Slide 1: 2019年度決算概況
2019年度決算概況 - 2020年5月18日開催 決算説明会資料 - 2020年5月14日 アステラス製薬株式会社 代表取締役社長CEO 安川 健司
Slide 2: 注意事項
注意事項 2 この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述および その他の過去の事実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の 見通しです。これらの記述は経営陣の現在入手可能な情報に基づく見積りや想 定によるものであり、既知および未知のリスクと不確実な要素を含んでいます。 様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる可能性が あります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および関 係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品お よび既存品の販売活動において期待した成果を得られない可能性
Slide 3: 新型コロナウイルス感染症（COVID-19）拡大に対する取り組み ①
新型コロナウイルス感染症（COVID-19）拡大に 3 対する取り組み ① 事業の継続と医薬品の安定供給の維持 製薬企業の社会的使命である、医薬品の安定供給・品質管理・安全管理・情報提供 を続けるため厳重な感染防止対策のもとで必要な活動を継続 会社が指示する一部の従業員を除き出社を禁止、在宅勤務を徹底 営業活動は自粛しているが、すべての地域において、各医療機関のルールに従った 適切な情報提供および収集を実施 製品供給に関しては、原料資材の調達元や製造委託先と緊密に連携し、リスクを 管理。当面の製品供給に問題はない 患者さんの安全性確保と医療現場への負担軽減 感染の拡大が収ま
Slide 4: 新型コロナウイルス感染症（COVID-19）拡大に対する取り組み ②
新型コロナウイルス感染症（COVID-19）拡大に 4 対する取り組み ② 製品、研究開発中の化合物を用いた貢献 政府の要請に応じた医薬品の提供など適切に対応 厚生労働省・国立感染症研究所における「新型コロナウイルス感染症の治療に 用いる医薬品の基礎的なスクリーニング計画」に応じた化合物の提供 欧州製薬団体連合会（EFPIA）・画期的新薬イニシアチブ（IMI）による 「新型ウイルス治療薬の開発を目指した活動」への協力 救援活動 中国、米国、イタリア、スペインなど感染が拡大する地域における寄付 医療現場の支援活動のため、医療資格を有する自社従業員がボランティア活動に 参加する
Slide 5: 本日の内容
本日の内容 5 2019年度 連結業績および I 2020年度 連結業績予想 II 持続的な成長に向けた取り組み III キャピタルアロケーション
Slide 6: 2019年度業績
2019年度業績 6 為替の影響を （億円） 18年度 19年度 増減額 増減率 除いた増減率 売上収益 13,063 13,008 -55 -0.4% +2.4% 売上原価 2,920 2,767 -153 -5.2% 売上収益比率 22.4% 21.3% 販売費及び一般管理費 4,903 4,993 +90 +1.8% 研究開発費 2,087 2,242 +155 +7.4% 無形資産償却費 352 212 -140 -39.9% コア営業利益 2,785 2,778 -8 -0.3% +4.3% ＜フルベース＞ その他の収益 142 122 -20 -14.1% その他の費用 488 4
Slide 7: 2019年度業績： 前期実績との比較
2019年度業績： 前期実績との比較 7 売上収益・コア営業利益は前期と同水準。為替の影響を除くと増収・増益 XTANDI、ミラベグロンに加え、新製品のゾスパタ、イベニティの売上が増加し、 ベシケア、タルセバ、シムビコート、KMバイオ製品の売上減少をカバー 販管費および研究開発費は増加。Audentesの研究開発費も増加要因 一方、無形資産償却費は減少 フルベース： 営業利益は前期と同水準、当期利益は減少 4Qにその他の費用を計上： Audentesの権利確定前のストックオプション等の清算 Cytokinetics社との契約見直しに伴う、無形資産の減損 前期の税率が
