Cstone Pharmaceuticals · HKEX:2616
Cstone Pharmaceuticals — Investor Presentation (May 2022)
35 slides from Cstone Pharmaceuticals's investor presentation, May 2022
Slide 1: CStone Pharmaceuticals 2616.HK
[ae BAAW CSTONE PHARMACEUTICALS HKEX SeR BA 2616.HK
Slide 2: 免责声明
免责声明 By attending the meeting where this presentation is made, or by reading the presentation materials, you agree to be bound by the following: The information in this presentation has been prepared by representatives of CStone Pharmaceuticals (the "Company" and, together with its subsidiaries, the
Slide 3: 简介及概览
简介及概览 3
Slide 4: 2021年及2022年迄今为止业务亮点
简介及概览 2021年及2022年迄今为止业务亮点 • 成功上市两款同类首创产品，泰吉华®（阿伐替尼）分别于2021年5月和6月在中国大 陆和中国台湾上市，普吉华® (普拉替尼)于2021年6月在中国大陆上市。截至2021年6 商业化 月30日，共计产生7,900 万元人民币的销售收入* • 同辉瑞紧密合作，于2022年1月在中国大陆成功上市舒格利单抗 • 获得行业领先的7项新药上市申请（NDA）批准，并提交6项NDA • 舒格利单抗治疗 III 期非小细胞肺癌（全人群设定）及复发或难治性结外自然杀伤细胞 /T 细胞淋巴瘤达到主要终点 临床开发 • 舒格利单抗治疗胃癌/胃食管结合部腺癌和食管鳞
Slide 5: 全能型生物制药企业
简介及概览 2616.HK 全能型生物制药企业 公司成立6年 具备出色业绩和互补专长的行 具备稳健的财务状况和支持 业领先的管理团队 增长项目的能力 布局均衡的肿瘤产品组合，包括15款肿瘤免疫疗 全面整合的生物制药企业，聚焦临床开发，生产 法和精准药物，其中7款处于商业化/晚期研究阶段 能力迅速提升，具备全方位的商业化能力 如今，基石药业已实现多款产品的商业化，同时在全球范围内拓展业务， 确立了自身在中国领先的生物制药企业中的地位。 5
Slide 6: 行业领先的管理团队
简介及概览 行业领先的管理团队 具备出色业绩和互补专长 江宁军 MD, PhD 董事长兼首席执行官 杨建新 MD, PhD 谢毅钊 MD, PhD 首席医学官 首席科学官 周游 MD 王三虎 MPH 大中华区总经理 政府及注册事务高级副总裁 Michael Choi, MBA 张英华 首席商务官 运营高级副总裁 6
Slide 7: 均衡的肿瘤资产包括15项创新产品
简介及概览 均衡的肿瘤资产包括15项创新产品 专注于肿瘤免疫及精准治疗领域 各地获批状态 候选药物 商业权利 适应症 临床前 首次人体试验 概念验证 关键性试验 新药上市申请 已上市 合作伙伴 CN5 TW6 HK7 US 二线NSCLC 普拉替尼 一线NSCLC (RET) 一线 MTC / TC 多种肿瘤 PDGFRA exon 18 阿伐替尼 GIST (KIT/PDGFRA) AdvSM1 一线四期 NSCLC 三期NSCLC 舒格利单抗 Out- 一线GC 中国大陆 (PD-L1) Licensed 一线ESCC R/R ENKTL 大中华区以外 R/R ENKTL 艾伏尼布 R/R
