Slide 1: コーポレートプレゼンテーション 2025年5月
EXTERNAL NON-CONFIDENTIAL コーポレートプレゼンテーション 2025年5月 | ネクセラファーマ株式会社（コード：4565）
Slide 2: 免責事項
本資料は、ネクセラファーマ株式会社およびその子会社（以下、総称して「当社グループ）に関する本資料作成時の一般的な情報を記載しています。本資料は、情報提供を目的とした 免責事項 ものであり、有価証券の投資勧誘や投資アドバイスとして解されるべきものではありません。本資料は、受領者の具体的な投資目的、財務状況、または特定のニーズに合わせて作成 されたものではありません。また、第三者による有価証券の評価またはその募集の根拠を提供することを意図しておらず、何らかの有価証券の申込または購入を推奨するための資料 ではありません。 本資料の情報は、要約であり全情報ではありません。一部の情報は、公開情報源から入
Slide 3: 目次
目次 01 事業概要 02 戦略ロードマップ 03 パイプライン 04 日本とAPACにおける事業 05 創薬プラットフォーム 06 最新の連結業績 07 補足資料 3
Slide 4: 事業概要
事業概要 01
Slide 5: ネクセラファーマの概要
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 ネクセラファーマの概要 最先端の技術を駆使した革新的な医薬品により、患者さまの人生をより良くしていく 事業概要 製品とプログラム 重点疾患分野とサイエンス 上市済製品 市場規模 280億円 年間収益 3 日本 18兆円以上 精神疾患/ 精神神経疾患 350億円 手元現金 1 グローバル (提携） 23兆円以上 代謝性疾患 臨床段階 (グローバル) 免疫疾患/ 45兆円以上 400名以上 グローバル拠点 ５ヵ所の従業員数 13 提携プログラム 消化器系疾患 3 「NxWaveTM 」 4565 (コ
Slide 6: 日本発の新しいバイオファーマを目指す
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 日本発の新しいバイオファーマを目指す グローバルの創薬拠点 日本のオペレーションチーム 約200名の従業員 CEO Research Finance Chief of Staff Finance Development Operation / Medical 研究と初期臨床開発 • クライオ電顕でのノーベル賞受賞者が創業 • 独自のNxStaR およびNxWave • 構造ベース創薬プラットフォーム Compliance Commercial テクニカルオペレーション 医薬品開発と商業化 • グロ
Slide 7: 戦略ロードマップ
戦略ロードマップ 02
Slide 8: 当社の歩み
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 当社の歩み 過去20年で複数の戦略を実行。2024年からはネクセラファーマとして新たな一歩を踏み出す 2000年代 2015年 2023年 2024年 日本にイノベーションを届けることを目 創出した新薬の開発・商業化権利をグ 上位市場への上場を行い、多くの大規 的とした会社を設立 ローバル製薬企業に売却することで、 模投資を行う機関投資家への露出を 2004年に東証マザーズ 利益と市場評価を高める 高める （現東証グロース）にIPO 15以上（現在も増加中）の提携プログラ 2023年に
Slide 9: フルセットの機能を備えた日本発のバイオファーマを構築
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 フルセットの機能を備えた日本発のバイオファーマを構築 日英の事業基盤を最大限活用しつつ、当社のミッションをいち早く達成すべく成長を加速させる 臨床試験 基礎研究・前臨床 商業化 前期臨床 後期臨床 主な収入 ビジネスモデル 1 契約一時金 グローバル展開 ライセンス契約時に受領 グローバルな Platform 世界をリードするGPCR 2 マイルストン 導出 製薬・バイオ企業への 開発/販売の進展に応じて受領 プラットフォーム型 に対する創薬プラットフォーム 導出や提携 3 ロイヤリティ 売上高に
Slide 10: 2025年の主な目標
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 2025年の主な目標 01 製品関連の売上高170億円以上 (ピヴラッツ® + クービビック®) Commercial 日本とAPAC（中国を除く）市場向けに、 02 1品目以上の後期開発品の取得もしくは導入 Commercial 1つ以上の価値の高い提携契約の締結、 03 自社によるフェーズ2試験を1つ以上開始 Platform 効率性、拡張性のためのシステム、 04 アプリケーションへの投資を継続 Corporate 05 IFRS基準で営業黒字を達成 （GPR52作動薬のオプション行使時）
