Astellas Pharma Inc. · TSE:4503

Astellas Pharma — Q3 FY2022 Earnings Presentation

40 slides from Astellas Pharma's earnings presentation, Feb 6, 2023

  1. Slide 1: 2022年度第3四半期決算概況

    2022年度第3四半期決算概況 2023年2月6日 アステラス製薬株式会社 専務担当役員 財務担当 菊岡 稔

  2. Slide 2: 注意事項

    注意事項 2 この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述およびその他の過去の事 実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の見通しです。これらの記述は経営陣 の現在入手可能な情報に基づく見積りや想定によるものであり、既知および未知リスクと不確実 な要素を含んでいます。様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる 可能性があります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および関係法規制 の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品および既存品の販売活動にお いて期待した成果を得られない可能性、（

  3. Slide 3: 本日の内容

    本日の内容 3 I 2022年度第３四半期 連結業績 II 持続的な成長に向けた取り組み

  4. Slide 4: 2022年度第３四半期業績の概要

    2022年度第３四半期業績の概要 4 売上収益は前同比較で17%増加。2Qに見直した通期予想に沿った進捗  XTANDIおよび重点戦略製品はグローバルで通期予想に沿った推移  XTANDI：米国は通期予想に沿った進捗  重点戦略製品：パドセブは2Qに上方修正した通期予想に沿った進捗 費用項目  売上原価率は想定通り  販管費は通期予想に沿って進捗し、為替の影響を除くと前同比較で減少  研究開発費は通期予想に沿った使用 営業利益  コア営業利益は前同比較で６%増加。通期予想に沿った推移  フルベースは、当３Qにルーブル安および円高による為替差損が発生し、通期予想を下回る推移 重点

  5. Slide 5: 2022年度第３四半期業績

    2022年度第３四半期業績 5 2022年度 （億円） 21年度３Q 22年度3Q 増減額 増減率 進捗率 為替の影響 通期予想* 売上収益 9,923 11,644 +1,721 +17.３% 15,290 76.2% +1,352億円 売上原価 1,941 2,261 +３２０ +16.5% +133億円（21年度3Qに残る 未実現利益消去の影響+33億 売上収益比率 19.6% 19.4% -0.１ ppt 円を含む） 販管費 4,064 4,710 +646 +15.9% 6,420 73.4% +641億円 内、米国XTANDI共同販促費用 1,087 1,382 +295 +27.

  6. Slide 6: 2022年度第3四半期業績と今後の見通し： XTANDI

    2022年度第3四半期業績と今後の見通し： XTANDI 6 2Qに見直した通期予想に沿った推移、通期予想の6,700億円の達成を見込む 22年度3Q実績 前同比 通期予想* 進捗率 +1,003（+24%） 6,700  グローバル売上は2Qに見直した通期予想に沿った推移 5,119億円 為替の影響を除く 前期比 76%  全ての地域で通期予想通りの着地を見込む +325（+8%） (+25%)  為替の影響を除いても二桁近い成長、通期予想の達成を見込む  下方修正した通期予想に沿った推移、厳しい市場環境が続いている • PAPと競合後発品が引き続き高い水準 $2,618M • 新規

  7. Slide 7: 2022年度第３四半期業績と今後の見通し： 重点戦略製品

    2022年度第３四半期業績と今後の見通し： 重点戦略製品 7 パドセブとゾスパタは着実に拡大、通期予想通りの着地を見込む 22年度3Q実績 前同比 通期予想* 進捗率 +185（+127%） 454  上方修正した通期予想通りの推移 331億円 為替の影響を除く 前期比 73%  好調な欧州が、想定を若干下回る米国をカバーし、通期予想通りの着地を見込む +139（+94%） (+109%)  本格的な売上拡大は、mUC一次治療の追加適応の承認取得後を見込む $230M  治験用製品の販売が想定を下回る、実需は想定線 米国 （$ベース） $161M +35（+28%） 70% (+32%

