Astellas Pharma Inc. · TSE:4503
Astellas Pharma — Q1 FY2022 Earnings Presentation
43 slides from Astellas Pharma's earnings presentation, Aug 1, 2022
Slide 1: 2022年度第1四半期決算概況
2022年度第1四半期決算概況 2022年8月1日 アステラス製薬株式会社 専務担当役員 財務担当 菊岡 稔
Slide 2: 注意事項
注意事項 2 この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述およびその他の過去の 事実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の見通しです。これらの記述は経営 陣の現在入手可能な情報に基づく見積りや想定によるものであり、既知および未知リスクと不確 実な要素を含んでいます。様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる 可能性があります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および関係法規 制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品および既存品の販売活動 において期待した成果を得られない可能性、（
Slide 3: 本日の内容
本日の内容 3 I 2022年度第1四半期 連結業績 II 持続的な成長に向けた取り組み
Slide 4: 2022年度第1四半期業績：為替、特殊要因の影響（フルベース）
2022年度第1四半期業績： 為替、特殊要因の影響 （フルベース） 4 当第1四半期は急激な円安により、未実現利益消去に係る影響を含む特異的な為替の影響を受けた 為替の影響、特殊要因を除くと想定通りの進捗 22年度1Q 22年度1Q 21年度1Q 22年度1Q （億円） ①為替の影響 実績 ②特殊要因 実績 実績 実績 （①を除く） （①②を除く） 売上収益 3,261 3,818 +355 3,463 3,463 売上原価 622 889 +185* 704 686 XTANDIロイヤルティ過年度調整（+18） 売上収益比率 19.1% 23.3% 20.3% 19.8% 販管費 1,371
Slide 5: 2022年度第1四半期業績の概要
2022年度第1四半期業績の概要 5 売上収益は前同比較で17%増加、為替の影響を除くと想定通りの推移 ⚫ XTANDIおよび重点戦略製品の売上は前同比較で26%の伸長 ⚫ 売上原価率は為替の影響を大きく受け、前同比較で上昇 ⚫ 販管費は為替の影響を除くと想定通り進捗し、前同比較で減少 ⚫ 研究開発費は想定通りの使用 営業利益 ⚫ コア営業利益は前同比較で減少、為替の影響を除くと同水準、想定通りの推移 ⚫ フルベースは前同比較で減少 ➢ 為替差益をその他の収益として計上（141億円） ➢ AT702、AT751、AT753の研究開発中止に伴い無形資産の減損損失を計上（220億円） ➢ fezo
Slide 6: 2022年度第1四半期業績
2022年度第1四半期業績 6 2022年度 （億円） 21年度1Q 22年度1Q 増減額 増減率 進捗率 為替の影響 期初予想 売上収益 3,261 3,818 +556 +17.1% 14,430 26.5% +355億円 売上原価 622 889 +266 +42.8% +185億円* 売上収益比率 19.1% 23.3% +4.2 ppt 販管費 1,371 1,534 +163 +11.9% 5,980 25.7% +167億円 内、米国XTANDI共同販促費用 345 431 +86 +25.1% 上記を除く販管費 1,026 1,103 +76 +7.4% 4,160 26.5%
Slide 7: 2022年度第1四半期業績：XTANDIおよび重点戦略製品
2022年度第1四半期業績： XTANDIおよび重点戦略製品 7 XTANDIおよび重点戦略製品の売上は前同比較で26%の伸長 （億円） 22年度1Q実績 前同比 期初予想 進捗率 +295 ✓ グローバル売上は想定通りの推移 1,624 億円 （+22%） 6,425 25% ✓ 減速が懸念された米国で売上回復の兆候 ✓ グローバル売上は想定を上回る推移 +64 • 日本で想定を大きく上回る新規患者数に浸透 106 億円 （+152%） 365 29% • 米国で治験用製品が前倒しで販売 ✓ 期初予想を上振れる可能性 +22 ✓ グローバル売上は概ね想定通りに推移 105 億円 （+26%）
