Carna Biosciences, Inc. · TSE:4572

Carna Biosciences — Q2 2019 Earnings Presentation

28 slides from Carna Biosciences's earnings presentation, August 2019

  1. Slide 1: 2019年12月期 第2四半期決算説明資料

    2019年12⽉期 第2四半期決算説明資料 カルナバイオサイエンス株式会社 証券コード︓4572 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 1

  2. Slide 2: カルナバイオサイエンスの目標

    カルナバイオサイエンスの⽬標 ２１世紀に残されたアンメットメディカル ニーズに対応する画期的な新薬を⽣み出す 創薬標的から新薬を研究開発し、継続的に創薬パイ プラインを創製可能な技術⼒ ⾰新的な医薬品を次々に世に送り出す ことにより、⾶躍的な成⻑を⽬指す Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 2

  3. Slide 3: 経営方針

    経営⽅針 ＜創薬事業＞  がん領域と免疫炎症領域を重点領域とした 少数精鋭の研究体制 創薬  ファーストインクラスとベストインクラス ⽀援事業 の両パイプラインの構築  ⾃社での臨床試験によるパイプラインの価 値最⼤化 創薬 事業 ＜創薬⽀援事業＞ ⾰新的 新薬の開発  各製薬企業による新たなキナーゼ阻害薬創製の⽀援  ⾃社創薬事業への投資資源の確保 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 3

  4. Slide 4: 第2四半期のトピックス

    第2四半期のトピックス  ⾏使価額修正条項付き第17回新株予約権の⾏使完了（4⽉）  当社の企業価値向上を図るインセンティブを与えるため、取締役・従業員に 譲渡制限付株式を付与（5⽉）  ギリアド社と新規がん免疫療法の創薬プログラムについてライセンス契約を 締結（6⽉）  CDC７キナーゼ阻害薬に係る⽇本における特許査定（6⽉） 7⽉以降  ⾏使価額修正条項付き第18回新株予約権の発⾏（7⽉） Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 4

  5. Slide 5: 創薬事業

    創薬事業 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 5

  6. Slide 6: 導出実績に裏付けされた創薬研究力

    導出実績に裏付けされた創薬研究⼒ 当社の創薬技術⼒は、世界的製薬企業に認められており、これまでに、 Johnson & Johnson、Sierra Oncology、Gilead Sciences、⼤⽇本住友 製薬と、ライセンスおよび共同研究契約を締結しています。 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 6

  7. Slide 7: 豊富な創薬パイプライン

    豊富な創薬パイプライン 化合物 標的 対象疾患 探索 前臨床 臨床 導出先 SRA141 IND CDC7/ASK がん (AS-141) 申請完了 低分⼦ キナーゼ がん免疫 低分⼦ キナーゼ 精神神経疾患 化合物 標的 対象疾患 探索 前臨床 臨床 共同研究先 AS-0871 BTK 免疫炎症疾患 AS-1763 BTK ⾎液がん・がん免疫 低分⼦ Wnt-signal がん・がん免疫 低分⼦ TGFβ signaling ⾎液がん・がん免疫 低分⼦ キナーゼ 免疫炎症疾患 低分⼦ N/A マラリア 低分⼦ ⾮開⽰ がん Carna Biosciences, Inc. All rights

  8. Slide 8: ギリアド社とライセンス契約を締結

    ギリアド社とライセンス契約を締結 当社が独⾃に創出した新規がん免疫療法の創薬プログラムをギリアド・サイエンシズに導出  契約⾦額 契約⼀時⾦ 20百万ドル（約21億円）受領済 開発状況や上市などに応じたマイルストーン最⼤450百万ドル（約472億円）  ロイヤリティ 上市後の売上⾼の⼀定割合  契約⼀時⾦ 創薬プログラム  試薬  マイルストーン 費⽤ のライセンス  独占権  ロイヤリティ 創薬事業 創薬⽀援事業 ＊上記ライセンス契約とは別に、ギリアド社による当該プロ グラムの開発をサポートするために、当社が開発した脂質キ ナーゼ阻害剤に関する創薬基盤技術を、有償でギリアド社に

