Slide 1: 2020年12月期 決算説明資料
2020年12⽉期 決算説明資料 カルナバイオサイエンス株式会社 証券コード︓4572 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved.
Slide 2: カルナバイオサイエンスの目標
カルナバイオサイエンスの⽬標 ２１世紀に残されたアンメットメディカル ニーズに対応する画期的な新薬を⽣み出す 創薬標的から新薬を研究開発し、継続的に創薬パイ プラインを創製可能な技術⼒ ⾰新的な医薬品を次々に世に送り出す ことにより、⾶躍的な成⻑を⽬指す Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 2
Slide 3: 経営方針
経営⽅針 ＜創薬事業＞ がん領域と免疫炎症領域を重点領域とした 少数精鋭の研究体制 創薬 ファーストインクラスとベストインクラス ⽀援事業 の両パイプラインの構築 ⾃社での臨床試験によるパイプラインの価 値最⼤化 創薬 事業 ＜創薬⽀援事業＞ ⾰新的 新薬の開発 各製薬企業による新たなキナーゼ阻害薬創製の⽀援 ⾃社創薬事業への投資資源の確保 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 3
Slide 4: 2020年12月期の総括
2020年12⽉期の総括 当社として初めての臨床試験となるBTK阻害剤AS-0871の第I相臨床試 験をオランダで開始 BTK阻害剤AS-1763の前臨床試験の完了 中国バイオノバ・ファーマシューティカルズとBTK阻害剤AS-1763の 中華圏におけるライセンス契約を締結 CDC7阻害剤AS-0141の全権利を再取得 創薬⽀援事業で過去最⾼の売上⾼を達成 新型コロナウィルス感染症への対応 第1四半期の緊急事態宣⾔発令中は、全社で在宅勤務を取り⼊れ、接触機会を減らす 対策を取りました。また、創薬⽀援事業の製品・サービスの提供は、シフト制による出社など の対策を取りなが
Slide 5: 2020年の主要マイルストーンの進捗
2020年の主要マイルストーンの進捗 ＜創薬事業＞ AS-0871︓フェーズIの開始（上期） 2020年8⽉に投与開始 AS-1763︓IND申請（下期） CTA申請書類が2020年末に完成し、2021 年１⽉初旬に当局に提出済み 少なくとも１テーマの前臨床段階へのステージアップ 2021年中の達成を⽬指す ＜創薬⽀援事業＞ 10.3億円の売上達成 10.8億円と過去最⾼の売上を達成 新製品の発売 19種類のタンパク質製品、アッセイキットに5種類の ターゲットを追加、プロファイリングに３種類のターゲットを追加 NanoBRETのサービス拡⼤ 北⽶・⽇本中⼼に順調に拡⼤
Slide 6: 創薬事業
創薬事業 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 6
Slide 7: 2020年12月期のトピックス
創薬事業 2020年12⽉期のトピックス 中国バイオノバ・ファーマシューティカルズとBTK阻害剤AS-1763の中華圏にお けるライセンス契約を締結（1Q） CDC7阻害剤AS-0141の開発・販売・製造に関する全権利をシエラ・オンコロ ジー社から再取得（2Q） BTK阻害剤の⽶国における特許登録（2Q） 当社初のファースト・イン・ヒューマン（FIH︓ヒト初回投与）試験となるBTK阻 害剤AS-0871の第I相臨床試験において被験者への投与を開始（3Q） Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 7
Slide 8: 豊富な創薬パイプライン
豊富な創薬パイプライン ＜がん領域＞ 化合物 標的 対象疾患 探索・前臨床 臨床 開発パートナー AS-0141 CDC7/ASK がん ⾃社 低分⼦ キナーゼ がん免疫 AS-1763 BTK ⾎液がん・がん免疫 ⾃社／（中華圏のみ） 低分⼦ ALK5 ⾎液がん・がん免疫 ⾃社 低分⼦ CDK1 がん ⾃社 ＜がん以外の疾患領域＞ 化合物 標的 対象疾患 探索・前臨床 臨床 開発パートナー 低分⼦ キナーゼ 精神神経疾患 AS-0871 BTK 免疫炎症疾患 ⾃社 低分⼦ N/A マラリア ⾃社 低分⼦ STING 炎症性免疫疾患 ⾃社 ＊上記以外にも次世代パイプラインの構築を⽬的として探索
