Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. · TSE:4552

Jcr Pharmaceuticals — Q2 FY2025/3 Earnings Presentation

26 slides from Jcr Pharmaceuticals's earnings presentation, Oct 30, 2024

  1. Slide 1: 2025年3月期 第2四半期 決算説明会

    2025年3月期 第2四半期 決算説明会 2024年10月30日 ＪＣＲファーマ株式会社 【証券コード】4552 【問合せ先】経営戦略本部 広報・IR室（TEL: 0797-32-1995） Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  2. Slide 2: 2025年3月期 第2四半期 連結業績

    2025年3月期 第2四半期 連結業績 伊藤 洋 上席執行役員 経営戦略本部長 Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. 1

  3. Slide 3: 連結決算概要

    連結決算概要 （単位：百万円） 2024年3月期 連結決算概要に関する補足説明 2025年3月期 連結 前年同期比 Q2 YTD Q2 YTD 年間進捗率 ・契約金収入は下期の計上を見込んでおり、主に同収 増減額 増減率 入の減少により、対前年同期比で売上高、利益が減 16,657 △7,615 △31.4% 40.3% 少しました。 売上高 24,272 売上原価 5,881 4,330 △1,550 △26.4% 41.6% ・第１四半期から引き続き、売上原価率（契約金を 除く）は前年同期比で低下しました。 売上総利益 18,391 12,326 △6,064 △33.0% 39.9% ・

  4. Slide 4: 売上高内訳（連結）

    売上高内訳（連結） （単位：百万円） 2024年3月期 2025年3月期 売上高内訳に関する補足説明 連結 前年同期比 Q2 YTD Q2 YTD 年間進捗率 増減額 増減率 ・グロウジェクト® は4月に4.9％の薬価改定が おこなわれましたが、販売数量が増加し、売上 グロウジェクト® 8,746 9,401 +654 +7.5% 51.4% 高は前年同期比7.5％増加となりました。 イズカーゴ® 2,556 2,845 +288 +11.3% 49.9% ・イズカーゴ®の売上高は前年同期比11.3％増加 テムセル®HS注 1,901 1,521 △380 △20.0% 54.3% し好調に推

  5. Slide 5: 財務状態（連結）

    財務状態（連結） （単位：百万円） 2024年 2024年 増減 2024年 2024年 増減 3月末 9月末 • 主な増減項目 3月末 9月末 • 主な増減項目 計 △1,274 計 +3,998 • 現金及び預金 △484 • 短期借入金 +7,312 流動負債 30,135 34,133 • 売掛金及び契約資産 未払法人税等 △1,534 流動資産 57,581 56,307 △2,579 • 未払消費税等 △1,818 • 棚卸資産 +1,830 計 △2,176 固定負債 15,615 13,438 • 長期借入金 △2,200 計 +3,670 負債合計 45,750 47,572

  6. Slide 6: 開発品目の進捗

    開発品目の進捗 Anne Bechet 上席執行役員 開発本部長 JCR Europe B.V. General Manager JCR USA Inc. General Manager Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. 5

  7. Slide 7: JR-141 グローバル臨床第III相試験 STARLIGHT試験

    JR-141（pabinafusp alfa: BBB通過型MPS II型治療薬） グローバル臨床第III相試験（JR-141-GS31試験）：STARLIGHT試験 概要 現在の状況 患者リクルート継続中 治験実施施設数（2024年10月30日時点） 24 施設 11ヵ国（米国、欧州、南米） 概要 • 既存ERTと比較し、JR-141が中枢神経系の徴候および症状に ⚫ 予定通りに治験実施施設をオープン 目的 対して有効であること ⚫ Cohort Aのリクルートが順調に進行中 • 既存ERTと比較し、JR-141が身体的徴候および症状に対して 同等の抑制を示すこと （Cohort Bは登録完

  8. Slide 8: JR-441・JR-446 開発品目の進捗

    開発品目の進捗 血液脳関門通過型 遺伝子組換えヘパランN-スルファターゼ JR-441 適応症：ムコ多糖症IIIA型 − 日本：臨床第 I 相試験（JR-441-JP11試験） • 治験計画届の受理、および当局による調査が完了 − ドイツ：臨床第 I/II 相試験（JR-441-101試験） • 12例の目標症例数の登録を完了し、予定通りに進行中 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα-N-アセチルグルコサミニダーゼ JR-446 適応症：ムコ多糖症IIIB型 − 日本：臨床第 I/II 相試験（JR-446-101試験） • 治験計画届の受理、および当局による調査が終了 • 2024年度 下半期に

