Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552

Jcr Pharmaceuticals — FY2020 Earnings Presentation

33 slides from Jcr Pharmaceuticals's earnings presentation, May 17, 2021

  1. Slide 1: 2021年3月期 決算説明会 ー研究開発ー

    2021年3月 決算説明会 ー研究開発ー 2021年5月17日 ＪＣＲファーマ株式会社 【証券コード】4552 【問合せ先】 経営企画本部 本多・北村（TEL 0797-32-1995） Copyright © 2021 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  2. Slide 2: 開発パイプライン

    開発パイプライン ■ ライソゾーム病 ■ その他バイオ医薬品 ■ 細胞治療・再生医療等製品 開発番号 適応症 前臨床 臨床試験 申請 承認 備考 製造販売承認 ムコ多糖症II型 酵素補充療法 JR-141 （ハンター症候群） 製造販売承認申請 J-Brain Cargo® 採用 第3相試験 開始 ムコ多糖症I型 酵素補充療法 JR-171 （ハーラー症候群、ハーラー・ 臨床第1/2相試験 J-Brain Cargo® 採用 シャイエ症候群、シャイエ症候群） J-MIG System® 採用 酵素補充療法 JR-162 ポンぺ病 前臨床 J-Brain Cargo® 採用 ムコ多糖症IIIA型

  3. Slide 3: 目次

    目次 研究開発ニュースリリースハイライト （期間：2020年11月-2021年3月） JR-141 開発状況 JR-171 開発状況 JR-142 開発状況 その他の開発パイプライン Copyright © 2021 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. R&D 2

  4. Slide 4: 研究開発ニュースリリースハイライト（2020年11月-2021年3月）

    研究開発ニュースリリースハイライト（期間：2020年11月-2021年3月） 2020年 10月：JR-171 グローバル第1/2相臨床試験 1例目への投与開始 12月：JR-142 第2相臨床試験の治験計画届受理 12月：JR-141 ブラジル連邦共和国での製造販売承認申請 12月：アストラゼネカ社との新型コロナウイルスワクチン原液の国内製造に関する業務請負契約締結 2021年 1月：新研究拠点「バイオリサーチセンター」稼働 2月：JR-141（パビナフスプ アルファ） 米国におけるグローバル臨床第3相試験開始承認 2月：JR-141（パビナフスプ アルファ） 米国食品医薬品局よりファストト

  5. Slide 5: 目次

    目次 研究開発ニュースリリースハイライト （期間：2020年11月-2021年3月） JR-141 開発状況 JR-171 開発状況 JR-142 開発状況 その他の開発パイプライン Copyright © 2021 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. R&D 4

  6. Slide 6: ライソゾーム病とは

    ライソゾーム病とは 指定難病および小児慢性特定疾病に指定されている先天代謝異常症の一種。 ライソゾーム内の分解酵素の働きが弱い、または酵素がないため、本来分解されるべき物質が体内に 蓄積してしまう希少疾病。働きの低下した酵素の種類によって蓄積する物質や症状が異なる。 リピドーシス ゴーシェ病 ニーマン・ピック病 ファブリー病 クラッベ病 異染性白質ジストロフィー ファーバー病 GM1ガングリオシドーシス テイ・サックス病/GM2ガングリオシドーシス 多種サルファターゼ欠損症 ムコ多糖症 I型（ハーラー症候群 他） II型（ハンター症候群） III型（サンフィリッポ症候群） IV型（モルキオ症候

  7. Slide 7: JR-141 開発状況

    JR-141 開発状況 イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） 開発計画全体図 日本 ブラジル • 臨床第1/2相試験 • 臨床第2相試験 • 臨床第3相試験 製造販売承認 グローバル 製造販売承認申請 （2021年3月23日） （2020年12月22日） • 臨床第3相試験 製造販売承認申請 Copyright © 2021 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. R&D 6

  8. Slide 8: JR-141 臨床試験

    JR-141 臨床試験 イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） 国内臨床第3相試験（JR-141-301/302）：試験概要 JR-141-301 JR-141-302（継続試験） イデュルスルファーゼ 投与 or 2.0 mg/kg/週 2.0 mg/kg/週 無治療 52週間 ブラジル臨床第2相試験（JR-141-BR21/BR22）：試験概要 JR-141-BR21 JR-141-BR22（継続試験） イデュルスルファーゼ 4.0 mg/kg/週 4.0 mg/kg/週 投与 or 2.0