Slide 11: Wave 1＆Wave 2は、市場規模の極めて大きな疾患領域を対象
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 パートナーが開発中のWave 1＆Wave 2は、市場規模の極めて大きな疾患領域を対象 2030年の市場規模 WAVE1（2030年までに上市予定） WAVE2（2035年までに上市予定） 神経疾患 18兆円 P2 mGlu5 NAM 物質使用障害 P2 Ox2 作動薬 ナルコレプシー P3 M4 作動薬 統合失調症 前臨床 Ox2 作動薬 精神疾患に関連する P1 M4 作動薬 P1 GPR52 作動薬 統合失調症 （1,200億ドル） P1 M1 作動薬 P2 M4 作動薬 睡眠障害 認知機能
Slide 12: 2030年のビジョン：高成長で高収益な日本のバイオ製薬企業を築く
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 2030年のビジョン：高成長で高収益な日本のバイオ製薬企業を築く （億円） WAVE1 + WAVE2 からのロイヤリティによる飛躍的な成長 WAVE2 WAVE2 ロイヤリティ Royalty 次世代パイプラインから見込める 7つのWAVE1のうち、1～2品目が上市さ ロイヤリティ れるだけで、収益性が劇的に向上 WAVE1 WAVE1 ロイヤリティ ロイヤリティ Royalty 主要7品目から見込めるロイヤリティ WAVE1 （M4、GLP-1、OX2、CCR6、MC4、mGlu5、 Roya
Slide 13: パイプライン
パイプライン Programs by Design 03
Slide 14: 主なパイプライン（今後の見通し含む）
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 主なパイプライン（今後の見通し含む） 基礎～前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 上市済み 自社開発 10以上のプログラム EP4拮抗薬NXE’732 Lucerastat A ピヴラッツ® A 進行性固形がん 2025年上期 ファブリー病 脳血管攣縮 • 免疫疾患 EP4作動薬NXE’744 A • 神経疾患 炎症性腸疾患 2025年下期 クービビック® 不眠症 • 消化器系疾患 • 代謝性疾患 GPR52作動薬NXE’149 2026年 統合失調症 (現在の試験は2025年に完了)
Slide 15: 主なパイプライン（主要パートナーハイライト）
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 主なパイプライン（主要パートナーハイライト） 基礎～前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 上市済み 自社開発 10以上のプログラム EP4拮抗薬NXE’732 Lucerastat A ピヴラッツ® A 進行性固形がん ファブリー病 脳血管攣縮 • 免疫疾患 EP4作動薬NXE’744 クービビック® A • 神経疾患 炎症性腸疾患 不眠症 • 消化器系疾患 • 代謝性疾患 GPR52作動薬NXE’149 統合失調症 15以上のプログラム M4作動薬NBI’569 M4作動薬NBI’5
Slide 16: 主なパイプライン（事業カテゴリー別）
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 主なパイプライン（事業カテゴリー別） 基礎～前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 上市済み 自社開発 10以上のプログラム EP4拮抗薬NXE’732 Lucerastat A ピヴラッツ® A 進行性固形がん ファブリー病 脳血管攣縮 • 免疫疾患 EP4作動薬NXE’744 クービビック® A • 神経疾患 炎症性腸疾患 不眠症 • 消化器系疾患 • 代謝性疾患 GPR52作動薬NXE’149 統合失調症 日本・APACコマーシャル事業 15以上のプログラム M4作動薬NBI’56
Slide 17: 2025年に見込まれるイベント