Slide 8: XTANDI、パドセブのビジネスアップデート
2022年度第1四半期業績： 8 XTANDI、パドセブのビジネスアップデート 地域別売上（億円） M1 CSPCにおけるシェア拡大が貢献し、グローバル売上は想定通りに拡大 1,624 1,439 1,329 1,347 ＜米国＞ 想定を下回る推移だが、売上回復の兆候がみられる 1,227 • 競合後発品の更なる拡大はみられていないが、影響は前四半期から継続 • PAPは回復傾向にあるが、想定より若干高い水準 米国 • 新規患者数が増加トレンドの兆候、今後の拡大を期待 日本 EM ＜米国以外＞ 想定を上回る推移、特に欧州の貢献が大きい GC • 欧州では、特にM1 CSPCの処方が拡大したこと
Slide 9: 2022年度第1四半期業績：費用項目
2022年度第1四半期業績： 費用項目 9 売上原価率は為替の影響を大きく受け、前同比較で上昇 販管費は為替の影響を除くと想定通り進捗し、前同比較で減少 研究開発費は想定通りの使用 コアベース： 主要な費用項目の前同比較と対予想 売上原価率 ✓ 未実現利益消去に係る為替の影響（+3.2 ppt）（+123億円） 前同比： 4.2 ppt上昇 ✓ XTANDIロイヤルティ過年度調整（+0.5 ppt）（+18億円） 販管費 ✓ 為替の影響を除く販管費は24億円減少（-2.3%） （米国XTANDI共同販促費用を除く） ✓ 製品ポートフォリオの変化に伴うグローバルでの要員最適化（約-30億円） 前
Slide 10: 本日の内容
本日の内容 10 I 2022年度第1四半期 連結業績 II 持続的な成長に向けた取り組み
Slide 11: XTANDIおよび重点戦略製品：2022年度に期待される主なイベント
XTANDIおよび重点戦略製品： 2022年度に期待される主なイベント 11 4-6月 7-9月 10-12月 1-3月 EMBARK試験TLR 1 エンザルタミド / 申請（M0 CSPC、米国） XTANDI China-ARCHES試験TLR 1 EV-103試験コホートK TLR エンホルツマブ 7月 申請（1L mUC、米国） ベドチン / パドセブ EV-203試験TLR（治療歴のあるmUC、中国） 1 EV-202試験初回TLR 6月 7月 SPOTLIGHT試験TLR 1 申請 ゾルベツキシマブ GLOW試験TLR 1 データ判明 申請（米国） その他 fezolinetant
Slide 12: エンホルツマブ ベドチン（1/2）：EV-103試験コホートK トップライン結果
エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/2）： 12 EV-103試験コホートK トップライン結果 過去のデータ 1と一貫した有効性および安全性を示す、良好なトップライン結果を取得 ⚫ 進行性尿路上皮がんに対する一次治療（シスプラチン不適応、ペムブロリズマブ併用） ⚫ 2022年の迅速承認申請を目指してFDAと協議予定 早期 - 尿路上皮がんの病期 - 後期 NMIBC MIBC mUC ステージ0a-1 ステージ2および3 ステージ4 一次治療 二次治療以降 治療歴なし 白金製剤および シスプラチン適応 PD-1/L1阻害剤の PD-1/L1阻害剤の 治療歴あり シスプラチン不適応 治療歴あり
Slide 13: エンホルツマブ ベドチン（2/2）：全体状況
エンホルツマブ ベドチン（2/2）: 全体状況 13 最大の成長ドライバーはmUC一次治療、将来的に売上全体の半分以上を占めると想定 ピーク 患者層 ピボタル試験 単剤/併用 1 OS PFS ORR DoR 申請予定時期 対象患者数 2 3,000-4,000 2025年度 億円 cis不適応 EV-303 併用 （試験進行中） 10,000 以降 MIBC 2025年度 cis適応 EV-304 併用 （試験進行中） 37,000 売上予想 （イメージ） 以降 EV-302 併用 （試験進行中） 2024年度 76,000 MIBC EV-103 併用 （試験進行中） 64% 未到達 1L