Slide 8: 业务亮点
业务亮点 8
Slide 9: 组建强大商业团队
商业 2 3 4 5 业务亮点 组建强大商业团队，由经验丰富的行业领导者组成 通过产品成功上市，巩固基石在肿瘤领域的领导地位 • 在跨国企业和全球战略咨询公司拥有超过16 年的中国医药行业相关经验 • 经验丰富的领导者，在此前的工作中承担利润指标和并具备优异的业绩记录 • 赛诺菲巴斯德前首席市场营销官 周游, MD 大中华区总经理 基石商业平台的临界规模：~ 300名全职员工（2021年底） • 出众的领导团队，在跨国公司和创新生物技术公司 拥有丰富的经验 • 业绩表现优异，在肿瘤和血液疾病领域成功上市30 多款产品 Sophia Lee Zezhou Wang Philip Chen Art
Slide 10: 上市速度创下业内标杆
商业 2 3 4 5 业务亮点 上市速度创下业内标杆 上市策略快速广泛地推动首日销售 跨国公司 基石 品质 速度 GAVRETO® AYVAKIT® 在比通常要求更短的时间内，实现了 6.5 个月 NMPA的快速批准 4天 从运抵中国到送至分销伙伴的时间 64 个城市 首日 在30个省64个城市的DTP药房上市 52 个城市 首日 在30个省52个城市的DTP药房上市 自2021年6月在中国大陆上市后，产品销售收入* 自2021年5月在中国大陆/2021年6月在中国台湾 达到人民币4,580万元 上市后，产品销售收入* 达到人民币3,360万元 注：* 商业销售额。MNC = 跨国公司； Rx
Slide 11: 拓展产品在市场上的可及性
商业 2 3 4 5 业务亮点 拓展产品在市场上的可及性 商业团队采取更多举措促进销售增长 医保覆盖 科学影响 ▪ 自上市以来，超过80个主要的政府和商业医保计划 ▪ >10个全国诊疗指南已将阿伐替尼、普拉替尼及 已将阿伐替尼和普拉替尼纳入其中 艾伏尼布和/或相关测试纳入其中 ▪ 已覆盖约6500万城市人口，后续将被纳入更多医保 项目 11
Slide 12: 增强管线开发的商业潜力
商业 2 3 4 5 业务亮点 增强管线开发的商业潜力 为即将到来的产品上市和适应症扩展做好准备 产品上市后适应症拓展 新产品上市准备 GAVRETO® 舒格利单抗 • NSCLC – 一线RET融合 • NSCLC – III期 （同 预计将在2022年向NMPA提交NDA 步 & 序贯放化疗） 申请 中国大陆 2021年9月NMPA受理NDA申请 与辉瑞合作 • MTC – RET突变 in 2022年3月获得NMPA的NDA批准 中国大陆 大中华区以外 in • NSCLC – 一线IV期 与EQRx合作 • TC – RET融合 （鳞状 & 非鳞状） 2022年3月获得NMPA的NDA
Slide 13: 为舒格利单抗的全面商业上市做好准备
商业 2 3 4 5 业务亮点 为舒格利单抗的全面商业上市做好准备 NMPA于2021年12月批准治疗IV期非小细胞癌的新药上市申请 2亿美元 股权投资，从以下三个途径展开合作 1 舒格利单抗的商业化 2 合作开发辉瑞的产品 3 ▪ 最高达到2.8亿美元的里程碑付款 ▪ 两款已获得概念验证的肿瘤产品 ▪ 联合将产品授权引入大中华地区 ▪ 中至高十位数比例的分级特许权使用费 ▪ 基石将获得两位数比例的特许权使用费 ▪ 基石保留联合推广的选择权 产品定位 定价 & 市场准入 市场进入模式 关键差异化 中国同类最佳的PD- 具备竞争力的定价；充 辉瑞的商业团队广泛 唯一对 III 期和 IV 期 (
Slide 14: 无与伦比的临床开发团队
