Slide 1: アキュセラ 第2四半期 説明会資料
アキュセラ（Acucela Inc.） 第２四半期 説明会資料 2015年８月26日東京 アキュセラは、世界中で数百万人の 人々に影響を及ぼしている、視力を 脅かす眼疾患を治療または進行を遅 らせる可能性のある革新的な治療薬 の探索および開発に取り組んでいる、 臨床開発段階のバイオテクノロジー 企業です。
Slide 2: 免責事項
免責事項 本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘また は申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を 保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりま すが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。 当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。また本資料の情 報は、事前の通知なく変更される可能性があります。 本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれま
Slide 3: ACUCELA
= ACUCELA RRA
Slide 4: 当社の強み
当社の強み 最先端のサイエンスを基に、眼科領域に特化したバイオテクノロジー企業 人材と戦略 技術 • 業界経験豊富な経営陣 • ユニークな作用機序を持つ視覚サイクルモジュレーション • 研究、開発、事業運営において幅広いスキルを持つ人材 技術 • 眼科領域における革新的な事業展開を可能とする戦略的 • 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性の治験において 事業計画 先駆的な存在：現在治療薬の無い疾患 • 100件の特許を取得、175件の特許を出願中 （2015年６月30日現在） パートナーシップ 財務内容 • 大塚製薬との長期的視野に基づく提携関係 • 2014年２月に東証に上場。総額163百万
Slide 5: ACUCELA
= ACUCELA 201545 55 2 FERN 24
Slide 6: 直近のハイライト
直近のハイライト 日付 ハイライト ４月１日 「エミクススタト塩酸塩」の用途特許に係わる新規米国特許取得のお知らせ 臨時株主総会の決議に関するお知らせ ５月２日 取締役の異動、最高経営責任者の異動および新経営体制に関するお知らせ ５月14日 「エミクススタト塩酸塩」の前臨床データに関する論文が「PLOS ONE（プロス・ワン）」誌に掲載 「エミクススタト塩酸塩」の臨床第２a相試験の結果に関する論文が「RETINA: The Journal of Retinal ６月４日 and Vitreous Diseases」誌に掲載 6月29日 年次株主総会の決議に関するお知らせ（取締役の選任、独立登録
Slide 7: 新経営体制
新経営体制 今後の会社の長期的成長に向けて経験豊富な経営陣を投入し、 新経営体制が発足 窪田 良, MD, PhD 会長、社長兼最高経営責任者 ジョン・ゲブハート, MBA スティーブ・ター, PhD テッド・ダンス, MBA ロジャー・ジラルド* 最高財務責任者 最高執行責任者 最高事業責任者 最高戦略責任者 Qliance Medical Management, Inc Emeritus Senior Living Neurotech Pharmaceuticals, Inc. Xecutive Advisory Partners LLC Remote Medical Internatio
Slide 8: 役員紹介
役員紹介 役員 経歴 窪田 良 アキュセラ・インク創業者 会長、社長兼最高経営責任者 (CEO) MD、PhD DeNA West 最高経営責任者 浅子 信太郎 前職：MediciNova, Inc.、最高財務責任者 三田 四郎 株式会社エムズサイエンス 社長兼最高経営責任者 PhD 前職: 参天製薬株式会社、薬剤開発担当執行取締役 一般社団法人こいのぼり 理事 中村 栄作 前職: バイオサイトキャピタル株式会社、取締役兼部長、Berevno Corporation、最高経営責任者兼社長 CanBas Corporation、社外取締役、株式会社アクティバスファーマ、社外取締役 RTコンサルテ
Slide 9: 臨床第2a相試験結果
臨床第２a相試験結果 「エミクススタト塩酸塩」投与後90日の萎縮病変分析 出典：Dugel P, Novack R, Csaky K, Richmond P, Birch D, Kubota R. Phase II, randomized, placebo-controlled, 90-day study of emixustat hydrochloride in geographic atrophy associated with dry age-related macular degeneration. Retina. June 2015; 35(6): 1173–1183 第２四半期決算
Slide 10: ACUCELA
= ACUCELA ES RS
Slide 11: 当社が掲げる4つの企業戦略