Slide 14: fezolinetant：最新状況
fezolinetant： 最新状況 14 ＜申請＞ FDAに新薬承認申請を提出（6月22日） SKYLIGHT 2試験 52週データ（VMS頻度） 14 ＜データ公表＞ 米国産婦人科学会（ACOG）および米国内分泌学会（ENDO）で発表 Placebo 12 Fezolinetant 30 mg Placebo/fezolinetant 30 mg ⚫ SKYLIGHT 1試験 12週データ： SKYLIGHT 2試験と一貫した結果 mean frequency (SE) Fezolinetant 45 mg Placebo/fezolinetant 45 mg 1日あたりの平均頻度（SE）
Slide 15: Focus Areaアプローチの進展（1/4）：臨床試験段階プロジェクトの現況
Focus Areaアプローチの進展（1/4）： 臨床試験段階プロジェクトの現況 15 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） FY25末までに Primary Focus バイオロジー / モダリティ / テクノロジー 1 プロジェクト 現況 PoC見極め時期を 迎える予定のPJ数 2 AT132 2021年9月にFDAから臨床試験差し止め（clinical hold）指示 遺伝子置換（AAV） モダリティ 遺伝子治療 AT845 2022年6月にFDAから臨床試験差し止め（clinical hold）指示 4 低分子 遺伝子調節（AAV） 抗体 チェックポイント ASP1570 第Ⅰ相試験進
Slide 16: Focus Areaアプローチの進展（2/4）：AT845
Focus Areaアプローチの進展（2/4）： AT845 16 ⚫ FORTIS試験において、被験者1名で末梢性感覚ニューロパチーの重篤な有害事象（SAE）が発現したことに伴い、 FDAから臨床試験の差し止め指示 ⚫ ポンぺ病を対象としたAT845の開発、および遺伝子治療薬の開発に引き続き注力 FDAから臨床試験 治験責任医師から 当局へのフォローアップ 通知内容は 差し止め指示に関す SAEの報告 1 対応 想定範囲内 る通知を文書で受領 回答提出 6月23日 現在 4月 5月～6月 7月20日 目標： 2022年度 第4四半期 2 FDAから臨床試験 FDAへの回答に向けた対応 差し止
Slide 17: Focus Areaアプローチの進展（3/4）：ASP7317
Focus Areaアプローチの進展（3/4）： ASP7317 17 細胞医療のリードプログラム ASP7317の臨床試験再開の見通し ⚫ ASP7317 ✓ ヒトES細胞由来網膜色素上皮細胞 ✓ 対象疾患： 地図状萎縮を伴う加齢黄斑変性、Stargardt病 ⚫ 細胞医療分野の技術的進展に対応して製造方法の変更および新たな分析技術の導入を行ったことに伴い、 臨床試験の新規症例組み入れを中断していた ⚫ 検討を通じて、高い品質基準を満たす細胞の供給を可能にするケイパビリティを確立 マスター ワーキング 目的細胞 PSC株樹立 細胞原薬 セルバンク セルバンク に分化 ✓ 製造： 目的とする特
Slide 18: Focus Areaアプローチの進展（4/4）：ASP3082
Focus Areaアプローチの進展（4/4）： ASP3082 18 Focus Areaアプローチからファーストインクラスを目指すプログラムが臨床入り “Undruggable target”にアクセス可能なテクノロジーにより標的タンパク質を分解 タンパク質分解誘導剤：標的タンパク質を生体に内在するメカニズムによって分解 従来の創薬標的 Undruggable target KRAS G12D E3リガーゼ ユビキチン 化合物 活性部位 化合物 活性部位への結合や 明確な活性部位を持たないなど 立体構造の変化など の要因により結合しただけでは ASP3082 による機能制御が可能 十分に機
Slide 19: Rx+プログラムの進展
