Slide 1: 2024年度決算概況
2024年度決算概況 2025年4月25日 アステラス製薬株式会社 代表取締役社長CEO 岡村 直樹
Slide 2: 注意事項
注意事項 2 この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述およびその他の過去の 事実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の見通しです。これらの記述は経 営陣の現在入手可能な情報に基づく見積りや想定によるものであり、既知および未知リスクと 不確実な要素を含んでいます。様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大き く異なる可能性があります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および 関係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品および既存品の 販売活動において期待した成果を得られない可能性、（
Slide 3: 本日の内容
本日の内容 3 I 2024年度 連結業績 II 2024年度 パイプラインアップデート III 2025年度 見通し
Slide 4: 2024年度決算ハイライト
2024年度決算ハイライト 4 アステラス発足以来、売上収益・コア営業利益は過去最高 売上収益 前期比較で大きく増加（+19%） 重点戦略製品： 約3,400億円まで拡大（対前期 約+1,800億円） * 販管費 SMTの目標達成（400億円の最適化）、販管費率は前期比較で3.1ppt改善 コア営業利益 重点戦略製品の拡大とSMTの効果により、前期比較で大きく増加（+42%） コア営業利益率は20.5%まで上昇（+3.3ppt） *米国XTANDI共同販促費用を除く 重点戦略製品：PADCEV、IZERVAY、VEOZAH、VYLOY、XOSPATA SMT（Sustain
Slide 5: 2024年度業績
2024年度業績 5 2024年度 （億円） 2023年度 2024年度 増減額 増減率 為替の影響（前期比） 通期予想 売上収益 16,037 19,123 +3,087 +19.2% 19,000 +681 売上原価 2,925 3,492 +567 +19.4% 3,450 +69 販管費 7,401 8,430 +1,029 +13.9% 8,450 +349 内、米国XTANDI共同販促費用 1,949 2,526 +577 +29.6% 2,550 +131 上記を除く販管費 5,452 5,905 +452 +8.3% 5,900 +218 （販管費率*） 34.0% 30.9%
Slide 6: 2024年度業績：主要製品
2024年度業績： 主要製品 6 重点戦略製品の売上は2倍以上に拡大し、全体の売上収益および利益の成長に大きく貢献 （億円） 2024年度実績 前期比 3,364 前期比較で2倍以上の伸長、力強い成長を実現 重点戦略製品計 +1,765 （+110%） 重点戦略製品の収益性が連結全体の利益成長を大きく牽引 全ての地域における売上拡大が貢献し、グローバル全体で2倍近く成長 1,641 +787 （+92%） 1L mUCの承認国が拡大し、各国での市場浸透も好調に推移 2024年度2Q以降、新規患者における第一選択薬としての位置付けを確立 583 +462 （+381%）
Slide 7: 2024年度業績：SMT（Sustainable Margin Transformation）
2024年度業績： SMT（Sustainable Margin Transformation） 7 SMTを通じ、目標の400億円のコスト最適化を達成 販管費比率*は30.9%まで改善（対前期 -3.1ppt） SMTにより成長投資（重点戦略製品やPrimary Focus）に向けたリソースを捻出 経常的に期待される 2024年度の主な成果 単年度（2027年度）の効果 1. 自社機能拡張による外注費の削減 • 外部委託していた臨床試験等の内製化の推進 (前期比：約-50億円） 2. グローバルオペレーションの更なる集約と効率化 重点戦略製品のポテンシャル最大化 • デジタルおよ
Slide 8: コア営業利益の成長ドライバー
コア営業利益の成長ドライバー 8 2024年度のコア営業利益は前期比較で大きく増加（前期比 +1,155億円） 重点戦略製品の収益性がコア営業利益の成長に大きく貢献 SMTの堅調な進捗により、更なる成長投資を捻出 コア営業利益 コア営業利益 3,924 億円 2,769 億円 （コア営業利益率：20.5%） （コア営業利益率：17.3%） 2023年度 重点戦略製品 米国XTANDI 米国XTANDI SMTによる 重点戦略製品 Primary ミラベグロン 為替の影響 2024年度 コア営業利益 製品利益 製品利益 共同販促費用 利益改善 （LCM含む） Focus ＋その他 コ
