Slide 1: 第3四半期 説明会資料
アキュセラ（Ａｃｕｃｅｌａ Ｉｎｃ．） 第３四半期 説明会資料 2014年11月17日、18日 東京 アキュセラは、世界中で数百万人の 人々に影響を及ぼしている、視力を脅か す眼疾患を治療または進行を遅らせる 可能性のある革新的な治療薬の探索お よび開発に取り組んでいる、臨床開発段 階のバイオ製薬企業です。
Slide 2: 免責事項
免責事項 本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘また は申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を 保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しております が、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。 当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。また本資料の情 報は、事前の通知なく変更される可能性があります。 本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれま
Slide 3: 会社概要
会社概要 最先端のサイエンスを基に、眼科領域に特化したバイオ製薬企業 人材と組織 技術 • 研究、開発、事業運営において幅広いスキルを持つ人材 • ユニークな作用機序を持つ視覚サイクルモジュレーション 技術 • 事業拠点： − 本社（米国、ワシントン州シアトル市） • 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性の治験において先 − ボセル研究所（米国、ワシントン州ボセル市） 駆的な存在：現在治療薬の無い疾患 − 日本事務所（日本、東京都渋谷区） • 118件の特許を取得、150件の特許を出願中 パートナーシップ 財務内容 • 大塚製薬との長期的視野に基づく提携関係 • 本年２月に東証に上場。総額16
Slide 4: マネジメント・チーム
マネジメント・チーム 窪田 良, MD, PhD ブライアン・オカラガン ファウンダー、 社長、最高執行責任者（COO）、 会長兼最高経営責任者（CEO） 暫定最高財務責任者（interim CFO） ヘン・ デ・ヤング, CHIC, SPHR Karin Ludwig, カリン・ ルドヴィック, MD MD 光延 佳子 ハンズ・ピーター・ フレジャー, PhD 副社長、人事担当 副社長、 Vice President エグゼクティブディレクター、 副社長、 Clinical Development 臨床開発担当 アライアンスマネージメント& コマーシャル・オペレーション& 事業戦略 マーケテ
Slide 5: 役員
役員 窪田 良, MD, PhD ピーター・ クレセル グレン・Y・ サトウ, JD マイケル・ シュツラー ブライアン・ オカラガン ファウンダー、会長兼 元アラガン上級副社長 クーリーLLPパートナー ワシントン州 社長兼最高執行責任者（COO）、 最高経営責任者（CEO） （国際薬事規制担当） テクノロジー産業協会CEO 暫定最高財務責任者（Interim CFO） アキュセラ アキュセラ バイオ製薬企業：証券コード4589 5
Slide 6: 投資ハイライト
投資ハイライト • 大きな潜在市場を持つアンメット・メディカルニーズ − 現在ドライ型加齢黄斑変性の治療薬として承認されている薬剤は無い • 差別化できる治療薬候補（「エミクススタト塩酸塩」） − 経口投与型 − ユニークな作用機序 − 臨床第２b/３相試験を実施中（１） • 包括的で競争優位性のある特許ポートフォリオ（２） − 118件の取得済み特許：150件の出願特許 • 強固な財務基盤 − 新規上場による163百万米ドルの総額資金調達 − 安定した資金を享受することが可能な大塚製薬との提携関係 (1) ClinicalTrials.gov identifier: NCT01802866
Slide 7: 「エミクススタト塩酸塩」地図状萎縮型を伴うドライ型加齢黄斑変性の治療薬候補
「エミクススタト塩酸塩」 地図状萎縮型を伴うドライ型加齢黄斑変性 の治療薬候補
Slide 8: 加齢黄斑変性の疾患概要
加齢黄斑変性の疾患概要 • 疾患概要 − 加齢黄斑変性は網膜の中心部にある黄斑の機能に障害が起こることによって生じる − 加齢黄斑変性の種類：ドライ型およびウェット型 – ドライ型（非脈絡膜新生血管）加齢黄斑変性は、進行性の疾患 – 初期ドライ型加齢黄斑変性 の症状：視野がぼやける障害を伴う – 後期ドライ型加齢黄斑変性 の症状（地図状萎縮型）：不可逆的な中心視力の喪失をもたらす – 現在、ドライ型加齢黄斑変性で承認されている治療は無い – ウェット型（脈絡膜新生血管）加齢黄斑変性は、疾患の進行が急激で、急速かつ恒久的に中心視力 の喪失を引き起こす恐れがある – 現在、承認されている治療法は存
Slide 9: 加齢黄斑変性のしくみ
加齢黄斑変性のしくみ 正常な網膜 ドライ型加齢黄斑変性 後期ドライ型加齢黄斑変性 （ドルーゼン） （地図状萎縮型） ウェット型加齢黄斑変性 （滲出型） バイオ製薬企業：証券コード4589 9
