Kubota Pharmaceutical Holdings Co. Ltd. · TSE:4596
Kubota Pharmaceutical — Q1 2020 Earnings Presentation
48 slides from Kubota Pharmaceutical's earnings presentation, June 2020
Slide 1: 2020年12月期 第1四半期決算補足説明資料
20204F12FA 5B 1 DFARS Aa
Slide 2: 免責事項
免責事項 , 本資料は関係情報の開⽰のみを⽬的として作成されたものであり、有価証券の取得または売 付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重 に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、 当社に⼊⼿可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性およ び完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依 拠したことにより⽣じる損害について⼀切の責任を負いません。また本資料の情報は、事前 の通知なく変更される可能性があります。 本資料には将来予想に関する⾒通し情報が含
Slide 3: 2020年12月期 第1四半期決算
> 2020fF12A FH 56 1 UFR RSS Kubota
Slide 4: 連結損益計算書の概要 (IFRS)
連結損益計算書の概要 (IFRS) １⽉１⽇〜３⽉31⽇の３ヶ⽉間 単位︓百万円 増減額 増減の主な要因 2019年度 2020年度 事業収益 ー ー ー 事業費⽤ 750 741 △9 • エミクススタトの第３相臨床試験の本格化に伴う試 験費⽤の増加 研究開発費 625 581 △ 44 • 遠隔眼科医療モニタリングデバイス PBOSの開発費 の減少 • 研究開発関連の⼈件費・諸経費の減少 他 • 株式報酬費⽤の増加 ⼀般管理費 125 160 + 35 ＊前年同四半期は⼈員削減に伴う株式報酬費⽤の戻⼊ （費⽤の減少）あり 営業損失（△） △ 750 △ 741 △9 四半期損失（△） △
Slide 5: 連結財政状態計算書の概要 (IFRS)
連結財政状態計算書の概要 (IFRS) 単位︓百万円 2019年12⽉末 2020年３⽉末 増減額 増減の理由 流動資産 8,177 7,806 △ 371 現⾦及び現⾦同等物、 その他の⾦融資産 7,970 7,615 △ 355 （※） ⾮流動資産 563 188 △ 375 その他の⾦融資産 488 125 △ 363 （※） 資産合計 8,741 7,994 △ 747 流動負債 505 535 + 30 未払債務の増加 ⾮流動負債 158 127 △ 31 リース負債の減少 資本 8,077 7,332 △ 745 四半期損失計上による減少 負債及び資本合計 8,741 7,994
Slide 6: 2020年度の見通し
2020年度の⾒通し 単位︓百万円 事業収益 営業利益 税引前利益 当期利益 2020年度（予想） +40 △3,000 △2,900 △2,900 参考︓2020/2公表値 +40 △2,500 △2,400 △2,400 2019年度（実績） － △3,288 △3,105 △3,066 ※ 想定為替レート︓１⽶ドル＝110円 l 事業収益 Ø NASAと共同開発中の宇宙⾶⾏⼠モニタリング機器（フェーズ１）の開発委託⾦の売上計上を⾒込む l 営業利益（損失） Ø 研究開発費 の増加（対 2020年２⽉公表時） Ø エミクススタト塩酸塩︓スターガルト病を対象とした第３相臨床試験を継続。当初⽬
Slide 7: 会社概要
> Swe Kubota
Slide 8: 窪田製薬グループ
窪⽥製薬グループ 世界中で眼疾患に悩む皆さまの視⼒維持と回復に貢献する、 最先端のサイエンスを基に眼科領域に医療⾰新をもたらす企業 名称 窪⽥製薬ホールディングス株式会社 （英名 Kubota Pharmaceutical Holdings, Co., Ltd.） 設⽴ 2015年12⽉ 所在地 東京都千代⽥区霞が関3-7-1 霞が関東急ビル 4F 代表者 代表執⾏役会⻑、社⻑兼最⾼経営責任者 窪⽥ 良 MD, PhD ⼦会社 クボタビジョン・インク （⽶国ワシントン州シアトル市） 2002年４⽉ クボタビジョン・インクを設⽴（⽶国ワシントン州シアトル市） 2006年３⽉ 本社および研究所を⽶