Slide 8: 2019年度業績： 業績予想との比較
2019年度業績： 業績予想との比較 8 19年度 19年度 19年度 売上収益の実績と期初予想の （億円） 期初予想 * 修正予想 ** 実績 主な差異要因 成長品への集中的な資源投下による 売上収益 12,240 12,560 13,008 予想以上の効果 次年度以降の成長の早期実現 コア営業利益 2,400 2,640 2,778 XTANDI： 早期ステージ前立腺がん での想定より早い市場浸透 コア当期利益 1,940 2,140 2,232 イベニティ： 想定より強い発売後の立ち上がり 予想前提外の一過性の特殊要因 ＜フルベース＞ 第一三共への製品譲渡 営業利
Slide 9: 2019年度業績： 主要製品売上
2019年度業績： 主要製品売上 9 2019年度実績 XTANDI 売上4,000億円に到達 4,000億円 +669億円（+20％） 予想を大きく上回る成長 ゾスパタ 通年で業績に寄与 143億円 +117億円（+468%） 日本・米国に続き11月に欧州でも発売 PADCEV 12月に米国で発売。順調な立ち上がり 18億円 +18億円 ミラベグロン グローバルで継続成長 1,616億円 +144億円（+10％） 日本の新製品 イベニティ（+230億円）、 612億円 +350億円（+134％） スーグラファミリー（+61億円）がけん引 PADCEVはSeattle Genetics社からの
Slide 10: AUDENTES買収の企業結合会計
AUDENTES買収の企業結合会計 10 無形資産2,620百万ドル、のれん391百万ドルを計上 ＜開始貸借対照表（20年1月15日時点）*＞ （単位：百万ドル） 諸資産 諸負債 • IPR&D（仕掛研究開発）： 389 116 $1,851M 繰延税金負債 →発売後償却開始 無形資産 382 • 特許および技術： 2,620 $769M 取得対価 →19年度より償却開始 のれん 2,902 391 技術（プラットフォームおよび製造技術） 特許および技術に係る無形資産の償却額： 19年度実績（約3カ月分） $11M 20年度予想（12カ月分） $51M * 現時点での暫定的な会計処理であり変更
Slide 11: 2020年度通期業績予想
2020年度通期業績予想 11 （億円） 19年度 実績 20年度 予想 増減率 売上収益 13,008 12,820 -1.4% 研究開発費 2,242 2,390 +6.6% コア営業利益 2,778 2,570 -7.5% コア当期利益 2,232 2,060 -7.7% ＜フルベース＞ 営業利益 2,440 2,520 +3.3% 当期利益 1,954 2,020 +3.4% 新型コロナウイルス感染症による影響は20年度業績予想に織り込んでいない
Slide 12: 2020年度通期業績予想の概要
2020年度通期業績予想の概要 12 経営計画2018で示した最終年度の目標を達成できる見込み 主力品の売上は継続成長し、新製品も通年で寄与。前期並みの売上収益を確保 独占販売期間満了、国内での販売契約終了や薬価改定の影響をカバー 増加要因： XTANDI、ゾスパタ、PADCEV、ミラベグロン、エベレンゾ、日本の新製品 減少要因： 欧州ベシケア、セレコックス、マイカミン／ファンガード、 販売契約終了（ミカルディス、シムビコート、KMバイオ製品）、国内薬価改定 * Audentesを含めた研究開発費や新製品の立ち上げ費用など、重点戦略領域に 優先的に資源を配分 一方で競争力に
Slide 13: 2020年度通期業績予想：コア営業利益
2020年度通期業績予想：コア営業利益 13 2019年度の一過性の利益増加要因を除くと、主力品・成長品の伸長とコスト効率化により、 その他の製品の売上減少や戦略投資の増加を吸収し、実質増益の計画 • 独占販売期間の満了 • 一過性の売上増加要因 • 契約終了品の減少 製品譲渡対価 米国プログラフ 戦略投資増加を COVID-19流通在庫積み増し コスト効率化の • 損失評価引当金の戻入れによる費用減 推進で吸収 コア営業利益 （億円） 約300 4%増益 2,778 研究開発費、販管費、 2,570 無形資産償却費を 通年で計上
Slide 14: 新型コロナウイルス感染症拡大による業績への影響