  9. Slide 9: JR-141 臨床試験（日本）

    JR-141 臨床試験（日本） イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） 国内臨床第3相試験・継続試験（JR-141-301/302）：結果  脳脊髄液（CSF）中ヘパラン硫酸（HS）濃度の経時的推移（重症型） Baseline Week 25 Week 53 Week 105  JR-141投与53週後又は105週後のCSF中の基質濃度は全被験者で減少したことから、 JR-141が血液脳関門を通過し、中枢神経系において基質分解作用を長期的に発揮するこ とを確認 Copyright © 2021

  10. Slide 10: JR-141 臨床試験（日本）

    JR-141 臨床試験（日本） イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） 国内臨床第3相試験・継続試験（JR-141-301/302）：結果  兄弟例における発達年齢の変化 Sibling 1 48 Sibling 2 Age equivalent score (months) 42 months Trajectories in the 36 natural history data (Seo et al., 2020) 24 12 0 Chronological Age (month) 0 12

  11. Slide 11: JR-141 臨床試験（ブラジル）

    JR-141 臨床試験（ブラジル） イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） ブラジル臨床第2相試験・継続試験（JR-141-BR21/BR22）：結果  発達評価（BSID-III）  発達評価の維持または改善が認められたことから、JR-141がムコ多糖症Ⅱ型の中枢 神経症状を改善する可能性を示唆 Copyright © 2021 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. R&D 10

  12. Slide 12: JR-141 臨床試験（グローバル）

    JR-141 臨床試験（グローバル） イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） グローバル臨床第3相試験（JR-141-GS31）：試験概要 実施予定国 ： 米国、ブラジル、欧州（ドイツ、フランス、イギリス） 目的 ： 中枢神経症状および全身症状に対する有効性を示す 試験概要 ： • ２コホート 標準治療薬対照並行群間比較試験 • 組み入れ被験者数：計50人（男性） 対象 標準治療群 JR-141投与群 試験期間 • Neuronopathic patients • 月齢36-71でIQ 55-75

  13. Slide 13: JR-141 臨床試験（グローバル）

    JR-141 臨床試験（グローバル） イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） グローバル臨床第3相試験（JR-141-GS31）：試験概要  Cohort A： (neuronopathic patients) JR-141投与 2.0 mg/kg/週 標準治療 (イデュルスルファーゼ投与) 53週以降、群の移動が可能 中間解析結果によっては 申請も検討 イデュルスルファーゼ 標準治療 標準治療 投与患者のみ （イデュルスルファーゼ投与） （イデュルスルファーゼ投与） 中間解析 最終解析 -12

  14. Slide 14: JR-141 開発状況

    JR-141 開発状況 イズカーゴ®（日本における製品名） JR-141 パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） 米国 欧州 • 2018年10月に米国食品医薬品局より 日本 オーファンドラッグに指定 • 2019年2月に欧州医薬品庁 • 2021年2月に米国食品医薬品局より よりオーファンドラッグに指定 • 2018年3月に厚生労働省より、 ファストトラックに指定 「先駆け審査指定制度」の対象品目に指定 • 2021年3月23日に製造販売承認取得 • 2021年5月薬価基準収載予定 ブラジル • 2020年12月に製造 販売承認申請 2021年

  15. Slide 15: 目次

    目次 研究開発ニュースリリースハイライト （期間：2020年11月-2021年3月） JR-141 開発状況 JR-171 開発状況 JR-142 開発状況 その他の開発パイプライン Copyright © 2021 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. R&D 14

  16. Slide 16: JR-171 開発状況

    JR-171 開発状況 JR-171 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ 適応症 ： ムコ多糖症I型（ハーラー症候群、ハーラー・シャイエ症候群、シャイエ症候群） 患者数*¹ ： 約60人 (日本) 、約3,600人 (WW) 市場規模*² ： 約16億円（2019年/日本）、約280億円（2019年/WW） 疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（α-L-iduronidase）の欠損により発症する 常染⾊体劣性遺伝性疾患。幅広い症状があるなか、既存の治療酵素製剤は血液 脳関門を通過できないため、脳内で薬効を発揮できず、中枢神経症状に対し効果 が期待できないことが重大な課

  17. Slide 17: JR-171 グローバル臨床第1/2相試験：試験概要

    JR-171 開発状況 JR-171 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ グローバル臨床第1/2相試験（JR-171-101）：試験概要 Randomized Part 1 Part 2 allocation 4 週間 12週間 High dose High dose 継続試験 Low Low dose dose 安全性評価 Part1 Part2 主要評価項目 安全性 血漿中薬物動態 副次評価項目 中枢神経症状および全身症状に対する探索的有効性 目標組み入れ被験者数 19人 試験実施国 日本・ブラジル 日本・ブラジル・米国 試験詳細 clinicaltrials.gov（I