Rx+プログラムの進展 19 2022年度に期待される主なイベント（2022年4月発表） カテゴリー プログラム イベント 達成状況 デジタルヘルス EG Holter/AIソフトウェア パイロット販売開始 達成（2022年6月） その他サービス デジタルセラピューティクス BlueStar 臨床試験開始（日本） 医薬品/医療機器 pudexacianinium chloride 第Ⅲ相試験FSFT コンビネーション （ASP5354） ⚫ 埋め込み型医療機器（iota）： 2023年度の臨床試験開始に向けて、2022年度はIDE申請準備を実施 AI：人工知能、IDE：Investigatio
Slide 20: 経営計画2021達成に向けた進展
経営計画2021達成に向けた進展 20 売上収益、パイプライン価値 コア営業利益 XTANDIおよび重点戦略製品： 1 5 販管費は絶対額で維持 ✓ 為替の影響を除く販管費は前同比較 2025年度に1.2兆円以上 で減少 十分な研究開発投資 ✓ 想定通りの売上伸長 6 コア営業利益率：2025年度に30%以上 ✓ パドセブ： EV-103試験コホートK、EV-202試験でTLR取得 7 配当は安定的に向上 ✓ fezolinetant： 米国申請、医療従事者向けVMS啓発活動の本格展開 2 Primary Focusから 将来成長 後期開発品を創出 2 8 8 Rx+：2025年度までにBre
Slide 21: 今後の予定（証券アナリスト・機関投資家向け）
今後の予定（証券アナリスト・機関投資家向け） 21 fezolinetant説明会 ➢ 10月17日（月） 9:30-10:45 エンホルツマブ ベドチン（EV-103試験コホートK）説明会 ➢ 日程は決まり次第ご案内
Slide 22: 参考資料
参考資料
Slide 23: 未実現利益消去に係る為替の影響
未実現利益消去に係る為替の影響 23 ⚫ 未実現利益消去に係る為替の影響：期末のたな卸在庫に含まれるグループ間取引による内部利益（未実現利益） を消去する連結決算処理において、為替レートの変動が売上原価に影響を及ぼすことがある 【売上原価の概略図】 【在外子会社在庫の未実現利益消去に際し生じる為替の影響】 現地通貨建て 期首在庫 売上原価 未実現利益の消去 売上原価 在庫に含まれる 未実現利益 を計上 ＝ グループ間取引で 計上された利益 $70 $70 $70 うち 売上原価 グループ間取引で 円換算 製造原価・ 計上された利益 期末日レートを使用 期中平均レートを使用 未実現利益 を計上
Slide 24: 2022年度第1四半期業績：地域別売上収益
2022年度第1四半期業績： 地域別売上収益 24 21年度 22年度 （億円） 増減率 1Q 1Q 日本 675 668 -1.0% 米国 1,336 1,609 +20.4% エスタブリッシュドマーケット 780 887 +13.7% グレーターチャイナ 164 232 +41.0% インターナショナルマーケット 278 318 +14.5% エスタブリッシュドマーケット： 欧州、カナダ、オーストラリア グレーターチャイナ： 中国、香港、台湾 インターナショナルマーケット： ロシア、中南米、中東、アフリカ、東南アジア、南アジア、韓国、輸出売上等
Slide 25: 2022年度第1四半期業績：主要製品の売上
2022年度第1四半期業績： 主要製品の売上 25 21年度 22年度 為替の影響を 2022年度 （億円） 増減率 除いた増減率 1Q 1Q 期初予想 XTANDI 1,329 1,624 +22.2% +9.3 % 6,425 パドセブ 42 106 +151.6% +122.9% 365 ゾスパタ 83 105 +26.3% +12.1% 462 エベレンゾ 6 7 +19.3% +18.8% 99 ミラベグロン 440 479 +9.0% -2.2% 1,787 プログラフ 452 518 +14.6% +5.8% 1,907 米国のパドセブはSeagen社からのコ・プロモーション収入
Slide 26: 為替レート（実績）と業績への影響
為替レート（実績） 26 期中平均レート 通貨 21年度1Q 22年度1Q 変動 ドル 109円 130円 20円安 ユーロ 132円 138円 6円安 期首‐期末レートの変動 通貨 21年度1Q 22年度1Q ドル 0円高 14円安 ユーロ 2円安 8円安 【為替の業績への影響】 ⚫ 売上収益： 355億円の増加、コア営業利益： 74億円の減少 ⚫ 未実現利益消去に係る為替の影響： 売上原価率 +3.2 ppt
Slide 27: 2022年度通期業績予想：為替レート、為替感応度