新型コロナウイルス感染症拡大による業績への影響 14 19年度業績への影響 流通在庫の積み増しによる売上増加や、販売促進活動の低下による費用の減少 などがあったものの、当期の連結業績に大きな影響はない 20年度業績予想の前提 新型コロナウイルス感染症による業績への影響を適切に予想することは現時点で は難しいことから、20年度業績予想に織り込んでいない 新製品の市場浸透、薬事関連のタイムライン、新薬の研究開発スケジュール、危機対応 に伴う費用発生の要否など 20年度第1四半期決算発表時に予想を見直す予定
Slide 15: 主力成長ドライバー： XTANDI、ミラベグロン
主力成長ドライバー： XTANDI、ミラベグロン 15 XTANDI 17年度 - 20年度の年平均成長率予想： +16% +15% 早期ステージの前立腺がんでの浸透により、計画を上回る売上拡大 +20% 20年度の取り組み +13% M0 CRPC、M1 CSPCの適応症において、さらなるマーケット アクセスの強化と泌尿器科医への一層の浸透を図る 中国でも20年3月に発売。 コマーシャル機能を強化すべく、オンコロジー領域に特化した ビジネスユニットを設立 FY17 FY18 FY19 FY20 20年度売上予想： 4,593億円（前期比+593億円） 実績 実績 実績
Slide 16: 6つの重点後期開発品の市場投入
6つの重点後期開発品の市場投入 16 ゾスパタ 日本・米国に加え、新たに発売となった欧州でも売上貢献を見込む 日本、米国、 韓国やオーストラリアでも承認取得済み。中国においても20年3月に申請 エスタブリッシュドマーケット NEJMに掲載された第Ⅲ相ADMIRAL試験のデータをもって、血液内科専門医／ がん専門医にNCCNガイドランでCategory 1に推奨された本剤の浸透を図る 20年度売上予想： 232億円（前期比+89億円） 米国で迅速承認プログラムに基づいて承認。19年12月に発売 PADCEV 米国のみ 膀胱がんにおいて高度に発現しているネクチン-4を標的と
Slide 17: 日本ローカルの新製品
日本ローカルの新製品 17 多くの新製品・追加適応の市場投入により、売上が拡大 経営計画2018で設定した目標に対して順調に推移 2020年代前半に 1,000億円以上を 26％増加 見込む 612億円 262億円 147億円 FY17実績 FY18実績 FY19実績 FY20予想 日本の新製品： レパーサ、スーグラファミリー、リンゼス、ダフクリア、ビーリンサイト、イベニティ、スマイラフ
Slide 18: 経営計画2018ガイダンスに向けた進捗
経営計画2018ガイダンスに向けた進捗 18 将来成長に向けた先行投資を行った上でも、経営計画2018の目標達成 財務指標 20年度目標 17年度 18年度 19年度 20年度予想 （18年5月公表） 売上収益 13,003億円 13,063億円 13,008億円 12,820億円 2017年度水準 研究開発費 2,208億円 2,087億円 2,242億円 2,390億円 2,000億円以上 2,687億円 2,785億円 2,778億円 2,570億円 コア営業利益率 コア営業利益 20.7% 21.3% 21.4% 20.0% 20%以上 2017年度を コアEPS 100.64円 12
Slide 19: 本日の内容
本日の内容 19 2019年度 連結業績および I 2020年度 連結業績予想 II 持続的な成長に向けた取り組み III キャピタルアロケーション
Slide 20: 中国への取り組み強化
中国への取り組み強化 20 後期開発品に対応するため、開発・薬事機能を増強 優先市場として、中国での新薬開発および上市を加速 開発品目 適応症 現況 M1 CRPC 2019年11月に承認取得、2020年3月に上市 エンザルタミド M0 CRPC 2019年10月に申請 （XTANDI） M1 CSPC 中国第Ⅲ相試験進行中 ギルテリチニブ R/R AML 2020年3月に申請 エンホルツマブ ベドチン 転移性尿路上皮がん 中国での開発計画を検討中 胃腺がんおよび 2019年12月にグローバル第Ⅲ相試験において ゾルベツキシマブ 食道胃接合部腺がん 中国での最初の症例への投与を達成 fezol
Slide 21: 6つの重点後期開発品： 2019年度の進展