1 临床 3 4 5 业务亮点 无与伦比的临床开发团队 强劲战略、创新试验设计和快速执行力 杨建新 MD，PhD，首席医学官 ➢ 临床科学家和企业高管，具有 25 年以上肿瘤领域的生物医学研究和生物制药研发经验 ➢ 领导60+项全球和中国试验，成功推动超过5款产品上市 (替雷利珠单抗，泽布替尼，帕米帕利，阿伐替尼和普拉替尼)，包括在 全球上市的泽布替尼，以及2个有待批准的药物（舒格利单抗和艾伏尼布） ➢ 组建百济神州和基石的临床开发团队，建立高效的以项目为中心工作模式 ➢ 德克萨斯大学西南医学中心博士，师从诺贝尔奖得主Mike Brown和Joseph Goldstein博士，哈佛大学博士后，
Slide 15: 凭借众多的临床成功案例，有望实现快速增长
1 临床 3 4 5 业务亮点 凭借众多的临床成功案例，有望实现快速增长 在NDA提交、获批和数据发布方面均保持行业领先数量 新产品路线图 已上市产品的适应症和市场拓展 艾伏尼布 AML (R/R) 普拉替尼 阿伐替尼 ▪ R/R AML的NDA 在中国大陆获 得批准 NSCLC (1L/2L) GIST ▪ 中国R/R AML患者阳性数据已在 ▪ 1L RET 融合阳性NSCLC注册研究获得 ▪ PDGFRA D842V 突变GIST的NDA在 2021年ESMO大会上进行口头 阳性数据, 1L/2L NSCLC 数据已在2021 中国香港获得批准 报告 年WCLC上呈报 ▪ GIST研究结
Slide 16: 卓越的疗效数据和耐受良好的安全性
1 临床 3 4 5 业务亮点 卓越的疗效数据和耐受良好的安全性 在2021年WCLC和ESMO大会展示4项口头报告和1项海报 普拉替尼（1L/2L NSCLC) 阿伐替尼（晚期GIST） 艾伏尼布（R/R AML） 有效性 有效性 有效性 在既往接受过铂类化疗的中国患者中 (n=33)： 携带PDGFRA D842V突变的中国GIST患者: ▪ CR+CRh率：36.7% (11/30, 11例 患者均达到了CR) ▪ 确认的 ORR：66.7% (1 CR, 21 PRs) ▪ ORR: 70% ▪ 中位达CR+CRh的时间：3.68 月 ▪ DCR：93.9% ▪ CBR: 80% ▪
Slide 17: 拓展关键产品的潜在患者群体
1 临床 3 4 5 业务亮点 拓展关键产品的潜在患者群体 通过更多适应症释放产品全部商业潜力 普拉替尼 ~90,000 x225% 阿伐替尼 1L NSCLC 艾伏尼布 2L NSCLC MTC PTC Basket trial GIST (mPDGFRα） AdvSM ~40,000 1L NSCLC ISM x400% 2L NSCLC Others1 MTC/PTC Basket trial r/r AML GIST (mPDGFRα） 1L AML (IC ineligible) AdvSM CCA ~10,000 r/r AML MDS 2L NSCLC 1L AML (IC in
Slide 18: 舒格利单抗有望重塑肺癌治疗格局
1 临床 3 4 5 业务亮点 舒格利单抗有望重塑肺癌治疗格局 唯一对 III 期和 IV 期 NSCLC全人群均具有疗效的PD-(L)1单抗 通过创新的试验设计，基石药业成为 鉴于其广泛的适用性和安全性， 首家覆盖晚期NSCLC全人群的公司 有望成为医师首选的PD-(L)1 ■ 差异化设计：源自Ligand的OmniRat®平台的全人源全长 IgG4 —— 最大限 GEMSTONE-301研究 度地减少抗药抗体（ADA）的产生；保留抗体依赖性细胞介导的吞噬作用（ • 首个在一个临床试验中覆盖同步或序贯放化疗 ADCP）活性以提高疗效 患者的III期临床试验，更好地反映真实世界 ■ 出色的疗效
