Nxera Pharma Co., Ltd. · TSE:4565
Nxera Pharma — Investor Presentation (August 2025)
61 slides from Nxera Pharma's investor presentation, August 2025
Slide 1: コーポレートプレゼンテーション 2025年8月
EXTERNAL NON-CONFIDENTIAL コーポレートプレゼンテーション 2025年8月 | ネクセラファーマ株式会社（コード：4565）
Slide 2: 免責事項
本資料は、ネクセラファーマ株式会社およびその子会社（以下、総称して「当社グループ）に関する本資料作成時の一般的な情報を記載しています。本資料は、情報提供を目的とした 免責事項 ものであり、有価証券の投資勧誘や投資アドバイスとして解されるべきものではありません。本資料は、受領者の具体的な投資目的、財務状況、または特定のニーズに合わせて作成 されたものではありません。また、第三者による有価証券の評価またはその募集の根拠を提供することを意図しておらず、何らかの有価証券の申込または購入を推奨するための資料 ではありません。 本資料の情報は、要約であり全情報ではありません。一部の情報は、公開情報源から入
Slide 3: 目次
目次 01 事業概要 02 戦略ロードマップ 03 パイプライン 04 日本とAPACにおける事業 05 創薬プラットフォーム 06 最新の連結業績 07 補足資料 3
Slide 4: 事業概要
事業概要 01
Slide 5: ネクセラファーマの概要
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 ネクセラファーマの概要 最先端の技術を駆使した革新的な医薬品により、患者さまの人生をより良くしていく 事業概要 製品とプログラム 重点疾患分野とサイエンス 上市済製品 市場規模 280億円 年間収益 3 日本 18兆円以上 精神神経疾患 350億円 手元現金 1 グローバル (提携） 23兆円以上 代謝性疾患 臨床段階 (グローバル) 免疫疾患/ 45兆円以上 400名以上 グローバル拠点 ５ヵ所の従業員数 13 提携プログラム 消化器系疾患 「NxWaveTM 」 4565 (コード) 東京証券
Slide 6: 日本発の新しいバイオファーマを目指す
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 日本発の新しいバイオファーマを目指す グローバルの創薬拠点 日本のオペレーションチーム 約200名の従業員 CEO Research Finance Chief of Staff Legal Finance Operation Compliance Commercial 研究と初期臨床開発 • クライオ電顕でのノーベル賞受賞者が創業 • 独自のNxStaR およびNxWave • 構造ベース創薬プラットフォーム 医薬品開発と商業化 テクニカルオペレーション • グローバルでの経験を有するバイリンガ
Slide 7: 戦略ロードマップ
戦略ロードマップ 02
Slide 8: 当社の歩み
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 当社の歩み 過去20年で複数の戦略を実行。2024年からはネクセラファーマとして新たな一歩を踏み出す 2000年代 2015年 2023年 2024年 日本にイノベーションを届けることを目 創出した新薬の開発・商業化権利をグ 上位市場への上場を行い、多くの大規 的とした会社を設立 ローバル製薬企業に売却することで、 模投資を行う機関投資家への露出を ✓ 2004年に東証マザーズ 利益と市場評価を高める 高める （現東証グロース）にIPO ✓ 15以上（現在も増加中）の提携プログラ ✓ 2023年に
Slide 9: フルセットの機能を備えた日本発のバイオファーマを構築
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 フルセットの機能を備えた日本発のバイオファーマを構築 日英の事業基盤を最大限活用しつつ、当社のミッションをいち早く達成すべく成長を加速させる 臨床試験 基礎研究・前臨床 商業化 前期臨床 後期臨床 主な収入 ビジネスモデル 1 契約一時金 グ ライセンス契約時に受領 ロ グローバルな Platform ー 世界をリードするGPCR 2 マイルストン バ 導出 製薬・バイオ企業への 開発/販売の進展に応じて受領 プラットフォーム型 ル 展 に対する創薬プラットフォーム 導出や提携 開 3 ロイヤリテ
Slide 10: 2025年の主な目標