6つの重点後期開発品： 2019年度の進展 21 数多くの重要なマイルストンを達成 開発ﾌｪｰｽﾞ プロジェクト 適応症 1 2 3FA * 2019年度に達成したマイルストン エンザルタミド 転移性去勢抵抗性前立腺がん * 中国承認 非転移性去勢抵抗性前立腺がん * 中国申請 転移性去勢感受性前立腺がん * * 米国申請・承認、欧州・日本申請 非転移性去勢感受性前立腺がん ギルテリチニブ 急性骨髄性白血病：再発または難治性 * * 欧州承認、中国申請 急性骨髄性白血病：未治療（強力な化学療法適応） 急性骨髄性白血病：未治療（強力な化学療法不適応） 急性骨髄性白血病：造血幹細胞移植後の維持療法
Slide 22: 重点後期開発品： 最新状況
重点後期開発品： 最新状況 22 （下線：2020年1月の第3四半期決算発表以降の更新） エンザルタミド ギルテリチニブ エンホルツマブ ベドチン M0 CRPC 再発または難治性の 転移性尿路上皮がん • 第Ⅲ相試験において 急性骨髄性白血病 • 治療歴なし（一次治療；ペムブロリズマブ 良好な全生存期間（OS）データを入手 • 中国： 2020年3月に申請 併用）： 2020年2月にFDAより ブレイクスルーセラピー指定を受領。 M1 CSPC 早期ステージの急性骨髄性白血病 2020年4月に第Ⅲ相試験において • 2019年7月に欧州および日本で申請 最初の症例への投与を達成 • 第Ⅲ相試
Slide 23: FOCUS AREAアプローチの進展（1/3）
FOCUS AREAアプローチの進展（1/3）： 23 2019年度の主なイベント バイオロジー 開発品関連 事業開発関連 がん免疫 • 第Ⅰ相入り： • aAVCプログラムに関し理化学研究所と ASP9801（腫瘍溶解性ウィルス） ライセンス契約を締結 ASP7517（aAVC） • CAR細胞に関するケイパビリティ獲得のため Xyphos Biosciences社を買収 • TCRおよびCAR技術プラットフォームに関し Adaptimmune Therapeutics社と提携 • 二重特異性T細胞誘導抗体に関し CytomX Therapeutics社と提携 再生 • 第Ⅰ相入り： ASP
Slide 24: FOCUS AREAアプローチの進展（2/3）： がん免疫
FOCUS AREAアプローチの進展（2/3）： がん免疫 24 がん免疫の新規モダリティ CytomX Therapeutics社との提携により 二重特異性T細胞誘導抗体に関するがん免疫領域の技術プラットフォームを拡充 CytomX社のProbody®抗体技術 • マスクされたProbody®抗体は、がん微小環境内でプロテアーゼによって活性化 されるまで不活性状態を維持 • 正常細胞への結合を制限し、がん細胞へ選択的に結合することで毒性を低減 ⇒より優れた安全性と有効性を期待 Probody®のコンセプト 正常組織 がん組織 「マスキング」ペプチドにより、 プロテアーゼ がん微小環境内では、
Slide 25: FOCUS AREAアプローチの進展（3/3）： がん免疫
FOCUS AREAアプローチの進展（3/3）： がん免疫 25 がん免疫パイプライン アステラスの前臨床・臨床パイプラインはがん免疫サイクル全体を標的とする 樹状細胞によるT細胞の T細胞ががん組織へ遊走 感作および活性化 4 3 ASP8374, ASP1951 T細胞ががん組織に浸潤 腫瘍溶解性ウィルス 5 二重特異性抗体 二重特異性抗体 （ASP9801） 血管 （by Xencor) （by CytomX) リンパ節 aAVCプログラム （ASP7517、他） 樹状細胞による がん抗原の捕獲と提示 細胞ががん細胞を認識 aAVCプログラム 2 自然免疫応答の 二重特異性抗体 二重特異
Slide 26: 臨床開発に対する新型コロナウイルス感染症拡大の影響
臨床開発に対する 26 新型コロナウイルス感染症（COVID-19）拡大の影響 臨床試験の実施に関する変更： COVID-19パンデミックが続いている間は、患者さんの 安全性を確保し、医療制度への負担を軽減するために、以下の対応をとる ＜COVID-19感染者の増加が収まらない国・地域＞ 治験実施施設における新たな介入臨床試験立ち上げのための活動を一時中止する。 また、現在実施中の臨床試験では新規の患者登録を一時中断する ＜COVID-19感染者の増加が急激でない国・地域＞ 臨床試験を再開または継続する 治験実施計画書の評価を実施し、患者さんの安全性を確保しつつ、医療制度への負