Slide 9: BTK阻害薬
BTK阻害薬 ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK） B細胞やマクロファージにおいて、重要な役割をしているキナーゼ 最初のBTK阻害薬イブルチニブの成功で⾮常に注⽬されている イブルチニブのピークセールス⾒込みは100億ドル以上 B細胞 マクロファージ 肥満細胞 上市済みのBTK阻害薬の売上 好塩基球 2026年 BTK 発売 製品名 会社 主疾患 2019年 予想 阻害薬 AbbVie 2013年 イブルチニブ ⾎液がん 56億ドル 107億ドル*1 J&J ⾎液がん Astra リンパ性⽩⾎病など 2017年 アカラブルチニブ ⾎液がん 1.6億ドル*2 Zeneca アレル
Slide 10: BTK阻害薬の主な競合薬
臨床開発中の⾮共有結合型 BTK阻害薬の主な競合薬 ⾃⼰免疫疾患をターゲットとして開発中 化合物 開発会社 開発段階 Fenebrutinib Roche / Genentech P3 (GDC-0853) がんをターゲットとして開発中 化合物 開発会社 開発段階 vecabrutinib Sunesis P1b (SNS-062) ARQ531 Merck(ArQule) P2 LOXO-305 Loxo / Lilly P1/2 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 10
Slide 11: AS-0871:非共有結合型BTK阻害剤
AS‐0871:⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-0871︓炎症性免疫疾患を対象に開発 低分⼦BTK阻害剤 関節炎モデルで⾼い治療効果 ⾮共有結合型 全⾝性エリテマトーデスモデルで効果 ⾼いキナーゼ選択性 2020年8⽉からフェーズ１試験を開始し、単回投与試験が完了 経⼝投与可能 オランダでのフェーズ１単回投与試験（経⼝）は新型コロナウイルス感染拡⼤の影響により延期されていま したが、2020年8⽉25⽇に投与を開始しました。 臨床試験実施施設において新型コロナ感染拡⼤に関して万全な対策を講じながら慎重に試験を進め、全 ての⽤量の投与が完了いたしました。
Slide 12: AS-0871:優れた安全性と薬効
AS‐0871:優れた安全性と薬効 ⾮常に⾼いキナーゼ選択性 コラーゲン誘発関節炎マウスモデル イブルチニブ における⾼い治療効果 AS-0871 279 キナーゼ アレルギー反応の抑制 溶媒 AS-0871 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 12
Slide 13: AS-0871:FIH試験
AS‐0871:FIH試験 Step 1 Step 2 単回投与⽤量漸増試験 (SAD) 反復投与⽤量漸増試験 • ７⽤量を予定（８例／群） (MAD)へ • 各⽤量︓実薬6例、プラセボ2例 • 安全性，忍容性の評価 • ⾷事の影響 • 薬物動態および薬⼒学的評価 全ての⽤量で安全性および忍容性を確認 薬物動態も良好 薬⼒学的評価として実施したB細胞および好塩基球の活 性化も100mg以上の⽤量で強⼒に阻害 最終結果の確定後、その試験結果を基に、反復投与⽤ 量漸増試験（MAD）パートを計画 MAD試験は新製剤を⽤いる予定 Carna Biosciences, Inc. Al
Slide 14: AS-1763:非共有結合型BTK阻害剤
AS‐1763:⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-1763︓⾎液がんを対象に開発 BTK野⽣型およびC481S変異型細胞株を使ったリンパ腫 低分⼦化合物 モデルで強⼒な抗腫瘍効果 ⾮共有結合型 がん免疫モデルにおいても効果を発揮 ⾼いキナーゼ選択性 ⾃⼰免疫疾患にも適⽤拡⼤可能 イブルチニブ耐性BTK(C481S変 CTA申請書類を当局に提出済み（2021年１⽉） 異体)にも強い阻害活性を⽰す 中華圏の権利をライセンスしたバイオノバ社による中 経⼝投与可能 国で治験データを活⽤し、臨床試験を加速予定 フェーズ１実施に必要なすべてのGLP試験が終了いたし
