Slide 1: 2026年3月期 決算説明会
2026年3月期 決算説明会 ジェイファーマ株式会社 代表取締役社長 𠮷武 益広 取締役最高財務責任者 藤本 裕 2026年5月19日
Slide 2: 免責事項
免責事項 ⚫ この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述およびその他の過去の事実ではない記述は、当社の業績等に関する将来の見通しです。 これらの記述内容は、現時点で入手可能な情報に基づく当社の判断や想定によるものですが、既知および未知のリスクや不確実な要素が含まれています。様々 な要因により、実際の結果は、これらの記述内容と大きく異なる可能性があります。その要因には、経済情勢の悪化、為替レートの変動、関係法規制の改正、 新製品の開発中止や上市の遅延、競合会社の価格・製品戦略による圧力、第三者による知的財産の侵害等がありますが、これらに限定されるものではありませ ん。 ⚫
Slide 3: SLCトランスポーター創薬の新たな可能性を追求し
SLCトランスポーター創薬の新たな可能性を追求し、 グローバルベンチャーとして世界中の人々が抱える アンメット・メディカル・ニーズに応える革新的新薬の開発を通じ、 人々が健康を維持し、希望を持ち続けることに貢献します。
Slide 4: L型アミノ酸トランスポーター1（LAT1）と、LAT1阻害剤
当社が独自に開発した新規作用メカニズム： L型アミノ酸トランスポーター１（LAT1）と、LAT1阻害剤 https://www.j-pharma.com/assets/video/251209.mp4 © 2026 J-Pharma Co., Ltd. All rights reserved. 4
Slide 5: Agenda
Agenda 事業の進捗及び見通し 2026年3月期 決算発表の概略 2027年3月期 業績予想について 事業化について 質疑応答 5
Slide 6: LAT1阻害剤 開発パイプライン（2026年5月現在）
LAT1阻害剤 開発パイプライン（2026年5月現在）：2剤がグローバル臨床ステージ 開発ステージ 化合物 対象疾患 基礎研究 非臨床試験 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 胆道がん 単剤療法 グローバル 2次療法 胆道がん ICI併用療法 JP First-in-Class 1次療法 ナンブランラト (JPH203) KRAS変異大腸がん US ２剤で、米国FDAレビュー 下での臨床試験が進行中 希少疾患 再発を伴わない 中枢神経系（脳） US 移行型 2次性進行型多発性硬化症 JPH034 グリオーマ US Best-in-Class がん全般・自己免疫疾患・ 希少疾患 JP (JPT-
Slide 7: 胆道がん2次療法グローバルフェーズ3 (Beacon-BTC) の進捗及び見通し
胆道がん2次療法を対象とするグローバルフェーズ3 (Beacon-BTC) の進捗及び見通し 開発ステージ 化合物 対象疾患 基礎研究 非臨床試験 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 胆道がん 1 2次療法 単剤療法 グローバル 胆道がん ICI併用療法 JP First-in-Class 1次療法 ナンブランラト (JPH203) KRAS変異大腸がん US 希少疾患 再発を伴わない 中枢神経系（脳） US 移行型 2次性進行型多発性硬化症 JPH034 グリオーマ US Best-in-Class がん全般・自己免疫疾患・ 希少疾患 JP (JPT-0008) 注：開発ステージにかかる記載
Slide 8: 国内大学発シーズを起点にグローバルフェーズ3に到達
国内大学発シーズを起点に、グローバルに通用する臨床データを構築し、FDAとの対話を 経てグローバルフェーズ3に到達 承認まで 至る確率1 12 % 22 % 64 % グローバルフェーズ3 国内フェーズ1 国内フェーズ2 米国FDA対話 承認（計画） Beacon-BTC （2015～2017） （2018～2022） （2023～2024） (2025～) 胆道がん、大腸がん 胆道がん2次療法を対象に 米国の患者層に合わせた 日本発のブロックバス への一定の効果を 100名以上を組み入れた フェーズ2データ再解析で ター製品（売上> 10億米 確認 大規模試験で効果を実証 延命効果を確認 ド