Slide 9: 本日の内容
本日の内容 9 I 2024年度 連結業績 II 2024年度 パイプラインアップデート III 2025年度 見通し
Slide 10: 主要製品：2024年度の主なイベント
主要製品： 2024年度の主なイベント 10 （青字：前回の決算発表以降の進捗） 重要な成長ドライバーとして、IZERVAY、PADCEV、VYLOYのラベル・適応・地域拡大を達成 1Q（4-6月） 2Q（7-9月） 3Q（10-12月） 4Q（1-3月） 審査完了報告通知 再申請受理 承認（ラベル改訂/米国） avacincaptad （ラベル改訂/米国） pegol/ 11月 1月 2月 IZERVAY 販売承認申請 申請（日本） 取り下げ（欧州） 10月 2月 承認（2L+ mUC/中国、1L mUC/欧州） 承認（1L mUC/中国） エンホルツマブ 8月 1月 ベドチン/ PADCE
Slide 11: Focus Areaアプローチの進展（1/2）：ASP3082
Focus Areaアプローチの進展（1/2）： ASP3082 （標的タンパク質分解誘導） 11 最初のPoC達成に成功、フラッグシップおよび後続プログラムを加速 プログラム概要 TPDのプラットフォームとしての可能性 KRAS G12D変異体を標的とするタンパク質分解誘導剤 従来の低分子化合物の課題を克服し、“undruggable”標的への 対象疾患： KRAS G12D変異を有するがん アプローチを実現 KRAS G12D変異患者の割合： 膵腺がんの約40%、 後続プログラムの研究開発を加速 非扁平上皮非小細胞肺がんの約5%、大腸がんの約15%1 Pan-KRAS分解誘
Slide 12: Focus Areaアプローチの進展（2/2）：AT845
Focus Areaアプローチの進展（2/2）： AT845 （遺伝子治療） 12 有望な臨床データを取得し、2025年度後半のPoC見極めに向けて進展 <努力肺活量> プログラム概要 ヒトGAA遺伝子を筋肉特異的に持続発現させる遺伝子組み換えAAV8 対象疾患： ポンぺ病 推定発症率： 約4万人に1人1 標準治療： 酵素補充療法（ERT） ERT中止 2週間に1回の継続的な点滴投与が必要 投与開始後2-3年経過すると二次的な病態進行2,3,4 医療資源利用率が高く、大きな経済的負担5 <6分間歩行試験> 最新状況 第Ⅰ/Ⅱ相FORTIS試験のフォローアップデータを
Slide 13: 本日の内容
本日の内容 13 I 2024年度 連結業績 II 2024年度 パイプラインアップデート III 2025年度 見通し
Slide 14: 「患者軸」に沿った一気通貫での活動
「患者軸」に沿った一気通貫での活動 14 研究初期段階から上市、ライフサイクルマネジメントに至るまでの活動を迅速かつ効率的に推進 患者軸 VALUE Creation VALUE Delivery イノベーション カスタマー エンジン エンゲージメント コマーシャル＆ 研究＆開発 メディカル アフェアーズ VALUE Enablement コーポレート・製造機能
Slide 15: 2025年度の見通し：ハイライト
2025年度の見通し： ハイライト 15 重点戦略製品 引き続き力強い成長を見込み、全体の売上収益および利益の成長を牽引 （為替の影響を除く実質的な成長は+50%） ライフサイクルマネジメントに関わる臨床試験において多くのデータ判明を見込む Focus Areaアプローチ フラッグシッププログラムの更なるPoC見極めを見込む 2025年度業績予想 売上収益： 増収を予想（為替の影響を除く実質的な成長は+7%） 販管費*： SMTを通じたコスト最適化を継続し、販管費率の更なる改善を見込む（-1.0ppt） 研究開発費： PoCを達成したPrimary Focusへの投資を
Slide 16: 2025年度通期業績予想：主要製品
2025年度通期業績予想： 主要製品 16 重点戦略製品は引き続き力強い成長を見込み、全体の売上収益および利益の成長を牽引 （億円） 2025年度予想 2024年度比 2025年度も引き続き力強い成長を見込む（為替の影響を除く実質ベースは前期比+50%） 重点戦略製品計 4,700 +1,336 （+40%） 特にIZERVAY、PADCEV、VYLOYが成長を牽引 グローバル売上は堅調な継続成長を見込む 2,000 +359 （+22%） 米国外の地域の1L mUCが成長を牽引し、本格的な売上貢献を期待 米国のラベル改訂承認を契機に上昇トレンドの兆候がみられ、今後の力強い
