Slide 1: 2020年12月期 通期決算説明資料
2020年12月期 通期決算説明資料 窪田製薬ホールディングス 東証マザーズ（証券コード：4596) 2021年２月22日
Slide 2: 免責事項
➢ 免責事項 本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売 付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重 に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、 当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性およ び完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依 拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。また本資料の情報は、事前 の通知なく変更される可能性があります。 本資料には将来予想に関する見通し情報が含
Slide 3: INDEX
➢ INDEX ① 2020年通期Topics ② 2020年12月期 決算概要 ③ 開発パイプラインと成長戦略 ④ その他の研究開発 参考資料：窪田製薬ホールディングス概要
Slide 4: ① 2020年通期Topics
① 2020年通期Topics
Slide 5: 2020年通期決算サマリー
2020年通期決算サマリー ★事業の選択と集中を進めつつ、戦略的に開発を推進 ★クボタメガネの開発を加速、プロトタイプ完成 ★各分野の専門家から高い評価を受ける 01 エミクススタト塩酸塩 • 第３相臨床試験被験者登録完了 • 米国FDA助成金プログラムに採択 02 遠隔眼科医療網膜モニタリングデバイス「PBOS」 • NASAプロジェクト、フェーズ１完了 • 量産型試作機完成 03 ウェアラブル近視デバイス「クボタメガネ 」 • 概念実証試験（POC）を確認 • 初期型プロトタイプ完成 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 6: スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」第３相臨床試験
スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」 2020年５月１日に全被験者登録を完了 最終的に世界11カ国、29施設において被験者総数は194名を登録 01 第３相臨床試験 エミクススタト塩酸塩 スターガルト病を対象とした 0 1 2 3 6 9 12 15 18 21 24 第３相臨床試験 n=194 5 mg 10mg months 2022年Q3以降に終了予定 無作為化、プラセボ対照、二重盲検比較試験 １被験者をランダムに10mgのエミクススタト投与群と プラセボ群に2対1で割り当て１日１回の経口投与にて24ヶ月間実施 順調に試験が進めば、2022年Q３以降に 臨床試験結果のデータベ
Slide 7: FDA助成金プログラムに採択
01 FDA助成金プログラム(Orphan Products Clinical Trials Grants Program)に採択 ➢ 総額は３年間で最大163万ドル（約1.7億円） 初年度となる当連結会計年度は合計57百万円をその他の営業収益に計上 ポイント： • 1983年に開始されて37年間に667件が採択されているが、 その殆どが大学所属の研究者 • 過去、一度も日本企業グループの採択実績はない • 2020年８月、当社が日本企業初、また窪田良氏が日本人 として初めてこのグラントのPrincipal Investigator (研究 責任者) となった • 2020年10月、FDAから
Slide 8: NASAより受託の超小型眼科診断装置フェーズ１を完了
有人火星探査に携行可能な超小型眼科診断装置フェーズ１を完了 ■William J. Tarver, MD MPH FAsMA, SANS Clinical Lead – CNS NASA Flight Surgeon コメント 御社が開発したOCT デバイスは、小型でありながら操作は簡単で、データ処理 02 が早いことに大変驚きました。このようなデバイスであれば、NASA が懸念し ている、ミッション中に及ぼす宇宙飛行士の眼球への影響を研究するために、 まずはISSで大いに役立つと信じています。（注釈:有人火星探査等の長期宇宙 NASAより受託の 飛行の前に、ISS にて本ディバイスの有効性を
Slide 9: 遠隔眼科医療モニタリングデバイス「PBOS」