  9. Slide 9: CDC7阻害薬 SRA141:がん

    CDC7阻害薬 SRA141︓がん （シエラ・オンコロジー社へ導出）  ⽶国におけるIND申請（新薬臨床試験開始届）が完了しており、シエラ社は⼤腸がん患者を対象としたフェーズ1/2試 験の準備中。臨床試験が開始されますと当社は最初のマイルストーン収⼊（４百万ドル）を受領することになります。 （当社の2019年12⽉期連結業績予想にシエラ社からのマイルストーン収⼊は含まれておりません。）  シエラ社は、SRA141の開発を引き続き前進させるため、様々な選択肢を戦略的に検討中。  当社はシエラ社と密に連携しながら、SRA141の開発状況をモニターしていきます。 MOLM-13 Colo-20

  10. Slide 10: BTK阻害薬

    BTK阻害薬 ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）  B細胞やマクロファージにおいて、重要な役割をしているキナーゼ  最初のBTK阻害薬イブルチニブの成功で⾮常に注⽬されている  イブルチニブのピークセールス⾒込みは90億ドル以上  上市済みのBTK阻害薬の売上 B細胞 マクロファージ 2024年 BTK 発売 製品名 会社 主疾患 2018年 予想 阻害薬 AbbVie 2013年 イブルチニブ ⾎液がん 44億ドル 95億ドル*1 J&J ⾎液がん Astra 2017年 アカラブルチニブ ⾎液がん 62百万ドル*2 リンパ性⽩⾎病など Zeneca アレルギー・⾃⼰免疫疾患 リウ

  11. Slide 11: BTK阻害薬の主な競合薬

    臨床開発中の⾮共有結合型 BTK阻害薬の主な競合薬  ⾃⼰免疫疾患をターゲットとして開発中 化合物 開発会社 開発段階 BMS-986142 BMS P2 Fenebrutinib Roche / Genentech P2 (GDC-0853)  がんをターゲットとして開発中 化合物 開発会社 開発段階 vecabrutinib Sunesis P1b/2 (SNS-062) ARQ531 ArQule P1 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 11

  12. Slide 12: AS-0871:非共有結合型BTK阻害剤

    AS-0871:⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-0871︓⾃⼰免疫疾患を対象に開発  低分⼦BTK阻害剤  関節炎モデルで⾼い治療効果  ⾮共有結合型  全⾝性エリテマトーデスモデルで効果  ⾼いキナーゼ選択性  2019年中のCTA申請に向けて、前臨床試験を実施中  GMP基準（医薬品等の製造管理及び品質管理の基準）での原薬合成が完了。  GLP基準（医薬品の安全性に関する⾮臨床試験の実施基準）での各種毒性および安全 性試験がほぼ終了。  現在、治験薬の製造を実施しておりますが、その製造過程において追加検討が必要ということ が判明し、遅れが発⽣。  現時点では2019年中

  13. Slide 13: AS-0871:優れた安全性と薬効

    AS-0871:優れた安全性と薬効  ⾮常に⾼いキナーゼ選択性  コラーゲン誘発関節炎マウスモデル イブルチニブ における⾼い治療効果 AS-0871 279 キナーゼ  アレルギー反応の抑制 溶媒 AS-0871 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 13

  14. Slide 14: AS-1763:非共有結合型BTK阻害剤

    AS-1763:⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-1763︓⾎液がんを対象に開発  ⾮共有結合型  リンパ腫モデルで強⼒な抗腫瘍効果  ⾼いキナーゼ選択性  2020年のIND申請に向けて、前臨床試験を実施中  イブルチニブ耐性BTK(C481S変  がん免疫モデルにおいても効果を発揮 異体)にも強い阻害活性を⽰す  ⾃⼰免疫疾患にも適⽤拡⼤可能  GMP基準での原薬合成が完了。  当社で初めての臨床試験となる、AS-0871の2019年中のCTA申請に向けて社内リソースを 集中させるとともに、2019年の⿊字化を確固とするため、IND申請（⽶国における新薬臨床 試験開始届）を

  15. Slide 15: AS-1763:優れた安全性と薬効

    AS-1763:優れた安全性と薬効  ⾮常に⾼いキナーゼ選択性  ⾎液がんモデルにおける⾼い抗腫瘍効果 薬物⾮投与群 腫瘍サイズ（mm3)  BTK変異体に対しても⾼活性 投与⽇数 *** P<0.0001 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 15