  9. Slide 9: 開発パイプライン

    開発パイプライン 開発段階 開発番号 適応症 備考 前臨床 Phase 1 Phase 2 Phase 3 • ～2027年度 米国・欧州・ブラジルでの承 JR-141 ムコ多糖症II型（ハンター症候群） Global Ph3 認予定 • 継続試験が進行中 JR-171 ムコ多糖症I型（ハーラー症候群 等） Global Ph1/2 completed • 導出に向けて交渉中 骨端線閉鎖を伴わない 治験計画届の JR-142 成長ホルモン分泌不全性低身長症 Ph3 （日本） 手続き完了 • 2024年度 Ph3試験 FPI Ph1/2（ドイツ） ＜Ph1/2＞ JR-441 ムコ多糖症IIIA

  10. Slide 10: 多様なモダリティへのJ-Brain Cargoの応用

    多様なモダリティへのJ-Brain Cargo®の応用 ～遺伝子治療への適用～ 薗田 啓之 取締役 専務執行役員 研究本部長 Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. 9

  11. Slide 11: J-Brain Cargoの応用可能性

    J-Brain Cargo®の応用可能性 核酸のデリバリー （ASO、siRNA） 酵素やタンパク質のデリバリー 遺伝子発現を修飾するため 欠損している酵素やタンパク質を 脳や筋肉に送達 補充するため脳や筋肉に送達 抗体のデリバリー 脂質ナノ粒子のデリバリー 様々なフォーマットの抗体を （mRNA, 低分子化合物） 脳に送達 欠損しているタンパク質を補うため （二重特異性/三重特異性抗体） 脳や筋肉に送達 遺伝子治療、細胞治療 JBCを組み合わせることで、中枢神経系症状の 治療への道を開拓 Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All r

  12. Slide 12: J-Brain Cargoを適用した遺伝子治療

    J-Brain Cargo®を適用した遺伝子治療 AAVカプシド X 遺伝子 AAVカプシドとJBCの 融合タンパク質を JBC-AAV コードする遺伝子 • JCR独自の遺伝子治療技術 • AAVカプシドの一部にJ-Brain Cargo®タグを挿入 Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. 11

  13. Slide 13: J-Brain Cargoを適用した遺伝子治療の利点

    J-Brain Cargo®を適用した遺伝子治療の利点 従来のAAV9にはない新規のメカニズムにより、優れた脳への送達を実現 J-Brain Cargo®は、治療薬として日本で承認された実績のある技術 特別な製造工程は必要なく、安定した生産が可能 • JBCタグはAAVカプシドと同時につくられる（タグを後から結合させる必要なし） トランスフェリン受容体との結合親和性を調節し最適化が可能 • ターゲットごとに最適なJBC-AAVカプシドを設計 これまでに培ってきたJ-Brain Cargo®技術やノウハウを応用 Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co.,

  14. Slide 14: 非臨床試験データ: マウス脳の評価

    非臨床試験データ: 免疫組織化学染色によるマウス脳の評価 無治療 AAV9 JBC-AAV J-Brain Cargo®を適用することで、脳への効率的な遺伝子送達を実現 第7回国際ライソゾーム病フォーラム, 2024 Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. 13

  15. Slide 15: 独自の技術が生み出すJCRの未来

    独自の技術が生み出すJCRの未来 様々な疾患領域において 画期的な治療薬を創製 技術導出の拡充 共同研究のさらなる増加 ライソゾーム病 J-Brain Cargo®を基盤とした 広く応用が可能な技術 神経変性疾患 眼疾患 骨系統疾患 筋疾患 … Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. 14

  16. Slide 16: Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

    Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  17. Slide 17: Appendix

    Appendix Copyright © 2024 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved.

  18. Slide 18: グロウジェクト 国内市場動向（シェア 四半期推移）

    グロウジェクト® 国内市場動向（シェア 四半期推移） 国内GH市場シェア推移（FY2022 Q4～FY2024 Q2）※薬価ベース ■国内GH市場 開業医市場 60.0% 54.4% 30.6% 病院市場 48.6% 50.0% 45.1% 45.3% 43.7% 43.9% 41.6% 41.8% 40.0% 31.7% 薬局市場 29.1% 30.1% Copyright © 2024 IQVIA. JPM 2024年9月MATを基に作成 24.3% （市場定義はJCRファーマ株式会社による） 無断転載禁止 30.0% 26.1% 26.2% 25.8% 22.8% 21.8% 21.1%

  19. Slide 19: グロウジェクト 国内市場動向（売上高 四半期推移）

    グロウジェクト® 国内市場動向（売上高 四半期推移） 国内GH市場推移（FY2022 Q4～FY2024 Q2）※薬価ベース 9,000 18,000 GH Market in Japan （million yen） Sales amount of each product（million yen） 8,000 16,000 7,000 14,000 GH Market in Japan 6,000 12,000 JCR Growject® Product A 5,000 10,000 Product B 4,000 8,000 Product C Product D 3,000 6,000