Slide 27: Rx+TMプログラムの進展（1/2）： 2019年度まとめ
Rx+TMプログラムの進展（1/2）： 2019年度まとめ 27 強固な事業基盤確立に向けて確実に進捗 Rx+ StoryTM (Rx+TM事業創出の戦略的方向性)の策定 各プログラムは事業化に向けて順調に進捗 慢性疾患の 重症化予防 ゲーミフィケーションを用いた新たなデジタルヘルスケアソリューション： • Health Mock Lab（アイデア創出から実用化を行うバーチャルな枠組み）発足 運動支援アプリ： • バンダイナムコエンターテインメントと運動支援アプリの共同開発、試験販売等に 関する契約締結 デジタルセラピューティクス： • Welldoc社との戦略的提携開始 手術・診断精
Slide 28: Rx+TMプログラムの進展（2/2）：運動支援アプリ
慢性疾患の Rx+TMプログラムの進展（2/2）：運動支援アプリ 重症化予防 28 バンダイナムコエンターテインメントとの共同開発成果が事業化に向け前進 運動支援アプリの共同開発、試験販売等に関する契約締結 医学系研究の実施 共同開発したアプリを用いた、人を対象とした医学系研究の実施 スマートフォンのアプリで提供する有酸素運動とレジスタンス運動* を組み合わせた運動プログラムが、 個々人の身体へ及ぼす影響を、内臓脂肪面積の変化などの指標で評価 試験販売用アプリの共同開発 「楽しさ」と「使いやすさ」を向上するため、アプリをさらに改良 医学系研究で用いた運動支援アプリをさらに改
Slide 29: 気候変動対策
気候変動対策 29 国内研究・生産拠点*において再生可能エネルギー由来電力に切り替え 温室効果ガス（GHG）排出量を大幅に削減 アステラスの気候変動対策 温室効果ガス排出の削減効果 環境行動計画＜2018年 SBTi 承認＞： 3事業場におけるGHG排出量を 2030年度、自社の事業活動による 約31kトン削減見込 GHG排出量をグローバルで2015年度比 環境行動計画達成に大きく影響 30％削減 2015年度比で約15%削減 kトン これまでの取り組み 200 目標（FY18現在） ケリー工場（アイルランド）： 31kトン （15%） 63kトン（30%） GHG排出量ほ
Slide 30: 本日の内容
本日の内容 30 2019年度 連結業績および I 2020年度 連結業績予想 II 持続的な成長に向けた取り組み III キャピタルアロケーション
Slide 31: キャピタルアロケーション
キャピタルアロケーション 31 成長を実現するための事業投資を最優先 中長期的な利益成長に基づき、配当は安定的かつ持続的に向上 自己株式取得は機動的に実施 事業投資 株主還元 企業買収 2018年度～2020年度の期間中、 増配を目指す 機動的な自己株式取得 提携 2020年度の年間配当： 前年度から2円増配の1株当たり42円を予想
Slide 32: 参考資料
参考資料
Slide 33: 2019年度業績： 費用項目
2019年度業績： 費用項目 33 コアベース： 費用項目の増減 売上原価率 製品構成の変化等による低下（-0.8ppt） 1.1ppt低下 未実現利益消去に係る為替の影響（-0.3ppt） 販管費 新製品/成長品への十分な投資とその他コストの見直しによる経費全体の効率化 米国XTANDI共同販促費は売上拡大により大幅に増加 1.8%増加 損失評価引当金の戻入による一過性の減少（2Q： 82億円） 研究開発費 fezolinetant、ギルテリチニブ、ゾルベツキシマブなど重点後期開発品の費用、 7.4%増加 AudentesのR&D費を含むPrimary Focusへの
Slide 34: 2019年度実績： 地域別売上収益
2019年度実績： 地域別売上収益 34 （億円） 18年度 19年度 増減率 日本 3,695 3,454 -6.5% 米国 4,216 4,435 +5.2% エスタブリッシュドマーケット 3,000 2,961 -1.3% グレーターチャイナ 624 604 -3.3% インターナショナル 1,227 1,348 +9.9% エスタブリッシュドマーケット： 欧州、カナダ、オーストラリア グレーターチャイナ： 中国、香港、台湾 インターナショナル： ロシア、中南米、中東、アフリカ、東南アジア、南アジア、韓国、輸出売上等