02 遠隔眼科医療モニタリングデバイス「PBOS」 ➢ 量産型試作機の完成 ➢ AI（人口知能）を活用した３D生成機能などのソフトウェア改良を推進 ➢ Insel Gruppe AG 眼科大学病院（スイス）と共同研究契約締結 ポイント（ソフトウェア改良）： • より正確な病的網膜の診断が可能になることを目指す また、３D生成機能をソフトウェアに追加する • 網膜の厚さの測定精度が高まるだけでなく、組織からの滲出 された液成分の滞留の有無を検出することが可能に • パートナー候補企業とのディスカッションの中で示された要 件の一つ 引き続き、ソフトウェア改良を行いつつ パートナー企業との共同開発、
Slide 10: ウェアラブル近視デバイス
眼軸長（角膜から網膜までの長さ）が対象眼と比較して 短縮することを確認 ５月：卓上デバイスでの概念実証試験において効果を確認 03 ８月：ウェアラブルデバイスにおいても同様の効果検証が完了 独自の技術で 12月：初期型のプロトタイプが完成 眼軸長の短縮を確認 近視デバイスの開発を加速 科学的エビデンスを積み上げつつ 早期商業化へ向けて開発を推進 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 11: ダブリン工科大学との共同研究
03 ダブリン工科大学との共同研究 ➢ CO-Investigator に Ian Flitcroft 教授 ポイント： • ダブリン工科大学の眼科准臨床教授であり、小児眼科の第一人者 • 近視の分野を25年間研究 • WHOの会議から派生した世界の80を超える近視研究の専門家が 参加し、共同で作成した報告書International Myopia Institute (IMI)の責任者 • 眼球の成長を導くメカニズムに関する研究だけでなく、近視の公衆 衛生への影響や、近視の生物学的治療の必要性を長期的に提唱して おり、いくつかの近視治療試験の主任研究員を務めている 窪田製薬ホールディングス株
Slide 12: ②2020年12月期通期決算概要
②2020年12月期通期決算概要
Slide 13: 連結損益計算書の概要 (IFRS)
連結損益計算書の概要 (IFRS) １月１日〜12月31日の 単位：百万円 12ヶ月間 増減額 増減の主な要因 2019年度 2020年度 • NASAと共同開発中の宇宙飛行士モニタリングデ 事業収益 ー 38 + 38 バイス（フェーズ１）開発受託金 事業費用 3,288 2,579 △ 709 • ウェアラブル近視デバイスの開発費用の増加 • 遠隔眼科医療モニタリングデバイス PBOSの開発費 研究開発費 2,756 1,973 △ 783 の減少 • 研究開発関連の人件費・諸経費の減少 他 • 株式報酬費用の増加 一般管理費 532 606 + 74 ＊前年度は人員削減に伴う株式報酬費用
Slide 14: 連結財政状態計算書の概要 (IFRS)
連結財政状態計算書の概要 (IFRS) 単位：百万円 2019年12月末 2020年12月末 増減額 増減の理由 流動資産 8,177 6,417 △ 1,760 現金及び現金同等物、 その他の金融資産 7,970 6,317 △ 1,653 （※） 非流動資産 563 275 △ 288 その他の金融資産 488 22 △ 466 （※） 資産合計 8,741 6,692 △ 2,049 流動負債 505 507 +2 非流動負債 158 192 + 34 リース負債の増加 当期損失計上による利益剰余金の 資本 8,077 5,993 △ 2,084 減少 負債及び資本合計 8,741 6,
Slide 15: 2021年度の見通し
2021年度の見通し 単位：百万円 事業収益 営業利益 税引前利益 当期利益 2021年度（予想） +10 △2,900 △2,800 △2,800 2020年度（実績） +38 △2,484 △2,437 △2,437 ※ 想定為替レート：１米ドル＝105円 ⚫ 事業収益 ➢ ウェアラブル近視デバイスの売上等 ⚫ 営業利益（損失） ➢ 研究開発費 • ウェアラブル近視デバイス: 商業化へ向けた研究開発を継続 • エミクススタト塩酸塩：スターガルト病を対象とした第３相臨床試験を継続 • PBOS：量産型試作機の機能改善やソフトウェア改良に重点を絞った開発を継続 ➢ 一般管理費 • ウェアラブル
Slide 16: ③開発パイプラインと成長戦略
③開発パイプラインと成長戦略
Slide 17: 窪田製薬ホールディングスVISION
窪田製薬ホールディングスVISION 世界から失明を撲滅する 〜医療のデジタル化を推進する~ ➢ ウェアラブルデバイスから得られる新たなバイタルデータを世界中から収集 ➢ データを活用し、 新薬開発・病気の診断・予防・治療を行う ➢ 収集から活用までのエコシステムを構築し、眼科領域のビックデータカンパニーを目指す 収集 治療 診断 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 18: 研究開発パイプライン