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 2025年の主な目標 01 製品関連の売上高170億円以上 (ピヴラッツ® + クービビック®) Commercial 日本とAPAC（中国を除く）市場向けに、 02 1品目以上の後期開発品の取得もしくは導入 Commercial 1つ以上の価値の高い提携契約の締結、 03 自社によるフェーズ2試験を1つ以上開始 Platform 効率性、拡張性のためのシステム、 04 アプリケーションへの投資を継続 Corporate 05 IFRS基準で営業黒字を達成 （GPR52作動薬のオプション行使時）
Slide 11: Wave 1＆Wave 2は、市場規模の極めて大きな疾患領域を対象
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 パートナーが開発中のWave 1＆Wave 2は、市場規模の極めて大きな疾患領域を対象 2030年の市場規模 WAVE1（2030年までに上市予定） WAVE2（2035年までに上市予定） 神 18兆円 P2 mGlu5 NAM 物質使用障害 P2 Ox2 作動薬 P3 M4 作動薬 統合失調症 前臨床 Ox2 作動薬 P1 M4 作動薬 P1 GPR52 作動薬 経 （1,200億ドル） ナルコレプシー 精神疾患に関連する P1 M1 作動薬 統合失調症 疾 P2 M4 作動薬 睡眠障害 認知機
Slide 12: 2030年のビジョン：高成長で高収益な日本のバイオ製薬企業を築く
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 2030年のビジョン：高成長で高収益な日本のバイオ製薬企業を築く （億円） WAVE1 + WAVE2 からのロイヤリティによる飛躍的な成長 WAVE2 WAVE2 ロイヤリティ Royalty 次世代パイプラインから見込める 7つのWAVE1のうち、1～2品目が上市さ ロイヤリティ れるだけで、収益性が劇的に向上 WAVE1 WAVE1 ロイヤリティ ロイヤリティ Royalty 主要7品目から見込めるロイヤリティ WAVE1 （M4、M1/M4、OX2、CCR6、MC4、 Royalty mG
Slide 13: パイプライン
パイプライン Programs by Design 03
Slide 14: 主なパイプライン（今後の見通し含む）
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 主なパイプライン（今後の見通し含む） 基礎～前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 上市済み 10以上のプログラム EP4拮抗薬NXE’732 Lucerastat A ピヴラッツ® A 2025年下期 自 進行性固形がん ファブリー病 脳血管攣縮 社 • 免疫疾患 EP4作動薬NXE’744 クービビック® A • 神経疾患 2025年下期 開 • 消化器系疾患 炎症性腸疾患 不眠症 発 • 代謝性疾患 GPR52作動薬NXE’149 2026年 統合失調症 (現在の試験は2025年に
Slide 15: 主なパイプライン（主要パートナーハイライト）
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 主なパイプライン（主要パートナーハイライト） 基礎～前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 上市済み 10以上のプログラム EP4拮抗薬NXE’732 Lucerastat A ピヴラッツ® A 自 進行性固形がん ファブリー病 脳血管攣縮 社 • 免疫疾患 EP4作動薬NXE’744 クービビック® A • 神経疾患 開 • 消化器系疾患 炎症性腸疾患 不眠症 発 • 代謝性疾患 GPR52作動薬NXE’149 統合失調症 15以上のプログラム M4作動薬NBI’569 M4作動薬NB
Slide 16: 主なパイプライン（事業カテゴリー別）
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 主なパイプライン（事業カテゴリー別） 基礎～前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 上市済み 10以上のプログラム EP4拮抗薬NXE’732 Lucerastat A ピヴラッツ® A 自 進行性固形がん ファブリー病 脳血管攣縮 社 • 免疫疾患 EP4作動薬NXE’744 クービビック® A • 神経疾患 開 • 消化器系疾患 炎症性腸疾患 不眠症 発 • 代謝性疾患 GPR52作動薬NXE’149 統合失調症 日本・APACコマーシャル事業 15以上のプログラム M4作動薬NBI
Slide 17: 2025年に見込まれるイベント
