Carna Biosciences, Inc. · TSE:4572
Carna Biosciences — Q2 2025 Earnings Presentation
49 slides from Carna Biosciences's earnings presentation, Aug 6, 2025
Slide 1: 2025年第2四半期 決算説明資料
2025年第2四半期 決算説明資料 カルナバイオサイエンス株式会社 2025年8月6日
Slide 2: エグゼクティブ・サマリー
エグゼクティブ・サマリー 臨床試験等に関する先行投資が継続しておりますが、営業損失は想定の範囲内に留まっております。 また、AACR及びEHAにおいて当社臨床パイプラインに関する良好な結果についてポスター発表を行いました。 業績数値サマリー 第2四半期の取り組み 2025年2Q累計 2025年通期 （百万円） 実績値 計画 進捗率 営業損失 1,052 2,133 49.3% アメリカ癌学会年次総会 (4月) 欧州血液学会 (6月) 研究開発費 903 2,059 43.8% monzosertibと既存薬との併用効果 に関する非臨床研究の結果について docirbrutinibのフェーズ1b
Slide 3: 目次
目次 1 事業概要 2 パイプラインの現況 3 資金調達の概要及び資金使途 (7/11発表) 4 補足資料
Slide 4: 事業概要
— a BIOSCIENCES
Slide 5: カルナバイオサイエンスについて
カルナバイオサイエンスについて 当社はキナーゼ※創薬に関する技術を基に2事業を展開しています キナーゼ阻害薬等の 低分子医薬品にフォーカス 独自の化合物ライブラリや様々な創薬技術を保有して います 製薬会社からのスピンアウトで創業 大手製薬会社からのスピンアウトに始まる当社は創薬 研究に関する技術や知見を幅広く保有し本格的な創薬 研究が可能な研究開発チームを保有しています 国内外の大手製薬会社と様々な実績 ギリアド・サイエンシズ社に自社開発の医薬品候補化 合物を導出しています（P.25参照） 創薬事業 創薬支援事業 また国内大手製薬会社である住友ファーマ社との共同 研究も行っています（P.26
Slide 6: コーポレートストーリー
コーポレートストーリー 2003年に日本オルガノンからのスピンアウトにより設立後、 キナーゼ創薬の領域において事業を展開してまいりました 2019 米国カリフォルニア州サウスサンフ 画期的な薬を持続的に生み出す ランシスコ市に臨床開発拠点を開設 2010 2003 創薬研究部を創設し、がん、免疫・ 炎症疾患を対象としたキナーゼ創薬 リーディング 研究を本格的に開始 キナーゼ創薬基盤技術に強みを持つ 創業メンバーが日本オルガノンから ｢創薬｣ 企業へ スピンアウトして当社設立 キナーゼ創薬研究に必要なキナーゼ タンパク質、スクリーニング・プロ ファイリングサービスを製薬会社に 提供 2025年計
Slide 7: 新薬開発のプロセスと収益化までの構造
新薬開発のプロセスと収益化までの構造 新薬候補の探索から市場で使われるようになるまでは一般に10～15年がかかり、多額の研究開発費がかかります 探索・研究 前臨床試験 臨床試験 承認・上市 販売 収益 薬の販売により 研究開発に関する 臨床試験の開始に必要な試験 人件費や実験等の費用 および準備のため費用が増加 臨床試験のための費用が大きく拡大 投資回収 収穫期 フェーズへ 時間 一般に10年超の期間と数十〜数百億円の研究開発費 研究開発の開始から 投資 投資を回収するまでは 10年以上を要する 様々なアイデアに基づ 医薬品候補化合物について、薬効 実際に、健康成人や患者に投与を行い、安全 新
Slide 8: 創薬ベンチャーの収益モデル
創薬ベンチャーの収益モデル 研究開発費の負担が大きいため、自社で最後まで開発を行うリスクを取ることが難しい場合、研究開発の途中段階で 製薬企業等へ導出※1し、マイルストーン収入※2や上市後のロイヤリティ収入を得る形式を取ることがあります。 探索・研究 臨床試験 上市後 研究開発費 収益 収益 収益 完全自社開発 自社開発 大 大 マイルストーン マイルストーン マイルストーン ロイヤリティ ロイヤリティ 早期に導出 自社開発 導出 小 小 マイルストーン マイルストーン ロイヤリティ ロイヤリティ 可能な限り 自社開発 導出 中 中 自社で開発 研究開発に関する費用 (収益) の 自社で開発を
Slide 9: 創薬ベンチャーの企業価値