研究開発パイプライン 低分子化合物 適応症 前臨床 第１相 第２相 第３相 support 米国食品医薬品局 Orphan Products スターガルト病 Clinical Trials Grants エミクススタト塩酸塩 Program 増殖糖尿病網膜症 遺伝子治療 適応症 前臨床 第１相 第２相 第３相 support ヒトロドプシン 網膜色素変性 マンチェスター大学 デザイン 及び 臨床試験 及び 承認・認証 デバイス 詳細 プロトタイプ 製品開発 510(k) support 超小型モバイルOCT 在宅遠隔眼科医療 (網膜、光干渉断層撮影機器) モニタリングデバイス PBOS: Pa
Slide 19: スターガルト病
TSIRAY MaRS Kubota ~N"
Slide 20: スターガルト病
スターガルト病 低分子化合物 適応症 前臨床 第１相 第２相 第３相 support 米国食品医薬品局 Orphan Products エミクススタト塩酸塩 スターガルト病 Clinical Trials Grants Program ➢ 8千人から１万人に1人の割合で発症する稀少疾患 ➢ 日本、米国、欧州で15万人弱の患者がいると推定 ➢ スターガルトの市場は、2027年には約1,600億円に達すると報告されている* *出典: WISEGUY RESEARCH CONSULTANTS PVT LTD Global Juvenile Degeneration (Stargardt Diseas
Slide 21: 第３相臨床試験
第３相臨床試験 第３相臨床試験 0 1 2 3 6 9 12 15 18 21 24 n=194 5 mg 10 mg months → 無作為化、プラセボ対照、二重盲検比較試験 １被験者をランダムに10mgのエミクススタト投与群とプラセボ群に 2対1で割り当て１日１回の経口投与にて24ヶ月間実施 ➢ 2020年５月１日付リリース 被験者登録数完了 最終的に世界11カ国、29施設において194名の被験者を登録(当初の被験者登録目標数は162 名) ➢ 2017年1月に米国食品医薬品局(FDA)、2019年６月に欧州医薬品庁（EMA）よりオーファンドラッグ指定 を取得 ➢ FDA助成金プログラム
Slide 22: オーファンドラッグの開発
オーファンドラッグの開発 ➢ 市場の独占期間、迅速承認制度、申請費用の優遇、助言・指導の優遇、税制措置 制度 米国 欧州 市場独占期間 ７年 10年 迅速承認制度 あり あり 助言・指導の優遇 あり あり 税制措置 あり あり ➢ オーファンドラッグはどの国でも高い薬価がつきやすい傾向（以下、参照までに本邦での薬価を掲載） 販売名 対象疾患 製薬会社 薬価(日本) ヤーボイ点滴静注液50mg 悪性胸膜中皮腫 ブリストル・マイヤーズスクイブ 493,621円/瓶 ソリリス点滴静注300mg 発作性夜間ヘモグロビン尿症 アレクシオンファーマ 604,716円/瓶 マイオザイム点滴静注用50mg 糖
Slide 23: 米国で承認されるオーファンドラッグが増加
2009年以降、米国で承認されるオーファンドラッグが大幅に増加 35 70% 58% 30 60% 全ての承認された薬剤からの割合 47% 25 43% 44% 50% 39% 38% 36% 37% 20 35% 40% 31% 29% 33 15 30% 10 21 21 20% 17 17 5 9 11 11 9 10% 6 7 0 0% 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 出典: FDA, HBM Analysis 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 24: 増殖糖尿病網膜症
増殖糖尿病網膜症 低分子化合物 適応症 前臨床 第１相 第２相 第３相 support エミクススタト塩酸塩 増殖糖尿病網膜症 ➢ 第２相臨床試験を2017年度に実施、黄斑浮腫を改善する可能性が示唆 ➢ 第３相臨床試験は規模も大きく、多額の研究開発資金が必要になると見込まれることから、 パートナー企業との共同開発の可能性を模索している 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 25: o—Oo
o—Oo rG eS o—o AOA Se Ze HERE (a aE Kubota MN_”
Slide 26: 網膜色素変性症
