St Pharm Co., Ltd. · KRX:237690
St Pharm — Investor Presentation (January 2023)
26 slides from St Pharm's investor presentation, January 2023
Slide 1: ST PHARM IR Book Jan. 2023
IR Book | Jan. 2023 ST PHARM Technology Driven Gene therapy CDMO From Oligonucleotide to xRNA
Slide 2: Introduction
PART 01 Introduction
Slide 3: History & Supply Record
Introduction HISTORY & SUPPLY RECORD ST PHARM 연혁 Supply Record 1983 삼천리 제약 설립 1988 2010 동아쏘시오그룹 편입 (ST PHARM 사명 변경) Thymidine (dT) 공급 (GSK, BMS) 2011 B형 간염 치료제 세계 일류상품 선정 (지식경제부) “Thymidine (dT) 세계 최대 공급처” 반월 1공장 준공, 반월 2공장 인수 2000 2015 세계 최초 HIV/AIDS 치료제 (Zidovudine) API 공급 (GSK) FDA(USA), PMDA
Slide 4: Global Certifications and Inspections
Introduction 글로벌 인증 및 실사 International FDA Inspection PMDA FDA (2006) PMDA PAI WHO EDQM & WHO (2007) MFDS FDA (2009) EDQM MFDS MFDS US-FDA(PAI) MFDS (2010) PMDA MFDS MFDS Pre-Approval ANVISA (2011) TGA (PAI) FDA Inspection HPRA PMDA Korean GMP WHO 1992 ~ 1998 2000 ~ 2005 2006 ~ 2011 2013 2014 2015 2
Slide 5: ST PHARM Global Family
Introduction ST PHARM GLOBAL FAMILY Gene therapy CDMO business from oligonucleotide to xRNA Seamless Development from Manufacturing to Non-clinical animal safety service ANAPATH SERVICES BASEL, SWITZERLAND (HISTOPATHOLOGY SERVICE) STP AMERICA RESEARCH DELAWARE, USA ST PHARM VERNAGEN ANAPATH RESEARCH
Slide 6: CDMO Expansion Strategy
Business CDMO 사업영역 (Business Overview) ST PHARM CDMO 확장 전략 2018. Polynucleotide 2008. Oligonucleotide • mRNA 1983. Nucleoside/tide • Antisense (ASO) • circRNA (원형) • siRNA / miRNA • Monomer (PNS / PA) • Aptamer • Zidovudine (에이즈 치료제) • Decoys • samRNA (자가 증폭) • Others • Sofosbuvir (C형 간염 치료제) 6
Slide 7: Market Overview
PART 02 Market Overview
Slide 8: RNA-based Therapeutics Concept
Market RNA-based Therapeutics 개념 ▪ Overview ▪ Central Dogma (중심 원리) RNA 기반 치료제 (예. ASO) 작용 원리 RNA 치료제는 1세대 저분자화합물, 2세대 항체치료제의 한계를 뛰어넘는 DNA mRNA DISEASE PROTEINS 3세대 치료제로, 질병의 원인이 되는 단백질의 생성을 차단함으로써 근원적인 치료 가능 ▪ RNA 기반 치료제 유전자치료제 하위 개념으로 유전 정보 전달에 관여하는 RNA를 이용한 약물 Transcription Not Translate - 작용 기전:
Slide 9: RNA-based Therapeutics Market
Market RNA-based Therapeutics 시장 [출처 : Geron] ▪ Geron, 최초의 항암 올리고 신약 Imetelstat 임상3상 성공 - 혈액암인 MDS (골수이형성증후군)로 2024년 초 상업화 전망, 연 12억달러 전망 - 항암제로 환자 1인당 연간 올리고 소요량, 고지혈증치료제 대비 10배 이상 소요 매 4주 7.5mg/kg 투여, 환자의 평균 몸무게 70kg 가정 시 연간 투여량 6,825mg [출처 : Geron] 미국, 유럽 5개국 환자 수 약 4만명, 2 (4)만명 투여 시 연간 올리고 소요량 1
Slide 10: RNA-based Therapeutics Market Outlook