当社が掲げる４つの企業戦略 革新的なサイエンスを応用し、 眼疾患の治療に貢献 M&A 企業価値 グローバル化、 業務提携 & 企業価値の向上 インライセンシング 社内研究開発強化 研究開発 「エミクススタト塩酸塩」 既存パイプライン 「OPA-6566」 企業理念：視力を脅かす眼疾患への治療の提供 時間 第２四半期決算説明会：証券コード4589 11
Slide 12: 2015年度上半期の実績
2015年度上半期の実績 既存パイプラインの開発を継続しつつ、パイプライン拡充のために事業 開発活動を活発化 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性に関わる「エミクススタト塩酸塩」 − 既に2015年8月時点で、臨床第２b/３相試験被験者の50% が投与期間を終了 − 現時点で、安全性に関わる問題は報告されていない 既存パイプライン − ヨーロッパ市場への拡大を視野に、ヨーロッパ規制当局との協議を開始 糖尿病性網膜症／糖尿病性黄斑浮腫に関わる「エミクススタト塩酸塩」 − 糖尿病性網膜症または糖尿病性黄斑浮腫など他の適応症を対象とした「エミクス スタト塩酸塩」の開発可能性について評価を実施 − ト
Slide 13: 大塚製薬との提携概要
大塚製薬との提携概要 大塚製薬とは、安定且つ長期的な関係を維持 治療薬候補 適用疾患 商業化権 財務に係わる概要 エミクススタト塩酸塩 • ドライ型加齢黄斑変性 • 大塚製薬は当社に対して、５百万米ドルの前払い金を提供 共同（50／50） － 北米 （開発：当社） • その他眼科適応症 • 大塚製薬は当社に対して、最大258百万米ドルのマイルストー 当社単独－ 欧州、南米、 ンを提供 アフリカほぼ全域 • 2011年以降、大塚製薬は開発費用に関わる当社負担分を資 金提供。かかる費用は、「エミクススタト塩酸塩」の商業化によ 大塚製薬単独－アジア り得られる利益（もしあれば）または売上もしくはライ
Slide 14: ACUCELA
Dat ACUCELA 2015 3 2G+HRARE
Slide 15: 損益計算書の概要
損益計算書の概要 ６月30日に終了した６ヶ月間 2014年度 2015年度 2014年度 2015年度 差異の理由 単位：千米ドル、千円 米ドル 米ドル 日本円 日本円 提携からの収益 19,632 14,396 2,403,938 1,762,790 「エミクススタト塩酸塩」に関連する請求可能な活動の減少 費用 研究開発費 14,471 11,509 1,771,974 1,409,277 エミクススタト塩酸塩 13,943 10,753 1,707,320 1,316,705 「エミクススタト塩酸塩」に関連する請求可能な活動の減少 インライセンス(1) 22 - 2,694 - 当社の視覚
Slide 16: キャッシュフローの概要
キャッシュフローの概要 ６月30日に終了した６ヶ月間 2014年度 2015年度 2014年度 2015年度 差異の理由 単位：千米ドル、千円 米ドル 米ドル 日本円 日本円 現金流出は主に、当四半期純損失が13.7百万米ドルお 営業活動によるキャッシュフロー (1,827) (10,589) (223,699) (1,296,622) よび提携からの繰延収益が4.4百万米ドル減少したこと による 投資活動によるキャッシュフロー (126,849) 717 (15,532,674) 87,785 主に市場性有価証券の購入（純額）による 従業員の源泉徴収税のための制限付株式ユニットの買 財務活動
Slide 17: 貸借対照表の概要
貸借対照表の概要 12/31/2014 6/30/2015 12/31/2014 6/30/2015 差異の理由 単位：千米ドル、千円 米ドル 米ドル 日本円 日本円 流動資産 111,714 101,392 13,679,378 12,415,439 現金および現金同等物、短期投資 103,786 92,690 12,708,595 11,349,879 固定資産 85,252 83,146 10,439,105 10,181,227 長期投資 84,033 81,818 10,289,840 10,018,614 資産合計 196,966 184,538 24,118,483 22,596
Slide 18: 2015年12月期の業績予想の修正
2015年12月期の業績予想の修正 （単位：千米ドル） 2015 年 12 月期：ケース（最高） 修正理由 40,000 35,700 25,500 前回予想 新予想 • 提携からの収益 20,000 − 提携パートナーが当社に払戻す共同研究活動 営業損失 当期純損失 の過程において発生する費用予想値を下回っ 0 たことによる 提携からの収益 (9,575) (9,350) • 営業損失 (20,000) (21,952) (21,727) − 主な要因は、2015年５月１日の臨時株主総会 (40,000) および関連する経営陣の異動に伴う費用の増 臨時株主総会および経営陣変更に関連する費用
Slide 19: 財務概要
財務概要 （単位：千米ドル） 提携からの収益 営業利益（損失） 60,000 52,947 10,000 7,033 6,994 4,528 3,869 50,000 46,424 36,457 34,226 35,396 - 40,000 (188) 30,000 24,250 (10,000) 20,000 (20,000) 10,000 - (23,165) (30,000) FY10 FY11 FY12 FY13 FY14 FY15予 FY10 FY11 FY12 FY13 FY14 FY15予 臨時株主総会および経営陣変更に関連する費用 資産合計 株主資本合計 250,000 200