網膜色素変性症 遺伝子治療 適応症 前臨床 第１相 第２相 第３相 support ヒトロドプシン 網膜色素変性 マンチェスター大学 ➢ 世界で4,000人に１人がかかる稀少疾病であり、 約150万人が罹患し、失明をきたす恐れがある遺伝性網膜疾患 ➢ 日本では約5,000人に一人が発症 ➢ 幼少期に発症し、40歳までに失明するケースがある ➢ 現在、網膜色素変性症の有効な治療法は無く、 遺伝子変異毎に遺伝子治療などの研究開発が進められている 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 27: オプトジェネティクス技術でヒトロドプシンを導入
12 オプトジェネティクス技術でヒトロドプシンを導入 ヒトロドプシン ウイルスベクター プロモーター ➢ 光受容体に、位置も機能も近い双極細胞をターゲットに治療を検討 ➢ 当社が使用するロドプシンはヒト由来タンパク質であるため、 炎症反応を最小限に抑制し、高い光感度の獲得が期待されている ターゲット: オン型双極細胞 ➢ 遺伝性網膜疾患である網膜色素変性を対象として、プロモーター及びカプシドの改 良、 導入遺伝子の改変といった前臨床研究を継続 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 28: 失明した網膜色素変性症マウスが視覚を回復
失明した網膜色素変性症マウスが視覚を回復 ➢ ヒトロドプシンは失明した網膜色素変性症マウスの 視力再生に有効であることが示されている ➢ オプトジェネティクスで治療したマウスが、 襲いかかろうとするフクロウの映像に対して行動的反応を示した wild type treated blind 正常型 投影なし 治療マウス フクロウの映像 p<0.01 失明 距離(cm) 0 50 100 150 source: Cehajic-Kapetanovic et al. 2015, Current Biology 25, 2111-2122 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 29: TEE ie ERA ER
+ TEE ie ERA ER ELOULVIF INIA
Slide 30: 在宅遠隔眼科医療モニタリングデバイス
在宅遠隔眼科医療モニタリングデバイス デザイン 及び 臨床試験 及び 承認・認証 デバイス 詳細 support プロトタイプ 製品開発 510(k) 超小型モバイルOCT 在宅遠隔眼科医療 (網膜、光干渉断層撮影機器) モニタリングデバイス PBOS: Patient Based Ophthalmology Suite NASA宇宙飛行士 NASA 有人火星探査 モニタリングデバイス プロジェクト ➢ 量産型試作機の完成 ➢ AI（人口知能）を活用した３D生成機能などのソフトウェア改良を推進 ➢ Insel Gruppe AG 眼科大学病院（スイス）と共同研究契約締結 窪田製薬ホールディング
Slide 31: ５Gネットワークを活用した在宅遠隔眼科医療モニタリングデバイス
在宅遠隔眼科医療モニタリングデバイス ５Gネットワークを活用した 在宅での検査が可能な低コスト眼科医療モニタリングデバイス 眼疾患の進行を検知し、通院しないと検査ができないなどの治療負担を軽減 ５G PBOS PBOS health care app provider software patient health care provider 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 32: 在宅遠隔眼科医療による四方良しの仕組み
米国における在宅遠隔眼科医療による四方良しの仕組み 患者 医者 • 診断医療費/交通費の削減ができる • 多くの患者をモニタリングすることができる • 常に自分の目の状態がわかる • 治療が必要な患者に時間を割くことができる • 最適な治療を受けることができる • 効率的な売り上げに繋がる • 充分に医者がいない地域でも受診ができる 保険医療費負担者 製薬会社 • 医療費の削減 • 販売機会の喪失の軽減に繋がる • 最先端医療を提供することができる • 効果の証明 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 33: 医療業界へのCOVID-19の影響
医療業界へのCOVID-19の影響 ➢ 米国では、眼科は他科に比べて患者数が大幅 Estimated Volume Losses by Service Line 2019 vs 2020 に減少している Ophthalmology Spine Gynecology Orthopedics ENT Endocrine ➢ 2020年の眼科受診者数は2019年と比較して 81% 76% 75% 74% 72% 68% 81%減少すると推定されている Dermatology Gastroenterology Rheumatology Neurosciences General Urology Med