Slide 19: GEMSTONE-301及302研究数据
1 临床 3 4 5 业务亮点 在2021年WCLC以及ESMO上展示两项研究卓越的疗效及安全性数据， 并在《柳叶刀·肿瘤学》发布 GEMSTONE-301 主要终点：盲态独立中心审阅委员会评估的无进展生存期 初步总生存期 GEMSTONE-302 主要终点：研究者评估的无进展生存期 初步总生存期* 19 注：中位总生存期正式期中分析结果会在近期学术会议中公布
Slide 20: 舒格利单抗加速临床开发
1 临床 3 4 5 业务亮点 舒格利单抗加速临床开发 从第12位上升至NSCLC第一梯队，创造“基石速度” 从 IND到 IV期 NSCLC NDA批准 覆盖 III 期和 IV 期非小细胞肺癌 首个 覆盖III期和IV期 NSCLC全人群的 第4位 获批 PD-(L)1 鳞状和非鳞状IV期 NSCLC的PD-(L)1 预计2022年Q4 单抗，具备同类最 优潜力 提前约两年让III期 NSCLC 2021年12月 患者用上肿瘤免疫疗法 第12位 中国 临床PD-(L)1单抗 治疗IV期 NSCLC患者， 具有疗效和安全性优势 2017年Q4 20
Slide 21: 商务拓展团队不断壮大
1 2 商务拓展 4 5 业务亮点 商务拓展团队不断壮大，拓展全球合作伙伴网络 强化能力，为管线和商业化提供支持 Michael Choi, 首席商务官 ➢ 拥有超过23 年的生物制药战略和商务拓展经验 ➢ 曾任辉瑞和SPARC高级管理人员 ➢ 完成跨越6大洲的40多笔交易，总交易额达数十亿美元 商务拓展团队规模持续扩大 西雅图 北京 纽约 新泽西 上海 商务拓展的重点不断丰富 商业商务拓展 管线建设 战略伙伴关系 推动短期现金流和投资回报率 解决临床未满足的需求 / 强化公司能力 / 产生临床催化剂 发展成为一个全球性的参与者 • 商业化的伙伴 • 中国：临床概念验证后资产 • 多特异性抗体
Slide 22: 进一步深化与辉瑞之间的战略合作伙伴关系
1 2 商务拓展 4 5 业务亮点 进一步深化与辉瑞之间的战略合作伙伴关系 达成共同开发洛拉替尼的协议，进一步强化肺癌产品线 2亿美元 股权投资，从以下三个途径展开合作 1 舒格利单抗的商业化 2 合作开发辉瑞的产品 3 ▪ 最高达到2.8亿美元的里程碑付款 ▪ 两款已获得概念验证的肿瘤产品 ▪ 联合将产品授权引入大中华地区 ▪ 中至高十位数比例的分级特许权使用费 ▪ 基石将获得两位数比例的特许权使用费 ▪ 基石保留联合推广的选择权 洛拉替尼 （ROS1/ALK） 庞大的患者群体 巨大的临床需求 具有高PoS、已获得 开创性的临床项目 概念验证的产品 中国NSCLC每年确诊 针对TKI难治性患
Slide 23: 为舒格利单抗全球上市做好准备
1 2 商务拓展 4 5 业务亮点 为舒格利单抗全球上市做好准备 借助EQRx的商业模式渗透PD-L1市场 1.5 亿美元的预付款、最高达 11.5 亿美元的里程碑付款以及净销售额的 两位数比例的分级特许权使用费 ~300亿美元市场价值1 (非小细胞肺癌，胃癌，食管癌) 美国 英国 欧盟 世界其他地区2 与EQRx紧密合作，为全球范围内的新药上市申请进行准备， 有望于2022年递交生物制品申请 资料来源：EQRx 路演演示，数据基于 EvaluatePharma (2021 年 7 月) 和 Cowen PD(L)1 市场模型 (2019 年 12 月) 注：1. 全球药物支出反映了 2026
Slide 24: 与恒瑞医药达成战略合作
