Slide 1: 第41期 決算説明会（研究開発）
第41期 決算説明会 (研究開発） 2016年5月20日 JCRファーマ株式会社 【証券コード】4552 【証券コ ド】4552 【問合せ先】 経営企画本部 本多・北村 （TEL 0797-32-8591） Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 2: 注意事項
注意事項 本資料中の開発見通し等の将来に関する記述は、当社が現在得ている情報をもとに な なされた当社の判断に基づくものであり、既知あるいは未知のリスクや不確実な要素 基づ も あ あ 確実な 素 を含んでいます。実際の結果は、様々な要因によりこれら将来に関する記述内容とは 大きく異なる可能性があることをご承知ください。 大きく異なる可能性があることをご承知ください そのような要因の例としては、経済情勢の悪化、法律・行政制度の変化、新製品上市 の遅延、競合会社の価格・製品戦略による圧力、当社製品の販売力の低下、生産中断、 当社の知的財産権に対する侵害、重大な訴訟における不利な判決等がありますが
Slide 3: Overview
Overview 飛躍期 ・ 高付加価値 組換え医薬品 - 血液脳関門通過技術 - “ J-Brain Cargo®” - 改変型アルブミンを用いた技術 - 組織ターゲティング技術 ・ 遺伝子治療 JR-141 発展期（現在） (血液脳関門通過型 JR-142 イズロネート-2- (持続型成長ホルモン) ・ 独自のタンパク質高発現システム スルファターゼ) タ ゼ) ・ 再生医療等製品 ・ 希少疾病用のバイオ医薬 JR-051 JR-131 「ファブラザイム」 「ネスプ」バイオ 成長期 ・完 完全無血清培養技術の確立 無 清培養技術 確 2016年 バイオ後続品 後続品 - 日本初の他家由来
Slide 4: 研究開発パイプライン
研究開発パイプライン 開発番号 （品目名） 開発段階 適応症 備 考 JR-041 臨床 不妊治療 治療 あすか製薬㈱へ導出 あす 製薬㈱ 導 （遺伝 組換え卵胞刺激ホ （遺伝子組換え卵胞刺激ホルモン） ） 第Ⅰ/Ⅱ相試験 JR-051 臨床 ファブリー病 ・酵素補充療法 （遺伝子組換えα－ガラクトシダーゼA） 第Ⅱ/Ⅲ相試験 （ライソゾーム病） ・グラクソ・スミスクライン・グループと共同開発 JR-032 臨床試験準備中 ハンター症候群 （遺伝子組換えイズロネート2スルファターゼ） （ライソゾーム病） JR 131 JR-131 臨床 腎性貧血 キッセイ薬品工業㈱と共同開発 （遺伝子組換えダ
Slide 5: 1. JCR Proprietary Technologies / 2. R&D Pipeline
１ JCR Proprietary Technologies １. ２. R&D Pipeline 5 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 6: JCR Proprietary Technologies
JCR Proprietary Technologies 長年培ってきた バイオ医薬品開発の 遺伝子組換え技術 経験から得た技術 高機能モノクローナル抗体 創製技術 J-Mab System® 完全無血清培養技術 CHO細胞高発現技術 JJ-MIG G Syste System® シングルユース 糖鎖コントロール技術 バイオリアクター J-GlycoM® J-GlycoS® 技術プラットフォーム 技術プラットフォ ム 生産プラットフォーム 6 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 7: 高機能モノクローナル抗体創製技術 J-Mab System
JCR Proprietary Technologies 高機能モノクローナル抗体創製技術 J-Mab System® 特許出願済 9 最適化された免疫プロトコール 適 された免疫プ 9 免疫原性の弱い抗原に対しても高い親和性 9 JCR独自のハイスループットスクリーニング系 9 抗体工学のノウハウ、実績 抗体工学のノウハウ 実績 7 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 8: CHO細胞高発現技術 J-MIG System
JCR Proprietary Technologies CHO細胞高発現技術 J-MIG System® 特許出願済 CHO細胞に導入した目的遺伝子を選択的に強く増幅させ、 遺伝子組換えタンパク質を効率よく発現させることに成功 modified-IRES-GS系 薬剤耐性遺伝子と共に、目的遺伝子とGS遺伝子を改変型内部リボソーム 進入部位（modified-IRES）で連結させた新規発現ベクターシステム 2014年9月、米国で開催されたIBC’s 10th Annual Cell Line Development & Engineeringにおいて、1st-prizeを獲得 8 Copyri
Slide 9: 糖鎖コントロール技術 J-GlycoM / J-GlycoS
JCR Proprietary Technologies 糖鎖コントロール技術 特許出願済 J-GlycoM® 昆虫由来の糖鎖トリミング酵素をCHO細胞に導入することで、 全ての糖鎖が高マンノース型となった糖タンパク質を発現させる 技術 J-GlycoS® 培地成分として、ヘキソサミン生合成およびシアル酸付加に 培地成分として ヘキソサミン生合成およびシアル酸付加に 関わる複数の生体内物質を添加することにより、 高度にシアル酸修飾された糖タンパク質を発現させる技術 9 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 10: JCR Proprietary Technologies