Slide 34: 在宅OCT用の新しいCategory III codes
【米国】患者主導の在宅OCTの活用を推進のため3つの新しいCategory III codes*を確立 米国医師会（AMA）のCurrent Procedural Terminology （CPT）編集委員会は、2020年７月１日付で、 下記の新しいCPT Category III codesを在宅OCT用に確立した • 0604T：網膜の光干渉断層撮影、遠隔地での患者主導の画像撮影と遠隔地の監視センターへの送信（片眼 または両眼）、初期機器の提供、セットアップ、機器の使用に関する患者教育 • 0605T：遠隔監視センターによる技術サポート、データ分析および報告書、 30日間中、最低８回（１日
Slide 35: 日本でも在宅OCTの価値が認識される傾向に
日本でも在宅OCTの価値が認識される傾向に（2018年11月ノバルティス社作成*） *ノバルティス社が市場調査会社(Inpharmation)に日本を含む4カ国の家庭用OCT市場に関する調査を委託 ノバルティスはクボタビジョンと本調査を共有し、出典を明記することを条件に、第三者と共有することを許可しています 眼科医 患者 • 日本の眼科医の71％、患者の69％が在宅OCTに中等度から 米国 65% 62% 高いレベルの関心を持っていた 家庭用OCTに関心を ドイツ 60% 57% 持っていると回答した割合 • 米国と日本で保険適応された場合、より重度のAMD患者に適 イタリア 50% 81%
Slide 36: 網膜の層構造とデバイスによる検出
在宅遠隔眼科医療モニタリングデバイス 網膜の層構造とデバイスによる検出 Benchtop - 1 VCSEL (1 M squared) Hand-Held 1 VCSEL 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 37: 開発の現状
開発の現状 量産型試作機が完成、改良は継続 ➢ 量産型試作機（初期型）完成 ➢ 網膜の浮腫を捉える機能の向上を図るため、ソフトウェアの開発は継続して実施 ➢ 機能向上の一環としてAIを導入 ➢ 改良後の試作機で臨床試験を実施し、 実際の患者でデータを取得 ➢ パートナー企業との共同開発、 商業化の可能性を模索 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 38: JIL DTURT NA
a JIL DTURT NA Kubota MN_”
Slide 39: ウェアラブル近視デバイス
ウェアラブル近視デバイス デザイン 及び 臨床試験 及び 承認・認証 デバイス 詳細 support プロトタイプ 製品開発 510(k) MVA* ウェアラブル近視デバイス クボタメガネ ニューヨーク州立大学 ダブリン工科大学 *Manhattan Vision Associates/Institute for Vision Research ５月：卓上デバイスでの概念実証試験において効果を確認 ８月：ウェアラブルデバイスにおいても同様の効果検証が完了 12月：初期型のプロトタイプが完成 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 40: 近視人口は今後も急速に増加すると予想される
近視人口は、今後も急速に増加し続けると予想される 近視 強度近視 強度近視 早い速度で成長する近視 The Impact of Myopia and High Myopia. Report of the Joint World Health Organization-Brien Holden Vision Institute Global Scientific Meeting on Myopia. March 2016. 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 41: 特にアジア諸国で、近視が急速に増加
特にアジア諸国で、近視が急速に増加 ２０歳以下の近視保有率 韓国 日本 中国 香港 台湾 シンガポール Sources: Morgan IG, Ohno-Matsui K, Saw SM. Myopia. Lancet. 2012;379(9827):1739- 1748 Selina Powell. 19 out of every 20 teenagers are myopic in Japan - New research has shed light on the prevalence of short-sightedness in Japan. Optometry Today, 19
Slide 42: 眼軸長の伸展による焦点のズレ
