Astellas Pharma Inc. · TSE:4503
Astellas Pharma — FY2020 Earnings Presentation
54 slides from Astellas Pharma's earnings presentation, Apr 27, 2021
Slide 1: 2020年度決算概況
2020年度決算概況 2021年4月27日 アステラス製薬株式会社 代表取締役社長CEO 安川 健司
Slide 2: 注意事項
注意事項 2 この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述および その他の過去の事実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の 見通しです。これらの記述は経営陣の現在入手可能な情報に基づく見積りや 想定によるものであり、既知および未知のリスクと不確実な要素を含んでいます。 様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる可能性が あります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および 関係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品 および既存品の販売活動において期待した成果を得られない可能性
Slide 3: 本日の内容
本日の内容 3 2020年度 連結業績および I 2021年度 連結業績予想 II 持続的な成長に向けた取り組み III 経営計画 2018 レビュー
Slide 4: 2020年度業績
2020年度業績 4 20年度 （億円） 2019年度 2020年度 増減 増減率 達成率 予想 売上収益 13,008 12,495 -513 -3.9% 12,565 99.4% 売上原価 2,767 2,461 -307 -11.1% 売上収益比率 21.3% 19.7% -1.6 ppt 販売費及び 4,993 5,043 +50 +1.0% 一般管理費 研究開発費 2,242 2,245 +3 +0.1% 2,335 96.1% 無形資産償却費 212 238 +26 +12.3% コア営業利益 2,778 2,514 -264 -9.5% 2,510 100.1% ＜フルベース＞
Slide 5: 2020年度業績：前期実績との比較
2020年度業績： 前期実績との比較 5 ⚫ 売上収益・コア営業利益は前期比較で減少 ✓ 成長を支える主要製品の売上は順調に拡大 ✓ 独占販売期間満了、日本での販売契約終了による売上の減少 ✓ 特に第1四半期におけるCOVID-19の影響による減少 ✓ 販管費は微増、研究開発費はほぼ横ばい ⚫ フルベース： 営業利益、当期利益は減少 ✓ その他の費用として無形資産の減損損失を計上： − ASP8374の開発中止（2Q： 302億円） − AT132の開発計画の見直しに伴う資産価値の低下（4Q： 588億円）
Slide 6: 2020年度業績：業績予想との比較
2020年度業績： 業績予想との比較 6 ⚫ 売上収益は若干の未達（為替の影響を除くと達成） コア営業利益は達成 ✓ 為替の影響 （売上： -118億円 コア営業利益： -65億円） ✓ がん領域の主力品は順調に推移 ✓ 中国において、保険償還の開始タイミングの遅れや集中購買 （VBP: Volume Based Procurement）の影響により予想未達 ✓ 研究開発費は若干の未消化 ⚫ フルベース： 営業利益、当期利益は未達 ✓ 業績予想に織り込んでいない無形資産の減損損失の計上： AT132の開発計画の見直しに伴う資産価値の低下（4Q： 588億円）
Slide 7: 2020年度業績：売上収益の詳細
2020年度業績： 売上収益の詳細 7 がん領域の主力品は力強い成長を継続 2020年度実績 前期比 XTANDI 4,584億円 +584億円 ゾスパタ 238億円 +96億円 がん領域 3製品合計 前期比 PADCEV 128億円 +110億円 +790 億円 エベレンゾ 11億円 +9億円 ミラベグロン 1,636億円 +20億円 日本の新製品 705億円 +93億円 連結売上収益は前期比 -513億円 主な減少要因： ✓ 独占販売期間満了品（-557億円）、日本での販売契約終了品（-363億円）などが減少 ✓ 特に第1四半期におけるCOVID-19の影響による減少 独占販売期間満了品：
Slide 8: 2020年度業績：主要製品のビジネスアップデート