JCR Proprietary Technologies 高収率 下記技術を活用し、 高品質 高効率 他社との差別化を図る 高機能モノクロ ナル抗体 高機能モノクローナル抗体 創製技術 J-Mab System® 完全無血清培養技術 CHO細胞高発現技術 JJ-MIG MIG System® シングルユース 糖鎖コントロール技術 バイオリアクター J-GlycoM® J-GlycoS® 技術プラットフォーム 技術プラットフォ ム 生産プラットフォーム 10 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 11: 1. JCR Proprietary Technologies / 2. R&D Pipeline
１ JCR Proprietary Technologies １. ２. R&D Pipeline 11 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 12: 血液脳関門 脳に対する薬剤開発の障壁
R&D Pipeline： J-Brain Cargo® ■ 血液脳関門 血液 （Blood Brain Barrier : BBB) 脳に対する薬剤開発の障壁 ¾ 低分子薬剤の約95%がBBBを通過しない ¾ タンパク質製剤の約100%がBBBを通過しない 質製剤 約 通 EMBO Molecular Medicine Medicine, 5, 5 655–657,2013 655 657 2013 Aesthetic Medical Practitioner 血液脳関門通過技術は 脳疾患治療の道を開く 血液脳関門通過技術は、脳疾患治療の道を開く 12 Copyright © JCR Pha
Slide 13: J-Brain Cargo（血液脳関門通過技術）
R&D Pipeline： J-Brain Cargo® J-Brain Cargo ® （血液脳関門通過技術） 特許出願済 Drug Drug + alone J-Brain 血管 Cargo 血管内皮 細胞 低分子から酵素、抗体といった高分子まで応用可能 低分子から酵素 抗体とい た高分子まで応用可能 中枢神経疾患へ適応できる可能性大 13 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 14: JR-141 血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬
R&D Pipeline： J-Brain Cargo® JR-141 血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬 ハンター症候群（ムコ多糖症II型） 症候群（ 多糖症 型） ■ 患者数 患者数*：： 100 100-200名 200名 (日本)、 2,000名 2 000名 (世界) *当社調べ ■ 市場規模* （2015年度 / 日本）： 約80億円 ■ 症状 -骨 : 特徴的顔貌、骨格変形、関節拘縮 - 心臓 : 弁膜肥厚 - 軟組織 : 厚い皮膚、多毛、巨舌 - 肝臓 : 肝臓肥大 - 中枢神経 : 中枢神経障害 現在の治療はBBBを通過せず、中枢神経症状に効果がない 14 Copyrigh
Slide 15: JR-141 開発タイムライン
R&D Pipeline： J-Brain Cargo® JR-141 血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬 ■ 開発タイムライン ・ マウスでの有効性試験 2015年 ・ サルでのPK/予備毒性試験 ・ Non-GMP製造 ・ GLP毒性試験 2016年 ・ GMP製造 2017年 / 第I/II相試験開始 15 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 16: 治験薬製造センター・セルプロセッシングセンター 2016年4月竣工
R&D Pipeline： J-Brain Cargo® NEW 2016年4月竣工 年 竣 ・ 治験薬製造センタ 治験薬製造センター（CTMC） （CTMC） ・ セルプロセッシングセンター（CPC） CPC CTMC ・ 細胞治療・再生医療等製品の ・ JR-141等のバイオ医薬品の 治験薬等を製造する専用施設 治験薬の製造施設 ・ 延べ床面積：200.71平米 ・ 延べ床面積：648.32平米 神戸市西区 研究所敷地内 16 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 17: その他中枢神経疾患への応用
R&D Pipeline： J-Brain Cargo® その他中枢神経疾患 様々な中枢神経疾患 応用が可能 様々な中枢神経疾患へ応用が可能 *出典：富士経済HP アルツハイマー病 アルツハイマ 病 脳腫瘍 脳卒中 多発性硬化症 中枢神経領域治療剤市場（日本）： パーキンソン病 パ キンソン病 ハンチントン病 約 約5,000億円* 億 （2011年） 統合失調症 てんかん 筋委縮性側索硬化症 など… 2015年6月 大日本住友製薬(株)とフィージビリティスタディ契約を締結 大日本住友製薬(株)とフィ ジビリティスタディ契約を締結 2015年7月 エーザイ(株)とフィージビリティ試験契約を締結
Slide 18: 改変型アルブミンを用いた持続型技術