創薬ベンチャーの企業価値 創薬ベンチャーはパイプラインを創出するとともに、それぞれのパイプラインの中長期的な価値を高めていくことで 企業価値の最大化に努めております。 パイプラインの価値の構成要素 企業価値の向上 パイプラインの 市場規模 想定シェア どのような疾患を対象とするか 継続的な拡大 既存薬と比べてどのような 対象疾患の拡大は可能かどうか 優位性や差別化がされているか どのような使われ方になるか 契約形態 (ロイヤリティ率) 上市の確度 どの段階まで 臨床試験の結果や 自社で開発を進めるか 進捗状況はどうか 9
Slide 10: 当社の事業概要及び業績動向
当社の事業概要及び業績動向 当社は創薬事業と創薬支援事業の2事業を軸として展開しております。 近年ではdocirbrutinib等の自社パイプラインの臨床試験を進めており、試験のための費用が拡大しております。 売上高推移 (百万円) 営業費用推移 (百万円) 創薬事業 革新的なキナーゼ阻害薬等の低分子 3,207 医薬品の研究開発に取り組んでいます。 2,741 2,712 がん、免疫・炎症疾患を重点領域 2,548 2,655 として注力しています。 2,230 2,190 2,128 2,017 がん領域は最大フェーズ 2 試験まで、その他 1,898 1,625 はフェーズ
Slide 11: ' rill —
' rill — iar | | -_ eid t ty! <—ARNA BIOSCIENCES Eiia AS Boel 36 Ese Bes OD NADSF VOR 11
Slide 12: 自社開発パイプラインの概要
自社開発パイプラインの概要 当社が現在自社で開発を進めているのは、docirbrutinib, sofnobrutinib, monzosertibの3化合物です。 化合物 現在の目標 現状及び開発フェーズ・見通し 前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 上市 目標 パートナーの確保及び パートナーの確保及び 1 docirbrutinib フェーズ2試験の早期開始 フェーズ2試験の早期開始 2025年～2026年 フェーズ1b試験 (AS-1763) （患者対象、米国）を実施中 目標 パートナーの確保及び パートナーの確保及び 2 sofnobrutinib フェーズ2試験の開始 フェー
Slide 13: 現在の臨床試験等の状況
現在の臨床試験等の状況 現在、docirbrutinib及びmonzosertibについてフェーズ1試験に取り組んでおります。 sofnobrutinibはフェーズ1試験を完了し、フェーズ2以降の試験に取り組むためのパートナー確保に取り組んでおります。 docirbrutinib sofnobrutinib monzosertib フェーズ1b試験 実施中 フェーズ1試験 完了 フェーズ1試験 実施中 (米国, 2023年8月～) (オランダ, 2023年11月) (日本, 2021年6月～) ポイント ポイント ポイント テキサス大学MD アンダー 安全性、忍容性、並びに良好な薬物動
Slide 14: 臨床開発段階のパイプライン①：docirbrutinib (AS-1763)
臨床開発段階のパイプライン①：docirbrutinib (AS-1763) docirbrutinib (AS-1763) 概要 docirbrutinibは、これまでの試験結果から、既存のBTK阻害剤に薬剤耐性ができた患者にも効果が期待されることが示 唆されている医薬品候補化合物であり、現在はフェーズ1b試験を着実にすすめ、フェーズ2試験の早期開始を目指してい ます。 対象疾患と目指す製品像 開発状況およびイベント B細胞性悪性腫瘍（血液がんの一種）の治療を 目的とした低分子経口薬 (非共有結合型BTK阻害剤) 健常人を対象としたフェーズ1試験を開始（完了） 2021年 (オランダ)
Slide 15: docirbrutinib 市場動向
臨床開発段階のパイプライン①：docirbrutinib (AS-1763) docirbrutinib (AS-1763) 市場動向 競合ブロックバスターの合計売上規模は120億ドル超であり、2025年以降も拡大が予測されています。 また、これらの既存薬に対する副作用や薬剤耐性の問題から、アンメットメディカルニーズがまだ大きいと考えています 2025〜2027は 競合ブロックバスター売上推移※ アナリストによる 2013年にibrutinib (商品名Imbruvica)が承認され、 コンセンサス予想 1 ($ mn) 2021年まで継続して成長し市場を牽引 一方、ibrutinibは副作用
