Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552
Jcr Pharmaceuticals — FY2019 Earnings Presentation
28 slides from Jcr Pharmaceuticals's earnings presentation, May 18, 2020
Slide 1: 2020年3月期 決算説明会 -研究開発-
2020年3月期 決算説明会 -研究開発- 2020年5月18日 ＪＣＲファーマ株式会社 【証券コード】4552 【問合せ先】 経営企画本部 本多・北村 （TEL 0797-32-1995） Copyright © 2020 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 2: 注意事項
注意事項 本資料中の開発見通し等の将来に関する記述は、当社が現在得ている情報をもとになさ れた当社の判断に基づくものであり、既知あるいは未知のリスクや不確実な要素を含んでい ます。実際の結果は、様々な要因によりこれら将来に関する記述内容とは大きく異なる可 能性があることをご承知ください。そのような要因の例としては、経済情勢の悪化、法律・行 政制度の変化、新製品上市の遅延、競合会社の価格・製品戦略による圧力、当社製品 の販売力の低下、生産中断、当社の知的財産権に対する侵害、重大な訴訟における不 利な判決等がありますが、これらに限定されるものではありません。 本資料は医薬品（開発中の物を含む）に関
Slide 3: 注意事項
注意事項 本資料に掲載した臨床開発のデータは、今後の結果を保証するものではなく、また、開発中 の製品の効能・効果を保証するものではありません。 本資料は、開発中の製品の効能・効果を保証・宣伝・広告するものではありません。 本資料に掲載した臨床開発のデータは、現時点で学会発表ならびに査読のある学術誌に 公表されていないものが含まれております。今後、公表するように努めます。 フェア・ディスクロージャー・ルールにのっとり、本資料に掲載した以外のデータは、質疑応答に おいても公表いたしません。ご理解いただきますようお願いいたします。 新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の状況によっては今後、臨
Slide 4: 開発パイプライン
開発パイプライン ■ ライソゾーム病 ■ その他バイオ医薬品 ■ 細胞治療・再生医療等製品 開発番号 適応症 前臨床 臨床試験 申請 承認 備考 ムコ多糖症II型 臨床第3相試験 酵素補充療法 JR-141 （ハンター症候群） J-Brain Cargo® 採用 臨床第2相試験 酵素補充療法 JR-162 ポンペ病 前臨床 J-Brain Cargo® 採用 ムコ多糖症I型 酵素補充療法 JR-171 （ハーラー症候群、ハーラー・シャ 前臨床 J-Brain Cargo® 採用 イエ症候群、シャイエ症候群） J-MIG System® 採用 ムコ多糖症IIIA型 酵素補充療法 JR-441 （
Slide 5: 目次
目次 開発ステージにおける進捗状況 ① JR-141 開発進捗 ② その他の開発進捗 （JR-171, 441, 142, 401X, 031HIE, JTR-161/JR-161） 研究ステージにおける進捗状況（JR-443, 446, 441, 162） 4 Copyright © 2020 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 6: 目次
目次 開発ステージにおける進捗状況 ① JR-141 開発進捗 ② その他の開発進捗 （JR-171, 441, 142, 401X, 031HIE, JTR-161/JR-161） 研究ステージにおける進捗状況（JR-443, 446, 441, 162） 5 Copyright © 2020 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 7: ライソゾーム病とは
ライソゾーム病とは 指定難病および小児慢性特定疾病に指定されている先天代謝異常症の一種。 ライソゾーム内の分解酵素の働きが弱い、または酵素がないため、本来分解されるべき物質が体内に 蓄積してしまう希少疾病。働きの低下した酵素の種類によって蓄積する物質や症状が異なる。 リピドーシス ゴーシェ病 ニーマン・ピック病 ファブリー病 クラッベ病 異染性白質ジストロフィー ファーバー病 GM1ガングリオシドーシス テイ・サックス病/GM2ガングリオシドーシス 多種サルファターゼ欠損症 ムコ多糖症 I型（ハーラー症候群 他） II型（ハンター症候群） III型（サンフィリッポ症候群） IV型（モルキオ症候
Slide 8: JR-141 開発進捗