  18. Slide 18: JR-171 グローバル臨床第1/2相試験：結果

    JR-171 開発状況 JR-171 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ グローバル臨床第1/2相試験（JR-171-101）：結果 Part 1(N=4) Copyright © 2021 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. R&D 17

  19. Slide 19: 目次

    目次 研究開発ニュースリリースハイライト （期間：2020年11月-2021年3月） JR-141 開発状況 JR-171 開発状況 JR-142 開発状況 その他の開発パイプライン Copyright © 2021 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. R&D 18

  20. Slide 20: JR-142 臨床試験

    JR-142 臨床試験 JR-142 遺伝子組換え持続型成長ホルモン 適応症 ： 小児成⻑ホルモン分泌不全性低⾝⻑症 技術特徴 ： 独自の改変型アルブミンを融合させることにより、 バイオ医薬品の血中半減期を大幅に延長させる技術を開発（特許出願済） 臨床第1相試験（JR-142-101）：試験概要 第1期 2人 対象 健康成人男性（7人） 1.0mg/kg 2人 • 安全性（単回投与） 0.5mg/kg 目的 2人 • PK/PDプロファイルの確認 1人 0.25mg/kg 治験薬 JR-142 0.15mg/kg 安全性評価 第2期 投与期間：4 週間 健康成人男性（24人） 8人 0.25m

  21. Slide 21: JR-142 臨床試験

    JR-142 臨床試験 JR-142 遺伝子組換え持続型成長ホルモン 臨床第1相試験（JR-142-101）：結果  用量依存的なPKパラメータと薬力学マーカーの増加が確認された  異常所見等は認められなかった Copyright © 2021 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. R&D 20

  22. Slide 22: JR-142 臨床試験

    JR-142 臨床試験 JR-142 遺伝子組換え持続型成長ホルモン 臨床第2相試験（JR-142-201）：試験概要 試験期間：26週間 0.75mg/kg/週 JR-142投与群 0.5mg/kg/週 継続試験 グロウジェクト投与群 0.175mg/kg/週 2021年5月に第1例目となる被験者の方に治験薬投与予定 対象 骨端線閉鎖を伴わない小児成長ホルモン分泌不全性低身長症（小児GHD） • PK/PDプロファイルの確認 目的 • JR-142各用量群における成長促進効果の比較検討・用量選択（対照：グロウジェクト投与群） • 安全性の比較検討（対照：グロウジェクト投与群） デザイン 多施

  23. Slide 23: 目次

    目次 研究開発ニュースリリースハイライト （期間：2020年11月-2021年3月） JR-141 開発状況 JR-171 開発状況 JR-142 開発状況 その他の開発パイプライン Copyright © 2021 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. R&D 22

  24. Slide 24: JCRが取り組むライソゾーム病治療薬の開発ステージ

    その他の開発パイプライン（ライソゾーム病） JCRが取り組むライソゾーム病治療薬の開発ステージ 既存薬あり（WW） 既存薬なし（WW） 製造販売承認 JR-141 ムコ多糖症II型 ：17th Annual WORLDSymposiumTM2021で発表 申請 ブラジル （ハンター症候群) JR-171 ムコ多糖症I型 JR-141ムコ多糖症II型 臨床試験 グローバル (ハーラー症候群 他) グローバル （ハンター症候群) 前臨床 JR-162 ポンペ病 JR-441 ムコ多糖症IIIA型 （サンフィリッポ症候群A型） ムコ多糖症VII型 ムコ多糖症IIIB型 GM1 JR-443 JR-4

  25. Slide 25: 今後の想定タイムライン（ライソゾーム病）

    その他の開発パイプライン（ライソゾーム病） 今後の想定タイムライン（ライソゾーム病） *2022年以降は現時点での予定 2021年 2022年 2023年 2024年 JR-141 日本：薬価収載・発売 Pabinafusp alfa ブラジル：製造販売承認申請済み （ムコ多糖症II型） グローバル：臨床第3相試験開始 JR-171 グローバル：臨床第1/2相試験 臨床第3相試験開始 （ムコ多糖症I型） （実施中） JR-441 非臨床試験（実施中） 臨床第1/2相試験開始 （ムコ多糖症IIIA型） JR-162 非臨床試験（実施中） 臨床第1/2相試験開始 （ポンペ病） JR-443 非臨床

  26. Slide 26: 今後の想定タイムライン（成長ホルモン領域、細胞治療）

    その他の開発パイプライン（成長ホルモン領域、細胞治療・再生医療等製品） 今後の想定タイムライン（成⻑ホルモン領域） *2022年以降は現時点での予定 2021年 2022年 2023年 2024年 JR-142 （小児成長ホルモン分泌不全性 臨床第2相試験開始 臨床第3相試験開始 低身長症） JR-401X 臨床第3相試験 製造販売承認申請 （SHOX異常症における低身長症） （実施中） 今後の想定タイムライン（細胞治療・再生医療等製品） *2022年以降は現時点での予定 2021年 2022年 2023年 2024年 JTR-161/JR-161 臨床第1/2相試験終了 臨床第3相試験 （急

