG System® 採用 酵素補充療法 JR-441 サンフィリッポ症候群A型 J-Brain Cargo® 採用 J-MIG S
Slide 20: Bio Drug Cell Therapy Gene Therapy
一歩先を行く、 独自の研究開発技術で 日本発・世界初の新薬を創製 バイオ医薬品 Bio Drug 希少疾病・難病 細胞治療 遺伝子治療 再生医療 Gene Therapy Cell Therapy 19 Copyright © 2018 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 21: Copyright © 2018 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
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Slide 22: 注意事項
注意事項 本資料中の開発見通し等の将来に関する記述は、当社が現在得ている情報をもとに なされた当社の判断に基づくものであり、既知あるいは未知のリスクや不確実な要素 を含んでいます。実際の結果は、様々な要因によりこれら将来に関する記述内容とは 大きく異なる可能性があることをご承知ください。 そのような要因の例としては、経済情勢の悪化、法律・行政制度の変化、新製品上市 の遅延、競合会社の価格・製品戦略による圧力、当社製品の販売力の低下、生産中断、 当社の知的財産権に対する侵害、重大な訴訟における不利な判決等がありますが、 これらに限定されるものではありません。 本資料は医薬品（開発中の物を含む）に