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 2025年に見込まれるイベント* ✓ : 2025年の進捗 開発プログラム 提携先 時期 イベント ✓ Cenerimod 2025年2月 日本・APAC（中国除く）の権利を譲渡 ✓ TMP-301（mGlu5 NAM） 2025年3月 アルコール依存症を対象としたフェーズ2試験開始 ✓ NBI’568（M4受容体作動薬） 2025年4月 統合失調症を対象としたフェーズ3試験開始 NXE’732（EP4受容体拮抗薬） 2025年下期 進行性固形がんを対象としたフェーズ2a試験開始 NBI’568（
Slide 18: 事業カテゴリーごとの戦略
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 事業カテゴリーごとの戦略 各事業の価値を最大化し、相互のシナジーを最大限に発揮するため今後開発で密に連携していく NxWaveTM プラットフォーム創薬 日本・APACコマーシャル事業 ◼ 既存のパートナーと協力し、当社が導出 ◼ 2つの製品（ピヴラッツ®/クービビック®） したパイプラインの進展を支援 の売上と収益を最大化かつ最適化する 既存事業の ◼ 少なくとも年間1件以上の新規の価値の 成長 高い提携および/または共同投資を実施 ◼ シナジー効果のある新技術への投資や ◼ 後期開発品を導入し
Slide 19: 日本/APAC事業
日本/APAC事業 イノベーションを日本/APACの患者さまへお届けする 04
Slide 20: 日本はAPAC市場進出への拠点
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 日本はAPAC市場進出への拠点 Commercial 日本は確立された大きな市場であり、魅力的な市場の一つ 日本は2番目に 今後の規制変更に 質の高い臨床試験/ APACは2番目に 大きな医薬品市場 よる追い風に期待 規制環境 成長している医薬品 （中国除く） 市場 市場規模（十億米ドル） 580 （2021年） “ 国際共同治験の前の日 ✓ 新薬を評価できる医師・医療 市場成長率（CAGR %） （2019～2027年） 10.0% 8.5% 200 169 本人フェーズ1試験は、 従事者へのア
Slide 21: ピヴラッツ®（クラゾセンタン）
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 ピヴラッツ® （クラゾセンタン/エンドセリンA拮抗薬） Commercial くも膜下出血（aSAH）術後の脳血管攣縮予防を目的とした当社初の上市製品 ピヴラッツ®の四半期売上 ピヴラッツ®の年間売上と成長率 正味売上高 市場シェア（患者ベース） 正味売上高 市場シェア（患者ベース） +9% 000 （百万円） （百万円） 75% 73% 80% +7% 68% 71% 500 16,000 120% +14% 000 65% 63% 70% 14,000 +47%* 13,000 – 14,00
Slide 22: クービビック®：新規のデュアルオレキシン受容体拮抗薬
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 クービビック® *：新規のデュアルオレキシン受容体拮抗薬（DORA） Commercial DORAは不眠症治療薬において、急速に地位を確立している （億円） レンボレキサント（デエビゴ） ゾルビデム その他 スボレキサント(ベルソムラ) エスゾビクロン 45% DORAのシェア (錠剤) 40% ✓ 従来型の抗不安薬・睡眠薬が 800 約790億円 34% 31% 35% 医師から敬遠される傾向にある 600 日本において、DORAは急速に 薬価ベース売上 26% 30% および市場シェア 21
Slide 23: クービビック®の売上・利益構造のイメージ
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 クービビック®の売上・利益構造のイメージ Commercial 利益は当面はロイヤリティ収入によるが、将来は原価低減効果による利益増大が寄与 売上構造 当社の利益構造 製品売上高 ロイヤリティ + 製品供給 売上高 製品供給 (= COGS) 製品供給 (= COGS) 原価低減 Nxera 利益 Nxera 利益 ロイヤリティ ロイヤリティ 現在 将来 (原価低減完了後) 23
Slide 24: ピヴラッツ®およびクービビック®の2025年の売上ガイダンス
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 ピヴラッツ®およびクービビック®の2025年の売上ガイダンス Commercial ピヴラッツ®は正味売上高で130～140億円、クービビック®はロイヤリティと製品供給で40～50億円を目指す 2025年の 売上目標 130～140億円 +7% 40～50億円 +220% （薬価ベース：157～169億円） （塩野義の26/3期予想93億円） +7% （百万円） （百万円） +14% +220% 16,000 +47%* 13,000 – 14,000 120% 12,651 (15,700 –
Slide 25: 創薬プラットフォーム