Market RNA-based Therapeutics 시장 ▪ RNA 기반 치료제 시장의 개화기 ’18년 간세포 투과 기술 (Gal-Nac) 개발로 만성질환으로 치료제 영역 확장, 글로벌제약사들의 RNA 기반 치료제 파이프라인 개발 급증 Leqvio (Inclisiran) 을 필두로 ’24년부터 만성질환 RNA 신약 상업화 승인 예상 원료 (Oligonucleotide) 수요 급증 전망 ▪ 시장 현황 상업화 시 연간 약 12 Ton 필요 RNA 기반 치료제 Global 시장 규모 : ‘21년, 6.5조원 ‘30년, 약 >32.6조원
Slide 11: RNA-based Therapeutics (mRNA Market)
Market RNA-based Therapeutics (mRNA 시장) ▪ Overview ▪ mRNA Platform (핵심기술) COVID-19 mRNA 백신의 짧은 개발 기간과 신속한 허가로 1) 5’ Cap ping (캡핑 합성 기술) 범용적인 mRNA 의약품 개발 증가 및 대량생산이 가능해짐 (‘21년 매출 60조원) ※ BCC Reseach: 2026년 mRNA 시장 규모 126조원 전망 mRNA ▪ mRNA 기반 치료제 / 약물 특성 UTR CODING SEQUENCE UTR AAAAA - 안전성 /유효성 : 비 감염성
Slide 12: RNA-based Therapeutics Market
Market RNA-based Therapeutics 시장 [출처 : Biomedtracker] 12
Slide 13: mRNA Vaccine/Therapeutic Manufacturing Process
Market RNA-based Therapeutics (mRNA 개념) ▪ mRNA 백신/치료제 제조 공정 DRUG SUBSTANCE DRUG PRODUCT IVT 합성 New 5’ Cap Analog 제제화 (DDS) Fill & Finish • pDNA 선형화 • LNP : • 자체 cap 유사체 (SmartCap®) mRNA 를 세포 내에서 분해 없이 운반 • 자체 코돈 (codon) 최적화 (mRNA 안정화) • 충진 및 포장 하도록 하는 화합 전달물 IVT 최적화의 풍부한 경험 • screening library 가능 •
Slide 14: Business Overview
PART 03 Business Overview
Slide 15: Oligonucleotide CDMO
Business Oligonucleotide CDMO ▪ Oligonucleotide CDMO의 핵심 경쟁력 ▪ ST PHARM Oligo Pipeline (전체 프로젝트 >20개) - Global 3 위 내 Oligo CDMO 역량 (생산능력 6.4mol, Global No. 1) Stage 고객사 적응증 Phase1 Phase2 Phase3 Commercial - Global 유일의 Monomer / Oligo 동시 생산 시스템 글로벌제약사 A 고지혈증 중간마진 없는 가격 경쟁력, 품질의 균일성, 안정적인 공급 글로벌제약사 B
Slide 16: Oligonucleotide CDMO Capacity Expansion
Business Oligonucleotide CDMO ▪ 올리고 생산설비 증설: 고성장 시장 (High-growth market)의 강력한 수요 (strong demand)에 선제 대응 [1 mole은 약 167kg ~ 500kg] ’21년말 ’22년말 ‘24년 3Q(E) ‘26년 1Q(E) Oligo 생산 제1동 1, 2차 증설 제 1동 제 2동 1단계 제 2동 2단계 (Global 제약사 공용 포함) 2.0 mole 6.4 mole 10.2 mole 14.0 mole 총 CAPA (약 330kg~1t) (약 1t-3.2t) (약
Slide 17: mRNA Platform Technology: Business Strategy
Business mRNA 플랫폼 기술 ▪ mRNA Business 전략 mRNA LNP Manufacturing 5’ Cap mRNA Modification 신규 RNA 플랫폼 핵심 원료 생산 및 판매 LNP 개발 대량생산 (Microfluidics) • SmartCap® 자체 특허 • 자체 핵심 특허 개발 • circRNA, saRNA 활용 • 이온화 지질 • SmartLNP® 공동 개발 • 자체 시설 구축 (GMP) • licensing 전략 • 신규 특허 기술 인수 • 자회사 설립 및 네트워크 • PEG-lipid • STLN
Slide 18: mRNA Platform: SmartCap and LNP
Business mRNA 플랫폼 기술 - SmartCap® - STLNP® /SmartLNP® SmartCap® LNP 구축 전략 • mRNA 안정화 합성 기술 • 1. In-Licensing LNP • ‘20년 10월, 국내 특허 등록 / 국제 특허 진행 중 - Global 시장에서 입증된 기술 (GENEVANT) • 다양한 Cap analogue 보유 (30종 이상) • ST Pharm LNP (STLNP®) • 경쟁사 대비 저렴한 가격 - ST PHARM 자체 개발 LNP (국내 특허 출원) - mRNA CDMO 사업을 위한