Slide 9: ナンブランラト：グローバルフェーズ3 TOPICS
ナンブランラト：グローバルフェーズ3 TOPICS 2025年12月の試験開始以降、米国治験施設立ち上げと患者コミュニティへの情報提供を本格化 TOPICS 2025/12 グローバルフェーズ3開始 ClinicalTrials.gov登録 https://clinicaltrials.gov/study/NCT07265674 2025/12 米国1施設目の立ち上げ完了 ●施設立上完了 ●施設立上中 2026/4 CCF1 Webinar実施 米国治験施設立ち上げ：8施設立ち上げ完了 CCF Webinarレポート：評価 4.3/5 • 治験参加予定施設の治験責任医師複数名 を含む、74名が
Slide 10: ナンブランラト：グローバルフェーズ3 今年度の見通し
ナンブランラト：グローバルフェーズ3 今年度の見通し 治験を確実に進捗させると同時に、透明性をもった対外的な発表を継続する 1 米国施設立ち上げ完了 Trials（BMC / Springer Nature が出版する査読付き雑誌） 2 での、臨床試験プロトコルの発表 Journal of Gastrointestinal Cancer（Springer Nature が出版する査読付 3 き雑誌）での、国内フェーズ2試験の全生存期間（OS）サブグループ解析の発表 データモニタリング委員会による新規レジメンの安全性レビュー 4 完了 2027年1月のASCO GI：Study-in-Progr
Slide 11: 胆道がん1次療法ICI併用療法 医師主導試験の進捗及び見通し
胆道がん1次療法を対象とする免疫チェックポイント阻害剤（ICI）との併用療法 医師主導試験の進捗及び見通し 開発ステージ 化合物 対象疾患 基礎研究 非臨床試験 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 胆道がん 単剤療法 グローバル 2次療法 2 胆道がん ICI1併用療法 JP First-in-Class 1次療法 ナンブランラト (JPH203) KRAS変異大腸がん US 希少疾患 再発を伴わない 中枢神経系（脳） US 移行型 2次性進行型多発性硬化症 JPH034 グリオーマ US Best-in-Class がん全般・自己免疫疾患・ 希少疾患 JP (JPT-0008) 注：開発ステ
Slide 12: 免疫チェックポイント阻害剤（ICI）との併用療法への展開
免疫チェックポイント阻害剤（ICI）との併用療法への展開 免疫のブレーキ解除と免疫活性化の相乗効果による抗腫瘍効果の増強 免疫チェックポイント阻害剤（ICI）の働き方 ナンブランラトの免疫学的意義 1. がんは免疫細胞に「攻撃するな」と、免疫回避ブレーキをかける 1. がんはLAT1を介して周辺のアミノ酸を奪い、免疫細胞を弱らせる 2. ICIはそのブレーキを解除する働き 2. LAT1阻害剤によりがん細胞のアミノ酸を枯渇させると同時に、 3. その結果、免疫ががん細胞を攻撃できるようになる 周辺のアミノ酸濃度を戻し、免疫細胞を活性化 3. その結果、免疫細胞によるがん細胞への攻撃力を高める
Slide 13: ナンブランラト：ICI併用医師主導試験 TOPICS
ナンブランラト：ICI併用医師主導試験 TOPICS 2026年5月、ICI併用を評価する医師主導試験開始 TOPICS 2026/4 PMDA 治験届審査完了 がん研究会有明病院主導の医師主導治験 2026/4 国内の臨床研究等提出・公開システムjRCTに登録 https://jrct.mhlw.go.jp/latest-detail/jRCT2031260086 医師主導臨床試験の内容・目的 がん研究会有明病院ホームページ ⚫ 胆道がん1次治療における、抗PD-L1抗体単剤維持療法にナンブランラトを追加 ⚫ 維持療法中の、ICIとナンブランラトの相乗効果による効果向上を狙う 24週 標準治
Slide 14: ICIの効果を増強し、長期の生存率のさらなる向上を図る