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 2025年に見込まれるイベント* ✓ : 2025年の進捗 開発プログラム 提携先 時期 イベント ✓ Cenerimod 2025年2月 日本・APAC（中国除く）の権利を譲渡 ✓ TMP-301（mGlu5 NAM） 2025年3月 アルコール依存症を対象としたフェーズ2試験開始 ✓ NBI’568（M4受容体作動薬） 2025年4月 統合失調症を対象としたフェーズ3試験開始 Lucerastat 2025年上期 オプション権行使の判断 NXE’732（EP4受容体拮抗薬） 2025年上期 進
Slide 18: 事業カテゴリーごとの戦略
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 事業カテゴリーごとの戦略 各事業の価値を最大化し、相互のシナジーを最大限に発揮するため今後開発で密に連携していく NxWaveTM プラットフォーム創薬 日本・APACコマーシャル事業 既存のパートナーと協力し、当社が導出 2つの製品（ピヴラッツ®/クービビック®） したパイプラインの進展を支援 の売上と収益を最大化かつ最適化する 既存事業の 少なくとも年間1件以上の新規の価値の 成長 高い提携および/または共同投資を実施 シナジー効果のある新技術への投資や 後期開発品を導入し
Slide 19: 日本/APAC事業
日本/APAC事業 イノベーションを日本/APACの患者さまへお届けする 04
Slide 20: 日本はAPAC市場進出への拠点
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 日本はAPAC市場進出への拠点 Commercial 日本は確立された大きな市場であり、魅力的な市場の一つ 日本は2番目に 今後の規制変更に 質の高い臨床試験/ APACは2番目に 大きな医薬品市場 よる追い風に期待 規制環境 成長している医薬品 （中国除く） 市場 市場規模（十億米ドル） 580 （2021年） “ 国際共同治験の前の日 新薬を評価できる医師・医療 市場成長率（CAGR %） （2019～2027年） 10.0% 8.5% 200 169 本人フェーズ1試験は、 従事者へのア
Slide 21: ピヴラッツ®
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 ピヴラッツ® （クラゾセンタン/エンドセリンA拮抗薬 Commercial くも膜下出血（aSAH）術後の脳血管攣縮予防を目的とした当社初の上市製品 ピヴラッツ®の四半期売上 ピヴラッツ®の年間売上と成長率 正味売上高 市場シェア（患者ベース） 正味売上高 市場シェア（患者ベース） （百万円） （百万円） 00 +7% 74% 72%** 80% 16,000 +14% 120% 00 68% 70% +47%* 13,000 – 14,000 00 62% 64% 62% 70% 14,000
Slide 22: クービビック®
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 クービビック® *：新規のデュアルオレキシン受容体拮抗薬（DORA） Commercial DORAは不眠症治療薬において、急速に地位を確立している （十億円） レンボレキサント（デエビゴ） ゾルビデム その他 スボレキサント(ベルソムラ) エスゾビクロン 100 31% 35% DORAのシェア (錠剤) 27% 30% 従来型の抗不安薬・睡眠薬が 80 22% 25% 医師から敬遠される傾向にある 24.0 日本において、DORAは急速に 薬価ベース売上 60 17% 20% 26.4 浸
Slide 23: ピヴラッツ®およびクービビック®の2025年の売上ガイダンス
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 ピヴラッツ®およびクービビック®の2025年の売上ガイダンス Commercial ピヴラッツは正味売上高で130～140億円、クービビックはロイヤリティと製品供給で40～50億円を目指す 2025年の 売上目標 130～140億円 +7% 40～50億円 +220% （薬価ベース：157～169億円） +7% （百万円） （百万円） +14% +220% 16,000 +47%* 13,000 – 14,000 120% 12,651 (15,700 – 16,900**) 売上推移 14,00
Slide 24: 創薬プラットフォーム
創薬プラットフォーム 最先端のサイエンス 05
Slide 25: NxWaveプラットフォームを活用し、GPCRを標的に創薬