  8. Slide 8: 2022年度第３四半期業績： 費用項目

    2022年度第３四半期業績： 費用項目 8 売上原価率は想定通り 販管費は通期予想に沿って進捗し、為替の影響を除くと前同比較で減少 研究開発費は通期予想に沿って使用 コアベース： 主要な費用項目の前同比較と対売上収益比率・対予想 費用項目 対前同比 対売上収益比率 対通期予想 進捗率 売上原価 16.5％増加 19.4% -  売上原価率は想定通り （前同-0.1ppt） 販管費 11.8%増加 28.6% 73.0％  グローバルでのコマーシャル要員最適化（前同比：約-8０億円） 米国XTANDI共同 （為替の影響を （前同-1.4ppt）  成熟製品の費用削減（同：約-60億円） 販

  9. Slide 9: 2022年度 通期業績の見通し

    2022年度 通期業績の見通し 9  コアベース：売上収益・コア営業利益は通期予想に沿った着地を見込む。通期予想は修正しない  売上収益：XTANDIおよび重点戦略製品は通期予想通りの着地を見込む  フルベース：通期予想を下方修正  当3Qに「その他の費用」を計上 • 為替差損（67億円）（2Q時点では為替差益（139億円）） • Xyphos社由来プログラムの開発計画の見直しに伴う条件付対価に係る公正価値の増加（４０億円）  ゾルベツキシマブについて第Ⅲ相試験で主要評価項目を達成し、今後グローバルで申請に向けた意思決定を 行う予定。結果、４Qに条件付対価に係る公正価値の増加（４００

  10. Slide 10: 本日の内容

    本日の内容 10 I 2022年度第３四半期 連結業績 II 持続的な成長に向けた取り組み

  11. Slide 11: XTANDIおよび重点戦略製品： 2022年度に期待される主なイベント

    XTANDIおよび重点戦略製品： 2022年度に期待される主なイベント 11 4-6月 7-9月 10-12月 1-3月 エンザルタミド / EMBARK試験TLR 1 XTANDI China ARCHES試験TLR 1 審査終了目標日 EV-103試験コホートK TLR 申請受理（1L mUC、米国） （PDUFA date） エンホルツマブ 7月 12月 4月 ベドチン / EV-203試験TLR（治療歴のあるmUC、中国） パドセブ 8月 EV-202試験初回TLR 6月 7月 SPOTLIGHT試験TLR ゾルベツキシマブ 11月 GLOW試験TLR 12月 審査終了目標日 申請受理

  12. Slide 12: ゾルベツキシマブ： 最新状況

    ゾルベツキシマブ： 最新状況 12 2つの第Ⅲ相試験で主要評価項目を達成、グローバルでの上市を目指す 臨床試験 <無増悪生存期間（PFS）>  2つの第Ⅲ相試験でトップライン結果入手 ゾルベツキシマブ＋mFOLFOX6 ハザード比：0.751 mPFS：10.61カ月 P=0.0066  SPOTLIGHT：mFOLFOX6との併用、vs. プラセボ  GLOW: CAPOXとの併用、vs. プラセボ  主要評価項目であるPFSと主な副次評価項目であるOSを達成  SPOTLIGHT試験の結果を米国臨床腫瘍学会消化器癌シンポジ プラセボ＋mFOLFOX6 ウム（ASCO GI）で発表

  13. Slide 13: Focus Areaアプローチの進展（1/3）： 臨床試験段階プロジェクトの現況

    Focus Areaアプローチの進展（1/3）： 臨床試験段階プロジェクトの現況 13 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） Primary Focus バイオロジー/モダリティ/テクノロジー 1 プロジェクト 現況 AT132 2021年9月にFDAから臨床試験差し止め（clinical hold）指示 遺伝子置換（AAV） 遺伝子治療 AT845 2023年1月にFDAからの臨床試験差し止め（clinical hold）解除 遺伝子調節（AAV） モダリティ チェックポイント ASP1570 第Ⅰ相試験進行中 低分子 再発または難治性AMLおよびMDS対象第Ⅱ相試験進行中 抗体 ASP75

  14. Slide 14: Focus Areaアプローチの進展（2/3）： AT845およびAT132の現況

    Focus Areaアプローチの進展（2/3）： AT845およびAT132の現況 14 臨床試験の再開に向けた活動が進展中 AT845 （対象疾患：ポンペ病） AT132 （対象疾患：XLMTM）  FDAからの臨床試験差し止め（clinical hold）が  FDAの臨床試験差し止めに対する初回の回答を 2023年1月に解除 2022年度3Qに提出  プロトコル改訂  当局との建設的な協議を実施 • ニューロパチーの既往歴あるいはリスク因子を  FDA Type B meeting（2022年11月） 有する被験者を除外  EMA PRIME meeting（2022年11月