創薬プラットフォーム 最先端のサイエンス 05
Slide 26: NxWaveにより低コストで迅速かつ精密な創薬が可能
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 NxWave プラットフォームにより、低コストで迅速かつ精密な創薬が可能 Platform 世界をリードするサイエンス・プラットフォームにより創薬が難しい標的に対しても効率的な創薬が可能に 従来の創薬 当社の創薬 主な創薬場所 実験室 コンピューター上 大型機械と人の手による NxWave プラットフォーム 創薬方法 化合物スクリーニング（HTS1） による新しい創薬 創薬期間2 平均4.5年 平均3.0年 創薬コスト2 15百万ドル 5百万ドル 特徴 3 精密な創薬がしにくい 精密な創薬を行う
Slide 27: NxWave：独自の構造ベース創薬
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 NxWave ：パイプラインに大きな効果をもたらす独自の構造ベース創薬 Platform NxWave プラットフォーム 標的の同定と NxStaRTM NxHitTM NxDesignTM トランスレーショナル バリデーション メディシン 最適な標的の同定 適切な標的の安定化 最適化された 最良の候補化合物を 治療仮説の検証 ヒット化合物の同定 選定 世界トップクラスの生産性 臨床開発候補品 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 合計 29 18 5 1 アクティブ（2025年8月時点） 15 1
Slide 28: PDB登録の構造解析数と技術別分解能
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 PDB登録の構造解析数と技術別分解能 Platform 足元ではCryo-EMによる構造解析数が増加、分解能ではX線結晶構造解析に大きく軍配 技術別の構造解析数 技術別の分解能 16,000 X-ray 高分解能 (~2.0 Å) 低~中分解能 (2.0 Å~) 14,000 12,000 16% 37% 25% 14% 5% 10,000 53% 8,000 6,000 Cryo-EM 4,000 7% 26% 37% 2,000 0 1% 出所：Protein Databankより当社作成 2
Slide 29: 精密なGPCRモデルにより優れた創薬が可能
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 当社技術：精密なGPCRモデルにより優れた創薬が可能 Platform 精密な構造解析によって、優れた医薬品デザインが可能となる 不鮮明なGPCRモデル：一般的な薬 精密なGPCRモデル: 優れた薬 GPCR（鍵穴）に対する理解が不十分だと医薬品（鍵）も GPCR（鍵穴）をよく知ることで選択性が上がり、有効性を 最適化できない 高め副作用を最小化できる 薬 薬 有効性 予期しない副作用 強力な効果 最小限の副作用 標的GPCR オフターゲット オフターゲット 標的GPCR オフターゲット オフター
Slide 30: グローバルの大手製薬との豊富な取引実績
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 グローバルの大手製薬との豊富な取引実績があり… Platform 既存のライセンス先からの収入により、自社での再投資と成長加速を実現 既存契約のマイルストン残高推移¹ 製薬/バイオ企業のライセンス金額ランキング上位15社2 （2015年以降累計） （百万ドル） (百万ドル) （百万ドル） 0 5,000 10,000 15,000 20,000 25,000 30,000 35,000 40,000 12,000 1,200 Daiichi Sankyo AstraZeneca 10,000 1,
Slide 31: これまでに数百億円を受領、今後も数千億円の可能性
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 … これまでに数百億円を受領。さらに今後も数千億円の収益が得られる可能性 Platform 最近では、ベーリンガーインゲルハイム社とライセンスオプション権を含む契約を提携 契約一時金 マイルストン総額 提携先 提携時期 プログラム 疾患領域 初期マイルストン （最大）1 GPR52作動薬のライセンスオプションを 2024年3月 統合失調症 25百万ユーロ 6.7億ユーロ 含む契約 複数のターゲットを 2022年12月 糖尿病・代謝性疾患 37百万ドル 8億ドル 対象とした創薬提携 複数のターゲット
Slide 32: ムスカリンプログラムの開発状況