Slide 9: MISSION：世界から失明を撲滅する
MISSION︓世界から失明を撲滅する Kubota Vision BIG DATA CAMPANY Ø データに基づいて診断・予防・治療を⾏う 眼科領域のビックデータカンパニーを⽬指していく use Ø デバイス開発・創薬開発を通し、データの活⽤、 収集のエコシステムを構築する device Drug discovery collect
Slide 10: 窪田製薬グループの事業フォーカス
窪⽥製薬グループの事業フォーカス 少額投資で収益性の⾼い研究開発プロジェクトを優先的に選択し、 ⾮臨床・探索的薬剤開発における⾃社開発の機会創出を⽬指す 当社のフォーカス $300億 $650億 ⼤学や ⼤⼿製薬企業、 研究機関 $50億 臨床試験から上市 創薬ターゲットの 化合物の 化合物の 探索的薬剤開発 ⾮臨床薬剤開発 検証的薬剤開発 商業化 探索 同定 最適化 (POC) 探索研究 トランスレーショナル研究 ⼤規模臨床試験 ⾃社研究/共同研究 ⾃社開発 ⾃社開発/共同開発 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 11: 眼科領域の革新的な技術をリードするために世界各国で研究開発を実施
眼科領域の⾰新的な技術をリードするために世界各国で研究開発を実施 本社︓東京 ⼦会社︓ワシントン州シアトル PBOS スイス、ベルン スロベニア、イドリア エミクススタト塩酸塩 カリフォルニア州ビバリーヒルズ カリフォルニア州サンフランシスコ、94143-0730 ジョージア州アトランタ、30322 メリーランド州ボルチモア Europe ミシガン州アナーバー ミネソタ州ロチェスター ニューヨーク、ニューヨーク North ノースカロライナ州ダーラム オレゴン州ポートランド America テキサス州ダラス ソルトレイクシティ ウィスコンシン州ミルウォーキー カナダ、オンタリオ州トロント デン
Slide 12: 論文実績
論⽂実績 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 13: 特許（医薬品開発）
特許（医薬品開発） 成⽴特許 29件 申請中 19件 合計 48件 （2020年2⽉現在） 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 14: 特許（医療機器開発）
特許（医療機器開発） 81166415 81165159 81168831 81177134 10583.001AU1 10583.003WO1 10583.009PV2 10583.014PV1 35218-774.681 35218-790.601 35218-798.102 35218-835.101 PBOS eSpec/eCL eSpec/eCL PBOS MINIATURIZED MOBILE, LOW COST OPTICAL COHERENCE METHOD AND APPARATUS FOR TREATING SPECTACLE LENSES WITH NEAR EYE OP
Slide 15: メディア掲載実績
メディア掲載実績 世界では、3,300万人が失明し 1億9,100万人が中等度から重度の 視覚障害に悩む
Slide 16: メディア掲載実績
メディア掲載実績 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596）
Slide 17: 研究開発パイプライン
> BF) TDS Kubota
Slide 18: 研究開発パイプライン
研究開発パイプライン 低分⼦化合物 適応症 前臨床 第１相 第２相 第３相 ターゲット市場 エミクススタト塩酸塩 スターガルト病 全世界 エミクススタト塩酸塩 増殖糖尿病網膜症 全世界 遺伝⼦治療 適応症 前臨床 第１相 第２相 第３相 ターゲット市場 ヒトロドプシン 網膜⾊素変性 全世界 デザイン 及び 臨床試験 及び 承認・認証 デバイス 詳細 プロトタイプ 製品開発 510(k) ターゲット市場 在宅・遠隔医療モニタリング機器 超⼩型モバイルOCT 全世界 PBOS: Patient Based Ophthalmology Suite (網膜、光⼲渉断層撮影機器) NASA宇宙⾶⾏⼠ N