ICIの効果を増強し、長期の生存率のさらなる向上を図る 現在の標準療法の効果を実証したTOPAZ-11試験の3年追跡結果2 ナンブランラトによる効果増強戦略 ⚫ 当治療法において、25週目以降はICI単剤の維持療法に切り替わる ⚫ 25週目以降にナンブランラトを追加することで相乗効果を期待 ⚫ 24か月生存するのは25%以下であり、いまだアンメットニーズが高い ‒ 前臨床モデルにおいて、ナンブランラトとICIの併用による相乗的な抗腫瘍効果を確認3 3剤併用 ICI（デュルバルマブ）単剤による維持療法 3剤併用 ICI（デュルバルマブ）単剤による維持療法 ナンブランラトの追加 併用による、さらな
Slide 15: ナンブランラト：ICI併用医師主導試験 今年度の見通し
ナンブランラト：ICI併用医師主導試験 今年度の見通し 1 患者登録開始 データモニタリング委員会による、新規レジメン及びICI併用 2 療法の安全性レビューの完了 3 ICI併用療法の予備的な効果の評価 ※ 様々な要因により、実際の結果は、これらの記述内容と大きく異なる可能性があります。 © 2026 J-Pharma Co., Ltd. All rights reserved. 15
Slide 16: JPH034の多発性硬化症を対象とする開発の進捗及び見通し
JPH034の多発性硬化症を対象とする開発の進捗及び見通し 開発ステージ 化合物 対象疾患 基礎研究 非臨床試験 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 胆道がん 単剤療法 グローバル 2次療法 胆道がん ICI併用療法 JP First-in-Class 1次療法 ナンブランラト (JPH203) KRAS変異大腸がん US 希少疾患 再発を伴わない 中枢神経系（脳） 3 2次性進行型多発性硬化症 US 移行型 JPH034 グリオーマ US Best-in-Class がん全般・自己免疫疾患・ 希少疾患 JP (JPT-0008) 注：開発ステージにかかる記載は今後の開発予定を記載したイメージ
Slide 17: 多発性硬化症の進行とくすぶり炎症
多発性硬化症の進行とくすぶり炎症 2次性進行型において、くすぶり炎症に直接アプローチできる治療法が求められる MSの臨床経過1と、くすぶり炎症 TSPO-PET で可視化したSPMS脳内の「くすぶり炎症」2 臨床前期 （自覚症状なし） 末梢の免疫細胞が脳内に浸潤し、脱髄が引き起こされる 再発寛解型 再発（relapse）と寛解（remission）を繰り返す 多発性硬化症 RRMS 既存薬：疾患修飾薬（Disease modifying drugs; DMDs） 10-15年 神経変性（軸索損傷・脳萎縮）が主体 2次性進行型 脳内で「くすぶり炎症」と呼ばれる炎症が持続 多発性硬化症 SPMS
Slide 18: JPH034：フェーズ1 TOPICS
JPH034：フェーズ1 TOPICS 海外研究開発パートナーと構築したエビデンスとAMED/NMSS支援を基盤に、JPH034は米国フェーズ1へ進展 TOPICS 2026/2 グローバル開発を意図した FDA IND（治験届）審査完了 • 中枢領域で欧米基準のフェーズ1として、被験者72名（女性も含む）を対象 • フェーズ2試験の概要もFDA相談済 2026/3 最初の被験者への投与を実施 2026/3 AMED「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」支援企業初の新規上場 2026/4 ClinicalTrials.gov に登録 https://clinicaltrials.gov/stu
Slide 19: JPH034：開発・事業化の今年度の見通し
JPH034：開発・事業化の今年度の見通し 過去７年間の、NINDS、Georgetown大学、Turku大学との共同研究を通じ構築した 1 臨床・非臨床エビデンスの、Nature系誌あるいは Science Translational Medicineでの発表 2 フェーズ1の完了 3 事業化スキームの発表 （「事業化について」のセクションで詳細説明） ※ 様々な要因により、実際の結果は、これらの記述内容と大きく異なる可能性があります。 © 2026 J-Pharma Co., Ltd. All rights reserved. 19
Slide 20: Agenda
Agenda 事業の進捗及び見通し 2026年3月期 決算発表の概略 2027年3月期 業績予想について 事業化について 質疑応答 20
Slide 21: 2026年3月期の費用に関する特殊な事情
