Slide 1: 2022年度決算概況
2022年度決算概況 2023年4月27日 アステラス製薬株式会社 代表取締役社長CEO 岡村 直樹
Slide 2: 注意事項
注意事項 2 この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述およびその他の過去の事 実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の見通しです。これらの記述は経営陣 の現在入手可能な情報に基づく見積りや想定によるものであり、既知および未知リスクと不確実 な要素を含んでいます。様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる 可能性があります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および関係法規制 の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品および既存品の販売活動にお いて期待した成果を得られない可能性、（
Slide 3: 経営計画2021達成に向けて
経営計画2021達成に向けて 3 3 引き続き経営計画2021の達成に拘る 2023年度は2024年度以降の成長を確実にするための転換点 2022年度振り返り 202３年度見通し • コア業績は概ね想定通りも僅かに未達 XTANDI fezolinetant 独占期間満了後も • fezolinetant申請、パドセブ追適承認、 持続的な成長 ゾルベツキシマブ第Ⅲ相試験成功 パドセブ 経営計画2021目標 • PF「標的タンパク質分解誘導」新設 ゾルベツキシマブ 30% • FAプロジェクトPoC未取得 約25% PFの後期開発品 19% ポートフォリオ コスト構造の最適化 売上収益 コア営業
Slide 4: 本日の内容
本日の内容 4 I 2022年度 連結業績 II 持続的な成長に向けた取り組み 2023年度 連結業績予想と III 期待される主なイベント
Slide 5: 2022年度業績の概要
2022年度業績の概要 5 売上収益は前期比較で１７%増加。概ね想定通りも僅かに未達 XTANDI、パドセブ、ゾスパタは通期予想に沿って拡大 費用項目 ⚫ 売上原価率は想定通り ⚫ 販管費は通期予想に沿って使用。為替の影響を除くと前期比較で減少 ⚫ 研究開発費は通期予想に沿って使用 営業利益 ⚫ コア営業利益は前期比較で１７%増加。概ね想定通りも僅かに未達
Slide 6: 2022年度業績
2022年度業績 6 2022年度 （億円） 2021年度 2022年度 増減額 増減率 達成率 為替の影響(前期比較） 通期予想 1 売上収益 12,962 15,186 +2,225 +17.2% 15,290 99.3% +1,644億円 +165億円（2021年度４Q 売上原価 2,530 2,884 +３53 +14.0% に残る未実現利益消去の影 売上収益比率 19.5% 19.0% -0.5 ppt 響+７８億円を含む） 販管費 5,488 6,303 +814 +14.8% 6,420 98.2% +803億円 内、米国XTANDI共同販促費用 1,393 1,755 +362
Slide 7: 2022年度業績：主要製品
2022年度業績： 主要製品 7 XTANDI、パドセブ、ゾスパタは通期予想に沿って拡大 2022年度実績 前期比 通期予想* 達成率 ✓ グローバル売上は通期予想に沿って拡大 ✓ 米国： PAP（無償提供）や競合後発品（安価）が引き続き高い水準、 +1,268 （+24%） 厳しい市場環境が継続 6,611億円 為替の影響を除く 6,700 99% 一方で、厳しい市場環境下でも、NHTブランド市場において全ての +454 （+9%） 適応症でリーディングポジションを維持 ✓ 欧州： 物量が大きく拡大し、上方修正した通期予想を達成 ✓ グローバル売上は大きく拡大、特に欧州と日本が貢献 +227
Slide 8: 2022年度業績：費用項目
2022年度業績： 費用項目 8 売上原価率は想定通り 販管費は通期予想に沿って使用。為替の影響を除くと前期比較で減少 研究開発費は通期予想に沿って使用 コアベース： 主要な費用項目の前期比較と対売上収益比率・対予想 費用項目 対前期比 対売上収益比率 対通期予想 達成率 売上原価 14.0％増加 19.0% - ✓ 売上原価率は想定通り （前期比-0.5ppt） 販管費 11.1%増加 29.9% 99.7％ ✓ グローバルでのコマーシャル要員最適化（前期比：約-８０億円） 米国XTANDI共同 （為替の影響を （前期比-1.6ppt） ✓ 成熟製品の費用削減（同：約-80億円） 販促費用を