Slide 19: 直近のパイプラインの進捗と現状
直近のパイプラインの進捗と現状 現在 2018年 2018年 2019年 2019年 2020年 2020年 低分⼦化合物 適応症 上半期 下半期 上半期 下半期 上半期 下半期 第３相臨床試験 欧州 第３相臨床試験 被験者登録完了 エミクススタト塩酸塩 スターガルト病 開始 オーファンドラッグ指定 第２相臨床試験 エミクススタト塩酸塩 増殖糖尿病網膜症 結果 2018年 2018年 2018年 2019年 2019年 2020年 2020年 遺伝⼦治療 適応症 以前 上半期 下半期 上半期 下半期 上半期 下半期 2016年4⽉ マンチェスター⼤学との ヒトロドプシン 網膜⾊素変性 独占契約
Slide 20: コロナウィルスの事業への影響
コロナウィルスの事業への影響 ⽇常業務 Ø ２⽉上旬より⽇⽶間の出張を制限 Ø ３⽉より⽇⽶共にテレワーク体制へ移⾏ ライセンス活動 Ø 主要な学会等の中⽌・延期 Ø 国際間の移動の制限 Ø 電話会議・ウェブ会議の積極活⽤
Slide 21: コロナウィルスの事業への影響
コロナウィルスの事業への影響 主要研究開発 エミクススタト塩酸塩 Ø 被験者登録完了 スターガルト病第３相臨床試験 PBOS Ø 機能改善のための試験に若⼲の遅れがでる可能性 遠隔医療眼科網膜モニタリング機器 NASA宇宙⾶⾏⼠ Ø ⽶国国家予算がCOVID-19に充てられるため、 モニタリングデバイス 弊社プロジェクトの次のフェーズ(Phase 2)の予算が付くのは 年末以降になる⾒込み 遺伝性網膜疾患 Ø 特段の影響なし 遺伝⼦治療
Slide 22: エミクススタト塩酸塩
AI—DIL Naa REA (LEI9XRAZ4Y Malate)
Slide 23: スターガルト病
スターガルト病 p 遺伝性の若年性⻩斑変性 p 両眼で緩やかに進⾏する中⼼暗転、⾊覚障害、周辺視野に障害をきたすなど様々な症例があるが、 ほとんどの患者の視⼒は0.1以下に低下 p 8千⼈から１万⼈に1⼈の割合で発症する希少疾患 p スターガルトの市場は、2027年には約1,600億円に達すると報告されている* *出典: WISEGUY RESEARCH CONSULTANTS PVT LTD Global Juvenile Degeneration (Stargardt Disease) Market Research Report- Forecast to 2027 p 当社のエミクススタ
Slide 24: 第3相臨床試験
第３相臨床試験開始 2020 年 5⽉1⽇付リリース 被験者登録数完了 最終的に世界11カ国、29施設において194名の被験者を登録(当初の被験者登録⽬標数は162 名) 第３相臨床試験 0 1 2 3 6 9 12 15 18 21 24 n=162 5 mg 10 mg months → 無作為化、プラセボ対照、⼆重盲検⽐較試験 １被験者をランダムに10mgのエミクススタト投与群とプラセボ群に2対1で割り当て、 １⽇１回の経⼝投与にて24ヶ⽉間実施 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 24
Slide 25: 超小型モバイルOCT
EDAMER ELIULIFINAR
Slide 26: 超小型モバイルOCT
超⼩型モバイルOCT クラウドを活⽤し、在宅での検査が可能な低コスト眼科医療モニタリングデバイス ⽬疾患の進⾏を検知し、通院しないと検査ができないなどの治療負担を軽減 § 設定と操作⽅法が簡単なシステム § ⾼齢者へ配慮したソフトウェア § 客観的なデータ(±25ミクロン) § クラウドベースのマルチプラットフォームアクセス § 簡便な⽇常診療との融合 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 26
Slide 27: 現在の医療課題
現在の医療課題 網膜疾患治療の第⼀選択肢は眼内注射︓ 薬を適切なタイミングで p ⾼い薬価(1本薬15万円) 投与することができない p 繰り返し投与が必要 p 適切な投与タイミングが患者と異なる視覚患者 ごとに最適な治療をするには網膜の状態をタイ ムリーに観察することが必要 OCT検査を受けられる場所が限られる 網膜の観察には画像診断装置である 光⼲渉断層計(OCT)が⽤いられる︓ p ⾼価な機器(1,000万円以上) p 的確に読影するには専⾨医の知識が必要 安価でポータブルな測定機器が存在すれば、 タイムリーな診察が可能となり、患者ごとに最適な治療が達成出来る 窪⽥製薬ホールディングス株