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 ムスカリンプログラムの開発状況 Platform 先行薬Cobenfyを負う形でベスト・イン・クラスを狙った当社製品NBI’568がP3試験進行中 統合失調症におけるザノメリンの有益性に関する初 統合失調症に対する第Ⅱ相 M4 PAM（Emraclidine）が 統合失調症に対する第Ⅲ相試 COBENFY が2024年9月26 の臨床的証拠。小規模臨床試験（N=10）、PANSSお 試験でKarXTが良好な結果 第Ⅰb相試験で良好な結果 験でKarXTが良好な結果 日にFDA承認取得 よびBPRS
Slide 33: M4作動薬のフェーズ2試験トップライン結果
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 M4作動薬のフェーズ2試験トップライン結果 Platform 20mgで有効性を確認。プラセボとの比較で、PANSS、CGI-S共に統計的に有意な差 ‘’20mg投与群で、PANSSスコア、CGI-Sスコア共に一貫してプラセボとの統計的有意差が見られた、 再現性のある反応が見え、データは強固だと考えている” 出所：Neurocrine社プレゼン2024/8/28 33
Slide 34: 競合薬との施設数・試験機関の比較
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 競合薬との施設数・試験機関の比較 Platform NBI-1117568のP3試験は実薬：プラセボは1：1、施設数を約20施設に絞り込み、プラセボの影響を極力排除する Neurocrine/Nxera Neurocrine/Nxera BMS/Karuna AbbVie/Cerevel 化合物 NBI-1117568 NBI-1117568 Cobenfy/Kar-XT CVL-231/Emraclidine 試験名 / コード NCT05545111 NCT06963034 EMERGENT-
Slide 35: プラセボ効果のデータ比較（Total PANSS）
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 プラセボ効果のデータ比較（Total PANSS） Platform ムスカリン関連プログラムのプラセボ効果は施設数が増加すれば高まる傾向にあるか 20 Emraclidine (Empower-3) 15 Emraclidine (Empower-2) KarXT (Emergent-3) プラセボ効果 NBI-1117568 (P2) KarXT (Emergent-2) 10 Emraclidine (P1b) KarXT (Emergent-1) 5 R² = 0.6587 0 0 5 1
Slide 36: 安全性：副作用リスク
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 安全性：副作用リスク Platform 消化器・心血管系の副作用の発生率は、Cobenfyはプラセボよりも多かったが、NBI-568はプラセボと同等程度 安全性 消化器症状 心血管症状 食事制限 服薬回数 その他 （M2） （M3） NBI-568 プラセボ プラセボ 傾眠 なし 1日1回 と同等 と同等 めまい プラセボ比 プラセボ比 ドライマウス あり 1日2回 Cobenfy で3-5倍 で約4倍 （食前1時間又 （トロスピウム （10%以上の項 （5.9%で発生） は食後2時間） の併用）
Slide 37: ニューロクライン社のムスカリン作動薬ポートフォリオ
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 ニューロクライン社は世界で最も広範なムスカリンオルソステリック Platform 作動薬ポートフォリオを開発中 – NxWave を用いて当社が創出 製品名/ Phase1 Phase2 Phase3 ターゲット 適応症 開発コード NBI’568 M4 作動薬 統合失調症 2025年~ NBI’568 M4 作動薬 双極性障害 2025年2H~ NBI’570 M1/4 作動薬 統合失調症 2025年2H~ NBI’569 M4 作動薬 - P1結果を 25年に報告予定 NBI’567 M1 作
Slide 38: オレキシン受容体2（OX2R）作動薬 Centessa社
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 オレキシン受容体2（OX2R）作動薬 提携先のCentessa社が開発中 Platform ORX750、ORX142、ORX489はNT1、NT2、IH及び神経疾患対象に開発、PoC試験結果が2025年に報告される可能性 NxWave プラットフォームにより複数アセットを創出：CNS領域の適応における商業的ポテンシャルが大きい 出所：Centessa社のコーポレートプレゼンテーション資料 38
Slide 39: OX2作動薬の競合データ整理
