Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552
Jcr Pharmaceuticals — H1 FY2016 Earnings Presentation
24 slides from Jcr Pharmaceuticals's earnings presentation, Nov 2, 2016
Slide 1: 第42期 中間決算説明会（研究開発）
第42期 中間決算説明会 （研究開発） 2016年11月2日 JCRファーマ株式会社 【証券コード】4552 【証券コ ド】4552 【問合せ先】 経営企画本部 本多・北村 （TEL 0797-32-8591） Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 2: 注意事項
注意事項 本資料中の開発見通し等の将来に関する記述は、当社が現在得ている情報をもとに な なされた当社の判断に基づくものであり、既知あるいは未知のリスクや不確実な要素 基づ も あ あ 確実な 素 を含んでいます。実際の結果は、様々な要因によりこれら将来に関する記述内容とは 大きく異なる可能性があることをご承知ください。 大きく異なる可能性があることをご承知ください そのような要因の例としては、経済情勢の悪化、法律・行政制度の変化、新製品上市 の遅延、競合会社の価格・製品戦略による圧力、当社製品の販売力の低下、生産中断、 当社の知的財産権に対する侵害、重大な訴訟における不利な判決等がありますが
Slide 3: 開発パイプライン
開発パイプライン 開発番号 （品目名） 開発段階 適応症 備 考 JR-041 臨床 不妊治療 治療 あすか製薬㈱へ導出 あす 製薬㈱ 導 （遺伝 組換え卵胞刺激ホ （遺伝子組換え卵胞刺激ホルモン） ） 第Ⅰ/Ⅱ相試験 JR-051 臨床 ファブリー病 （遺伝子組換えα－ガラクトシダーゼA） 第Ⅱ/Ⅲ相試験 （ライソゾーム病） ・酵素補充療法 ・グラクソ・スミスクライン・グループと共同開発 JR-032 臨床試験準備中 ハンター症候群 （遺伝子組換えイズロネート2スルファターゼ） （ライソゾーム病） JR 131 JR-131 臨床 腎性貧血 キッセイ薬品工業㈱と共同開発 （遺伝子組換えダルベ
Slide 4: JCR Proprietary Technologies / Development Pipeline
１. JCR Proprietary Technologies - J-Brain Cargo® - 細胞治療 再生医療技術 - 新たな取り組み - 細胞治療・再生医療技術 ２. Development Pipeline 4 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 5: J-Brain Cargo®
1. JCR Proprietary Technologies： J-Brain Cargo® ■ 血液脳関門（Blood Brain Barrier : BBB) ¾ 低分子薬剤の 低分子薬剤の約約95% 95%ががBBB BBBを通過しない を通過しない ¾ タンパク質製剤の約100% タンパク質製剤の約 100%が がBBB BBBを通過しない を通過しない 血液脳関門通過技術は、 脳疾患治療の道を開く J Brain Cargo® J-Brain 5 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 6: J-Brain Cargo®（血液脳関門通過技術）
1. JCR Proprietary Technologies： J-Brain Cargo® J-Brain Cargo® （血液脳関門通過技術） 特許出願済 Drug Drug + alone J-Brain 血管 Cargo 血管内皮 細胞 6 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 7: J-Brain Cargo®（血液脳関門通過技術）
1. JCR Proprietary Technologies： J-Brain Cargo® J-Brain Cargo® （血液脳関門通過技術） 特許出願済 Drug Drug Drug + + alone J-Brain J-Brain 血管 Cargo Cargo 血管内皮 細胞 “抗体ベースの組織ターゲティング技術” 抗体 組織 グ技術 7 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 8: J-Brain Cargo®（血液脳関門通過技術）
1. JCR Proprietary Technologies： J-Brain Cargo® J-Brain Cargo® （血液脳関門通過技術） 特許出願済 Drug Drug + J-Brain Cargo® alone J-Brain anti-hTfR mAb Cargo 血管内皮 細胞 低分子から酵素、抗体といった高分子まで応用可能 低分子から酵素 抗体といった高分子まで応用可能 中枢神経疾患へ適応できる可能性大 8 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 9: J-Brain Cargo® サル試験（脳断面IVISイメージング解析）