Slide 17: PADCEV & VYLOY：ビジネスアップデートと今後の見通し
PADCEV & VYLOY： ビジネスアップデートと今後の見通し 17 全ての地域で売上が拡大し、2,000億円への到達を見込む 2025年度予想 2024年度比 • 1L mUCが牽引し、グローバル売上は堅調な継続成長を見込む グローバル売上 2,000 億円 +359 （+22%） • 1L mUCの承認国は21カ国まで拡大 米国 ($ basis) $790M +74 （+10%） 2025年度はさらなる承認国の拡大と保険償還の進展を見込む EST (€ basis) €250M +50 （+25%） • 全ての地域が売上拡大に貢献 日本 270 億円 +144 （+114%） 日
Slide 18: IZERVAY：ビジネスアップデートと今後の見通し（米国）
IZERVAY ： ビジネスアップデートと今後の見通し（米国） 18 一時的なマイナス影響を経て、再び成長トレンドへ。高い収益性により、今後は本格的な利益貢献を見込む 2025年度予想 2024年度比 1,050 億円 +467 （+80%） 物量トレンド（バイアル数） $ベース $750M +368 （+96%） ラベル改訂 （2025年2月） • ラベル改訂のCRLによって11月～2月は一時的に成長が鈍化 • 一方で、ラベル改訂後の3月から上昇トレンドへ転換 CRLの影響 • IZERVAYは網膜診療の現場で広く浸透、 20,000 GAの新規患者における第一選択薬としての位置付けを確立
Slide 19: 重点戦略製品の利益貢献イメージ
重点戦略製品の利益貢献イメージ 19 重点戦略製品の売上拡大が利益成長に大きく貢献 4,700億円 約3,400億円 製品利益 約1,500億円 重点戦略製品 売上 重点戦略製品 売上原価 重点戦略製品 販管費 2023年度 2024年度 2025年度 実績 実績 予想
Slide 20: 重点戦略製品：2025年度に期待される主なイベント
重点戦略製品： 2025年度に期待される主なイベント 20 ライフサイクルマネジメントに関わる臨床試験において多くのデータ判明を見込む 1Q（4-6月） 2Q（7-9月） 3Q（10-12月） 4Q（1-3月） avacincaptad 当局判断 pegol/ Stargardt病/第Ⅱb相 （地図状萎縮を伴う IZERVAY 加齢黄斑変性/日本） MIBC/EV-303、EV-304 1L頭頸部がん/EV-202 エンホルツマブ 中間解析*（申請用） ベドチン/ PADCEV NMIBC/EV-104 膵腺がん/ データ判明 ゾルベツキシマブ/ GLEAM最終解析* VYLOY （申請用）
Slide 21: Focus Areaアプローチ：今後の見通し
Focus Areaアプローチ： 今後の見通し 21 フラッグシッププログラムのPoCを見極め、優先Primary Focusに収斂 PoC judgment PoC見極め 収斂 2025年度 2024年度 1Q（4-6月） 2Q（7-9月） 3Q（10-12月） 4Q（1-3月） ASP3082 （標的タンパク質 非小細胞肺がん 大腸がん 分解誘導） PoC達成 （膵腺がん） • PoC達成に成功 ASP2138 胃/食道胃接合部腺がん したPFに注力 XTANDI （がん免疫） • フラッグシップ LOE後の および後続プロ 売上に貢献 AT845 グラムを加速 ポンペ病 （遺伝子治療）
Slide 22: 2025年度通期業績予想
2025年度通期業績予想 22 増収・増益を予想。為替の影響を除く実質ベースは堅調に拡大 SMTを通じたコスト最適化を継続し、販管費率の更なる改善を見込む 2025年度の為替レート（想定）：1ドル140円、1ユーロ160円 2024年度の為替レート（実績）：1ドル152円、1ユーロ164円 為替の影響除く実質ベース 2024年度 2025年度 増減額 （億円） 主な前提条件 2025年度 予想 実績 予想 (%) 19,123 19,300 +177 • 重点戦略製品： +1,336、XTANDI: -443、ミラベグロン： -360 20,360 (+7%) 売上収益 （+1%） 販
Slide 23: Key Takeaways
Key Takeaways 23 2024年度は過去最高の売上収益・コア営業利益 2025年度は更に成長し、実質ベースでは二桁の利益成長へ 重点戦略製品は力強く拡大 2025年度は一層の成長を見込み、本格的な利益貢献フェーズへ 標的タンパク質分解誘導においてPoC達成 ASP3082および後続プログラムを加速 他のPrimary Focusにおいても順次PoCを見極める SMTの良好な成果を踏まえ、更なるコスト最適化を追求 PoC：コンセプト検証、SMT：Sustainable Margin Transformation