Slide 9: 本日の内容
本日の内容 9 I 2022年度 連結業績 II 持続的な成長に向けた取り組み 2023年度 連結業績予想と III 期待される主なイベント
Slide 10: XTANDIおよび重点戦略製品：2022年度の主なイベント
XTANDIおよび重点戦略製品： 2022年度の主なイベント 10 1Q （4-6月） 2Q （7-9月） 3Q （10-12月） 4Q （1-3月） エンザルタミド / EMBARK試験TLR XTANDI China ARCHES試験TLR 3月 EV-103試験コホートK TLR 申請受理（米国） 承認（米国） （1L mUC、Cis不適応） エンホルツマブ 7月 12月 4月 ベドチン / EV-203試験TLR（治療歴のあるmUC、中国） 申請受理（中国） パドセブ 8月 3月 EV-202試験初回TLR 6月 7月 SPOTLIGHT試験TLR ゾルベツキシマブ 11月 GLOW試
Slide 11: エンザルタミド/XTANDI：最新状況
エンザルタミド/XTANDI： 最新状況 11 ⚫ EMBARK試験の良好なトップライン結果に基づき、米国と欧州で承認申請を目指す ⚫ ピーク時売上予想を7,000億円以上に上方修正 EMBARK試験 ⚫ 試験デザイン ⚫ 試験結果 ➢ 主要評価項目（無転移生存期間：MFS）を達成 プラセボ＋ 治療中止 (エンザルタミド＋LEU vs. プラセボ＋LEU) Yes リュープロレリン（LEU） （PSA上昇 M0 CSPC 時は再開） ➢ 主な副次評価項目である全生存期間（OS）は改善傾向、 PSA （生化学的再発 エンザルタミド＋LEU 最終解析まで引き続き経過観察 未検出 高リスク） No
Slide 12: Focus Areaアプローチの進展（1/2）
Focus Areaアプローチの進展（1/2）： 臨床試験段階プロジェクトの現況 12 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） FY２５末までにPoC Primary Focus バイオロジー/モダリティ/テクノロジー 1 プロジェクト 現況 見極めを迎える予定 のプロジェクト数 2 AT132 2021年9月にFDAから臨床試験差し止め（clinical hold）指示 遺伝子置換（AAV） FORTIS試験再開に向けた活動を2023年2月に開始 遺伝子治療 AT845 2 モダリティ FORTIS試験の予備的データを2023年2月のWORLDSymposiumで発表 遺伝子調節（AAV） 低
Slide 13: Focus Areaアプローチの進展（2/2）：AT845 FORTIS試験の予備的データ
Focus Areaアプローチの進展（2/2）： AT845 FORTIS試験の予備的データ 13 ⚫ 被験者4名のうち3名は、AT845投与後に酵素補充療法（ERT）*から離脱 1 ⚫ ERT離脱後も、測定された身体機能に関する指標は安定 *ERT：ポンペ病に対する唯一の承認された治療法、2週に1回の点滴投与を継続的に実施 <努力肺活量> <6分間歩行試験> ERT離脱 注: 被験者09（△）における最後の2つの評価時期は末梢性多発性ニューロパチー発現後 ⚫ FORTIS試験再開に向けた活動を2023年2月に開始、投与再開は2023年度2Qを見込む 1. 2022年9月15日時点
Slide 14: Rx+プログラムの進展：2022年度まとめ
Rx+プログラムの進展： 2022年度まとめ 14 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） 2022年度に期待される主なイベント（2022年4月発表） カテゴリー プログラム イベント 進捗状況 デジタルヘルス EG Holter パイロット販売開始 2022年6月：パイロット販売を開始 その他サービス 2023年1月：ロシュDCジャパンと提携、血糖自己測定器 デジタルセラピュー BlueStar 臨床試験開始（日本） との組合わせ医療機器として承認を目指す ティクス 2023年度に日本で臨床試験開始予定 2023年1月：外科手術時の可視化技術に強みを持つ医療 pudexacianinium 機
Slide 15: 本日の内容
本日の内容 15 I 2022年度 連結業績 II 持続的な成長に向けた取り組み 2023年度 連結業績予想と III 期待される主なイベント
Slide 16: 2023年度通期業績予想の概要