眼軸長の伸展による焦点のズレ 焦点が手前 近視は、屈折性近視、軸性近視、偽近視、 核性近視などに区分されるが、 その多くは軸性近視と診断され、 眼軸が伸展することによりおこるとされる 眼軸長 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 43: 近視を根本的に治療する方法はない
近視を根本的に治療する方法はない ➢ 現在は、屈折矯正（メガネ・コンタクトレンズ・屈折矯正手術）により、光の屈折を調整し、 焦点を網膜に合わせることが一般的であり、眼軸長を短縮させるような根本的な治療法はない 近視 近視の進行により合併リスクが高まる疾患 正視と比較した近視の二次性眼疾患の合併リスク 疾患 -2.00D -5.00D -8.00D 屈折矯正 網膜分離症 2.2倍以上 40.6倍以上 126.8倍以上 網膜剥離 3.１倍以上 9.0倍以上 21.5倍以上 白内障 2.１倍以上 3.1倍以上 5.5倍以上 緑内障 2.3倍以上 3.3倍以上 5.0倍以上 Eric Ritchey,
Slide 44: クボタメガネテクノロジー
クボタメガネテクノロジー レンズに当社独自のナノテクノロジーを組み込み、積極的に眼を刺激 ➢ 従来のVR技術を医療、治療用に転用 ➢ アクティブスティミュレーションという、網膜に人工的な 光刺激を与えて近視の進行抑制、治療を目指す当社独自の 技術 ➢ すでにFDA(米国食品医薬品局)にも認められた製品の理論 的根拠である「myopic defocus」という網膜の周辺部をぼ かすことにより、近視が抑制されるという現象を応用 ➢ 従来製品が受動的な刺激を用いていたのに対して、当社で は、ナノテクノロジーを駆使して能動的に特殊な映像を網 膜周辺部に投影することにより、より短い時間で、より自 然な見
Slide 45: Myopic defocusとは
Myopic defocus(マイオピック ディフォーカス)とは 周辺網膜の手前に焦点が合うように画像を投影すると、 網膜を内側に移動させる成長信号が生成され、近視の進行が阻害される 一方、焦点が周辺網膜の奥側に合うように画像を投影すると近視の進行が加速する （Benavente-Perez A、IOVS 2014） Myopic defocus hyperopic defocus 焦点を周辺網膜の手前に投影 焦点を周辺網膜の奥に投影 焦点 焦点 焦点 ➡︎近視の進行が抑制 ➡︎近視の進行が加速 Myopic defocusは、 hyperopic defocusよりも成長信号が強力であると発
Slide 46: ウェアラブル近視デバイス「クボタメガネ」
ウェアラブル近視デバイス「クボタメガネ」 ➢ 眼に光を用いた刺激を与えるアクティブスティミュレーションを照射することで 眼軸長の短縮を確認 ➢ クボタメガネは、2020年8月にPOC（概念実証）を確認 2020年12月プロトタイプが完成 ➢ 2021年内にまずは東アジアでの商業化を目標に開発を推進 ※製品イメージ クボタメガネ スマートコンタクトレンズ 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 47: クボタメガネ 目標開発タイムライン
クボタメガネ 目標開発タイムライン 2019 2020 2021 2Q 卓上デバイス 臨床試験 4Q メガネ型 クボタメガネ プロトタイプ完成 商業化 仮説検証・ 3Q プロトタイプ設計 ウェアラブルデバイス 概念実証（POC）達成 16 Pending patent applications 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 48: クボタメガネの反響
クボタメガネの反響（一部抜粋） TBS：あさチャン、Nスタ 日経新聞 Nikkei Asia 海外メディア 日本テレビ：スッキリ 世界各国からの問い合わせ 日本、アメリカ、中国、韓国、イタリア、アルゼンチン、フランス、チュニジア、 ベトナム、サウジアラビア、イスラエル、メキシコ、プエルトリコ、シンガポール、 インド、ポルトガル、カナダ、トルコ、ナイジェリアetc…
Slide 49: ④その他の研究開発
④その他の研究開発
Slide 50: VAP‐1阻害剤
o—Oo rG eS o—o VAP- 1B Fil Kubota MN_”
Slide 51: 当社のVAP-1阻害剤候補化合物の発見
当社のVAP-1阻害剤候補化合物の発見 当社独自の 白血球接着分子 VAP-１ 少量でターゲットへの効果、 化合物ライブラリを作成 阻害剤の候補物質を発見 オフターゲットへの作用が少ないことが判明 LEO Pharma A/S オープンイノベーションプログラムを利用した共同研究契約を締結 米国国立がん研究所 抗がん活性の可能性のスクリーニング開始 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 52: VAP-1阻害剤とは