Slide 24: Wrastellas
Wrastellas
Slide 25: 重点戦略製品：ピーク時売上予想（2025年4月時点）
重点戦略製品： ピーク時売上予想（2025年4月時点） 25 ピーク時売上予想 製品 （グローバル、 億円） * PADCEV （エンホルツマブ ベドチン） 4,000 - 5,000 IZERVAY （avacincaptad pegol） 2,000 - 4,000 VEOZAH （fezolinetant） 1,500 - 2,500 VYLOY （ゾルベツキシマブ） 1,000 - 2,000 XOSPATA （ギルテリチニブ） 1,000 - 2,000 ピボタル試験を実施中の適応症に限る（2025年4月時点）、VEOZAH：米国外ではVEOZAの製品名で承認取得 *アステラスの売上
Slide 26: キャピタルアロケーション方針
キャピタルアロケーション方針 26 1 成長を実現するための 2 利益・資金計画および実績に 3 余剰資金が生じた際は、 事業投資を最優先 基づき、経営計画期間を 自己株式取得を機動的に実施 通じた配当水準の引き上げ ＜適切なレバレッジ水準＞ Gross Debt/EBITDA* 率：1.0～1.5倍 キャピタルアロケーション方針に沿いつつ、2025年度も更なる負債圧縮を進めていく なお、一時的な財務基盤悪化をともなったとしても、企業価値向上に資すると判断される大型 投資案件を実行する場合、上記水準に拠らず、Gross Debt/EBITDA 率 3.0倍上限を目安に対応 *Gross D
Slide 27: 為替レート（実績）
為替レート（実績） 27 期中平均レート 通貨 2023年度 2024年度 変動 ドル 145円 152円 8円安 ユーロ 157円 164円 7円安 【為替の業績への影響】 売上収益：681億円の増加 コア営業利益：151億円の増加
Slide 28: 2025年度通期業績予想：為替レート、為替感応度
2025年度通期業績予想： 為替レート、為替感応度 28 為替レートの前提 (期中平均） 2024年度 2025年度予想 変動 ドル 152円 140円 12円高 ユーロ 164円 160円 4円高 予想前提と比較して1円安となった場合の通期業績に対する影響の概算額 期中平均レート 予想前提より1円安 通貨 売上収益 コア営業利益 ドル 約78億円増加 約17億円増加 ユーロ 約34億円増加 約15億円増加
Slide 29: バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト
バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト 29 （億円） 2024年3月末 2025年3月末 総資産 35,696 33,395 現金及び現金同等物 3,357 1,884 親会社所有者帰属持分 15,960 15,133 親会社所有者帰属持分比率（％） 44.7% 45.3% （億円） 2023年度 2024年度 営業CF 1,725 1,945 投資CF -8,458 -894 フリーCF -6,733 1,051 財務CF 6,141 -2,614 短期借入金及びコマーシャル・ペーパーの増減額 3,243 -2,364 社債の発行及び長期借入れによる収入 4,723 2,000
Slide 30: 資金調達残高のハイライト
資金調達残高のハイライト 30 （億円） 2024年12月末 2025年3月末 資金調達残高 9,154 8,314 非流動負債 5,855 5,649 社債 3,200 3,200 長期借入金 2,655 2,449 流動負債 3,299 2,665 コマーシャル・ペーパー 1,798 1,649 短期借入金 672 200 1年以内返済予定の長期借入金 529 517 1年以内償還予定の社債 300 300
Slide 31: 主な無形資産一覧（2025年3月末時点）
主な無形資産一覧（2025年3月末時点） 31 円貨（億円） 外貨* AT132 163 $109M AT845 109 $73M 遺伝子治療関連技術** 642 $428M VEOZAH* 862 €514M VYLOY* 597 €460M IZERVAY（米国） 6,326 $4,218M IZERVAY（米国外） 517 $345M ASP7317 258 $172M VEOZAH：米国外ではVEOZAの製品名で承認取得 *VEOZAHおよびVYLOYの外貨数字は無形資産取得時の通貨に基づく参考値 **Audentes（現Astellas Gene Therapies）買収時に取得
