Oncolys Biopharma, Inc. · TSE:4588

Oncolys Biopharma — Investor Presentation (September 2020)

36 slides from Oncolys Biopharma's investor presentation, Sep 25, 2020

  1. Slide 1: オンコリスバイオファーマ IRセミナー 2020年9月25日

    オンコリスバイオファーマ株式会社 IRセミナー 2020年９月25日 （東証マザーズ：4588） 1 Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved.

  2. Slide 2: 免責事項

    免責事項 資料中の将来に係わる一切の記述内容は、現時点で入手可能な情報に基づく当 社の判断によるものですが、既知・未知のリスクや不確実な要素が含まれていま す。さまざまな要因の変化により、実際の結果は、これら記述内容と大きく異る 可能性があることをご承知おきください。 リスクや不確実性には、経済情勢の悪化、為替レートの変動、法律・行政制度 の変化、新製品の開発中止や上市の遅延、競合会社の価格・製品戦略による圧力、 当社既存及び新製品の販売力の低下、生産中断、当社の知的所有権に対する侵害、 重大な訴訟における不当な判決等がありますが、これらに限定されるものではあ りません。 医薬品（開発中のもの

  3. Slide 3: 目次

    1. オンコリスについて 2. テロメライシン 3. 次世代テロメライシンOBP-702 4. COVID-19治療薬OBP-2001 5. テロメスキャン 6. 株主の皆様へ Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 3

  4. Slide 4: 事業領域

    事業領域 『ウイルス』創薬 がん 感染症 テロメライシン（食道がん） OBP-2001（新型コロナ） OBP-702（膵臓がん等） OBP-601/Censavudine （HIV） がん検査 Censavudine テロメスキャン 神経変性疾患 （ALS等） Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 4

  5. Slide 5: オンコリスグループ

    オンコリスグループ Oncolys USA Inc. 東京本社 社長：Talia Biran, M.Sc 浦田 泰生 Janssen社 MERCK社 オンコリスバイオファーマ 代表取締役社長 Oncolys USA 取締役会議長 OPA Therapeutics 取締役会議長 神戸リサーチラボ OPA Therapeutics Inc. 会 社 名 オンコリスバイオファーマ株式会社 所 在 地 東京都港区虎ノ門4-1-28 虎ノ門タワーズオフィス 設 立 2004年3月18日 取引市場 4588（2013年12月6日上場） 代 表 代表取締役 浦田 泰生 社長：Frank Tufaro, Ph

  6. Slide 6: 開発パイプラインの一覧

    開発パイプラインの一覧 開発品 対象 療法 前臨床 PhaseⅠ PhaseⅡ PhaseⅢ 申請 承認 先駆け 2022年 放射線 中外製薬※1 承認申請予定 米国オーファン 食道がん 放射線 化学療法 （CRT） 中外製薬※2 テロメライシン PD-1※4 胃がん PD-1※4 肝細胞がん 検討中 ※３ 放射線 頭頸部がん PD-1※4 OBP-702 固形がん OBP-2001 COVID-19 OBP-601 神経疾患 Transposon社 (Censavudine) HIV 固形がん OBP-801 眼科領域 出所※1：2020年7月27日中外製薬IR資料「中期経営計画“IBI 2

  7. Slide 7: 創業者プロフィール

    創業者プロフィール 1974年 東海高等学校卒業 1983年 京都薬科大学大学院薬学研究科修士課程修了 1983年 小野薬品工業（株）臨床開発部入社 主に循環器・中枢神経領域の臨床プロジェクトリーダーを担当 1994年 日本たばこ産業（株）医薬総合研究所入社 1996年 社長表彰 （新規抗HIV薬Viracept の世界での商品化に成功） 1999年 同 研究企画部長 Cell Genesys社との遺伝子細胞癌ワクチンGVAXプロジェクトや、 Corixa社との癌遺伝子ワクチンプロジェクトAd-L523Sを立ち上げ 2002年 同 研究開発企画部長 2004年 米国Gilead社から導入した抗

  8. Slide 8: 事業領域

    事業領域 『ウイルス』創薬 がん 感染症 テロメライシン（食道がん） OBP-2001（新型コロナ） OBP-702（膵臓がん等） OBP-601/Censavudine （HIV） がん検査 Censavudine テロメスキャン 神経変性疾患 （ALS等） Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 8