2022年度通期業績予想： 為替レート、為替感応度 27 期中平均レート 通貨 21年度 22年度予想 変動 ドル 112円 120円 8円安 ユーロ 131円 135円 4円安 期首‐期末レートの変動 通貨 21年度 22年度予想 ドル 11円安 2円高 ユーロ 5円安 0円安 業績予想前提と比較して1円安となった場合に通期業績に対する影響の概算額 期中平均レート 期末日レート 通貨 予想前提より1円安 予想前提より1円安 売上収益 コア営業利益 コア営業利益 ドル 約66億円増加 約11億円増加 約6億円減少 ユーロ 約28億円増加 約12億円増加 約2億円減少
Slide 28: バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト
バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト 28 （億円） 21年3月末 22年6月末 総資産 23,324 24,818 現金及び現金同等物 3,160 3,130 親会社所有者帰属持分 14,603 15,391 親会社所有者帰属持分比率（％） 62.6% 62.0% （億円） 21年度1Q 22年度1Q 21年度 営業CF 401 488 2,574 投資CF -211 -191 -624 フリーCF 190 297 1,950 財務CF -447 -466 -2,163 社債及び短期借入金の増減額 - +150 -300 自己株式取得 -7 -106 -507 配当金支払額 -
Slide 29: キャピタルアロケーション
キャピタルアロケーション 29 1 成長を実現するための 2 利益・資金計画および実績に 3 余剰資金が生じた際は、 事業投資を最優先 基づき、経営計画期間を 自己株式取得を機動的に 通じた配当水準の引き上げ 実施 経営計画2021の期間中は堅調な利益成長予想に基づき、より高い水準の配当を目指す 配当 コア営業利益と配当の推移 コア営業利益 （円） 100 6,000 （億円） Dividends 配当 5,000 80 Core OP コア営業利益 * 4,000 60 3,000 40 2,000 60 50 20 38 40 42 32 34 36 1,000 26 27 30 22 2
Slide 30: 成長の基盤となる開発パイプライン
成長の基盤となる開発パイプライン 30 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請 エンホルツマブ ベドチン エンホルツマブ ベドチン エンザルタミド fezolinetant （NMIBC） （その他の種類の固形がん） （M0 CSPC、M1 CSPC：中国） （閉経に伴う血管運動神経症状：米国） ギルテリチニブ ゾルベツキシマブ エンホルツマブ ベドチン （未治療AML、強力な化学療法不適応） （膵臓腺がん） （治療歴のないmUC、MIBC） ASP9801 ロキサデュスタット ギルテリチニブ （化学療法に伴う貧血） （より早期ステージのAML、小児） ASP7517 （固形がん） fezolineta
Slide 31: 開発の進展
開発の進展 31 臨床入りから承認まで： 前回の決算発表以降の進捗 第Ⅰ相入り 第Ⅱ相入り 第Ⅲ相入り 申請 承認 fezolinetant 閉経に伴う中等度から 重度の血管運動神経 症状： 米国 開発中止 ASP8062： オピオイド使用障害（第Ⅱ相） 注） 第Ⅰ相入り：治験許可申請（IND）／治験届の承認 次相への進展：社内の意思決定機関における決定 申請：当局への申請書類の提出 開発中止：社内の意思決定機関における決定
Slide 32: XTANDIおよび重点戦略製品：最新状況
XTANDIおよび重点戦略製品： 最新状況 32 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） プロジェクト / 製品 適応症 最新状況 エンザルタミド / M1 CSPC • 米国： 添付文書へのOSデータ追加について2021年12月に申請 XTANDI • 欧州： 添付文書へのOSデータ追加について2022年3月にCHMPが承認勧告を採択 • 中国： 第Ⅲ相試験進行中（症例組み入れ終了） M0 CSPC • 第Ⅲ相試験進行中（症例組み入れ終了） エンホルツマブ 転移性尿路上皮がん • 治療歴なし（一次治療）： 第Ⅲ相試験進行中。EV-103試験コホートKのトップライン結果を2022年7月に入手 ベ
