Slide 1: 2016年3月期（第41期）決算発表補助資料
ＪＣＲファーマ株式会社 2016年3月期（第41期）決算発表補助資料 （2015.4～2016.3） （単位：百万円） 第40期 第 期 第41期 第 期 第42期（予想） 第 期 想 連 結 2014年度 2015年度 2016年度 売 上 高 16,855 17,438 18,700 営 業 利 益 2 014 2,014 2 152 2,152 2 580 2,580 経 常 利 益 2,340 2,443 2,690 当 期 純 利 益 1,682 1,789 1,980 減 価 償 却 費 1,352 1,407 1,530 設 備 投 資 額 1,522 1,237 1,800 研
Slide 2: 主力製品販売状況
主力製品販売状況 主力製品 グロウジェクト、 エポエチンアルファＢＳ注ＪＣＲ いずれも売上高続伸 ＜グロウジェクト＞ （単位：百万円） 前期 当期 増減率 2014年度 2015年度 売上高 本数（本） 売上高 本数（本） 売上 本数 1Ｈ 4,686 88,464 5,060 94,163 +8.0％ + 6.4％ 2Ｈ 4,893 92,135 5,162 99,238 +5.5％ ＋7.7％ 通期 9,580 180,599 10,222 193,401 +6.7％ ＋7.1％ ※本数は ※本数は8ｍｇ換算 換算 ¾売上高は6.7％増加し、102億円 ¾売上本数は7.1％増加 ＜エポエチ
Slide 3: 研究開発状況（2016年5月12日現在）
研究開発状況 （2016年５月12日現在） 適応症等 開発番号（一般名） 開発段階 備考 臨床 不妊治療 ＪＲ－０４１ 第Ⅰ/Ⅱ相 (遺伝子組換え卵胞刺激ホルモン) 試験 あすか製薬㈱へ導出 臨床 ファブリー病（ライソゾーム病） ＪＲ－０５１ 第Ⅱ／Ⅲ相 (遺伝子組換えα-ガラクトシダーゼＡ) 酵素補充療法 試験 グラクソ・スミスクライン・グループと共同開発 ＪＲ－０３２ ハンター症候群(ライソゾーム病) 臨床試験 (遺伝子組換え 準備中 酵素補充療法 イズロネート-2-スルファターゼ) グラクソ スミスクライン グル プと共同開発 グラクソ・スミスクライン・グループと共同開発 腎性貧血 ＪＲ
Slide 4: 開発品目進捗経過・予定
開発品目進捗経過・予定 第40期末 第41期末 第42期予定 第43期予定 開発番号 （品目名） 2014年度 2015年度 2016年度 2017年度 JR-051 JR 051 臨床試験 臨床 製造販売 （遺伝子組換えα－ガラクトシダーゼA） 実施中 第Ⅱ/Ⅲ相試験 承認申請 JR-032 臨床試験 （遺伝子組換えイズロネート2スルファターゼ） （遺伝子組換えイズロネ ト2スルファタ ゼ） 準備中 JR-131 臨床 前臨床 （遺伝子組換えダルベポエチン） 第Ⅰ相試験 JR-101 （遺伝子組換えグルコセレブロシダーゼ） 前臨床 JR-141 JR 141 臨床試験 （血液脳関門通過型遺伝
Slide 5: 開発品目市場規模 JR-051: ファブリー病治療薬
開発品目市場規模 JR-051 : ファブリー病治療薬 ブ 病治療薬 「ファブラザイム」バイオ後続品 (α-galactosidase A) 当社調べ ■ 市場規模 （2014年度 / 日本） 約190億円 ■ 患者数： 患者数 300名 (日本)、 8,000名 8 000名 (世界) 2015年2月：臨床試験開始 生物学的同等性試験を実施し、8月に先行品 Collaboration との生物学的同等性および安全性を確認 第 / 相試験実施中 20 年度 申請を目指す 第Ⅱ/Ⅲ相試験実施中、2017年度の申請を目指す Copyright © JCR Pharmaceuticals Co.,
Slide 6: 開発品目市場規模 JR-131: 持続型赤血球造血刺激因子製剤
開発品目市場規模 JR-131 : 持続型赤血球造血刺激因子製剤 「ネスプ」バイオ後続品 (Darbepoetin alfa ) 当社調べ ■ 市場規模 （（2014年度 年度 / 日本） 本） 腎性貧血治療薬市場 約1,200億円 - 短期型腎性貧血治療薬市場：約250億円 短期型腎性貧血治療薬市場 約250億円 - 長期型腎性貧血治療薬市場： 約950億円 ● 2013年9月：キッセイ薬品工業と共同研究開発契約を締結 臨床第I相試験 実施中 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 7: 開発品目市場規模 JR-141: 血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬
開発品目市場規模 JR-141 : 血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬 ハンター症候群（ムコ多糖症II型） ハンタ 症候群（ムコ多糖症II型） ■ 市場規模（2014年度 / 日本）： 約75億円 当社調べ ■ 患者数： 100-200名 (日本)、 1,300名 (世界) ■ 症状 - 骨 : 特徴的顔貌、骨格変形、関節拘縮 - 心臓 : 弁膜肥厚 - 軟組織 : 厚い皮膚、多毛、巨舌 - 肝臓 : 肝臓肥大 - 中枢神経 : 中枢神経障害 現在の治療は血液脳関門を通過せず、 中枢神経症状に効果がない 今期中 臨床試験開始予定 Copyright © JCR Pharmaceuticals
Slide 8: JCRの独自技術① J-Brain Cargo（血液脳関門通過技術）
ＪＣＲの独自技術① J-Brain Cargo®（血液脳関門通過技術） 特許出願済 薬 薬 + J-Brain 血管 Cargo 血管内皮 細胞 薬 + J-Brain 脳 C Cargo 低分子から酵素、抗体といった高分子まで応用可能 中枢神経疾患へ適応できる可能性大 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 9: J-Brain Cargo（血液脳関門通過技術）中枢神経疾患への応用
ＪＣＲの独自技術① J-Brain i Cargo ® （血液脳関門通過技術） 特許出願済 その他中枢神経疾患 様々な中枢神経疾患へ応用が可能 アルツハイマー病 脳腫瘍 多発性硬化症 *出典：富士経済HP 中枢神経領域治療剤市場（日本）： パーキンソン病 筋委縮性 約5,000億円*（2011年） 約5,000億円 側索硬化症 統合失調症 てんかん 脳卒中 ハンチントン病 など… 大日本住友製薬(株)と エーザイ(株)と 6月 7月 フィージビリティスタディ契約を締結 フィージビリティ試験契約を締結 グローバルなビジネスチャンスの拡大 Copyright © JCR Pharmaceutica
Slide 10: J-Brain Cargoの新たな展開
ＪＣＲの独自技術① J-Brain i Cargo ® （血液脳関門通過技術） 特許出願済 2016年2月22日： ペプチドリーム（株）との共同研究契約を締結 創薬開発プラットフォームシステム： PDPS による特殊環状ペプチド創製技術 J-Brain Cargo® 9 J-Brain Cargo ® の新たな展開 9 適応薬剤のさらなる拡大 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 11: JCRの独自技術② 改変型アルブミンを用いた持続型技術
ＪＣＲの独自技術② 改変型アルブミンを用いた持続型技術 特許出願済 Nature Reviews Drug Discovery Vol: 13,655–672 (2014) 遺伝子組換え技術を活用し、JCR独自の改変型アルブミンを 融合させることにより、バイオ医薬品の血中半減期を大幅に 延長させる技術を開発 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Slide 12: JCRの独自技術② 改変型アルブミンを用いた技術
ＪＣＲの独自技術② 特許出願済 改変型アルブミンを用いた技術 9 野生型アルブミン融合技術を大幅に凌駕する血中半減期 野生型 ブ 融合技術を大幅 凌駕する血中半減期 9 薬効マーカーの評価結果より、投与頻度、 薬効マ カ の評価結果より、投与頻度、 投与用量も減少させることが可能 JR-142（持続型成長ホルモン製剤）： 2017年度中の臨床試験開始を目指す 本技術の今後の展開： 様々なバイオ医薬品との組合せを検討 Copyright © JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.