  15. Slide 15: Focus Areaアプローチの進展（3/3）： Selecta Biosciencesとの提携

    Focus Areaアプローチの進展（3/3）： Selecta Biosciencesとの提携 15 AT845の対象患者層拡大を目指す取り組み 獲得済み免疫(PEI) IdeXork（Xork）  PEIの保有者は、既にAAVに対するIgG抗体を獲得して  ヒトIgGを特異的かつ効率的に分解する次世代IgG いるため、AAV遺伝子治療の対象となることができない プロテアーゼ（研究段階）  最大30%の成人がAAV8に対するPEIを保有している  ヒト病原体由来ではないため、ヒト血清中に存在する既存 と推定 1 抗体との反応性が低く、効果が減弱されにくいと期待 Xork AAV8 ヒ

  16. Slide 16: 経営計画2021達成に向けた進展

    経営計画2021達成に向けた進展 16 売上収益、パイプライン価値 コア営業利益 XTANDIおよび重点戦略製品： 1 2025年度に1.2兆円以上 5 販管費は絶対額で維持  販管費：通期予想に沿ってコント ロール、為替の影響を除くと前同 十分な研究開発投資  修正した通期予想に沿った売上推移 6 コア営業利益率：2025年度に30%以上 比較で減少  パドセブ：1L mUC米国承認申請受理 7 配当は安定的に向上  ゾルベツキシマブ：2つの第Ⅲ相試験でトップライン結果入手 将来成長 Primary Focusから 2 後期開発品を創出 Rx+：2025年度までに 2 8 8 Bre

  17. Slide 17: 今後の予定

    今後の予定 17 サステナビリティ ミーティング  2月17日（金） 14:00-15:30 ｆezolinetant Meeting  ３月中旬

  18. Slide 18: 参考資料

    参考資料

  19. Slide 19: 棚卸資産の未実現利益消去に使用する為替レートの変更（補正値）

    棚卸資産の未実現利益消去に使用する為替レートの変更（補正値） 19  売上原価を変更後の為替レート（期中平均レート）で算出した際の補正値は下表（赤いフォント）のとおり 会計期間 累計期間 （億円） 21年度 21年度 21年度 21年度 22年度 22年度 22年度 21年度 22年度 前同比 1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q 3Q 3Q 売上収益 3,261 3,255 3,406 3,039 3,818 3,804 4,022 9,923 11,644 +17.3% 売上原価 610 632 666 545 761 755 ７４４ 1,908 2,261 +18.5% 売上収益比

  20. Slide 20: 2022年度第3四半期業績： 地域別売上収益

    2022年度第3四半期業績： 地域別売上収益 20 21年度 22年度 （億円） 増減率 3Q ３Q 日本 2,032 2,045 +0.6% 米国 4,079 5,01１ +22.８% エスタブリッシュドマーケット 2,330 2,711 +16.4% グレーターチャイナ 503 652 +29.4% インターナショナルマーケット ８92 1,05２ +18.0% エスタブリッシュドマーケット：欧州、カナダ グレーターチャイナ：中国、香港、台湾 インターナショナルマーケット：ロシア、中南米、中東、アフリカ、東南アジア、南アジア、韓国、オーストラリア、輸出売上等 （当第3四半期から、オーストラ

  21. Slide 21: 2022年度第3四半期業績： 主要製品の売上

    2022年度第3四半期業績： 主要製品の売上 21 21年度 22年度 為替の影響を 2022年度 （億円） 増減率 除いた増減率 3Q 3Q 通期予想* XTANDI 4,116 5,119 +24.4% +7.9% 6,700 パドセブ 146 331 +126.9% +94.4% 454 ゾスパタ 257 363 +41.1% +21.7% 458 エベレンゾ 21 24 +15.0% +13.3% 50 ミラベグロン 1,269 1,410 +11.1% -2.8% 1,950 プログラフ 1,411 1,516 +7.5% -2.3% 2,003 米国のパドセブはSeagen社からの