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 NxWave プラットフォームを活用し、GPCRを標的に創薬 Platform GPCRは最大の創薬ターゲットで、FDAが承認した医薬品のおよそ1/3がGPCRを標的としている （十億ドル） GPCRをターゲットとする医薬品の市場シェア GPCRをターゲットとする医薬品の市場規模 神経疾患 251 237 222 約400個 消化器系疾患 207 疾患に関係 191 するGPCR2 172 159 145 155 がん 134 140 約34% 20% 代謝性疾患 19% 19% 19% 19%
Slide 26: GPCR：大きなアンメットニーズがあり、ファーストインクラスの機会が残る
ADORA2A ADRA2A ADRB2 CHRM1 DRD1 DRD3 HTR2A HTR4 & OPRD1 OPRM1 P2RY12 ant. ago. (54*) PTGER2 GHRHR TSHR ADORA2B ADRB3 CHRM2 GLP1R HTR1B HTR1F MTNR1A PTGER3 PTGIR S1PR5 GCGR (31) ago. GIPR MC4R RXFP1 SCTR AVPR1A C5AR1 CCR5 CXCR4 DRD4 EDNRB GNRHR HCRTR2 HTR2B TACR1 (26) CALCRL ant. Marketed drugs only,
Slide 27: NxWaveプラットフォームにより、低コストで迅速かつ精密な創薬が可能
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 NxWave プラットフォームにより、低コストで迅速かつ精密な創薬が可能 Platform 世界をリードするサイエンス・プラットフォームにより創薬が難しい標的に対しても効率的な創薬が可能に 従来の創薬 当社の創薬 主な創薬場所 実験室 コンピューター上 大型機械と人の手による NxWave プラットフォーム 創薬方法 化合物スクリーニング（HTS1） による新しい創薬 創薬期間2 平均4.5年 平均3.0年 創薬コスト2 15百万ドル 5百万ドル 特徴 3 精密な創薬がしにくい 精密な創薬を行う
Slide 28: 当社技術：精密なGPCRモデルにより優れた創薬が可能
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 当社技術：精密なGPCRモデルにより優れた創薬が可能 Platform 精密な構造解析によって、優れた医薬品デザインが可能となる 不鮮明なGPCRモデル：一般的な薬 精密なGPCRモデル: 優れた薬 GPCR（鍵穴）に対する理解が不十分だと医薬品（鍵）も GPCR（鍵穴）をよく知ることで選択性が上がり、有効性を 最適化できない 高め副作用を最小化できる 薬 薬 有効性 予期しない副作用 強力な効果 最小限の副作用 標的GPCR オフターゲット オフターゲット 標的GPCR オフターゲット オフター
Slide 29: グローバルの大手製薬との豊富な取引実績
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 グローバルの大手製薬との豊富な取引実績があり… Platform 既存のライセンス先からの収入により、自社での再投資と成長加速を実現 既存契約のマイルストン残高推移¹ 製薬/バイオ企業のライセンス金額ランキング上位15社2 （2015年以降累計） （百万ドル） (百万ドル) （百万ドル） 0 5,000 10,000 15,000 20,000 25,000 30,000 35,000 40,000 12,000 1,200 Daiichi Sankyo AstraZeneca 10,000 1,
Slide 30: 提携契約：これまでに数百億円を受領
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 … これまでに数百億円を受領。さらに今後も数千億円の収益が得られる可能性 Platform 最近では、ベーリンガーインゲルハイム社とライセンスオプション権を含む契約を提携 契約一時金 マイルストン総額 提携先 提携時期 プログラム 疾患領域 初期マイルストン （最大）1 GPR52作動薬のライセンスオプションを 2024年3月 統合失調症 25百万ユーロ 6.7億ユーロ 含む契約 複数のターゲットを 2022年12月 糖尿病・代謝性疾患 37百万ドル 8億ドル 対象とした創薬提携 複数のターゲット
Slide 31: NBI’568は2024年下期にフェーズ2試験で良好な結果を達成