2026年3月期の費用に関する特殊な事情 AMED補助金と、JPH034のグローバル進捗 業務執行取締役への長期間にわたるインセンティブ AMED補助金を活用した、JPH034多発性硬化 △約14億円 業務執行取締役3名へのSO割当 △約2.6億円 症開発プロジェクト うち、AMED補助金による補填（営業外収益） +約10億円 関連SOの放棄（特別利益） +約1.8億円 AMED補助金の活用により、JPH034のグローバル進捗に成功 単年に費用計上したが、長期間にわたるインセンティブとして機能 IPO関連費用 IPO関連費用（弁護士費用、証券会社、印刷 △約0.5億円 会社、取引所手数料等）
Slide 22: P/L 研究開発費30.1億円：補助金を活用しながらグローバル開発を推進
P/L 研究開発費30.1億円：補助金を活用しながらグローバル開発を推進 項目 2025/3期 2026/3期 ポイント 事業収益 ー ー • 研究開発ステージのため未計上 • 2つの開発品のグローバルステージへの進展のための開発費用 研究開発費 12.1億円 30.1億円 • とくに、AMED補助事業によるJPH034の開発費約14億円 • IPO関連費用 販管費 3.7億円 6.9億円 • 業務執行取締役への長期間にわたるインセンティブの単年費用計上 営業損失 ▲15.9億円 ▲37.1億円 補助金収入 0.9億円 10.2億円 • AMED補助金 当期純損失 ▲14.9億円 ▲24.6億
Slide 23: Agenda
Agenda 事業の進捗及び見通し 2026年3月期 決算発表の概略 2027年3月期 業績予想について 事業化について 質疑応答 23
Slide 24: 2027年3月期予想：研究開発を継続し、事業価値拡大を目指す
2027年3月期予想：研究開発を継続し、事業価値拡大を目指す 項目 2026/3期 実績 2027/3期 予想 ポイント • 2027年3月期は事業収益の計上を見込まず 事業収益 ー ー （2027年3月期にJPH034の事業化スキームの構築を計画するが、内 容未確定のため業績予想には未反映） • 主に、3つの臨床試験の推進、特許強化・延長、新規LAT1阻害剤創 研究開発費 30.1億円 25.3億円 薬のための費用 • 上場会社として必要となる管理費用、事業活動に必要な費用を計上 販管費 6.9億円 3.0億円 （株式報酬費用、上場準備関連費用減少） 営業損失 ▲37.1億円 ▲28.4億円
Slide 25: Agenda
Agenda 事業の進捗及び見通し 2026年3月期 決算発表の概略 2027年3月期 業績予想について 事業化について 質疑応答 25
Slide 26: JPH034は欧米でのフェーズ2 readyになる段階で事業化スキームの構築を目指す
JPH034は、欧米でのフェーズ2 ready になる段階（蓄積してきたエビデンスとフェーズ1 のデータ）で今年度の事業化スキームの構築を目指す 2026/3月期 2027/3月期 多発性硬化症 過去７年間の、NINDS、Georgetown大学、Turku大学と の共同研究を通じ構築した臨床・非臨床エビデンス 米国フェーズ1（72名） 事業化スキーム構築 ⚫ 複数の動物モデルでの有効性のエビデンス 臨床・非臨床エビ ‒ 運動麻痺改善、強い免疫調整・神経保護作用を発揮、 デンスの発表 視覚誘発電位（VEP）遅延の改善 ⚫ ヒトのMS病変部でのLAT1関与の実証 ⚫ サルで高い中枢移行性の確認
Slide 27: ナンブランラトは、3つのプロジェクトで価値を高め事業化スキーム構築を目指す
ナンブランラトは、3つのプロジェクトで価値を高め、2028年3月期の事業化スキームの 構築を目指す 2026/3月期 2027/3月期 2028/3月期 胆道がん2次療法 グローバルフェーズ3 Part A 胆道がん1次療法 ICI併用医師主導試験 事業化スキーム構築 ナンブランラト特許強化・延長 • 学会や査読付き雑誌、患者団体イベントなどでの定期的な発表 • 興味を持つアライアンス候補に対しては、NDA下で臨床試験の状況 を継続的に共有 一部企業とNDA下で協議開始 アライアンス候補先の選択肢拡張 その他の事業化スキームの検討 一部の海外企業とは、NDA下で臨床試験の状 フェーズ3開始以降
Slide 28: Agenda
Agenda 事業の進捗及び見通し 2026年3月期 決算発表の概略 2027年3月期 業績予想について 事業化について 質疑応答 28