VAP-1阻害剤とは • VAP-1は、白血球接着分子とともにセミカルバジド感受性アミン酸化オキシダーゼ（SSAO）の 酵素活性を併せ持つユニークな糖たんぱく質 • VAP-1阻害剤は、炎症が原因の疾患を治療するために有望な新しい薬剤として期待されており、 新型コロナウイルス感染症による、急性呼吸窮迫症候群(ARDS)、乾癬、アトピー性皮膚炎、糖 尿病性腎疾患、変形性関節症、非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)、癌などによって引き起こさ れる様々な炎症病態に対し効果があると考えられている 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 53: 質疑応答
質疑応答 ご質問がある方は 画面右下の挙手ボタン✋を 押してください ありがとうございました
Slide 54: 参考資料：窪田製薬ホールディングス概要
参考資料：窪田製薬ホールディングス概要
Slide 55: 会社概要
会社概要 窪田製薬グループ 世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献する、 最先端のサイエンスを基に眼科領域に医療革新をもたらす企業 名称 窪田製薬ホールディングス株式会社 （英名 Kubota Pharmaceutical Holdings, Co., Ltd.） 設立 2015年12月 所在地 東京都千代田区霞が関3-7-1 霞が関東急ビル 4F 代表者 代表執行役会長、社長兼最高経営責任者 窪田 良 MD, PhD 子会社 クボタビジョン・インク （米国ワシントン州シアトル市） 2002年４月 クボタ・ビジョンを設立（米国ワシントン州シアトル市） 2006年３月 本社および研究所
Slide 56: 代表プロフィール
代表プロフィール 窪田良（くぼた りょう） 代表執行役会長、社長兼最高経営責任者 1991年 慶應義塾大学医学部卒業、医師免許取得 1996年 日本眼科学会専門医認定を取得、虎の門病院勤務 1997年 緑内障原因遺伝子 「ミオシリン」の発見(１995年冬）、論文発表、「須田賞」を受賞 1999年 慶應義塾大学医学部大学院修了博士号取得 2001年 ワシントン大学医学部眼科学教室助教授 就任 2002年 アキュセラ・インク設立、社長兼CEO 就任 2008年 ワシントン州日米協会理事 就任 2012年 ケース・ウェスタン・リザーブ大学フォーサイト・アドバイザリーメンバー 就任 2014年 G1ベ
Slide 57: 論文実績
論文実績 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 58: 世界各国で研究開発を実施
眼科領域の革新的な技術をリードするために世界各国で研究開発を実施 Europe HQ North America R&D locations Clinical research locations Japan South Africa Brazil 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 59: 特許（医薬品開発）
特許（医薬品開発） Treatment of retinal degeneration using gene Treatment of retinal degeneration using gene therapy Alkoxy compounds for disease treatment Alkoxy compounds for Alkoxy compounds for disease treatment Compounds and methods for the treatment of Compounds and methods for the treatment of diabeti
Slide 60: 特許（医療機器開発）
特許（医療機器開発） 81166415 81165159 81168831 81177134 10583.001AU1 10583.003WO1 10583.009PV2 10583.014PV1 35218-774.681 35218-790.601 35218-798.102 35218-835.101 PBOS eSpec/eCL eSpec/eCL PBOS MINIATURIZED MOBILE, LOW COST OPTICAL COHERENCE METHOD AND APPARATUS FOR TREATING SPECTACLE LENSES WITH NEAR EYE OP