Slide 16: docirbrutinib 特徴
臨床開発段階のパイプライン①：docirbrutinib (AS-1763) docirbrutinib (AS-1763) 特徴 競合薬と比べても、docirbrutinibは初期臨床試験結果において重篤な副作用が少ないことが示唆されています。 また、非臨床試験において、既存のBTK阻害薬が効かないBTK変異体に対しても強い効果を示すという結果が出ています。 特徴 01 高い安全性 特徴 02 変異体に対する効果の高さ※4 ▼ 「重篤な副作用 (Grade 3 以上)」の割合 BTK変異体に対するBTK阻害薬の阻害濃度（IC50） docirbrutinib ibrutinib zanubr
Slide 17: docirbrutinib 競合薬との差別化
臨床開発段階のパイプライン①：docirbrutinib (AS-1763) docirbrutinib (AS-1763) 競合薬との差別化 現在他社において開発中の競合BTK阻害剤・BTK分解剤に対しても、各種変異体に対して有効でありつつ、副作用が少な いという点で、docirbrutinibは優位にあると当社は考えております。 ibrutinibに薬剤耐性※1となったB細胞性悪性腫瘍に効果が期待される非共有結合型BTK阻害剤 化合物 作用機作 変異体に対する効果 G3以上の副作用 開発会社 開発段階 pirtobrutinib 非共有結合型 T474I,L528w等の 比較的 Lilly
Slide 18: sofnobrutinib (AS-0871) 概要
臨床開発段階のパイプライン②：sofnobrutinib (AS-0871) sofnobrutinib (AS-0871) 概要 sofnobrutinibは2023年にフェーズ1試験を完了した後、現在は導出もしくは共同開発を目指しています。 パートナーの確保に向け、競合するBTK阻害剤との差別化に重要な非臨床試験を行い、価値向上に努めています。 対象疾患と目指す製品像 開発状況およびイベント 免疫・炎症疾患の治療を目的とした低分子経口薬 2023年 フェーズ1試験を完了 (非共有結合型BTK阻害剤) (健康成人対象、オランダ) 2024年 重要な非臨床試験を実施 ～ 他のBTK阻害薬と
Slide 19: monzosertib (AS-0141) 概要
臨床開発段階のパイプライン③：monzosertib (AS-0141) monzosertib (AS-0141) 概要 monzosertibは2021年にフェーズ1試験を開始し、効果が高いがん種を探索中です。 また、他剤との併用により抗腫瘍効果が高まる可能性が示唆されています。 対象疾患と目指す製品像 開発状況およびイベント 悪性腫瘍（固形がんおよび血液がん）の治療を目的 2021年 日本国内においてフェーズ1試験を開始 とした低分子経口薬 (固形がんを対象) (CDC7阻害剤) 試験のプロトコルを変更し、血液がん患者も 対象に 2024年 血液がんを対象とした用量漸増パートを開始
Slide 20: monzosertib 特徴
臨床開発段階のパイプライン③：monzosertib (AS-0141) monzosertib (AS-0141) 特徴 非臨床試験においてmonzosertibはさまざまな種類のがん細胞株の増殖を強く抑制することが示されており、 特に血液がんに対して高い抗腫瘍効果を示すことが動物モデルで確認されています。 特徴 血液がんに対する高い抗腫瘍効果 monzosertib (AS-0141) の各種がんの35細胞株に対する増殖抑制効果 (各バーは１～7種類の細胞株の平均値を表す) 12 弱 10 薬剤の効果 8 6 4 2 非臨床試験において、monzosertib (AS-0141) は 血液
Slide 21: monzosertib 現状①
臨床開発段階のパイプライン③︓monzosertib (AS-0141) monzosertib (AS-0141) 現状① 現在は固形がんについて用量拡大パートを、血液がんについて用量漸増パートをそれぞれ単剤にて実施中 血液がんについては他の薬品との併用により効果が高まる可能性があり、併用による試験も計画を進める フェーズ１試験 フェーズ２試験 用量漸増パート 用量拡大パート 固形がん 単剤 血液がん 単剤 併用 少数の患者から始め、段階的 用量漸増パートで決定した推 に用量を増加。安全性や副作 奨用量を用いて、より多くの フェーズ１で決定した推奨用 血液がんに関しては他の薬品との併 用を評