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 OX2作動薬の競合データ整理 Platform ORX750は安全性・有効性ともに良好な結果をP1b試験結果で報告 TAK-861 ALKS2680 ORX750 *MWT (mins) % Side Effects *MWT (mins) % Side Effects *MWT (mins) % Side Effects 40 100 40 100 40 37.9 100 Effect TEAE Effect TEAE Effect TEAE 91 91 35.9 90 Effect - Pla
Slide 40: mGlu5 NAM TMP-301
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 mGlu5 NAM TMP-301 Tempero Bio社が開発中 Platform アルコール依存症とコカイン依存症の患者を対象とした2本の臨床試験が進行中 開発パイプライン ハイライト • Tempero BioはシリーズBで70百万ドルの資金調達 を実施（2025年3月24日）、本資金調達でTMP-301 のフェーズ2試験以降の開発資金を確保 • アルコール依存症に対するフェーズ2試験、コカイン 依存症に対するフェーズ1試験結果が2025年後半 以降に報告予定. • コカイン依存症に対する
Slide 41: 肥満・慢性的な体重管理に対する自社パイプライン
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 肥満・慢性的な体重管理に対する広範な自社パイプラインを開示 Platform 当社は肥満領域の自社開発で7プログラムが進行中 肥満領域の開発品動向（臨床以降） ハイライト メカニズム 経口剤* • 当社は経口医薬品に注力 ✓ 患者への利便性向上 – コールドチェーンが不要 ✓ 新興市場・プライマリーケアへのアクセス向上 GLP-1 ag 21 ✓ 多剤併用療法の実現 ✓ 注射剤と比較した原価低減 GIP ag/ant 1 ✓ 保険償還におけるメリット • 当社はGLP-1、GIP、Amylin、A
Slide 42: GPR52受容体作動薬 - 統合失調症
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 GPR52 受容体作動薬- 統合失調症 Platform 統合失調症の陽性症状、陰性症状、認知機能障害の改善が期待されるファーストインクラスのメカニズム 疾患メカニズムとの関連 進捗と今後の見込み • GPR52は線条体のD2ドパミンニューロンに発現。活性化によりD2アンタゴニスト • P1a試験は完了 様作用をもたらし、幻覚などの陽性症状を改善する可能性 ➢ 薬力学的測定を含む試験 • GPR52は前頭葉のD1ドパミン受容体と共局在。活性化によりD1アゴニスト様作 ➢ 薬物動態試験データは前臨床
Slide 43: EP4受容体拮抗薬 – 進行性固形がん
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 EP4受容体拮抗薬 – 進行性固形がん Platform 単剤もしくは免疫チェックポイント阻害剤（CPI）との併用で開発中 疾患メカニズムとの関連 進捗と今後の見込み • プロスタグランジンE2（PGE2）は腫瘍とその周辺組織から分泌され、EP4受 • P1試験の被験者登録が完了 容体を介してシグナルを送り免疫系を抑制 ➢ 単剤及びPD-L1との併用療法の用量漸増試験：被験者登録が完了、P2試験で の推奨用量を確認 • EP4受容体拮抗薬により免疫監視機能が回復し、CPIの効果を高めることが 期待
Slide 44: EP4受容体作動薬 - 炎症性腸疾患（IBD）
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 EP4受容体作動薬 - 炎症性腸疾患（IBD） Platform IBD患者の消化管内の粘膜治癒を促進するファーストインクラスの開発品 疾患メカニズムとの関連 開発進捗 • IBDは免疫疾患であり、現在の標準治療薬の奏効率は良くても40％程度 • FTIH SAD/MAD試験は完了 • 承認済IBD治療薬はすべて免疫調節薬であり、疾患によって誘発される粘膜バリア 機能の喪失に直接作用するものはない ➢ 現在までに有害事象は認められていない • EP4受容体作動薬は炎症抑制作用とバリア機能の回復作用
Slide 45: 最新の連結業績
最新の連結業績 06
Slide 46: 主要決算数値
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 主要決算数値 医薬品販売事業が成長し、コア営業利益の黒字化を達成 (百万円) 最新の実績 主な変動要因 16,000 15.094 14,000 12,720 1,571 契約一時金1 ◼ ヴィアトリス社へのCenerimodの日本・APAC権利の譲渡10百万米ドル（2月） 12,000 1,392 5,015 10,000 ◼ ニューロクライン社との開発品M4作動薬NBI’568のP3試験開始15百万米ドル（6月） マイルストン2 4,872 ◼ センテッサ社との開発品ORX142のP1試験開始