  22. Slide 22: 為替レート（実績）

    為替レート（実績） 22 期中平均レート 通貨 21年度3Q 22年度３Q 変動 ドル 111円 137円 25円安 ユーロ 131円 141円 １０円安 期首‐期末レートの変動 通貨 21年度３Q 22年度３Q ドル 4円安 9円安 ユーロ 1円安 6円安 【為替の業績への影響】  売上収益： 1,352億円の増加、コア営業利益： ３４８億円の増加

  23. Slide 23: 2022年度通期業績予想： 為替レート、為替感応度

    2022年度通期業績予想： 為替レート、為替感応度 23 為替レートの前提 (期中平均） 22年度期初予想 22年度修正予想 ドル 120円 137円 ユーロ 135円 139円 2022年度3Q以降の為替レートの想定：1ドル140 円、1ユーロ140円 2022年度修正予想の為替感応度（3Q以降）の概算値 期中平均レート 通貨 予想前提より1円安 売上収益 コア営業利益 ドル 約31億円増加 約5億円増加 ユーロ 約14億円増加 約6億円増加

  24. Slide 24: バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト

    バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト 24 （億円） 22年3月末 22年12月末 総資産 23,324 25,139 現金及び現金同等物 3,160 3,818 親会社所有者帰属持分 14,603 15,704 親会社所有者帰属持分比率（％） 62.6% 62.5% （億円） 21年度3Q 22年度3Q 21年度 営業CF 2,089 2,122 2,574 投資CF -476 -618 -624 フリーCF 1,613 1,504 1,950 財務CF -1,413 -911 -2,163 短期借入金及びCPの増減額 -400 -150 -300 社債発行及び長期借入れによる

  25. Slide 25: キャピタルアロケーション・配当

    キャピタルアロケーション 25 1 成長を実現するための 2 利益・資金計画および実績に 3 余剰資金が生じた際は、 事業投資を最優先 基づき、経営計画期間を 自己株式取得を機動的に 通じた配当水準の引き上げ 実施 経営計画2021の期間中は堅調な利益成長予想に基づき、より高い水準の配当を目指す 配当 コア営業利益と配当の推移 コア営業利益 （円） 100 6,000 （億円） Dividends 配当 5,000 80 Core OP コア営業利益 * 4,000 60 3,000 40 2,000 60 50 20 38 40 42 32 34 36 1,000 26 27 30 22 2

  26. Slide 26: 成長の基盤となる開発パイプライン

    成長の基盤となる開発パイプライン 26 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請 エンホルツマブ ベドチン エンホルツマブ ベドチン エンザルタミド エンホルツマブ ベドチン （NMIBC） （その他の種類の固形がん） （M0 CSPC、M1 CSPC：中国） （治療歴のないmUC、シスプラチン不適応：米国） ギルテリチニブ ゾルベツキシマブ エンホルツマブ ベドチン fezolinetant （未治療AML、強力な化学療法不適応） （膵臓腺がん） （治療歴のないmUC、MIBC） （閉経に伴う血管運動神経症状：米国、欧州） ASP9801 fezolinetant ギルテリチニブ ペフィシチニブ （閉経

  27. Slide 27: 開発の進展

    開発の進展 27 臨床入りから承認まで： 前回の決算発表以降の進捗 第Ⅰ相入り 第Ⅱ相入り 第Ⅲ相入り 申請 承認 ASP1002 がん 注） 第Ⅰ相入り：治験許可申請（IND）／治験届の承認 次相への進展：社内の意思決定機関における決定 申請：当局への申請書類の提出 開発中止：社内の意思決定機関における決定

  28. Slide 28: XTANDIおよび重点戦略製品： 最新状況

    XTANDIおよび重点戦略製品： 最新状況 28 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） プロジェクト / 製品 適応症 最新状況 エンザルタミド / M1 CSPC • 欧州：添付文書へのOSデータ追加について2022年3月にCHMPが承認勧告を採択 XTANDI • 中国：第Ⅲ相試験進行中（症例組み入れ終了） M0 CSPC • 第Ⅲ相試験進行中（症例組み入れ終了） エンホルツマブ 転移性尿路上皮がん • 治療歴なし（一次治療）：第Ⅲ相試験進行中（症例組み入れ終了）。米国で追加適応の承認申請が2022年 ベドチン / 12月に米国で受理 パドセブ • 中国：第Ⅱ相ブリッジング試験のトップライ