Slide 22: monzosertib 現状②
臨床開発段階のパイプライン③：monzosertib (AS-0141) monzosertib (AS-0141) 現状② 4月に行われたアメリカ癌学会年次総会において、非臨床研究において、monzosertibとDNMT阻害薬、BCL-2阻害 薬を併用することにより優れた抗腫瘍効果が示されたことを発表し、より効果の高いAMLの治療法となる可能性が示 唆されました。 これまでの課題 研究成果 急性骨髄性白血病 (AML) とは 血液がんの一種で、悪性度が高く、 治療困難な血液がん 世界で最も多い急性白血病で、2023 年におけるAML治療薬の市場規模は 5000億円（38億ドル、14
Slide 23: AR NA BIOSCIENCES:
—_—_ AR NA BIOSCIENCES: Bin NADI VORR 23
Slide 24: 導出済みパイプラインの概要
導出済みパイプラインの概要 Gilead Sciences, Inc.（ギリアド社）に導出したGS-9911（DGKα阻害剤）が現在、フェーズ１試験をギリアド社が実 施中であり、住友ファーマとの共同研究は現在、開発候補化合物の選定中です。 化合物／開発パートナー 進捗状況 契約概要 契約一時金 マイルストーン 総額 2019年6月契約締結 450M $（約630億円） DGKα阻害剤 フェーズ1 対象地域は全世界 1 （GS-9911） 試験 20M $（約21億円） うち受領済み ロイヤリティは上市後の 売上高に応じた一定の料率 計15M $（約18億円） マイルストーン２回達成
Slide 25: 導出済みパイプライン①：DGKα阻害剤
導出済みパイプライン①：DGKα阻害剤 DGKα阻害剤 開発パートナー Gilead Sciences, Inc.（ギリアド社） 2019年6月、ギリアド社 にライセンスアウト。 現在は固形がん患者を対象としたフェーズ１試験を実施中。 契約一時金︓20百万ドル（約21億円） ギリアド社 について 上市後の売上⾼に応じた 契約金額 開発状況や上市などに応じたマイルス ロイヤリティ 一定比率のロイヤリティ トーン︓最大450百万ドル（630億円） 米国カリフォルニア州フォス ターシティに本社を置き、世 界35か国以上で事業を行う世 開発品の概要 開発の状況およびイベント 界有数のバ
Slide 26: 導出済みパイプライン②：住友ファーマとの共同研究
導出済みパイプライン②：住友ファーマとの共同研究 住友ファーマとの共同研究 開発パートナー 住友ファーマ株式会社 2018年3月、住友ファーマ株式会社と精神神経疾患領域における新規キナーゼ阻害剤の共同研究に 関する契約を締結。現在は開発候補化合物を選定中。 契約一時金：80百万円 （契約一時金＋研究マイルストーン） 上市後の売上⾼に応じた 契約金額 ロイヤリティ 一定比率のロイヤリティ 開発状況や上市などに応じたマイルストーン：最⼤106億円 開発品の概要 開発の状況およびイベント s 2018年 住友ファーマ株式会社と共同研究に関する契約締結 モダリティ※1 低分子経口薬 3月
Slide 27: 資金調達の概要及び資金使途 (2025年7月11日実施)
資金調達の概要 及び資金使途 (2025年7月11日実施) 27
Slide 28: 発行概要
発行概要 総額675百万円の包括的新株予約権付社債発行プログラム設定契約の締結及び 第三者割当による第1回無担保転換社債型新株予約権付社債の発行を決議致しました。 2025年7月11日 2025年9月12日 (予定) 2025年11月11日 (予定) カルナバイオサイエンス株式会社 包括的新株予約権付社債発行プログラムについて 社債の名称 第1回無担保転換社債型新株予約権付社債 割当決議日 払込期日 払込金額の総額 社債及び新株予約権の 社債： 総額金225,000,000円 第1回 (今回) 2025年7月11日 2025年7月28日 225,000,000円 発行価額 新株予約権：引換えに
Slide 29: 本調達のメリットについて
本調達のメリットについて その他の資金調達方法についても検討の上、本調達のメリットが大きいと判断し契約の締結に至りました。 本調達のメリット その他の資金調達方法の検討 行使が投資家の判断に委ねられる新株予約権の発行 プログラム設定時点において一連の複数回の発行条件の算式を決定した上で締結し 蓋然性の高い や、市場環境や当社の状況に影響を受ける公募増資 ① ておりますので、複数回の新株予約権付社債の発行を個別に行う場合と比較して資 資金調達 金調達の蓋然性は高いと考えられます。 による株式の発行については必要な資金を調達でき ない可能性を踏まえ除外いたしました。 潜在株式数の総数が原則として4