2020年度業績： 8 主要製品のビジネスアップデート 為替の影響を除くグローバル売上は予想を達成。米国はCOVID-19の影響（新規患者低下、治療開始の XTANDI 遅れ）により予想に対して未達となったが、物量で前期比20%増加しており、今後も継続成長を見込む。 中国においてM1 CRPCの適応で保険償還開始（2021年3月） 米国、欧州において売上が拡大。特に米国での好調な業績によりグローバル売上は予想を上回り達成。 ゾスパタ シンガポール（2021年2月）や中国（2021年4月）で新発売。欧州では、英国やドイツに加え、2021年3月から イタリアでも保険償還開始 早期の市場浸透により売
Slide 9: 2021年度通期業績予想
2021年度通期業績予想 9 （億円） 2020年度 実績 2021年度 予想 増減率 売上収益 12,495 13,230 +5.9% 販売費及び 5,043 5,410 +7.3% 一般管理費 研究開発費 2,245 2,420 +7.8% コア営業利益 2,514 2,700 +7.4% コア当期利益 2,099 2,130 +1.5% ＜フルベース＞ 営業利益 1,361 2,650 +94.8% 当期利益 1,206 2,090 +73.3%
Slide 10: 2021年度通期業績予想の概要
2021年度通期業績予想の概要 10 ⚫ 2021年度は増収・増益を見込む コア営業利益率20%を予想 ⚫ 主要製品の売上は継続成長 独占販売期間満了、国内での販売契約終了、製品譲渡や薬価改定の影響による 売上の減少をオフセット ✓ 増加要因： XTANDI、ゾスパタ、PADCEV、エベレンゾ、ミラベグロン ✓ 減少要因： ベシケア（日本）、マイカミン／ファンガード、販売契約終了・製品譲渡（セレコックス、リピトール、 エリガード、欧州レガシー品など）、製品譲渡対価収入の反動（ディフィクリア、プロトピック）、 日本の薬価改定 ⚫ Primary Focusへの研究開発費や新製品の立ち上げ費用など
Slide 11: 2021年度通期業績予想：主力成長ドライバー
2021年度通期業績予想： 主力成長ドライバー 11 2021年度予想 2021年度の取り組み、成長要因 • 早期ステージの前立腺がん市場でさらなるシェア拡大 XTANDI 5,572 億円 • エスタブリッシュドマーケットやインターナショナルマーケットでの 適応追加（M1 CSPC）による売上拡大 前期比 +988（+21.5%） • M1 CRPCの適応で保険償還が開始された中国での継続成長 • 米国、日本においてマーケットリーダーとしてのポジショニング確立、 ゾスパタ 367 億円 他地域でのマーケットシェア拡大 • 2021年4月に発売となった中国でも売上貢献を見込む +128（+53
Slide 12: 本日の内容
本日の内容 12 2020年度 連結業績および I 2021年度 連結業績予想 II 持続的な成長に向けた取り組み III 経営計画 2018 レビュー
Slide 13: 重点後期開発品：最新状況
重点後期開発品： 最新状況 13 （下線： 2021年1月の2020年度第3四半期決算発表以降の更新） エンザルタミド エンホルツマブ ベドチン ゾルベツキシマブ M0 CRPC 転移性尿路上皮がん 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん • 欧州： 添付文書へのOSデータ追加に • 治療歴あり： • 第Ⅲ相試験進行中 ついて2021年1月にCHMPが勧告を 2021年2月に米国（2つのsBLA）、 採択 2021年3月に欧州および日本で申請。 膵臓腺がん EV-301試験データをASCO GU 2021 • 第Ⅱ相試験進行中 M1 CSPC およびNEJMで発表。EV-201試験 • 欧州： 20
Slide 14: エンホルツマブ ベドチン（1/2）：mUCプログラムの最新状況
エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/2）： 14 転移性尿路上皮がん（mUC）プログラムの最新状況 米国、欧州および日本で申請 ⚫ 米国： 2021年2月に申請（以下2つのsBLA）、PDUFA dateは2021年8月17日に設定 a 1. EV-301試験結果を基に、迅速承認（Accelerated Approval）を正規承認に変更する 2. EV-201試験コホート2結果を基に、PD-1/L1阻害剤の治療歴がありシスプラチン不適応の患 者へ適応を拡大する ⚫ 欧州： EV-301試験結果を基に、2021年3月に申請 b ⚫ 日本： EV-301試験およびEV-201試験結果を基に、2
Slide 15: エンホルツマブ ベドチン（2/2）：第Ⅲ相EV-301試験結果
エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/2）： 15 第Ⅲ相EV-301試験結果 白金製剤を含む化学療法およびPD-1/L1阻害剤による治療歴のある 進行性尿路上皮がん患者において ✓ 対照の化学療法と比べて、EV単剤は全生存期間（OS）を有意に延長 ✓ 安全性プロファイルは、これまでのEVの試験で認められたものと同様 OS ［主要評価項目］ 死亡数 / 症例数 OS中央値 （95% CI） 生存患者の割合（%） EV 134 / 301 12.88ヵ月 （10.58-15.21） 化学療法 167 / 307 8.97ヵ月 （8.05-10.74） EV ハザード比 0.70 （95% CI：
Slide 16: Focus Areaアプローチの進展：遺伝子治療
Focus Areaアプローチの進展： 遺伝子治療 16 遺伝子治療分野のグローバルリーダーとしてのポジションを確立する アステラスにおける遺伝子治療のCenter of Excellence 「Astellas Gene Therapies」 ⚫ 遺伝子治療プログラムの推進において、より効果的・効率的なオペレーション体制を整えるために、 2021年4月1日付で子会社であるAudentes Therapeuticsを社内統合し、「Astellas Gene Therapies」を設立 ⚫ 遺伝子治療の領域に特化した研究・製造部門、開発部門、コマーシャル部門を設置 AT132の現況 （適応症：
Slide 17: 2021年度に期待される主なイベント
2021年度に期待される主なイベント 17 当局の判断 エンザルタミド M1 CSPC（欧州） エンホルツマブ PD-1/L1阻害剤の治療歴がありシスプラチン不適応のmUC（米国a） ベドチン 白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴のあるmUC（米国a,b、欧州c） 治療歴のあるmUC（日本） ロキサデュスタット 慢性腎臓病に伴う貧血（欧州） 申請 ギルテリチニブ 再発または難治性の急性骨髄性白血病（中国d） データ判明 fezolinetant 第Ⅲ相試験SKYLIGHT 1、2および4の52週データ 適応症等の詳細は「新薬開発状況」を参照 a： 優先審査に指定、Real-Time On
Slide 18: Rx+プログラムの進展（1/2）：AIを用いたホルタ解析装置用プログラム
Rx+プログラムの進展（1/2）： 18 AIを用いたホルタ解析装置用プログラムの開発 エムハート社との共同研究を通じてAIを用いたホルター心電図検査の データ解析アルゴリズムを開発 ⚫ コンピュータへの負荷が小さく、動作が軽い、効率的な解析アルゴリズムの開発に成功 （特許出願中） ⚫ 国際標準規格であるMFERで記述されたデータであれば、ホルター心電計の種類を選ばずに クラウド上で解析が可能 ⚫ 2021年3月に医療機器プログラムとして認証取得、2021年度中の事業化（エムハート社の 心電図解析サービスに搭載）を予定 ⚫ 更なる精度向上と効率化を目指し、臨床で得られた心電図データを用い深層学
Slide 19: Rx+プログラムの進展（2/2）：2021年度に期待される主なイベント
Rx+プログラムの進展（2/2） ： 19 2021年度に期待される主なイベント スフィア * プログラム 期待される主なイベント 慢性疾患の重症化予防 運動支援フィットネス 自宅で実施可能なサービスの サービス事業（Fit-eNce） パイロット販売開始 運動支援ゲームアプリ事業 パイロット販売開始 BlueStar 臨床試験開始（日本） ホルタ解析装置用 サービス事業化 プログラム（マイホルターII） 手術・診断精度向上による ASP5354 第Ⅱ相試験のトップライン結果入手 患者アウトカム最大化 * Rx+ Story実現に向けて注力する事業領域
Slide 20: サステナビリティ：Access to Health
サステナビリティ： Access to Health 20 TBアライアンスと新規結核治療薬のリード化合物創出に向けた共同研究契約を締結 ⚫ 2017年10月から結核治療薬の探索に関する共同研究を行ってきた ⚫ 今回の共同研究では、探索研究から得られたヒット化合物群を活用し、薬理活性、薬物動態、 安全性を改善したリード化合物を創出することを目指していく ⚫ 公益社団法人グローバルヘルス技術振興基金から資金提供を受け実施する Access to Healthについての考え方 その他取り組み（イノベーションの創出） ⚫ 革新的な医薬品を研究、開発し、患者さんへ ⚫ 社会的利益を追求する研究開発プロ
Slide 21: 本日の内容
本日の内容 21 2020年度 連結業績および I 2021年度 連結業績予想 II 持続的な成長に向けた取り組み III 経営計画 2018 レビュー
Slide 22: 経営計画2018レビュー（戦略面）