2023年度通期業績予想の概要 16 ⚫ 売上収益： 前年同水準を予想 fezolinetantとパドセブの売上貢献により、レキスキャンの売上減少分をカバー ✓ 販管費： 前期比較で増加。主にfezolinetant、ゾルベツキシマブに対する投資拡大 ✓ コア営業利益率30%に向けたoperational excellenceの徹底追求 ✓ 研究開発費： 前期比較で減少。Primary Focusへの投資を拡大させる一方、 重点戦略製品の開発費用が減少 ⚫ 結果、コア営業利益は前年同水準を予想 ⚫ 2024年度以降の成長を見据え、一株当たり配当金は10円増配の７０円を予想
Slide 17: 2023年度通期業績予想
2023年度通期業績予想 17 202３年度 予想 （為替レート） （億円） 202２年度 実績 202３年度 予想 増減率 ドル：130円 ユーロ：140円 売上収益 15,186 15,200 +0.1% 為替の影響：-408 販管費 6,303 6,610 +4.9% 内、米国XTANDI共同販促費用 1,755 1,760 +0.3% 上記を除く販管費 4,548 4,850 +6.6% 研究開発費 2,761 2,510 -9.1% コア営業利益 2,869 2,900 +1.1% 為替の影響：-87 ＜フルベース＞ 営業利益 1,330 2,880 +116.5% 当期利益 987
Slide 18: 2023年度通期業績予想：主要製品
2023年度通期業績予想： 主要製品 18 パドセブを中心に引き続き成長を見込む、fezolinetantの売上貢献にも期待 2023年度予想 前期比 主な成長要因 +88 （+1%） ✓ 米国： 現適応症での継続成長、M0 CSPCの承認取得を今年度中に見込む 6,699億円 為替の影響を除く* ✓ 日本： M1 CSPCの成長を中心とした売上拡大 +307 （+5%） ✓ 中国： M0 CRPCの追加適応について、2023年3月に保険償還が開始 ✓ 米国： mUC一次治療の追加適応による本格的な売上拡大 +223 （+50%） 667億円 ✓ 欧州： 保険償還を獲得する国の増加 +235
Slide 19: 2023年度通期業績予想：費用項目
202３年度通期業績予想： 費用項目 19 2024年度以降の持続的な成長を図るため、限られたリソースを統制を取って配分 2024年度以降 主な増減要因（対前期比） 将来成長加速、 コスト構造の最適化 販管費（米国XTANDI共同販促費用除く） ・ fezolinetant、ゾルベツキシマブへの投資（約+５00億円） 4,850億円（前期比+302億円） 対売上収益比率31.9％ ・ 成熟製品の費用削減（約-80億円） operational excellenceの徹底追求 研究開発費 ・ Primary Focusでの増加（約+８０億円） 2,510億円（前期比-251億円） ・ 前年度のP
Slide 20: 2023年度に期待される主なイベント
XTANDIおよび重点戦略製品： 2023年度に期待される主なイベント 20 1Q （4-6月） 2Q （7-9月） 3Q （10-12月） 4Q （1-3月） 申請 申請 エンザルタミド / （M0 CSPC、米国） （M0 CSPC、欧州） XTANDI 申請 （M1 CSPC、中国） エンホルツマブ ベドチン / EV-302試験TLR* 申請 （1L mUC、グローバル） パドセブ ゾルベツキシマブ 申請 申請 （米国、欧州） （日本、中国） 当局判断 fezolinetant 当局判断 当局判断 申請 （米国） （欧州） データ判明 2023年4月時点 * TLRの時期はイベント発生
Slide 21: Focus Areaアプローチ：2023年度に期待される主なイベント
Focus Areaアプローチ： 2023年度に期待される主なイベント 21 4プロジェクトで臨床入り、複数のプロジェクトでPoC見極めに向けた第Ⅰ相試験の進展を予定 第Ⅰ相試験 Primary Focus 臨床入り * 初期データ判明 投与再開 遺伝子治療 1プロジェクト AT845 ASP1570 がん免疫 2プロジェクト ASP2138 再生と視力の維持・回復 ASP7317 1プロジェクト 標的タンパク質分解誘導 ASP3082 （pan-KRAS） * 単剤・用量漸増 PoC：コンセプト検証
Slide 22: 新R&Dオペレーティングモデル