Slide 30: 割当先及び売却予定先について
割当先及び売却予定先について 割当予定先であるCantor Fitzgerald Europeは原則として2024年5月及び2024年10月に当社の第三者割当増資の 割当先であったAthos Asia Event Driven Master Fundに対して売却していく意向を表明する予定となっております。 Athos Capitalについて Athos Capital Limitedの運用するファンドである 投資家名 Athos Asia Event Driven Master Fundを通じて購入予定 設立 2011年10月 割当 所在地 香港 ライセンス 香港SFCのType9ライセンス（
Slide 31: 調達の背景及び資金使途
調達の背景及び資金使途 今回の調達により、2025年12月期の研究開発費について手元資金で賄える体制となったと考えております。 調達資金はポテンシャルの大きな自社パイプライン2薬の臨床試験関連費用等に充当予定です。 今期の創薬事業研究開発費及びBS状況 1 docirbrutinibの臨床試験関連費用 （百万円） ➤ 2025年12月期下期～2026年12月期上期に想定しております フェーズ1b臨床試験費用に充当予定です。 1,945 ➤ docirbrutinibに関しては、既存のBTK阻害薬市場が既に 675 約1.5兆円と大きな市場を形成していることに加えて、 既存薬との差別化が図れてい
Slide 32: 第2四半期の業績
第2四半期の業績 32
Slide 33: 2025年12月期 第2四半期累計 連結経営成績の概況
2025年12月期 第2四半期累計 連結経営成績の概況 2024年 2025年 2025年 （百万円） 第2四半期 第2四半期 増減率 通期計画 要因 累計 累計 △64 売上高 315 251 △20.4% 722 △64 • 米国及び中国向けのタンパク質販売は堅調に推移 創薬支援 315 251 △20.4% 722 • 国内の受注が低迷 創薬 ― ― ― ― 営業損益 △1,095 △1,052 +42 △2,133 創薬支援 △24 △51 △26 83 創薬 △1,070 △1,001 +69 △2,216 • 開発段階プログラムへの積極的な投資を継続 経常損益 △1,087 △1,
Slide 34: バランスシートの状況（連結）
バランスシートの状況（連結） 2024年 2025年 （百万円） 12月期 増減額 主な増減理由 12月期 第2四半期末 流 動 資 産 2,737 1,589 △1,148 現金及び預金△1,047 現金及び預金 2,108 1,060 △1,047 今後の資金調達 固 定 資 産 34 46 +12 当社の最重点テーマである 資 産 合 計 2,772 1,635 △1,136 docirbrutinib (AS-1763) の 流 動 負 債 222 184 △38 未払金△21 臨床試験を遅滞なく進めるため 固 定 負 債 73 60 △13 に、必要に応じて資金調達を実 負 債 合
Slide 35: 創薬支援事業 地域別売上高推移
2025年12月期 第2四半期累計 創薬支援事業売上高推移 創薬支援事業 地域別売上高推移（連結） その他 欧州 北米 国内 前年比47.3％減 （百万円） • 大口顧客である製薬企業の予算消化の進捗状況が影響し、引 600 き続き受注が低迷 国内 500 • プロファイリングサービスの大口顧客であるAI創薬企業が、 500 プロファイリングを使用しないフェーズに移行したことによ 81 り受注が減少 400 64 前年比4.9％減 315 • 複数の大口受注を獲得し、タンパク質販売が堅調に推移 米国 300 • AI創薬企業向けプロファイリングサービスは、引き続き好調 52 251 33 に推
Slide 36: 補足資料
補足資料 36
Slide 37: docirbrutinib：フェーズ1b試験デザイン
docirbrutinib (AS-1763)：フェーズ1ｂ試験デザイン 用量漸増パート 用量拡大パート コホート 1 CLL/SLL患者を対象 患者登録完了 高用量 500 mg BID 低用量への患者 中用量 400 mg BID 実施中 エントリーが完 CLL/SLL・ B-cell NHL 了し、中用量に 低用量 300 mg BID 移行しました 患者を対象 コホート 2 B-cell NHL患者を対象 500 mg BID フェーズ2試験 高用量 500 mg BID 推奨用量 中用量 400 mg BID （RP2D） 3+3デザイン 低用量 300 mg BID 実施中 コホー
