Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552
Jcr Pharmaceuticals — FY2023 Earnings Presentation
22 slides from Jcr Pharmaceuticals's earnings presentation, May 13, 2024
Slide 1: 2024年3月期 決算説明会
2024年3月期 決算説明会 2024年5月13日 ＪＣＲファーマ株式会社 【証券コード】4552 【問合せ先】 経営戦略本部 広報・IR室 北村（TEL 0797-32-1995） Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 2: Key Messages
Key Messages 23年度 主力製品の売上伸長により、増収増益 24年度 グローバル臨床開発を支える組織体制の強化と開発投資の拡大 − 臨床開発の人員を増強するとともに、JCR Europeを中心として日、米、ブラジルを一 体として運営する体制を構築 − JR-141：グローバル第III相試験において中間解析に必要な登録を完了予定 − JR-441：第I/II相試験（23年10月投与開始）は順調に進捗 − JR-446：上期中に第I/II相試験を開始予定 − JR-171：導出に向けて交渉中 Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 3: 開発品目の進捗
開発品目の進捗 開発担当（代行） JCR Europe B.V. General Manager Anne Bechet Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. FY2023_4Q_2
Slide 4: JR-141（pabinafusp alfa: BBB通過型MPS II型治療薬）
JR-141（pabinafusp alfa: BBB通過型MPS II型治療薬） グローバル臨床第III相試験（JR-141-GS31試験）：STARLIGHT試験 概要 現在の状況 患者リクルート継続中 実施施設数（2024年4月末時点） －米国：5施設 －欧州：12施設 －南米：4施設 10ヵ国にて治験を実施中 －米国・欧州・ラテンアメリカに 施設拡大予定 これまでの実績 2018年10月 ：オーファンドラッグ指定（米国） 概要 2019年2月 ：オーファンドラッグ指定（欧州） 2021年2月 ：ファストトラック指定（米国） • 既存ERTと比較し、JR-141が中枢神経系の徴候および症
Slide 5: JR-441（BBB通過型MPS IIIA型治療薬）
JR-441（BBB通過型MPS IIIA型治療薬） 2023年7月～：グローバル臨床第I/II相試験（JR-441-101試験）をドイツで開始 JR-441-101試験 概要 これまでの実績と今後のマイルストン 治療期間 休薬 継続期間 2022年1月 欧州委員会よりオーファンドラッグ指定 2023年7月 Dose 2 ドイツ連邦共和国における試験開始承認 6 2023年10月 スクリーニング weeks Optimal dose * 第1例目となる被験者への投与開始 Dose 1 2023年12月 *全被験者の26週間のデータの解析により決定予定 FDAよりオーファンドラッグ指定 週 Ba
Slide 6: 開発パイプライン
開発パイプライン 開発番号 適応症 前臨床 臨床試験 申請 承認 備考 • 2024年度第1四半期 中間解析に必要な症例 数の登録完了予定 JR-141 ムコ多糖症II型（ハンター症候群） Global Ph3 • ～2027年度 米国・欧州・ブラジルでの承 認予定 • 継続試験が進行中 JR-171 ムコ多糖症I型（ハーラー症候群 等） Global Ph1/2 完了 • 導出に向けて交渉中 JR-142 小児成長ホルモン分泌不全性低身長症 国内 Ph2 解析完了 • 2024年度 Ph3試験 JR-031HIE 新生児低酸素性虚血性脳症 国内 Ph1/2 解析完了 • 今後の開発計画検討中
Slide 7: 次なる技術革新
次なる技術革新 常務取締役 研究本部長 薗田 啓之 Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. FY2023_4Q_6
Slide 8: JCR独自の技術革新の歴史
技術革新の歴史 1975年の創業当初から培ってきた バイオ医薬品の高度な技術力とノウハウ JCR独自の 技術開発 ワクチン原液製造(AZD1222) J-Brain Cargo®技術 バイオシミラー 幹細胞治療 組換えタンパク質 生体由来生理化合物 Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. FY2023_4Q_7
Slide 9: J-Brain Cargoと遺伝子治療のハイブリッド技術
J-Brain Cargo®と遺伝子治療のハイブリッド技術 JBC融合タンパク質を発現する JBCを表面に修飾したAAVによる治療 AAVによる治療 AAV カプシド JBC X X 治療用タン 遺伝子 パク質X J-Brain Cargo®を利用したJCR独自の遺伝子治療技術 標的とする疾患の特性に応じて、治療戦略を選択することが可能 Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. FY2023_4Q_8
Slide 10: J-Brain Cargoを用いた遺伝子治療の特性
J-Brain Cargo®を用いた遺伝子治療の特性 JBCを発現するAAVによる治療 JBCを表面に修飾したAAVによる治療 一般的なAAV治療 • 体内でつくられた融合タン • 中枢神経系にアプ • JBC-AAV自体が血液脳関門を X パク質（JBC-治療薬X）が ローチするためには 通過 X 中枢神経系にアプローチ • 中枢神経系を含む各組織で直 高用量の投与が必要 JBC • 酵素補充療法で実証されて 接治療薬Xがつくられるため、 X いる作用機序による治療 膜タンパク質のようなター ゲットにも適用可能 血液脳関門 AAV/JBC-X JBC-AAV/X AAV/X JBC X X
Slide 11: 独自の技術が生み出すJCRの未来
独自の技術が生み出すJCRの未来 様々な疾患領域において 画期的な治療薬を創製 技術導出の拡充 共同研究のさらなる増加 ライソゾーム病 J-Brain Cargo®を基盤とした 広く応用が可能な技術 神経変性疾患 眼疾患 骨系統疾患 筋疾患 … Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. FY2023_4Q_10
