Slide 1: 「エミクススタト塩酸塩」臨床開発プログラムの進捗について
「エミクススタト塩酸塩」 臨床開発プログラムの進捗について 東京 2014年５月９日 アキュセラ・インクは、世界中で数百万 人の人々に影響を及ぼしている、視力を 脅かす眼疾患を治療または進行を遅らせ る可能性のある革新的な治療薬の探索お よび開発に取り組んでいる、臨床開発 段階のバイオ製薬企業です。
Slide 2: 免責事項
免責事項 本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧 誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていま すが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者 情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・ 保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の 責任を負いません。また本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。 本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれま
Slide 3: 本プレスリリースの概要
本プレスリリースの概要 • 当社からの要請により、米国食品医薬品局（以下、「FDA」）と正式な面談を実施 − 2010年3月、 「エミクススタト塩酸塩」は FDAよりファスト・トラックの指定を受ける。FDA のファスト・トラック制度は、深刻な疾患や生命を脅かす可能性のある疾患を対象に開 発され、医療上のニーズに対して大きな貢献が期待できる化合物の開発・審査の迅速 化を目的としたもの − 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性患者を対象に現在進行中の臨床第２b/３相試 験であるSEATTLE試験についても協議 • FDA との協議結果 − 現在進行中のSEATTLE試験（臨床第２b/３相試験）を、
Slide 4: 重要事項
重要事項 • 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性患者を対象とした「エミクススタト塩酸塩」の 臨床第２b/３相試験であるSEATTLE試験に関する確認事項及び今後の方針 − 2年間の投与期間の評価を行う試験 − 本試験のトップライン結果(1)の発表は、2016年中旬頃を予定 − 本試験が終了するまで、中間解析データの評価は行わない − 本試験の結果をもって、少なくとも更に１件の臨床第3相試験を実施する予定 − 臨床第３相試験でも、2年間の投与期間の評価を行う予定 − 臨床第３相試験の結果次第で、FDAに新薬承認申請を行うか否かを決定 − 新薬承認申請を行った場合、FDAは申請資料の評価分析を行
Slide 5: 窪田良会長・社長兼CEOより一言
アキュセラ・インクの会長・社長兼CEOである 窪田良医学博士より一言 「今回のFDAとの協議は、現在実施中のSEATTLE試験全体の質を高めるだけでなく、 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性を対象とした当社の治療薬候補の安全性と 有効性の評価をより確固たるものと、信じております。引き続き、本プログラムについ て、FDAと緊密に連携していく所存でございます。今後、本プログラムに関して進捗が あり次第、追ってご報告させていただきます。」 窪田良 会長・社長兼CEO 「エミクススタト塩酸塩」臨床開発プログラムの進捗について 5
Slide 6: よくある質問（１）
よくある質問（１） • 臨床第２b/３相試験とはどのような試験ですか？ − 本試験は、適切な対照を置きよく管理された用量範囲探索試験で、結果によっては承 認申請の際にピボタル試験 （１）として見なされる可能性もあります。 • 現在実施されている「エミクススタト塩酸塩」の臨床第２b/３相試験に対してどのような変 更があったのですか？ − 臨床第２b/３相試験であるSEATTLE試験の臨床試験デザインに変更はありません。 − 当初より予定されていた中間解析は行わず、 24ヶ月の投与期間終了まで本試験を継 続いたします。 • SEATTLE試験とはどのような臨床試験ですか？ − 臨床第２b/３相試験
Slide 7: よくある質問（２）
よくある質問（２） • FDAの見解の根拠は何ですか？現在進行中の臨床第２b/３相試験に問題があるので しょうか？ − FDAの見解の根拠については当社からコメントすることはできませんが、本プログラム のデータとは一切関係ありません。 • 中間解析は行われるのですか？ − 当社はFDAの見解を受け、当初より予定されていた24ヶ月の投与期間終了まで中間 解析を実施する予定はありません。 • なぜ少なくとも更に１件の臨床第３相試験を実施する必要があるのですか？ − この度のFDAとの協議結果を踏まえ、少なくとも更に１件の臨床第3相試験を実施す る予定です。 • 臨床第３相試験の投与期間はどれくらい
Slide 8: よくある質問（３）
よくある質問（３） • 臨床第３相試験が開始されるのはいつですか？ − 開始時期はSEATTLE試験の結果をもって決定します。 − 現在進行中の臨床第２b/３相試験の結果を基に、臨床第３相試験のデザインを行 う予定です。 • 臨床第２b/３相試験の進捗に関する次の発表はいつ頃の予定ですか？ − SEATTLE試験のトップライン結果は、2016年中旬頃を予定しています。 • 来期業績に影響はありますか？ − 2014年12月期業績予想への影響はありません。 • 臨床第３相試験を実施するための費用はどこから出るのですか？ − 大塚製薬との既存契約に基づき、大塚製薬がその開発費用を負担します。 •