経営計画 2018レビュー （戦略面） 22 経営計画2018の3つの戦略課題への取り組みが計画どおり順調に進展 革新的な治療薬を生み出すための土台を構築 戦略目標 1 戦略目標 2 戦略目標 3 製品価値の最大化と Focus Areaアプローチによる Rx+プログラムへの挑戦 Operational Excellenceの更なる追求 価値創造 製品価値の最大化 ✓ 特定したPrimary Focusにおける ✓ Rx+事業の基盤構築を推進 開発プログラムの進展 ✓ XTANDI、ミラベグロンの売上は順調に ✓ 様々な異分野のノウハウ・技術 拡大。特にXTANDIは策定時の計画を ✓ 革新的
Slide 23: 重点後期開発品の進展
重点後期開発品の進展 23 経営計画2018で掲げた申請目標を全て達成し、グローバルでの承認も取得 開発フェーズ プロジェクト 適応症 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請 承認 エンザルタミド 転移性去勢抵抗性前立腺がん 中国 非転移性去勢抵抗性前立腺がん 米国・欧州・中国 転移性去勢感受性前立腺がん 米国・日本 欧州 非転移性去勢感受性前立腺がん ギルテリチニブ 再発または難治性のAML 日本・米国・欧州・中国 未治療AML、強力な化学療法適応 未治療AML、強力な化学療法不適応 無益性の観点で第Ⅲ相試験早期中止 AML、造血幹細胞移植後の維持療法 AML、化学療法後の維持療法 エンホルツマブ 米国 mU
Slide 24: Focus Areaアプローチの進展（1/2）：Primary Focus間の有機的なつながり
Focus Areaアプローチの進展（1/2）： 24 Primary Focus間の有機的なつながり Primary Focus間で革新的なプラットフォームを相互利用することにより、 有望なプロジェクトを創出 2018年5月時点 2021年4月時点 Quethera Nanna Audentes 遺伝子 ﾊﾞｲｵﾛｼﾞｰ がん免疫 ASIM 再生 ﾐﾄｺﾝﾄﾞﾘｱ ... Potenza がん免疫 ASIM 再生 ﾐﾄｺﾝﾄﾞﾘｱ ... 調節 Xyphos 二重 腫瘍 細胞医療 遺伝子治療 ﾓﾀﾞﾘﾃｨ / 次世代型 次世代型 抗体 細胞医療 低分子 ... 特異性 抗体 溶解性 GMP準
Slide 25: Focus Areaアプローチの進展（2/2）：細胞医療プラットフォームの有機的活用
2020年12月のR&Dミーティング資料を再掲 Focus Areaアプローチの進展（2/2）： 25 細胞医療プラットフォームの有機的活用 複数のプロジェクトで細胞分化プロトコルを確立 PF候補 - 免疫ホメオスタシス 細胞医療プラットフォーム PF - 再生と視力の 網膜 維持・回復 血管芽細胞 色素上皮 免疫疾患 由来間葉系 次世代技術 細胞 細胞 ASP7317 多能性幹細胞 血管前駆 視細胞 細胞 ESC iPSC 様々な細胞により 治療可能となる 眼疾患 UDC 疾患群 New 神経節 cell 細胞 types 角膜内皮 細胞 PF - ミトコンドリアバイオロジー CAR-T T
Slide 26: Rx+プログラムの進展
Rx+プログラムの進展 26 強固な事業基盤確立に向けて確実に進捗 ✓ Rx+ Story（Rx+事業創出の戦略的方向性）の策定 ✓ Rx+ビジネスの米国拠点を設立 各プログラムは事業化に向けて順調に進捗 慢性疾患の 運動支援サービス・アプリ 重症化予防 • 科学的根拠に基づいたフィットネスサービス「Fit-eNce」パイロット販売開始 • バンダイナムコエンターテインメント社と運動支援アプリの共同開発、試験販売等に関する契約締結 • Health Mock Lab.（アイデア創出から実用化を行うバーチャルな枠組み）発足 デジタルセラピューティクス • Welldoc社とデジタルセラピューティ
Slide 27: 経営計画2018レビュー（計数面）（1/2）
経営計画 2018レビュー（計数面）（1/2） 27 売上収益は計画策定時の想定を下回るが、 将来成長に向けた先行投資を行った上でも、コア営業利益率は目標を達成 2020年度目標 財務指標 2017年度 実績 2020年度 実績 （2018年5月公表） 売上収益 13,003億円 12,495億円 ✕ 2017年度水準 研究開発費 2,208億円 2,245億円 2,000億円以上 2,687億円 2,514億円 コア営業利益率 コア営業利益 20.7% 20.1% 20%以上 2017年度を コアEPS 100.64円 113.03円 上回る
Slide 28: 経営計画2018レビュー（計数面）（2/2）
経営計画 2018レビュー（計数面）（2/2） 28 3年間で製品ポートフォリオは大きく変化し、主要製品・新製品の売上が大きく伸長 独占販売期間満了や販売移管によるマイナスの影響は概ね終了 次期経営計画では中長期的な成長トレンドへの回帰を目指す 売上収益の推移 （億円） 14,000 独占販売期間満了品・ 12,000 22% 販売移管 その他 10,000 プログラフ 8,000 6,000 ミラベグロン 4,000 新製品 2,000 XTANDI 0 FY18実績 FY19実績 FY20実績 FY21予想 独占販売期間満了品・販売移管：ベシケア、タルセバ、マイカミン／ファンガード、セレコ