1 2 商务拓展 4 5 业务亮点 与领先民族制药企业恒瑞医药达成战略合作 CS1002（CTLA-4）大中华区对外授权 恒瑞医药 基石药业 获得CS1002（抗CTLA-4单抗）在大中华 获得总计约两亿美元的首付款、潜在里程碑 地区研发、注册、生产和商业化的独占授权 付款和两位数的特许权使用费 ◼ CS1002是抗肿瘤药物管线布局的重要补充， ◼ 优异的早期临床数据 与管线内多款产品有联合用药潜力 ◼ 差异化给药方案 ◼ 强大的商业化综合能力支持 ◼ 在多个适应症中取得概念验证 ◼ 成为新的业务增长点 最大化发挥肿瘤免疫骨架产品CS1002市场价值 CS1002（抗CTLA-4单抗） ◼ 全
Slide 25: 将创新转化为安全有效的疗法
1 2 3 管线 2.0 5 业务亮点 将创新转化为安全有效的疗法 优秀的内部团队，显著的研究与转化差异化 谢毅钊, MD, PhD, 首席科学官 ➢ 20多年转化肿瘤学研究经验，涵盖细胞毒性、靶向药物和免疫疗法等领域 ➢ 第一三共肿瘤治疗领域负责人，领导了 pexidartinib 的III期研究，pexidartinib是腱鞘巨细胞瘤首个获批的系统性疗法 ➢ 在默沙东负责10 多个不同作用机制和模式的肿瘤免疫产品的早期开发 ➢ 南加州大学MD-PhD；纪念斯隆-凯特琳癌症中心教授 具有显著差异化的杰出的内部团队和基础设施 无与伦比的团队 显著的差异化 首席科学官 临床驱动 转化医学 & 早
Slide 26: 加速从发现到POC阶段资产的开发
1 2 3 管线 2.0 5 业务亮点 将创新转化为安全有效的疗法 加速从发现到POC阶段资产的开发 丰富创意来源及完备决策机制 完善职能团队及高效执行 可持续地推出创新药物 临床观察 Kanglin 蛋白质化学 SAB Research Institute DMPK & 转化科学/ 生物标志物 管线 2.0 毒理学 商务拓展 伙伴 FIC/BIC/FW iSAT 药理学 / 项目管理 分子诊断 QSP 全球权益 CRO平台 每年提交1~2项 IND 会议 Bio-孵化器 CI 临床药理学 生物信息学 早期开发 JITRI 注：SAB = 科学顾问委员会； JITRI=江苏省产业技术研究院；
Slide 27: FIC/BIC/FW 产品组合取得重大开发进展
1 2 3 管线 2.0 5 业务亮点 充分发挥下一代候选药物的潜力 FIC/BIC/FW 产品组合取得重大开发进展 临床前候选 首次人体试验 ADC 化合物申报 IND提交 启动 美国首次人体 CS5001 (ROR1 ADC) 试验启动 全球排名前三位及中国排名前两位的ADC 2022/3 CS5002 (ADC) 有潜力成为同类最优，拥有全球权益 临近PCC 多特异性抗体 CS2006 (PD-L1 x 4-1BB x HSA) 中国IND申请获批 2021/9 有潜力成为同类最优，拥有大中华区、韩国和新加坡市场的权益 CS2007 (多特异性) 全球同类首创，拥有全球权益 发现 / P
Slide 28: CS5001 (ROR1 ADC) 差异化设计
1 2 3 管线 2.0 5 业务亮点 CS5001 (ROR1 ADC) 差异化设计的新模式FIC/BIC潜在产品 设计领域的差异化 临床与商业价值 相比传统ADC有望具 ➢ 有潜力应用于广泛的癌症类型 备更宽的治疗窗口 • NSCLC、TNBC、卵巢癌、白血病、NHL 全人源单克隆抗体 vs. • 全球每年发病超过 300 万例 可控的品质和生产 VLS-101 和 NBE-002 等 人源化单克隆抗体 通过位点特异性偶联实 ➢ 基于早期研究的积极数据，ROR1 现同质的药物 /抗体比率 专属肿瘤选择性可降解连 相关交易获得了极高的交易额 (“DAR”)（DAR=2） 接物，在血清中高度稳
Slide 29: CS5001对ROR1表达肿瘤的体内抗肿瘤活性