  29. Slide 29: エンザルタミド： アンドロゲン受容体阻害剤（1/2）

    エンザルタミド： アンドロゲン受容体阻害剤（1/2） 29 米国・欧州・日本 根治治療 去勢感受性 去勢抵抗性 ARCHES M1 CSPC AFFIRM 新規診断 PREVAIL M1 CRPC 診断 手術 M1 CRPC M1 CSPC再発 （二次治療 （一次治療） 以降） 救済療法 上市 上市 上市 監視療法 PROSPER 放射線 EMBARK M0 CRPC EMBARK M0 CSPC 上市 2019年12月に米国で、2020年5月に日本で、 2021年4月に欧州で承認取得 第Ⅲ相： NCT02677896 M1 CSPC プラセボ対照、ADT併用 n=1,150 2021年12月

  30. Slide 30: エンザルタミド（2/2）： 病期別第Ⅲ相試験データ

    エンザルタミド（2/2）： 病期別第Ⅲ相試験データ 30 早期前立腺がんにおいても薬効を示す  一貫した生存期間の延長  より長い投与期間 早期 後期 去勢感受性（CSPC） 去勢抵抗性（CRPC） 病期 M1 M1 M0 M1 M0 （化学療法歴なし） （化学療法歴あり） 第Ⅲ相試験 EMBARK ARCHES ENZAMET PROSPER PREVAIL AFFIRM 従来の非ｽﾃﾛｲﾄﾞ性 対照 プラセボ プラセボ 抗ｱﾝﾄﾞﾛｹﾞﾝ剤 プラセボ プラセボ プラセボ ✓ rPFS MFS ✓ rPFS ✓ OS ✓ MFS HR 0.17 ✓ OS 主要評価項目 （試験進行中） H

  31. Slide 31: エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/4）： ネクチン-4を標的とするADC

    エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/4）： ネクチン-4を標的とするADC 31 尿路上皮がんの開発プログラム （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） 早期 - 尿路上皮がんの病期 - 後期 筋層非浸潤性 筋層浸潤性膀胱がん 転移性尿路上皮がん 膀胱がん（NMIBC） （MIBC） （mUC） ステージ0a-1 ステージ2および3 ステージ4 白金製剤および 膀胱摘除術（RC) 治療歴なし PD-1/L1阻害剤の PD-1/L1阻害剤の 患者層 BCG不応性 （一次治療） 治療歴あり 適応 治療歴あり EV投与 EV単剤 EV+Pembro併用 EV+Pembro併用 EV単剤 EV単剤 レジ

  32. Slide 32: エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/4）： 臨床試験

    エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/4）： 臨床試験 32 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） 尿路上皮がん 白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴があるmUC； 2021年7月に米国で正規承認取得。 第Ⅲ相：EV-301 NCT03474107 n=608 EV単剤 vs. 化学療法 2021年9月に日本で承認取得。2022年4月に欧州で承認取得 第Ⅲ相：EV-302 NCT04223856 治療歴がなく白金製剤適応のmUC；EV + Pembro vs. 化学療法 n=990 症例組み入れ終了 第Ⅲ相：EV-303 シスプラチン不適応のMIBC； NCT03924895 n=857

  33. Slide 33: エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/4）： 病期別臨床試験データ

    エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/4）： 病期別臨床試験データ 33 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） 早期 後期 筋層浸潤性膀胱がん 転移性尿路上皮がん 病期 手術適応 治療歴なし（一次治療） PD-1/L1阻害剤の治療歴あり 白金製剤 白金製剤未治療 Cis適応 Cis不適応 Cis不適応 白金製剤の治療歴あり 適応 かつCis不適応 試験フェーズ Phase 3 Phase 3 Phase 3 Phase 1b/2 Phase 1b/2 Phase 2 Phase 2 Phase 3 EV-103 KN-B15 KN-905 EV-103 EV-201 EV-201 試験番号 E