Slide 15: AS-1763:優れた安全性と薬効
AS-1763:優れた安全性と薬効 ⾮常に⾼いキナーゼ選択性 ⾎液がんモデルにおける⾼い抗腫瘍効果 薬物⾮投与群 腫瘍サイズ（mm3) BTK変異体に対しても⾼活性 投与⽇数 *** P<0.0001 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 15
Slide 16: AS-0141:CDC7阻害剤
AS‐0141: CDC7阻害剤 AS-0141︓がんを対象に開発 低分⼦CDC7阻害剤 様々ながん種のがん細胞の増殖を強く阻害 ⾼いキナーゼ選択性 各種ヒト腫瘍移植動物モデルにおいて優れた抗腫瘍効果 ファーストインクラスの可能性 ⽶国におけるIND申請完了 ⽇本国内での治験を準備中（2021年上半期） 当社は、2016年にシエラ・オンコロジー社（カナダ）にAS-0141の開発権をライセンスしましたが、 シエ ラ社が同社のmomelotinibのフェーズ3試験に経営資源を集中的に投資する決定をしたため、2020 年6⽉に開発・販売・製造に関する全権利を再取得しま
Slide 17: AS-0141:CDC7阻害剤について
AS‐0141: CDC7阻害剤について CDC7キナーゼ阻害剤 CDC7 (cell division cycle 7) は、セリン／スレオニンキナーゼの1種であり、細胞周期において染⾊体複製開始の 制御に重要な役割をしています。がん細胞では、細胞周期の制御に異常をきたしているため、CDC7を阻害すると、不 完全なDNA複製が引き⾦となって、染⾊体の不安定化を引き起こし、がん細胞に細胞死を誘導します。⼀⽅で、正常 細胞は、細胞周期の制御が正常であるため、CDC7活性が阻害されても細胞は死ぬことはなく、この点からCDC7阻害 剤は⾮常に副作⽤の少ない新しい治療薬になると期待されています。近
Slide 18: 創薬支援事業
創薬⽀援事業 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 18
Slide 19: 2020年12月期のトピックス
創薬⽀援事業 2020年12⽉期のトピックス コロナ禍にも関わらず創薬⽀援事業として、過去最⾼の1,080百万円の売上⾼ を達成 ⽇本︓前期⽐7.2％増 北⽶︓前期⽐3.8％増 新規サービスの好調な⽴ち上がり プロメガ社のNanoBRETTMテクノロジーを⽤いた細胞評価の受託試 験サービスが前期から2.3倍となる46百万円に拡⼤ 従来製品のラインナップ拡充 当社のみが販売中のビオチン化タンパク質製品︓14個の新製品を発売 需要の⾼い変異体キナーゼタンパク質製品︓5個の新製品を発売 アッセイキット︓5製品を追加 プロファイリングパネルの拡張︓3つの新規アッ
Slide 20: 2020年12月期業績
2020年12⽉期業績 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 20
Slide 21: 連結経営成績の概況
2020年12⽉期 連結経営成績の概況 2019年 2020年 2020年 （百万円） 前年⽐ 2020年 実績 実績 期初計画 12/8修正計画 ・創薬⽀援事業は過去最⾼の売上を達成 △2,074 ・バイオノバ社から契約⼀時⾦を受領 売上⾼ 3,207 1,133 △64.7% 1,036 1,103 ・⽶ギリアド社からう契約⼀時⾦21億円を受 領した前年同期との⽐較では減収 ・研究開発費への投資 営業損益 977 △1,057 △2,034 △1,779 △1,190 ・前年⽐で契約⼀時⾦収⼊が減少 経常損益 957 △1,077 △2,034 △1,794 △1,202 当期損益 828
Slide 22: 事業別業績の概況