Slide 29: 参考資料
参考資料
Slide 30: 2020年度実績：地域別売上収益
2020年度実績： 地域別売上収益 30 （億円） 2019年度 2020年度 増減率 日本 3,454 2,791 -19.2% 米国 4,435 4,732 +6.7% エスタブリッシュドマーケット 2,961 2,932 -1.0% グレーターチャイナ 604 593 -1.8% インターナショナルマーケット 1,348 1,111 -17.6% エスタブリッシュドマーケット： 欧州、カナダ、オーストラリア グレーターチャイナ： 中国、香港、台湾 インターナショナルマーケット： ロシア、中南米、中東、アフリカ、東南アジア、南アジア、韓国、輸出売上等
Slide 31: 2020年度実績：主要製品の売上
2020年度実績： 主要製品の売上 31 為替の影響を 2020年度 （億円） 2019年度 2020年度 増減率 除いた増減率 通期予想* XTANDI 4,000 4,584 +14.6% +15.3% 4,646 ゾスパタ 143 238 +67.2% +68.3% 231 PADCEV 18 128 +607.3% - 130 エベレンゾ 2 11 - - ミラベグロン 1,616 1,636 +1.2% +2.3% 1,679 日本の新製品 612 705 +15.3% - プログラフ 1,929 1,827 -5.3% -5.9% 1,820 PADCEVはSeagen社からのコ・
Slide 32: 為替レート（実績）
為替レート（実績） 32 期中平均レート 通貨 2019年度 2020年度 変動 ドル 109円 106円 3円高 ユーロ 121円 124円 3円安 期首‐期末レートの変動 通貨 2019年度 2020年度 ドル 2円高 2円安 ユーロ 5円高 10円安 【為替の業績への影響】 ⚫ 売上収益： 46億円の減少、コア営業利益： 73億円の減少 ⚫ 未実現利益消去に係る為替の影響： 売上原価率 +0.8 ppt
Slide 33: 2021年度通期業績予想：為替レート、為替感応度
2021年度通期業績予想： 為替レート、為替感応度 33 期中平均レート 通貨 2020年度 2021年度 変動 ドル 106円 110円 4円安 ユーロ 124円 130円 6円安 期首‐期末レートの変動 通貨 2020年度 2021年度 ドル 2円安 1円高 ユーロ 10円安 0円安 業績予想前提と比較して1円高となった場合に通期業績に対する影響の概算額 期中平均レート 期末日レート 通貨 予想前提より1円高 予想前提より1円高 売上収益 コア営業利益 コア営業利益 ドル 約63億円減少 約13億円減少 約6億円増加 ユーロ 約29億円減少 約14億円減少 約3億円増加
Slide 34: バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト
バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト 34 （億円） 2019年度末 2020年度末 総資産 23,152 22,736 現金及び現金同等物 3,184 3,261 親会社所有者帰属持分 12,892 13,861 親会社所有者帰属持分比率（％） 55.7% 61.0% （億円） 2019年度 2020年度 営業CF 2,220 3,068 投資CF -3,898 -819 フリーCF -1,678 2,249 財務CF 1,811 -2,295 社債及び短期借入金の増減額 3,260 -2,060 長期借入れによる収入 - 800 配当金支払額 -735 -762 社債及び借入
Slide 35: 株主還元の推移
株主還元の推移 35 （円） （億円） 50 2,500 一株配当*（左軸） 当期利益**（右軸） 40 2,000 50 30 42 1,500 40 20 1,000 10 500 0 0 FY05 FY06 FY07 FY08 FY09 FY10 FY11 FY12 FY13 FY14 FY15 FY16 FY17 FY18 FY19 FY20 FY21 （億円） （予想） 配当総額 393 423 552 569 582 577 577 594 606 660 685 713 721 724 750 781 930 自己株式取得 462 2,199 818 1,234 270 - -
Slide 36: 成長の基盤となる開発パイプライン