1. JCR Proprietary Technologies： J-Brain Cargo® サル試験 （脳断面IVISイメージング解析） Dose Level Sacrifice Group Test Articles Route (mg/kg) time 1 J-Brain Cargo® i.v. 高濃度 4.0 24 hours bolus 2 C t l Control 低濃度 J-Brain J Brain Cargo® Control 9 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 10: JR-141 血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬
1. JCR Proprietary Technologies： J-Brain Cargo® JR-141 血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬 ¾ ハンター症候群（ムコ多糖症II型） ハンタ 症候群（ムコ多糖症II型） ■ 患者数*： 100-200名 (日本)、 2,000名 , (世界) *当社調べ ■ 市場規模* （2015年度 / 日本）： 約80億円 ■ 症状 -骨 : 特徴的顔貌、骨格変形、関節拘縮 特徴的顔貌 骨格変形 関節拘縮 - 心臓 : 弁膜肥厚 - 軟組織 : 厚い皮膚、多毛、巨舌 - 肝臓 : 肝臓肥大 - 中枢神経 : 中枢神経障害 現在の治療はBBBを通過せず、
Slide 11: 治験薬製造センター（CTMC）
1. JCR Proprietary Technologies： J-Brain Cargo® 治験薬製造セ タ （CTMC） 治験薬製造センター（CTMC） 2016年4月竣工 ¾ JR-141等のバイオ医薬品の治験薬の製造施設 シングルユース技術を用いた機器を導入し多品目製造へ対応 神戸市西区 研究所敷地内 11 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 12: その他中枢神経疾患への応用
1. JCR Proprietary Technologies： J-Brain Cargo® その他中枢神経疾患 様々な中枢神経疾患へ応用が可能 アルツ ハイマー病 2015年6月 パ キン パーキン 脳腫瘍 ソン病 大日本住友製薬(株)と フィージビリティスタディ契約締結 中枢神経領域 統合失調症 治療薬市場 （日本） 多発性 2015年7月 硬化症 約 6,700億円 億円* エーザイ(株)と フィ ジビリティ試験契約を締結 フィージビリティ試験契約を締結 （2020年予測） 筋委縮性 てんかん *出典：富士経済HP 2016年2月 側索硬化症 ペプチドリーム(株)と ハンチン 共同研究
Slide 13: JCR Proprietary Technologies / Development Pipeline
１. JCR Proprietary Technologies - J-Brain Cargo® - 細胞治療 再生医療技術 - 新たな取り組み - 細胞治療・再生医療技術 ２. Development Pipeline 13 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 14: 細胞治療・再生医療技術 - 新たな取り組み -
1. JCR Proprietary Technologies： 細胞治療・再生医療技術 - 新たな取り組み - 細胞治療 再生医療技術 細胞治療・再生医療技術 研究開発、非臨床、臨床、 研究開発 非臨床 臨床 「テムセル®HS注」の実績に 薬事から生産に至るまで、 基づく「再生医療等製品」開発 「再生医療等製品」開発の 再生医療等製品」開発の に必要なノウハウの蓄積 他社にない知識・技術 新 な 新たな再生医療等製品を開発 療等製 を テムセル®HS注 歯髄由来幹細胞 適応拡大の可能性 ((Dental e ta Pulp-derived u p de ed Stem Ste Ce Cell
Slide 15: テムセル®HS注の適応拡大の可能性：表皮水疱症
1. JCR Proprietary Technologies： 細胞治療・再生医療技術 - 新たな取り組み - テムセル®HS注の適応拡大の可能性 「テムセル® HS注」（ヒト（同種）骨髄由来間葉系幹細胞）は、抗炎症作用・免疫調節作用を 」 種 骨 葉系幹細 、抗炎 疫調節 有することから、種々の疾患治療への応用を検討中 1. 表皮水疱症（Epidermolysis bullosa：EB） 1 ■ 原因：皮膚基底膜領域における接着構造制御蛋白の遺伝子異常 ■ 症状：日常生活の軽微な外力で表皮が基底膜レベルで剥離して 全身熱傷様の水疱、潰瘍を形成 ■ 治療法：基本的になく、ガーゼやワセリン等で
Slide 16: 新生児低酸素性虚血性脳症（HIE）
1. JCR Proprietary Technologies： 細胞治療・再生医療技術 - 新たな取り組み - 2. 新生児低酸素性虚血性脳症（Hypoxic ischemic encephalopathy :HIE） ■ 原因：妊娠中又は出産時の脳血流の減少に伴う胎児脳への酸素供給不足 原因 妊娠中又は出産時の脳血流の減少に伴う胎児脳 の酸素供給不足 ■ 症状：脳神経障害（脳性麻痺の主な原因） ■ 治療法：脳低体温療法 ：正期産出生数1 000人に対し2 5人* ■ 患者数 ：正期産出生数1,000人に対し2.5人 *Am J Obstet Gynecol. 2008 Dec;199(6)