2020年12⽉期 事業別業績の概況 2019年 2020年 2020年 （百万円） 前年⽐ 2020年 実績 実績 期初計画 12/8修正計画 △2,074 連結売上⾼ 3,207 1,133 △64.7% 1,036 1,103 +0.8 創薬⽀援 1,079 1,080 +0.1% 1,036 1,050 ⽶国、国内で伸⻑ 導出に伴いバイオノバ社から契約⼀ △2,074 創薬 2,128 53 △97.5% ー 53 時⾦を受領。前年同期はギリアド社 から契約⼀時⾦を21億円を受領 連結営業損益 977 △1,057 △2,034 △1,779 △1,190 +58 ⾃社製品・サービスの
Slide 23: 創薬支援事業売上高推移
2020年12⽉期 創薬⽀援事業売上⾼推移 創薬⽀援事業 地域別売上⾼推移（連結） （百万円） 国内︓ 前年⽐7.2％増 1,200 1,079 1,080 顧客が在宅勤務を⾏っていた影響で、研 99 究所で利⽤されるキナーゼタンパク質は 73 1,000 70 減収でしたが、プロファイリングや 86 NanoBRETなど受託サービスは好調で、 前年⽐増収を達成。 800 704 その他 71 ⽶国︓ 前年⽐3.8％増 600 658 顧客の研究所閉鎖などの影響は⼀部あ 94 634 欧州 りましたが、ギリアド向け売上、新興バイオ ベンチャー向け中⼼に売上を伸ばし、前 400 249
Slide 24: バランスシートの状況（連結）
バランスシートの状況（連結） （単位︓百万円） 2019年12⽉期 2020年12⽉期 増減額 増減理由 流 動 資 産 5,274 4,708 △566 現⾦及び預⾦ 4,915 4,299 △615 固 定 資 産 101 127 +25 資 産 合 計 5,376 4,835 △541 1年内返済⻑期借⼊⾦△109、未払⾦+67、前受収益 流 動 負 債 1,055 727 △327 △141、未払法⼈税等△120 固 定 負 債 467 284 △183 ⻑期借⼊⾦△161、社債△28 負 債 合 計 1,523 1,011 △511 新株予約権の⾏使による資本⾦・資本剰余⾦の増加＋
Slide 25: 資金調達
資⾦調達 創薬ビジョン2030の実現に向けて 画期的な薬を持続的に⽣み出すリーディング「創薬」企業へ 資⾦調達の⽬的 財務基盤を強化し、研究開発を加速させることで事業価値最⼤化を⽬指すため、以下 の費⽤に充当します。 BTK阻害剤（AS-0871およびAS-1763)の前臨床試験費⽤および臨床試験費⽤⇒AS-0871およ びAS-1763の前臨床試験が終了し、AS-0871の臨床試験を開始しました。 今後前臨床試験段階に進むその他の開発化合物の前臨床試験費⽤ 新規パイプラインの創製および導⼊の費⽤ 第18回新株予約権の⾏使状況 回号 ⾏使状況（2021年1⽉末まで） 累計⾏
Slide 26: 2021年の事業計画
2021年の事業計画 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 26
Slide 27: 2021年の主要マイルストーン
2021年の主要マイルストーン ＜創薬事業＞ AS-0871︓フェーズIのMADパート開始（下期） AS-1763︓フェーズIの開始（上期） AS-0141︓フェーズIの開始（上期） 少なくとも１テーマの前臨床段階へのステージアップ MAD︓反復投与⽤量漸増試験 ＜創薬⽀援事業＞ 9.2億円の売上達成 新製品の発売 NanoBRETのサービス拡⼤ 創薬基盤技術を駆使したコラボレーション型の提案営業の推進 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 27
Slide 28: 創薬ビジョン2030
創薬ビジョン2030 ⾃社創薬 創薬⼒ パイプライン価値 持続的な利益 研究開始 の具現化 の最⼤化 の創出 画期的な薬を 2010〜2015 2016〜2020 2021〜2025 2026〜2030 持続的に⽣み出す • 社内研究体制の • 複数パイプラインの • ⾃社臨床試験で • 複数パイプラインに リーディング「創薬」 構築 導出 のヒトPOC よるマイルストーン、 企業へ • 創薬パイプラインの • ⾃社臨床試験の • マイルストーン収⼊ ロイヤリティ収⼊ 構築 開始 による経営の安定 化 ＜2021年 開発計画＞ ＜収⼊＞ AS-0871 ⼤⽇本住友製薬, Gilead、