Slide 38: docirbrutinib：治験実施施設
docirbrutinib (AS-1763)：治験実施施設 治験実施施設（2025年7月末現在） • Clinical Research Alliance, Inc. • UC Irvine Health • University of Texas MD Anderson Cancer • Mount Sinai Comprehensive Cancer Center Center • Moffitt Cancer Center • The Medical College of Wisconsin • Northwestern Memorial Hospital • Taylor Cance
Slide 39: docirbrutinibの特徴：有効性（BTK変異体に対する効果）
docirbrutinib の特徴：有効性（BTK変異体に対する効果） ASH2024ポスター発表より抜粋 非臨床研究 ASH2024：第66回アメリカ血液学会年次総会（American Society of Hematology Annual Meeting & Exposition) ・2024年12月7日～10日開催 組換えタンパク質（BTK変異体）を用いた実験結果 左記3次元棒グラフでは、棒グラフが長い程、BTKの阻害効 果が弱いことを示しています • ibrutinibやpirtobrutinibは、多くの耐性変異BTKに対して 弱い阻害効果しか示しませんでした • docirbru
Slide 40: docirbrutinibの特徴：安全性
docirbrutinib (AS-1763) の特徴：安全性 フェーズ1b試験 初期結果 参考データ：ibrutinibおよびzanubrutinibのsafety Profile Safety Profile ASH2024発表データ * The safety population consisted of all the patients who received at least one dose of a trial drug. Table 2. Adverse Events that Occurred during Treatment (Safety Population).* S
Slide 41: docirbrutinibの有効性：腫瘍縮小効果
docirbrutinib の有効性 : 腫瘍縮小効果 EHA2025ポスター発表より抜粋・改変 EHA2025：欧州血液学会（European Hematology Association 2025）・2025年6月12日～15日開催 CLL/SLL患者 治療継続期間及び治療への反応（17名） 腫瘍縮小効果（13名） （リンパ節の大きさ） docirbrutinibのリンパ腫に対する効果 （2025年5月7日時点） • CLL患者では、共有結合型BTK阻害剤やBCL2阻 害剤が無効もしくは不耐であった患者13名中7 名（54％）がPR/PR-Lを達成しました • NHL患者では、
Slide 42: docirbrutinib：無増悪生存期間 (PFS) 及び奏功期間 (DoR)
docirbrutinib : 無増悪生存期間 (PFS) 及び奏功期間 (DoR) EHA2025ポスター発表より抜粋・改変 EHA2025：欧州血液学会（European Hematology Association 2025）・2025年6月12日～15日開催 CLL患者のPFS及びDoR PFS（16名） 追跡期間の中央値6.7か月の時点で、PFSの中央値は未到達 100 mg docirbrutinibの治療効果が長期にわたり持続しています 200 mg PDにより投与を中止したのは、低用量群（100, 200 mg BID) の患者2名のみ 300mg以上では投
Slide 43: 既存のBTK阻害剤の投与中止の主要な要因は不耐