Slide 32: Sustainable Margin Transformation
Sustainable Margin Transformation 32 XTANDI LOEまでに全社レベルで1,200～1,500億円のコスト最適化を追求 更なる成長投資に向けたリソースを捻出するとともに、収益性の向上も目指す コア営業利益率 Sustainable Margin Transformation 30% • XTANDI LOEまでに全社レベルで 組織の効率化とコスト構造の最適化を継続的に コア営業利益率 経常的に期待される 追求する コスト最適化を追求 2024年度 2027年度 単年度の効果 目指すべき姿 • 更なる成長投資に向けたリソースを捻出すると 16.7%
Slide 33: 重点戦略製品のライフサイクルマネジメント
重点戦略製品のライフサイクルマネジメント 33 （青字：前回の決算発表以降の進捗） 製品 適応症 現況 今後のマイルストン 筋層浸潤性膀胱がん（MIBC） 第Ⅲ相EV-303およびEV-304試験進行中 CY2025後半にデータ判明見込み（中間解析） 筋層非浸潤性膀胱がん（NMIBC） 第Ⅰ相EV-104試験進行中 2025年度3Qにデータ判明見込み 二次治療以降：今後の開発計画検討中 （検討中） 頭頸部がん 一次治療：第Ⅱ相EV-202試験進行中 2025年度1Qにデータ判明見込み 日本：承認申請審査中 2025年度3Qに当局判断予定 地図状萎縮を伴う加齢黄斑変性 LCMの機会を検討中 （検
Slide 34: Focus Areaアプローチの進展：臨床試験段階プログラムの現況
Focus Areaアプローチの進展： 臨床試験段階プログラムの現況 34 （青字：前回の決算発表以降の進捗） Primary Focus バイオロジー/モダリティ/テクノロジー プログラム 作用機序 現況 チェックポイント ASP1570 DGKζ阻害剤 第Ⅰ/Ⅱ相試験進行中 ASP2138 抗CLDN18.2/抗CD3 第Ⅰ相試験進行中 モダリティ がん免疫 二重特異性免疫細胞誘導 ASP1002 抗CLDN4/抗CD137 第Ⅰ相試験進行中 低分子 ASP1012 抗体 腫瘍溶解性ウイルス（全身投与） レプチン-IL-2 第Ⅰ相試験進行中 遺伝子 ASP3082 KRAS G12D分解
Slide 35: Primary Focusフラッグシッププログラムの概要（1/2）
Primary Focusフラッグシッププログラムの概要（1/2） 35 ASP3082 （標的タンパク質分解誘導） ASP2138 （がん免疫） KRAS G12D変異体を標的とするタンパク質分解誘導剤 Claudin 18.2およびCD3を標的とする二重特異性抗体 対象疾患： KRAS G12D変異を有するがん 対象疾患： 胃および食道胃接合部腺がん、膵腺がん KRAS G12D変異患者の割合： 膵腺がんの約40%、 Claudin 18.2陽性患者の割合*： 非扁平上皮非小細胞肺がんの約5%、大腸がんの約15%1 胃および食道胃接合部腺がんの約70%2、膵腺がんの約60%
Slide 36: Primary Focusフラッグシッププログラムの概要（2/2）
Primary Focusフラッグシッププログラムの概要（2/2） 36 AT845 （遺伝子治療） ASP7317 （再生と視力の維持・回復） ヒトGAA遺伝子を筋肉特異的に持続発現させる遺伝子組み換えAAV8 視覚機能の維持・回復を目指した網膜色素上皮細胞の補充療法 対象疾患： ポンぺ病 対象疾患： 地図状萎縮を伴う加齢黄斑変性 推定発症率： 約4万人に1人1 推定患者数： 全世界で約500万人7 標準治療： 酵素補充療法（ERT） 標準治療： 補体阻害剤 2週間に1回の継続的な点滴投与が必要 視力改善ではなく進行抑制が目的 投与開始後2-3年経過すると
Slide 37: 成長の基盤となる開発パイプライン
成長の基盤となる開発パイプライン 37 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請 エンホルツマブ ベドチン エンホルツマブ ベドチン エンホルツマブ ベドチン avacincaptad pegol （筋層非浸潤性膀胱がん） （その他の種類の固形がん） （筋層浸潤性膀胱がん） （地図状萎縮を伴う加齢黄斑変性：日本） ASP1570 ギルテリチニブ ギルテリチニブ （未治療AML、強力な化学療法不適応） （より早期ステージのAML、小児） ASP2138 ゾルベツキシマブ fezolinetant （膵腺がん） （閉経に伴うVMS：中国、日本；補助内分泌 療法中の乳がん患者におけるVMS） ASP1002 a
Slide 38: 開発の進展