Slide 29: 大きな飛躍へ向けて
⼤きな⾶躍へ向けて 当社が築いてきたキナーゼ創薬基盤技術を活⽤し、病に苦しむ全世界 の患者さんに貢献できる⾰新的医薬品の研究開発を進めています 臨床試験の開始 創薬研究パイプラインの構築 キナーゼ創薬基盤技術の拡張 J&J社へ シエラ社へ ⼤⽇本住友 ギリアド社へ バイオノバ社へ ライセンス ライセンス 製薬との ライセンス ライセンス アウト アウト 共同創薬 アウト アウト 2010 2015 2016 2018 2019 2019 2020 2020 2021 2021 臨床ステージの会社とし て、⼤きくバリューアップ 創薬研究部 ⽶国臨床 AS-0871 AS-1763 AS-0141
Slide 30: 2021年12月期 連結業績計画
2021年12⽉期 連結業績計画 （百万円） 2020年 2021年 前年⽐ 実績 計画 △210 売上⾼ 1,133 923 -18.5% △157 新型コロナウィルス感染拡⼤の影響を考 創薬⽀援 1,080 923 -14.6% 慮 収⼊獲得の時期、⾦額を予想することは 創薬 53 - △53 困難なため計画に含めず 営業損益 △1,057 △1,811 △754 △250 創薬⽀援 458 207 -54.7% 創薬 △1,515 △2,019 △503 研究開発費への投資 経常損益 △1,077 △1,816 △739 当期損益 △1,111 △1,825 △714 +507 研究開発
Slide 31: 創薬支援事業 連結売上高計画
創薬⽀援事業 連結売上⾼計画 2019年 2020年 2021年 （単位︓百万円） (百万円) 創薬⽀援事業 実績 実績 計画 地域別売上計画 1200 創薬⽀援事業 1,079 1,080 923 1100 1,079 1,080 99 73 1000 タンパク質販売 385 276 291 70 923 86 900 80 その他 アッセイ開発 310 433 183 800 80 700 プロファイリング・スク 600 658 欧州 252 230 218 634 リーニング 500 489 北⽶ 400 セルベースアッセイ関連 19 46 136 300 セルベースアッセイ関連 国内
Slide 32: 創薬支援事業 売上高・営業利益推移
創薬⽀援事業 売上⾼・営業利益推移 売上⾼ 営業利益 （百万円） （百万円） 1100 1100 売上⾼（左軸） 営業利益（右軸） 1000 1000 900 900 800 800 700 600 700 500 600 400 300 500 200 400 100 300 0 2008年 2009年 2010年 2011年 2012年 2013年 2014年 2015年 2016年 2017年 2018年 2019年 2020年 2021年 計画 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 32
Slide 33: 兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F https://www.carnabio.com/ ir-team@carnabio.com
今後とも⼀層のご指導とご鞭撻を賜りますようお願い申し上げます。 カルナバイオサイエンス株式会社 カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する⼈間 の健康を守る⼥神で、cardiac（⼼臓）の語源 経営管理本部 経営企画部 とも⾔われています。バイオサイエンス 《BIOSCIENCES》は、⽣物科学と⾔われ、⽣ 〒650-0047 物学（Biology）と⽣命科学（Life 兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F Science）から、つくられた⾔葉です。「⽣命科 学の世紀」とも⾔われる21世紀の初めに、カルナ https://www.carnabio.com/ バイオサイエンス社とと