  16. Slide 16: 創薬支援事業

    創薬⽀援事業 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 16

  17. Slide 17: 創薬支援事業の状況

    創薬⽀援事業の状況  国内では、顧客ニーズを掘り起こす営業活動を⾏っており、売上計画の 達成を⽬指しています。  北⽶ではメガファーマからの安定的な受注に加え、新興バイオベン チャーからの受注増加が引き続き売上増に寄与しました。今後も新規顧 客開拓によるシェア拡⼤を⽬指します。  中国は昨年に引き続き好調。現地代理店と共同で展⽰会に出展するなど、 より積極的なプロモーションを⾏っていきます。  2018年末にサービスを開始したNanoBRETは順調な⽴ち上げとなって います。 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 17

  18. Slide 18: 2019年12月期第2四半期 業績概要

    2019年12⽉期第2四半期 業績概要 Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 18

  19. Slide 19: 連結経営成績の概況

    2019年12⽉期 第2四半期 連結経営成績の概況 2018年 2019年 （百万円） 2019年 第2四半期 第2四半期 前年同期⽐ 要因 通期計画 実績 実績 +2,061 ギリアド社への導出に伴い契約⼀時⾦ 売上⾼ 399 2,460 +516.6% 3,038 2,128百万円を計上 営業損益 △436 1,451 +1,888 313 契約⼀時⾦計上に伴い粗利益が増加 経常損益 △443 1,446 +1,889 279 当期純損益 △489 1,195 +1,685 214 +35 研究開発費 468 504 +7.7% 1,808 前臨床試験費⽤への投資 （注1） 百万円未満は切

  20. Slide 20: 事業別業績の概況

    2019年12⽉期 第2四半期 事業別業績の概況 2018年 2019年 （百万円） 2019年 第2四半期 第2四半期 前年⽐ 要因 通期計画 実績 実績 +2,061 連結売上⾼ 399 2,460 +516.6% 3,038 △16 ⽶国、その他地域で伸⻑したものの、⽇本、 創薬⽀援 349 332 -4.7% 938 欧州の減少を補えず減収 2,078 ギリアド社への導出に伴い契約⼀時⾦ 創薬 50 2,128 42倍 2,100 2,128百万円を計上 連結営業損益 △436 1,451 +1,888 313 △62 新製品・サービス開発に伴う研究開発費等 創薬⽀援 78 15 -8

  21. Slide 21: 創薬支援事業売上高推移

    2019年12⽉期 第2四半期 創薬⽀援事業売上⾼推移 創薬⽀援事業 地域別累計売上⾼推移（連結） （百万円） 400  国内︓ 前年⽐30.9％減 349 350 326 32 332 顧客の決算期末である3⽉に例年⾒ら 13 43 その他 れる駆け込み需要が少なく、4⽉以降も 300 31 第１四半期の落ち込みをカバーできな 56 38 欧州 かった。 250 100 200 105 北⽶  ⽶国︓ 前年⽐36.7％増 144 プロファイリング受託が⼤幅に伸⻑。キ 150 国内 ナーゼタンパク質販売も好調。⽶国は現 地通貨ベースで上期として過去最⾼の 100 182 154 売上を計上

  22. Slide 22: バランスシートの状況（連結）

    バランスシートの状況（連結） （単位︓百万円） 2019年12⽉期 2018年12⽉期 増減額 増減理由 第2四半期末 流 動 資 産 1,671 3,785 +2,114 売掛⾦+2,152 現⾦及び預⾦ 1,355 1,324 △30 固 定 資 産 98 115 +16 資 産 合 計 1,770 3,901 +2,130 流 動 負 債 400 709 +308 未払法⼈税等+240 固 定 負 債 482 392 △90 ⻑期借⼊⾦△85、社債△14 等 負 債 合 計 882 1,101 +218 純 資 産 合 計 887 2,799 +1,912 資本⾦及び資本剰余⾦＋721、