Slide 10: 「エミクススタト塩酸塩」の概要
「エミクススタト塩酸塩」の概要 • 非レチノイド (１) 低分子化合物(２) • 経口投与が可能 • 視覚サイクル活動を減少させることにより、網膜に 蓄積する有害副産物の生成を抑制 • 視覚サイクルを制御している網膜内の主要酵素 （RPE細胞）に作用 • エレクトロレチノグラム（ERG）を通して、網膜内での 生物学的効果の測定が可能（３） (1) 非レチノイド：全身に存在しているビタミンA核内受容体であるレチノイン酸受容体には作用せず、レチノイド特有の副作用が無い (2) 低分子化合物：高分子化合物と比較すると、非常に小さい分子化合物。低分子化合物は、その構造ゆえ細胞膜に浸透しやすい性質を持つ
Slide 11: 「エミクススタト塩酸塩」開発の経緯
「エミクススタト塩酸塩」開発の経緯 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性治療薬候補 » ５件の臨床第１相試験実施 » 臨床第２a相試験実施（GA患者対象） » 毒性試験 » IND申請 » 合計179例の被験者に「エミクススタト » 臨床第２b/３相試験 » 前臨床試験 塩酸塩」を投与 被験者登録完了 » ヒトでの臨床試 験を開始 » FDAからファスト・トラック対象に指定 （合計508名） » 探索研究 2005 2007 2008 2009 2012 2013 2014 2016 » 臨床第２b/３相試験開始 » 臨床第２b/３相試験 トップライン結果の » 投与期間２年の試験 発表予定
Slide 12: 臨床試験の概要
臨床試験の概要 • 完了した臨床試験 − ５件の臨床第１相試験実施（健常者） − 臨床第２a相試験実施（GA患者対象） − 合計179例の被験者に「エミクススタト塩酸塩」を投与 • 現在実施中の臨床試験－臨床第2b/3相試験（「シアトル試験」） − デザイン – 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性患者を対象とし、「エミクススタト塩酸塩」の有効性と安全性をプラセボと比較 する、無作為化 （１）、二重盲検用量範囲の２年間の探索試験 – 合計508名の地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性患者を対象に実施 − 評価項目 – 主要評価項目：本剤投与群の地図状萎縮の進行遅延効果をプラセボ投与群と比較 –
Slide 13: 「エミクススタト塩酸塩」に関わる今後のスケジュール
「エミクススタト塩酸塩」に関わる 今後のスケジュール 臨床第２b/３相試験を計画通り継続 • 臨床第２b/３相試験（SEATTLE試験）の現状 − 本年３月に、予定より早く被験者登録を完了（合計508名） − 当初の予定通り、24ヶ月の投与期間終了まで試験を継続(１) − 2016年中旬頃発表予定のSEATTLE試験のトップライン結果(２)を基に、地図状萎縮を伴うドラ イ型加齢黄斑変性患者を対象に、少なくとも更に１件の臨床第３相試験を実施する予定 • 「エミクススタト塩酸塩」に関連した今後の開示スケジュール − 非臨床試験および臨床第２a相試験に関わるデータを科学雑誌に投稿 − 「エミクススタ
Slide 14: ACUCELA
Ds ACUCELA BIO +WRARS
Slide 15: 第3四半期および直近の活動
第３四半期および直近の活動 • 2014年10月 − 2014年の米国眼科学会議において、Retina-Vitreous Associates Medical Group（米国カリフォ ルニア州）のRoger L. Novack医師、医学博士が「エミクススタト塩酸塩」に関して、地図状萎縮 を伴うドライ型加齢黄斑変性の患者に対する薬理学的効果について発表 • 2014年９月 − 米国BioCentury主催の“Newsmakers in the Biotech Industry”で講演 • 2014年９月 − 製薬会社における上級管理職としての経験ならびに製薬会社の運営および商業化の経験を有 し
Slide 16: 2014年度通期業績予想の修正
2014年度通期業績予想の修正 税引前当期 １株当たり 単位：千米ドル（千円） 提携からの収益 営業利益（損失） 当期純利益（損失） 純利益（損失） 当期純利益（損失）* 61,840 836 433 264 0.02 前回発表予想 (A) (6,768,388) (91,500) (47,391) (28,894) (1) 34,739 693 250 -1,997 -0.06 今回発表予想 (B) (3,802,183) (75,848) (27,362) (-218,571) (-7) -27,101 -143 -183 -2,261 -0.08 増減額 (B-A) (-2,966,20
Slide 17: 損益計算書の概要
損益計算書の概要 （単位：千米ドル、千円） ９月30日に終了した９ヶ月間 2013年度 2014年度 2013年度 2014年度 差異の理由 損益計算書 （一部抜粋） 米ドル 米ドル 日本円 日本円 提携からの収益 エミクススタト契約に基づく活動の本年度における請求可能な 専有技術(1) 28,464 27,719 3,115,385 3,033,844 従業員の総稼動時間および請求可能な活動が少なかったこと による減少 レバミピド契約の解除および「OPA-6566」の臨床第1/2相試験 インライセンス(2) 13,231 31 1,448,132 3,392 の完了による減少 研究開発費 「