  20. Slide 20: イズカーゴ販売状況

    イズカーゴ®販売状況 売上高（百万円） 投与症例数（例） 累積症例数（例） 1,600 100 92 92 90 88 85 90 1,400 83 77 74 80 71 1,200 75 75 70 72 73 1,000 69 70 60 64 62 60 800 50 40 600 30 400 20 200 10 1,047 1,249 1,047 1,215 1,342 1,413 1,201 1,372 1,472 0 0 FY2022 FY2022 FY2022 FY2023 FY2023 FY2023 FY2023 FY2024 FY2024 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q

  21. Slide 21: 各製品別売上高推移

    各製品別売上高推移 遺伝子組換え天然型ヒト成長ホルモン製剤 17,913 18,300 遺伝子組換えムコ多糖症II型治療剤 （単位：百万円） グロウジェクト® イズカーゴ®点滴静注用10mg 12,945 2023年4月24日～：住友ファーマと共同プロモーション 12,261 5,700 5,171 4,414 3,003 薬価改定 薬価改定 薬価改定 △8.1% △5.3% △4.9% 2022年 2023年 2024年 2025年3月期 2022年 2023年 2024年 2025年3月期 3月期 3月期 3月期 （予想） 3月期 3月期 3月期 （予想） ヒト体性幹細胞加工製品 遺伝子組

  22. Slide 22: キャッシュ・フロー（連結）

    キャッシュ・フロー（連結） （単位：百万円） 営業活動によるCF 投資活動によるCF 2024年3月期4-9月 2025年3月期4-9月 増減 財務活動によるCF 期末現金及び現金同等物 税金等調整前純利益 7,120 △556 △7,676 18,271 減価償却費 1,335 1,667 +331 売上債権・未収入金（△増加） △ 8,643 2,649 +11,292 棚卸資産（△増加） △ 757 △1,830 △1,072 15,968 仕入債務・未払金（＋増加） 373 △190 △564 法人税支払 2,228 △1,451 △3,680 その他 1,864 △1,396 △3,

  23. Slide 23: 神戸サイエンスパークセンター補助金に関する経理処理について

    参考：神戸サイエンスパークセンター補助金に関する経理処理について 神戸サイエンスパークセンターの減価償却費のうち、約3億円を販管費に約1億円を営業外費用に計上 建設仮勘定からの振り替え時 2024年3月末時点 2025年3月末時点（予定） • 建設仮勘定から有形固定資産 • FY2023 2Qの稼働開始に伴い、 • 補助金対象分を圧縮未決算特 に振り替え 一部を償却（約6億円） 別勘定と相殺（圧縮記帳） • 償却分を営業外収益として計上 建物および構 圧縮未決算 建物および構 圧縮未決算 建物および構 圧縮未決算 築物（純額） 特別勘定 築物（純額） 特別勘定 築物（純額） 特別勘定 等 等

  24. Slide 24: 略語集（A～G）

    略語集（A～G） AAV Adeno-Associated Virus アデノ随伴ウイルス ASO Antisense oligonucleotides アンチセンス核酸 BBB Blood-Brain Barrier 血液脳関門 CNS Central Nervous System 中枢神経系 CSF Cerebrospinal fluid 脳脊髄液 CTN Clinical Trial Notification 治験計画届 EC European Commission 欧州委員会 EMA European Medicines Agency 欧州医薬品庁 ERT Enzyme Replace

  25. Slide 25: 略語集（H～Z）

    略語集（H～Z） HIE Hypoxic ischemic encephalopathy in neonates 低酸素性虚血性脳症 HS Heparan Sulfate ヘパラン硫酸 i.v. Intravenous Injection 静脈注射 JBC J-Brain Cargo® - LNP Lipid nanoparticle 脂質ナノ粒子 MPS Mucopolysaccharidosis ムコ多糖症 NPS Named Patient Supply 特定の患者への医薬品提供プログラム ODD Orphan Drug Designation 希少疾病用医薬品指定 Ph I Phase

  26. Slide 26: 注意事項

    注意事項 • 本資料におきまして、当社に関する業績、その他予想、見通し、目標、計画、その他の将来に関する 事項が含まれています。これらの事項は、発表日現在において入手可能な情報による当社の仮定、見 積り、見通しその他の判断に基づくものであり、既知または未知のリスクおよび不確実性が内在して います。したがって、その後のさまざまな要因により、予想・計画・目標等が記載どおりに実現しな い可能性や、実際の業績、開発の成否・進捗その他の見通し等が記載内容と大きく異なる可能性があ ります。 • 本資料には医薬品・医療機器（開発中のものを含む）に関する情報が含まれていますが、その内容は 宣伝広告、医学的アド

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