開発の進展 38 臨床入りから承認まで：前回の決算発表以降の進捗 第Ⅰ相入り 第Ⅱ相入り 第Ⅲ相入り 申請 承認 zocaglusagene avacincaptad pegol nuzaparvovec/AT845 地図状萎縮を伴う加齢黄斑 ポンぺ病 変性：日本 注） 第Ⅰ相入りおよび次相への進展：最初の症例への投与 申請：当局への申請書類の提出 開発中止：社内の意思決定機関における決定
Slide 39: 重点戦略製品：最新状況
重点戦略製品： 最新状況 39 （青字：前回の決算発表以降の進捗） 一般名/製品名 適応症 最新状況 エンホルツマブ 筋層浸潤性膀胱がん • 第Ⅲ相試験進行中（症例組み入れ終了） ベドチン/ 筋層非浸潤性膀胱がん • 第Ⅰ相試験進行中（症例組み入れ終了） PADCEV その他の種類の固形がん • 第Ⅱ相試験進行中（症例組み入れ終了） • 米国でラベル改訂の再申請が2025年2月に承認取得 avacincaptad pegol/ 地図状萎縮を伴う加齢黄斑変性 • 日本で承認申請を2025年2月に提出 IZERVAY Stargardt病 • 第Ⅱb相試験進行中（症例組み入れ終了） • 日本：第Ⅲ
Slide 40: エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/7）
エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/7）： ネクチン-4を標的とするADC 40 開発の概要 最大の成長ドライバーはmUCの一次治療、将来的に売上全体の半分以上を占めると想定 NMIBC、その他固形がんでの成功により更なる成長の可能性 ＜承認取得済／開発後期段階＞ （ピーク時売上予想に織込済） ＜開発初期段階＞ （ピーク時売上予想に未織込） ピボタル試験 試験 患者層 申請目標時期 対象患者数* 患者層 （EV用法） （EV用法） EV-303 NMIBC Cis不適応 2025年度以降 19,000** EV-104 ［第Ⅰ相］ （Pembro併用） BCG不応性、 MIBC （単
Slide 41: エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/7）：臨床試験
エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/7）： 臨床試験 41 尿路上皮がん 第Ⅲ相：EV-303 シスプラチン不適応のMIBC； NCT03924895 n=595 症例組み入れ終了 /KEYNOTE-905 Pembro +/- EV（周術期）+ RC vs. RCのみ 第Ⅲ相：EV-304 シスプラチン適応のMIBC； NCT04700124 n=808 症例組み入れ終了 /KEYNOTE-B15 EV + Pembro（周術期投与） + RC vs. 化学療法（術前投与） + RC コホートA-GおよびK（mUC） A-G：EVとPembroの併用、EVと他の化学療法の併用 K：EV単剤
Slide 42: エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/7）：尿路上皮がん病期別臨床試験データ
エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/7）： 尿路上皮がん病期別臨床試験データ 42 （青字：前回の決算発表以降の進捗） 早期 後期 筋層浸潤性膀胱がん 転移性尿路上皮がん 病期 手術適応 治療歴なし（一次治療） PD-1/L1阻害剤の治療歴あり 白金製剤 白金製剤未治療 Cis適応 Cis不適応 Cis不適応 白金製剤の治療歴あり 適応 かつCis不適応 試験フェーズ Phase 3 Phase 3 Phase 3 Phase 1b/2 Phase 1b/2 Phase 2 Phase 2 Phase 3 EV-103 KN-B15 KN-905 EV-103 EV-201 EV-201 試
Slide 43: エンホルツマブ ベドチン（EV）（4/7）：EV-302
エンホルツマブ ベドチン（EV）（4/7）： 43 転移性尿路上皮がん一次治療における臨床試験データ（EV-302） 化学療法に対して統計学的に有意かつ臨床的に意義のある改善：mOSおよびmPFSを約2倍に延長 <無増悪生存期間（PFS）> <全生存期間（OS）> EV + Pembro EV + Pembro 化学療法 化学療法 イベント ハザード比 P値 イベント ハザード比 P値 N mPFS (95% CI)、月 N mOS (95% CI)、月 数 (95% CI) （両側検定） 数 (95% CI) （両側検定） EV + Pembro 442 262 0.48 12.5 (10.