  9. Slide 9: 先行投資と収益

    先行投資と収益 現在 ３年後 開発 コスト テロメラ 収入 イシン CMC ライセ ンス OBP- OBP- 702 2001 ロイヤ ロイヤ リティ リティ 開発コスト 収入 Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 9

  10. Slide 10: 先行投資型のビジネスモデル

    先行投資型のビジネスモデル 先行投資／売上高 株価推移／イベント （億円） 13.03 （円） テロメライシン ライセンス オーファン指定 OBP-601ライセンス 4,500 OBP-2001開発着手 4,000 3,500 食道がんP1完了 3,000 マイルストーン達成 2,500 2,000 1,500 -3.97 -6.42 1,000 -6.76 -6.64 -7.25 コロナショック -9.12 500 -10.9 -12.33 0 2017年 2018年 2019年 2020年上半期 売上高 最終損益 研究開発費等 Copyright(C) 2020, Oncolys BioP

  11. Slide 11: テロメライシン“がんを切らずに治す”

    1. オンコリスについて 2.テロメライシン 3. 次世代テロメライシンOBP-702 4. COVID-19治療薬OBP-2001 5. テロメスキャン 6. 株主の皆様へ “がんを切らずに治す” Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 11

  12. Slide 12: がんウイルス療法

    がんウイルス療法 はしかに感染したアフリカの子供のリンパ腫完全消失例 Bluming AZ, and Ziegler JL Lancet, 2 (7715):105-106, 1971 ウイルスの種類 社名 開発品 開発段階 オンコリス／中外 テロメライシン ２ Cold Genesys CG0070 ３ アデノウイルス DNAtrix DNX-2401 ２ PsiOxus Therapuetics／BMS Enadenotucirev (Colo Ad1) １/２ アムジェン T-Vec（イムリジック） 承認（2015年10月） ヘルペス タカラバイオ／大塚 HF 10 １～２ 第一三共・東

  13. Slide 13: 食道がん：充分な標準治療法がないがん

    食道がん：充分な標準治療法がないがん 南米 その他:0.4 北米 乳 アフリカ 4 3.6 5 喉頭 欧州 子宮 9.3 アジア 膀胱 アジア 大腸 腎・尿路 77.7% 胃 （約45万人） 口腔・咽頭 （単位：％） 卵巣 2018年世界の食道がん罹患数 患者数：57万2千人 食道がん 食道 41.5%（全ステージ） （※出所：CANCER TODAY公開情報を基に当社作成） 肝臓 脳・中枢神経 肺 ステージ３：25.3% 胆嚢・胆管 ステージ４：12.1% 膵臓 手術に伴う合併症 0 10 20 30 40 50 60 70 80 90 100 （％） ⇒ 肺炎、腎不全、脳障害など がん種別

  14. Slide 14: 食道がん：Phase1＋岡山臨床研究

    食道がん：Phase１＋岡山臨床研究 テロメライシンによる完全寛解率（CR） ステージ ステージ 63% １～４ １～４ 42% ステージ ステージ 60% ２～３２/３ 27% 0 10 20 30 40 50 60 70 (%) 放射線 ＋ テロメライシン 放射線のみ（日本食道学会登録データ 2009-2011 ） Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 14

  15. Slide 15: ライセンス契約 中外製薬

    ライセンス契約 2019年４月８日 ライセンス契約締結 & 資本提携 中外製薬 Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 15

  16. Slide 16: “先駆け”指定・“オーファン”指定

    “先駆け”指定・“オーファン”指定 2019年４月：先駆け審査指定 承認申請 12~24ヶ月 承認／ 販売開始 通常 臨床試験 承認審査 1. コンシェルジュによる事前相談 制度 2. 承認審査期間の短縮 先駆け 臨床試験 承認審査 制度 ６ヶ月 ⇒ 世界に先駆けて日本で承認を目指す 先駆け 事前相談 指定 2020年６月：米国オーファン指定 FDA 1. 7年間の先発権 2. FDAによる助言･相談 3. 米政府から補助金の獲得 ⇒ 海外臨床試験を推進する Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 16