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 NBI’568は2024年下期にフェーズ2試験で良好な結果を達成 Platform 統合失調症患者に対する1日1回20 mgの投与で、有効性および良好な安全性・忍容性を確認 PANSS合計スコアの変化幅 -18.2 PANSS合計スコアの変化幅（プラセボとの差） -7.5（p = 0.011） 主要評価項目および 臨床的に意味があり 効果量 0.61 追加評価項目を達成し、 統計的にも有意な有効性 陽性症状および陰性 Marder因子スコアの変化幅（プラセボとの差）： （1日1回の
Slide 32: 最新の連結業績
最新の連結業績 06
Slide 33: 主要決算数値
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 主要決算数値 NPJ/NPKの製品販売が加算。販管費のコントロールにより営業損益は改善 (百万円) 2025年Q1実績 主な変動要因 8,000 6,644 契約一時金1 ヴィアトリス社へのCenerimodの日本・APAC権利の譲渡10百万米ドル（2月） 6,000 1,542 4,611 マイルストン2 基礎段階の進捗により、既存契約先からの前受金取崩額が増加 1,398 4,000 1,392 売上収益 512 648 424 ロイヤリティ / その他 ノバルティス社の呼吸器系ポ
Slide 34: 決算のブレークダウン
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 決算のブレークダウン 対社内計画に対して順調な進捗、コマーシャル事業の収益性が大きく改善 （百万円） プラットフォーム*1 ＋ コマーシャル*2 = 連結損益（コア） ＋ ノンコア費用 = 連結損益（IFRS） （対前年同期比） （対前年同期比） （対前年同期比） （対前年同期比） 売上収益 2,046 -12% 4,598 +101% 6,644 +44% 合計：1,568 6,644 +44% 売上原価 631 +332% 968 +191% 1,599 +234% 1,615 +36% A
Slide 35: 2025年12月期の費用見込み
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 2025年12月期の費用見込み 開発段階の進展や後期品獲得を見込み研究開発費はやや増加、販管費は効率化によりやや減少～フラットを見込む 2025年見込み （百万円） 研究開発費（IFRSベース） 15,000 14,000 ~ 12,000百万円～14,000百万円 12,000 10,000 主なポイント 11,816 プラットフォーム技術に引き続き投資 5,000 10,075 7,454 自社開発プログラム（EP4拮抗薬、EP4作動薬、GPR52作動薬）の臨床開発が 5,931 フェ
Slide 36: 補足資料
補足資料 07
Slide 37: 提携済パイプライン①
パイプライン・市場規模 ムスカリン 技術 その他 提携済パイプライン① 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 販売 提携 シーブリ® LAMA 低分子 COPD ウルティブロ® LAMA+LABA 低分子 COPD エナジア® LAMA+LABA+ICS 低分子 喘息 オラビ® 抗真菌薬ミコナゾール 低分子 口腔咽頭カンジダ症 Cenerimod S1P1受容体モジュレーター 低分子 SLE NBI-1117568 ムスカリンM4作動薬 低分子 統合失調症 NBI-1117568 ムスカリンM4作動薬
Slide 38: 提携済パイプライン②
パイプライン・市場規模 ムスカリン 技術 その他 提携済パイプライン② 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 販売 共同開発 KY1051 CXCR4 mAb モノクロナール抗体 がん免疫 (Not disclosed) AI-Augmented Drug Discovery 低分子 神経疾患/免疫疾患 (Not disclosed) Multi targe 低分子/生物製剤 神経疾患/免疫疾患 共同出資 TMP-301 mGlu5 NAM 低分子 アルコール依存症 TMP-301 mGlu5 NAM
Slide 39: 自社開発パイプライン
パイプライン・市場規模 ムスカリン 技術 その他 自社開発パイプライン 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 販売 自社開発品 ピヴラッツ® ETA 拮抗薬 低分子 脳血管攣縮 クービビック® デュアルオレキシン受容体拮抗薬 低分子 不眠症 NXE0048149 ¹ GPR52 作動薬 低分子 神経疾患 NXE0039732 EP4 拮抗薬 低分子 がん免疫 NXE0033744 EP4 作動薬 低分子 炎症性腸疾患 NXE0027477 GPR35作動薬 低分子 炎症性腸疾患 （非開示） ムスカリンM