JR-141 開発進捗 JR-141 血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ I型（ハーラー症候群 他） II型（ハンター症候群） ムコ多糖症 ムコ多糖症II型 A型（サンフィリッポ症候群A型） 適応症 III型 （ハンター症候群） B型（サンフィリッポ症候群B型） … VII型（スライ症候群） … 患者数*¹ 約250人 (日本) 、約7,800人 (WW) 市場規模*² 約76億円（2019年/日本）、約870億円（2019年/WW） ムコ多糖を体内で分解する酵素（Iduronate-2-sulfatase）の欠損により発症する 疾患概要 Ｘ染色体連鎖劣性遺伝性疾患。
Slide 9: JR-141 開発計画全体図
JR-141 開発進捗 JR-141 血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ 開発計画全体図 日本 ブラジル • 臨床第1/2相試験 • 臨床第2相試験 • 臨床第3相試験 グローバル 製造販売承認申請 製造販売承認申請 • 臨床第3相試験 製造販売承認申請 8 Copyright © 2020 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 10: 国内臨床第3相試験（JR-141-301）：試験概要
JR-141 開発進捗 JR-141 血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ 国内臨床第3相試験（JR-141-301）：試験概要 4 週間 JR-141投与期間（52週間） イデュルスルファーゼ 投与 or 観察期間 2.0 mg/kg/週 無治療 主要評価項目 脳脊髄液中ヘパラン硫酸濃度（CSF中HS濃度） • 発達評価（認知機能、適応行動） • 血中及び尿中HS/デルマタン硫酸（DS） 副次評価項目 • 肝臓容積、脾臓容積 • 6分間歩行試験 • 関節可動域 組み入れ被験者数 28人 9 Copyright © 2020 JCR Pharmaceuticals Co
Slide 11: 国内臨床第3相試験：試験結果（52週）
JR-141 開発進捗 JR-141 血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ 国内臨床第3相試験（JR-141-301）：試験結果（52週） ＜脳脊髄液中の基質濃度の経時的減少＞ 全ての被験者で脳脊髄液中の蓄積基質濃度が減少 主要評価項目（HS濃度）の有意な改善（-61.3％±12.1％、p<0.001） 52週後の平均：2124±882.6 ng/mL 10 Copyright © 2020 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 12: 国内臨床第3相試験：試験結果（52週）発達評価
JR-141 開発進捗 JR-141 血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ 国内臨床第3相試験（JR-141-301）：試験結果（52週） ＜新版K式発達評価：52週治療後の発達年齢の変化＞ Classification of Disease Number of Slope phenotype subjects Attenuated 8 0.9543 Attenuated： 軽症型患者 Severe : 重症型患者 Severe: Initial phase 2 0.6705 Initial phase ：3歳未満かつ発達指数が80以上 Severe: Middle p
Slide 13: 国内臨床第3相試験：重症型患者における行動学的改善
JR-141 開発進捗 JR-141 血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ 国内臨床第3相試験（JR-141-301）：試験結果（52週） ＜重症型患者における行動学的改善（52週時点）*＞ • 少しずつ語彙は増えてきている • 伝えようとする意欲が見られる • 保護者の言うことを理解できるようになってきた • 短い文章の発言が増えた • 機嫌が良いことが多くなった • 発語が増えた • 話を理解して言う通りに動かしてくれることが増えた • 少し表情が豊かになった • 同じ遺伝子型の兄の同年齢時と比べ、明らかな遅れや症状がない *医師の主観による調査票記入内容に基づく
Slide 14: 国内臨床第3相試験：試験結果まとめ
JR-141 開発進捗 JR-141 血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ 国内臨床第3相試験（JR-141-301）：試験結果（52週）まとめ • 全例が最終観察を終了 継続投与試験へ参加 • 中枢神経症状に対する有効性が示された – 全例で髄液中の基質濃度が減少 治験の主要目的を達成 – 重症型患者の発達年齢: 若年例で治療後上昇傾向 年齢が高い被験者は維持傾向 • 全身症状に対する有効性は既存酵素製剤と同程度 – 血中及び尿中の基質濃度： 切り替え被験者で維持、新規治療例で減少 – 肝臓及び脾臓容積： 切り替え被験者で維持、新規治療例で減少 – 6分間歩行