成長の基盤となる開発パイプライン 36 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請 ASP1948/PTZ-329 ゾルベツキシマブ エンザルタミド エンザルタミド （膵臓腺がん） （M0 CSPC、M1 CSPC：中国） （M1 CSPC：欧州） ASP1951/PTZ-522 エンホルツマブ ベドチン ギルテリチニブ エンホルツマブ ベドチン （その他の種類の固形がん） （治療歴のあるmUC： （より早期ステージのAML、小児） ASP9801 米国［sBLAs］・欧州・日本） ASP1128/MA-0217 （急性腎障害） エンホルツマブ ベドチン ASP7517 （治療歴のないmUC、MIBC） ロ
Slide 37: 開発の進展
開発の進展 37 臨床入りから承認まで： 2020年度第3四半期決算発表（2021年1月）以降の進捗 第Ⅰ相入り 第Ⅱ相入り 第Ⅲ相入り 申請 承認 ASP8062 エンホルツマブ ベドチン ギルテリチニブ オピオイド使用障害 PD-1/L1阻害剤による治療歴があり 再発または難治性の シスプラチン不適応の局所進行性 FLT3遺伝子変異陽性 または転移性尿路上皮がん： 急性骨髄性白血病： 米国 中国 エンホルツマブ ベドチン ミラベグロン PD-1/L1阻害剤および白金製剤に 3歳以上の小児における よる治療歴のある局所進行性 神経因性排尿筋過活動： または転移性尿路上皮がん： 米国 欧州 エ
Slide 38: エンザルタミド：アンドロゲン受容体阻害剤（1/2）
エンザルタミド： アンドロゲン受容体阻害剤（1/2） 38 米国・欧州・日本 根治治療 去勢感受性 去勢抵抗性 ARCHES M1 CSPC AFFIRM 新規診断 PREVAIL 診断 M1 CRPC 手術 M1 CRPC M1 CSPC再発 （二次治療 （一次治療） 以降） 米国・日本上市 救済療法 欧州申請 上市 上市 監視療法 PROSPER 放射線 EMBARK EMBARK M0 CRPC M0 CSPC 上市 2019年12月に米国で、2020年5月に日本で承認取得。 第Ⅲ相： M1 CSPC プラセボ対照、ADT併用 n=1,150 2019年7月に欧州で申請、2021年3月に
Slide 39: エンザルタミド（2/2）：病期別第Ⅲ相試験データ
エンザルタミド（2/2）: 病期別第Ⅲ相試験データ 39 早期前立腺がんにおいても薬効を示す ✓ 一貫した生存期間の延長 ✓ より長い投与期間 早期 後期 病期 去勢感受性（CSPC） 去勢抵抗性（CRPC） M0 M1 M0 M1 M1 （化学療法歴なし） （化学療法歴あり） 第Ⅲ相試験 EMBARK ARCHES ENZAMET PROSPER PREVAIL AFFIRM 従来の非ｽﾃﾛｲﾄﾞ性 対照 プラセボ プラセボ 抗ｱﾝﾄﾞﾛｹﾞﾝ剤 プラセボ プラセボ プラセボ ✔ rPFS MFS ✔ rPFS ✔ OS ✔ MFS HR 0.17 ✔ OS 主要評価項目 （試験進行中） H
Slide 40: ギルテリチニブ：FLT3阻害剤
ギルテリチニブ： FLT3阻害剤 40 PASHA (HOVON) PrE0905 (PrECOG) 維持療法 地固め療法 GOSSAMER 救援療法 寛解導入療法 維持療法 ADMIRAL 移植 MORPHO FLT3 mut+ 上市 AML 低強度 化学療法 LACEWING 無益性の観点で試験中止 単独療法と救援療法との比較 再発または難治性 第Ⅲ相： ADMIRAL n=371 米国・日本・欧州で上市 （2:1） 第Ⅲ相： PASHA (HOVON) 強力な化学療法との併用、 n=768 FSFT： 2019年12月（治験依頼者：HOVON） 未治療 ギルテリチニブとミドスタウリンの
Slide 41: エンホルツマブ ベドチン（1/9）：ネクチン-4を標的とするADC
エンホルツマブ ベドチン（EV）：ネクチン-4を標的とするADC（1/9） 41 尿路上皮がん 主要評価項目（OS）達成（ASCO GU 2021および 白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴があるmUC； 第Ⅲ相: EV-301 n=608 NEJMでデータ発表）。2021年2月に米国（sBLA）、 EV単剤 vs. 化学療法 2021年3月に欧州・日本で申請 第Ⅲ相: EV-302 治療歴がなく白金製剤適応のmUC； EV + Pembro vs. 化学療法 n=760 FSFT： 2020年4月 第Ⅲ相： EV-303 シスプラチン不適応のMIBC； n=836 FSFT（EV +
Slide 42: エンホルツマブ ベドチン（2/9）：EV-103試験デザイン
エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/9）： 42 第Ⅰb/Ⅱ相EV-103試験デザイン 用量漸増コホート 用量拡大コホート コホートA コホートD コホートG EV + Pembro EV EV + Pembro EV + Cis, 1L EV + Cis/Carbo シスプラチン不適応 局所進行性 推奨用量 シスプラチン不適応 + Pembro 1L or 2L または 1L 1L コホートE 転移性 EV + Carbo, 1L 尿路上皮 コホートK がん コホートF （オプション） EV単剤 vs. EV+Pembro コホートB （オプション） EV + ゲムシタビン (1:1, n
Slide 43: エンホルツマブ ベドチン（3/9）：EV-301試験 - 有効性
エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/9）： 43 第Ⅲ相EV-301試験 - 有効性 無増悪生存期間（PFS） ［副次評価項目］ 認められなかった患者の割合（%） イベント数 / 症例数 PFS中央値 増悪あるいは死亡が （95% CI） EV 201 / 301 5.55ヵ月（5.32-5.82） 化学療法 231 / 307 3.71ヵ月（3.52-3.94） EV ハザード比 0.62 （95% CI： 0.51-0.75） P<0.001 化学療法 追跡症例数 時間（月） EV 化学療法 Powels T, et al., New England Journal of Medicin
Slide 44: エンホルツマブ ベドチン（4/9）：EV-301試験 - 安全性
エンホルツマブ ベドチン（EV）（4/9）： 44 第Ⅲ相EV-301試験 - 安全性 安全性プロファイルは、これまでのEVの試験で認められたものと同様 治療に関連した有害事象（TRAE） 症例数 （%） グレード問わず20%以上の発現率 EV （n=296） 化学療法 （n=291） グレード3以上で5%以上の発現率 ｸﾞﾚｰﾄﾞ問わず ｸﾞﾚｰﾄﾞ3以上 ｸﾞﾚｰﾄﾞ問わず ｸﾞﾚｰﾄﾞ3以上 全てのTRAE 278 (93.9) 152 (51.4) 267 (91.8) 145 (49.8) ⚫ グレード3以上のTRAEが、 脱毛症 両群いずれも患者の約50%に発現 134 (45.3
Slide 45: エンホルツマブ ベドチン（5/9）：EV-201コホート2 - 有効性（1）
エンホルツマブ ベドチン（5/9）： 45 第Ⅱ相EV-201試験コホート2 - 有効性（1） 客観的奏効率（ORR） ［主要評価項目］ RECIST 1.1版に基づく客観的奏効率 症例数（%） （盲検下独立中央評価による判定） ［n=89］ 確定客観的奏効率 （Confirmed ORR） 52 95% CI (40.8, 62.4) RECIST 1.1版に基づく最良総合効果 ［Best Overall Response］ 完全奏効 （Complete Response） 20 部分奏効 （Partial Response） 31 安定 （Stable Disease） 30 進行 （Pr
Slide 46: エンホルツマブ ベドチン（6/9）：EV-201コホート2 - 有効性（2）
エンホルツマブ ベドチン（6/9）： 46 第Ⅱ相EV-201試験コホート2 - 有効性（2） 標的病変の変化率 ベースラインからの変化率（%） （盲検下独立中央評価による判定） 評価可能な患者の88% 計12例でデータが取得できず （5例：ベースライン後の評価なし、 1例：ベースライン後の評価が不十分、 6例：ベースラインにおいて盲検下独立 中央評価により測定できる病変なし） 個別患者（n=77) 認められなかった患者の割合（%） 例数 イベント数 中央値（月） 95% CI 奏効期間 46 20 10.9 (5.78, -) 増悪あるいは死亡が （盲検下独立中央評価による判定） 10.9ヵ
Slide 47: エンホルツマブ ベドチン（7/9）：EV-201コホート2 - 安全性
エンホルツマブ ベドチン（EV）（7/9）： 47 第Ⅱ相EV-201試験コホート2 - 安全性 安全性プロファイルは、これまでのEVの試験で認められたものと同様 治療に関連した有害事象（TRAE） 症例数 （%） グレード問わず20%以上の発現率 (n=89) グレード3以上で5%以上の発現率 ｸﾞﾚｰﾄﾞ問わず ｸﾞﾚｰﾄﾞ3以上 全てのTRAE 86 (97) 49 (55) ⚫ グレード3以上の注目すべきTRAEには 脱毛症 45 (51) - 皮膚反応（17%）、末梢性ニューロパチー 末梢性感覚ニューロパチー 42 (47) 3 (3) （8%）および高血糖（6%）を含む 疲労 30
Slide 48: エンホルツマブ ベドチン（8/9）：病期別臨床試験データ