既存のBTK阻害剤の投与中止の主要な要因は不耐* 既存のBTK阻害剤の投与が中止にいたるのは不耐*によるところが大きい ibrutinib CLL発症後、最初の 米国では、約41％の患者がibrutinibによる治 投与中止の理由 治療における投与 再発後の投与 療を断念している 副作用 63.1％ 50.2％ その半数が副作用（心房細動、出血等）によ 疾患の進行 15.8％ 20.9％ 21.1％ 28.9％ る中止であることが報告されている その他 Mato AR, et al., Haematologica. 2018;103(5):874-879から引用 *不耐： 投与した薬剤の副作用
Slide 44: sofnobrutinib：他のBTK阻害剤との差別化試験（催奇形性）
sofnobrutinib : 他のBTK阻害剤との差別化試験（催奇形性） （開発コード：AS-0871） 他のBTK阻害薬との差別化に重要な非臨床試験（胚・胎児発生毒性試験）を実施し、 薬剤に起因する胎児の異常は確認されませんでした 胚・胎児発生毒性試験において催奇形性*が認められなかった 慢性特発性蕁麻疹 (CSU) 患者様のニーズを満たす新規治療薬として、 今後も慎重かつ精力的に開発を推進いたします 既存のBTK阻害剤の多くは、催奇形性*が認められるため女性への使用が制 限されます sofnobrutinib (AS-0871) は、ウサギ・マウス胚・胎児発生毒性試験におい て、
Slide 45: sofnobrutinib：重要な治療標的
sofnobrutinib：重要な治療標的 慢性特発性蕁麻疹（CSU） （開発コード：AS-0871） 原因が不明で、１か月以上持続する蕁麻疹（瘙痒を伴った一過性の紅斑と膨疹が出没を繰り返す皮膚疾 患）を慢性特発性蕁麻疹と呼ぶ。症状が数か月から数年続く。患者のQOLを大きく損なう 慢性特発性蕁麻疹の課題 既存の治療薬でコントロールできない患者がいる 医療経済的損失が大きい。特に疾患活動性の高い患者さん 有効な治療のアンメットニーズが において、社会的・経済的に大きな負担となっている* 高く大きな潜在市場が存在する 患者数が多い。人口の1％が罹患している* ＊Br J Dermato
Slide 46: 慢性特発性蕁麻疹（CSU）
慢性特発性蕁麻疹（CSU） 慢性特発性蕁麻疹は慢性的な痒み、膨疹、血管性浮腫などの症状が６週間以上続く消耗性の皮膚疾患 CSUを誘発する特定の外部刺激はないものの、免疫系が 症状 関係している可能性がある 約半数のCSU患者において、抗ヒスタミン薬の効果が不十分 突発的に症状 根治的治療がない 慢性的で消耗性 が現れ、再発 6週間以上継続 を繰り返す 重症度の高い患者さんは、生活の質 (QoL) が著しく低下し、 消耗性の症状に苦しんでいます 膨疹 痒み 市場規模 患者数 28億ドル 2020年、主要7市場 2.8 百万人 主要7市場におけるCSUの市場規模は、2030年には8
Slide 47: sofnobrutinibの潜在市場規模
sofnobrutinib（AS-0871）の潜在市場規模 優先的に開発を進める疾患 CSU 天疱瘡 市場予測 市場予測 疾患名 患者数 （百万ドル） (百万ドル） 8,000 800 • 患者数：2.8百万人* 6,000 600 CSU • 世界で76百万人が罹患 4,000 400 2,000 200 天疱瘡 • 患者数：4万人* 0 0 2020年 2030年 2022年 2030年 *主要7市場 適応拡大の可能性がある疾患 疾患名 患者数 市場規模予測 全身性 世界の全身性エリテマトーデス患者数は10万 2030年までに35億ドルに拡大 エリトマトーデス 人当たり15.87～108.
Slide 48: 補足資料 用語説明
補足資料 用語説明 がん種 CLL：慢性リンパ性白血病、SLL：小リンパ球性リンパ腫、NHL：非ホジキンリンパ腫、FL：濾胞性リンパ腫、MCL：マントル細胞リンパ腫、WM： ワルデンシュトレームマクログロブリン血症、MZL：辺縁帯リンパ腫 用語 簡単な説明* CR (Complete Response, 完全奏効) リンパ節を含む全身のがんの兆候が消えていることを示しています** PR (Partial Response, 部分奏功) リンパ節が50％以上縮小し、リンパ球数の減少など他のパラメーターもPRの基準を満たして いることを示しています** PR-L (PR-Lymphocytosis
Slide 49: カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する人間 の健康を守る女神で、cardiac（心臓）の語源とも 《BIOSCIENCES》は、生物科学と言われ、生物学
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