Slide 15: JR-141 開発進捗 規制・申請予定
JR-141 開発進捗 JR-141 血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ 米国 欧州 • 2018年10月に米国食品医薬品局より • 2019年2月に欧州医薬品庁 日本 オーファンドラッグに指定 よりオーファンドラッグに指定 • 2018年3月に厚生労働省より、 「先駆け審査指定制度」の対象品目に指定 • 臨床第3相試験にて全被験者の投与完了済み • 継続試験実施中 ブラジル 2020年9月末に製造販売承認申請予定 • 臨床第2相試験にて （先駆け審査指定制度上の事前評価制度に則った各種資料を提出済み） 全被験者の投与完了済み • 継続試験実施中 2020年11月末に
Slide 16: 目次
目次 開発ステージにおける進捗状況 ① JR-141 開発進捗 ② その他の開発進捗 （JR-171, 441, 142, 401X, 031HIE, JTR-161/JR-161） 研究ステージにおける進捗状況（JR-443, 446, 441, 162） 15 Copyright © 2020 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 17: JR-171 その他の開発進捗
その他の開発進捗（ライソゾーム病領域） JR-171 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ 適応症 ムコ多糖症I型（ハーラー症候群、ハーラー・シャイエ症候群、シャイエ症候群） 患者数*¹ 約60人 (日本) 、約3,600人 (WW) 市場規模*² 約16億円（2019年/日本）、約280億円（2019年/WW） ムコ多糖を体内で分解する酵素（α-L-iduronidase）の欠損により発症する常染⾊体劣性遺伝 疾患概要 性疾患。幅広い症状があるなか、中枢神経障害が問題とされている。 *1 患者数：厚生労働省班研究等の公開情報を元にJCRで算出 *2 市場規模：既存薬を扱ってい
Slide 18: JR-441 その他の開発進捗
その他の開発進捗（ライソゾーム病領域） JR-441 血液脳関門通過型 遺伝子組換えヘパランN-スルファターゼ 適応症 ムコ多糖症IIIA型（サンフィリッポ症候群A型） 患者数*¹ 約60人 (日本) 、約6,900人 (WW) ※A型、B型総数 市場規模*² 既存薬なし ムコ多糖を体内で分解する酵素（Heparan-N-sulfatase）の欠損により発症する常染⾊体劣 性遺伝性疾患。症状として、特に中枢神経障害が急速に進行し、発達年齢は２、３歳をピークとし 疾患概要 てその後退行する。A型は比較的重症であると言われている。 治療法として、造血幹細胞移植が考慮されるが効果は明らかではない。
Slide 19: JR-142 / JR-401X 成長ホルモン領域
その他の開発進捗（成長ホルモン領域） JR-142 遺伝子組換え持続型成長ホルモン 適応症 小児成⻑ホルモン分泌不全性低⾝⻑症 独自の改変型アルブミンを融合させることにより、 技術特徴 バイオ医薬品の血中半減期を大幅に延長させる技術を開発（特許出願済） ● 臨床第1相試験：健康成人男性における薬物動態および薬理作用を確認。 本剤に関連した重篤な安全性情報は認められていない。 2021年中の臨床第2相試験開始を想定 JR-401X 遺伝子組換えソマトロピン（グロウジェクト®適応拡大） 適応症 SHOX異常症における低身長症 年間発症者数* 約450-500人（日本） *当社調べ ● 臨床第3相試
Slide 20: JR-031HIE / JTR-161 細胞治療・再生医療等製品
その他の開発進捗（細胞治療・再生医療等製品） JR-031HIE ヒト間葉系幹細胞（テムセル®HS注 適応拡大） 適応症 新生児低酸素性虚血性脳症 発症率* 正期産出生数1000人に対し2.5人（WW） *当社調べ (治療対象：標準治療である低体温療法適応となる中等度～重度の患者 150-200人/年） ● 臨床第1/2相試験：被験者への投与開始、経過観察中 2023年中の製造販売承認申請を目指す JTR-161/JR-161 ヒト歯髄由来幹細胞 適応症 急性期脳梗塞 年間発症者数* 約30万人 (日本) *当社調べ 2017年7月： 特徴 帝人株式会社と急性期脳梗塞を適応症とした 共同開発契
Slide 21: 目次
目次 開発ステージにおける進捗状況 ① JR-141 開発進捗 ② その他の開発進捗 （JR-171, 441, 142, 401X, 031HIE, JTR-161/JR-161） 研究ステージにおける進捗状況（JR-443, 446, 441, 162） 20 Copyright © 2020 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 22: JR-443 研究ステージにおける進捗状況