  34. Slide 34: エンホルツマブ ベドチン（EV）（4/4）： 今後の展望

    エンホルツマブ ベドチン（EV）（4/4）： 今後の展望 34  最大の成長ドライバーはmUCの一次治療、将来的に売上全体の半分以上を占めると想定  NMIBC、その他固形がんでの成功によりさらなる成長の可能性 ピーク ＜承認取得済み／開発後期段階＞ ＜開発初期段階＞ 3,000- 4,000 ピボタル試験 試験 患者層 申請予定時期 対象患者数 1 患者層 （パドセブ用法） （パドセブ用法） 億円 EV-303 NMIBC 売上予想 （イメージ） Cis不適応 （ペムブロリズマブとの併用） 2025年度以降 10,000 BCG不応性、 EV-104 ［第Ⅰ相］ （単剤、膀胱内注入） M

  35. Slide 35: ギルテリチニブ： FLT3阻害剤

    ギルテリチニブ： FLT3阻害剤 35 PASHA（HOVON） PrE0905（PrECOG） 維持療法 ADMIRAL 地固め療法 GOSSAMER 寛解導入療法 維持療法 救援療法 移植 MORPHO FLT3 mut+ 上市 AML 低強度 化学療法 第Ⅰ相（3剤併用） 再発または難治性 第Ⅲ相：ADMIRAL NCT02421939 単独療法と救援療法との比較（2:1） n=371 米国・日本・欧州で上市 第Ⅲ相：PASHA（HOVON） 強力な化学療法との併用、 NCT04027309 n=768 FSFT：2019年12月（治験依頼者：HOVON） 未治療 ギルテリチニブとミドス

  36. Slide 36: ゾルベツキシマブ： 抗Claudin 18.2モノクローナル抗体

    ゾルベツキシマブ： 抗Claudin 18.2モノクローナル抗体 36 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） ターゲット：Claudin 18.2 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん  タイトジャンクションの主要な構成因子で、上皮細胞層の細胞間の隙  対象となる患者層： 間をふさぐ HER2陰性・Claudin 18.2高発現の局所進行性または転移性胃腺  様々ながん種において広範囲に発現 がんおよび食道胃接合部腺がん  胃がん患者の38%で、Claudin 18.2の高発現が認められる  転移性胃がんは、ステージ4における5年生存率が約6％で、治療オプ ションも限られている、アンメッ

  37. Slide 37: fezolinetant： NK3受容体拮抗剤

    fezolinetant： NK3受容体拮抗剤 37 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） 血管運動神経症状（VMS）はQoL（生活の質）に大きな影響を及ぼす Women’s Health Initiative（WHI）の臨床研究 2  身体症状として、ほてりや寝汗などがあり、睡眠に影響を与える可能性がある  初期のデータ解析で、慢性的なホルモン補充療法（HRT）の使用と心血管疾患  身体症状が恥ずかしさ、いらだち、不安、悲しみといった精神症状につながる および乳がんのリスクの増加との関連が示された 可能性がある  WHIの報告以降、HRTの使用は急激に低下した  日常生活の様々な場

  38. Slide 38: AT132（resamirigene bilparvovec）: rAAV8-Des-hMTM1

    AT132（resamirigene bilparvovec）: rAAV8-Des-hMTM1 38 AT132の特徴 X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM）  2020年1月に買収したAudentes Therapeutics  X染色体連鎖性の希少神経筋疾患であり、 社の遺伝子治療パイプラインにおけるリードプログラム MTM1遺伝子の機能欠損変異が原因  AAV8によりヒトMTM1遺伝子を骨格筋細胞に  新生児男子4-5万人におよそ1人の割合で発生 送達してミオチュブラリン酵素を発現するように設計  生後18カ月時点の推定生存率は約50%  薬事関連認定：  約60

  39. Slide 39: Focus Areaアプローチの進展

    Focus Areaアプローチの進展： 39 主要プラットフォームの臨床コンセプト検証ならびにパイプラインの拡充 FY25末までに Primary リード バイオロジー / モダリティ / テクノロジー 1 FY22 FY23 FY24-25 PoC見極め時期を Focus プロジェクト モダリティ 迎える予定のPJ数 2 低分子 AT132 遺伝子置換（AAV） 抗体 遺伝子治療 AT845 PoC見極め時期のアップデート検討中 4 遺伝子 遺伝子調節（AAV） 細胞 チェックポイント ASP1570 IND その他 人工アジュバントベクター細胞（aAVC） ASP7517 PoC 腫瘍溶解

  40. Slide 40: Bitd SORRO RT"

    Bitd SORRO RT" Weasteltas

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