  17. Slide 17: テロメライシンの開発一覧

    テロメライシンの開発一覧 対象 療法 前臨床 PhaseⅠ PhaseⅡ PhaseⅢ 申請 承認 先駆け 2022年 放射線 中外製薬※1 承認申請予定 食道がん オーファン 放射線 化学療法 （CRT） 中外製薬※2 ※4 PD-1 ※4 胃がん PD-1 肝細胞がん 検討中 ※3 頭頸部がん 放射線 ※4 PD-1 出所※1：2020年7月27日中外製薬IR資料「中期経営計画“IBI 21” の達成に向けて」、※2：JAPIC 臨床試験情報を基に当社作成 ※3：今後の肝細胞がんに対する開発は、中外製薬と協議の上で決定する。 ※４：ペムブロリズマブ Copyright(C) 2020, O

  18. Slide 18: 次世代テロメライシンOBP-702

    1. オンコリスについて 2. テロメライシン 3. 次世代テロメライシンOBP-702 4. COVID-19治療薬OBP-2001 5. テロメスキャン 6. 株主の皆様へ Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 18

  19. Slide 19: OBP-702のコンセプト

    OBP-702のコンセプト 『ニッチながん』への応用 1. アンメット・メディカル・ニーズ （有効な治療方法が見つかっていない病気）⇒ 直腸がん, 口腔がん 2. テロメライシンで不達成／不応がん 3. p53遺伝子欠損・変異がん 4. 間質細胞の多い難治がん ⇒ 膵臓がん, 婦人科がん, 脳腫瘍 テロメライシン OBP-702 がん特異性 hTERT-p 増殖 強力ながん抑制 hTERT-p 増殖 腫瘍溶解遺伝子治療 『Oncolytic Gene Therapy』 Advexin：p53遺伝子治療 Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All

  20. Slide 20: OBP-702の特徴

    OBP-702の特徴 間質細胞：CAF（Cancer Associated Fibroblast）を破壊する テロメライシン OBP-702 間質細胞（CAF） Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 20

  21. Slide 21: OBP-702の開発計画

    OBP-702の開発計画 ~2025年 2021~22年 P１a P１b P２ IND申請 ウイルス製造 ラ 骨肉腫 直腸がん 乳がん 前臨床試験 イ セ 2020年12月 Pre-IND ン 2023~24年 事前相談 カルタヘナ対応 ス FDA P１/２ PMDA 治験申請 膵臓がん （岡山大学） 一部スライド投影のみ Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 21

  22. Slide 22: COVID-19治療薬OBP-2001

    1. オンコリスについて 2. テロメライシン 3. 次世代テロメライシンOBP-702 4. COVID-19治療薬OBP-2001 5. テロメスキャン 6. 株主の皆様へ Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 22

  23. Slide 23: 新型コロナウイルスの感染拡大の猛威

    新型コロナウイルスの感染拡大の猛威 欧州 約450万人 北米 約800万人 アジア 約750万人 アフリカ 約135万人 中南米 約850万人 新型コロナウイルス感染マップ（9月24日現在） （※出所：HPほか公開情報を基に当社作成） 新規感染者数の推移 Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 23

  24. Slide 24: OBP-2001のターゲット患者

    OBP-2001のターゲット患者 正常 感染 中等症～重症 重症～重篤 軽症 中等症 PCR－ PCR＋ （人工呼吸） （ECMO） 発熱、咳、 呼吸不全 無症状 無症状 倦怠感 呼吸苦 肺炎 肺血栓 味覚症状など OBP-2001 ・レムデシビル（注射） ・IL-6阻害剤 ワクチン ・アビガン ・抗ステロイド薬 ・抗体医薬 ・抗血栓薬 ・サイトカインストームの 感染予防 ウイルス増殖を阻害 抑制 ・肺血栓の抑制 ※出所：HPほか公開情報を基に当社作成 Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 24