R&D Pipeline： 改変型アルブミンを用いた持続型技術 改変型アルブミンを用いた持続型技術 特許出願済 遺伝子組換え技術を活用し、 JCR独自の改変型アルブミン 独自の改変型ア ブミ を融合させることにより、 バイオ医薬品の血中半減期を 大幅に延長させる技術を開発 Nature Reviews Drug Discovery Vol: 13,655–672 (2014) 9 野生型アルブミン融合技術を大幅に凌駕する血中半減期 ブ 技 幅 凌駕 減 9 薬効マーカーの評価結果より、投与頻度、 投与用量も減少さ る とが 能 投与用量も減少させることが可能 18 Copyright © JC
Slide 19: JR-142 持続型成長ホルモン製剤 他社開発状況
R&D Pipeline： 改変型アルブミンを用いた持続型技術 JR-142 持続型成長ホルモン製剤 ■ 持続型成長ホルモン製剤の他社開発状況* （各社公表資料より） 開発会社 開発コード 適応症 開発ステージ GHD Novo Nordisk A/S NNC0195-0092 Phase III AGHD AGHD Phase III Pfizer, Inc. MOD-4023 GHD Phase II V l i Velocity GHD (US, EU, Canada) Ph Phase III J14vr5 GHD (Japan) Phase II/III Versartis, Inc
Slide 20: JR-142 持続型成長ホルモン製剤
R&D Pipeline： 改変型アルブミンを用いた持続型技術 JR-142 持続型成長ホルモン製剤 9 野生型アルブミン融合技術を大幅に凌駕する血中半減期 9 薬効マーカーの評価結果より、投与頻度、 薬効 カ の評価結果より 投与頻度 投与用量も減少させることが可能 2017年度中の臨床試験開始を目指す 本技術の今後の展開 様々なバイオ医薬品との組合せを検討 20 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 21: JR-051 ファブリー病治療薬
R&D Pipeline JR-051 ファブリー病治療薬 「ファブラザイム」バイオ後続品 (α-galactosidase A) ■ 病因 ： α‐ガラクトシダーゼ欠損による ボトリアオシルセラミド（GL 3）の蓄積 グロボトリアオシルセラミド（GL-3）の蓄積 グ ■ 遺伝形式 ： X連鎖劣性遺伝 ■ 患者数*： 患者数* 300名 (日本)、 8,000名 8 000名 (世界) *当社調べ ■ 症状 - 皮膚 : 被角血管腫、下肢のリンパ浮腫 被角血管腫 下肢のリンパ浮腫 - 循環器 : 心筋肥大、弁膜症、不整脈 -眼 : 角膜混濁 - 消化器 : 腹痛、下痢、虚血性腸炎 - 腎臓 :
Slide 22: JR-051 ファブリー病治療薬 市場規模・進捗
R&D Pipeline JR-051 ファブリー病治療薬 「フ ブラザイム バイオ後続品 (α-galactosidase 「ファブラザイム」バイオ後続品 ( l d A)) * 当社調べ ■ 市場規模 模 （2015年度 / 日本） 約 億 * 約200億円 2015年2月：臨床試験開始 生物学的同等性試験を実施し 2015年8月 生物学的同等性試験を実施し、2015年8月 C Collaboration ll b ti に先行品との生物学的同等性および安全性 を確認 第Ⅱ/Ⅲ相試験実施中、2017年度の申請を目指す 22 Copyright © JCR Pharmaceuticals C
Slide 23: JR-131 持続型赤血球造血刺激因子製剤
R&D Pipeline JR-131 持続型赤血球造血刺激因子製剤 「ネスプ」バイオ後続品 (Darbepoetin alfa ) ● 2013年9月：キッセイ薬品工業と共同研究開発契約を締結 複雑な JCR独自の 糖鎖構造 糖鎖コントロール技術 持続型製剤市場に参入し、 透析 関連する貧 治療薬領域 を確 透析に関連する貧血治療薬領域でのプレゼンスを確立 臨床第I相試験 実施中 23 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 24: R&D Pipeline - 進捗経過・予定
R&D Pipeline - 進捗経過・予定 - 第40期末 第41期末 第42期予定 第43期予定 開発番号 （品目名） 2014年度 2015年度 2016年度 2017年度 JR-051 JR 051 臨床試験 臨床 製造販売 （遺伝子組換えα－ガラクトシダーゼA） 実施中 第Ⅱ/Ⅲ相試験 承認申請 JR-032 臨床試験 （遺伝子組換えイズロネート2スルファターゼ） （遺伝子組換えイズロネ ト2スルファタ ゼ） 準備中 JR-131 臨床 前臨床 （遺伝子組換えダルベポエチン） 第Ⅰ相試験 JR-101 前臨床 （遺伝子組換えグルコセレブロシダーゼ） JR-141 JR 141 臨床試
Slide 25: グローバルで存在感のある研究開発型企業へ
独自のバイオ技術、細胞治療・再生医療技術により グローバルで存在感のある研究開発型企業へ • 希少疾病治療研究の加速 希少疾病治療研究 加速 • JCRのプラットフォーム技術の応用拡大 JCRのプ ト ム技術の応用拡大 • 細胞/再生医療の取り組み強化 25 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 26: Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.