Slide 35: 2019年度実績： 主要製品の売上
2019年度実績： 主要製品の売上 35 為替の影響を 19年度 （億円） 18年度 19年度 増減率 除いた増減率 達成率 予想 XTANDI 3,331 4,000 +20.1% +24.1% 3,839 104.2% ゾスパタ 25 143 +467.6% +478.2% 139 102.7% OAB製品 2,422 2,063 -14.8% -12.6% 2,010 102.6% ミラベグロン 1,472 1,616 +9.8% +12.5% 1,588 101.8% ベシケア 950 447 -52.9% -51.6% 422 105.9% プログラフ 1,957 1,929 -1.
Slide 36: 為替レート（実績）
為替レート（実績） 36 期中平均レート 通貨 18年度 19年度 変動 ドル 111円 109円 2円高 ユーロ 128円 121円 8円高 期首‐期末レートの変動 通貨 18年度 19年度 ドル 5円安 2円高 ユーロ 6円高 5円高 【為替の業績への影響】 売上収益： 367億円の減少、コア営業利益： 126億円の減少 未実現利益消去に係る為替の影響： 売上原価率 -0.3ppt
Slide 37: 2020年度通期業績予想： 為替レート、為替感応度
2020年度通期業績予想： 為替レート、為替感応度 37 期中平均レート 通貨 19年度 20年度 変動 ドル 109円 110円 1円安 ユーロ 121円 120円 1円高 期首‐期末レートの変動 通貨 19年度 20年度 ドル 2円高 1円安 ユーロ 5円高 0円安 業績予想前提と比較して1円高となった場合に通期業績に対する影響の概算額 期中平均レート 期末日レート 通貨 予想前提より1円高 予想前提より1円高 売上収益 コア営業利益 コア営業利益 ドル 約58億円減少 約12億円減少 約6億円増加 ユーロ 約28億円減少 約12億円減少 約2億円増加
Slide 38: バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト
バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト 38 （億円） 18年度期末 19年度期末 総資産 18,976 23,182 現金及び現金同等物 3,111 3,184 親会社所有者帰属持分 12,584 12,892 親会社所有者帰属持分比率（％） 66.3% 55.6% （億円） 18年度 19年度 営業CF 2,586 2,220 投資CF -418 -3,898 フリーCF 2,169 -1,678 財務CF -2,337 1,811 社債及び借入金 - 3,260 自己株式取得 -1,604 -529 配当金支払額 -721 -735
Slide 39: 株主還元の推移
株主還元の推移 39 （円） （億円） 2,500 40 一株配当*（左軸） 当期利益**（右軸） 2,000 30 1,500 42 20 40 38 1,000 10 500 0 0 （億円） FY05 FY06 FY07 FY08 FY09 FY10 FY11 FY12 FY13 FY14 FY15 FY16 FY17 FY18 FY19 FY20 （予想） 配当総額 393 423 552 569 582 577 577 594 606 660 685 713 721 724 750 780 自己株式取得 462 2,199 818 1,234 270 - - 494 300 582
Slide 40: 経営計画で紹介した今後の申請予定
経営計画で紹介した今後の申請予定 40 2020年5月現在 エンザルタミド ✓✓✓: 承認 非転移性去勢感受性前立腺がん ✓✓: 申請 エンザルタミド ゾルベツキシマブ ✓: 結果入手 転移性去勢感受性前立腺がん 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん 申請準備中 （米国） ✓✓✓ （欧州・日本） ✓✓ ギルテリチニブ AML（造血幹細胞移植後の維持療法） エンホルツマブ ベドチン エンザルタミド 白金製剤およびPD-1/PD-L1阻害剤 ギルテリチニブ 非転移性去勢抵抗性 による治療歴のある転移性 AML（寛解導入化学療法後の維持療法） 前立腺がん ✓✓✓ 尿路上皮がん（米国） ✓✓✓ ギルテリチ