1 2 3 管线 2.0 5 业务亮点 CS5001 (ROR1 ADC) 对表达ROR1的血液和实体恶性肿瘤具有显著的体内抗肿瘤活性 在MCL异种移植体的体内疗效 在TNBC异种移植中的体内疗效 PBS, IV, PBS, IV, QWx3 QW PBS, PBS, IV, IV,QWx3 QW CS5001,1mg/kg, CS5001, 1 mg/kg, 单剂量 IV,IV, Single dose CS5001,1mg/kg, CS5001, 1 mg/kg, 单剂量 IV,IV, Single dose CS5001,0.5mg/kg, CS5001, 0.5 mg/kg, 单剂量
Slide 30: CS2006 (PD-L1x4-1BBxHSA)
1 2 3 管线 2.0 5 业务亮点 CS2006 (PD-L1x4-1BBxHSA) 潜在同类最佳4-1BB激动剂以及下一代PD-(L)1抑制剂 产品亮点 ▪ 潜在同类最佳药物，拥有独特的设计以减少不必要的毒性反应并提高疗效 − 独特的4-1BB单价连结在PD-L1接触后才被激活 下一代 − 精巧且平衡的PD-L1与4-1BB的亲和性 PD-(L)1 ▪ 对于冷热肿瘤都有效，克服内外部因素介导的PD-(L)1耐药 ▪ 作为新型肿瘤免疫骨干产品潜在提供了多种联合治疗选择 加速的开发时间表 ▪ 美国/全球的首次人体试验剂量递增研究进行中 ▪ 中国临床试验已启动 CS2006的其他亮点 PD-L
Slide 31: 通过与DotBio的全球合作加速抗体药物的发现
1 2 3 管线 2.0 5 业务亮点 充分发挥下一代抗体疗法的潜力 通过与DotBio的全球合作加速抗体药物的发现 合作伙伴简介 主要合作条款 分拆于卡罗林斯卡学院（瑞典）和南洋理工大学 联合开发多达3种临床前阶段FIC/BIC的下一代 （新加坡） 抗体疗法 • 实验室位于新加坡和中国香港 • 多功能抗体和抗体偶联药物 • 基石将根据期望达到的作用机制主导设计靶 点并组合，DotBio将主导分子的设计和构建 • 基石可选择以预先确定的条件取得全球权利 专注于下一代抗体的发现和工程设计 借助合作环境促进药物开发 • 多特异性抗体，抗体偶联药物，细胞内抗体 • 基石将在公司的全球研发总部为Dot
Slide 32: 拓展资本市场机遇
1 2 3 4 资本市场 业务亮点 拓展资本市场机遇 被纳入关键指数，有利于股票交易和投资者群体多元化 • 于2021年8月20日被纳入恒生综合指数， • 于2021年9月6日被纳入港股通 并于2021年9月6日起生效 流动性有望得到改善，价格发现效率更高，投资者基础更加多元化， 尤其是将会有更多中国大陆的在岸机构投资者 32
Slide 33: 业务展望
业务展望 33
Slide 34: 2022年业务展望
业务展望 2022年业务展望 释放我们业务和产品组合的全球潜力 通过新产品上市以及在售产品的市场扩张和渗透，实现商业潜力最大化 商业化 • 取得 3 项NDA批准，为艾伏尼布上市以及在售产品的适应症/区域拓展奠定基础 全面加快临床开发计划 临床开发 • 预计将提交 6 项NDA申请，公布 4 项研究的数据；加强针对其他高发癌症的研发，同时 巩固肺癌产品组合的优势 进一步提升创新药物研发，充分发挥管线 2.0 的潜力 • 推进ROR1 ADC（美国/澳大利亚/中国大陆）和 PD-L1/4-1BB/HSA三特异性抗体（中国大 管线 2.0 陆）的临床开发 • 平均每年提交 1~2 个具有 FIC/
Slide 35: CStone Pharmaceuticals 2616.HK
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CStone Pharmaceuticals — Investor Presentation (May 2022) on 6ix