エンホルツマブ ベドチン（EV）（8/9）: 48 病期別臨床試験データ 早期 後期 筋層浸潤性膀胱がん 転移性尿路上皮がん 病期 手術適応 治療歴なし（一次治療） PD-1/L1阻害剤の治療歴あり 白金製剤 白金製剤未治療 シスプラチン シスプラチン シスプラチン不適応 かつ 白金製剤の治療歴あり 適応 不適応 適応 ｼｽﾌﾟﾗﾁﾝ不適応 試験フェーズ Phase 3 Phase 3 Phase 3 Phase 1b/2 Phase 1b/2 Phase 2 Phase 2 Phase 3 EV-103 KN-B15 KN-905 EV-103 EV-201 EV-201 試験番号 EV-3
Slide 49: エンホルツマブ ベドチン（9/9）：尿路上皮がん患者数
エンホルツマブ ベドチン（9/9）： 49 尿路上皮がん患者数 MIBC mUC 年間の 全ての 尿路上皮がん ステージ 膀胱摘除術 Total 薬物治療 薬物治療 患者数 （新規） 施行後 （新規＋再発） （一次治療） （二次治療以降**） 米国 83,000 20,000 20,700 15,600 8,500 欧州 * 120,000 32,000 29,600 28,000 13,600 日本 46,000 11,500 10,500 7,500 3,800 中国（都市部） 54,000 14,000 30,000 25,000 12,300 今後、新薬の登場により薬物治療患者数は増加
Slide 50: ゾルベツキシマブ：抗CLAUDIN 18.2モノクローナル抗体
ゾルベツキシマブ： 抗CLAUDIN 18.2モノクローナル抗体 50 ターゲット：Claudin18.2 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん ⚫ タイトジャンクションの主要な構成因子で、 ⚫ 対象となる患者層： 上皮細胞層の細胞間の隙間をふさぐ Claudin18.2高発現の局所進行性または 転移性胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん ⚫ 様々ながん種において広範囲に発現 ✓ 胃がん患者の約70%で発現、そのうち約30%が ⚫ 胃がんは、世界でがんによる死因の3番目を 進行中の第Ⅲ相試験の組み入れ基準に合致 占める 1 ✓ 原発性膵臓腺がん患者の約60%で発現、 ⚫ 転移性胃腺がんおよび食道胃接合
Slide 51: FEZOLINETANT：NK3受容体拮抗剤
FEZOLINETANT： NK3受容体拮抗剤 51 血管運動神経症状（VMS）は Women’s Health Initiative（WHI）の臨床研究 2 QoL（生活の質）に大きな影響を及ぼす ⚫ 初期のデータ分析では、慢性的なホルモン補充療法 ⚫ 身体症状として、ほてりや発汗・寝汗などがあり、 （HRT）の使用と心血管疾患およびがんのリスクの 睡眠に影響を与える可能性がある 増加との関連が示された ⚫ 身体症状が恥ずかしさ、いらだち、不安、悲しみと ⚫ WHIの報告以降、HRTと同等の有効性を有し、 いった精神症状につながる。 重大な安全性の懸念がない、HRTの代替薬となる ようなもの
Slide 52: AT132 (RESAMIRIGENE BILPARVOVEC): 遺伝子治療
AT132 (RESAMIRIGENE BILPARVOVEC): 遺伝子治療 52 rAAV8-Des-hMTM1 AT132の特徴 X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM） ⚫ 2020年1月に買収したAudentes Therapeutics社の ⚫ X染色体連鎖性の希少神経筋疾患であり、 遺伝子治療パイプラインにおけるリードプログラム MTM1遺伝子の機能欠損変異が原因 ⚫ AAV8によりヒトMTM1遺伝子を骨格筋細胞に ✓ 新生児男子4-5万人におよそ1人の割合で発生 送達してミオチュブラリン酵素を発現するように設計 ✓ 生後18ヵ月時点の推定生存率は約50% ⚫ 薬事関連認定
Slide 53: 細胞医療および遺伝子治療の製造拠点
Focus Areaアプローチの進展： 53 細胞医療および遺伝子治療の製造拠点 細胞医療 Astellas Institute for Regenerative Medicine 遺伝子治療 Astellas Gene Therapies （AIRM） （Audentes社） 2020年4月稼働 新施設 米国マサチューセッツ州 米国カリフォルニア州 ウェストボロ サウスサンフランシスコ • 細胞医療の推進に最適化された施設。 • 自社AAV製造のケイパビリティにより、研究から商業化ま 研究、CMC・製造、臨床開発が同居する複合施設 で自社で供給可能 • 床面積は約24,000 m2。CMC研
Slide 54: ECT OERORIT I~
ECT OERORIT I~ Wastellas