研究ステージにおける進捗状況 JR-443 血液脳関門通過型 遺伝子組換えβ-グルクロニダーゼ I型（ハーラー症候群 他） II型（ハンター症候群） ムコ多糖症VII型 ムコ多糖症 適応症 III型 A型（サンフィリッポ症候群A型） （スライ症候群） … B型（サンフィリッポ症候群B型） VII型（スライ症候群） … 患者数*¹ 数名程度 (日本) 、約200人 (WW) 市場規模*² 約14億円（2019年/WW） ムコ多糖を体内で分解する酵素（β-glucuronidase）の欠損により発症する常染⾊体劣性遺伝性 疾患。ヘパラン硫酸、デルマタン硫酸が蓄積する。症状として骨変形、関節拘縮のほ
Slide 23: JR-446 研究ステージにおける進捗状況
研究ステージにおける進捗状況 JR-446 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα-N-アセチルグルコサミニダーゼ I型（ハーラー症候群 他） II型（ハンター症候群） ムコ多糖症IIIB型 ムコ多糖症 III型 A型（サンフィリッポ症候群A型） 適応症 （サンフィリッポ症候群B型） … B型（サンフィリッポ症候群B型） VII型（スライ症候群） … 患者数*¹ 約60人 (日本) 、約6,900人 (WW) ※A型、B型総数 市場規模*² 既存薬なし ムコ多糖を体内で分解する酵素（α-N-acetylglucosaminidase）の欠損により発症する常染⾊体劣 性遺伝性疾患。ヘパラン硫酸が蓄積す
Slide 24: JR-446 MPSIIIBモデルマウスの脳における薬効試験結果
研究ステージにおける進捗状況 JR-446 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα-N-アセチルグルコサミニダーゼ MPSIIIBモデルマウスの脳における薬効試験結果 ＜脳ホモジネート中ヘパラン硫酸濃度＞ μg/mg tissue weight WT 媒体 Dose1 Dose2 酵素 マウス 単体 JR-446 MPSIIIBモデルマウス 23 Copyright © 2020 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 25: JR-162 研究ステージにおける進捗状況
研究ステージにおける進捗状況 JR-162 J-Brain Cargo®適用 遺伝子組換え酸性α-グルコシダーゼ 適応症 ポンぺ病 患者数*¹ 約80人 (日本) 、約10,600人 (WW) 市場規模*² 約30億円（2019年/日本）、約1,100億円（2019年/WW） グリコーゲンの分解に必要な酵素（acid α-glucosidase）の欠損により発症する常染⾊体劣性 遺伝性疾患。筋細胞や神経細胞内にグリコーゲンが蓄積することにより症状が現れる。乳児型は生 疾患概要 後2か月で哺乳力低下、筋力低下が出現し、自然歴では18か月までに心機能障害、呼吸障害に より死亡する。遅発型は筋力低下
Slide 26: JCRが取り組むライソゾーム病治療薬の開発ステージ
JCRが取り組むライソゾーム病治療薬の開発ステージ クラッべ病 α-マンノシドーシス 赤枠：3年以内の臨床試験開始を目指す ニーマンピック病 ゴーシェ病 JR-446 ムコ多糖症IIIB型 （サンフィリッポ症候群B型） バッテン病 ムコ多糖症VII型 JR-441 ムコ多糖症IIIA型 JR-443 遅発乳児型 （スライ症候群） （サンフィリッポ症候群A型） バッテン病 GM1 JR-171 ムコ多糖症I型 乳児型 ガングリオシドーシス (ハーラー症候群 他) 異染性白質 ムコ多糖症II型 テイサックス病 フコシドーシス JR-162 ポンペ病 JR-141 ジストロフィー （ハンター症候群)
Slide 27: 今後の研究開発 想定タイムライン
今後の研究開発 想定タイムライン 2020年 2021年 2022年 2023年 製造販売承認申請 JR-141 製造販売承認申請 グローバル臨床試験開始 JR-171 臨床第1/2相試験開始 JR-142 臨床第1相試験 臨床第2相試験開始 JTR-161 臨床第1/2相試験 臨床第1/2相試験 /JR-161 終了 臨床第1/2相試験 JR-441 非臨床試験 開始 JR-401X 臨床第3相試験 製造販売承認申請 JR-031HIE 臨床第1/2相試験 製造販売承認申請 臨床第1/2相試験 JR-162 非臨床試験 開始 臨床第1/2相試験 JR-443 非臨床試験 開始 臨床第1/2相
Slide 28: 「チームJCR」の総力を結集し
「チームJCR」の総力を結集し 希少疾病領域における グローバルスペシャリティファーマへ 3つのプラットフォームで 「希少疾病とともに生きるあなたに寄り添う医療の実現」を推進 細胞治療 遺伝子治療用 遺伝子組換え 再生医療等 製品 医薬品 製品 27 Copyright © 2020 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.