新R&Dオペレーティングモデル 22 PoC取得を加速するために、プロジェクトのライフサイクル全体においてプロジェクト/Primary Focusへの 権限委譲を拡大し、迅速な意思決定を可能にする Kachi ➢ Primary Focus（PF）/プロジェクト間の優先順位付け Committee ➢ 重要な開発マイルストンに絞った意思決定 議長：CXO プロジェクトおよびPFへの権限委譲 メディカル 研究 技術 ファイナンス 臨床開発 ・・・ PFリーダーシップチーム ➢ PF全体戦略の立案と遂行 PFリード ➢ 部門に代わり予算管理 PF/ プロジェクトチーム ➢ 個別プロジェクトの戦略立
Slide 23: 経営計画2021達成に向けて
経営計画2021達成に向けて 23 23 引き続き経営計画2021の達成に拘る 2023年度は2024年度以降の成長を確実にするための転換点 XTANDI fezolinetant 独占期間満了後も 持続的な成長 パドセブ 経営計画2021目標 ゾルベツキシマブ 30% 約25% PFの後期開発品 19% ポートフォリオ コスト構造の最適化 売上収益 コア営業利益 ２０２3年度 ２０２４年度 2025年度 PF：Primary Focus
Slide 24: 今後の予定：fezolinetant Meeting
今後の予定 24 ｆezolinetant Meeting ➢ 承認取得後、開催予定 （詳細は改めてご連絡）
Slide 25: 参考資料
参考資料
Slide 26: 棚卸資産の未実現利益消去に使用する為替レートの変更（補正値）
棚卸資産の未実現利益消去に使用する為替レートの変更（補正値） 26 ⚫ 売上原価を変更後の為替レート（期中平均レート）で算出した際の補正値は下表（赤字）のとおり 会計期間 累計期間 （億円） 21年度 21年度 21年度 21年度 22年度 22年度 22年度 ２２年度 21年度 22年度 前同比 1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q ４Q 売上収益 3,261 3,255 3,406 3,039 3,818 3,804 4,022 3,543 12,962 15,186 +17.2% 売上原価 610 632 666 545 761 755 ７４４ ６２３ 2,452 2,884 +17
Slide 27: 2022年度業績：地域別売上収益
2022年度業績： 地域別売上収益 27 （億円） 2021年度 2022年度 増減率 日本 2,588 2,623 +1.4% 米国 5,375 6,524 +21.4% エスタブリッシュドマーケット 3,065 3,584 +16.9% グレーターチャイナ 663 800 +20.7% インターナショナルマーケット 1,187 1,447 +21.9% エスタブリッシュドマーケット：欧州、カナダ グレーターチャイナ：中国、香港、台湾 インターナショナルマーケット：ロシア、中南米、中東、アフリカ、東南アジア、南アジア、韓国、オーストラリア、輸出売上等 （当期から、オーストラリアのコマーシャル
Slide 28: 2022年度業績：主要製品の売上
2022年度業績： 主要製品の売上 28 為替の影響を 2022年度 （億円） 2021年度 2022年度 増減率 除いた増減率 通期予想* XTANDI 5,343 6,611 +23.7% +8.5% 6,700 パドセブ 217 444 +104.4% +79.2% 454 ゾスパタ 341 466 +36.7% +19.3% 458 エベレンゾ 26 32 +23.0% +20.8% 50 ミラベグロン 1,723 1,886 +9.5% -3.4% 1,950 プログラフ 1,854 1,988 +7.2% -1.7% 2,003 米国のパドセブはSeagen社からのコ・プロモーショ
Slide 29: 為替レート（実績）
為替レート（実績） 29 期中平均レート 通貨 2021年度 2022年度 変動 ドル 112円 13５円 2３円安 ユーロ 1３１円 141円 １０円安 期首‐期末レートの変動 通貨 2021年度 2022年度 ドル 11円安 １１円安 ユーロ 5円安 ９円安 【為替の業績への影響】 ⚫ 売上収益： 1,644億円の増加、コア営業利益： 401億円の増加
Slide 30: 2023年度通期業績予想：為替レート、為替感応度
2023年度通期業績予想： 為替レート、為替感応度 30 為替レートの前提 (期中平均） 2022年度 2023年度予想 変動 ドル 135円 130円 5円高 ユーロ 141円 140円 1円高 業績予想前提と比較して1円高となった場合に通期業績に対する影響の概算額 期中平均レート 通貨 予想前提より1円高 売上収益 コア営業利益 ドル 約66億円減少 約28億円減少 ユーロ 約11億円減少 約12億円減少