Slide 47: 決算のブレークダウン
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 決算のブレークダウン 対社内計画に対して順調な進捗、コマーシャル事業の収益性が大きく改善 （百万円） プラットフォーム*1 ＋ コマーシャル*2 = 連結損益（コア） ＋ ノンコア費用 = 連結損益（IFRS） （対前年同期比） （対前年同期比） （対前年同期比） （対前年同期比） 売上収益 6,132 -16% 8,962 +66% 15,094 +19% 合計：3,120 15,094 +19% 売上原価 1,065 -2% 2,380 +223% 3,445 +89% 3,473 -1% A
Slide 48: 2025年12月期の費用見込み
事業概要 戦略ロードマップ パイプライン 日本/APAC プラットフォーム 最新の業績 補足資料 2025年12月期の費用見込み 開発段階の進展や後期品獲得を見込み研究開発費はやや増加、販管費は効率化によりやや減少～フラットを見込む 最新の見込み （百万円） 研究開発費（IFRSベース） 15,000 14,000 ~ 12,000百万円～14,000百万円（据え置き） 12,000 10,000 主なポイント 11,816 ◼ 下期の研究開発費圧縮により計画に変更なし 5,000 10,075 7,454 ◼ 自社開発プログラム（EP4拮抗薬、EP4作動薬、GPR52作動薬）の臨床開発が 5
Slide 49: 補足資料
補足資料 07
Slide 50: 提携済パイプライン①
提携済パイプライン① 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 販売 提携 シーブリ® LAMA 低分子 COPD ウルティブロ® LAMA+LABA 低分子 COPD エナジア® LAMA+LABA+ICS 低分子 喘息 オラビ® 抗真菌薬ミコナゾール 低分子 口腔咽頭カンジダ症 Cenerimod S1P1受容体モジュレーター 低分子 SLE NBI-1117568 ムスカリンM4作動薬 低分子 統合失調症 NBI-1117568 ムスカリンM4作動薬 低分子 双極性障害 NBI-1117569 ムスカ
Slide 51: 提携済パイプライン②
提携済パイプライン② 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 販売 共同開発 KY1051 CXCR4 mAb モノクロナール抗体 がん免疫 (Not disclosed) AI-Augmented Drug Discovery 低分子 神経疾患/免疫疾患 (Not disclosed) Multi targe 低分子/生物製剤 神経疾患/免疫疾患 共同出資 TMP-301 mGlu5 NAM 低分子 アルコール依存症 TMP-301 mGlu5 NAM 低分子 コカイン依存症 ORX750 OX2作動薬
Slide 52: 自社開発パイプライン
自社開発パイプライン 製品名/開発コード ターゲット/作用機序 モダリティ 適応症 パートナー 基礎 前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 申請 販売 自社開発品 ピヴラッツ® ETA 拮抗薬 低分子 脳血管攣縮 クービビック® デュアルオレキシン受容体拮抗薬 低分子 不眠症 NXE0048149 ¹ GPR52 作動薬 低分子 神経疾患 NXE0039732 2 EP4 拮抗薬 低分子 がん免疫 NXE0033744 EP4 作動薬 低分子 炎症性腸疾患 NXE0027477 GPR35作動薬 低分子 炎症性腸疾患 （非開示） ムスカリンM1作動薬（日本） 低分子 神経疾患 （非開示）
Slide 53: 臨床試験
臨床試験 タイプ 開発品目 作用機序 対象疾患名 開発段階 被験者数 患者対象 開始日 終了日* 最終更新日 リンク（主/最新） リンク（その他） 導出 NBI-1117568 M4 作動薬 統合失調症 Ph2 210 Yes 2022-10-04 2024-07-10 2025-07-11 NCT05545111 - 導出 NBI-1117568 M4 作動薬 統合失調症 Ph3 284 Yes 2025-05-08 2027-10 2025-07-30 NCT06963034 - 導出 NBI-1117568 M4 作動薬 統合失調症 Ph3 284 Yes 2025-08 2027-11
Slide 54: 潜在市場規模