Slide 44: エンホルツマブ ベドチン（EV）（5/7）：MIBCを対象とした開発
エンホルツマブ ベドチン（EV）（5/7）： 44 筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）を対象とした開発 1) シスプラチン不適応MIBC患者対象 第Ⅲ相試験（KEYNOTE-905/EV-303）： EV+Pembro周術期投与 vs. 膀胱摘除術のみ EFSおよびOSの評価期間 Pembro単剤 評価項目： A群 ［3サイクル］ 膀 pCR Pembro単剤 ［14サイクル］ 胱 主要：EFS 膀胱摘除術へ 主な副次：OS、pCR B群 直接移行 （SoC） 摘 観察（SoC） 除 n=595、1:1:1に無作為化 EV+Pembro EV+Pembro Pembro単剤 C群
Slide 45: エンホルツマブ ベドチン（EV）（6/7）：NMIBCを対象とした開発
エンホルツマブ ベドチン（EV）（6/7）： 45 筋層非浸潤性膀胱がん（NMIBC）を対象とした開発 EVの膀胱内注入を、より早期ステージの尿路上皮がんで検討 筋層非浸潤性膀胱がん （NMIBC） 尿管 ステージ0a-1 粘膜 Tis： 上皮内がん Ta： 非浸潤性乳頭状がん 脂肪層 T1： 粘膜固有層浸潤性がん 尿管口 筋層 ~70% ~30% 膀胱三角部 BCG奏効 BCG不応 膀胱頸部 尿道 EV膀胱内注入 前立腺 療法の 現ターゲット 膀胱がんのステージ1 標準治療およびアンメットメディカルニーズ 臨床試験 昔ながらの標準治療は、経尿道的膀胱腫瘍切除術（TURBT）後 BCG
Slide 46: エンホルツマブ ベドチン（EV）（7/7）：EV-202
エンホルツマブ ベドチン（EV）（7/7） ： 46 尿路上皮がん以外の固形がんにおける臨床試験データ（EV-202） 客観的奏効率（ORR） コホート がん種 n 目標* 結果 1 ホルモン受容体陽性/HER2陰性乳がん 45 30% 15.6% 2 トリプルネガティブ乳がん 42 25% 19.0% 3 扁平上皮非小細胞肺がん 23 17.5% 4.3% 4 非扁平上皮非小細胞肺がん 43 25% 16.3% 5 頭頸部がん 46 17.5% 23.9% 食道胃接合部腺がんを含む 7 42 17.5% 9.5% 胃および食道腺がん 8 食道扁平上皮がん 44 17.5% 18.2% 9 頭
Slide 47: avacincaptad pegol（ACP）
avacincaptad pegol（ACP）： 補体因子C5阻害 / PEG化RNAアプタマー 47 （青字：前回の決算発表以降の進捗） 地図状萎縮（Geographic Atrophy：GA） ACPの特徴 萎縮型加齢黄斑変性の進行に伴い発症 PEG化RNAアプタマー（化学合成品） 全世界で約500万人が少なくとも片目にGAを発症1 補体因子C5阻害を阻害することで、地図状萎縮の進行を伴う 米国でGAを患っている人の約75%は未診断2 炎症反応や細胞死を遅延 適切なタイミングでの治療がなければ、GA患者の推定66%が 失明または重度の視覚障害になる可能性3 第1群:
Slide 48: fezolinetant：NK3受容体拮抗剤
fezolinetant： NK3受容体拮抗剤 48 （青字：前回の決算発表以降の進捗） 血管運動神経症状（VMS）はQoL（生活の質）に大きな影響を及ぼす Women’s Health Initiative（WHI）の臨床研究2 身体症状として、ほてりや寝汗などがあり、睡眠に影響を与える可能性がある 初期のデータ解析で、慢性的なホルモン補充療法（HRT）の使用と心血管疾患 身体症状が恥ずかしさ、いらだち、不安、悲しみといった精神症状につながる および乳がんのリスクの増加との関連が示された 可能性がある WHIの報告以降、HRTの使用は急激に低下した 日常生活の様々な場面で