Slide 33: エンザルタミド：アンドロゲン受容体阻害剤（1/2）
エンザルタミド： アンドロゲン受容体阻害剤（1/2） 33 米国・欧州・日本 根治治療 去勢感受性 去勢抵抗性 ARCHES M1 CSPC AFFIRM 新規診断 PREVAIL 診断 M1 CRPC 手術 M1 CRPC M1 CSPC再発 （二次治療 （一次治療） 以降） 救済療法 上市 上市 上市 監視療法 PROSPER 放射線 EMBARK EMBARK M0 CRPC M0 CSPC 上市 2019年12月に米国で、2020年5月に日本で、 第Ⅲ相： 2021年4月に欧州で承認取得 M1 CSPC プラセボ対照、ADT併用 n=1,150 ARCHES 2021年12月に米国およ
Slide 34: エンザルタミド（2/2）：病期別第Ⅲ相試験データ
エンザルタミド（2/2）： 病期別第Ⅲ相試験データ 34 早期前立腺がんにおいても薬効を示す ✓ 一貫した生存期間の延長 ✓ より長い投与期間 早期 後期 病期 去勢感受性（CSPC） 去勢抵抗性（CRPC） M0 M1 M0 M1 M1 （化学療法歴なし） （化学療法歴あり） 第Ⅲ相試験 EMBARK ARCHES ENZAMET PROSPER PREVAIL AFFIRM 従来の非ｽﾃﾛｲﾄﾞ性 対照 プラセボ プラセボ 抗ｱﾝﾄﾞﾛｹﾞﾝ剤 プラセボ プラセボ プラセボ ✔ rPFS MFS ✔ rPFS ✔ OS ✔ MFS HR 0.17 ✔ OS 主要評価項目 （試験進行中） H
Slide 35: エンホルツマブ ベドチン（1/3）：ネクチン-4を標的とするADC
エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/3）： ネクチン-4を標的とするADC 35 尿路上皮がんの開発プログラム 早期 - 尿路上皮がんの病期 - 後期 筋層非浸潤性 筋層浸潤性膀胱がん 転移性尿路上皮がん 膀胱がん（NMIBC） （MIBC） （mUC） ステージ0a-1 ステージ2および3 ステージ4 白金製剤および 膀胱摘除術（RC) 治療歴なし PD-1/L1阻害剤の 患者層 BCG不応性 PD-1/L1阻害剤の 適応 （一次治療） 治療歴あり 治療歴あり EV投与 EV単剤 EV+Pembro併用 EV+Pembro併用 EV単剤 EV単剤 レジメン （膀胱内注入） （i.v.； 周
Slide 36: エンホルツマブ ベドチン（2/3）：臨床試験
エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/3）： 臨床試験 36 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） 尿路上皮がん 白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴があるmUC； 2021年7月に米国で正規承認取得。 第Ⅲ相: EV-301 n=608 EV単剤 vs. 化学療法 2021年9月に日本で承認取得。2022年4月に欧州で承認取得 第Ⅲ相: EV-302 治療歴がなく白金製剤適応のmUC； EV + Pembro vs. 化学療法 n=860 FSFT： 2020年4月 第Ⅲ相： EV-303 シスプラチン不適応のMIBC； n=836 FSFT（EV + Pembro併用群）： 2020
Slide 37: エンホルツマブ ベドチン（3/3）：病期別臨床試験データ
エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/3）: 病期別臨床試験データ 37 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） 早期 後期 筋層浸潤性膀胱がん 転移性尿路上皮がん 病期 手術適応 治療歴なし（一次治療） PD-1/L1阻害剤の治療歴あり 白金製剤 白金製剤未治療 cis適応 cis不適応 cis不適応 白金製剤の治療歴あり 適応 かつcis不適応 試験フェーズ Phase 3 Phase 3 Phase 3 Phase 1b/2 Phase 1b/2 Phase 2 Phase 2 Phase 3 EV-103 KN-B15 KN-905 EV-103 EV-201 EV-201 試験番号 E