Slide 28: 開発の現状
confidential 開発の現状 量産型試作機の改良は継続 p 量産型試作機（初期型）は予定通り2020年６⽉中に完成する⾒込み p 網膜の浮腫を捉える機能の向上を図るため、ソフトウェアの開発は継続して実施する⽅針 p 機能向上の⼀環としてAIを導⼊ 2020年内の510(k)申請を保留 p 新規プロジェクト⽴ち上げ等に伴い、今後研究開発費の増⼤が⾒込まれることから、 限られた資⾦でパートナー企業との契約の可能性を⾼めるため、 510(K)申請を保留し、 ソフトウェアの継続的な改良を⾏う 改良後の試作機で臨床試験を実施 p 改良後の試作機で臨床試験を実施し、実際の患者でデータを取得する予定
Slide 29: AIを導入してデータの確度を上げることに成功
confidential AIを導⼊してデータの確度を上げることに成功 AIを導⼊して、健常⼈の画像データを⽤いデータの確度を上げることに成功 今後はソフトウェアの改良とAIのトレーニングを多数の患者データを⽤いて⾏う
Slide 30: NASA高解像度デバイス
NASAmifF QS FINTA
Slide 31: 宇宙飛行士モニタリングデバイス
宇宙⾶⾏⼠モニタリングデバイス p 宇宙に⻑期滞在したヒトの69％が、Spaceflight-Associated Neuro-ocular Syndrome(SANS)と 診断されている(2020年1⽉末時点での情報) p 2019年３⽉、社⻑の窪⽥が、NASA Human Research Program (HRP) Investigatorに就任し、 宇宙⾶⾏⼠のモニタリングデバイスの共同開発を開始 p 当社の⼩型デバイステクノロジーを⽤いて、宇宙⾶⾏中の宇宙⾶⾏⼠の視神経の状態をモニタリングする ことを⽬指す p 将来的には、宇宙⾶⾏⼠だけでなく、地上の緑内障患者や 視神経疾患患者のモ
Slide 32: フェーズ1の開発を終了
フェーズ１の開発を終了 p 2020 年１⽉31⽇ NASAおよびTRISHと超⼩型 SS-OCT プロジェクト(フェーズ１)の開発進捗状況について会議を実施 ü 現在、⼀般的に使われいるOCT は、⽴ち上げから計測して終了するまで２⼈ の⼈員と90分の時間が割かれているが、計測者が１⼈で数分で計測できる ü SANS による乳頭浮腫が観察できる可能性が世界で初めて⽰された p 2020 年２⽉末⽇ 当初の予定通り、フェーズ１が終了し、４⽉下旬にNASAおよびTRISHに開発報告書を提出 窪⽥製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 32
Slide 33: 遺伝子治療
Oo—O o—O q Os O—O Oo—oO (ORE ISU ADP ORE
Slide 34: 網膜色素変性症
12 網膜⾊素変性症 p 初期には夜盲症、それに続く視⼒低下、視野狭窄などが特徴的な症状 p 世界で4,000⼈に１⼈がかかる稀少疾病であり、約150万⼈が罹患し、 失明をきたす恐れがある遺伝性網膜疾患 p ⽇本では約5,000⼈に⼀⼈が発症 p 幼少期に発症し、40歳までに失明するケースがある p 網膜⾊素変性症は遺伝性網膜疾患で、起因する遺伝⼦変異は３千種類以上 p 有効な治療法は無く、遺伝⼦変異毎に遺伝⼦治療などの研究開発が進められている
Slide 35: オプトジェネティクス技術でヒトロドプシンを導入
12 オプトジェネティクス技術でヒトロドプシンを導⼊ p オプトジェネティクス技術でヒトロドプシンを導⼊ ヒトロドプシン ウイルスベクター プロモーター 光受容体に、位置も機能も近い双極細胞をターゲットに治療を検討 当社が使⽤するロドプシンはヒト由来タンパク質であるため、 炎症反応を最⼩限 に抑制し、⾼い光感度の獲得が期待されている ターゲット: 遺伝性網膜疾患である網膜⾊素変性を対象として、プロモーター及びカプシドの オン型双極細胞 改良、 導⼊遺伝⼦の改変といった前臨床研究を継続
Slide 36: 近視
> COUWMORAE Kubota
Slide 37: 近視治療デバイス
aoe JIL DTIVRT INA
Slide 38: 近視とは