Slide 49: ゾルベツキシマブ：抗Claudin 18.2モノクローナル抗体
ゾルベツキシマブ： 抗Claudin 18.2モノクローナル抗体 49 （青字：前回の決算発表以降の進捗） ターゲット：Claudin 18.2 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん タイトジャンクションの主要な構成因子で、上皮細胞層の細胞間の ステージ4の転移性胃がんにおける5年生存率は約6％ 隙間をふさぐ 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん対象SPOTLIGHT試験および 膵腺がん GLOW試験において、スクリーニングされた患者の38%がClaudin 転移性のステージにおける5年生存率は5％以下 18.2陽性と判定* 膵腺がん対象GLEAM試験において、スクリーニングされた
Slide 50: ギルテリチニブ：FLT3阻害剤
ギルテリチニブ： FLT3阻害剤 50 PASHA（HOVON） PrE0905（PrECOG） 維持療法 ADMIRAL 地固め療法 GOSSAMER 寛解導入療法 維持療法 救援療法 移植 MORPHO FLT3 mut+ 上市 AML 低強度 化学療法 VICEROY 再発または難治性 第Ⅲ相：ADMIRAL NCT02421939 単独療法と救援療法との比較（2:1） n=371 米国・日本・欧州で上市 第Ⅲ相：PASHA（HOVON） NCT04027309 n=766 症例組み入れ終了（治験依頼者：HOVON） 未治療 強力な化学療法との併用、 （強力な化学療法適応） トップライン
Slide 51: エンザルタミド（1/2）：アンドロゲン受容体阻害剤
エンザルタミド（1/2）： アンドロゲン受容体阻害剤 51 限局性前立腺がん 去勢感受性前立腺がん 去勢抵抗性前立腺がん （CSPC） （CRPC） ARCHES M1 CSPC PREVAIL AFFIRM 新規診断 M1 CRPC M1 CRPC M1 CSPC （一次治療） （二次治療 再発 以降） 局所治療 PSA再発 診断 手術 and/or 上市 （BCR） 上市 上市 放射線 EMBARK PROSPER M0 CSPC M0 CRPC （BCR高リスク） 上市 上市 PSA：前立腺特異抗原、BCR：生化学的再発、M1：転移性、M0：非転移性
Slide 52: エンザルタミド（2/2）：病期別第Ⅲ相試験データ
エンザルタミド（2/2）： 病期別第Ⅲ相試験データ 52 早期前立腺がんにおいても薬効を示す 一貫した生存期間の延長 より長い投与期間 早期 後期 去勢感受性（CSPC） 去勢抵抗性（CRPC） 病期 M1 M1 M0 M1 M0 （化学療法歴なし） （化学療法歴あり） 第Ⅲ相試験 EMBARK ARCHES ENZAMET PROSPER PREVAIL AFFIRM 従来の非ｽﾃﾛｲﾄﾞ性 対照 プラセボ プラセボ 抗ｱﾝﾄﾞﾛｹﾞﾝ剤 プラセボ プラセボ プラセボ ✓ rPFS MFS ✓ rPFS ✓ OS ✓ MFS HR 0.17 ✓ OS 主要評価項目 HR 0.42
Slide 53: 変化する医療の最先端に立ち、 科学の進歩を 患者さんの「価値」に変える。
変化する医療の最先端に立ち、 科学の進歩を 患者さんの「価値」に変える。