Slide 20: ACUCELA
= ACUCELA IRB
Slide 21: 直近のIR活動
直近のIR活動 日付 IR活動 「エミクススタト塩酸塩」の前臨床データに関する論文が「PLOS ONE（プロ ５月14日 ス・ワン）」誌に掲載 機関投資家、メディア向け説明会 ５月20日 （個人投資家には動画配信） 「エミクススタト塩酸塩」の臨床第２a相試験の結果に関する論文が ６月４日 「RETINA: The Journal of Retinal and Vitreous Diseases」誌に掲載 ６月11日 英語版IRサイトのリニューアル モーニングスターによるCEOインタビュー動画配信 6月16日 「経営体制刷新でスタートを切るアキュセラ・インク」 株主説明会 ７月１日 − 説明会に
Slide 22: 今後のIR活動
今後のIR活動 企業価値の最大化は、当社の最も重要な事業戦略の一つであり、今後 もより一層IR活動を強化するよう努めて参ります • 機関投資家向けのIR活動：中長期で投資いただける機関投資家層を拡大 − 機関投資家・アナリスト向けの面談を随時実施 − 機関投資家・メディア向け説明会およびスモールミィーティングを年に４回実施 − 海外機関投資家の訪問（10月北米、11月欧州を予定） − 投資銀行主催のヘルスケア・カンファレンスへの参加 • 個人投資家向けのIR活動：当社の認知度・理解度を高め、長期で保有いただける個人投資家を 拡大 − IRサイトにおける個人投資家向けコンテンツのアップ − 個人
Slide 23: ACUCELA
= ACUCELA Hee
Slide 24: 「エミクススタト塩酸塩」開発の経緯
「エミクススタト塩酸塩」開発の経緯 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性治療薬候補 当社が自社開発した視覚サイクルモジュレーター化合物 » ５件の臨床第１相試験実施 » 臨床第２a相試験実施（GA患者対象） » 毒性試験 » IND申請 » 合計179例の被験者に「エミクススタト » 臨床第２b/３相試験 » 前臨床試験 塩酸塩」を投与 被験者登録完了 » ヒトでの臨床試 » 探索研究 験を開始 » FDAからファスト・トラック対象に指定 （合計508名） 2005 2007 2008 2009 2012 2013 2014 2016 » 臨床第２b/３相試験開始 » 臨床第２b/３相試験 ト
Slide 25: 臨床試験の概要
臨床試験の概要 • 完了した臨床試験 − ５件の臨床第１相試験実施（健常者） − 臨床第２a相試験実施（GA患者対象） − 合計179例の被験者に「エミクススタト塩酸塩」を投与 • 現在実施中の臨床試験－臨床第２b/３相試験（「シアトル試験」） − デザイン – GA患者を対象とし、「エミクススタト塩酸塩」の有効性と安全性をプラセボと比較する、無作為化 （１）、二重盲検用量範 囲の２年間の探索試験 – 合計508名の地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性患者を対象に実施 − 評価項目 – 主要評価項目：本剤投与群の地図状萎縮の進行遅延効果をプラセボ投与群と比較 – 副次的評価項目： – 安全性及
Slide 26: 知的財産戦略
知的財産戦略 視覚サイクルモジュレーション技術および「エミクススタト塩酸塩」に 関わる知的財産を取得し、特許ポートフォリオを戦略的に強化 「エミクススタト塩酸塩」 視覚サイクルモジュレーション技術 その他 合計 2015年６月30日現在 に関わる特許 に関わる特許 特許 地域 北米 北米外 北米 北米外 取得特許 3 13 13 44 27 100 出願特許 2 52 13 90 18 175 特許失効期限 2029 2028-2033 2028-2034 2028-2034 • 特許ポートフォリオの強化により企業価値の強化を図る • 上記特許には、物質組成特許および用途特許が含まれる 第２四
Slide 27: 主要メディア掲載例
主要メディア掲載例 • 日経デジタルヘルス 起業家の条件、Acucela社の窪田氏が語る （2015年8月12日掲載） • 日刊工業新聞 創薬専業から脱皮 眼科領域で共同開発加速 （2015年7月9日掲載） • BSスカパー 「Newsザップ！」 加齢黄斑変性、世界で初めての失明を防ぐ飲み薬開発、米国で起業した理由をテーマにゲスト出演 （2015年6月1日放送） • 日経バイオテク 米Acucela社窪田氏、「企業買収や導入でパイプラインの拡充図る」 （2015年5月21日掲載） • 週刊東洋経済・東洋経済Online バイオのアキュセラが米国で起業したワケ （2014年5月16日掲載） •
Slide 28: アキュセラは、世界中で数百万人の 人々に影響を及ぼしている、視力を 脅かす眼疾患を治療または進行を遅 らせる可能性のある革新的な治療薬 の探索および開発に取り組んでい る、臨床開発段階のバイオテクノロ ジー企業です。
アキュセラは、世界中で数百万人の 人々に影響を及ぼしている、視力を 脅かす眼疾患を治療または進行を遅 らせる可能性のある革新的な治療薬 の探索および開発に取り組んでい る、臨床開発段階のバイオテクノロ ジー企業です。