  27. Slide 27: 「チームJCR」の総力を結集し

    「チームJCR」の総力を結集し 希少疾病領域における グローバルスペシャリティファーマへ 3つのプラットフォームで 「希少疾病とともに生きるあなたに寄り添う医療の実現」を推進 細胞治療 遺伝子治療用 遺伝子組換え 再生医療等 製品 医薬品 製品 Copyright © 2021 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. R&D 26

  28. Slide 28: Appendix

    Appendix Copyright © 2021 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. R&D 27

  29. Slide 29: その他の開発パイプライン（JR-441、JR-162）

    その他の開発パイプライン（ライソゾーム病） JR-441 血液脳関門通過型 遺伝子組換えヘパランN-スルファターゼ 適応症 ： ムコ多糖症IIIA型（サンフィリッポ症候群A型） 患者数*¹ ： 約30人 (日本：A型、B型総数) 、約4,000人 (WW) 市場規模*² ： 既存薬なし 疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（Heparan-N-sulfatase）の欠損により発症する常染⾊体 劣性遺伝性疾患。症状として、特に中枢神経障害が急速に進行し、発達年齢は２、３歳をピーク としてその後退行する。A型は比較的重症であると言われている。 治療法として、造血幹細胞移植が考慮されるが効果は

  30. Slide 30: その他の開発パイプライン（JR-443、JR-446）

    その他の開発パイプライン（ライソゾーム病） JR-443 血液脳関門通過型 遺伝子組換えβ-グルクロニダーゼ 適応症 ： ムコ多糖症VII型（スライ症候群） 患者数*¹ ： 数名程度 (日本) 、約200人 (WW) 市場規模*² ： 約14億円（2019年/WW） 疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（β-glucuronidase）の欠損により発症する常染⾊体劣性 遺伝性疾患。ヘパラン硫酸、デルマタン硫酸が蓄積する。症状として骨変形、関節拘縮のほか、 重症患者には中枢神経障害が認められる。治療法として、造血幹細胞移植および酵素補充療法 があるが、中枢神経障害を含む病態への明確な効果は

  31. Slide 31: その他の開発パイプライン（成長ホルモン領域、細胞治療）

    その他の開発パイプライン（成長ホルモン領域、細胞治療・再生医 療等製品） JR-142 遺伝子組換え持続型成長ホルモン 適応症 ： 小児成⻑ホルモン分泌不全性低⾝⻑症 技術特徴 ： 独自の改変型アルブミンを融合させることにより、 バイオ医薬品の血中半減期を大幅に延長させる技術を開発（特許出願済） JR-401X 遺伝子組換えソマトロピン（グロウジェクト®適応拡大） 適応症 ： SHOX異常症における低⾝⻑症 年間発症者数* ： 約450-500人（日本） JR-031HIE ヒト間葉系幹細胞（テムセル®HS注 適応拡大） 適応症 ： 新生児低酸素性虚血性脳症 発症率* ： 正期産出生数1000

  32. Slide 32: 注意事項

    注意事項 本資料中の開発見通し等の将来に関する記述は、当社が現在得ている情報をもとになさ れた当社の判断に基づくものであり、既知あるいは未知のリスクや不確実な要素を含んでい ます。実際の結果は、様々な要因によりこれら将来に関する記述内容とは大きく異なる可 能性があることをご承知ください。そのような要因の例としては、経済情勢の悪化、法律・行 政制度の変化、新製品上市の遅延、競合会社の価格・製品戦略による圧力、当社製品 の販売力の低下、生産中断、当社の知的財産権に対する侵害、重大な訴訟における不 利な判決等がありますが、これらに限定されるものではありません。 本資料は医薬品（開発中の物を含む）に関

  33. Slide 33: 注意事項

    注意事項 本資料に掲載した臨床開発のデータは、今後の結果を保証するものではなく、また、開発中 の製品の効能・効果を保証するものではありません。 本資料は、開発中の製品の効能・効果を保証・宣伝・広告するものではありません。 本資料に掲載した臨床開発のデータは、現時点で学会発表ならびに査読のある学術誌に 公表されていないものが含まれております。今後、公表するように努めます。 フェア・ディスクロージャー・ルールにのっとり、本資料に掲載した以外のデータは、質疑応答に おいても公表いたしません。ご理解いただきますようお願いいたします。 新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の状況によっては今後、臨

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