Slide 40: 臨床試験
パイプライン・市場規模 ムスカリン 技術 その他 臨床試験 タイプ 開発品目 作用機序 対象疾患名 開発段階 被験者数 患者対象 開始日 終了日* 最終更新日 リンク（主/最新） リンク（その他） 導出 NBI-1117568 M4 作動薬 統合失調症 Ph2 210 Yes 2022-10-04 2024-07-10 2024-09-27 NCT05545111 - 導出 NBI-1117569 M4 作動薬 神経疾患 Ph1 - - - - - - - 導出 NBI-1117570 M1/M4 作動薬 神経疾患 Ph1 - No 2024-03-11 2025-09-04 2025-03-
Slide 41: 潜在市場規模
パイプライン・市場規模 ムスカリン 技術 その他 潜在市場規模 前臨床試験以降の開発品だけでも、最終製品はピーク売上高が数兆円のポテンシャル ピーク売上高 カテゴリー 疾患名2 患者数 当社開発品 市場全体 個別製品 認知症 約5,500万人 73億ドル (2010) 39億ドル (2009/Aricept) M1 作動薬、M1/M4 作動薬 統合失調症 約2,000万人 207億ドル (2011) 57億ドル (2013/Abilify) M4 作動薬、M1/M4 作動薬、GPR52 作動薬 神経疾患 物質使用障害 約1,040万人1 - - - - mGlu5 NAM ナルコレプシー 約3
Slide 42: 独占的オプション権および優先交渉権/優先拒否権
パイプライン・市場規模 ムスカリン 技術 その他 独占的オプション権および優先交渉権/優先拒否権 Idorsia社のグローバル開発品から5品目を日本およびAPAC向けに開発できるオプション権を保有 プログラム 作用機序 適応 開発段階 地域 独占的 Lucerastat グルコシルセラミド合成酵素阻害薬 ファブリー病 フェーズ3 オプション権 ACT-1004-1239 ACKR3 / CXCR7 拮抗薬 多発性硬化症およびその他の脱髄疾患 フェーズ2* ACT-1014-6470 APAC地域 C5aR1 拮抗薬 免疫介在性疾患 フェーズ1* 優先交渉権 （中国を除く）1 および 優先拒否権
Slide 43: M4作動薬のP2試験トップライン結果
パイプライン・市場規模 ムスカリン 技術 その他 M4作動薬のP2試験トップライン結果 20mgで有効性を確認。プラセボとの比較で、投与3-6週で統計的に有意な差 “20mg投与群では、3週から6週まで一貫してプラセボとの統計的有意差が見られたことから再現性のある反応 が見え、データは強固だと考えている” 出所：Neurocrine社プレゼン2024/8/28 43
Slide 44: 競合薬との施設数・試験機関の比較
パイプライン・市場規模 ムスカリン 技術 その他 競合薬との施設数・試験機関の比較 NBI-1117568のP3試験は実薬：プラセボは1：1、施設数を約20施設に絞り込み、プラセボの影響を極力排除する Neurocrine/Nxera Neurocrine/Nxera BMS/Karuna AbbVie/Cerevel 化合物 NBI-1117568 NBI-1117568 Cobenfy/Kar-XT CVL-231/Emraclidine 試験名 / コード NCT05545111 - EMERGENT-2/3 EMPOWER-2/3 投与経路 経口（一日1回） 経口（一日1回） 経口（一
Slide 45: 安全性：副作用リスク
パイプライン・市場規模 ムスカリン 技術 その他 安全性：副作用リスク 消化器・心血管系の副作用の発生率は、Cobenfyはプラセボよりも多かったが、NBI-568はプラセボと同等程度 消化器症状 心血管症状 その他 プラセボ プラセボ 傾眠 NBI-568 と同等 と同等 めまい プラセボ比 プラセボ比 ドライマウス Cobenfy で3-5倍 で約4倍 （10%以上の項目 （5.9%で発生） が4つ） 出所：Neurocrine社プレゼン2024/8/28、KarXT for Schizophrenia draft evidence report Nov. 28, 2023 (https:
Slide 46: PDB登録の構造解析数
パイプライン・市場規模 ムスカリン 技術 その他 PDB登録の構造解析数 足元ではCryo-EMによる構造解析数が増加 16,000 15,309 14,451 14,255 13,985 14,000 12,569 12,000 11,470 11,155 11,059 10,802 10,000 9,338 9,554 9,244 8,751 7,925 8,000 7,743 7,134 7,288 6,903 6,405 6,000 5,334 5,149 4,145 4,000 2,994 2,811 2,624 2,356 2,055 2,000 1,564 1,289 1,172