Slide 18: キャッシュフローの概要
キャッシュフローの概要 （単位：千米ドル、千円） ９月30日に終了した９ヶ月間 2013年度 2014年度 2013年度 2014年度 差異の理由 キャッシュフロー （一部抜粋） 米ドル 米ドル 日本円 日本円 提携からの繰延収益の増加、未収金の減少および主に将来 の実現が予想されない繰延税金資産に対する部分的な評価 営業活動による 1,018 10,575 111,420 1,157,434 性引当金に起因した繰延税金資産の減少によるものであり、 キャッシュフロー 主に未払賞与の支払いに起因する未払報酬の減少および未 払債務の減少により一部相殺される 投資活動による (10,912) (12
Slide 19: 貸借対照表の概要
貸借対照表の概要 （単位：千米ドル、千円） 12/31/2013 ９/30/2014 12/31/2013 ９/30/2014 差異 貸借対照表 米ドル 米ドル 日本円 日本円 流動資産 42,281 149,227 4,627,653 16,332,893 新規株式公開による正味手取金による現金増加 新規株式公開による正味手取り金の一部を長期投資に充てたこと 固定資産 11,767 50,321 1,287,896 5,507,632 による増加 資産合計 54,048 199,548 5,915,549 21,840,525 新規株式公開の結果、条件付転換債務が普通株式に転換されたこ 流動
Slide 20: 財務概要
財務概要 （単位：千米ドル） 提携からの収益 営業利益 60,000 52,947 8,000 7,033 6,994 50,000 46,424 6,000 40,000 36,457 34,226 34,739 4,528 3,869 27,019 4,000 30,000 2,350 20,000 2,000 693 10,000 - - 09年度 10年度 11年度 12年度 13年度 14年度予 09年度 10年度 11年度 12年度 13年度 14年度予 資産合計 株主資本合計 250,000 200,000 184,840 199,548 200,000 150,000 150,
Slide 21: ACUCELA
Ds ACUCELA SEOIRE
Slide 22: 今後のIR活動
今後のIR活動 企業価値の最大化は、当社の最も重要な事業戦略の一つであり、今後 もより一層IR活動を強化するよう努めて参ります • 2014年度第４ 四半期の活動予定 − 機関投資家・アナリスト向けの面談を随時実施 − 証券会社株式セールス向けの勉強会（東京、12月） − 個人投資家向け説明会（名古屋、12月） − 野村IR個人投資家フェア（東京、12月）海外機関投資家の訪問（10月北米、11月欧州を予定） − 投資銀行主催のヘルスケア・カンファレンスへの参加 − 積極的なメディア活動 • 2015年度上半期の活動予定 − 事業戦略計画の発表 − 機関投資家・アナリスト向けの面談を随時実施 −
Slide 23: ACUCELA
Ds ACUCELA tRay
Slide 24: 大塚製薬との提携概要
大塚製薬との提携概要 治療薬候補 適用疾患 商業化権 財務に係わる概要 エミクススタト塩酸塩 • ドライ型加齢黄斑変性 • 大塚製薬は当社に対して、５百万米ドルの前払い金を提供 共同（50／50） － 北米 （開発：当社） • その他眼科適応症 • 大塚製薬は当社に対して、最大258百万米ドルのマイルス 当社単独－ 欧州、南米、 トーンを提供 アフリカほぼ全域 • 2014年９月30日現在、大塚製薬は当社に対して、約141.5百 万米ドルの開発費を提供（５百万米ドルのマイルストーン支 大塚製薬単独－アジア 払いを含む） 太平洋、中東および北 • 2011年以降、大塚製薬は開発費用に関わる当社負
Slide 25: パイプラインおよび知的財産権
パイプライン 知的財産権 医薬品 前臨床 第1相 第2相 第3相 オリジネーター (2) 当社のテリトリー 満了日 加齢黄斑変性 視覚サイクルモジュレーター 糖尿病性網膜症／糖尿病性黄斑浮腫 （V C M ） エミクススタト 塩酸塩 北米（共同）、EU、 2029年11月 南米およびアフリカ （延長する場合が スターガート病、 網膜色素変性症、 あります）(3) 未熟児網膜症 (1) 当社 その他のVCMおよび スターガート病、 全世界 網膜製品候補 網膜色素変性症、 未熟児網膜症 OPA-6566 緑内障 大塚製薬 米国（共同）(4) 2025年4月(５) (1) バックアップ化合物 (2)
Slide 26: アキュセラは、世界中で数百万人の 人々に影響を及ぼしている、視力を脅か す眼疾患を治療または進行を遅らせる 可能性のある革新的な治療薬の探索お よび開発に取り組んでいる、臨床開発段 階のバイオ製薬企業です。
アキュセラは、世界中で数百万人の 人々に影響を及ぼしている、視力を脅か す眼疾患を治療または進行を遅らせる 可能性のある革新的な治療薬の探索お よび開発に取り組んでいる、臨床開発段 階のバイオ製薬企業です。