Slide 31: 2023年度通期業績予想：XTANDI（地域別）
2023年度通期業績予想： XTANDI （地域別） 31 2023年度予想 前期比 主な成長要因 +88 （+1%） ✓ グローバルで為替の影響を除いた実ビジネスは引き続き成長を見込む 6,699億円 為替の影響を除く * ✓ 全ての地域で売上の拡大を見込む +３０７ （+5%） ✓ PAPと競合後発品は引き続き高い水準を想定するも、現適応症での継続成長を期待し、 物量は一桁台半ばの成長を見込む 米国 （$ベース） $2,635M +112 （+4%） ✓ 今後の成長ドライバーであるM0 CSPCの承認取得を今年度中に見込む エスタブリッシュド ✓ M1 CSPCの処方拡大が牽引し、物量は一
Slide 32: 2023年度通期業績予想：パドセブ（地域別）
2023年度通期業績予想： パドセブ （地域別） 32 2023年度予想 前期比 主な成長要因 +223 （+50%） ✓ グローバル売上は、米国のmUC一次治療による貢献を中心に、力強い成長を見込む 667億円 為替の影響を除く * ✓ 全ての地域で売上の拡大を見込む +235 （+54%） ✓ 成長ドライバーであるmUC一次治療の追加適応の承認を2023年4月に取得、 米国 （$ベース） $341M +126 （+59%） 本格的な売上拡大を期待 エスタブリッシュド ✓ 市場の大きいドイツやフランス、イタリア、スペインにおける保険償還の獲得を見込み、 マーケット （€ベース） €82M +
Slide 33: バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト
バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト 33 （億円） 2022年3月末 ２０23年3月末 総資産 23,324 24,565 現金及び現金同等物 3,160 3,768 親会社所有者帰属持分 14,603 15,080 親会社所有者帰属持分比率（％） 62.6% 61.4% （億円） ２０21年度 ２０22年度 営業CF 2,574 3,278 投資CF -624 -８４５ フリーCF 1,950 2,433 財務CF -2,163 -1,956 短期借入金及びCPの増減額 -３００ -150 社債発行及び長期借入れによる収入 - 500 社債の償還及び長期借入金の返済による支出
Slide 34: キャピタルアロケーション
キャピタルアロケーション 34 1 成長を実現するための 2 利益・資金計画および実績に 3 余剰資金が生じた際は、 2023年2月決定の自己株式取得 ◼ 期間：23年2月7日～3月15日 事業投資を最優先 基づき、経営計画期間を 自己株式取得を機動的に ◼ 取得株式総数：2,618万株 通じた配当水準の引き上げ 実施 ◼ 取得価額：500億円 経営計画2021の期間中は堅調な利益成長予想に基づき、より高い水準の配当を目指す 配当 コア営業利益と配当の推移 コア営業利益 （円） 100 6,000 （億円） Dividends 配当 5,000 80 Core OP コア営業利益 * 4,00
Slide 35: 成長の基盤となる開発パイプライン
成長の基盤となる開発パイプライン 35 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請 エンホルツマブ ベドチン エンホルツマブ ベドチン エンザルタミド エンホルツマブ ベドチン （NMIBC） （その他の種類の固形がん） （M0 CSPC、M1 CSPC：中国） （治療歴のあるmUC：中国） ギルテリチニブ ゾルベツキシマブ エンホルツマブ ベドチン fezolinetant （未治療AML、強力な化学療法不適応） （膵臓腺がん） （治療歴のないmUC、MIBC） （閉経に伴う血管運動神経症状：米国、欧州） ASP1570 fezolinetant ギルテリチニブ ペフィシチニブ （閉経に伴う血管運動神経症
Slide 36: 開発の進展
開発の進展 36 臨床入りから承認まで：前回の決算発表以降の進捗 第Ⅰ相入り 第Ⅱ相入り 第Ⅲ相入り 申請 承認 エンホルツマブ ベドチン エンホルツマブ ベドチン PD-1またはPD-L1阻害剤およ 治療歴のない局所進行性 び白金製剤を含む化学療法に または転移性尿路上皮がん よる治療歴のある局所進行性 （シスプラチン不適応）：米国 または転移性尿路上皮がん： 中国 ASP9801： がん（第Ⅰ相） ASP7517： 急性骨髄性白血病および骨髄異形成症候群（第Ⅱ相）、固形がん（第Ⅰ相） 開発中止 ASP0739： がん（第Ⅰ相） ASP8731： 鎌状赤血球症（第Ⅰ相） FX-322： 感音