Slide 47: 技術別の分解能
パイプライン・市場規模 ムスカリン 技術 その他 技術別の分解能 X線結晶構造解析の分解能は非常に高く、依然としてクライオEM構造解析を大きく上回る X線結晶構造解析 クライオEM構造解析 100% 100% > 4.5Å > 4.5Å 90% 90% 4.0 - 4.5Å 4.0 - 4.5Å 80% 80% 3.5 - 4.0Å 3.5 - 4.0Å 70% 70% 26% 26% 25% 28% 27% 3.0 - 3.5Å 3.0 - 3.5Å 60% 60% 50% 2.5 - 3.0Å 50% 2.5 - 3.0Å 40% 40% 2.0 - 2.5Å 2.0 - 2.5Å 35%
Slide 48: 「コア営業利益」の導入
パイプライン・市場規模 ムスカリン 技術 その他 「コア営業利益」の導入 コア営業利益 － 当社グループビジネスの実態により近い財務指標 営業利益 営業利益 「コア」 「IFRS」 非現金支出費用 コア営業利益は2022年より算出・ 国際財務報告基準（IFRS）に準拠 開示する新しい主要財務指標で、 + 重要な して記録・作成された業績 事業の潜在的な経常キャッシュ創 出能力を示す （有形固定資産償却費、無形資産償却費、株式報酬費用、減損損失など） コア営業利益は営業利益（IFRS） ＋重要な非現金支出費用＋重要 な一時的支出費用で定義 + 重要な 一時的 支出費用 重要な非現
Slide 49: 為替レート、無形資産およびノンコア費用
パイプライン・市場規模 ムスカリン 技術 その他 為替レート、無形資産およびノンコア費用 期中平均為替レート ノンコア費用（通期） (百万円) 2025年 2024年 2023年 2022年 2024年 2023年 2022年 USD:JPY 実績 - 151.43 140.53 131.30 売上原価調整額 2,401 1,812 - 期初予想 152 140 143 無形資産の償却費 2,371 1,495 782 GRP:JPY 実績 - 193.49 174.81 161.76 企業買収関連費用 1,220 1,263 - 期初予想 193 172 166 有形資産の償却費 1,613
Slide 50: 用語集（1/2）
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 用語集（1/2） 基礎用語・基礎技術 GPCR G Protein-Coupled Receptor Gタンパク質共役受容体。人体に約800種類あることが知られ、そのうち400種類が創薬ターゲットになりうることが知られているが、約300種類に対してはまだ薬がない NxStaR Stabilized Receptor GPCRに人工的に点変異を起こし、構造を安定化する当社独自の技術。安定化したGPCRの立体構造を解明し、SBDDでの創薬への利用や抗原として抗体医薬の創薬を行うことが可能 SBDD S
Slide 51: 用語集（2/2）
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 用語集（2/2） 創薬ターゲット関連 M1 Muscarinic M1 Receptor ムスカリンM1受容体。アセチルコリン受容体の一種であるムスカリン受容体の5種のサブタイプM1～M5の1つ。学習、記憶に関与していると考えられている M4 Muscarinic M4 Receptor ムスカリンM4受容体。アセチルコリン受容体の一種であるムスカリン受容体の5種のサブタイプM1～M5の1つ。行動、ドパミン放出に関与していると考えられている CGRP Calcitonin Gene-Related
Slide 52: Locations
Locations 東京都港区赤坂 F17, 410 Teheran- Steinmetz Building Spaces Grosspeter 9-7-2 Ro Granta Park, Tower, ミッドタウンイースト GangHam-Gu Grosspeteranlage Cambridge 107-0052 29, Seoul 06192 CB21 6DG 4052 Basel 日本 東京 韓国 ソウル 英国 ケンブリッジ スイス バーゼル 52
Slide 53: Thank you
Thank you BREAKTHROUGHS IN PROGRESS ● BREAKTHROUGHS IN PROGRESS ● BREAKTHROUGHS IN PROGRESS