近視とは 近視は、眼球の中で焦点が網膜より⼿前に位置づけられるために、遠くが⾒えにくくなる症状 正視 近視 遠視
Slide 39: 近視人口の増加
近視⼈⼝の増加 p 2050年には、世界の約半数の⼈が陥ると予測されている p 特に、⽇本を含む、中国、⾹港、台湾、韓国、シンガポール といった東アジアの国々で近視が急激に増加しており、ソウ ルでは、19 歳の男性の 96.5％が近視というデータも⽰され ている p 2019 年３⽉に⽂部科学省「学校保健統計調査」によると、 ⼩学⽣〜⾼校⽣の裸眼視⼒における 1.0 以上の割合が過去最 低を記録 p 近視の進⾏により、緑内障視野障害、⽩内障、網膜剥離、⻩ 斑変性などの疾患を合併するリスクが⾼まることも知られて いる p 未だ本邦で薬事承認を受けた治療法がない
Slide 40: 軸性近視と眼軸の伸展
近視は、屈折性近視、軸性近視、偽近視、 核性近視などに区分されるが、 その多くは軸性近視と診断され、 眼軸が伸展することによりおこるとされる
Slide 41: ウェアラブル近視デバイス「クボタメガネ」
ウェアラブル近視デバイス「クボタメガネ」 p 眼に光を⽤いた刺激を与えるアクティブスティミュレーション ※製品イメージ を照射することで眼軸⻑の短縮を確認 p 詳しいデータは論⽂に掲載予定 p クボタメガネは、2020年後半に実証試験を終え、 2020年内にプロトタイプを完成させることを⽬標とし 開発を加速 クボタメガネ スマートコンタクトレンズ p スマートコンタクトレンズの開発タイムラインについては、 ⾮公表 p 将来的には、AR 機器・VR 機器への応⽤も期待される
Slide 42: VAP-1阻害剤
Oo—O o—O q Os O—O Oo—oO VAP— 1B SH
Slide 43: VAP-1阻害剤とは
VAPー1阻害剤とは p ⽩⾎球接着分⼦とともにセミカルバジド感受性アミン酸化オキシダーゼ（SSAO）の 酵素活性を併せ持つユニークな糖たんぱく質 p 炎症が原因の疾患を治療するために有望な新しい薬剤として期待されており、 新型コロナウイルス感染症による、急性呼吸窮迫症候群(ARDS)、乾癬、 アトピー性⽪膚炎、糖尿病性腎疾患、変形性関節症、⾮アルコール性脂肪性肝炎 (NASH)、癌などによって引き起こされる様々な炎症病態に対し効果があると 考えられている
Slide 44: 当社のVAP-1阻害剤候補化合物の発見
当社のVAP-1阻害剤候補化合物の発⾒ エミクススタト塩酸塩の基礎研究時に、 当社が独⾃で化合物ライブラリを作成 ブドウ膜炎、糖尿病性⻩斑浮腫、ドライアイ、術後眼炎などの新しい治療薬を研究中に、 ⽩⾎球接着分⼦ VAP１阻害剤の候補物質を発⾒ 研究を進めるうちに、少量でターゲットへの効果があることがわかり、さらに、 オフターゲットへの作⽤が⾮常に少ないということが判明
Slide 45: ターゲットに効果的な摂取量
ターゲットに効果的な摂取量 既存化合物と⽐較し、当社の化合物は、ターゲットに対し、少量で効果が得られることがわかっている 化 化 化 化 合 合 合 合 物 物 物 物 D C A B
Slide 46: オフターゲットに効果的な摂取量
オフターゲットに効果的な摂取量 既存化合物と⽐較し、当社化合物がオフターゲットに対し同等の効果を得るには、 多量の摂取が必要なことがわかっている 化 化 化 化 合 合 合 合 物 物 物 物 A B D C
Slide 47: LEO Pharma社との共同研究契約締結
LEO Pharma 社との共同研究契約締結 2020年４⽉16⽇ LEO Pharma A/Sと、LEO Pharmaの有する オープンイノベーションプログラムを利⽤した共同研究契約を締結 p LEO Pharma社のオープンイノベーションプログラムでは、研究機関や製薬企業などのパートナーに対し、 炎症性⽪膚疾患に対する全く新しい治療薬を同定する機会を提供する p 当社が提供した化合物をLEO Pharma社によりスクリーニング p ⽪膚科学、他の治療分野での新しい治療薬としての可能性を研究 p 本プログラムの結果に応じて、ビジネスパートナーシップに関する対話も進めていく⽅針
Slide 48: KUbotd
KUbotd i. uel BDOMEDSTAWECE
Kubota Pharmaceutical Holdings — Q1 2020 Earnings Presentation on 6ix