Slide 9: ACUC ELA
& ACUC ELA i ERA
Slide 10: 会社概要
会社概要 アキュセラ・インクは視力を脅かす眼疾患を治療または進行を遅らせる可能性のある 革新的な治療法の探索および開発に取り組んでいる、臨床開発段階のバイオ製薬企業です • 2002年設立 − 代表者 窪田良 • 2014年2月13日、東京証券取引所マザーズ市場へ上場（証券コード：4589） • 所在地 − 米国本社（ワシントン州シアトル市） − 研究所（ワシントン州ボセル市） − 日本事務所（東京都渋谷区） • 事業内容： 視覚サイクルモジュレーター（VCM）化合物の開発 「エミクススタト塩酸塩」：アキュセラが自社開発したVCMのリード化合物 – 経口投与型の地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑
Slide 11: その他のVCM及びパイプライン、知的財産権
パイプライン 知的財産権 医薬品 前臨床 第1相 第2相 第3相 オリジネーター (2) 当社のテリトリー 満了日 加齢黄斑変性 視覚サイクルモジュレーター エミクススタト 糖尿病性網膜症／糖尿病性黄斑浮腫 （V C M ） 塩酸塩 北米（共同）、EU、 2029年11月（延 南米及び 長する場合があ スターガート病、 アフリカ ります）(3) 網膜色素変性症、 当社 未熟児網膜症 (1) その他のVCM及び スターガート病、 全世界 網膜製品候補 網膜色素変性症、 未熟児網膜症 OPA-6566 大塚製薬 米国（共同）(4) 2025年4月(5) 緑内障 (1) バックアップ化合物 (2)
Slide 12: 低い薬剤開発の成功確率
低い薬剤開発の成功確率 12 上市 上市後調査 第4相試験 11 1 NDA 10 第3相試験 9 2 臨床試験（ヒト） (患者1,000~5,000人) 8 製薬 研究開発 2-5 第2相試験 (患者100~500人) 7 開発 5-10 第1相試験 (患者20~100 人) 年数 IND 6 5 10-20 化合物 前臨床試験（動物） 4 3 合成 2 探索研究 10,000-30,000 化合物 スクリーニング 1 最適化 出典: Drug Information Association. 「エミクススタト塩酸塩」臨床開発プログラムの進捗について 12
Slide 13: 米国における新医薬品開発プロセス
米国における新医薬品開発プロセス プロトタイプ 臨床試験 ベーシック 前臨床 新薬承認 デザインもしくは FDAの承認 リサーチ 試験 申請 ディスカバリー 第1相 第2相 第3相 • 臨床第1相試験 - 被験薬が最初にヒトへ投与される試験 • 臨床第2相試験 - 疾患または症状を有する患者を対象として実施されるコントロール試験で、主に被験 薬の有効性及び短期的副作用、被験薬のリスクを評価することを目的としている • 臨床第3相試験 - 大規模臨床試験で、コントロール試験と非コントロール試験で、被験薬のリスク・ベネ フィットの総合評価に必要な有効性および安全性に関する追加データを入手することと
Slide 14: 「エミクススタト塩酸塩」開発の経緯
「エミクススタト塩酸塩」開発の経緯 （地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性治療薬） » 5件の臨床第1相試験実施 » 臨床第2a相試験実施（GA（１）患者対象） » 毒性試験 » IND申請 » 合計179例の被験者に「エミクススタト » 臨床第2b/3相試験 塩酸塩」を投与 » 前臨床試験 » ヒトでの臨床試 被験者登録完了 験を開始 » FDAからファスト・トラック対象に指定 （合計508名） » 探索研究 2005 2007 2008 2009 2012 2013 2014 » 臨床第2b/3相試験開始 » 投与期間2年の試験 (１)GA－地図状萎縮のことをいいます。 14 「エミクスス
Slide 15: 「エミクススタト塩酸塩」臨床第2b/3相試験
「エミクススタト塩酸塩」臨床第2b/3相試験 • デザイン − 地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄班変性患者を対象とし、本剤の安全性と有効 性をプラセボと比較する、無作為化二重盲検用量範囲探索試験 • 評価項目 − 主要評価項目 – 本剤投与群の地図状萎縮の進行遅延効果をプラセボ投与群と比較 − 副次的評価項目 – 安全性及び認容性 – 最高矯正視力の変化 – 脈絡膜血管新生 (ウェット型加齢黄斑変性)に対する効果 • 被験者登録完了（合計508名） • 当該24ヶ月の臨床試験のトップライン結果は2016年中旬頃を予定 「エミクススタト塩酸塩」臨床開発プログラムの進捗について 15
Slide 16: お問い合わせ
お問い合わせ • 米国本社: フランチェスカ・T・ノーラン （ディレクター、コーポレートコミュニケーション） – 電話番号: ＋1-206-805-8300 – 電子メール: fnolan@acucela.com • 日本事務所: 須賀川 朋美 （ディレクター、 インベスターリレーション＆コミュニケーション） – 電話番号: +81(0)3.5789.5872 – 電子メール: investor@acucela.com 「エミクススタト塩酸塩」臨床開発プログラムの進捗について 16
Slide 17: アキュセラ・インクは、世界中で数百万 人の人々に影響を及ぼしている、視力を 脅かす眼疾患を治療または進行を遅らせ る可能性のある革新的な治療薬の探索お よび開発に取り組んでいる、臨床開発 段階のバイオ製薬企業です。
アキュセラ・インクは、世界中で数百万 人の人々に影響を及ぼしている、視力を 脅かす眼疾患を治療または進行を遅らせ る可能性のある革新的な治療薬の探索お よび開発に取り組んでいる、臨床開発 段階のバイオ製薬企業です。