Slide 38: ギルテリチニブ：FLT3阻害剤
ギルテリチニブ： FLT3阻害剤 38 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） PASHA (HOVON) PrE0905 (PrECOG) 維持療法 ADMIRAL 地固め療法 GOSSAMER 寛解導入療法 維持療法 救援療法 移植 MORPHO FLT3 mut+ 上市 AML 低強度 化学療法 第Ⅰ相（3剤併用） 再発または難治性 第Ⅲ相： ADMIRAL 単独療法と救援療法との比較（2:1） n=371 米国・日本・欧州で上市 第Ⅲ相： PASHA (HOVON) 強力な化学療法との併用、 n=768 FSFT： 2019年12月（治験依頼者：HOVON） 未治療 ギルテリチニブとミド
Slide 39: ゾルベツキシマブ：抗Claudin 18.2モノクローナル抗体
ゾルベツキシマブ： 抗Claudin 18.2モノクローナル抗体 39 ターゲット：Claudin 18.2 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん ⚫ タイトジャンクションの主要な構成因子で、上皮細胞層の細胞 ⚫ 対象となる患者層： 間の隙間をふさぐ HER2陰性・Claudin 18.2高発現の局所進行性または転移性 ⚫ 様々ながん種において広範囲に発現 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん ✓ 胃がん患者の33-37%で、Claudin 18.2の高発現が認め ⚫ 転移性胃がんは、ステージ4における5年生存率が4％以下で、 られる 治療オプションも限られている、アンメットニーズが非常に高い ✓ 原
Slide 40: fezolinetant：NK3受容体拮抗剤
fezolinetant： NK3受容体拮抗剤 40 （赤字： 前回の決算発表以降の進捗） 血管運動神経症状（VMS）はQoL（生活の質）に大きな影響を及ぼす Women’s Health Initiative（WHI）の臨床研究 2 ⚫ 身体症状として、ほてりや寝汗などがあり、睡眠に影響を与える可能性がある ⚫ 初期のデータ解析で、慢性的なホルモン補充療法（HRT）の使用と心血管疾患 ⚫ 身体症状が恥ずかしさ、いらだち、不安、悲しみといった精神症状につながる および乳がんのリスクの増加との関連が示された 可能性がある ⚫ WHIの報告以降、HRTの使用は急激に低下した ⚫ 日常生活の様々な場
Slide 41: AT132（resamirigene bilparvovec）：rAAV8-Des-hMTM1
AT132（resamirigene bilparvovec）: rAAV8-Des-hMTM1 41 AT132の特徴 X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM） ⚫ 2020年1月に買収したAudentes Therapeutics社の ⚫ X染色体連鎖性の希少神経筋疾患であり、 遺伝子治療パイプラインにおけるリードプログラム MTM1遺伝子の機能欠損変異が原因 ⚫ AAV8によりヒトMTM1遺伝子を骨格筋細胞に ✓ 新生児男子4-5万人におよそ1人の割合で発生 送達してミオチュブラリン酵素を発現するように設計 ✓ 生後18カ月時点の推定生存率は約50% ⚫ 薬事関連認定： ✓ 約60
Slide 42: Focus Areaアプローチの進展
Focus Areaアプローチの進展： 42 主要プラットフォームの臨床コンセプト検証ならびにパイプラインの拡充 2プロジェクトでPoC見極め、5プロジェクト（リードおよび後続プロジェクト）で臨床入りを予定 モダリティ FY25末までに リード 低分子 Primary Focus バイオロジー / モダリティ / テクノロジー 1 FY22 FY23 FY24-25 PoC見極め時期を プロジェクト 抗体 迎える予定のPJ数 2 AT132 遺伝子 遺伝子置換（AAV） 細胞 遺伝子治療 AT845 PoC 4 その他 遺伝子調節（AAV） チェックポイント ASP1570 IND カテゴリー
Slide 43: EiET OERORTAIN~
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