Slide 12: 2024年3月期 連結業績
2024年3月期 連結業績 上席執行役員 経営戦略本部長 伊藤 洋 Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. FY2023_4Q_11
Slide 13: 連結決算概要
連結決算概要 （単位：百万円） 2023年3月期 2024年3月期 連結 前年同期比 通期予想 実績 実績 年間達成率 増減額 増減率 （修正後） 売 上 高 34,343 42,871 +8,528 ＋24.8% 45,400 94.4% 売 上 原 価 8,886 11,620 +2,733 ＋30.8% 12,400 93.7% 売 上 総 利 益 25,456 31,251 +5,794 ＋22.8% 33,000 94.7% 販 売 費 及 び 一 般 管 理 費 20,480 23,719 +3,238 +15.8% 22,500 105.4% 販 売 ・ 一 般 管 理 費 11
Slide 14: 売上高内訳（連結）
売上高内訳（連結） （単位：百万円） 2023年3月期 2024年3月期 連結 前年同期比 通期予想 実績 実績 年間達成率 増減額 増減率 （修正後） グ ロ ウ ジ ェ ク ト ® 12,261 17,913 +5,652 +46.1% 19,500 91.9% イ ズ カ ー ゴ ® ※ 4,414 5,171 +757 +17.2% 5,200 99.4% テ ム セ ル ® H S 注 3,404 3,236 △ 168 △ 4.9% 3,300 98.1% 腎 性 貧 血 治 療 薬 4,696 4,652 △ 44 △ 0.9% 5,000 93.0% エ ポ エ チ ン ア ル
Slide 15: 【2025年3月期 予想】 連結決算概要
【2025年3月期 予想】 連結決算概要 （単位：百万円） 2024年3月期 2025年3月期 連結 前年同期比 実績 予想 増減額 増減率 売 上 高 42,871 41,300 △ 1,571 △ 3.7% 売 上 原 価 11,620 10,400 △ 1,220 △ 10.5% 売 上 総 利 益 31,251 30,900 △ 351 △ 1.1% 販 売 費 及 び 一 般 管 理 費 23,719 25,500 +1,781 +7.5% 販 売 ・ 一 般 管 理 費 12,484 12,500 +16 + 0.1% 研 究 開 発 費 11,234 13,000 +1,766
Slide 16: 【2025年3月期 予想】 売上高内訳（連結）
【2025年3月期 予想】 売上高内訳（連結） （単位：百万円） 2024年3月期 2025年3月期 連結 対前年実績比 実績 予想 増減額 増減率 グ ロ ウ ジ ェ ク ト ® 17,913 18,300 +387 +2.2% イ ズ カ ー ゴ ® ※ 5,171 5,700 +529 +10.2% テ ム セ ル ® H S 注 3,236 2,800 △ 436 △ 13.5% 腎 性 貧 血 治 療 薬 4,652 4,200 △ 452 △ 9.7% エ ポ エ チ ン ア ル フ ァ B S 注 「 J C R 」 1,994 2,200 +206 +10.3% ダルベポエチン
Slide 17: 研究開発投資について
研究開発投資について 特に、グローバルな臨床開発への投資額が増加 14,000 13,000 R&D費推移（単位：百万円） +15.7% 12,000 11,234 +27.6% 10,000 8,802 +22.7% 8,000 7,175 +33.9% 6,000 5,360 研究 研究 研究 研究 研究 4,000 154名 221名* 244名 261名 287名(予定) 2,000 開発 開発 開発 開発 開発 45名 66名* 60名* 69名 85名(予定) 0 海外15.6% 海外12.1% 海外23.3% 海外33.3% 海外42.4% FY2020 FY2021 FY202
Slide 18: Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
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Slide 19: Appendix
Appendix Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.
Slide 20: NPSとは
NPSとは Named Patient Supply (NPS) 該当する医薬品が承認されていない国で、その使用を求める医師に対し、製造販売 業者が患者を登録した上で個別に医薬品を提供するプログラム JCR IZCARGO® NPS イズカーゴ®は未承認であるが、NPSが規制・制度上許可されている国において、そ の使用を求める医師の要請の下、当社基準を満たす患者に本剤（日本製品）を提供す るプログラム Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. FY2023_4Q_19
Slide 21: 略語集（A～G）
略語集（A～G） AAV Adeno-Associated Virus アデノ随伴ウイルス BBB Blood-Brain Barrier 血液脳関門 CNS Central Nervous System 中枢神経系 CSF Cerebrospinal fluid 脳脊髄液 EC European Commission 欧州委員会 EMA European Medicines Agency 欧州医薬品庁 ERT Enzyme Replacement Therapy 酵素補充療法 EU European Union 欧州連合 FDA Food and Drug Administraion 米国食
Slide 22: 略語集（H～Z）
略語集（H～Z） HIE Hypoxic ischemic encephalopathy in neonates 低酸素性虚血性脳症 HS Heparan Sulfate ヘパラン硫酸 i.v. Intravenous Injection 静脈注射 JBC J-Brain Cargo® - MPS Mucopolysaccharidosis ムコ多糖症 NPS Named Patient Supply 特定の患者への医薬品提供プログラム ODD Orphan Drug Designation 希少疾病用医薬品指定 Ph I Phase I 臨床第１相試験 Ph II Phase II 臨床第２