Slide 19: SmartCap
Business mRNA 플랫폼 기술 ▪ SmartCap® Cap 5’-UTR ORF 3’-UTR AAAAAn 다양한 리보스와 염기 조합으로 30 종의 캡핑 유형 보유, 경쟁사 3종 Poly(A) Tail 모노머와 올리고 합성/정제 기술을 바탕으로 빠르게 확장 가능 O 강력한 특허(물질), ‘20.10월 국내특허 등록/국제특허 진행 중 NH 효소 치환기술 11월 글로벌 학회에서 데이터 공개 → 분말 및 용액 모두 실온에서 +12개월 안정성 유지 N O HO O ▪ Capping Library Screening(CLS)
Slide 20: ST Pharm LNP Platform
Business mRNA 플랫폼 기술 ▪ ST Pharm의 LNP 플랫폼 • Genevant LNP In-licensing LNP • 임상을 통해 검증받은 LNP • COVID-19 mRNA 백신 개발에 적용 • 에스티팜 고유의 최초 LNP STLNP® • mRNA CDMO 사업을 위해 활용될 예정 • 암백신, 자가면역질환용 mRNA 백신에 적용 • 에스티팜의 차세대 LNP Image Source from Precision Nanosystems SmartLNP® • 이혁진 교수 연구팀과 공동개발, 2종의 후보물질 비임상 시험중 •
Slide 21: US Subsidiaries' mRNA Platform: Vernagen and Levatio
Business 미국 자회사의 mRNA 플랫폼 기술 ▪ Vernagen (버나젠) 적응증 협력기관 & 공동개발 수두대상포진바이러스 미국 에모리 대학교 RSV (호흡기세포융합바이러스) 미국 에모리 대학교 SFTSV (중증열성혈소판감소증후군바이러스) 한국 전북 대학교 Nipah Virus (니파바이러스) 싱가포르 듀크 대학교 Langya Virus (랑야바이러스) 싱가포르 듀크 대학교 Heartland Virus (하틀랜드바이러스) CDC (미국 질병청) ▪ Levatio (레바티오) 2021 2022 2023 2024 Platform
Slide 22: CDMO (mRNA)
Business CDMO (mRNA) “ From milligram to kilogram scale production” 1. R&D / Small scale production 반월 mRNA공장 (1층) Completion: 20년 8월 Capacity : 비 임상 연구용 2. Mid-scale production (GMP) 반월 mRNA 공장 시설 확충 (1층) Completion: 21년 5월 mRNA Plant Capacity: Milligram to multi-gram /month 1,000만 도즈 /년 3. Large /
Slide 23: In-house New Drug Pipeline
Business 자체 개발 신약 ST PHARM Virtual R&D 전략 ST PHARM Pipeline STP0404 - “세계 최초 완치 치료제로서의 가능성이 있는 AIDS 치료제” “Minimizing R&D cost and expediting drug development process” “2018년 미국 국립보건원(NIH) 연구지원 과제 선정” “ Creating a synergy effect with API CDMO business” “ALLINI 기전으로는 유일하게 임상이 진행 중인 First in class”
Slide 24: ALLINI Mechanism and STP0404
Business ALLINI 신규 메커니즘과 STP0404 STP0404의 신규 MOA(작용 메카니즘) 처치 없음 (A) STP0404 효능 (전임상) (A) (B) 100 nm STP0404 0.2 마이크로몰 (μM) 투여 (B) 랄테그라비르에 내성이 발생한 감염된 세포에서 바이러스 활성 분석 STP0404 단독 투여 만으로도 효능이 우수함, 병용투여로 내성 극복 ※ IC50 바이러스의 활성을 50% 이상 감소시키는데 필요한 혈중약물농도 Kessl et al., Cell, 2016, 166, 1257 TEM stud
Slide 25: CRO (AnaPath Research & Service)
Business CRO (AnaPath Research & Service) Global CRO (비임상시험수탁 서비스) 업체 인수를 통한 경쟁력 강화. Client-leading CDMO 전략 ‘20년, Spain 법인 구조조정 완료 이후 본격적인 자회사 Turn around (‘21년, 2Q 본격화) ▪ AnaPath Research (Barcelona, Spain) ▪ AnaPath Service (Basel, Switzerland) - 연혁 : 1986년 설립 (Envigo Spain 법인) - CSO : Klause Webe
Slide 26: Thank You
Thank You ST PHARM Technology-Driven Gene therapy CDMO From Oligonucleotide to mRNA