Slide 17: 歯髄由来幹細胞（DPC）
1. JCR Proprietary Technologies： 細胞治療・再生医療技術 - 新たな取り組み - 細胞治療 再生医療技術 細胞治療・再生医療技術 歯髄由来幹細胞 (Dental Pulp-derived Stem Cell：DPC) ■ JCR独自の技術（自社で基礎研究を実施） ■ 様々な適応症の開発を検討中 17 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 18: JCR Proprietary Technologies / Development Pipeline
１. JCR Proprietary Technologies - J-Brain Cargo® - 細胞治療 再生医療技術 - 新たな取り組み - 細胞治療・再生医療技術 ２. Development Pipeline 18 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 19: 改変型アルブミンを用いた持続型技術
2. Development Pipeline： 改変型アルブミンを用いた持続型技術 特許出願済 独自の改変型アルブミンを融合させることにより バイオ医薬品の血中半減期を大幅に延長させる技術を開発 JR-142 持続型成長ホルモン製剤 9 野生型アルブミン融合技術を大幅に凌駕する血中半減期 9 薬効マーカーの評価結果より、投与頻度、 投与用量も減少させることが可能 2017年度中の臨床試験開始を目指す 今後の展開 9様 様々なバイオ医薬品との組合せを検討 な イオ医薬品 組合 を検討 19 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 20: ファブリー病治療薬 JR-051
2. Development Pipeline フ ブリ 病治療薬 ファブリー病治療薬 JR-051 「ファブラザイム」バイオ後続品 (α-galactosidase A) ■ 病因 ： α‐ガラクトシダーゼ欠損によるグロボトリアオシルセラミド（GL‐3）の蓄積 ■ 遺伝形式 ： X連鎖劣性遺伝 ‐ 皮膚 : 被角血管腫、下肢リンパ浮腫 ‐ 腎臓 : 腎不全、蛋白尿 ■ 症状 ： ‐ 循環器 : 心筋肥大、弁膜症、不整脈 ‐ 神経 : 四肢疼痛、低汗症 ‐ 消化器 : 腹痛、下痢、虚血性腸炎 腹痛 痢 虚血性腸炎 ‐眼 : 角膜混濁 ■ 市場規模*： 約200億円（2015年度 / 日本） ■
Slide 21: JR-131 持続型赤血球造血刺激因子製剤
2. Development Pipeline JR-131 持続型赤血球造血刺激因子製剤 持続型赤血球造血刺激 製剤 「ネスプ」バイオ後続品 (Darbepoetin alfa ) ● 2013年9月：キッセイ薬品工業と共同研究開発契約を締結 JCR独自の「糖鎖コントロール技術」を活用し、 JCR独自の「糖鎖コントロ ル技術」を活用し 複雑な糖鎖構造をクリア 特許出願済 ・ 第Ⅰ相試験 ： 薬物動態の同等性/同質性を検証 生物学的な同等性および安全性を確認 ・ 第Ⅲ相試験：2016年8月 開始 21 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 22: Development Pipeline スケジュール
2. Development Pipeline 第41期 第42期予定 第43期予定 開発番号 （品目名） 2015年度 2016年度 2017年度 JR-051 JR 051 臨床 製造販売 （遺伝子組換えα－ガラクトシダーゼA） 第Ⅱ/Ⅲ相試験 承認申請 JR-032 （遺伝子組換えイズロネ ト2スルファタ ゼ） （遺伝子組換えイズロネート2スルファターゼ） JR-131 臨床 （遺伝子組換えダルベポエチン） 第Ⅲ相試験 JR-101 （遺伝子組換えグルコセレブロシダーゼ） JR-141 JR 141 臨床試験 （血液脳関門通過型遺伝子組換え 前臨床 イズロネート-2-スルファターゼ） 開
Slide 23: Overview
Overview JR-141 JR-142 (BBB通過型 (持続型 IDS) 成長ホルモン) 新たなステージへ向けて飛躍の時 JR-051 JR-131 「「ファブラザイム」 ブラザイム 「ネ プ 「ネスプ」 バイオ後続品 バイオ後続品 • 血液脳関門通過技術 日本初の他家由来 “ J-Brain Cargo®” 再生医療等製品 • 高機能モノクローナル抗体創製技術 高機能 ク ナ 抗体創製技術 • CHO細胞高発現技術 テムセル®HS注 • 糖鎖コントロール技術 • 改変型アルブミンを用いた技術 • 細胞治療・再生医療技術 国産初のバイオ後続品 国産初 後続品 • 独自のタンパク質高発現
Slide 24: グローバルで存在感のある研究開発型企業へ
独自のバイオ技術、細胞治療・再生医療技術により グローバルで存在感のある研究開発型企業へ • 希少疾病治療研究の加速 希少疾病治療研究 加速 • JCRのプラットフォーム技術の応用拡大 JCRのプ ト ム技術の応用拡大 • 細胞/再生医療の取り組み強化 24 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
JCR Pharmaceuticals — H1 FY2016 Earnings Presentation on 6ix