Slide 41: 成長の基盤となる開発パイプライン
成長の基盤となる開発パイプライン 41 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請 ASP1235/AGS62P1 ゾルベツキシマブ （膵臓腺がん） エンザルタミド エンザルタミド （M0 CSPC、M1 CSPC：中国） （M1 CSPC：欧州・日本） ASP8374/PTZ-201 ASP1650 （精巣がん） ギルテリチニブ エンザルタミド （より早期ステージのAML） （M0 CRPC：中国） ASP1948/PTZ-329 エンホルツマブ ベドチン （その他の種類の固形がん） エンホルツマブ ベドチン ギルテリチニブ ASP1951/PTZ-522 （転移性尿路上皮がん） （R/R AML：中国）
Slide 42: 開発の進展
開発の進展 42 臨床入りから承認まで： 2019年度第3四半期決算発表（2020年1月）以降の進捗 第Ⅰ相入り 第Ⅱ相入り 第Ⅲ相入り 申請 承認 ギルテリチニブ ギルテリチニブ フィダキソマイシン 小児における 再発または難治性の 小児における 急性骨髄性白血病 FLT3遺伝子変異陽性 クロストリジウム・ 急性骨髄性白血病： ディフィシル感染症： AT845 中国 欧州 ポンぺ病 reldesemtiv： 脊髄性筋萎縮症（第Ⅱ相）、筋萎縮性側索硬化症（第Ⅱ相） 開発中止 ASP4345： 統合失調症に伴う認知障害（第Ⅱ相） ASP0819： 線維筋痛症（第Ⅱ相） 注） 開発段階の進展の定義
Slide 43: エンザルタミド： アンドロゲン受容体阻害剤
エンザルタミド： アンドロゲン受容体阻害剤 43 米国・欧州・日本 根治治療 去勢感受性 去勢抵抗性 ARCHES M1 CSPC AFFIRM 新規診断 PREVAIL 診断 M1 CRPC 手術 M1 CRPC M1 CSPC再発 （二次治療 （一次治療） 以降） 米国上市 救済療法 欧州・日本申請 上市 上市 監視療法 PROSPER 放射線 EMBARK EMBARK M0 CRPC M0 CSPC 上市 第Ⅲ相： 2019年12月に米国で承認取得 M1 CSPC プラセボ対照、ADT併用 n=1,150 ARCHES 2019年7月に欧州および日本で申請 第Ⅲ相： 症例組み入れ終了
Slide 44: ギルテリチニブ： FLT3阻害剤
ギルテリチニブ： FLT3阻害剤 44 PASHA (HOVON) PrE0905 (PrECOG) 維持療法 地固め療法 GOSSAMER 救援療法 寛解導入療法 維持療法 ADMIRAL 移植 MORPHO FLT3 mut+ 上市 AML 低強度 化学療法 LACEWING 単独療法と救援療法との比較 米国・日本・欧州で上市 再発または難治性 第Ⅲ相： ADMIRAL n=371 （2:1） 2020年3月に中国で申請 第Ⅲ相： PASHA (HOVON) 強力な化学療法との併用、 n=768 FSFT： 2019年12月（治験依頼者：HOVON） 未治療 ギルテリチニブとミドスタウリン
Slide 45: エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/3）
エンホルツマブ ベドチン（EV）：ネクチン-4を標的とするADC（1/3） 45 転移性尿路上皮がんの治療状況およびEVの臨床試験 転移性 白金製剤または 白金製剤および 治療歴なし 尿路上皮がん PD-1/L1阻害剤の PD-1/L1阻害剤の （一次治療） 治療歴 治療歴あり 治療歴あり シスプラチン適応： 白金製剤の治療歴あり： • 単剤化学療法 • Gem-Cis • PD-1/L1阻害剤 • 臨床試験 シスプラチン不適応： • 緩和ケア 標準療法* PD-1/L1阻害剤の治療歴あり： • EV単剤（米国のみ） • Gem-Carbo • Gem-Carbo • PD-1/L1 阻害剤
Slide 46: エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/3）： 臨床試験概要
エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/3）： 臨床試験概要 46 尿路上皮がん 第Ⅲ相: 白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴がある転移性尿路上皮がん； n=608 症例組み入れ終了 EV-301 化学療法との比較 第Ⅲ相: 治療歴がなく白金製剤適応の局所進行性または転移性尿路上皮がん； n=1,095 FSFT： 2020年4月 EV-302 EV + ペムブロリズマブ +/- 白金製剤（カルボプラチン／シスプラチン） PD-1/L1阻害剤の治療歴がある転移性尿路上皮がん コホート1： 2019年12月に米国で承認取得 第Ⅱ相: コホート1： 白金製剤治療歴あり、 n=200 （迅速承
Slide 47: エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/3）： EV-103試験デザイン
エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/3）： EV-103試験デザイン 47 用量漸増コホート 用量拡大コホート コホートA コホートD コホートG EV + Pembro EV EV + Pembro EV + Cis, 1L EV + Cis/Carbo シスプラチン不適応 局所進行性 推奨用量 シスプラチン不適応 + Pembro 1L or 2L または 1L コホートE 1L 転移性 EV + Carbo, 1L 尿路上皮 コホートK コホートF がん EV単剤 vs. EV+Pembro コホートB （オプション） (1:1, n=150 in total) （オプション） EV
Slide 48: ゾルベツキシマブ： 抗CLAUDIN 18.2モノクローナル抗体
ゾルベツキシマブ： 抗CLAUDIN 18.2モノクローナル抗体 48 ターゲット：Claudin18.2 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん • タイトジャンクションの主要な構成因子で、 • 対象となる患者層： 上皮細胞層の細胞間の隙間をふさぐ Claudin18.2高発現の局所進行性または 転移性胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん • 様々ながん種において広範囲に発現 - 胃がん患者の約70%で発現、そのうち約30%が • 胃がんは、世界でがんによる死因の3番目を 進行中の第Ⅲ相試験の組み入れ基準に合致 占める 1 - 原発性膵臓腺がん患者の約60%で発現、 • 転移性胃腺がんおよび食道胃接合
Slide 49: FEZOLINETANT： NK3受容体拮抗剤
FEZOLINETANT： NK3受容体拮抗剤 49 欧米第Ⅲ相試験： 全3試験で2019年8月にFSFTを達成 2つのピボタル試験 長期安全性試験 （SKYLIGHT 1、SKYLIGHT 2） （SKYLIGHT 4） 中等度から重度のVMSを有する VMSを有する閉経後の更年期女性 閉経後の更年期女性 * スクリーニング スクリーニング 無作為化：二重盲検 無作為化：二重盲検 450例 1,149例 fezolinetant fezolinetant プラセボ 12週 30 mg QD 45 mg QD n=150 n=150 n=150 fezolinetant fezolinetan
Slide 50: AT132 / RESAMIRIGENE BILPARVOVEC: 遺伝子治療
AT132 / RESAMIRIGENE BILPARVOVEC: 遺伝子治療 50 rAAV8-Des-hMTM1 AT132の特徴 X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM） • 2020年1月に買収したAudentes Therapeutics社の • X染色体連鎖性の希少神経筋疾患であり、 遺伝子治療パイプラインにおけるリードプログラム MTM1遺伝子の機能欠損変異が原因 • AAV8によりヒトMTM1遺伝子を骨格筋細胞に 新生児男子4-5万人におよそ1人の割合で発生 送達してミオチュブラリン酵素を発現するように設計 生後18ヵ月時点の推定生存率は約50% • 薬事関連認定
Slide 51: FILS SERORTIN~
FILS SERORTIN~ Wastellas