  23. Slide 23: 創薬ビジョン2030

    創薬ビジョン2030 ⾃社創薬 創薬⼒ パイプライン価値 持続的な利益 研究開始 の具現化 の最⼤化 の創出 画期的な薬を 2010〜2015 2016〜2020 2021〜2025 2026〜2030 持続的に⽣み出す • 社内研究体制の • 複数パイプラインの • ⾃社臨床試験で • 複数パイプラインに リーディング「創薬」 構築 導出 のヒトPOC よるマイルストーン、 企業へ • 創薬パイプラインの • ⾃社臨床試験の • マイルストーン収⼊ ロイヤリティー収⼊ 構築 開始 による経営の安定 化 ＜2019＆2020 研究開発計画＞ ＜収⼊＞  AS-0871  SRA141 (A

  24. Slide 24: バイオベンチャーの資金調達環境

    バイオベンチャーの資⾦調達環境  創薬型ベンチャーの資⾦調達⼿法は極めて限られている 「伊藤レポート2.0〜バイオメディカル産業版〜（経済産業省）より抜粋」  公募増資は、⽶国では頻繁かつ短期間で⾏われているが、⽇本ではそのような資⾦調達を特に創薬ベンチャーが ⾏うことは難しい。  公募増資における引受審査のプロセスについて、⽇本では個⼈投資家保護を⽬的に業績審査が必要とされ、損益 計算書が増益基調なこと、２カ年の事業計画などが求められる。  公募増資を⾏う期間について、⽇本では公募開始から発⾏価格決定まで２週間程度要するため（⽶国は最短１ ⽇） 、その間に株価が下落し、当初予定してい

  25. Slide 25: 資金調達

    資⾦調達  ⾏使価額修正条項付き第18回新株予約権を発⾏ 決議⽇（割当⽇） 2019年7⽉11⽇（2019年7⽉29⽇） 発⾏新株予約権数 1,625個（1,625,000株） 調達資⾦の額 4,556百万円（当初⾏使価額に基づく差引⼿取概算額） 当初⾏使価額︓2,805円 ⾏使価額及び⾏使 ⾏使価額の修正︓各⾏使請求⽇の直前取引⽇終値の92%の価額に修正され 価額の修正条件 る 割当先 メリルリンチ⽇本証券  上限⾏使価額はなく、下限⾏使価額は1,683円で固定。  株価動向によらず、最⼤増加株式数は1,625,000株で⼀定。 特徴  当社による⾏使の指定が可能。  当社による⾏

  26. Slide 26: 資金調達の目的

    資⾦調達の⽬的 財務基盤を強化し、研究開発を加速させることで事業価値最⼤化を⽬指すため、以下 の費⽤に充当します。  BTK阻害剤（AS-0871およびAS-1763)の前臨床試験費⽤および臨床試験費⽤  今後前臨床試験段階に進むその他の開発化合物の前臨床試験費⽤  新規パイプラインの創製および導⼊の費⽤ Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 26

  27. Slide 27: 大きな飛躍へ向けて

    ⼤きな⾶躍へ向けて 当社が築いてきたキナーゼ創薬基盤技術を活⽤し、病に苦しむ全世界 の患者さんに貢献できる⾰新的医薬品の研究開発を進めています 臨床試験の開始 創薬研究パイプラインの構築 キナーゼ創薬基盤技術の拡張 ギリアド社へ ⽇本オルガ J&J社への シエラ社へ ⼤⽇本住友 ライセンスアウト ノンからの 株式 創薬研究部 ライセンス のライセンス 製薬との ⽶国臨床 独⽴ 上場 の創設 アウト アウト 共同創薬 開発拠点 臨床ステージの会社として、 ⼤きくバリューアップ 2003 2008 2010 2015 2016 2018 2019  ブロックバスターの可能性があるBTK阻害剤AS

  28. Slide 28: カルナバイオサイエンス株式会社 連絡先

    今後とも⼀層のご指導とご鞭撻を賜りますようお願い申し上げます。 カルナバイオサイエンス株式会社 カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する⼈間 の健康を守る⼥神で、cardiac（⼼臓）の語源 経営管理本部 経営企画部 とも⾔われています。バイオサイエンス 《BIOSCIENCES》は、⽣物科学と⾔われ、⽣ 〒650-0047 物学（Biology）と⽣命科学（Life 兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F Science）から、つくられた⾔葉です。「⽣命科 学の世紀」とも⾔われる21世紀の初めに、カルナ http://www.carnabio.com/ バイオサイエンス社ととも

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