Slide 37: XTANDIおよび重点戦略製品：最新状況
XTANDIおよび重点戦略製品： 最新状況 37 （赤字：前回の決算発表以降の進捗） プロジェクト / 製品 適応症 最新状況 エンザルタミド / M1 CSPC • 欧州：添付文書へのOSデータ追加について2023年3月に承認取得 XTANDI • 中国：第Ⅲ相China ARCHES試験のトップライン結果を2023年3月に入手 M0 CSPC • 第Ⅲ相EMBARK試験のトップライン結果を2023年3月に入手。試験結果を欧州2023年4月の米国泌尿器科学会 （AUA）で発表予定 エンホルツマブ 転移性尿路上皮がん • 治療歴なし（一次治療）：第Ⅲ相試験進行中（症例組み入れ終了）。米国で追加
Slide 38: エンザルタミド（1/2）：アンドロゲン受容体阻害剤
エンザルタミド（1/2）： アンドロゲン受容体阻害剤 38 （赤字：前回の決算発表以降の進捗） 米国・欧州・日本 限局性前立腺がん 去勢感受性前立腺がん 去勢抵抗性前立腺がん （CSPC） （CRPC） ARCHES M1 CSPC 新規診断 PREVAIL AFFIRM M1 CSPC M1 CRPC M1 CRPC 再発 （一次治療） （二次治療 局所治療 以降） PSA再発 診断 手術 and/or (BCR) 上市 上市 上市 放射線 PROSPER EMBARK M0 CRPC M0 CSPC 上市 （BCR高リスク） 2019年12月に米国で、2020年5月に日本で、 2021年4
Slide 39: エンザルタミド（2/2）：病期別第Ⅲ相試験データ
エンザルタミド（2/2）： 病期別第Ⅲ相試験データ 39 （赤字：前回の決算発表以降の進捗） 早期前立腺がんにおいても薬効を示す ✓ 一貫した生存期間の延長 ✓ より長い投与期間 早期 後期 去勢感受性（CSPC） 去勢抵抗性（CRPC） 病期 M1 M1 M0 M1 M0 （化学療法歴なし） （化学療法歴あり） 第Ⅲ相試験 EMBARK ARCHES ENZAMET PROSPER PREVAIL AFFIRM 従来の非ｽﾃﾛｲﾄﾞ性 対照 プラセボ プラセボ 抗ｱﾝﾄﾞﾛｹﾞﾝ剤 プラセボ プラセボ プラセボ ✓ rPFS ✓ rPFS ✓ OS ✓ MFS HR 0.17 ✓ OS 主要
Slide 40: エンホルツマブ ベドチン（1/4）：ネクチン-4を標的とするADC
エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/4）： ネクチン-4を標的とするADC 40 尿路上皮がんの開発プログラム （赤字：前回の決算発表以降の進捗） 早期 - 尿路上皮がんの病期 - 後期 筋層非浸潤性 筋層浸潤性膀胱がん 転移性尿路上皮がん 膀胱がん（NMIBC） （MIBC） （mUC） ステージ0a-1 ステージ2および3 ステージ4 白金製剤および 膀胱摘除術（RC) 治療歴なし PD-1/L1阻害剤の PD-1/L1阻害剤の 患者層 BCG不応性 （一次治療） 治療歴あり 適応 治療歴あり EV投与 EV単剤 EV+Pembro併用 EV+Pembro併用 EV単剤 EV単剤 レジメ
Slide 41: エンホルツマブ ベドチン（2/4）：臨床試験
エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/4）： 臨床試験 41 （赤字：前回の決算発表以降の進捗） 尿路上皮がん 白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴があるmUC； 2021年7月に米国で正規承認取得。 第Ⅲ相：EV-301 NCT03474107 n=608 EV単剤 vs. 化学療法 2021年9月に日本で承認取得。2022年4月に欧州で承認取得 第Ⅲ相：EV-302 NCT04223856 治療歴がなく白金製剤適応のmUC；EV + Pembro vs. 化学療法 n=990 症例組み入れ終了 第Ⅲ相：EV-303 シスプラチン不適応のMIBC； NCT03924895 n=857
Slide 42: エンホルツマブ ベドチン（3/4）：病期別臨床試験データ
エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/4）： 病期別臨床試験データ 42 早期 後期 筋層浸潤性膀胱がん 転移性尿路上皮がん 病期 手術適応 治療歴なし（一次治療） PD-1/L1阻害剤の治療歴あり 白金製剤 白金製剤未治療 Cis適応 Cis不適応 Cis不適応 白金製剤の治療歴あり 適応 かつCis不適応 試験フェーズ Phase 3 Phase 3 Phase 3 Phase 1b/2 Phase 1b/2 Phase 2 Phase 2 Phase 3 EV-103 KN-B15 KN-905 EV-103 EV-201 EV-201 試験番号 EV-302 コホートA & EV-30
Slide 43: エンホルツマブ ベドチン（4/4）：今後の展望
エンホルツマブ ベドチン（EV）（4/4）： 今後の展望 43 （赤字：前回の決算発表以降の進捗） ⚫ 最大の成長ドライバーはmUCの一次治療、将来的に売上全体の半分以上を占めると想定 ⚫ NMIBC、その他固形がんでの成功によりさらなる成長の可能性 ピーク ＜承認取得済み／開発後期段階＞ ＜開発初期段階＞ 3,000- 4,000 ピボタル試験 試験 患者層 申請目標時期 対象患者数 2 患者層 （パドセブ用法） （パドセブ用法） 億円 EV-303 NMIBC 売上予想 1 （イメージ） Cis不適応 （ペムブロリズマブとの併用） 2025年度以降 10,000 BCG不応性、 EV-10
Slide 44: ギルテリチニブ：FLT3阻害剤
ギルテリチニブ： FLT3阻害剤 44 （赤字：前回の決算発表以降の進捗） PASHA（HOVON） PrE0905（PrECOG） 維持療法 ADMIRAL 地固め療法 GOSSAMER 寛解導入療法 維持療法 救援療法 移植 MORPHO FLT3 mut+ 上市 AML 低強度 化学療法 VICEROY 再発または難治性 第Ⅲ相：ADMIRAL NCT02421939 単独療法と救援療法との比較（2:1） n=371 米国・日本・欧州で上市 第Ⅲ相：PASHA（HOVON） 強力な化学療法との併用、 NCT04027309 n=768 FSFT：2019年12月（治験依頼者：HOVON）
Slide 45: ゾルベツキシマブ：抗Claudin 18.2モノクローナル抗体
ゾルベツキシマブ： 抗Claudin 18.2モノクローナル抗体 45 ターゲット：Claudin 18.2 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん ⚫ タイトジャンクションの主要な構成因子で、上皮細胞層の細胞間の隙 ⚫ 対象となる患者層： 間をふさぐ HER2陰性・Claudin 18.2高発現の局所進行性または転移性胃腺 ⚫ 様々ながん種において広範囲に発現 がんおよび食道胃接合部腺がん ✓ 胃がん患者の38%で、Claudin 18.2の高発現が認められる ⚫ 転移性胃がんは、ステージ4における5年生存率が約6％で、治療オプ ションも限られている、アンメットニーズが非常に高い疾患である ✓ 原
Slide 46: fezolinetant：NK3受容体拮抗剤
fezolinetant： NK3受容体拮抗剤 46 （赤字：前回の決算発表以降の進捗） 血管運動神経症状（VMS）はQoL（生活の質）に大きな影響を及ぼす Women’s Health Initiative（WHI）の臨床研究 2 ⚫ 身体症状として、ほてりや寝汗などがあり、睡眠に影響を与える可能性がある ⚫ 初期のデータ解析で、慢性的なホルモン補充療法（HRT）の使用と心血管疾患 ⚫ 身体症状が恥ずかしさ、いらだち、不安、悲しみといった精神症状につながる および乳がんのリスクの増加との関連が示された 可能性がある ⚫ WHIの報告以降、HRTの使用は急激に低下した ⚫ 日常生活の様々な場面
Slide 47: AT132（resamirigene bilparvovec）：rAAV8-Des-hMTM1
AT132（resamirigene bilparvovec）: rAAV8-Des-hMTM1 47 AT132の特徴 X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM） ⚫ 2020年1月に買収したAudentes Therapeutics ⚫ X染色体連鎖性の希少神経筋疾患であり、 社の遺伝子治療パイプラインにおけるリードプログラム MTM1遺伝子の機能欠損変異が原因 ⚫ AAV8によりヒトMTM1遺伝子を骨格筋細胞に ✓ 新生児男子4-5万人におよそ1人の割合で発生 送達してミオチュブラリン酵素を発現するように設計 ✓ 生後18カ月時点の推定生存率は約50% ⚫ 薬事関連認定： ✓ 約60
Slide 48: Bi(td SORRORTGN
Bi(td SORRORTGN Wrastellas