  25. Slide 25: オンコリスの目指す治療薬

    オンコリスの目指す治療薬 1. SARS-CoV-2に対して特異的に阻害する。 2. “飲み薬”としての開発を目指す。 3. レムデシビルとの併用による治療効果の向上が期待できる。 4. スピード重視の開発を行う。 5. 商業用生産を前提としたCMOとの提携を行う。 2021年 2020年6月～ 治験申請予定 先行化合物 OBP-2001 早期臨床入りを目指す 治験申請 バックアップ 化合物 ？ Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 25

  26. Slide 26: 世界の新型コロナワクチンの開発と課題

    世界の新型コロナワクチンの開発と課題 種類 開発品名 開発企業 地域 1. 安全性・有効性は未確認 Adenovirus AZD-1222 AZ / Oxford Univ. 英国 2. 遺伝子改変ウイルスの規定 RNA BNT-162 Pfizer / Biontech 米国 米国 3. 世界での第２波, 第３波 mRNA-1273 Moderna Adenovirus-26 Ad26 CoV2-S J&J 米国 4. HIVワクチンも実用化されていない Adenovirus-5 Ad5-nCoV Cansino Bio 中国 不活 PiCoVacc Sinovac Bio 中国 DNA I

  27. Slide 27: テロメスキャン

    1. オンコリスについて 2. テロメライシン 3. 次世代テロメライシンOBP-702 4. COVID-19治療薬OBP-2001 5. テロメスキャン 6. 株主の皆様へ Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 27

  28. Slide 28: テロメスキャンとは

    テロメスキャンとは hTERTp IRES CMVp E1A E1B GFP DE1 DE3 正常細胞 Adenovirus Type-5 Genome テロメラーゼ活性 - 感染 がん細胞 テロメラーゼ活性 テロメスキャン + GFP 原発がん がん細胞が 転移・再発 血液に乗って移動 間葉系 CTC 臓器への転移 血管 Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 28

  29. Slide 29: CTC自動解析用ソフトウェアの開発（１）

    CTC自動解析用ソフトウェアの開発（１） CYBO社 アルゴリズムの構築 CTC GFP+++ CD45－ GFP+++ CD45－ GFP－ CD45+++ GFP++ CD45－ GFP+ CD45－ GFP+ CD45－ GFP－ CD45+ GFP－ CD45+ GFP+ CD45++ GFP－ CD45++ GFP++ CD45－ GFP－ CD45+++ GFP－ CD45+++ Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 29

  30. Slide 30: CTC自動解析用ソフトウェアの開発（２）

    CTC自動解析用ソフトウェアの開発（２） CYBO社 アルゴリズムによる自動化 （2020年中に完成予定） AIによる判定の標準化 1. GFP陽性 目視との一致率：90％以上 Yes 2. ゴミ判定 Yes No 自動化によるスループット向上 3. CD45 発現判定 3,000検体/年（理論値） No Yes ゴミ CTC 血球細胞 ソフトウェア＋ウイルスキット化 Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 30

  31. Slide 31: テロメスキャンの展開

    テロメスキャンの展開 ソフトウェア ソフトウェア配置 ウイルスキット完成 収入 ＋ ウイルスキット販売 臨床試験の実施 肺がん 婦人科がん 乳がん 脳腫瘍 超早期発見 治療効果予測 Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 31

  32. Slide 32: 株主の皆様へ

    1. オンコリスについて 2. テロメライシン 3. 次世代テロメライシンOBP-702 4. COVID-19治療薬OBP-2001 5. テロメスキャン 6. 株主の皆様へ Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 32

  33. Slide 33: 株価推移

    株価推移 ２ ２ ２ ２ ２ 株 価 （億円） 500 時 300 価 総 額 0 Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 33

  34. Slide 34: 株主数の推移

    株主数の推移 株主数（名） 18,000 16,732 15,825 15,584 16,000 14,000 12,000 10,001 10,000 8,752 8,642 8,789 8,262 8,481 8,113 7,814 7,832 8,000 7,110 5,669 6,000 4,000 2,000 0 Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 34

  35. Slide 35: Our Vision: Powering Future Oncotherapy

    Our Vision “Powering Future Oncotherapy” 未来のがん治療にパワーを！ “がん治療の歴史に私たちの足跡を残したい” Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 35

  36. Slide 36: ご清聴ありがとうございました

    ご清聴ありがとうございました Copyright(C) 2020, Oncolys BioPharma Inc. All rights reserved. 36

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