潜在市場規模 前臨床試験以降の開発品だけでも、最終製品はピーク売上高が数兆円のポテンシャル ピーク売上高 カテゴリー 疾患名2 患者数 当社開発品 市場全体 個別製品 認知症 約5,500万人 73億ドル (2010) 39億ドル (2009/Aricept) M1 作動薬、M1/M4 作動薬 統合失調症 約2,000万人 207億ドル (2011) 57億ドル (2013/Abilify) M4 作動薬、M1/M4 作動薬、GPR52 作動薬 神経疾患 物質使用障害 約1,040万人1 - - - - mGlu5 NAM ナルコレプシー 約300万人 25億ドル (2024) 14億ドル (
Slide 55: 独占的オプション権および優先交渉権/優先拒否権
独占的オプション権および優先交渉権/優先拒否権 Idorsia社のグローバル開発品から5品目を日本およびAPAC向けに開発できるオプション権を保有 プログラム 作用機序 適応 開発段階 地域 独占的 Lucerastat グルコシルセラミド合成酵素阻害薬 ファブリー病 フェーズ3 オプション権 ACT-1004-1239 ACKR3 / CXCR7 拮抗薬 多発性硬化症およびその他の脱髄疾患 フェーズ2* ACT-1014-6470 APAC地域 C5aR1 拮抗薬 免疫介在性疾患 フェーズ1* 優先交渉権 （中国を除く）1 および 優先拒否権 IDOR-1117-2520 非開示 免疫介在性
Slide 56: 「コア営業利益」の導入
「コア営業利益」の導入 コア営業利益 － 当社グループビジネスの実態により近い財務指標 営業利益 営業利益 「コア」 「IFRS」 非現金支出費用 ◼ コア営業利益は2022年より算出・ ◼ 国際財務報告基準（IFRS）に準拠 開示する新しい主要財務指標で、 + 重要な して記録・作成された業績 事業の潜在的な経常キャッシュ創 出能力を示す （有形固定資産償却費、無形資産償却費、株式報酬費用、減損損失など） ◼ コア営業利益は営業利益（IFRS） ＋重要な非現金支出費用＋重要 な一時的支出費用で定義 + 重要な 一時的 支出費用 ◼ 重要な非現金支出費用には、減価 （棚卸資産評価額、構造改革費
Slide 57: 為替レート、無形資産およびノンコア費用
為替レート、無形資産およびノンコア費用 期中平均為替レート ノンコア費用（通期） （百万円） 2025年 2024年 2023年 2022年 2024年 2023年 2022年 USD:JPY 実績 - 151.43 140.53 131.30 売上原価調整額 2,401 1,812 - 期初予想 152 140 143 無形資産の償却費 2,371 1,495 782 GRP:JPY 実績 - 193.49 174.81 161.76 企業買収関連費用 1,220 1,263 - 期初予想 193 172 166 有形資産の償却費 1,613 983 563 株式報酬費用 1,396 844
Slide 58: 用語集（1/2）
用語集（1/2） 基礎用語・基礎技術 GPCR G Protein-Coupled Receptor Gタンパク質共役受容体。人体に約800種類あることが知られ、そのうち400種類が創薬ターゲットになりうることが知られているが、約300種類に対してはまだ薬がない NxStaR Stabilized Receptor GPCRに人工的に点変異を起こし、構造を安定化する当社独自の技術。安定化したGPCRの立体構造を解明し、SBDDでの創薬への利用や抗原として抗体医薬の創薬を行うことが可能 SBDD Structure-Based Drug Design 構造ベース創薬。創薬ターゲットとなるタンパク
Slide 59: 用語集（2/2）
用語集（2/2） 創薬ターゲット関連 M1 Muscarinic M1 Receptor ムスカリンM1受容体。アセチルコリン受容体の一種であるムスカリン受容体の5種のサブタイプM1～M5の1つ。学習、記憶に関与していると考えられている M4 Muscarinic M4 Receptor ムスカリンM4受容体。アセチルコリン受容体の一種であるムスカリン受容体の5種のサブタイプM1～M5の1つ。行動、ドパミン放出に関与していると考えられている CGRP Calcitonin Gene-Related Peptide カルシトニン遺伝子関連ペプチド。受容体を介して血管拡張、心拍数減少および心筋収縮
Slide 60: Locations
Locations 東京都港区赤坂 F17, 410 Teheran- Steinmetz Building Office 26.01 9-7-2 Ro Granta Park, Flexoffice Messteurm ミッドタウンイースト 26th Floor GangHam-Gu Cambridge 107-0052 Messeplatz 10 Seoul 06192 CB21 6DG CH-4058 Basel 日本 東京 韓国 ソウル スイス バーゼル 英国 ケンブリッジ 60
Slide 61: Thank you
Thank you BREAKTHROUGHS IN PROGRESS ● BREAKTHROUGHS IN PROGRESS ● BREAKTHROUGHS IN PROGRESS